慢性肾脏病患者常因肾功能减退导致促红细胞生成素合成不足而发生肾性贫血,传统治疗以外源性促红细胞生成素为主,但存在注射不便、心血管风险等局限性。瓦达度他的研发基于对缺氧诱导因子通路的深入理解,通过抑制脯氨酰羟化酶模拟生理性缺氧状态,为肾 ...
阿思尼布 是一种全新的、作用机制独特的口服药物,它通过别构抑制的方式特异性靶向酪氨酸激酶肉豆蔻酰口袋,为对既往两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓系白血病慢性期成人患者提供了革命性的治疗选择。与所有先前以三磷酸腺苷竞争方 ...
组织因子在多种实体瘤的肿瘤微环境中异常高表达,不仅直接参与凝血级联反应,更通过激活外源性凝血途径与蛋白酶激活受体信号,促进肿瘤血管生成、侵袭及远处转移。替索单抗的独特之处,在于其将针对组织因子的单克隆抗体与细胞毒性药物偶联,形成可直接 ...
表皮生长因子受体外显子20插入突变是非小细胞肺癌中一类独特的驱动变异,其结构改变使传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合并抑制信号传导。宗格替尼的研发正是针对这一治疗难点,通过高选择性结合EGFR外显子20插入突变蛋白的激酶结构域,阻断其自磷酸 ...
莫博塞替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂,其设计专门用于靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变,为携带该突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者带来了首个获批的针对性口服疗法。表皮生长因子受体外显子20插入突变是肺癌中一种相对罕见但预后 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,它的获批标志着针对携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的精准治疗取得了突破。在健康细胞中,异柠檬酸脱氢酶1参与正常的细胞代谢过程。然而,当该基因发生特定突变时,会产 ...
突触囊泡蛋白SV2A在神经递质的储存与释放过程中发挥调节作用,其功能状态与神经元兴奋性密切相关。西诺氨酯作为一种口服小分子药物,可高选择性地与SV2A结合,改变囊泡循环动力学,降低病理性过度释放的神经递质数量,从而减少局灶性癫痫中异常同步放电 ...
塞利尼索 是一种首创的口服核输出蛋白1抑制剂,它通过一种独特的作用机制为对多种疗法耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者提供了新的治疗机会。核输出蛋白1是细胞核内负责将多种肿瘤抑制蛋白和生长调节蛋白运输出核的关键蛋白。在多发性骨髓瘤等癌 ...
面对转甲状腺素蛋白淀粉样变性这一由错误折叠蛋白沉积引发的多系统损害性疾病,传统治疗手段常受限于药物可及性与长期安全性。阿考米迪的问世,为野生型及遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者带来全新干预维度:这款口服小分子药物能够高亲和力结合转甲 ...
卡马替尼 是一种高选择性的间质上皮转换因子激酶抑制剂,其获得批准为携带间质上皮转换因子14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者提供了全新的、具有针对性的口服治疗选择。这种特定突变会导致间质上皮转换因子信号通路异常持续激活,驱动肿 ...
在耐多药肺结核的治疗困局中,传统长程化疗的低治愈率与高毒性始终制约疗效提升,而分枝杆菌特有的能量代谢弱点成为破局关键。斯耐瑞的独特价值,正源于其对结核分枝杆菌能量工厂——膜结合ATP合酶的直接干预:这款二芳基喹啉类药物能精准嵌入ATP合酶F单 ...
恩曲替尼 是一种具有中枢神经系统活性的口服酪氨酸激酶抑制剂,其独特之处在于它能够靶向作用于三种关键的驱动基因:原肌球蛋白受体激酶、c-ros原癌基因1激酶以及间变性淋巴瘤激酶。这种多靶点特性使其跨越了传统肿瘤分类的界限,适用于治疗携带神经营 ...
贝达喹啉 与结核分枝杆菌ATP合酶的F单元疏水腔结合,阻碍质子回流驱动的ATP合成,令细菌丧失依赖有氧呼吸的能量供给,由此阻滞菌体分裂与存活。作为二芳基喹啉类抗结核药,它专攻分枝杆菌特有的膜结合ATP合酶,对人线粒体ATP合酶亲和力极低,在削弱病原 ...
阿那莫林 是一种首创的口服胃饥饿素受体激动剂,专门研发用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的、且对营养支持反应不足的癌症恶病质。恶病质以持续的、不受控制的体重下降和肌肉消耗为特征,严重影响患者的体力、治疗耐受性与生存 ...
阿吡利塞 是一种口服的磷脂酰肌醇3激酶α亚型选择性抑制剂,它的获批标志着激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性且携带磷脂酰肌醇3激酶催化亚基α基因突变的晚期或转移性乳腺癌治疗进入了一个新的精准时代。该药物通过特异性抑制磷酸肌醇3激酶信号通 ...
布加替尼 作为一款第二代酪氨酸激酶抑制剂,其问世为克服第一代药物耐药、尤其是针对携带间变性淋巴瘤激酶融合基因阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者提供了关键性的新治疗选项。该药物通过高选择性地抑制间变性淋巴瘤激酶以及相关的c-ros原癌基因 ...
他拉唑帕利 与PARP酶的催化位点紧密结合,妨碍其对DNA单链断裂的识别与修复,促使损伤累积并触发同源重组缺陷细胞的凋亡程序,由此削弱携带BRCA1/2或其他同源重组修复基因突变的肿瘤细胞的存续能力。作为口服小分子PARP抑制剂,它侧重捕捉PARP-DNA复合物 ...
司帕生坦 是一种具有双重作用机制的口服药物,它同时拮抗血管紧张素Ⅱ受体和内皮素A受体,这一独特组合旨在为原发性免疫球蛋白A肾病成人患者提供超越传统疗法的肾脏保护作用。在免疫球蛋白A肾病的进展中,血管紧张素Ⅱ系统的过度激活和内皮素-1信号的增 ...
Inluriyo与雌激素受体α(ERα)的配体结合域形成高亲和力复合物,触发受体构象改变并启动泛素-蛋白酶体途径,促使ERα蛋白发生选择性降解,由此削弱雌激素信号对肿瘤细胞的驱动,令依赖该通路的激素受体阳性乳腺癌细胞增殖减缓、存活受阻。作为口服小分 ...
伊那利塞锁定PI3Kα亚型的特定突变区域,与突变型p110α亚基形成稳定复合物,促使异常蛋白被泛素化标记并导向降解,从而削弱PI3K-AKT-mTOR通路的异常活化,令依赖该信号轴的肿瘤细胞增殖减缓、存活受阻。作为口服小分子PI3Kα抑制剂,它侧重识别PIK3CA基 ...

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