米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制包括FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C等多种激酶，其与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的、携带FMS样酪氨酸激酶3突变的急性髓系白血病成人患者，标志着针对这一高危 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，与恩西地平共同构成了针对IDH突变这一关键致癌驱动因素的双子星疗法，为急性髓系白血病的精准治疗提供了更完整的武器库。其作用 ...
恩西地平 是全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向药物，其独特之处在于它采用的并非传统化疗的细胞毒杀路径，而是一种创新的“促分化”疗法，标志着急性髓系白血病治疗进入精准诱导分化新时 ...
司美格鲁肽 作为一种长效胰高糖素样肽-1受体激动剂，通过模拟人体自身分泌的胰高糖素样肽-1激素，以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌、抑制胰高糖素分泌，从而有效降低血糖，同时延缓胃排空、增加饱腹感、降低食欲，实现降糖与减重的双重获益。它在 ...
贝组替凡 是一种首创的口服缺氧诱导因子2α抑制剂，专门用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者，其作用机制直指该类罕见遗传性肿瘤的核心病理驱动因素。在希佩尔-林道综合 ...
帕比司他 与硼替佐米和地塞米松联合，为既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）后复发的多发性骨髓瘤成年患者提供了重要的后线治疗选择，其作用机制聚焦于表观遗传学的调控。该药物通过抑制细胞内组蛋白去乙酰化酶的活性，导致组 ...
在全球肺癌靶向治疗飞速发展的今天，卡马替尼作为一款高选择性的口服间质上皮转化因子抑制剂，其成功上市标志着针对MET外学子14跳跃突变这一特定基因变异的晚期非小细胞肺癌患者终于迎来了首款高效靶向药物，为这部分约占非小细胞肺癌百分之三的特定群体 ...
氯苯唑酸葡胺 是一种口服的转甲状腺素蛋白稳定剂，其通过高选择性、高亲和力地与转甲状腺素蛋白四聚体的甲状腺素结合位点结合，稳定四聚体结构，防止其解离为错误折叠的单体，从而有效延缓遗传性和老年性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疾病进展，是 ...
恩诺单抗 是一种靶向连接蛋白4的抗体偶联药物，由全人源抗连接蛋白4单克隆抗体、可裂解连接子与强效的微管破坏剂MMAE连接而成，其获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，特别是在含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展的患 ...
ELAHERE 是一种靶向叶酸受体α的抗体偶联药物，由人源化抗叶酸受体α单克隆抗体、可裂解连接子与强效的微管抑制剂DM4连接而成，其获批用于治疗叶酸受体α阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者，这些患者既往接受过一至三种全 ...
玛伐凯泰 通过选择性、可逆地抑制心肌肌球蛋白的腺苷三磷酸酶活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合横桥数量，从而从生物力学层面直接降低心肌的过度收缩力和舒张功能障碍，用于治疗纽约心脏病协会心功能分级II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者 ...
特立妥单抗 是一种靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性T细胞衔接器，通过每周一次皮下注射给药，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往接受过至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体，它为极度难治的患者群体 ...
洛莫司汀 是一种脂溶性的亚硝脲类烷化剂，通过口服给药，能够透过血脑屏障，使其在中枢神经系统肿瘤的治疗中具有独特价值，传统上用于治疗原发性与转移性脑部肿瘤，以及作为霍奇金淋巴瘤的联合化疗方案组成药物之一。其作用机制是通过烷化作用与DNA分子 ...
纳地美定 是一种口服的外周性μ-阿片受体拮抗剂，专门用于治疗非癌性疼痛患者在使用阿片类镇痛药期间出现的阿片类药物所致便秘，其通过选择性阻断肠道局部的阿片受体，逆转阿片类药物对胃肠动力的抑制作用，而不影响阿片类药物在中枢神经系统的镇痛效果 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，其通过口服给药，在日本等地区被批准用于改善脊髓小脑性共济失调患者的共济失调症状，代表了针对这类神经退行性疾病探索疾病修饰疗法的一种早期努力。脊髓小脑性共济失调是一组以进行性小脑萎缩、共 ...
奥法妥木单抗 是一种全人源化抗CD20单克隆抗体，通过每月一次皮下注射给药，用于治疗复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化成人患者，其便捷的给药方式和高疗效使其成为该疾病领域的重要治疗选择。 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过静脉输注给药，用于预防和治疗血液系统恶性肿瘤患者的肿瘤溶解综合征，特别是那些在抗肿瘤治疗开始时具有高肿瘤负荷和高风险发生肿瘤溶解综合征的患者，其快速、强效的降尿酸能力是该急症管理的核心。肿瘤溶解综合 ...
福他替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其活性代谢产物通过可逆地抑制脾酪氨酸激酶活性发挥作用，该药获批用于治疗对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者，为这一自身免疫性出血性疾病提供了新的靶向治疗途径。在免疫性血小板减少症 ...
艾可瑞妥单抗 是一种皮下注射的、靶向CD3和CD20的双特异性T细胞衔接器，其获批用于治疗接受至少两种系统治疗后复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者，包括由滤泡性淋巴瘤转化而来的弥漫大B细胞淋巴瘤以及高级别B细胞淋巴瘤，为这类侵袭性强、预后差的 ...
奥匹卡朋是一种高选择性、可逆的儿茶酚-O-甲基转移酶外周抑制剂，其通过与左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂联合使用，用于治疗接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂疗法出现剂末现象、且症状波动无法被这些治疗稳定控制的帕金森病成人患者，旨在通过延长左旋多巴的血 ...
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