宗格替尼 作为一种高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门针对携带HER2基因突变的非小细胞肺癌患者，其独特的不可逆结合机制提供了持久的通路抑制作用。该药物在临床试验中展现出对HER2外显子20插入突变等特定基因变异型肺癌的显著疗效，为这一传统上 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种口服小分子RAS抑制剂，通过创新机制阻断RAS-MAPK信号通路，为携带RAS或RAF突变的晚期实体瘤患者提供了新的治疗方向。该药物在临床前研究中展现出对多种RAS通路异常肿瘤的抑制作用，目前正在多种实体瘤中进行临床评估。初步研 ...
依氟鸟氨酸 作为一种多胺合成抑制剂，通过干扰肿瘤细胞的关键代谢过程发挥抗肿瘤作用，在成神经管细胞瘤的维持治疗中扮演着独特角色。该药物最初开发用于非洲锥虫病治疗，后被发现对某些儿童脑肿瘤具有抑制作用，现已成为高风险成神经管细胞瘤综合治疗 ...
伊那利塞 作为一种高选择性PI3Kα抑制剂，专门针对携带PI3KCA基因突变的实体瘤患者，其独特的设计使其在疗效和安全性方面取得重要平衡。该药物在治疗PI3KCA突变型乳腺癌等恶性肿瘤中展现出显著疗效，为这类特定患者群体提供了靶向治疗选择。临床研究数 ...
Inluriyo 作为新一代口服选择性雌激素受体降解剂，其核心成分伊姆鲁司群通过双重机制拮抗雌激素受体信号，为激素受体阳性晚期乳腺癌患者提供了创新的治疗选择。该药物在临床研究中展现出良好的疗效和耐受性，特别适合既往接受过内分泌治疗后疾病进展的 ...
贝达喹啉 通过抑制结核分枝杆菌能量代谢的关键酶而发挥强大杀菌作用，为耐多药结核病患者提供了新的治疗选择，该药物于2012年获得加速批准，主要用于治疗对传统抗结核药物产生耐药的成人肺结核患者，在联合治疗方案中发挥着核心作用。临床试验数据显示 ...
西维美林 作为一款胆碱能受体激动剂，专门用于缓解干燥综合征引起的口眼干燥症状，通过刺激外分泌腺功能改善患者生活质量。该药物能够模拟乙酰胆碱的作用，激活唾液腺和泪腺中的毒蕈碱受体，促进腺体分泌唾液和泪液。临床研究数据显示，约60%的患者在用 ...
瑞米布替尼 作为一种新型口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在治疗自身免疫性疾病方面展现出独特优势，特别是对传统治疗反应不佳的慢性自发性荨麻疹患者。该药物通过高度选择性地阻断布鲁顿酪氨酸激酶的活性，有效抑制下游炎症信号通路，从而控制疾病症状。 ...
爱泌罗 是一种获得批准用于治疗间质性膀胱炎或膀胱疼痛综合征的口服药物，其核心成分戊聚糖多硫酸钠具有独特的药理机制。该药物通过修复受损的膀胱黏膜表层，从而增强膀胱壁的保护功能，减轻疼痛和尿急症状。临床试验显示，约40%的患者在使用该药物6个 ...
沃克佐戈 是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，其获批用于治疗2岁及以上软骨发育不全患儿，标志着罕见遗传性骨骼疾病治疗在针对致病机制进行干预方面取得了里程碑式突破。该药物通过模拟内源性C型利钠肽的作用，激活成纤维细胞生长因子受体3下游 ...
匹米替比 是一种口服给药的高选择性热休克蛋白90抑制剂，其获批用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗后进展的不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤患者，标志着该领域在针对难治性肿瘤探索新型分子靶点方面取得了重要突破。该药物通过特异 ...
索托雷塞 是一种口服给药的强效选择性克尔斯滕大鼠肉瘤病毒癌基因同源物G12C抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对难治性驱动基因突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过不可逆地结合克尔斯 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab-axgb，商品名Lunsumio）是一种靶向CD20与CD3的双特异性抗体，2022年获FDA批准用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在滤泡性淋巴瘤的治疗中，约 ...
拉罗替尼 是一种口服给药的高选择性神经营养酪氨酸受体激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤成人和儿童患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异进行广谱干预方面取得了革命性突破。该药物通过精准抑制神 ...
司美格鲁肽 （Semaglutide，商品名Ozempic、Wegovy等）是一种长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，通过模拟天然GLP-1的生理作用，为2型糖尿病与肥胖等代谢疾病提供了从血糖调控到体重管理的综合干预选项。其分子结构经脂肪酸链修饰，半衰期延长至七 ...
阿达格拉西布 （Adagrasib，商品名Krazati）是一种高选择性KRAS G12C抑制剂，2022年获FDA批准用于治疗经治的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，随后拓展至结直肠癌等实体瘤领域。在NSCLC的驱动基因中，KRAS G12C突变占比约 ...
在急性髓系白血病（AML）与胆管癌的驱动基因图谱中，IDH1突变虽占比不高（AML中约百分之六至十，胆管癌中约百分之二十），却因异常代谢驱动肿瘤发生，长期缺乏针对性干预手段。这类突变导致异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）功能获得性异常，将α-酮戊二酸转化为 ...
卡马替尼 获批用于治疗晚期肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌等实体瘤患者，标志着肿瘤治疗在针对多个信号通路进行联合干预方面取得了重要进展。该药物通过同时抑制血管内皮生长因子受体、肝细胞生长因子受体、转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶等多 ...
在复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗中，共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂曾带来突破，但约三分之一患者因BTK C481S突变产生耐药，疾病快速进展，中位无进展生存期不足六个月。传统共价抑制剂（如伊布替尼）依赖半胱氨酸残基共价结合BTK，突变后 ...
洛莫司汀 （Lomustine，商品名Ceenu）是一种亚硝基脲类烷化剂，自上世纪七十年代起用于肿瘤治疗，核心应用场景为脑胶质瘤、霍奇金淋巴瘤及部分实体瘤的辅助或姑息治疗。作为少数兼具脂溶性与强烷化能力的药物，其能高效穿透血脑屏障，在中枢神经系统肿 ...
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