胆管癌属于侵袭性较强的消化道恶性肿瘤，早期症状隐匿，疾病进展速度快，约70%患者确诊时已发展至晚期，丧失根治手术机会。既往晚期胆管癌一线标准方案以吉西他滨联合顺铂（GemCis）化疗为主，但整体生存获益有限，中位总生存期（OS）常不足1年，同时化 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名BALVERSA）属于小分子激酶抑制剂，是针对FGFR通路异常的靶向抗肿瘤药物。厄达替尼为黄色粉末。它在有机溶剂中几乎不溶或易溶于有机溶剂，在较宽的pH范围内，它在水溶液中微溶于水或几乎不溶或不溶。厄达替尼用于治疗某些 ...
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的小分子抑制剂。IDH2突变常见于约8%-19%的急性髓系白血病（AML）患者。突变导致酶功能改变，催化α-酮戊二酸（α-KG）还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会导致DNA和组蛋白的异常高甲基化，从而阻断 ...
阿那莫林 是针对癌症恶病质的创新治疗药物，拥有定向的作用机制，疗效明确且安全风险可控，改善了癌症恶病质缺少专项治疗药物的现状，可为非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等肿瘤患者提供新的治疗选择。该药物能够改善食欲减退、体重下降、肌肉消 ...
癌症恶液质不等同于普通营养不良，是肿瘤诱发的全身性代谢紊乱疾病。肿瘤细胞释放TNFα、IL6等炎症因子，加速肌肉、脂肪分解，同时抑制食欲中枢，造成患者食欲减退、机体持续消耗。临床统计，30%~80%晚期肿瘤患者会发生恶液质，肺癌、胃癌、胰腺癌人群风 ...
急性髓系白血病（AML）多见于中老年人群，若未能及时开展有效干预，患者生存时间通常较短。约6%~10%的AML患者存在IDH1突变，该人群治疗难度较高：复发风险高，传统化疗缓解率不到30%；复发难治患者可选治疗手段有限，5年生存率低于10%。对于75岁及以上、 ...
艾伏尼布 属于抗肿瘤药物，用于两类成人肿瘤人群：新诊断急性髓系白血病（AML），需联合阿扎胞苷，仅适用于存在IDH1 R132突变、无法接受标准化疗的患者；局部晚期或转移性胆管癌，采用单药治疗，用于携带IDH1 R132突变且既往接受至少一线全身治疗的成人 ...
随着肺癌精准诊疗逐步普及，携带罕见驱动基因突变的肺癌患者拥有了更多治疗机会。RET基因融合是非小细胞肺癌中发生率较低但侵袭性较强的突变类型，该人群脑转移风险较高，既往常规疗法疗效有限，不良反应突出。塞普替尼的获批更新了RET融合阳性非小细胞 ...
塞普替尼 属于ATP竞争性小分子抑制剂，突出特点为靶点选择性高，可特异性结合RET激酶活性位点，阻断RET基因融合或突变引发的异常信号，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。对比多靶点激酶抑制剂，塞普替尼对RET以外的激酶及非激酶靶点作用微弱，减少脱靶相关 ...
慢性髓系白血病属于骨髓增殖性肿瘤，T315I突变以及其他耐药突变，会造成传统酪氨酸激酶抑制剂治疗失效，该类患者整体预后欠佳。 阿西米尼布 属于新型STAMP抑制剂，依托独特双重作用机制以及克服耐药的能力，为既往治疗耐药或不耐受的慢性期慢性髓系白血 ...
帕克替尼 属于JAK2/FLT3抑制剂，主要用于合并严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。该类患者血小板水平偏低，多数传统JAK抑制剂的使用存在限制，而帕克替尼对血小板影响相对有限，在这类人群中具备独特临床价值。帕克替尼具备不同于传统JAK抑制剂的双靶点 ...
传统共价型BTK抑制剂通过与BTK活性位点不可逆结合发挥药效，长期使用容易产生C481S等继发性耐药突变，造成药物疗效下降，肿瘤继续增殖，疾病反复进展。同时这类药物房颤、严重出血、重症感染等高危不良反应相对多见，体质偏弱的患者很难长期坚持用药，停 ...
MASH，又称非酒精性脂肪性肝炎（NASH），由肝脏脂肪蓄积诱发，会进一步引发肝脏炎症与肝细胞损伤。瑞司美替罗可配合饮食干预与运动，用于成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗。该药物属于处方药，口服片剂，每日给药一次。 瑞司美替罗 不宜和 ...
KRAS基因参与调控肿瘤细胞增殖、分化与转移过程，当出现G12C位点突变时，会持续激活促增殖信号，推动肺癌细胞增殖、侵袭及远处转移。该靶点蛋白结构特殊，结合口袋隐蔽且构象动态变化，传统药物难以实现有效结合，这也是过去很长一段时间缺少针对性治疗 ...
在复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中， 吡托布鲁替尼 可实现明显的肿瘤缩小效果，CLL/SLL人群客观缓解率可达72%。该药物的非共价结合特点，有助于降低心血管相关不良反应，同时赋予临床用药更大的 ...
卡帕塞替尼 属于活性较强、选择性高的AKT抑制剂，可结合AKT蛋白特定结构域，抑制蛋白活性，阻断肿瘤细胞增殖相关信号传导。作为靶向抗肿瘤药物，卡帕塞替尼存在对应的不良反应类型，需要规范监测与干预。区别于传统化疗，该药物的不良反应多由正常细胞A ...
HR阳性/HER2阴性乳腺癌发生内分泌治疗耐药，PI3K/AKT信号通路异常激活是重要诱因，PIK3CA/AKT1/PTEN基因突变会驱动该通路持续活化。 卡帕塞替尼 能够直接抑制AKT激酶活性，下调通路的异常激活状态，既可单独发挥抗肿瘤作用，也可与氟维司群等内分泌药物 ...
阿那格雷 属于磷酸二酯酶3A（PDE3A）抑制剂，拥有高度定向的作用机制。该药物可抑制PDE3A信号通路，促使血小板前体细胞巨核细胞发生凋亡，以此减少血小板生成，并且基本不会干扰红细胞、白细胞的正常产生，达成定向降低血小板、保护正常造血功能的治疗 ...
自身免疫病的临床治疗中，传统糖皮质激素与免疫抑制剂存在疗效不足、不良反应明显、疾病易复发等问题，不少类风湿关节炎、溃疡性结肠炎患者长期承受关节肿痛、肠道溃疡反复发作等困扰，生活质量受到明显影响。伴随精准免疫疗法的持续发展，新一代靶向药 ...
肿瘤精准诊疗领域中，新型靶点药物的研发进展，能够为对应驱动基因阳性的肿瘤人群带来新的治疗机会。RET属于既往缺少高选择性靶向制剂的重要肿瘤驱动靶点，该基因发生融合或突变可驱动肿瘤增殖，在约1%-2%的非小细胞肺癌、10%-20%甲状腺乳头状癌以及部分 ...
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