多吉美/索拉非尼(Sorafenib)作为全球首个获批的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，以“同步阻断肿瘤血管生成与增殖信号”为核心，开启了实体瘤靶向治疗的“抗血管生成时代”。其获批用于晚期肝细胞癌（HCC）、肾细胞癌（RCC）及放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC ...
在低级别胶质瘤的治疗中，特别是对于需要系统药物治疗但又希望避免或推迟放疗与化疗毒副作用的部分患者，存在未被满足的临床需求，沃拉西地尼作为一种口服的、高选择性双重抑制剂，为此类患者提供了一种创新治疗路径，它可逆地抑制在肿瘤发生中起关键作 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗领域，针对表皮生长因子受体敏感突变已有多代靶向药物， 拉泽替尼 作为一种新型的第三代口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，为这部分患者群体提供了新的重要选择，它能够不可逆地、高选择性地抑制包括敏感突变和耐药突变在 ...
普纳替尼/帕纳替尼(ponatinib)的获批，为慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者提供了对抗多重酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的“终极武器”。作为全球首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，它凭借对包括T315I“守门员”突变 ...
胆管癌作为一种恶性程度高、预后差的肝胆系统肿瘤，其治疗一直充满挑战，英菲格拉替尼作为一种口服的、强效选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，为携带特定基因融合或重排的晚期胆管癌患者提供了重要的靶向治疗机会，它通过高选择性地抑制异常激活的成 ...
释贝灵/普乐沙福(Mozobil/Plerixafor)的获批，标志着造血干细胞动员从“依赖G-CSF单药试错”跨入“CXCR4精准阻断”的新阶段。作为全球首个口服外渗性趋化因子受体4（CXCR4）拮抗剂，它通过高亲和力结合CXCR4，阻断其与配体SDF-1（CXCL12）的相互作用，促 ...
在炎症性肠病的治疗中，特别是对于中重度活动性溃疡性结肠炎患者，对新型、有效且便利的长期维持治疗药物存在持续需求，伊曲莫德作为一种口服的、高选择性的鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，为这一患者群体提供了一种具有创新机制的治疗选择，它通过调节免疫细 ...
丙卡巴肼 (Natulan)作为经典烷化剂类药物，以“烷基化DNA+干扰细胞代谢”的双重作用，成为20世纪淋巴瘤联合化疗的基石药物。其核心价值在于与氮芥、长春新碱、泼尼松组成的MOPP方案，将霍奇金淋巴瘤（HL）的5年生存率从单药放疗的30%提升至60%以上，推 ...
在抗感染治疗领域，面对一些机会性、可能危及生命的原虫感染，喷他脒作为一种芳香双脒类抗菌药物，长期以来扮演着不可或缺的角色，它通过干扰病原体的DNA复制、RNA合成以及抑制氧化磷酸化等多种机制，对病原体产生杀灭或抑制作用。该药物主要适用于治疗 ...
在急性髓系白血病的分子分型与靶向治疗时代，针对特定基因突变的药物极大地改变了一部分患者的治疗前景，奥鲁他尼布作为一种强效、选择性的口服突变型异柠檬酸脱氢酶抑制剂，正是这一精准医疗趋势下的代表性药物之一，它通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶蛋 ...
塞尔帕替尼/赛普替尼(Retevmo/selpercatinib)的获批，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了首个高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统 ...
拓舒沃/艾伏尼布/依维替尼(ivosidenib/Tibsovo)的获批，标志着IDH1突变肿瘤治疗从“化疗主导”跨入“精准分化调控”的新阶段。作为全球首个口服异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，它针对IDH1基因突变导致的2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累这一核心病理，通过 ...
在急性髓系白血病这一复杂且凶险的血液肿瘤治疗中，吉妥珠单抗作为首个靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，为特定患者群体带来了新的治疗希望，它由针对CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素卡其霉素通过连接子偶联而成，抗体部分能够特异性识 ...
子宫肌瘤是女性生殖系统常见的良性肿瘤，其引起的月经过多和疼痛等症状严重影响生活质量， 瑞卢戈利 作为一种口服复合制剂，通过其独特的双重作用机制为这类患者提供了非手术的长期药物管理方案，它含有一种促性腺激素释放激素受体拮抗剂成分，可快速、 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）是一种罕见的良性肿瘤，却因浸润性生长可导致毁容、疼痛、功能障碍甚至恶变，传统治疗依赖手术切除（复发率高达50%）或观察等待，患者长期面临“肿瘤进展不可控”的困境。科赛优/ 司美替尼 的获批，以 ...
在肺癌治疗领域，特别是针对晚期非小细胞肺癌患者，新型治疗药物的探索从未停歇， 德达博妥单抗 作为一款靶向特定肿瘤相关抗原的抗体药物偶联物，为这部分患者提供了新的治疗选择，它将针对该抗原的人源化单克隆抗体与高效的细胞毒性药物通过可裂解的连 ...
在癫痫治疗领域，特别是针对一些药物难治性癫痫类型，喜保宁作为一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，通过其独特的作用机制为患者提供了重要的治疗选择，它能特异性地抑制分解大脑内主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸的酶活性，从而提高脑内γ-氨基丁酸的 ...
塞尔帕替尼 的获批，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了首个高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（OR ...
囊性纤维化是一种危及生命的常染色体隐性遗传病，其根本原因在于编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白的基因发生突变，导致该蛋白功能缺陷或缺失，进而引起多器官黏液积聚和慢性炎症，而依伐卡托联合制剂（包含三种不同作用机制的成分）正是针对这一根本病因 ...
儿童低级别胶质瘤是最常见的中枢神经系统肿瘤之一，对于具有特定基因突变且复发或难治的患者，治疗选择常面临挑战，而托沃非尼作为一种口服的选择性II型BRAF抑制剂，专门设计用于靶向MAPK信号通路中的关键节点，为这部分患儿提供了一种新的精准治疗手段 ...
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