米替福新 ，商品名为Impavido，主要用于治疗利什曼病和自由生活的阿米巴变形虫感染，如福氏耐格里变形虫和曼德拉巴拉姆希亚。这包括三种形式的利什曼病：皮肤利什曼病、内脏利什曼病和粘膜利什曼病。它可以与脂质体两性霉素B或巴龙霉素一起使用。它是口 ...
米达美替尼 （Mirdametinib，商品名LuciMird）是一种口服MEK靶向药物，专门针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤，为国内该罕见病患者提供了新的用药选择。根据在2025年神经肿瘤学会年会上发表的1/2期SJ901试验(NCT04923126)的发现，米达美替 ...
瑞维美尼 是目前首个获批的Menin抑制剂。它可以阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白的异常结合，进而干扰白血病细胞赖以维持的致癌性转录复合物。这种作用发生在基因调控层面，可逆转部分白血病细胞的异常增殖程序，并促使细胞向分化方向改变。药物主要针对KM ...
对于携带HER2（人表皮生长因子受体2）突变的非小细胞肺癌患者来说，靶向治疗的出现无疑是巨大的进步。特别是新一代口服靶向药Zongertinib（zōng gétìní，中译名未定）的获批，为许多患者带来了新的希望。然而，一个现实的问题始终摆在面前：如果「 ...
巨细胞病毒（CMV）是临床极具隐匿性与危害性的机会性致病病毒，普通健康人群感染后多为无症状潜伏感染，但对于免疫功能严重低下的特殊人群，会演变为致命性重症感染。器官移植术后患者、艾滋病免疫缺陷患者、长期使用免疫抑制剂人群，自身免疫防御体系薄 ...
EZH2是人体关键的表观遗传调控因子，基因异常突变后会持续过度激活，抑制肿瘤细胞正常分化、凋亡，驱动肿瘤无限增殖、侵袭转移，是滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤发生发展的核心致病靶点。传统放化疗、免疫治疗无法精准靶向该致病通路，仅能笼统杀伤肿瘤细胞 ...
多数难治性肿瘤的发生、发展与基因突变导致的表观遗传异常密切相关，其中EZH2蛋白异常激活是关键诱因。EZH2作为一种组蛋白甲基转移酶，过度活跃时会抑制抑癌基因表达，促使肿瘤细胞无限增殖、侵袭和转移，同时导致肿瘤对传统治疗产生耐药性。 他泽司他 ...
胆管癌作为一种恶性程度极高的消化系统肿瘤，以隐匿发病、进展迅速、预后极差为核心特征，严重威胁着人类的生命健康。这类肿瘤可发生于肝内或肝外，其中肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，且近年来发病率呈上升趋势。由于早期症状 ...
在血液肿瘤精准治疗领域， 恩西地平 作为一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，为存在特定基因突变的复发难治性急性髓系白血病患者带来了突破性治疗选择。这种口服小分子药物通过选择性抑制突变IDH2酶的活性，逆转肿瘤细胞的异常代谢状态，诱导白血病细胞 ...
急性髓系白血病（AML）作为恶性血液肿瘤，其治疗挑战始终困扰着医学界。尤其是携带IDH2基因突变的难治性患者，往往面临传统疗法效果不佳的困境。恩西地平的诞生，彻底改变了这一局面。通过精准锁定IDH2突变，这种创新药物不仅有效抑制肿瘤进展，更以可控 ...
尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，约20%的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者携带FGFR基因改变，其中FGFR3点突变最为常见（约占80%）。 厄达替尼 （Erdafitinib）作为一种口服泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，于2019年基于单臂II期研究BLC2001 ...
厄达替尼 的抗癌逻辑源于对FGFR信号通路的深度干预。FGFR家族包括FGFR1至FGFR4四种亚型，其中FGFR2和FGFR3在尿路上皮癌中异常激活最为常见——约15%的晚期患者存在FGFR2突变，20%存在FGFR3突变或融合。这些异常会使FGFR持续向细胞内传递“增殖指令”， ...
艰难梭菌感染性腹泻严重影响患者的肠道健康和生活质量。非达霉素治疗艰难梭菌感染性腹泻，基于其独特的作用机制。艰难梭菌是一种在肠道内引发感染的细菌，它能产生毒素，导致肠道炎症和腹泻。 非达霉素 恰似一位“精确的微观战士”，主要作用于细菌的RNA ...
成人急性髓系白血病（AML）中6%-10%存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，一旦进入复发难治阶段，传统挽救化疗疗效有限，患者预后不佳，临床治疗手段较为匮乏。IDH1是AML重要驱动基因，突变后会产生新酶活性，大量生成致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），造成 ...
艾伏尼布 (ivosidenib、Tibsovo)是一种口服、高选择性的异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)小分子抑制剂。通过抑制突变的IDH1酶，降低2-HG生成，恢复细胞分化能力，从而发挥抗肿瘤作用。作为单药治疗新诊断的携带易感IDH1突变的AML，适用于年龄≥75岁或不适合接受强 ...
长期以来，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）缺乏特效治疗药物，临床仅能依靠饮食、运动、基础代谢干预控制病情，对于中重度患者，常规干预手段收效甚微，病情持续进展无法有效阻断。 瑞司美替罗 （Resmetirom）的获批上市，彻底填补了NASH无专用靶向药的临床 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者常因肝脏脂肪过度沉积引发炎症、纤维化及肝功能异常，若不及时干预可能进展为肝硬化甚至肝癌。 瑞司美替罗 作为甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，通过精准激活肝脏细胞中的THR-β受体，加速肝脏内堆积脂肪的分解 ...
恶病质在亚洲是一个日益严重的问题，主要原因是癌症发病率迅速增加，与醋酸甲地孕酮主要是通过增加脂肪而不是去脂体重不同，每日100 mg阿那莫林的活性被证实可增加去脂体重和体重，改善食欲，提高生活质量。 阿那莫林 是一款治疗癌症恶病质的突破性药物 ...
在肿瘤治疗的漫长征程中，除了肿瘤本身的侵袭，一种隐匿却致命的并发症——癌症恶病质，正成为无数患者的“隐形杀手”。数据显示，癌症恶病质在肿瘤患者中的发生率高达50%~60%，至少20%的癌症患者最终死于恶病质导致的严重营养不良，而非肿瘤本身。这种 ...
RET融合是NSCLC中明确的可靶向驱动突变，发生率约为1%~2%。 塞普替尼 （Selpercatinib）作为高选择性、强效且可穿透血脑屏障的RET抑制剂，已在全球多个国家获批用于晚期RET融合阳性NSCLC的治疗，在LIBRETTO-001及LIBRETTO-431等研究中展现出高缓解率与持 ...
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