急性髓系白血病是一种骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病。正常的IDH2酶参与细胞能量代谢，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。大约百分之八到十九的急性髓系白血病患者存在IDH2基因的特定位点突变，最常见的为R140Q和R172K。 恩西地平 是一款高选择性口服IDH2 ...
阿西米尼 并非普通的白血病靶向药，而是针对“费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+CML-CP）”的“精准破局者”——尤其对既往接受过2种及以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗失败、甚至出现耐药突变（如棘手的T315I突变）的患者，它凭借独特的作用机 ...
慢性骨髓性白血病（CML)的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。因此，迫切需要一种更有效且耐 ...
FSGS是一类可累及儿童与成人的罕见蛋白尿性肾小球疾病，以肾脏组织进行性纤维瘢痕化为核心特征，疾病持续进展最终常引发肾功能衰竭。蛋白尿是FSGS的核心临床表现，因肾小球滤过屏障结构与功能受损，大量蛋白质异常渗漏至尿液中。漏出的尿蛋白可对肾脏肾 ...
司帕生坦 作为一种新型的双重内皮素受体和血管紧张素II受体拮抗剂，为免疫球蛋白A肾病类患者的肾功能衰退提供了新的治疗选择。其独特的作用机制在于同时阻断内皮素A受体和血管紧张素II 1型受体，这两种受体在肾小球硬化和间质纤维化的病理过程中发挥关 ...
艰难梭菌是一种革兰阳性厌氧芽孢杆菌，当肠道正常菌群被破坏时，该菌过度繁殖并产生毒素A和毒素B，导致肠道黏膜损伤和炎症反应。 非达霉素 通过特异性结合细菌RNA聚合酶的β亚基，抑制mRNA的合成，从而阻断细菌蛋白质的合成过程。这种作用机制不仅对艰难 ...
塞利尼索 作为一种首创的口服选择性核输出蛋白1抑制剂，为复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者提供了作用机制全新的治疗选择。其作用机制独树一帜，通过可逆性地与核输出蛋白1结合，抑制其功能。核输出蛋白1是负责将包括肿瘤抑制蛋白、信 ...
赛普替尼 作为一种高选择性RET激酶抑制剂，在治疗携带RET基因融合或突变的晚期实体瘤患者中展现了革命性的精准治疗能力，为这类具有明确分子特征的肿瘤亚型提供了高效且针对性强的治疗选择。该药物通过精准抑制RET蛋白的异常激活，阻断了肿瘤细胞的增殖 ...
普拉替尼 是一种口服、高选择性、强效的转染重排原癌基因抑制剂，专门用于抑制由RET基因融合或突变驱动的异常信号通路，用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、需要系统治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌、以及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺 ...
胆管细胞癌，作为一种恶性胆管上皮性肿瘤，预后往往不佳，尤其在晚期或发生转移时，治疗难度极大。然而，随着医学研究的深入和新型药物的涌现，晚期胆管细胞癌患者的治疗前景逐渐变得乐观。 培美替尼 是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。其 ...
艾伏尼布 /拓舒沃(Tibsovo)作为一种口服、高选择性的突变型IDH1抑制剂，其核心目标并非直接毒杀肿瘤细胞，而是精准地关闭这个产生错误代谢物的“异常化工厂”，从而逆转表观遗传紊乱，诱导停滞的细胞完成分化。这为携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系 ...
莫博替尼 是一种专门设计用于靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变的口服酪氨酸激酶抑制剂，其创新的环状结构使其能够有效克服由该突变导致的药物结合障碍，从而抑制肿瘤细胞增殖，为这一既往对传统EGFR抑制剂不敏感、治疗选择有限的难治性突变亚型患 ...
KRAS是实体瘤中最常见的致癌突变基因，其中G12C点突变约占非小细胞肺癌突变类型的13%。 索托拉西布 是一种口服、不可逆的KRAS G12C抑制剂，通过特异性结合并锁定处于非活性状态的KRAS G12C突变蛋白，将其稳定在失活构象，从而阻断其依赖鸟苷三磷酸的信号 ...
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变是一种进行性、致死性的疾病，其特征是肝脏产生的转甲状腺素蛋白因基因突变或老化而发生错误折叠，解离成单体后聚集成淀粉样纤维，沉积在心脏、神经等组织中，导致器官功能障碍。 阿考米迪 是一种新型口服小分子药物，其作 ...
瑞维美尼 作为一种高选择性的Menin抑制剂，近期获得批准用于治疗携带核仁磷蛋白1突变且缺乏有效替代方案的复发或难治性急性髓系白血病成年患者及1岁及以上儿童患者，这一特定突变在成人急性髓系白血病中较为常见，传统化疗对此类患者疗效有限且复发率高 ...
宗艾替尼 ，一种高效且选择性强的口服酪氨酸激酶抑制剂，专门针对急性髓系白血病中一种常见的驱动突变——FLT3基因内部串联重复突变或酪氨酸激酶结构域点突变，其通过紧密结合并抑制突变型FLT3受体的自体磷酸化及其下游信号通路，从而有效阻断白血病细 ...
阿纳莫林 是一种口服、非肽类、选择性生长素释放肽受体（ghrelin receptor）激动剂，主要适用于治疗恶性肿瘤相关的恶病质。具体而言，它用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的体重下降、肌肉减少和食欲减退等症状。阿那莫林最 ...
癌症恶病质是一种以食欲严重减退、非自主性体重显著下降（特别是肌肉丢失）和全身性炎症为特征的复杂代谢综合征，与患者生活质量下降、治疗耐受性差及生存期缩短密切相关。癌症恶病质并非单纯营养不良，而是肿瘤介导的全身性代谢紊乱综合征。肿瘤细胞会 ...
阿培利司 是一种口服PI3K抑制剂，其作用机制是通过抑制PI3K酶亚基编码蛋白，靶向乳腺癌的PIK3CA突变基因。在体外和体内试验模型中，阿培利司能够抑制PI3K/Akt信号传导通路，减少包括乳腺癌在内的异种移植模型中的肿瘤生长。特别值得注意的是，阿培利司 ...
婴儿痉挛症，也叫West综合征，是婴儿期最严重的癫痫性脑病之一。90%以上的患儿在1岁前发病，高峰在4到7月龄。每1万名活产婴儿中约有2到5个被确诊。数字不大，但落到任何一个家庭头上，就是100%。核心症状很有辨识度：成串的点头样发作，每次1到2秒，一天 ...
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