瑞卢戈利 是一种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂，通过直接阻断垂体GnRH受体，快速抑制黄体生成素和卵泡刺激素的分泌，进而降低卵巢雌激素（治疗子宫肌瘤、子宫内膜异位症）或睾丸睾酮（治疗晚期前列腺癌）水平，适用于中重度子宫肌瘤相关月经过多、 ...
波生坦 是一种口服内皮素受体拮抗剂，通过双重阻断ETA和ETB受体，抑制内皮素-1介导的肺血管强烈收缩和血管平滑肌增殖，从而降低肺血管阻力，改善肺动脉高压患者的运动耐量和临床症状，适用于WHO功能分级II-III级的特发性、遗传性或结缔组织病相关肺动脉 ...
司替戊醇 （Stiripentol）是一种口服抗癫痫药物，其作用机制独特，主要通过增强γ-氨基丁酸的神经抑制活性，并可能抑制细胞色素P450酶从而提升氯巴占等伴随用药的血药浓度，作为辅助治疗，用于与其他抗癫痫药物（如氯巴占和丙戊酸钠）联合治疗Dravet综 ...
非唑奈坦 （Fezolinetant）是一种首创的口服神经激肽3受体拮抗剂，通过选择性阻断下丘脑体温调节中枢内的NK3受体，从而调节KNDy神经元活性，稳定因雌激素水平下降而失调的体温调定点，适用于治疗与绝经相关的中重度血管舒缩症状（即潮热、盗汗）。关键 ...
维贝格龙 （Vibegron）是一种口服的高选择性β-3肾上腺素能受体激动剂，通过特异性激活膀胱逼尿肌上的β-3受体，促使逼尿肌松弛，增加膀胱储尿容量，从而减少尿急、尿频和急迫性尿失禁等症状，适用于治疗膀胱过度活动症（OAB）的成人患者。临床研究表明 ...
莫洛替尼 （Momelotinib）是一种口服的Janus激酶JAK1/JAK2抑制剂，同时还能独特地抑制激活素A受体I型，这种双重作用机制不仅能够有效抑制与骨髓纤维化相关的异常炎症信号传导、减轻脾肿大及相关症状，还能通过影响铁调素代谢改善贫血，适用于中危或高危 ...
达普司他 （Daprodustat）是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其作用机制在于模拟人体在高原缺氧时的生理反应，通过稳定低氧诱导因子，进而内源性地上调促红细胞生成素的生成并改善铁的吸收与利用，从而纠正慢性肾脏病引起的贫血，适用于接受 ...
利特昔替尼 （Ritlecitinib）作为一种口服小分子药物，通过高选择性地抑制JAK3和TEC激酶家族，精准调控驱动斑秃自身免疫反应的关键信号通路，从而减少攻击毛囊的细胞毒性T细胞，为毛囊创造再生的微环境，适用于12岁及以上青少年和成人的重度斑秃（包括 ...
瑞维美尼 作为一种开创性的口服小分子靶向药物，于近年正式获得批准上市，专门用于治疗一岁及以上儿童及成人中携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位或核磷蛋白1突变的复发或难治性急性白血病患者，为这类传统化疗手段失效且预后极差的群体提供了全新的精准治 ...
瑞维美尼 于近年正式获得批准上市，作为一种覆盖全年龄段的口服高选择性门宁蛋白抑制剂，它专门用于治疗一岁以上儿童及成人中携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位或核磷蛋白1突变的复发或难治性急性白血病患者，为这类跨越不同年龄段且对标准化疗产生耐药的 ...
宗格替尼 于近年正式获得批准上市，作为一种覆盖一线及后线治疗场景的口服高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，它专门用于治疗携带人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，为这类无论处 ...
宗格替尼 作为一种开创性的口服高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，于近年正式获得批准上市，专门用于治疗携带人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，为这类长期缺乏高效口服靶向药物 ...
普拉替尼 （Pralsetinib）是一种口服强效、高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，通过精准抑制RET融合及突变蛋白，阻断下游MAPK及PI3K信号通路，抑制肿瘤生长，适用于RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌及RET突变甲状腺髓样癌成人 ...
适加坦（Gilteritinib）是一种口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）及AXL双抑制剂，通过抑制FLT3内部串联重复（ITD）及酪氨酸激酶结构域（TKD）突变信号，诱导白血病细胞凋亡，适用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。关键III期研究显 ...
培美替尼 （Pemigatinib）是一种口服成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1-3选择性抑制剂，通过阻断FGFR信号通路磷酸化，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，主要适用于既往至少一线系统性治疗失败、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（胆道癌）患者。 ...
艾伏尼布 （Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的口服小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1酶活性，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）水平，逆转表观遗传学异常并诱导白血病细胞分化成熟，而非直接杀伤细胞，适用于携带IDH1突变的复发或 ...
莫博替尼 （Mobocertinib）是一种首创的口服酪氨酸激酶抑制剂，专门针对表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（ex20ins）设计，通过不可逆结合突变蛋白并抑制其下游信号，克服了该亚型对传统EGFR-TKI（如奥希替尼）的原发耐药，为既往含铂化疗失败 ...
索托拉西布 （Sotorasib）是全球首个获批的口服KRAS G12C不可逆抑制剂，通过将突变蛋白锁定在失活的GDP结合状态，特异性阻断其下游MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞增殖，为携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供了精准靶向治疗 ...
阿考米迪 （Acoramidis）是一种高亲和力、高选择性的口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过模拟天然保护性突变T119M的机制，强力结合TTR四聚体并抑制其解离为淀粉样原纤维单体，从源头上减少心肌中异常蛋白沉积，从而延缓转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌 ...
阿培利司 （Alpelisib）是一种口服磷脂酰肌醇-3-激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂，通过高选择性抑制PIK3CA突变癌细胞的PI3K/AKT/mTOR信号通路，逆转肿瘤细胞的内分泌治疗耐药性，抑制其增殖并诱导凋亡。该药需与氟维司群（Fulvestrant）联合使用，适用于 ...
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