奎扎替尼 适用于治疗新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）成人患者，可与“7+3”标准诱导治疗或巩固治疗联合使用，后续可作为单药维持治疗；同时也可作为单药，用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD突变AML的成年患者。需要注意的是，18岁以下儿童及青 ...
脑肿瘤是儿童癌症相关死亡主因，小儿高级别胶质瘤（pHGG）预后差。血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）在pHGG中常发生基因组改变，是潜在治疗靶点，但先前靶向PDGFRA的尝试未成功。从临床前疗效、下游效应、药代动力学及早期临床影响等方面，评估 阿伐替 ...
万赛维 （Valganciclovir）是一种抗巨细胞病毒（CMV）感染的药物，常用于治疗获得性免疫缺陷综合症（AIDS）患者的CMV视网膜炎以及预防高危实体器官移植患者的CMV感染。万赛维临床应用场景主要集中于器官移植领域与免疫缺陷疾病领域，分为治疗性用药与预 ...
维罗非尼 是一款专门针对BRAF V600突变设计的高选择性靶向抑制剂，凭借机制精准、疗效稳定、安全性良好的核心优势，经过大量临床研究验证，已成为目前临床治疗BRAF V600突变阳性黑色素瘤的一线核心用药。同时，该药物被国内外多项权威肿瘤诊疗指南重点 ...
黑色素瘤是一种恶性程度极高的皮肤肿瘤，具有病情进展速度快、侵袭性强、极易发生局部复发和远处转移的显著特点，长久以来都是临床肿瘤治疗中的重点攻克难题。在精准靶向治疗尚未普及的阶段，传统的化疗、放疗是晚期黑色素瘤的主要治疗手段，但这类常规 ...
原发性血小板增多症，是一种骨髓过度生产血小板的慢性骨髓增殖性肿瘤。血小板本是伤口愈合的“卫士”，但过量增殖则会令血液处于“高凝”状态，如同河流中泥沙过多，极易在血管中形成血栓，引发心梗、脑梗等危及生命的突发事件；同时，异常的血小板功能 ...
阿那格雷 主要用于原发性血小板增多症以及真性红细胞增多症的血小板增多的患者的治疗。而这些疾病都属于典型的慢性骨髓增生性肿瘤，其骨髓的异常增生主要表现为外周血中血小板的过度增多，从而导致了血栓形成的易发和出血的风险的显著的增加。如常见的 ...
瑞司美替罗 具有明确的目标人群定位，其适应症经严格临床试验界定。目前批准用于需配合健康饮食和运动方案，治疗成人非肝硬化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH，现称MASH)合并中晚期肝纤维化(F2至F3期)的患者。适用人群为体重≥40kg且无肝硬化(Child-Pugh A级 ...
成纤维细胞生长因子(FGF)及其受体(FGFR)在调节多种生物过程中起着不可或缺的作用，FGFR通路失调与肿瘤发生有关。大约7%的癌症都存在FGFR异常，其类型和患病率差异很大。因此，FGFR已成为重要的治疗靶点。大多数正在开发的FGFR抑制剂都是ATP竞争性可逆抑 ...
上皮样肉瘤、复发难治性滤泡性淋巴瘤是临床极棘手的罕见恶性肿瘤，发病隐匿、恶性程度高、常规治疗手段匮乏。这类肿瘤对传统化疗、放疗、免疫治疗普遍不敏感，多数患者术后易复发、病灶易远处转移，后线治疗几乎无药可用，长期生存率极低，是肿瘤领域公 ...
恶性血液肿瘤的发生受表观遗传调控深刻影响，主要包括DNA甲基化、组蛋白修饰和非编码RNA。zeste基因增强子同源物2（EZH2）作为多梳抑制复合物2（PRC2）的催化亚基，可催化组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）的单、双和三甲基化。H3K27三甲基化是一种抑制性表观遗 ...
多达维普酮 的作用机制非常独特。一方面，它通过拮抗DRD2受体，抑制cAMP/PKA和AKT/ERK等促生存信号通路，诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。另一方面，它激活线粒体ClpP蛋白酶，导致ClpP过度降解线粒体呼吸链复合物，引发线粒体功能崩溃和氧化应激，最终启动 ...
RET重排是非小细胞肺癌中少见的致病变异。有许多被报道的案例都显示肺癌RET阳性患者能够在使用RET抑制剂（凡德他尼、卡博替尼、索拉非尼）治疗中获益。但是目前还没有对RET重排患者进行靶向治疗的临床试验鉴定。 凡德他尼 (vandetanib)是一种合成的苯胺 ...
凡德他尼 是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示Vandetanib抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体(VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的成员，TIE2，EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。Vandetanib抑制在 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，其核心特征是肝内胆管被自身免疫系统逐步破坏，导致胆汁无法正常排出、在肝脏内淤积。久而久之，肝脏会出现炎症、纤维化，严重时还会发展为肝硬化甚至肝功能衰竭，给患者的身体和生活带来沉重负担。 ...
惰性B细胞血液肿瘤的核心发病机制，持续驱动B淋巴细胞异常增殖、分化、逃逸凋亡，最终诱发肿瘤浸润与进展。传统治疗药物无通路靶向特异性，仅能笼统杀伤增殖细胞，无法精准阻断肿瘤核心驱动通路，不仅对正常造血细胞存在损伤，且无法根除耐药肿瘤细胞， ...
艾代拉里斯 是高选择性PI3Kδ口服靶向抑制剂，通过阻断B细胞相关信号通路，抑制恶性B细胞增殖并诱导其凋亡。临床可联合利妥昔单抗用于存在合并症的复发性慢性淋巴细胞白血病成年患者，也适用于经至少两次全身治疗的复发性滤泡性淋巴瘤、小淋巴细胞淋巴 ...
英菲格拉替尼 （infigratinib）是一种口服的成纤维生长因子受体（FGFR）1–3抑制剂，既往在II期CBGJ398X2204研究中已显示出明确的临床活性和可控的安全性，并因此获得有条件批准，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除或转移性且伴有FGFR2基因融合或重排 ...
沃拉西德尼 (Voranigo/Vorasidenib)是一种口服、脑渗透、突变IDH1/2酶双重抑制剂，在I期研究中显示出良好的安全性和初步临床活性。Vorasidenib于2023年3月获得FDA快速通道指定，并可能在不久的将来上市。该药物的潜在批准将代表一种针对低级别胶质瘤的 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性、自身免疫性肝脏疾病。简单来说，就是患者自身的免疫系统“误攻击”肝脏内的小胆管，导致胆管逐渐破坏，胆汁无法正常排出而淤积在肝脏内。这种“淤积”会持续损害肝细胞，引发炎症和纤维化，久而久之可能发展为肝硬 ...
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