靶向治疗显著延长了胃肠道间质瘤（GIST）患者的生存，但继发耐药是难以回避的临床难题。GIST主要由KIT、PDGFRA驱动突变诱发，伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼依次搭建起经典靶向治疗序列；随着后线治疗推进，继发突变、旁路激活、肿瘤异质性不断累积，单纯 ...
在多发性硬化的治疗领域，Tysabri（ 那他珠单抗 ）始终是一款绕不开的重磅药物。作为全球首个获批的细胞粘附分子抑制剂，凭借显著降低复发率、延缓残疾进展的临床效果，长期占据多发性硬化高效治疗的核心地位。即便在口服DMT药物和新一代抗CD20单抗竞相 ...
维汀-特立妥珠单抗 (Telisotuzumab vedotin-tllv)用于治疗经1次既往系统治疗后、伴有c-Met蛋白高表达（即50%或以上的肿瘤细胞呈强[3+]染色）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 维汀特立妥珠单抗的用法用量 1、成人非小细胞肺癌常 ...
阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆类型，仅美国就有约700万患者，全球患者超5000万。随着病情进展，高达76%的AD患者会出现激越症状，表现为无理由暴躁、易怒、言语或身体攻击、坐立不安、反复踱步等，严重影响患者生活质量，同时给照护者带来巨大身心负 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）多发生在脑干、丘脑等手术难以触及的区域，恶性程度极高，一直是临床棘手的难治肿瘤。其中H3 K27M突变亚型，接受传统放疗后极易复发，化疗基本无效，儿童和成人患者长期缺少有效的治疗手段。 多达维普酮 （Dordaviprone）于2025 ...
膀胱癌是我国男性泌尿生殖系统中最常见的恶性肿瘤。据2022年估算，全国新发膀胱癌约9.3万例，其中约四分之三在确诊时仍处于“非肌层浸润性”阶段（NMIBC）——通俗地说，肿瘤像“地毯上的霉斑”，只长在膀胱内壁的黏膜层，还没有长进肌肉层。这个阶段的 ...
奥格列龙 属于口服GLP-1受体激动剂，配合低热量饮食与运动，用于成人肥胖，或是超重且合并至少一项体重相关合并症人群，实现减重并长期维持减重效果。在体重管理方面，奥格列龙拟用于体重指数（BMI）达到30 kg/m及以上的肥胖症成人，以及BMI达到27 kg/m ...
T细胞耗竭是制约免疫检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法疗效的核心瓶颈，在实体瘤中这一难题尤为突出。该研究构建功能缺陷的CAR-T细胞体外模型模拟T细胞耗竭表型，对FDA已获批小分子药物库开展筛选，最终发现 米替福新 （Miltefosine）可以不依赖PD1/PDL1通路 ...
匹莫范色林 （Pimavanserin、Nuplazid）针对帕金森病精神病相关症状发挥治疗作用，能有效改善患者出现的幻觉与妄想情况。帕金森病患者在病程进展中，常伴有这类精神症状，严重影响生活质量。匹莫范色林通过特定的作用机制，精准调节神经递质，缓解精神 ...
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数 ...
脑胶质瘤是中枢神经系统高发恶性肿瘤，侵袭性强、治疗难度高，严重影响患者生存期与生活质量。化疗是脑胶质瘤综合治疗的关键部分， 甲基苄肼 是一款应用已久的化疗药，在胶质瘤治疗中占据重要地位。丙卡巴肼属于细胞周期非特异性烷化剂，经体内代谢活化 ...
干眼症，又名角结膜干燥症，通常症状包括眼疲劳、异物感、干涩感，严重者还会出现眼烧灼感、酸胀感、眼红、眼痛、畏光等，并可能发展至角膜损伤。干眼症如果不及时治疗，可能会发展为角膜溃疡、穿孔或继发感染，严重威胁视力。 阿考曲蒙滴眼液 是针对瞬 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，其特征是骨髓产生异常癌变的白血球、红血球或血小板。对于确诊AML的患者而言，治疗之路往往充满挑战。在传统理念中，“异基因造血干细胞移植”被认为是争取治愈的重要手段，然而移植对患者的身体状况 ...
阿米吡啶 作为一种钾通道阻滞剂，通过增加乙酰胆碱的释放来改善神经肌肉传递，从而显著提高肌肉力量和复合运动动作电位。这对于LEMS患者来说，意味着能够改善肌肉无力、易疲劳等症状，提高生活质量。阿米吡啶是口服药物，患者可以在家中自行服用，无需 ...
乙琥胺 作为一线抗癫痫药物，主要用于治疗癫痫小发作，如单纯失神、肌阵挛等。对于传统的苯妥英钠、丙戊酸钠等药物无效的患者，乙琥胺往往能够取得较好的疗效。此外，乙琥胺还可与其他抗癫痫药物一起用于混合型的癫痫发作治疗。乙琥胺对典型失神发作有 ...
二氮嗪 和米诺地尔一样，都是钾通道开放剂（KATP opener），但它来自「苯并噻二嗪」家族——和利尿剂里的噻嗪类是近亲（但它却没有利尿作用）；更特别的是，它同时作用在血管平滑肌和胰岛β细胞：扩张血管降血压的同时，会抑制胰岛素释放、升高血糖。它 ...
贝罗司他 （Berotralstat）作为一种口服、高度选择性的血浆激肽释放酶抑制剂，在治疗遗传性血管水肿（HAE）方面具有显著的优势特点。贝罗司他能够有效抑制血浆激肽释放酶的活性，进而减少遗传性血管水肿的发作频率。这种抑制作用有助于稳定患者的病情， ...
贝利司他 是FDA加速批准的淋巴瘤药物，适用于复发或难治性的周围T细胞淋巴瘤(PTCL)患者。该药是至今批准的第三种治疗这种疾病的药物，为淋巴瘤患者提供了新的治疗选择。Belinostat是一种新型有效的羟肟酸型组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂。HDAC催化移除 ...
宗艾替尼 是高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于HER2突变阳性非小细胞肺癌，依靠不可逆共价结合机制实现持久的通路抑制。它可以和HER2激酶结构域发生不可逆共价结合，和传统可逆HER2抑制剂相比，结合更加稳固，即便在高ATP环境下依旧维持抑制活 ...
莫博替尼 是口服酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向EGFR 20号外显子插入突变，是该突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者首款获批的口服针对性疗法。EGFR ex20ins属于相对罕见、预后差的驱动突变，蛋白构象特殊，一代、二代，以及部分三代EGFR-TKI都很难起 ...
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