维贝格龙为β3受体激动剂，已于2020年被FDA批准用于治疗膀胱过度活动症。本次批准基于3期临床试验URO-901-3005的研究结果。该试验纳入1,100名同时接受抗BPH药物治疗的男性OAB患者，至第12周，与安慰剂相比，相对于基线每天平均排尿次数和尿急发生次数显 ...
耶氏肺孢子菌肺炎的治疗首选药物是 雪白净 , 雪白净 能够抑制叶酸（肺孢子菌合成DNA的必需原料，且对肺孢子菌而言，只能自己合成，不能利用宿主本身叶酸）合成。磺胺甲噁唑（SMX）的结构和肺孢子菌合成叶酸的必需原料（对氨基苯甲酸）很像，结果是它被肺 ...
格拉吉布 的主要作用机制是抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened（Smo）蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育、细胞增殖和分化中起着重要作用，但在白血病等肿瘤疾病中，该通路常出现异常激活，导致细胞过度增殖和存活。格拉吉布通过与Smo蛋白结合，抑制其 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种让患儿和家长都备受煎熬的疾病。由于基因突变导致肝细胞排泄胆汁障碍，胆汁酸在肝内积聚，引发严重的瘙痒——患儿常常把自己抓得遍体鳞伤，无法安睡，甚至因长期胆汁淤积而发展为肝硬化和肝衰竭。过去，唯一的 ...
达普司他（Daprodustat）的口服药物横空出世，作为全球首个获批的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），它通过“模拟身体缺氧状态”，让肾脏自己产生更多促红细胞生成素，同时改善铁的利用。肾性贫血的根源，是CKD患者肾脏分泌促红素的能力下降， ...
塔拉妥单抗是针对DLL3的免疫疗法。它是一种半衰期延长型双特异性T细胞接合器（BiTE），通过分子工程将两个不同的单链可变片段连接，并与Fc片段融合。药物由中国仓鼠卵巢细胞表达，包含982个氨基酸，分子量约105 kDa，属于蛋白质类药物。注射剂型呈无菌、 ...
伏立诺他作为HDACi在人类癌症中的临床应用非常成功。这种临床疗效似乎与HDAC抑制的潜在机制有关。了解这些机制可以增强我们对肿瘤细胞行为的理解，并有助于伏立诺他临床应用。该药物是FDA于2006年10月批准用于治疗CTCL的首个HDACi。自今年以来，已开展了 ...
原发免疫性血小板减少症，即ITP，是一种以血小板免疫破坏和血小板生成减少为特征的自身免疫性疾病，是临床上最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。ITP是机体免疫功能紊乱致使血小板破坏加剧且生成减少的病症，不存在其他引发血小板减少的因素 ...
福坦替尼（Fostamatinib）是一款口服小分子激酶抑制剂，最初由德国基立福研发，旨在用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）等免疫相关疾病。作为一种首创类药物，福坦替尼在治疗难治性血小板减少症患者方面提供了新的治疗选择，尤其在其他标准疗法效果不 ...
非唑奈坦 作为选择性NK3受体拮抗剂，本品直接靶向潮热背后的神经通路，不改变体内激素水平，可快速、持续降低潮热发作频率与严重程度，改善生活质量。标志着更年期治疗正式进入非激素精准靶向时代。它跳出了传统激素治疗的局限，以全新神经通路机制，为 ...
很多乳腺癌、宫颈癌等激素敏感型病人，在化疗、卵巢切除、内分泌治疗后会提前进入绝经期，骤然出现严重潮热、整夜盗汗、失眠心慌。这类人群因肿瘤病史，不适合使用传统激素疗法缓解不适，长期缺少安全有效的对症手段。除了病人以外，普通自然绝经女性也 ...
美替拉酮 该药以口服胶囊形式使用，目前在FDA获批的主要适应证是成人及儿童肾上腺功能不全的诊断。但事实上，美替拉酮用于库欣综合征的价值早已受到国际关注，在澳大利亚，它于1991年即获批用于库欣综合征的治疗。由英国谢菲尔德大学John Newell-Price ...
伏立诺他又名辛二酰苯胺异羟肟酸(SAHA)，已被证实可有效治疗特定类型的癌症。2006年10月，FDA批准了这种药物，它属于一类称为HDACis的药物，用于治疗对其他治疗无效的皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)。这是首个获批用于此目的的HDACi。伏立诺他口服，通常每天一次 ...
劳拉替尼 是一种高效的第三代间变性淋巴瘤激酶/酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于治疗既往接受过至少一种间变性淋巴瘤激酶抑制剂治疗后疾病进展的、间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者，其以强大的血脑屏障穿透能力和广谱的抗耐药突变活性，成为 ...
卡巴他赛 （Cabazitaxel）它是一种半合成紫杉烷类化合物，其前体物从紫杉树针叶中提取而获得，其作用机理与其它紫杉烷类药物相似，通过破坏对有丝分裂和间期细胞功能至关重要的微管网络起作用，并引起细胞分裂和细胞死亡的抑制，是一种微管抑制剂。但有 ...
索马鲁肽 本质上是一种用于治疗2型糖尿病的药物，属于GLP-1受体激动剂，可以模拟人体自身产生的“肠促胰素”。进食后这种激素会增加饱腹感、调控食欲，使胃排空速度变慢，因此服药后身体容易产生“吃不下、吃不多”的感觉，从而自然地减少热量摄入。同 ...
胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）已成为2型糖尿病（T2DM）治疗领域不可或缺的药物。然而在临床实践中，不同GLP-1RA之间的降糖效力并非一致，部分药物甚至在血糖尚未达标时便已失去胰岛素促泌作用。内源性GLP-1由肠道L细胞分泌，进入循环后仅约2分 ...
胰腺导管腺癌（PDAC）以其高致死率和对传统细胞毒性化疗的耐药性而著称。在分子层面，RAS突变被公认为其核心驱动因素。突变概况：超过90%的PDAC伴有RAS突变。在所有RAS突变中，KRAS G12D和G12V突变是最常见的亚型。信号失控：RAS突变导致RAS蛋白持续处于 ...
马法兰为氮芥类双功能烷化剂，其分子中的双胺基团在生理条件下经分子内环化形成高活性的乙撑亚胺离子，进而与DNA鸟嘌呤碱基N7位点发生共价结合，形成DNA链间及链内交联，阻断DNA复制与转录，最终诱导肿瘤细胞凋亡。该药可经L型氨基酸转运体主动进入细胞 ...
马法兰 是一种氮芥类双功能烷化剂，化学分子式为CHClNO，分子量为305.20，在药品中以盐酸盐的形式存在，即CHClNO·HCl。目前该药已有口服片剂（2 mg或5 mg）及注射用冻干粉（50 mg/瓶）两种剂型上市。其水中溶解度低（1 mg/mL），易溶于丙二醇及稀无机 ...
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