传统治疗格局下，携带RET基因融合的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者长期面临有效系统治疗匮乏的困境。多靶点激酶抑制剂虽被尝试使用，但因其对血管内皮生长因子受体等脱靶点的强效抑制，常伴随显著毒性，且抗RET活性有限，导致疗效与耐受性均不理想。临床迫 ...
在实体瘤的驱动基因图谱中，RET基因融合作为明确的致癌变异，长久以来缺乏专属的高效疗法。这一变异存在于约1-2%的非小细胞肺癌、10-20%的甲状腺髓样癌及相当比例的甲状腺乳头状癌中。过去，患者只能使用多靶点激酶抑制剂，这类药物虽对RET有微弱作用， ...
当多发性骨髓瘤或弥漫大B细胞淋巴瘤患者对包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及单克隆抗体在内的主要药物类别相继耐药后，肿瘤细胞的生存策略往往使其对现有疗法构筑起坚固防线。传统药物多靶向特定的蛋白或通路，而癌细胞能通过激活备份路径实现逃逸。能否 ...
急性髓系白血病的治疗策略，正从广泛的细胞毒杀伤，向针对特定基因突变驱动的代谢异常进行精确干预演进。IDH2基因的功能获得性突变导致其编码的异柠檬酸脱氢酶2获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-HG在细胞内异常蓄积，竞争性抑 ...
当慢性髓系白血病患者对多种ATP竞争性BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂产生耐药或不耐受时，临床治疗便陷入困局。这种耐药常由BCR::ABL1激酶结构域的突变引起，这些突变干扰了传统TKI与ATP结合口袋的结合。尤其当出现T315I“守门员”突变时，多数一、二代TKI均 ...
IgA肾病作为全球最常见的原发性肾小球肾炎，其治疗长期面临一个核心困境：尽管肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂被广泛使用以降低蛋白尿和延缓进展，但许多患者仍会不可逆转地走向终末期肾病。临床亟需一种能超越现有标准疗法、更有效阻断疾病核心病理生 ...
福巴替尼 是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，尤其对成纤维细胞生长因子受体2具有高选择性，用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。该药物通过共价、不可 ...
ALBRIOZA 是一种由苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸组成的固定剂量复方口服混悬液，用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。该联合疗法的设计基于对疾病病理机制中内质网应激和线粒体功能障碍共同作用的假设。苯丁酸钠被认为可通过上调分子伴侣表达帮助减轻内质网应 ...
立他司特滴眼液 是一种局部外用的淋巴细胞功能相关抗原-1拮抗剂，用于治疗干眼病的症状和体征。其作用机制独特，通过抑制淋巴细胞功能相关抗原-1与细胞间黏附分子-1的结合，干扰T细胞向眼表组织的募集、激活以及促炎细胞因子的释放，从而靶向干预干眼病 ...
莫妥珠单抗 是一种皮下注射的CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗接受过至少两种系统性治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成人患者。该药物利用其双特异性结构，同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，从而在肿瘤细胞与患者自身的T细胞 ...
芦曲泊帕 是一种口服的血小板生成素受体激动剂，用于治疗伴有血小板减少症的慢性肝病患者，在进行择期侵入性操作或手术前，用于提升血小板计数，以降低手术操作相关的出血风险。该药物通过模拟内源性血小板生成素的作用，与骨髓中巨核细胞表面的血小板 ...
针对恶病质这一复杂综合征的治疗，关键在于区分其与单纯营养不良，并识别其核心病理生理过程。癌症恶病质并非仅因摄入不足导致，而是涉及全身性炎症、代谢紊乱及神经内分泌失调的综合结果，表现为肌肉与脂肪的进行性消耗，且常规营养支持难以逆转。因此 ...
非戈替尼 是一种口服的高选择性JAK1抑制剂，用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。该药物通过选择性抑制细胞内的JAK1激酶，干扰多种促炎细胞因子如白细胞介素-6、γ-干扰素以及部分白细胞介素-23 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗耐药后的策略选择是临床核心挑战之一，而PIK3CA基因突变是导致此类耐药最常见的分子机制。该突变导致PI3K/AKT/mTOR信号通路过度激活，驱动肿瘤细胞增殖与生存，并削弱内分泌治疗敏感性。尽管该突 ...
临床上面临婴儿痉挛症此类灾难性癫痫性脑病时，快速、有效地控制发作以改善神经发育预后是压倒一切的目标。传统抗癫痫药物常效果有限，而促肾上腺皮质激素或糖皮质激素疗法虽可能有效，但伴随显著的全身性副作用风险。因此，需要一种作用机制不同、能快 ...
骨髓纤维化治疗领域长期存在一个关键临床困境：有效缩小脾脏和控制症状的药物往往加剧贫血，而贫血的加重又常导致治疗中断。传统JAK抑制剂如芦可替尼虽能显著改善脾大和体质性症状，但可能引起或加重贫血，迫使剂量调整或输血依赖，限制其长期应用。临床 ...
针对KRAS G12C突变的精准治疗一度被认为是不可逾越的障碍。KRAS蛋白因其表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋的特点，在长达四十年的时间内被视为“不可成药”靶点，导致携带该突变的肺癌、结直肠癌等患者长期缺乏靶向药物。阿达格拉西布的研发成功标志着这 ...
当“不限癌种”的靶向治疗理念在部分罕见驱动基因变异中取得成功时，更具普遍性的FGFR基因改变在尿路上皮癌中的治疗探索却曾遭遇挫折。尽管FGFR3突变或融合在该疾病中相对常见，但早期的泛FGFR抑制剂疗效有限且毒性显著，未能确立明确的治疗地位。 厄达 ...
舒替利单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过静脉输注给药，用于治疗冷凝集素病成人患者，以减少因溶血导致的红细胞输注需求。该药物特异性靶向并抑制补体系统经典途径的启动酶——C1s丝氨酸蛋白酶。冷凝集素病的病理核心在于IgM自身抗体在低温下结合红细 ...
关键临床研究数据为这种靶向源头策略的有效性提供了令人信服的证据。在一项针对VHL病相关肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤患者的II期试验中，每日一次口服贝组替凡在可评估的肾细胞癌病灶中诱导了显著且持久的客观缓解，同时，超 ...
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