在梗阻性肥厚型心肌病的治疗历程中，迈凡妥的登场标志着一个新篇章的开启。传统治疗方法多着眼于缓解症状，而迈凡妥作为全球首个心肌肌球蛋白变构抑制剂，直指疾病的核心分子机制，为患者带来了从源头干预的可能。这种创新药物并非简单地掩盖问题，而是 ...
在癌症治疗领域，针对肿瘤细胞DNA损伤修复缺陷的合成致死策略取得了显著进展。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞中一种用于修复DNA单链断裂的关键酶。当这种酶的功能被抑制时，DNA单链断裂会积累并在DNA复制时转化为更具毒性的双链断裂。对于同源重组修复功 ...
在帕金森病的长期治疗征程中，症状波动是许多患者和医生共同面对的挑战，而“剂末现象”正是其中最常见的困扰之一。当左旋多巴的疗效如潮水般减退，患者的行动能力便随之陷入低谷。奥匹卡朋作为一种创新的辅助治疗药物，正是为了平复这种波动、延长有效 ...
偏头痛的折磨，远不止“头痛”二字。作为全球第三大致残性疾病，我国约1.3亿人受其困扰，发作时血管剧烈扩张、神经炎症风暴席卷脑膜，患者不仅承受剧痛，更可能因频繁发作被迫停工停学。传统治疗分“急性止痛”与“长期预防”：急性治疗常用非甾体抗炎药 ...
在尿路上皮癌的治疗探索中，针对特定基因改变的精准疗法正在为传统化疗效果不佳的患者开辟新的路径。成纤维细胞生长因子受体信号通路在细胞生长、分化和血管生成中扮演重要角色，当其发生某些特定突变或融合时，可能导致该通路异常持续激活，驱动肿瘤的 ...
在骨髓增殖性肿瘤，特别是真性红细胞增多症和原发性血小板增多症的治疗中，控制过高的血细胞计数是核心目标之一，旨在降低血栓和出血风险。血小板计数异常升高是这类疾病的主要特征和风险来源。安归宁的作用机制独特，它是一种咪唑喹唑啉衍生物，并非传 ...
在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗迷宫里，患者常陷入绝望——传统化疗方案逐渐失效，肿瘤如野草般疯长，中位生存期仅6-8个月，仿佛被命运判了“缓期执行”。直到艾可瑞妥单抗（Epcoritamab-bysp）的出现，这种以“CD3/CD20双特异性抗体 ...
黑色素瘤作为一种侵袭性强的皮肤恶性肿瘤，其发生发展与细胞内信号通路的异常活化密切相关，其中RAS-RAF-MEK-ERK通路是关键的一条。当这条通路因基因突变（如BRAF V600突变）而持续激活时，会像一条失控的“生长指令链”，不断驱动肿瘤细胞的增殖和存活 ...
帕金森病的运动症状，如静止性震颤、肌肉僵直和运动迟缓，主要与大脑黑质多巴胺能神经元的退变和多巴胺的缺乏有关。左旋多巴作为多巴胺的前体，是补充多巴胺、改善症状的核心药物。然而，随着疾病进展，长期左旋多巴治疗常会导致疗效波动，出现“剂末现 ...
在肿瘤治疗的漫长征程中，化疗如同锋利的双刃剑——既能精准摧毁癌细胞，也可能在顷刻间掀起致命的“风暴”。这种被称为“肿瘤溶解综合征”的并发症，是许多白血病患者化疗后面临的“死亡陷阱”：大量死亡的肿瘤细胞在短时间内释放出海量尿酸，如同细密 ...
清晨的瑞金海南医院血液科诊室，45岁的ITP患者李女士攥着刚拿到的检查单，指尖微微发颤——血小板计数从入院时的18×10^9/L回升至52×10^9/L。三天前，她在这里接受了国内首张福坦替尼片的处方治疗，成为这款全球首个口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂在中 ...
在霍奇金淋巴瘤的现代治疗史上，联合化疗方案的出现极大地改善了这种疾病的预后。其中，由四种药物组成的联合方案是治疗经典霍奇金淋巴瘤的基石性方案之一，而甲基苄肼正是这四种核心药物之一。作为一种烷化剂类抗肿瘤药物，甲基苄肼的作用机制相对独特 ...
在欧洲，超过100万名多发性硬化（MS）患者正与反复发作的神经炎症抗争。对他们而言，频繁的肢体无力、视力模糊、认知障碍不仅打乱生活节奏，更如悬顶之剑——每一次复发都可能加速残疾进展，让“正常生活”渐行渐远。传统疾病修正治疗（DMT）虽能控病， ...
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，其核心病理特征之一是恶性浆细胞产生过量的异常免疫球蛋白，导致器官损害。在细胞的蛋白质代谢工厂中，蛋白酶体负责降解错误折叠和多余的蛋白质。卡非佐米是一种不可逆的蛋白酶体抑制剂，它能高选择性地与蛋白 ...
胃肠道间质瘤是一种起源于消化道卡哈尔间质细胞的软组织肉瘤，其发生发展与特定的酪氨酸激酶受体基因突变密切相关。在众多的突变类型中，血小板衍生生长因子受体α基因外显子18的突变，尤其是D842V突变，长期以来是治疗中的一个难题。这类突变导致受体处 ...
在代谢性疾病的治疗版图上，2型糖尿病与肥胖如同纠缠的双生藤蔓——全球超5亿糖尿病患者中，约90%合并超重或肥胖，而传统降糖药往往难以兼顾体重控制，减肥药又缺乏对血糖的长期管理价值。替尔泊肽（Tirzepatide，商品名Mounjaro）的横空出世，如同在这 ...
肿瘤的发生不仅源于基因序列的错误，有时也由于控制基因表达的“开关”出了问题，即表观遗传修饰异常。其中，组蛋白甲基转移酶EZH2的过度活化，能异常沉默许多抑癌基因的表达，从而驱动肿瘤生长。他泽司他作为一种首创的口服小分子抑制剂，其作用机制正 ...
在2型糖尿病的长期管理中，控制血糖并降低心血管风险是核心目标。人体自身分泌的一种肠促胰素——胰高血糖素样肽-1，在血糖调节中扮演着智能调节器的角色。它能够根据血糖水平高低，智能地促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空并增加饱腹感。 ...
肿瘤细胞有时会利用人体免疫系统的“刹车”机制来逃避免疫攻击，其中程序性死亡配体1与其受体PD-1的结合是一条关键途径。阻断这一通路，就如同松开了被肿瘤细胞踩住的免疫刹车，能重新激活T细胞对肿瘤的识别和杀伤功能。阿维单抗正是基于这一原理设计的 ...
在血液肿瘤领域，骨髓纤维化曾是一片“难啃的硬骨头”。患者不仅要承受骨髓造血功能紊乱导致的贫血、出血，更要面对脾脏异常肿大带来的腹胀、疼痛，以及疲劳、盗汗、骨痛等全身症状的无尽折磨。传统治疗如羟基脲、干扰素仅能短暂缓解症状，无法阻挡疾病向 ...
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