阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的、获得性造血干细胞克隆性疾病，其根本缺陷在于磷脂酰肌醇聚糖A基因突变，导致红细胞膜上缺乏特定的补体调节蛋白，使得红细胞对补体介导的溶解作用异常敏感，引发特征性的血管内溶血、血栓形成和骨髓衰竭。依库珠单抗的出现，彻底改变了阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗格局和预后。依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，它精准地靶向补体系统级联反应中的关键效应分子——C5。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分，但在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中，它异常地攻击并溶解缺乏保护性膜蛋白的异常红细胞。依库珠单抗通过与C5高亲和力地结合，阻止C5被裂解为具有强效促溶血和促炎作用的C5a和C5b，而C5b是形成膜攻击复合物的起始步骤。通过阻断C5裂解，依库珠单抗从终端环节抑制了膜攻击复合物的形成，从而有效地防止了补体介导的血管内溶血。它适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者，以减少溶血。

　　其疗效具有划时代意义。关键研究表明，接受依库珠单抗治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，输血需求较治疗前显著降低，乳酸脱氢酶水平（溶血标志物）迅速降至接近正常范围，疲劳症状和生活质量得到极大改善，血栓形成风险也明显下降。依库珠单抗需通过静脉输注给药，初始阶段每周一次，之后通常转为每两周一次维持治疗。一位35岁的阵发性睡眠性血红蛋白尿症男性患者，病史十年，长期依赖每两到三周输注一次红细胞，饱受严重溶血引起的血红蛋白尿、乏力及反复腹痛之苦，并曾发生过一次腹腔静脉血栓。开始依库珠单抗规律治疗后，其血红蛋白尿消失，血红蛋白水平稳定在可接受范围，摆脱了输血依赖，血栓风险显著降低，得以恢复正常工作和生活。在依库珠单抗问世前，阵发性睡眠性血红蛋白尿症缺乏特效治疗，主要依赖糖皮质激素、输血和支持治疗，疗效有限且副作用大。依库珠单抗是首个靶向补体系统的治疗药物，其应用使阵发性睡眠性血红蛋白尿症从一种致命性疾病转变为一种可控的慢性病。需要注意的是，因其显著增加脑膜炎奈瑟菌等encapsulated细菌的感染风险，患者必须在用药前至少两周接种相应疫苗。依库珠单抗是精准靶向治疗的典范，开创了补体介导疾病治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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