对中重度溃疡性结肠炎患者而言，生活常常被不可预期的腹痛、频繁黏液脓血便与反复发作的活动期打乱。即便使用常规抗炎或免疫抑制手段，仍有许多人在减量或遭遇外界诱因时再度陷入病情活跃，不得不在工作与社交之间频繁切换状态。这种来回波动的历程，让患 ...
在抗癌药物研发领域，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物突变是最常见的驱动突变之一，其G12C亚型已有靶向药获批，但发生率更高的G12D等突变仍缺乏有效疗法。Daraxonrasib（ RMC-6236 ）作为一款在研药物，旨在攻克这一难题。它是一种口服的不可逆共价抑制剂，其 ...
急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，部分患者对初始化疗不敏感或缓解后复发，预后极差。吉妥珠单抗代表了一类创新的靶向治疗形式——抗体药物偶联物。它由三部分组成：一是靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体；二是可被细胞内酸水解的连接子；三是强效的 ...
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一类罕见的系统性疾病，由于体内特定基因异常，导致转甲状腺素蛋白发生错误折叠并在神经、心脏、肾脏等多个器官沉积，逐渐形成淀粉样物质，损害组织功能。患者可出现进行性神经损伤、心肌病、肾功能下降及胃肠症状，病 ...
类风湿关节炎是一种以滑膜炎和关节破坏为特征的慢性自身免疫性疾病，T细胞的异常活化在疾病发生中起核心作用。阿巴西普是一种选择性T细胞共刺激调节剂，其作用机制独特。它是由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外区与人免疫球蛋白的恒定区融合而成的可溶 ...
在一些急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征患者中，骨髓内的造血细胞分化受阻，原始细胞比例升高，使正常造血功能受到抑制，患者常表现为贫血、感染频发及出血倾向。对于经过初始诱导化疗达到缓解或部分缓解的患者，疾病在短期内复发的风险依然较高 ...
在不可切除或转移性黑色素瘤的治疗中，部分患者对传统单药免疫治疗的应答有限，或在一段时间后病情仍出现进展。这类患者的肿瘤微环境复杂，单一通路的干预往往难以长时间抑制病灶扩展。临床需要能够同时作用于不同信号环节的策略，以延长病情稳定时间并 ...
自身炎症性疾病如冷吡啉相关周期性综合征，是由白细胞介素1β过度产生所驱动的严重疾病，表现为反复发作的发热、关节痛和全身炎症。阿那白滞素是一种重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，其作用机制在于模拟人体内天然的白细胞介素1受体拮抗剂功能。它能竞争 ...
软组织肉瘤是一组罕见的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其对于晚期或复发患者，预后往往较差。曲贝替定的出现为这部分患者带来了新的希望。它是一种从海洋被囊动物中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制独特。它能够选择性地结合于DNA双螺旋的小沟，特别是鸟 ...
在非小细胞肺癌的治疗中，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变曾是一个棘手的靶点，它驱动肿瘤生长并对许多标准治疗耐药。 索托拉西布 的出现标志着针对这一特定突变取得了历史性突破。它是一种口服的小分子抑制剂，能够不可逆地结合于鼠类肉瘤病毒癌基因 ...
在癌症治疗中，基于特定基因突变而非肿瘤原发部位的“不限癌种”疗法代表了精准医疗的重大进步。 拉罗替尼 就是这样一种开创性的药物，它是一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂。当神经营养酪氨酸受体激酶基因与其他基因发生融合，会产生持续激活的 ...
晚期肾细胞癌、肝细胞癌等实体瘤的生长和转移往往依赖于多种信号通路的协同作用。 卡博替尼 是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用范围广泛，能同时强效抑制多种与肿瘤血管生成和增殖相关的激酶活性，包括血管内皮生长因子受体、酪氨酸蛋白 ...
肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对不同基因突变的药物为患者带来了新的希望。 卡帕替尼 是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这种突变会持续激 ...
转染重排原癌基因融合是多种肿瘤的明确驱动基因，见于约百分之一至二的非小细胞肺癌，百分之十至二十的甲状腺乳头状癌及其他少数癌症。这种融合导致转染重排原癌基因激酶区二聚化并异常激活，持续驱动肿瘤生长。普拉替尼是一种高效、选择性口服转染重排 ...
急性髓系白血病的预后与基因突变谱密切相关。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中常见的驱动突变之一，见于约百分之二十五的患者，通常与高白细胞负荷和复发风险相关。吉瑞替尼是一种口服、强效的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，它对FMS样酪氨 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，大多数患者确诊时已为晚期，预后极差。成纤维细胞生长因子受体2信号通路在部分胆管癌的发生发展中起关键驱动作用，约百分之十至十五的肝内胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排。这种遗传学异常 ...
在部分急性髓系白血病患者中，体内存在一种特定基因突变，这种突变会干扰细胞正常分化过程，使未成熟细胞在骨髓及血液中持续堆积，并在短期内播散至骨、肝等器官。一旦发生复发或经多线治疗仍无效，传统强化疗往往难以实现长期稳定控制，且毒副作用明显， ...
急性髓系白血病的治疗策略与其特定的基因突变密切相关。异柠檬酸脱氢酶1基因突变发生于约百分之六至十的急性髓系白血病患者中。该突变导致异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，催化生成致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸会阻断髓系细胞的正常分化过程，使细 ...
某些非小细胞肺癌患者的癌细胞带有特定基因突变，这种突变会让细胞内的生长信号持续活化，促使肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已经历多线治疗仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果往往有限，病情容易在短时间内反复，治 ...
非小细胞肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对常见EGFR敏感突变已有高效药物，但EGFR外显子20插入突变曾因对传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂不敏感而治疗棘手。莫博替尼是一种口服、强效的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其设计专门针对EGFR外显子20插入突变这一特定 ...
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