芦曲泊帕 是一种口服的血小板生成素受体激动剂，用于治疗伴有血小板减少症的慢性肝病患者，在进行择期侵入性操作或手术前，用于提升血小板计数，以降低手术操作相关的出血风险。该药物通过模拟内源性血小板生成素的作用，与骨髓中巨核细胞表面的血小板 ...
针对恶病质这一复杂综合征的治疗，关键在于区分其与单纯营养不良，并识别其核心病理生理过程。癌症恶病质并非仅因摄入不足导致，而是涉及全身性炎症、代谢紊乱及神经内分泌失调的综合结果，表现为肌肉与脂肪的进行性消耗，且常规营养支持难以逆转。因此 ...
非戈替尼 是一种口服的高选择性JAK1抑制剂，用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。该药物通过选择性抑制细胞内的JAK1激酶，干扰多种促炎细胞因子如白细胞介素-6、γ-干扰素以及部分白细胞介素-23 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗耐药后的策略选择是临床核心挑战之一，而PIK3CA基因突变是导致此类耐药最常见的分子机制。该突变导致PI3K/AKT/mTOR信号通路过度激活，驱动肿瘤细胞增殖与生存，并削弱内分泌治疗敏感性。尽管该突 ...
临床上面临婴儿痉挛症此类灾难性癫痫性脑病时，快速、有效地控制发作以改善神经发育预后是压倒一切的目标。传统抗癫痫药物常效果有限，而促肾上腺皮质激素或糖皮质激素疗法虽可能有效，但伴随显著的全身性副作用风险。因此，需要一种作用机制不同、能快 ...
骨髓纤维化治疗领域长期存在一个关键临床困境：有效缩小脾脏和控制症状的药物往往加剧贫血，而贫血的加重又常导致治疗中断。传统JAK抑制剂如芦可替尼虽能显著改善脾大和体质性症状，但可能引起或加重贫血，迫使剂量调整或输血依赖，限制其长期应用。临床 ...
针对KRAS G12C突变的精准治疗一度被认为是不可逾越的障碍。KRAS蛋白因其表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋的特点，在长达四十年的时间内被视为“不可成药”靶点，导致携带该突变的肺癌、结直肠癌等患者长期缺乏靶向药物。阿达格拉西布的研发成功标志着这 ...
当“不限癌种”的靶向治疗理念在部分罕见驱动基因变异中取得成功时，更具普遍性的FGFR基因改变在尿路上皮癌中的治疗探索却曾遭遇挫折。尽管FGFR3突变或融合在该疾病中相对常见，但早期的泛FGFR抑制剂疗效有限且毒性显著，未能确立明确的治疗地位。 厄达 ...
舒替利单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过静脉输注给药，用于治疗冷凝集素病成人患者，以减少因溶血导致的红细胞输注需求。该药物特异性靶向并抑制补体系统经典途径的启动酶——C1s丝氨酸蛋白酶。冷凝集素病的病理核心在于IgM自身抗体在低温下结合红细 ...
关键临床研究数据为这种靶向源头策略的有效性提供了令人信服的证据。在一项针对VHL病相关肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤患者的II期试验中，每日一次口服贝组替凡在可评估的肾细胞癌病灶中诱导了显著且持久的客观缓解，同时，超 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及作为联合方案用于治疗新诊断的、年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的、伴有异柠檬酸脱氢酶1基因突变的 ...
罗氟司特乳膏 是一种局部外用、高选择性磷酸二酯酶4抑制剂，用于治疗12岁及以上患者的斑块状银屑病，包括擦部位（间擦区域）。该药物的作用机制在于，通过抑制皮肤炎症细胞内的磷酸二酯酶4，提高细胞内环磷酸腺苷的水平，从而下调多种促炎细胞因子的产 ...
当B细胞恶性肿瘤患者对共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗产生耐药或不耐受时，临床上亟需作用机制不同的后续治疗方案。吡托替尼的研发正是为了应对这一挑战，它是一款口服、高选择性、非共价的BTK抑制剂。与经典的共价BTK抑制剂不同，吡托替尼不依赖于与BT ...
吡托布鲁替尼 用于治疗接受过至少两种系统性治疗（包括一种共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）后复发或难治的套细胞淋巴瘤成人患者。其分子设计独特，能够以非共价、可逆的方式与布鲁顿酪氨酸激酶的ATP结合位点结合，从而抑制B细胞受体信号通路。这一机制使 ...
肺癌的精准治疗不仅依赖于识别常见的驱动基因，也在于为那些罕见的、但驱动性明确的分子亚型找到有效药物。MET外显子14跳跃突变便是其中之一，这种变异导致MET受体酪氨酸激酶降解受阻，信号持续激活，促进肿瘤生长。 特泊替尼 的研发与应用，正是为了满 ...
美替拉酮 是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，在临床实践中主要用于两种目的：一是作为诊断工具，用于评估下丘脑-垂体-肾上腺轴的功能，特别是用于库欣综合征的鉴别诊断；二是作为治疗药物，用于控制因肾上腺皮质癌、异位促肾上腺皮质激素综合征或其他原因 ...
维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，用于治疗手术或放疗后复发、或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌成人患者。该药物的作用机制直指疾病的分子根源，绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常激活有关， ...
乳腺癌脑转移是HER2阳性晚期疾病治疗中的严峻挑战，传统治疗药物往往难以有效穿透血脑屏障。 图卡替尼 的临床研发，直接回应了这一未被满足的需求。作为一种口服、高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，其关键特性在于对HER2靶点的高度专一性，而对同家族的EGF ...
莫妥珠单抗 是一种皮下注射的CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗接受过至少两种系统性治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成人患者。这款创新药物通过其独特的结构，能够同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，从而在肿瘤细胞与患者自身 ...
阿巴西普 是一种可溶性的融合蛋白，由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外域与人免疫球蛋白G1的Fc段连接而成，通过皮下注射或静脉输注给药，用于治疗对改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎成人患者。其作用机制在于模拟天然的细胞毒性T淋 ...
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