依氟鸟氨酸 (iwilfin)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤(HRNB)患者复发风险，适用于对前期多药多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少达到部分缓解的成人和儿科患者。依氟鸟氨酸于2023年在美国首次获批，作为维持治疗药物，需长期口 ...
胆管癌是胆道癌中的一种。在胆管癌患者中，约14%的肝内胆管癌可观察到FGFR2基因融合或重排，而肝内胆管癌占胆道癌的15-30%。FGFR遗传异常，如基因融合，与癌细胞的增殖、存活和转移以及肿瘤血管生成和耐药性密切相关。由于FGFR中的这些基因畸变已在胆道 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种起源于胃肠道壁间充质组织的罕见恶性肿瘤，主要发生在胃和小肠，偶见于食道或大肠。虽然其发病率较低（日本每年约1500-2500例），但由于其易复发和转移的特性，治疗选择有限，尤其是对于化疗或靶向治疗失败的患者，长期以来存 ...
瑞米布替尼 是一种高度选择性、不可逆共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。它通过共价结合BTK活性位点（Cys481），阻断肥大细胞和嗜碱性粒细胞中FcεRI介导的信号传导。这一作用抑制了组胺、白三烯及其它促炎介质的释放，从而快速缓解慢性荨麻疹 ...
干燥综合征患者的免疫系统错误地攻击产生泪水和唾液之类液体的外分泌腺体。结果，患者经常会出现眼睛和嘴巴干燥的情况，这会使患者出现说话困难、品尝食物和吞咽困难。患者的蛀牙风险也会增加。Evoxac（ 西维美林 ）是一种唾液刺激剂，可以增加唾液分泌 ...
胃肠间质瘤（GIST）是一种由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼是晚期GIST患者的有效一线治疗药物。然而，约90%患者在一线治疗后由于继发性耐药突变而出现疾病进展，携带新获得的继发性KIT突变，最常见于ATP结合口袋（KIT ...
非囊性纤维化支气管扩张症是临床常见的慢性结构性肺部疾病，患者支气管出现永久性异常扩张，气道黏膜长期处于慢性炎症状态，反复出现咳嗽、大量咳痰、咯血、胸闷气喘等症状，且病情迁延难愈、反复发作。该病长期缺乏针对性根治药物，临床传统治疗仅能依 ...
奥格列龙 是一款获批非肽类小分子口服GLP-1受体激动剂，核心适用于成人代谢性疾病患者，主要覆盖两类人群：一是成人2型糖尿病患者，可单独用药或联合其他降糖药物，用于改善血糖控制，尤其适配合并肥胖、超重的糖代谢紊乱患者；二是成人肥胖或超重患者 ...
米替福新 是一种抗利什曼原虫药物，用于治疗利什曼病，这是一组由利什曼原虫引起的疾病。米替福新已被证明具有抗利什曼原虫和肿瘤细胞的活性，这主要归因于其对细胞凋亡和脂质依赖性细胞信号通路紊乱的影响。目前已提出了几种潜在的抗利什曼原虫作用机 ...
NF1是一种遗传性疾病，约每2300名患者中就有1人患病，其中约50%的NF1患者会出现PNs。这些肿瘤通常累及多条神经和神经束，常常毗邻或累及大血管、器官及深部组织，这使得长期以来主要的治疗模式——手术减瘤受到极大限制。 米达美替尼 （Gomekli）用于1型 ...
RET（Rearranged during transfection）基因首次于1985年在重组人淋巴瘤DNA中发现，RET位于10号常染色体长臂，染色体的重组常会导致RET基因中间断裂后与不同的上游基因发生融合，进而形成驱动肿瘤细胞增殖的融合基因。在1990年和2012年先后在甲状腺乳头 ...
神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中，NF1是由位于17号染色体上的NF1基因突变所致，占所有神经纤维瘤病的96%，发病率约为1/3000-1/2600，多在儿童期发病，出现逐渐加重的疼痛、畸形，甚至毁容和运动障碍，可能 ...
普托马尼 是一款具有全新作用机制的硝基咪唑类抗结核前体药，对结核分枝杆菌具有高度特异性，其核心优势在于能同时针对繁殖期和休眠期的结核杆菌发挥杀菌作用，且耐药突变率极低，成为耐药结核治疗的核心药物。作为前体药，普托马尼的药理作用需要经过 ...
宗格替尼 作为不可逆共价结合型HER2抑制剂，可靶向结合野生型及突变型HER2受体（明确覆盖HER2外显子19-20酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变、插入/缺失突变，不含HER2扩增），抑制HER2磷酸化，阻断下游MAPK/PI3K信号传导（包括ERK磷酸化），诱导肿瘤细胞 ...
大脑癫痫发作源于神经元的兴奋-抑制失衡， 西诺氨酯 凭借创新双通道作用机制，一方面通过优先抑制持续性钠离子（INaP）电流，降低神经元兴奋性；另一方面通过作用于非苯二氮位点正变构调节γ-氨基丁酸A型受体（GABAA受体），增加神经元抑制性，共同发挥 ...
伏索利肽 （vosoritide）是一种C型利钠肽（C-type natriuretic peptide，CNP）类似物，通过改良的CNP与利钠肽受体-B（NPR-B）结合，拮抗因基因变异造成的过度FGFR3下游信号传导，从而恢复患儿骨骼生长。2021年8月，伏索利肽在欧盟上市；同年11月，其获 ...
在淋巴瘤治疗领域，BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂的出现为B细胞淋巴瘤患者带来了新的希望。 匹妥布替尼 （吡托布鲁替尼）作为新一代高选择性BTK抑制剂，凭借其独特的作用机制和优异的临床表现，正成为复发/难治性淋巴瘤治疗的重要力量。与传统BTK抑制剂 ...
阿达格拉西布 是一款高选择性、不可逆的KRAS G12C抑制剂，其作用机制充满巧思：1.精准识别“漏洞”：突变后第12位的半胱氨酸（C）在KRAS蛋白表面形成独特凹槽——这成为药物结合的“致命弱点”。2.创新结合策略：药物分子像特制钥匙插入凹槽，与半胱氨 ...
艾德拉尼 是一种处方抗癌药物，口服片剂，通常每日服用两次。它属于一类称为靶向治疗的药物，这类药物旨在作用于癌细胞内部的特定信号，而不是攻击体内所有快速增殖的细胞。因此，它不被归类为“传统化疗”，尽管它仍用于治疗癌症，并可能带来严重风险 ...
高危（HR）和中危（IR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）复发和/或进展概率较高。FGFR3/FGFR2基因变异（包括突变与融合）已被证实在NMIBC中起潜在的癌基因驱动作用。FGFR3突变最为常见，报告在超过31%的HR-NMIBC患者和70%的IR-NMIBC患者中出现。厄达替尼是一 ...
扫一扫康必行专业医学顾问免费咨询
关注：50000
关注：29540
关注：29409
关注：27226
关注：27060
关注：25640
关注：25300
关注：23598
关注：22285
关注：22265
免费咨询电话：4006 130 650
