利特昔替尼 是一种口服高选择性Janus激酶3（JAK3）及酪氨酸激酶家族成员2（TYK2）双重抑制剂，通过精准调控免疫细胞异常活化信号，用于治疗中重度斑秃成人患者，为这一以毛囊周围炎症为核心的自身免疫性疾病提供了系统性靶向治疗新方案。 斑秃是一 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，专门用作高危神经母细胞瘤患儿在接受多重强化治疗后的一种维持治疗药物，旨在降低复发风险以改善长期预后。高危神经母细胞瘤是一种侵袭性强的小儿恶性肿瘤，即便在接受高强度诱导化疗、手术、放疗和免疫治 ...
伊那利塞 是一种口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，目前正于临床研究阶段，与标准治疗联合用于特定亚型的乳腺癌治疗，其主要目标是克服因基因异常激活所导致的治疗耐药。在雌激素受体阳性乳腺癌中，磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的过度活化，特别是 ...
Inluriyo 是一种口服的、新型选择性雌激素受体降解剂，专门设计用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，其独特的药物特性旨在为这类常见乳腺癌亚型提供一种强化且便捷的内分泌治疗选择。雌激素受体阳性乳腺癌的生长 ...
达普司他（Daprodustat，商品名Duvroq/达普司他）是一种口服小分子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），通过调控缺氧诱导因子（HIF）通路，用于治疗慢性肾病（CKD）相关的贫血，为这一患者群体提供了非注射的内源性红细胞生成调节方案。 达普司他 的核 ...
依伐卡托 、特扎卡福特与依来卡泊组成的三联复方制剂是一种每日两次的口服联合疗法，专门用于治疗年龄符合要求的、携带至少一个常见突变的囊性纤维化患者，其通过多靶点协同作用，旨在从根本上纠正囊性纤维化跨膜传导调节蛋白的功能缺陷，代表了该疾病 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
在HER2突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗路上，耐药与进展如影随形——这类患者占NSCLC的2%-4%，因HER2激酶域突变（如G776C、V777L）导致传统靶向药（如曲妥珠单抗、阿法替尼）失效，化疗疗效有限（客观缓解率不足20%），中位无进展生存期仅3-4个月， ...
艾伏尼布 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患 ...
对膀胱过度活动症（OAB）患者而言，频繁的尿急、尿频甚至急迫性尿失禁，像一场“膀胱失控的闹剧”——刚喝完水就想跑厕所，开会时突然漏尿的尴尬，让社交与生活信心备受打击。传统治疗依赖抗胆碱能药物（如索利那新），通过抑制膀胱收缩起效，却常伴随口 ...
更年期女性的日常常被突如其来的潮热打破——面部潮红、大汗淋漓、心悸头晕，这种血管舒缩症状（VMS）源于雌激素下降后下丘脑体温调节中枢的“失控”，约75%绝经后女性受其困扰，中重度患者占比超30%，严重影响睡眠与生活质量。传统激素替代疗法（HRT） ...
在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发 ...
莫博替尼 是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这一既往缺乏有效靶向治疗的特定亚群填补了临 ...
西多福韦（通用名cidofovir，商品名Vistide/西多福韦/昔多呋韦）是一种静脉注射用广谱抗病毒核苷类似物，核心定位为巨细胞病毒（CMV）视网膜炎（尤其艾滋病患者机会性感染）及其他DNA病毒（如疱疹病毒、乳头瘤病毒、多瘤病毒）感染的治疗，尤其对更昔洛 ...
索托拉西布 是一种口服的、不可逆的KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其成功上市标志着针对这一历史上难以成药的经典致癌靶点取得了革命性突破。KRAS基因突变在 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是全球增长最快的慢性肝病，以肝细胞脂肪变性、炎症和纤维化为特征，约20%患者会进展为肝硬化甚至肝癌，而传统生活方式干预（减重、运动）仅对30%患者有效，且难以逆转已形成的肝纤维化。 瑞司美替罗 （通用名resmetirom，商 ...
阿考米迪 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人患者，旨在通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构来延缓这种进行性致命性疾病对心脏功能的损害。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于肝脏产生的转甲状 ...
在淋巴系统恶性肿瘤中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）因高度异质性、易复发及传统治疗响应有限，长期被视为“难治性肿瘤”。PTCL占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，患者经蒽环类化疗后5年总生存率仅30%-40%；CTCL中的Sézary综合征亚型， ...
福巴替尼 是全球首个获批的口服不可逆成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）抑制剂，由日本Taiho Pharmaceutical研发，2022年获FDA加速批准，用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）成人患者。肝内胆管癌是一种 ...
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