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  • 去纤苷钠/去纤维钠(Defibrotide)保护血管内皮治疗肝静脉闭塞病

    去纤苷钠/去纤维钠(Defibrotide)保护血管内皮治疗肝静脉闭塞病

       去纤维钠 是一种由猪肠粘膜提取的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物,其确切的作用机制尚未完全阐明,目前认为具有多方面的生物效应,核心在于保护血管内皮细胞、调节凝血与纤溶平衡以及抗炎抗缺血。在造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的病理过程中,预处理放 ...

  • 艾拉司群(LuciElace/Elacestrant)雌激素受体阳性晚期乳腺癌的口服SERD新路径

    艾拉司群(LuciElace/Elacestrant)雌激素受体阳性晚期乳腺癌的口

      在雌激素受体(ER)阳性晚期乳腺癌的治疗体系中,内分泌治疗始终占据基石地位,但其疗效常因ESR1基因突变引发的雌激素受体α(ERα)配体结合域构象改变而衰减。此类突变使传统芳香化酶抑制剂(AI)或他莫昔芬等基于受体拮抗或降解机制的药物难以维持抑 ...

  • 塞普替尼(LuciSel/Selpercatinib)RET驱动肿瘤的“高选择性狙击手”

    塞普替尼(LuciSel/Selpercatinib)RET驱动肿瘤的“高选择性狙击手

      在晚期非小细胞肺癌患者的基因检测报告中,“RET基因融合”四个字曾意味着治疗选择的匮乏——传统化疗响应率不足20%,而早期多激酶抑制剂虽能靶向RET,却因对VEGFR、EGFR等其他激酶的广泛抑制,引发高血压、蛋白尿等严重脱靶毒性,患者往往在“疗效不足 ...

  • 奥格西韦奥/尼伽司他(LuciOgsiveo/nirogacestat)抑制蛋白水解治疗硬纤维瘤

    奥格西韦奥/尼伽司他(LuciOgsiveo/nirogacestat)抑制蛋白水解治

       奥格西韦奥 是一种口服、选择性γ-分泌酶抑制剂,其作用机制旨在干预与硬纤维瘤发病密切相关的Wnt/β-连环蛋白信号通路,在绝大多数硬纤维瘤患者中,存在连环蛋白基因的激活突变,该突变阻止了其编码的β-连环蛋白蛋白的正常降解。γ-分泌酶是参与Notch ...

  • 佐利替尼/左利替尼(AZD3759/Lorlatinib)强效穿透血脑屏障控制肺癌脑转移

    佐利替尼/左利替尼(AZD3759/Lorlatinib)强效穿透血脑屏障控制肺

       佐利替尼 是一种口服、高效的第三代间变性淋巴瘤激酶/原癌基因酪氨酸蛋白激酶抑制剂,其分子结构经过专门优化,具有高度的血脑屏障穿透能力,它不仅能有效抑制间变性淋巴瘤激酶的常见突变形式,更关键的是,对于使用第一、二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂后 ...

  • 康奈非尼(Braftovi/luciEncorafenib)联合疗法精准抑制黑色素瘤驱动突变

    康奈非尼(Braftovi/luciEncorafenib)联合疗法精准抑制黑色素瘤驱

      康奈非尼是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂,其作用机制是选择性靶向并抑制突变型BRAF蛋白的活性。在多种癌症如黑色素瘤、结直肠癌和非小细胞肺癌中,BRAF基因突变是重要的驱动因素,其中BRAF V600E突变最为常见。这种突变导致BRAF蛋白处于持续激活状态, ...

  • 卡那津单抗/卡那单抗(Ilaris/Canakinumab)单抗靶向IL-1β阻断炎症风暴治疗自身炎症性疾病

    卡那津单抗/卡那单抗(Ilaris/Canakinumab)单抗靶向IL-1β阻断炎

      一、炎症风暴的源头:IL-1β的失控狂欢   自身炎症性疾病的痛苦,源于免疫系统对“虚假警报”的过度反应。以CAPS为例,NLRP3基因突变让细胞内的cryopyrin蛋白异常活化,像打开了潘多拉魔盒,持续产生大量IL-1β炎症因子。这些因子涌入血液,引发高热、 ...

  • 迪高替尼(Anzupgo/Delgocitinib)抑制阻断炎症信号链治疗特应性皮炎

    迪高替尼(Anzupgo/Delgocitinib)抑制阻断炎症信号链治疗特应性皮

      双手反复红斑、脱屑、渗液,夜间瘙痒难眠,外用激素越涂越薄却始终反复——这是重度慢性手部湿疹(CHE)相关特应性皮炎患者的真实困境。迪高替尼治疗特应性皮炎的核心价值,在于其作为外用泛JAK抑制剂的创新设计,如同给失控的皮肤炎症装上“刹车器”, ...

  • 英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)抑制特定激酶通路治疗胆管癌

    英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)抑制特定激酶通路治疗胆管

       英菲格拉替尼 是一种口服、强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其药理作用在于精准抑制成纤维细胞生长因子受体1、2、3的酶活性。在部分肝内胆管癌及其他实体瘤中,存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排,这种遗传变异会导 ...

  • 英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)阻断FGFR2信号干预胆管癌异常增殖进程

    英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)阻断FGFR2信号干预胆管癌

      在部分胆管癌患者的肿瘤基因图谱中,会出现一类特殊的异常——FGFR2基因融合或重排,这种分子改变会持续激活下游信号,促使细胞异常增殖与存活。当常规化疗与手术难以进一步控制这类驱动明确的肿瘤时,精准锁定异常信号节点的药物成为突破口,英菲格拉替 ...

  • 宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)是为HER2突变肺癌接通信号断路的专属靶向开关

    宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)是为HER2突变肺癌接通

       宗格替尼 在HER2突变阳性的非小细胞肺癌治疗版图中,为既往缺乏高效靶向选项的患者建立了专属抑制通道,其研发背景源于HER2突变虽在非小细胞肺癌中占比不高,却能强力驱动肿瘤生长,且该突变对传统表皮生长因子受体抑制剂不敏感,该药以口服方式在晚期 ...

  • 替索单抗/维替索妥尤单抗(Tivdak/tisotumab)为晚期宫颈癌锚定组织因子的靶向治疗武器

    替索单抗/维替索妥尤单抗(Tivdak/tisotumab)为晚期宫颈癌锚定组

      作为将抗体药物与细胞毒性物质融合的靶向偶联药物,替索单抗在复发或转移性宫颈癌的治疗阵列中,面向既往经含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗后仍进展的患者提供了新的打击手段,其设计理念源自对组织因子在宫颈癌中高表达的锁定,利用抗体的特异识别将强 ...

  • 康奈非尼/恩可芬尼(Braftovi/Encorafenib)压制下游MEK为特定实体瘤截断信号复活

    康奈非尼/恩可芬尼(Braftovi/Encorafenib)压制下游MEK为特定实体

      在晚期结直肠癌与黑色素瘤的病灶里,一部分病例的恶性演进并非源于随机突变的累积,而是由BRAF V600E/K这类热点变异在细胞内部植入了“信号短路”——这一突变使BRAF激酶摆脱上游调控,持续激活下游MEK与ERK,让细胞跳过正常的生长校验,径直驶入无序增 ...

  • Daraxonrasib(RMC-6236)拆解RAS信号接力为泛癌种突变实体瘤设控

    Daraxonrasib(RMC-6236)拆解RAS信号接力为泛癌种突变实体瘤设控

      在实体瘤的驱动机制中,RAS基因家族的突变长期被视为最具挑战性的靶点之一。KRAS、NRAS、HRAS的热点变异(如G12C、G12D等)可使RAS蛋白持续处于GTP结合的活化状态,驱动下游MAPK与PI3K-AKT通路不间断传递增殖与存活信号,不仅促进原发灶扩增,更显著增加 ...

  • 瓦达度他/维达司他(lucivadadu)是为慢性肾病贫血开辟生理促红生成的内源性调节器

    瓦达度他/维达司他(lucivadadu)是为慢性肾病贫血开辟生理促红生

      作为模拟人体生理机制促进红细胞生成的口服药物,伐度司他在慢性肾病相关贫血的治疗体系中提供了一种不依赖外源性促红细胞生成素的调节方式,其应用背景源于部分患者对外源性制剂反应不佳或存在心血管顾虑,该药通过调控缺氧诱导因子的通路来增加内源性 ...

  • 佐利替尼/左利替尼(AZD3759/Lorlatinib)穿透血脑屏障为ALK融合肺癌布控

    佐利替尼/左利替尼(AZD3759/Lorlatinib)穿透血脑屏障为ALK融合肺

      在ALK融合阳性非小细胞肺癌的病程里,癌细胞常借由ALK激酶区的结构性重排,持续激活下游RAS-MAPK与PI3K-AKT等增殖信号,不仅驱动原发灶扩张,更易向脑内播散——脑部因血脑屏障阻隔多数药物,历来是此类肺癌最难控的“死角”。 佐利替尼 (国际通用名Lor ...

  • Daraxonrasib为RAS突变实体瘤架起阻断信号锁链

    Daraxonrasib为RAS突变实体瘤架起阻断信号锁链

      Daraxonrasib在临床布局中面向携带KRAS G12C或其他特定RAS突变的晚期实体瘤患者提供新的靶向选择,其研发初衷源于RAS蛋白在传统药物开发中因结构平滑、与ATP亲和力高而长期被视为不可成药靶点,该药的出现让这一认知被改写,可通过口服方式在多种原发部 ...

  • 奥格西韦奥/尼伽司他(LuciOgsiveo/nirogacestat)为罕见侵袭性肿瘤患者破局

    奥格西韦奥/尼伽司他(LuciOgsiveo/nirogacestat)为罕见侵袭性肿

      硬纤维瘤(又称侵袭性纤维瘤病)是一种罕见却极具侵袭性的软组织肿瘤,虽不转移,却因局部浸润性强、术后复发率高达77%,常导致患者反复手术、生活质量严重受损,甚至因压迫重要结构危及生命。长期以来,这类患者缺乏针对性全身治疗方案,手术虽为传统首 ...

  • 拓得康/特泊替尼(Tepmetko/Tepotinib)为特定基因突变肺癌点亮靶向匹配的分子导航仪

    拓得康/特泊替尼(Tepmetko/Tepotinib)为特定基因突变肺癌点亮靶

      作为一款针对特定基因变异设计的小分子酪氨酸激酶抑制剂, 拓得康 在临床应用中逐步确立起针对携带间质上皮转化因子基因外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者的精准治疗地位,其问世之初便因能够在分子层面锁定这一相对少见却驱动肿瘤生长的关键改变,而 ...

  • 喷他脒/异硫氰酸戊脒(Pentacarinat/Pentamidine)破坏原虫膜结构干预肺囊虫肺炎

    喷他脒/异硫氰酸戊脒(Pentacarinat/Pentamidine)破坏原虫膜结构

      在人体免疫缺陷状态下,某些条件致病性原虫可突破宿主防御屏障,引发高致死率的侵袭性疾病,其中肺囊虫肺炎与内脏利什曼病尤为典型。这类病原依赖独特的膜脂与代谢环境维持生存,而 喷他脒 作为芳香双脒类化合物,可直接作用于原虫膜结构及关键酶系,改 ...

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