普纳替尼 是一种口服小分子靶向药物，属于第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它最初由美国Ariad Pharmaceuticals研发，2017年被武田（Takeda）收购；2012年12月在美国获批，2024年9月在中国获批（商品名英可欣）。它最大的特点：专为攻克T315I突变 ...
莫洛替尼 作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂，在慢性髓性白血病的治疗序列中为特定患者群体提供了重要的治疗选择，特别是对那些既往接受过其他酪氨酸激酶抑制剂治疗但出现耐药或不耐受的患者而言。该药通过强效抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，能够有效阻断异 ...
阿达格拉西布 是一种强效、高选择性的口服小分子药物，它能不可逆地、特异性地与KRAS G12C突变蛋白结合，将其锁定在非活性状态。这种突变蛋白就像一直处于“开启”状态的生长信号开关，驱动癌细胞不断增殖。阿达格拉西布的作用正是将这个异常“开关”强 ...
在实体瘤中，KRAS突变发生率高达20%-30%，其中G12C亚型占非小细胞肺癌（NSCLC）的13%、结直肠癌的3%-4%，却因突变蛋白表面光滑、缺乏可结合口袋，长期被视为“药物研发的禁区”。传统化疗与免疫治疗对这类患者效果有限，中位生存期不足10个月。 索托拉西 ...
在晚期非小细胞肺癌的治疗中，“KRAS突变”曾被称为“不可成药”靶点——过去数十年，针对这类突变的患者，缺乏精准有效的靶向药物，只能依赖化疗或效果有限的其他治疗。直到 索托拉西布 （Sotorasib，商品名：Lumakras）的出现，才打破了这一困境，为KR ...
抗血管生成药物一般都有多个作用位点，例如 凡德他尼 （Vandetanib）就可以同时靶向三种常见位点，但其目前主要应用于甲状腺髓样癌（MTC）的治疗。凡德他尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，其主要作用位点是VEGFR、EGFR和RET三种血管 ...
凡德他尼 是甲状腺髓样癌治疗领域的里程碑式药物，专为RET突变驱动的甲状腺髓样癌精准研发，彻底打破了传统治疗疗效差、手段匮乏的临床困境。不同于普通广谱靶向药，凡德他尼针对性适配甲状腺髓样癌的发病机制，是目前临床唯一兼顾RET强效抑制与肿瘤血 ...
英菲格拉替尼 可精准靶向抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3突变通路，强效阻断肿瘤细胞增殖、新生血管生成与远处转移，从根源遏制FGFR融合驱动的肿瘤进展，精准破解传统化疗疗效差、易耐药的临床痛点。区别于广谱抗肿瘤药物，本品靶点选择性极高，仅针对性抑制致 ...
结核病是折磨人类数千年的古老传染病，其中最难对付的就是耐药结核病。随着结核分枝杆菌对多种传统抗结核药物相继产生耐药，临床上可用的有效药物越来越少，许多患者的治疗陷入困境。 普托马尼 的问世，为耐药结核病的治疗带来了破局曙光。 普托马 ...
B细胞恶性淋巴瘤是临床高发的血液系统肿瘤，其中慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤进展隐匿、复发率高，传统化疗、一代BTK抑制剂长期存在明显短板。传统靶向药物脱靶效应显著，极易引发房颤、高血压、出血、腹泻等重度不良反应，尤其老年、体弱、合并心 ...
慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤是常见的惰性B细胞恶性肿瘤，布鲁顿酪氨酸激酶在B细胞受体信号通路中扮演关键角色，其持续活化是癌细胞增殖和存活的重要驱动力。 阿可替尼 是一种高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它通过与布鲁顿酪氨酸激 ...
在许多黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等实体瘤中，BRAF基因的特定激活突变是关键的致癌驱动因素，导致丝裂原活化蛋白激酶信号通路持续激活，而达拉非尼作为一种口服的、选择性BRAF激酶抑制剂，通过抑制突变型BRAF蛋白的活性，阻断该异常信号传导，从 ...
在晚期BRAF V600突变黑色素瘤的治疗中， 曲美替尼 联合达拉非尼的方案已成为一线金标准。Ⅲ期COMBI-d试验显示，联合治疗组的中位无进展生存期（PFS）达11.0个月，而达拉非尼单药组仅5.8个月，疾病进展风险降低56%；中位总生存期（OS）达25.1个月，单药组 ...
BRAF基因作为MAPK/ERK信号通路的核心驱动因子，一旦发生突变（尤其是V600E/V600K突变），会持续激活下游信号传导，推动肿瘤细胞无限增殖、侵袭和转移，广泛存在于黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种恶性肿瘤中。长期以来，传统化疗、放疗对这类肿瘤 ...
在肿瘤靶向治疗领域，针对BRAF V600突变的药物不断刷新临床疗效记录。 曲美替尼 作为MEK抑制剂的代表药物，通过与达拉非尼联合应用，在BRAF V600突变型黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多个瘤种中展现出卓越疗效。BRAF V600突变在黑色素瘤中约占40%-6 ...
基底细胞癌是皮肤癌中最常见的类型，多数患者可通过手术或放疗治愈，但少数病例会发展为局部晚期或转移性，失去根治性治疗机会。 维莫德吉 作为一种口服的靶向药物，通过强效抑制Hedgehog信号通路中的关键蛋白SMO，阻断异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的 ...
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）是一种具有高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其特征是遗传异质性和复杂的克隆进化。长期以来，AML的治疗主要依赖于标准化疗方案。2004年，阿扎胞苷在美国获批上市，开启了低甲基化药物在AML治疗中的应用，逐 ...
系统性肥大细胞增多症（Systemic Mastocytosis,SM）是一种罕见的血液疾病，其特征是肥大细胞在多个器官系统中异常增殖和积累。这种疾病可能导致严重的症状，如反复发作的过敏反应、胃肠道症状、皮肤瘙痒、骨痛以及肝脾肿大等。近年来，随着对疾病机制的 ...
耶氏肺孢子菌肺炎是艾滋病患者等免疫严重受损者中最常见且威胁生命的机会性感染之一。而 喷他脒 作为一种经典的芳香族二脒类药物，通过干扰病原体DNA、RNA、磷脂和蛋白质的合成等多重机制，至今仍在治疗由卡氏肺孢子菌引起的肺炎以及某些利什曼病和非洲 ...
小脑萎缩是一类由遗传、变性、缺血缺氧等多种病因引发的神经系统退行性疾病，核心病理改变为小脑神经元进行性丢失、小脑皮层萎缩，最终导致小脑调控平衡与协调的功能持续衰退。这类疾病病程绵长且呈进行性加重，患者会逐渐出现步态蹒跚、肢体共济失调、 ...
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