SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大 ...
NURTURE是一项正在进行中的开放性研究,研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。 新的NURTURE数据在世界肌肉协 ...
米哚妥林 为多种酪氨酸受体激酶抑制剂,体外实验显示米哚妥林及活性代谢产物CGP62221和CGP52421对野生型FLT1、突变型FLT(TTD和TKD)、KIT(野生型和D816V突变型)、 PDGFRo和 VEGFR,的活性均有抑制作用。米哚妥林可抑制FLT,受体发信号和细胞增殖,从而诱导 ...
FDA批准了fam-trastuzumabderuxtecan-nxki ( enhertu )治疗局部晚期或转移性的HER2阳性胃或胃食管腺癌患者,这些患者既往接受过一种曲妥珠单抗为基础的治疗方案。 获批依据: 药物的有效性在一项多中心、开放标签、随机试验中进行了评估,该试 ...
sabril 是一种Y -氨基丁酸(GABA)的合成衍生物,通过不讨逆性抑制GABA氨基 转移酶而增加抑制性祌经介质GABA在脑中的浓度。可使人脑内GABA水平随着GABA氨基转 移酶活性持续迅速地下降而提高,并有明显的量效关系。研究表明,给予 sabril 后,啮齿类动 物 ...
奥西替尼 (奥希替尼,商品名:Terrichsa)已正式在中国上市。近年来,越来越多的晚期肺癌患者,已经开始使用这种药物治疗。对有EGFR突变,接受第一代靶向药治疗后耐药,且T790M突变的晚期肺癌患者,接受奥西替尼治疗后,其生存期中值约为10个月。 所以, ...
对于接受过两种或更多治疗方案的HER2阳性晚期乳腺癌患者几乎没有更多有效的治疗选择。monarcHER试验旨在比较 玻玛西林 加曲妥珠单抗联合或不联合氟维司群与标准化疗加曲妥珠单抗在晚期乳腺癌中的疗效。 在14个国家/地区的75家医疗中心进行了II期、三 ...
2018年8月,一个重磅肺癌靶向药在中国获批上市,它就是 阿来替尼 ,商品名:安圣沙,又叫艾乐替尼,用于ALK基因突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。阿来替尼创造了肺癌治疗的新纪录:一线治疗ALK基因突变阳性晚期非小细胞肺癌,中位无进展生存期达到34 ...
MonarchE是一项多中心、随机、开放标签3期试验,共入组了全球38个国家600多个临床地点的5637例高危HR+/HER2-早期乳腺癌患者。高危是指癌细胞扩散到淋巴结、肿瘤体积大或细胞高度增殖(由肿瘤分级或Ki-67指数决定)。研究中,患者以1:1随机分配,接受玻玛西 ...
奥希替尼 是针对局部晚期或转移性EGFR突变阳性的NSCLC患者的靶向药物。对于EGFR突变阳性晚期NSCLC的一线药物如何进行选择,是临床医生在临床实践中经常遇到的问题。目前在国内获批上市的并可以临床使用的EGFR-TKI,囊括了第一代到第三代。就药物的副反应而言 ...
弥漫性脑桥胶质瘤(DIPG)是儿童常见的脑干恶性肿瘤,患儿平均生存时间为9个月,5年生存率不足1%。过去由于缺乏必需的实验模型,DIPG的研究没有进展。近年来,建立来源于DIPG患儿的肿瘤细胞培养模型和动物模型,DIPG的研究有了新的进展。美国俄勒冈州波 ...
多发性骨髓瘤(MM)治疗方案的优化和完善使患者的总生存期(OS)得到显著改善。治疗方案的改进主要基于两种药物:蛋白酶体抑制剂(硼替佐米和卡非佐米)和免疫调节制剂(IMiDs,沙利度胺,来那度胺和泊马度胺)。虽然新药疗法明显改善了MM患者的生存预后 ...
商品名:Tabrecta 通用名:Capmatinib( 卡玛替尼 ) 代号:INC280 靶点:MET 美国首次获批:2020年5月7日 中国首次获批:未获批 获批适应症:用于治疗MET外显子14跳跃突变的晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者 规格:150 ...
美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 卡马替尼 (Tabrecta,Capmatinib),用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期NSCLC.FDA还批准了FoundationOne CDx分析作为卡马替尼的辅助检测剂。 这项功效在GEOMETRY mono-1试验中得到了证明,该试验是一项 ...
2018年1月12日,FDA批准了 奥拉帕尼 的新适应症,用于治疗携带BRCA突变的HER2阴性转移性乳腺癌。这是PARP抑制剂首次被批准用于治疗乳腺癌。 该适应症获批是基于一项3期临床试验,入组患者均是未超过2线以上化疗的晚期乳腺癌,经检测后确定伴有胚系BRCA突 ...
近年来,随着靶向治疗的不断发展,多种能够阻断胆管癌发生的信号通路的药物已经获批临床试验,包括FGFR抑制剂,Raf激酶抑制剂,Her-2抑制剂以及血管内皮生成长因子抑制剂等等。 2020年3月20日, 培米替尼 (一种FGFR抑制剂)用于治疗晚期胆管癌的Ⅱ ...
仑伐替尼 目前是晚期肝癌病人首选的靶向治疗,还有一些病人在用索拉非尼或者阿帕替尼等靶向药物。这些靶向药物的的副作用比较相似,但各有侧重。口服仑伐替尼期间,患者本人和家属如果能做好自行监测,可以减少或避免严重副作用的发生。如果提前了解到药物的 ...
欧盟委员会已批准 培美替尼 治疗胆管癌,早在2020年4月,培美替尼已受美国FDA批准用于治疗先前已接受过治疗并存在FGFR2融合或重排现象、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。2021年3月培美替尼也经过了日本MHLW批准。培美替尼是欧盟、美国、日本 ...
转移性默克尔细胞癌(MCC)是一种罕见的恶性疾病,早期阶段就会转移,复发可能超过50%。阿维单抗是一种研究型的人体抗-PD-L1 IgG1单克隆抗体。通过抑制PD-L1的相互作用,可能使T细胞和适应性免疫系统被激活。近期,这一孤儿药获得FDA的加速批准。 美 ...
JAVELIN Bladder 100(NCT02603432)是一项多中心、多国、随机、开放标签、平行组研究,在完成一线含铂化疗后病情没有进展的局部晚期或转移性UC患者中开展,评估了 阿维单抗 联合最佳支持护理(BSC)与单用BSC用于一线维持治疗的疗效和安全性。研究中, ...

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