银屑病关节炎（PsA）是一种慢性、免疫介导、异质性疾病，具有多种肌肉骨骼和皮肤表现，包括炎症性关节炎、腱鞘炎（肌腱或韧带附着骨骼的炎症）、指趾炎（指趾关节肿胀）以及银屑病皮肤和指甲病变。流行病学数据显示，多达30%的银屑病患者会发展为银屑病 ...
贝组替凡 （Belzutifan）是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂。本品的上市为晚期肾透明细胞癌和vonHippel-Lindau病相关肿瘤的成人患者提供了全新的靶向治疗选择。其通过抑制HIF-2α转录因子，阻断与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的基因表达，为难治 ...
在风湿免疫和皮肤科的治疗领域，最近几年最火的关键词之一就是“JAK抑制剂”。而在这个家族里，非戈替尼作为一个高选择性的选手，备受关注。在了解非戈替尼之前，我们得先明白一个概念：JAK是一种细胞内的信号通路。你可以把细胞想象成一个房间，细胞膜 ...
伏立诺他 是具有抗肿瘤活性的合成异羟肟酸衍生物。伏立诺他是第二代极性平面化合物，与组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）的催化域结合。这允许异羟肟酸部分螯合位于HDAC催化口袋中的锌离子，从而抑制脱乙酰化并导致超乙酰化组蛋白和转录因子的积累。组蛋白的过 ...
卡博替尼 对非小细胞肺癌、肝癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌、黑色素瘤等多种晚期癌症具有较高的疾病控制率，此外，卡博替尼还可以敢于成骨细胞和破骨细胞，并且可缩小甚至消除骨转移病灶，修复骨组织。卡博替尼是MET、VEGR2、RET、ROS1、AXL、KIT、TIE-2等 ...
凡德他尼 是一种抑制血管内皮生长因子受体2、3(VEGFR2、3)、表皮生长因子受体(EGFR)和转染重排(RET)酪氨酸激酶活性的新型口服活性拮抗剂。甲状腺癌是常见的内分泌恶性肿瘤，主要包括乳头状癌、滤泡状癌、髓样癌（MTC）和未分化癌，其中MTC占甲状腺癌的5 ...
艾德拉尼 （Idelalisib，商品名Zydelig）是由美国生物制药巨头吉利德科学公司精心研发的一款高选择性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）小分子抑制剂，其研发初衷与核心适应症是专门针对多种复发性或难治性血液系统恶性肿瘤。该药物的核心作用机制在于，它能够 ...
神经营养酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合是多种肿瘤类型中已知的致癌驱动基因。拉罗替尼Larotrectinib是一种TRK抑制剂，被FDA和NMPA获批用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。临床研究表明拉罗替尼对NTRK融合的脑转移患者具有抗肿瘤活性。但 ...
美国FDA已加速批准图卡替尼（Tukysa，tucatinib）联合曲妥珠单抗用于治疗RAS野生型、HER2阳性、不可切除或转移性结直肠癌患者，这些患者在接受化疗后疾病出现进展。这是FDA批准的首个HER2阳性转移性结直肠癌的疗法。FDA此前已授予授予TUKYSA突破性治疗指 ...
乌帕替尼 作为一种新型口服JAK抑制剂，正在白癜风治疗领域展现出良好的前景。乌帕替尼是高选择性靶向JAK1的JAK抑制剂，多项前瞻性、回顾性真实世界研究和Meta分析显示，乌帕替尼治疗白癜风疗效确切，安全性佳。乌帕替尼被CDE纳入突破性治疗药物认定品种 ...
艾伏尼布 是欧洲首个也是唯一一个获得批准的IDH1抑制剂。艾伏尼布对胆管癌和白血病的有效治疗，已被指定为孤儿药。 胆管癌是一种罕见的侵袭性肿瘤，通常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，每10万人中就有1-3人患有胆管癌，每年约有1万例新病例。五 ...
美国食品药品监督管理局（FDA）批准 艾伏尼布 （ivosidenib）联合阿扎胞苷用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者。该批准基于一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照研究（AG120-C-009，NCT03173248），该研究包括146例新诊断为IDH1突变 ...
沙芬酰胺 作为第三代高选择性、可逆性B型单胺氧化酶抑制剂，与传统治疗药物相比，其核心优势在于独特的双重作用机制，实现了对神经递质系统的精准调控，兼顾疗效与安全性。一方面，它通过强效、选择性抑制MAO-B酶，减少脑内多巴胺的降解，有效延长多巴 ...
慢性粒细胞白血病的治疗，曾长期建立在同一个逻辑之上：围绕ATP结合位点进行抑制。从伊马替尼开始，到第二代、第三代TKI，本质上都是同一类药物的不断优化。这种路径带来了明确的疗效提升，但也逐渐暴露出一个无法回避的问题——耐药不可避免，尤其是在 ...
库欣综合征是一种由体内皮质醇长期过度分泌引起的罕见内分泌疾病。皮质醇是肾上腺产生的一种激素，正常情况下它帮助身体应对压力、维持代谢平衡，但当它过多时，反而会带来一系列问题。患者最常出现的表现包括：面部变圆（满月脸）、躯干肥胖而四肢相对 ...
对于携带RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者来说，过去很长一段时间里，“实现有效治疗”这一目标几乎如同遥不可及、难以触碰的梦想。这种特定类型的肺癌实际上属于较为罕见且特殊的分子亚型，据统计，大约在每100名肺癌患者当中，仅有1到2人会被确诊为 ...
泊洛妥珠单抗 (Polivy/Polatuzumab)是首款靶向CD79的抗体偶联药物（Antibody Drug Conjugate,ADC），其一端是靶向CD79b的单克隆抗体，另一端链接细胞毒药物MMAE。药物载药比DAR为3-4。单克隆抗体与CD79b结合（CD79b是B细胞特异性表面蛋白）后，肿瘤细胞 ...
伊匹木单抗 （Ipilimumab），俗称Y药，是一种针对CTLA-4抑制剂的单克隆抗体。它通过激活免疫系统从而治疗恶性黑色素瘤和晚期结直肠癌。恶性黑色素瘤是最致命的皮肤癌之一。在晚期，该癌症没有任何治愈的办法。伊匹单抗被批准用于治疗晚期恶性黑色素瘤。 ...
在肿瘤治疗领域，针对特定年龄段患者的药物研究至关重要。一项在2025年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布的真实世界研究，聚焦于恩诺单抗（Enfortumab vedotin）在80岁及以上尿路上皮癌患者中的应用，为这一特殊群体的治疗提供了关键数据。 ...
吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），吉妥珠单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导 ...
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