作为一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂, 伊曲莫德 于2023年10月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎,特别是对传统治疗如氨基水杨酸盐、皮质类固醇或免疫抑制剂反应不足、失去反应或不耐受的患者。该药物的作用 ...
作为一种人工合成的抗感染药物,喷他脒于20世纪30年代被开发出来,长期以来在临床上主要用于治疗黑热病、卡氏肺孢子虫肺炎以及早期非洲锥虫病,尤其适用于对锑剂耐药或不能耐受锑剂的患者。该药物的作用机制较为复杂,主要通过干扰核苷酸和核酸掺入核糖 ...
作为一款口服的小分子异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,奥鲁他尼布于2022年12月获得美国食品药品监督管理局批准,用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在易感异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的核心作用机制在于它能够精准抑制突变 ...
作为一种创新的抗体偶联药物,吉妥珠单抗于2000年首次在美国获批,随后因安全性问题撤市,最终于2017年重新获批上市,用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者以及2岁及以上复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病儿童和成人患者。该药物巧妙地将靶 ...
作为一款高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂, 瑞米布替尼 于2025年先后获得美国和中国监管机构的批准,用于治疗H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹。慢性自发性荨麻疹表现为反复出现的瘙痒性风团和血管性水肿,严重影响患者生活质量。瑞布替尼 ...
作为一种专门设计用于治疗软骨发育不全的儿童靶向药物, 伏索利肽 于2021年先后在欧洲和美国获批上市,随后适应症逐步扩展至5岁以下幼儿,主要用于治疗骨骺尚未闭合的软骨发育不全患儿,以增加其线性生长速度。该药物的核心机制在于它精准模拟了人体内的 ...
这款转甲状腺素蛋白稳定剂于2024年11月获得美国食品药品监督管理局批准,随后在欧盟等地上市,专门用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病。该疾病是由于肝脏产生的转甲状腺素蛋白不稳定、解离并错误折叠,形成淀粉样纤维沉积在心脏,导致心肌僵硬和心力 ...
作为一款新型抗癫痫发作药物, 西诺氨酯 于2019年在美国获批,随后在欧盟等地上市,主要用于治疗成人局灶性发作癫痫,特别是那些对传统抗癫痫药物反应不佳或无法耐受的患者。该药物的作用机制独树一帜,它不像传统药物那样单一发力,而是通过双重途径协 ...
这款三联复方制剂于2019年10月获得美国食品药品监督管理局批准,随后适应症逐步扩展至2岁及以上人群,主要用于治疗至少有一份F508del突变或其他特定响应突变的囊性纤维化患者。囊性纤维化的根源在于CFTR蛋白功能缺陷,导致黏液在肺部、消化道等器官异常 ...
作为一种专门设计的第二代激酶抑制剂, 托沃非尼 于2024年4月在美国获批上市,主要用于治疗6个月及以上患有复发性或难治性儿童低级别胶质瘤的患者,这些患者需携带BRAF融合或重排,亦或是BRAF V600突变。该药物最大的特点在于其具备优异的脑渗透性,能够 ...
米替福新 作为一种口服烷基磷酸胆碱类药物,是治疗内脏利什曼病和皮肤利什曼病的重要选择,其口服给药方式极大提升了医疗资源匮乏地区的治疗可及性。其作用机制在于干扰利什曼原虫的细胞膜合成和信号转导,通过抑制固醇生物合成和影响磷脂代谢,破坏寄 ...
多达维普龙 是一种能穿透血脑屏障的口服小分子药物,其通过独特机制激活肿瘤细胞内的整合应激反应通路,选择性诱导高级别胶质瘤细胞凋亡,为复发胶质母细胞瘤等治疗极度困难的疾病带来新希望。该药物并非直接杀伤细胞,而是通过上调特定蛋白干扰肿瘤细 ...
吡托布鲁替尼 作为一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗既往接受过共价抑制剂治疗后出现疾病进展的复发或难治性套细胞淋巴瘤等B细胞恶性肿瘤。其创新性在于可逆地结合激酶活性位点,不依赖共价结合,因此能有效抑制因位点 ...
奈拉滨 是一种核苷类似物前体药物,是治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤的重要化疗选择。其独特之处在于能被T淋巴细胞选择性摄取,并在细胞内转化为细胞毒性代谢物,掺入DNA干扰合成,最终诱导细胞凋亡,这种相对选择 ...
戊聚糖多硫酸钠 作为一种合成的硫酸化多糖,是少数经批准用于缓解间质性膀胱炎相关疼痛和不适症状的口服药物。其作用机制被认为是在膀胱壁上形成一层人造糖胺聚糖保护层,修复受损的移行上皮,阻止尿液中刺激性物质渗透,从而减轻炎症和疼痛。在用法上 ...
吉泊达星 作为一种具有创新作用机制的口服抗生素,专门用于治疗由特定革兰氏阴性菌引起的复杂性尿路感染,这些感染通常对常规氟喹诺酮类抗生素耐药。其核心机制在于能同时靶向并抑制细菌DNA促旋酶和拓扑异构酶IV这两种复制必需酶,通过双重抑制增强杀菌 ...
西多福韦 作为一种开环核苷酸类似物抗病毒药物,主要用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者并发的巨细胞病毒视网膜炎,旨在延缓视力丧失。其通过磷酸化代谢物竞争性抑制巨细胞病毒DNA聚合酶,并掺入病毒DNA链导致合成终止,从而阻断病毒复制。在用法上,成 ...
培美替尼 作为一种强效选择性的成纤维细胞生长因子受体一二三抑制剂,专门用于治疗既往接受过治疗且存在成纤维细胞生长因子受体二融合或重排的晚期胆管癌成人患者。其通过特异性抑制成纤维细胞生长因子受体家族的活性,阻断异常信号传导,从而抑制肿瘤 ...
布格替尼 作为一种高选择性的间变性淋巴瘤激酶抑制剂,专门用于治疗间变性淋巴瘤激酶阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,这些患者通常对第一代抑制剂耐药或不耐受。其通过精准抑制间变性淋巴瘤激酶的活性,阻断下游信号传导,卓越的血脑屏障 ...
巴瑞替尼 作为一种口服选择性Janus激酶一和二抑制剂,用于治疗对肿瘤坏死因子抑制剂疗效不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者,以及对局部治疗无效的中重度斑秃成人患者。其通过可逆性抑制Janus激酶一和二,阻断促炎细胞因子介导的JAK-STAT ...

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