在HER2突变肺癌的序贯治疗蓝图中， 宗艾替尼 凭借其“强效、口服、入脑”的复合特征，正在勾勒出一个清晰的后线治疗轮廓。它适用于治疗既往接受过含铂化疗的、HER2外显子20插入突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。这一精准定位，使其成为在化 ...
宗艾替尼 作为第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于晚期非小细胞肺癌治疗具有里程碑意义，成功解决了前两代靶向药物因T790M突变导致的耐药难题。该药物通过强效抑制由T790M突变介导的耐药机制，同时保持对原发性敏感突变的抑制活性，能 ...
在耐药性局灶性癫痫的治疗中，即使联合使用多种传统抗癫痫药物，仍有相当比例患者的发作无法得到充分控制。这些药物多通过调节电压门控离子通道或增强抑制性神经传递来发挥广泛作用，而 西诺氨酯 /森巴考特（Cenobamate/Ontozry）则引入了不同的思路。它 ...
西诺氨酯 是一种具有双重作用机制的口服抗癫痫药物，适用于治疗成人局灶性癫痫发作。局灶性癫痫发作是最常见的癫痫类型，尽管已有多种抗癫痫药物，但仍有约三分之一的患者对治疗反应不佳。苯巴那酯通过同时增强抑制性神经传递和抑制兴奋性神经传递来发 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种系统性淀粉样变性疾病，由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积于心肌所致。患者心脏逐渐僵硬，最终发展为限制性心肌病和心力衰竭。触目惊心的数据：-确诊后生存期：未经治疗仅2-5年-中国确诊病 ...
他拉唑帕利 是一种口服、强效的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，但其作用机制不仅限于抑制PARP的酶活性。它的独特之处在于其强大的“PARP捕获”能力，即药物能紧密地结合在DNA损伤位点的PARP上，形成稳定且有毒性的复合物，物理性阻碍DNA的复制与修复进 ...
耐多药/利福平耐药结核病，长期面临治疗周期长、用药负担重的现实难题。传统治疗方案疗程长达18-24个月，需5-7种药物联合，每日服药30余片，患者依从性和耐受性极差。 贝达喹啉 的诞生，标志着这场战役迎来了近半个世纪以来首个具有全新作用机制的抗结核 ...
对于激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的乳腺癌患者来说，内分泌治疗是贯穿全程的基石。然而，随着治疗时间的推移，部分患者会出现耐药，其中ESR1基因突变是导致耐药的重要原因之一。 Inluriyo （通用名：Imlunestrant，国内常译为依仑司群）作为一种新型的 ...
伊纳沃利昔布 属于一种靶向治疗药物，主要作用于磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）信号通路。在许多乳腺癌患者中，该信号通路存在异常激活的情况，会促进癌细胞的生长、增殖以及存活。伊纳沃利昔布能够精准地抑制PI3K的活性，阻断这条异常的信号传导，从而遏制 ...
伊那利塞 是一种在研的高选择性、强效口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其设计旨在克服早期泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂因抑制非α亚型导致的显著毒性，通过精准抑制由磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α基因突变所驱动的信号通路，从而有效控制肿瘤生长，并为携带 ...
神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）起源于未分化的交感神经节细胞，是儿童最常见的颅外肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤，俗称“儿童肿瘤之王”。不同神经母细胞瘤患者预后差别很大，也即神经母细胞瘤间存在广泛的肿瘤异质性。根据高危因素的不同，神经母细胞 ...
胆道癌（BTC）起源于肝内外胆管及胆囊上皮，恶性程度高，我国BTC年龄标化发病率居全球前列。肝内胆管癌（ICC）占原发性肝癌10%-15%，为仅次肝细胞癌的第二大原发肝癌，每年新发约6万例。ICC中FGFR2融合/重排阳性比例约10%-15%，估算年新发FGFR2阳性ICC约 ...
匹米替尼 是靶向CSF-1/CSF-1R信号通路的高选择性小分子抑制剂。开启腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的发病机制主要由CSF-1基因易位导致的CSF-1过度表达驱动，通过旁分泌效应募集表达CSF-1R的炎性细胞，形成肿瘤包块。匹米替尼通过阻断这一通路，从源头上抑制肿瘤 ...
在间质性膀胱炎的治疗中，缺乏根治性手段，通常采用阶梯式、多模式的综合管理。 戊聚糖多硫酸钠 是少数经批准用于该适应症的口服处方药之一。与膀胱内药物灌注、神经调节、手术等疗法相比，其为全身口服用药，使用相对方便。与其他口服药物如阿米替林相 ...
在慢性自发性荨麻疹的治疗序列中， 瑞布替尼 的定位明确为用于标准治疗应答不足患者的突破性靶向药物。其适用于治疗H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹患者。在临床实践中，它通常在一线或二线抗组胺药（包括剂量加倍）疗效不佳后考虑使用 ...
干燥综合征的治疗主要是对症和器官特异性管理，在非药物治疗（如人工泪液、频繁饮水、口腔护理）基础上，对于中重度口干患者， 西维美林 等促分泌药物是核心的药物治疗选择。然而，它并不能改变干燥综合征本身的自免疫病程或阻止腺体进行性破坏，因此属 ...
在 瑞派替尼 获批之前，GIST四线及以上患者面临无标准靶向治疗的困境。伊马替尼（一线）以ATP竞争性抑制KIT/PDGFRα的活性构象，但exon 13/14的ATP口袋继发突变（V654A、T670I）可破坏伊马替尼的结合。舒尼替尼（二线）作为结合模式不同的I型抑制剂，对 ...
在医学的广阔世界里，总有一些罕见又棘手的疾病，让医生和患者都头疼不已，原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）就是其中之一。这种病虽然不常见，但却像一个隐藏在身体深处的“小恶魔”，具有很强的侵袭性，专门在大脑、脑脊液或眼睛这些重要部位“捣乱” ...
布瑞索卡替 是一款口服的二肽基肽酶1抑制剂，适用于12岁及以上成人与儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症治疗。它通过选择性抑制相关酶活性，阻断过度活化的炎症介质释放，减轻气道炎症与黏液分泌，降低肺部急性加重的频率，延长首次加重的间隔时间，改 ...
在全球糖尿病和肥胖症患者数量不断攀升的今天，一款革命性的口服药物正在改变治疗格局。在全球减重和降糖药物市场中，GLP-1受体激动剂已经创造了医药史上的奇迹。以司美格鲁肽（Semaglutide，商品名Ozempic、Wegovy）和替尔泊肽（Tirzepatide，商品名Mou ...
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