在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗路径中，二线治疗选择的优化直接关系到患者生存质量与医疗资源分配效率。拉泽替尼（Lazertinib），商品名Leclaza，作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过精准定位在T790M突变阳性患者的二线治疗场景，显著改善了临 ...
慢性髓系白血病的治疗核心是长期抑制费城染色体产生的致癌蛋白的活性。尽管已有多种药物成功应用于临床，但部分患者会因为产生新的突变而对现有药物耐药，尤其是一种称为T315I的门控突变，对多数药物不敏感。阿西米尼的诞生，为解决这一耐药难题提供了新 ...
组蛋白去乙酰化酶是控制染色质结构和基因表达的关键酶，其过度活跃会导致组蛋白过度去乙酰化，染色质结构致密，从而抑制包括肿瘤抑制基因在内的多种基因转录。帕比司他是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其抗癌作用源于对细胞表观遗传调控的深刻 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗中，IDH1突变患者长期面临治疗困境：传统化疗方案响应率不足30%，且骨髓抑制风险高，导致许多患者无法完成治疗。奥鲁他尼布（Olutasidenib），商品名Rezlidhia，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过靶向IDH1突变蛋白，显著 ...
利什曼病（Leishmaniasis）是全球十大热带病之一，每年导致约1200万新发病例，其中约90%发生在低收入国家。喷他脒（Pentacarinat），一种异硫氰酸戊脒衍生物，作为利什曼病治疗的标准化一线药物，其核心价值在于高效性、低成本和操作简易性。与传统锑剂 ...
溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis,UC）是一种慢性炎症性肠病，其病理特征为结肠黏膜的持续性炎症和溃疡形成，导致患者出现反复腹泻、腹痛和便血等症状。传统治疗方案（如氨基水杨酸、糖皮质激素和免疫抑制剂）虽能缓解症状，但常面临疗效不足、副作用显 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中提取的烷化剂，其独特作用机制在于通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基选择性共价结合，导致DNA螺旋结构扭曲。这种结合并非直接阻碍DNA复制，而是主要干扰多种转录因子与DNA的结合，从而影响基因的转录过程，特别是调控细胞增 ...
在急性髓系白血病和胆管癌等恶性肿瘤中，细胞代谢的重编程是其特征之一，异柠檬酸脱氢酶1基因的特定突变在其中扮演了关键的驱动角色。艾伏尼布是一种首创的、高选择性小分子抑制剂，其作用靶点正是突变型异柠檬酸脱氢酶1。在正常情况下，异柠檬酸脱氢酶1 ...
在神经退行性疾病的治疗领域，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）一直被视为一种难以攻克的挑战。这种罕见病源于转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变导致的错误折叠蛋白在神经和心脏组织中沉积，引发进行性神经损伤和心功能衰竭。传统治疗方案往往只能 ...
免疫检查点抑制剂的应用为多种晚期实体瘤的治疗带来了变革， 阿维单抗 是其中重要的一员，它是一种程序性死亡配体1抑制剂，属于免疫检查点抑制剂。肿瘤细胞或肿瘤微环境中的免疫细胞有时会高表达程序性死亡配体1，这个蛋白会与免疫T细胞表面的程序性死亡 ...
在肿瘤免疫治疗的演进历程中，免疫检查点抑制剂的出现标志着癌症治疗从传统细胞毒化疗向免疫系统激活的范式转变。然而，单一靶点的免疫检查点抑制剂在部分患者中疗效有限，这促使研究者探索多靶点协同的免疫治疗策略。 奥普杜拉格 （Opdualag），即纳武 ...
前列腺癌的进展与雄激素受体信号通路密切相关，尤其在去势抵抗阶段，有效阻断该通路是治疗的关键， 阿帕他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，其作用机制旨在全方位阻断雄激素受体信号。它与雄激素受体具有高亲和力，能够直接与雄激素受体结合， ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗历程中，EGFR突变的发现为许多患者带来了希望。第一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如吉非替尼、厄洛替尼的出现，使携带EGFR敏感突变的患者获得了显著的生存获益。然而，治疗的持久性受到了T790M耐药突变的严重挑战，这一突 ...
前列腺癌是男性常见的恶性肿瘤，其生长和进展高度依赖于雄激素受体信号通路，因此，持续抑制雄激素受体是治疗晚期前列腺癌的核心策略。达罗他胺是一种非甾体类雄激素受体抑制剂，其分子结构经过精心设计，旨在实现对雄激素受体更强大且更持久的抑制。它 ...
在癌症驱动基因的复杂网络中，RET（Rearranged during Transfection）基因的异常激活，包括基因融合和点突变，已成为多种实体瘤的关键致病因素。RET基因编码一种受体酪氨酸激酶，在胚胎发育和正常细胞功能中发挥作用。当RET基因发生重排（如KIF5B-RET融 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，因其位置深在、早期症状隐匿，多数患者确诊时已处于晚期，治疗选择有限且预后不佳。 培米替尼 的出现为部分特定基因型的胆管癌患者带来了曙光。它是一种选择性、强效的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其作用 ...
托沃非尼 是一种口服、高选择性的RAF激酶抑制剂，专门设计用于抑制由BRAF基因融合、重排或其他非V600突变激活的MAPK信号通路。这类分子改变常见于儿童和青少年低级别胶质瘤（如毛细胞型星形细胞瘤、多形性黄色星形细胞瘤），是肿瘤持续增殖的关键驱动因 ...
帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，随着疾病进展和左旋多巴长期使用，许多患者会出现症状波动和剂末现象，即每次服药后有效时间缩短，在下次服药前出现运动症状的再次出现。沙芬酰胺作为一种新型辅助治疗药物，为此类问题提供了解决方案。它是一 ...
丙型肝炎曾长期依赖干扰素联合利巴韦林的治疗方案，疗程长达48周，副作用显著（如流感样症状、贫血、抑郁），且需根据基因型分型制定个体化方案。这种复杂性导致治疗中断率高，尤其在基层医疗环境中，患者因疗程长、检测要求多而难以坚持。吉三代（含索磷 ...
丙型肝炎病毒（HCV）感染曾是一种可能导致慢性肝炎、肝硬化甚至肝细胞癌的严重公共卫生问题。传统的干扰素联合利巴韦林治疗方案不仅疗程长、副作用大，且治愈率（持续病毒学应答率，SVR）有限。直接抗病毒药物（Direct-Acting Antivirals,DAAs）的出现彻 ...
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