武特里西兰 是一种采用先进RNA干扰技术设计的双链小干扰RNA药物，通过特异性沉默肝脏中转甲状腺素蛋白的信使RNA，从源头上减少突变型和野生型TTR蛋白的生成，从而阻止淀粉样纤维在心脏、神经等器官和组织中的进一步沉积，为治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀 ...
伊曲莫德 是一种口服、高选择性的1-磷酸鞘氨醇受体1、4、5调节剂，其通过可逆性地与淋巴细胞表面的S1P1受体结合，促使受体内化降解，从而功能性拮抗S1P1信号，阻止淋巴细胞从次级淋巴器官向血液循环及炎症部位的迁移，最终减少到达结肠黏膜的致病性淋巴 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服、高选择性、强效的成纤维细胞生长因子受体1-3及集落刺激因子1受体双重抑制剂，其双重作用机制旨在同时靶向驱动骨肉瘤生长的FGFR信号通路和与免疫抑制性肿瘤微环境相关的CSF-1R通路，为既往化疗治疗失败或无法耐受的不可切 ...
依氟鸟氨酸 是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，通过降低细胞内多胺的生物合成，干扰肿瘤细胞的增殖和分化过程，其用于降低高危神经母细胞瘤患儿完成多模式强化治疗后的复发风险，作为一种维持治疗药物，代表了针对这种儿童恶性实体瘤辅助治疗策略的重 ...
伊纳沃利昔布 旨在精准阻断PI3K/AKT/mTOR这条在激素受体阳性乳腺癌中异常活跃的关键促生存信号通路，尤其针对PIK3CA基因突变这一常见的驱动与耐药机制。它与特定的内分泌治疗药物及CDK4/6抑制剂联合，开发用于治疗携带PIK3CA突变、内分泌治疗耐药的激素 ...
Inluriyo 旨在克服既往内分泌治疗的耐药挑战，通过以高亲和力与雌激素受体结合，并诱导其发生不可逆的降解，从而彻底阻断雌激素受体信号通路，抑制激素受体阳性乳腺癌细胞的生长。它主要开发用于治疗既往接受过内分泌治疗后疾病进展的激素受体阳性、人 ...
由 Trikafta 、特扎卡福特与依来卡泊三种药物组成的固定剂量复方制剂，代表了囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂治疗的重大飞跃，其通过协同作用分别从增强CFTR蛋白功能、促进其正确折叠转运以及稳定其细胞膜定位等多重机制，对携带最常见F508del突变在内 ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 作为一种减毒牛型结核分枝杆菌活菌制剂，其用于膀胱内灌注治疗非肌层浸润性膀胱癌的历史已超过四十年，其作用并非直接杀伤肿瘤细胞，而是通过引发膀胱局部的强烈免疫炎症反应，调动机体自身的免疫防御系统来清除残余肿瘤细胞 ...
多达维普龙 是一种口服小分子物质，其作用机制区别于传统的细胞毒性药物或靶向抑制剂，它主要通过拮抗多巴胺受体D2并激活综合应激反应，进而选择性诱导肿瘤细胞凋亡，同时可能影响肿瘤代谢微环境。该药物最初因其在临床前研究中展现的对高级别胶质瘤细 ...
塔拉妥单抗 是一种创新型的双特异性T细胞衔接器，其结构同时靶向肿瘤细胞表面的delta样配体3和T细胞表面的CD3分子，从而将患者自身的T细胞重定向至表达DLL3的小细胞肺癌细胞附近，激活T细胞并介导其对肿瘤细胞的杀伤。作为全球首个获批用于治疗晚期小细 ...
维汀-特立妥珠单抗 是一种由靶向c-Met蛋白的单克隆抗体与细胞毒药物MMAE通过可裂解连接子偶联而成的抗体药物偶联物，其设计旨在将强效的细胞毒性药物精准递送至表达c-Met蛋白的非小细胞肺癌细胞中，从而实现靶向杀伤并减少对正常组织的损伤。这款药物为 ...
那他珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过特异性结合白细胞表面的α4-整合素蛋白，阻止这些免疫细胞从血管中移行进入中枢神经系统，从而减少对神经髓鞘的攻击，这种机制为多发性硬化和克罗恩病等自身免疫性疾病的治疗提供了全新的路径。作为一款需要定 ...
帕比司他 是一种口服的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过增加细胞内组蛋白的乙酰化程度，改变染色质结构，从而调节基因表达，诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。作为一类表观遗传调控药物，HDAC抑制剂为多发性骨髓瘤的治疗提供了新的作用途径。帕比司他曾与硼替 ...
曲贝替定 是一种源自海洋被囊生物的新型抗肿瘤药物，其化学结构独特，不属于传统的蒽环类、紫杉类等类别。它通过一种双重机制发挥作用：一方面，它可结合到DNA双螺旋的小沟中，干扰转录因子的结合，从而选择性抑制多种基因的转录；另一方面，它还能破坏 ...
鲁卡帕尼 是一种口服小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其核心作用机制是巧妙地利用肿瘤细胞的特定基因缺陷，即“合成致死”原理，实现对携带同源重组修复缺陷的癌细胞选择性杀伤。当肿瘤细胞因BRCA1/2等基因突变导致同源重组修复功能受损时，鲁卡帕 ...
普拉替尼 是一种强效、高选择性的口服受体酪氨酸激酶RET抑制剂，专门设计用于靶向并抑制由RET基因融合或突变所驱动的过度活跃的RET信号通路，该通路的异常是多种肿瘤生长和增殖的关键驱动因素。凭借其对RET靶点的卓越选择性，普雷西替尼在治疗RET融合阳 ...
维莫德吉 是首个被批准用于治疗晚期基底细胞癌的口服靶向药物，其作用靶点直指Hedgehog信号通路中的跨膜蛋白Smoothened，该通路的异常持续激活是绝大多数基底细胞癌发病的核心分子机制。通过抑制SMO蛋白，维莫德吉能够有效阻断下游的Hedgehog信号传导， ...
司美替尼 作为一种口服、强效、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶1/2抑制剂，其研发与应用是针对一类罕见遗传病——1型神经纤维瘤病中丛状神经纤维瘤的精准干预，代表了对NF1这种复杂疾病从症状管理向靶向疾病修饰治疗的重要转变。该药物通过抑制MEK蛋白的 ...
艾伏尼布 是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变体的小分子靶向抑制剂，其作用机制独辟蹊径，通过选择性抑制突变型IDH1酶的活性，阻断其产生致癌代谢物2-羟基戊二酸，从而逆转该代谢物引起的DNA和组蛋白异常高甲基化状态，促使白血病细胞向正常方向分化。它的 ...
阿帕他胺 是新一代非甾体雄激素受体抑制剂，以其高亲和力与雄激素受体结合，不仅阻止内源性雄激素的激活作用，还能抑制受体向细胞核的转移及其后续与DNA靶点的结合，从而在多个环节上全面阻断AR信号通路的传导，抑制前列腺癌细胞的增殖并诱导其凋亡。它 ...
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