拉泽替尼 是一种口服的、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂。其设计旨在强效且选择性地抑制表皮生长因子受体敏感突变（如19号外显子缺失和21号外显子L858R点突变）以及最重要的获得性耐药突变T790M，同时对野生型表皮生长因子受体的抑制 ...
沃拉西地尼 是一种口服的、强效选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2双重抑制剂。在弥漫性胶质瘤，特别是星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤中，IDH1或IDH2基因的特定点突变（如IDH1 R132H）非常常见。这些突变赋予异柠檬酸脱氢酶酶新的功能，使其催 ...
当针对ROS1融合阳性的非小细胞肺癌进入靶向治疗时代后，继发于现有酪氨酸激酶抑制剂的获得性耐药成为临床上面临的核心障碍。这种耐药不仅源于守旧的“守门”突变，更涉及复杂的“空间位阻”效应。 瑞普替尼 的研发，标志着针对此类耐药问题的策略从“跟 ...
德达博妥单抗 是一种由人源化抗TROP2单克隆抗体与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷通过可切割连接子偶联而成的抗体药物偶联物。TROP2是一种跨膜糖蛋白，在多种上皮性肿瘤细胞表面高表达，与肿瘤侵袭、转移和不良预后相关，而在正常组织中表达有限。该药物的作 ...
托沃非尼 是一种口服的、高选择性II型BRAF抑制剂，能够靶向BRAF激酶的活性形式和二聚体形式。在儿童低级别胶质瘤中，BRAF基因改变，尤其是KIAA1549-BRAF融合和BRAF V600E点突变，是常见的驱动事件，导致MAPK信号通路持续激活，驱动肿瘤生长。托沃非尼通 ...
在激酶抑制剂药物高度同质化的市场环境中， 卡博替尼 的生存与发展逻辑，并非基于对单一靶点的极致优化，而是建立在对肿瘤进化与耐药生态的深刻理解之上。其核心策略在于同时抑制血管内皮生长因子受体、MET和AXL等多个关键靶点，这一设计直接回应了临床 ...
塞瓦替尼 是一种口服的、不可逆的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其分子结构经过专门设计，旨在高效且选择性地靶向表皮生长因子受体20号外显子插入突变。表皮生长因子受体20号外显子插入突变是非小细胞肺癌中一类重要的驱动突变，对第一、二代表皮 ...
Dravet综合征等发育性癫痫性脑病的治疗，长期面临一个核心困境：传统的广谱抗癫痫药物往往疗效有限，且无法撼动疾病本身严峻的预后。 司替戊醇 的临床应用策略，并非作为单药替代品，而是引入了一种协同增强的“组合拳”理念。它被设计用于在氯巴定（或 ...
奥普杜拉格 是一种由两种免疫检查点抑制剂——纳武利尤单抗和瑞拉利尤单抗组成的固定剂量复方制剂。纳武利尤单抗是一种程序性死亡受体-1抑制剂，而瑞拉利尤单抗是一种淋巴细胞激活基因3抑制剂。淋巴细胞激活基因3是另一个在耗竭T细胞上表达的免疫抑制受 ...
MAPK信号通路作为控制细胞增殖的关键级联反应，其过度激活是多种肿瘤的驱动因素。针对该通路上游节点BRAF V600突变的抑制剂，如威罗非尼，尽管能够迅速产生显著的初始疗效，但肿瘤细胞通过多种反馈机制（特别是经CRAF对下游MEK的再激活）在短期内产生适 ...
武特里西兰 是一种采用N-乙酰半乳糖胺偶联技术的皮下注射小干扰RNA药物。其作用原理是运用RNA干扰技术，通过与编码异常转甲状腺素蛋白的信使RNA特异性结合，并在RNA诱导的沉默复合体的作用下，促使该信使RNA降解，从而在翻译水平上抑制肝脏中突变型和野 ...
针对人类免疫缺陷病毒的治疗，长期面临的核心挑战是病毒基因组的高突变率所导致的耐药性问题，现有药物类别的交叉耐药使部分患者陷于无药可用的困境。 来那帕韦钠 的研发逻辑突破了以病毒酶为靶点的传统框架，转而聚焦于病毒生命周期中更为保守的结构蛋 ...
伊曲莫德 主要靶向S1P1、S1P4和S1P5亚型，其作用机制是通过与淋巴细胞表面的S1P1受体结合，诱导受体内吞和降解，从而功能性拮抗S1P1信号。S1P1信号是引导淋巴细胞从淋巴结进入外周循环和炎症部位的关键趋化因子。通过下调S1P1受体，伊曲莫德能够将淋巴 ...
肝静脉闭塞病，现更精确地称为肝窦状隙阻塞综合征，其病理逻辑起点在于造血干细胞移植预处理对肝血窦内皮细胞的直接毒性损伤。这一损伤引发局部高凝、炎症和纤维化连锁反应，最终导致肝静脉流出道阻塞，形成以肝肿大、腹水和黄疸为特征的临床综合征，死亡 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂。热休克蛋白90是一种重要的分子伴侣蛋白，它在维持众多客户蛋白（包括多种致癌激酶，如KIT、PDGFRA）的正确构象、稳定性和功能方面至关重要。在胃肠道间质瘤中，KIT或PDGFRA基因的驱动突变导致激酶持续活化， ...
在更有效或更安全的替代方案出现之前，临床决策常被迫在“疗效”与“毒性”的天平上进行艰难取舍。 西多福韦 的地位，正是在这样的历史背景下被定义的。它并非一线首选，而是在特定治疗窗内，当其他药物因耐药、无效或不适用而退场时，才会被慎重启用的 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的、高选择性、强效成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均表现出纳摩尔级别的抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在多种实体瘤的发生发展中起作用，其基因变异（包括融合、重排、扩增和激活 ...
在陆地资源被广泛探索后，广袤海洋成为新药发现的下一个前沿。 曲贝替定 （他比特定）的发现之旅正源于此——它最初从加勒比海被囊动物海鞘中分离，最终通过全合成实现量产。其价值不仅在于独特的海洋来源，更在于它拥有一种有别于传统细胞毒药物的作用机 ...
传统上，肾性贫血的治疗长期依赖于外源性促红细胞生成素的皮下或静脉注射。这种“替代疗法”虽有效，却伴随注射负担、部分患者应答不佳以及对心血管风险的潜在顾虑。 伐度司他 （Vadadustat）的研发与应用，标志着一个治疗范式的根本性转变：它不再从外 ...
对于药物难治性局灶性癫痫，即使联合使用多种传统抗癫痫药物，仍有相当比例的患者无法实现有效控制。这些药物多通过调节电压门控离子通道或增强抑制性神经传递等单一途径发挥作用，而 西诺氨酯 （Cenobamate）的研发则基于一种协同增效的策略。其分子设 ...
扫一扫康必行专业医学顾问免费咨询
关注：50000
关注：29540
关注：29409
关注：27226
关注：27060
关注：25640
关注：25300
关注：23598
关注：22285
关注：22265
免费咨询电话：4006 130 650
