维达司他 （Vadadustat）是一种口服缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶抑制剂（HIF-PHI），用于治疗透析依赖性慢性肾脏病（CKD）相关贫血。作为全球首款针对透析患者肾性贫血的口服药物，伐度司他通过模拟生理调节机制，为长期依赖促红细胞生成素注射的患者提供 ...
Daraxonrasib（RMC-6236）是一种口服、直接的RAS(ON)多选择性抑制剂，作为全球首个广谱型RAS抑制剂，其独特的作用机制和广泛的靶点覆盖范围，为携带KRAS、NRAS、HRAS突变的实体瘤患者带来了新的治疗希望。 Daraxonrasib 的作用机制创新性地采用三重 ...
在急性髓系白血病（AML）中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是常见的不良预后因素，其中内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变合计约占30%。这些突变导致FLT3受体持续活化，驱动白血病细胞异常增殖并抑制凋亡。早期FLT3抑制剂多仅针对I ...
特泊替尼 （Tepotinib）是一种高选择性口服MET抑制剂，专门针对携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。作为全球首个获批用于该适应症的MET抑制剂，特泊替尼通过精准靶向MET信号通路，为这一罕见但侵袭性强的肺癌亚 ...
RET基因的异常激活——包括染色体重排导致的融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或点突变（如M918T）——是多种实体瘤的关键驱动因素，主要见于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及乳头状甲状腺癌。针对这一靶点， 普拉替尼 作为一种口服、强效且高选择性的RET酪氨 ...
在多种实体瘤中，RET（转染重排）基因的融合或激活突变可作为独立的致癌驱动因素。这类改变见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。传统多靶点酪氨酸激酶抑制剂虽对部分RET阳性肿瘤有一定作用，但因对VEGFR ...
奥希替尼是第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其研发成功解决了第一代、第二代EGFR-TKI治疗后无法避免的T790M耐药突变难题。该药物通过不可逆地、高选择性抑制EGFR敏感突变和T790M耐药突变，同时对野生型EGFR的抑制活性较弱，从而在保证卓越疗效 ...
布加替尼 （亦被称为布吉他滨）是第二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，在治疗ALK阳性非小细胞肺癌领域占有重要地位。它不仅对ALK敏感突变有效，还对部分导致一代药物耐药的突变（如L1196M和G1269A）具有抑制作用。此外，布加替尼在设计上也考虑了药物对脑部 ...
骨髓纤维化治疗领域长期面临一个核心矛盾：现有JAK抑制剂虽能改善症状和脾肿大，却常加重贫血，迫使30%的患者中断治疗。 莫洛替尼 （momelotinib）作为首个兼具JAK1/JAK2和ACVR1（激活素受体样激酶2）双重抑制活性的药物，通过同步调控炎症信号与铁代谢 ...
拉克替尼 是全球首个获批的不区分肿瘤来源的“广谱”靶向药物，专门用于治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合的实体瘤患者。它的问世，标志着肿瘤治疗理念从“基于器官来源”向“基于驱动基因”的重大转变。无论肿瘤起源于肺部、甲状腺、软组织 ...
劳拉替尼（亦被称为洛拉替尼）是第三代高选择性ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，专为克服既往ALK抑制剂治疗后出现的耐药问题而设计。该药物的问世，标志着间变性淋巴瘤激酶阳性非小细胞肺癌治疗进入了一个全新阶段，特别是为那些对第一代、第二代靶向药物产生 ...
在多种恶性血液病中，肿瘤细胞常通过过度表达核输出蛋白XPO1（也称CRM1），将关键抑癌蛋白（如p53、IκB、FOXO、RB等）异常转运至细胞质，使其无法在核内发挥转录调控和生长抑制作用。 塞利尼索 是一种口服小分子药物，可逆且高选择性地结合XPO1的Cys528 ...
韦立得 （通用名：丙酚替诺福韦）是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂，作为慢性乙型肝炎抗病毒治疗的重要进展，于2016年获得美国食品药品监督管理局批准，随后在全球多个国家及地区上市。该药物是替诺福韦的升级换代产品，其设计旨在以更小的剂量达到同 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型中，异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变约占8%至19%，主要发生于R140或R172位点。此类突变导致IDH2酶获得异常功能，将α-酮戊二酸（α-KG）转化为大量D-2-羟基戊二酸（2-HG）。后者作为“致癌代谢物”，竞争性抑制多种依 ...
在慢性髓系白血病（CML）的靶向治疗进程中，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的迭代始终围绕如何更精准、更持久地抑制BCR-ABL1融合蛋白展开。传统TKI（如伊马替尼、达沙替尼等）均作用于ABL1激酶的ATP结合位点，虽显著改善患者预后，但长期使用易因该位点发生突 ...
吉三代（通用名：索磷布韦维帕他韦片）是一种全基因型口服抗病毒药物，其获批为慢性丙型肝炎的治疗带来了革命性的变化。该药物采用索磷布韦/维帕他韦复合配方，通过直接抑制病毒复制实现治疗效果。作为覆盖全部主要基因型丙肝的口服方案，它极大地简化了 ...
斯帕森坦 是一种口服小分子药物，同时作用于血管紧张素II 1型受体（AT1R）和内皮素A型受体（ETAR），属于双重受体拮抗剂。该药主要用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病），一种以系膜区IgA沉积为特征、可进展至终末期肾病的慢性肾小球疾病。尽管肾 ...
非达霉素 是一种大环内酯类抗生素，专用于治疗由艰难梭菌引起的感染性腹泻（CDI）。与传统广谱抗生素（如甲硝唑、万古霉素）不同，非达霉素具有高度窄谱抗菌活性，主要针对革兰阳性厌氧菌，尤其是艰难梭菌，而对肠道正常菌群（如拟杆菌、双歧杆菌等）影 ...
司替戊醇是一种用于治疗Dravet综合征（一种由SCN1A基因突变引起的严重婴儿期起病发育性癫痫脑病）的抗癫痫药物。该病以频繁、难治性强直-阵挛发作、肌阵挛及非惊厥性癫痫持续状态为特征，常规抗癫痫药往往效果有限。 司替戊醇 并非一线单药治疗，而是作 ...
普纳替尼 用于慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗，它 是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI药物 。该药物通过抑制ABL激酶（包括T315I突变型）、VEGFR、PDGFR、FGFR等多种激酶，阻断BCR-ABL信号通路， ...
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