氯苯唑酸葡胺 是一种口服小分子药物,其作用机制在于选择性且高亲和力地结合于转甲状腺素蛋白的四聚体。在遗传性和老年性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中,突变型或野生型转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定,易于解离为单体,进而错误折叠并聚集成淀粉 ...
在免疫性血小板减少症(ITP)中,问题不在于血小板生成不足,而在于它们被自身抗体标记后过早清除。传统治疗如糖皮质激素或静脉免疫球蛋白,主要通过压制免疫系统整体活性来延缓这一过程,但长期使用带来显著副作用。 福他替尼 (Fostamatinib)则采取了 ...
艾米希组单抗 是一种人源化、双特异性单克隆抗体,其作用机制是模拟活化凝血因子VIII的辅因子功能,将活化的凝血因子IX和凝血因子X桥接在一起,从而促进凝血酶的产生。在血友病A患者中,由于凝血因子VIII缺乏或功能障碍,凝血酶生成严重受损,导致出血 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗演进中, 恩诺单抗 (Enfortumab vedotin)代表了一种高度工程化的干预策略——它不依赖免疫激活,也不直接抑制信号通路,而是将细胞毒性药物“伪装”成靶向配体,借助肿瘤细胞自身的内吞机制完成精准投送。这种“生物导弹”式的 ...
在神经系统退行性疾病中,多数治疗聚焦于延缓病理进程或替代缺失神经递质,而 他替瑞林 (Taltirelin)提供了一种不同的思路:它不直接修复受损神经元,也不清除异常蛋白,而是通过激活内源性神经调节通路,暂时增强残存小脑回路的功能输出。这种“功能 ...
在自身免疫性疾病的治疗中,多数药物聚焦于“清除炎症”或“抑制效应细胞”,而阿巴西普(Abatacept)采取了一种更上游的策略:它不直接杀伤免疫细胞,也不广泛压制炎症因子,而是从源头干预T细胞的初始活化过程。这种机制使其在类风湿关节炎等T细胞驱动 ...
格菲妥单抗 是一种双特异性抗体,采用独特的2:1结构设计,即含有两个靶向B细胞表面CD20抗原的结合域和一个靶向T细胞表面CD3受体的结合域。这种结构旨在增强与肿瘤细胞的结合亲和力。当格菲妥单抗同时结合B细胞上的CD20和T细胞上的CD3时,会在两者之间形 ...
对全球超过10亿偏头痛患者而言,发作不是“头痛”,而是一场感官风暴——畏光、畏声、恶心、认知冻结,甚至数日无法履职。传统曲坦类药物虽能缓解部分症状,却存在血管收缩风险,且对频繁发作者难以兼顾“救急”与“防复”。正是在这一治疗悖论中,瑞美 ...
一、帕金森病药物治疗的核心挑战 帕金森病是一种以黑质多巴胺能神经元进行性丢失为特征的神经退行性疾病,临床主要表现为运动迟缓、静止性震颤、肌强直和姿势不稳。左旋多巴(Levodopa)联合外周脱羧酶抑制剂(如卡比多巴)是目前最有效的对症治疗方 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,其作用机制独特,区别于前两代共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路中的关键激酶,对多种B细胞淋巴瘤的生存至关重要。前两代共价抑制剂通过与 ...
骨髓纤维化(MF)是一种以骨髓纤维组织沉积、髓外造血及克隆性干细胞异常为特征的骨髓增殖性肿瘤。患者常因脾脏显著肿大、体重下降、盗汗和极度疲劳而生活质量严重受损。驱动这一病理过程的核心是JAK-STAT信号通路的持续活化,多数病例与JAK2、CALR或MPL ...
在慢性肾脏病特别是维持性血液透析患者中备受困扰的尿毒症性瘙痒治疗领域,一种高选择性作用于特定阿片样受体亚型的药物,为这种顽固性症状的控制提供了全新的、非抗组胺的作用机制选择。盐酸纳呋拉啡是一种κ型阿片样受体选择性激动剂。传统上,阿片样 ...
原发性骨肉瘤在青少年及年轻成人中发病率虽低,却因发病急、侵袭性强、易肺转移而成为骨肿瘤领域的重要挑战。即使在高强度手术联合化疗的综合模式下,仍有相当比例患者出现复发或远处转移,长期生存率的提升空间受限。长期以来,针对肿瘤微环境的免疫调 ...
一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物凭借其独特的神经药理作用,在小脑性共济失调和意识障碍的治疗中占据了一席之地,展示了神经调节疗法的潜力。 他替瑞林 是一种稳定的促甲状腺激素释放激素类似物,但其核心作用并非通过影响内分泌轴来实现。传统上 ...
在库欣综合征的鉴别诊断与特定临床情境中,迅速、可控地降低皮质醇水平有助于明确病理生理机制并缓解急性症状。然而,持续过度抑制肾上腺皮质功能可能引发肾上腺功能不全,因此临床需要一种作用可逆、便于调控的药物来实现短期皮质醇合成阻断。美替拉酮 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的漫长治疗进程中,一种能够选择性干预T细胞完全活化第二信号的新型融合蛋白药物,为调节异常免疫应答提供了不同于传统疗法的精准途径。阿巴西普是一种由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外域与人免疫球蛋白G1的Fc段融合而 ...
在肝细胞癌等实体肿瘤的免疫治疗探索中,一种靶向于细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4的免疫检查点抑制剂,当与另一种针对程序性死亡配体1的抑制剂联合使用时,展现出了协同增强抗肿瘤免疫应答的卓越效果,成为双免疫联合治疗方案的重要支柱。曲美木单抗是一种 ...
在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中,尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答,但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展,主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存,是临床亟待解决的难题。 ...
艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂,可与雌激素受体结合并促使其构象改变,导致受体降解,从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌,且在既往接受过至少一种内分泌治疗后 ...
在针对既往治疗失败的晚期尿路上皮癌这一治疗选择匮乏且预后极差的领域,一种创新设计的抗体药物偶联物通过将靶向抗体与强效细胞毒药物精准结合,为患者带来了前所未有的生存获益,深刻改变了治疗格局。 恩诺单抗 的核心结构由三部分组成:一个人源化的 ...

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