在急性髓系白血病的治疗逻辑中,对IDH1基因突变的干预,其本质是一场对细胞核心代谢程序的“精确纠错”。这种突变赋予异柠檬酸脱氢酶异常功能,使其持续产生致癌代谢物2-羟基戊二酸,后者如同错误的“指令”,广泛扰乱细胞的表观遗传状态,将髓系前体细 ...
斑秃是一种自身免疫性毛发疾病,免疫系统错误地攻击毛囊,导致头皮、面部或身体其他部位出现非瘢痕性脱发,其病理过程涉及多种免疫细胞和细胞因子,而JAK-STAT信号通路在其中扮演关键角色,利特昔替尼作为一种高选择性的激酶抑制剂,主要靶向JAK3和TEC激 ...
喷他脒的故事始于上世纪中叶,在无数新药迭代中,喷他脒从未站上抗感染治疗的舞台中央,却始终是后台最可靠的“预备演员”。这款古老的抗原虫药物,既非一线首选,也非最新武器,其价值恰恰在主流方案失效或不适用时凸显。当复方新诺明这类标准药物因过 ...
在中重度溃疡性结肠炎的长期管理中,如何在有效控制肠道炎症与避免全身性免疫抑制之间找到平衡,始终是治疗决策的核心挑战。传统口服药物如5-氨基水杨酸疗效有限,而生物制剂虽有效但多为注射给药,便利性欠佳。 伊曲莫德 的研发,旨在回应这一临床需求 ...
肢端肥大症和库欣病分别源于垂体生长激素或促肾上腺皮质激素的过度分泌,导致全身多系统受累的慢性内分泌疾病,传统的一线手术治疗并非对所有患者有效,而药物治疗中生长抑素类似物如奥曲肽和兰瑞肽虽为主流,但部分患者对其反应不佳或出现逃逸现象,此 ...
肿瘤溶解综合征是血液系统恶性肿瘤或某些高负荷实体瘤在化疗或靶向治疗初期可能发生的危及生命的代谢急症,由于大量肿瘤细胞在短时间内被破坏,其内容物快速释放入血,导致高尿酸血症、高钾血症、高磷血症和低钙血症等一系列严重代谢紊乱,其中高尿酸血 ...
疱疹病毒感染,特别是水痘-带状疱疹病毒和单纯疱疹病毒引起的疾病,在全球范围内广泛存在,其特点是在初次感染后病毒可潜伏于神经节内,在免疫力下降时重新激活引发症状,而阿莫奈韦作为一种新型的核苷类似物,其独特之处在于它不依赖于病毒胸苷激酶的磷 ...
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的临床管理曾长期缺乏能够延缓甚至逆转疾病进展的病因学疗法,患者常因错误折叠的TTR蛋白沉积在神经、心脏等多处,经历着进行性加重的感觉异常、运动功能障碍乃至致命性心肌病变。传统的治疗方案多为对症支持 ...
子宫内膜异位症是一种常见的妇科疾病,其病理特征为子宫内膜样组织在子宫腔外生长,引发的慢性炎症反应可导致包括痛经、非经期盆腔痛和性交痛在内的多种疼痛症状,严重影响患者生活质量,而艾拉戈克钠作为一类被称作促性腺激素释放激素拮抗剂的口服药物 ...
在晚期黑色素瘤的免疫治疗中,尽管抗PD-1单药疗法已大幅改善了患者预后,但仍有相当一部分患者无法从中获得深度或持久的缓解。临床实践需要探索在维持可管理毒性的前提下,能够进一步提升疗效的策略。其中,淋巴细胞活化基因3作为一种新兴的免疫检查点, ...
外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤,其中某些亚型对初始化疗反应不佳或极易复发,预后不良,而伐美妥司他作为一种首创的双重抑制剂,通过同时抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和EZH2的活性,干扰癌细胞赖以生存和增殖的表观遗传学调控 ...
肺癌治疗中,血脑屏障构成的“神经堡垒”长期保护着中枢神经系统,却也常常将许多有效的抗癌药物阻挡在外。对于HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者,脑转移不仅是常见事件,更因多数疗法难以在颅内起效而成为治疗失败的关键。这使得颅内病灶的控制 ...
审视HER2外显子20插入突变肺癌的治疗进程,一个核心的“治疗悖论”日益凸显:即便全身病灶获得初步控制,中枢神经系统却往往成为肿瘤进展的“避难所”,最终导致治疗失败。这种“脑体治疗分离”的现象,源于多数大分子药物和部分小分子抑制剂难以有效穿 ...
非酒精性脂肪性肝炎是一种与胰岛素抵抗和遗传易感性密切相关的慢性进展性肝病,其特征为肝脏脂肪堆积、炎症乃至纤维化,并可进一步发展为肝硬化、肝衰竭或肝癌,长期以来缺乏经监管机构批准的直接治疗药物,直至瑞司美替罗的出现打破了这一僵局,作为首 ...
在针对特定EGFR突变亚型的药物研发中,一种“强效但毒性显著”的早期成功,反而揭示了下一个必须攻克的目标:如何分离疗效与脱靶毒性,为长期治疗创造空间。塞伐替尼的探索,正是这一优化进程中的关键步骤。面对EGFR 20号外显子插入突变,前代药物已验证 ...
在儿童低级别胶质瘤的治疗决策中,临床常面临一个艰难平衡:手术切除可能因肿瘤位置带来神经功能损伤风险,而放疗对发育中的大脑存在不可逆的长期影响。对于无法手术或术后复发的患儿,传统化疗方案效果有限且伴随显著副作用。此时,肿瘤是否存在特定的 ...
囊性纤维化的治疗目标,经历了一次从延缓衰竭到修复功能的根本性跃迁。过去数十年的管理聚焦于处理粘稠分泌物引发的并发症——频繁感染、消化障碍与呼吸衰竭。然而,一种由三种CFTR调节剂( 依来卡泊 /替扎卡福特/依伐卡托)组成的口服联合方案,将治疗 ...
腺病毒感染在免疫功能正常个体中通常表现为自限性的呼吸道或结膜疾病,然而在造血干细胞移植受体、实体器官移植受体或其他严重免疫抑制患者中,却可能引发播散性、危及生命的重症感染,如出血性膀胱炎、肺炎、肝炎或肠炎,而当标准治疗手段如更昔洛韦或 ...
随着多款口服选择性雌激素受体降解剂进入临床研发后期,HR+/HER2-晚期乳腺癌的内分泌治疗领域正经历着从“注射时代”向“口服时代”的快速迭代与激烈竞争。在这一背景下,每一款新分子实体不仅需要证明其疗效,更需在疗效深度、安全性特征或适用人群上展 ...
Dravet综合征是一种在婴儿期起病的难治性癫痫性脑病,其特征是对多种常规抗癫痫药物疗效不佳,且发作频繁严重,伴随发育迟缓或倒退,而司替戊醇作为一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物,在联合疗法中展现出了对特定类型癫痫发作的显著控制能力,尤其 ...

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