近年来，围绕异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变致病机制的靶向治疗研究发展迅速，为IDH突变型胶质瘤患者开辟了新的治疗路径。在各类IDH抑制剂中， 伏昔尼布 （Vorasidenib，AG-881）凭借优异的血脑屏障穿透能力、对突变型IDH1/2的双重抑制活性、有效的疾病控制 ...
肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。 Albrioza （也称PB–TURSO）是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性 ...
FGFR2融合主要见于肝内胆管癌，是这类肿瘤重要的驱动基因改变，国内肝内胆管癌患者中该变异占比约6%15%。FGFR2基因发生融合重排后，通路持续异常激活，推动肿瘤细胞增殖生长。这类患者常规化疗、免疫治疗整体疗效有限，通过基因检测明确FGFR2状态，可评 ...
急性髓系白血病的治疗，长期聚焦于快速杀伤恶性细胞，但对于一类由代谢异常驱动的亚型，其治疗逻辑需要一种根本性的转变。IDH1基因突变赋予其编码的异柠檬酸脱氢酶一种新的功能，使其大量产生致癌代谢物2-羟基戊二酸。这种代谢物的蓄积会“冻结”细胞的 ...
胆道恶性肿瘤具有发病隐匿、侵袭性强的特点，多数患者在确诊时已处于疾病晚期，失去了手术根治的机会，因此预后较差，5年生存率较低。近年来，全球范围内胆道恶性肿瘤的发病率呈上升趋势，尤其是在亚洲地区，其发病率的升高更为明显。尽管国内外学者开展 ...
冷凝集素病(CAD)是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，身体的免疫系统会错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。 舒替利单抗 (Enjaymo/Sutimlimab)以商品名Enjaymo出售，是一种单克隆抗体，用于治疗患有冷凝集素病(CAD)的成年人。该药物通过静脉输注 ...
B细胞淋巴瘤治疗，如何获得强效并保证安全性，一直是临床的核心追求。近年来，CD20×CD3双特异性抗体凭借独特的作用机制为这一领域带来了革新。作为全球获批用于FL治疗的双特异性抗体，莫妥珠单抗构建了从机制创新到临床获益的闭环——维持高缓解率、即 ...
基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，虽通常生长缓慢，但会影响患者的外观与健康。维莫德吉是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。在正常皮肤细胞中，刺猬信号通路参与细胞的生长、分化和修复等生理过程。然而，在基底细胞癌细胞中，该信号通路异常激活，促使癌细 ...
库欣综合征（Cushing Syndrome）是一种由垂体促肾上腺皮质激素腺瘤引起的罕见内分泌疾病，患病率为22例/百万人，年发病率为0.24/10万，持续的高皮质醇血症会累及全身多个系统。 美替拉酮 胶囊作为欧美指南推荐的11β-羟化酶抑制剂，是库欣综合征患者术前 ...
淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）两大类。HL相对少见，其特征是在显微镜下可见里德-斯腾伯格细胞，这类淋巴瘤通常对化疗较为敏感。而非霍奇金淋巴瘤更为复杂，包含多种不同的病理亚型，如弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细 ...
吡托布鲁替尼 为新一代BTK靶向新药，适应症精准聚焦难治性血液肿瘤：一是既往接受过至少两线含BTK抑制剂系统治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者；二是共价BTK抑制剂治疗失败的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。传统BTK抑 ...
晚期复发/难治套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者预后较差，尤其是具有高危特征或在布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗后进展的患者，治疗选择有限。MCL是一种侵袭性较强的B细胞淋巴瘤，晚期R/R患者预后较差，尤其是BTKi经治患者，对后续挽救治疗反应不佳，因 ...
艾美赛珠单抗 （Emicizumab、Hemlibra）是血友病A治疗领域的创新药物。血友病A是一种先天性凝血因子Ⅷ缺乏症，患者易频繁出血。艾美赛珠单抗适用范围广泛，无论成人还是新生儿及以上儿科患者，无论体内是否存在凝血因子Ⅷ抑制物，都能使用该药进行常规 ...
获得性血友病A是一种罕见而危险的疾病，而新的研究表明，Hemlibra（Emicizumab， 艾米珠单抗 ）可能成为改善患者生活质量的关键。血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病，是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为凝血因 ...
于很多女性来说，卵巢癌像个“沉默的敌人”，早期症状轻微，等被发现时往往已是中晚期。更麻烦的是，经过初次治疗后，它很容易“卷土重来”，反复复发。而一旦对蕞常用的铂类药物产生耐药，就成了医生和患者特别头疼的问题。这类患者需要新型、有针对性 ...
随着人口老龄化的加剧，老年患者的癌症治疗成为一个日益重要的研究领域。尿路上皮癌，是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，尤其在老年人群中发病率较高。 恩诺单抗 （Enfortumab Vedotin，又名维恩妥尤单抗、维汀-恩弗妥单抗、维恩妥人单抗，商品名Padcev）是 ...
阿巴西普 作为自身免疫性疾病治疗领域的重要生物制剂，是一款选择性T细胞共刺激调节剂，通过与抗原呈递细胞表面的CD80/CD86结合，阻断其与T细胞表面CD28的相互作用，从而抑制T细胞的过度激活，减少炎症因子的产生，实现对异常免疫反应的精准调控。凭借 ...
在神经退行性疾病领域，脊髓小脑共济失调（SCA）作为一种遗传性神经系统疾病，给患者及其家庭带来了沉重的负担。而近年来，他替瑞林（Taltirelin）作为一种新型的治疗药物，逐渐受到医学界和患者的关注。 他替瑞林 （Taltirelin）是一种合成的促甲状腺激 ...
阿片类药物是中重度癌痛治疗的基石药物，世界卫生组织（WHO）三阶梯止痛原则已在全球推行数十年。然而，阿片类药物在有效镇痛的同时，也带来了一系列不良反应，其中阿片类药物所致便秘是最为常见、也最令患者困扰的不良反应之一。据统计，接受阿片类药物 ...
胶质母细胞瘤作为成人最常见的原发性脑肿瘤，以其侵袭性强、预后极差的特点成为神经肿瘤领域的重大挑战。尽管手术联合替莫唑胺放化疗的标准方案已广泛应用，但肿瘤复发率仍居高不下，患者复发后的治疗选择匮乏且疗效有限。在这样的临床困境中， 洛莫司汀 ...
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