米伐木肽 注射剂（英文名称：mifamurtide，或L-MTP-PE，或Mepact），用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤（少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤）。米伐木肽是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手术切除骨瘤，而后再化疗。当患 ...
塞普替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够选择性抑制异常RET蛋白的激酶活性。RET基因融合或突变可使相关信号持续活跃，推动肿瘤细胞生长和存活。药物与RET激酶作用后，可阻断异常信号向细胞内部传递，从而抑制肿瘤细胞增殖，并延缓疾病进展。能否从治疗中获 ...
他泽司他 是zeste同系物2抑制剂的首款小分子增强剂，于2020年1月在美国获得加速批准，用于治疗年龄≥16岁的局部晚期或转移性上皮样肉瘤的成人和青少年，这些肉瘤不适合完全切除。他泽司他为上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者提供了新的治疗选择，尽管国内尚 ...
奈拉滨 (Atriance/Nelarabine)是一种抗肿瘤药物，通常用于治疗急性T细胞淋巴细胞白血病，特别是T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴细胞淋巴瘤(T-LBL)，适用于成人和儿童患者，这些患者对至少两种化疗方案没有反应或复发。T细胞急性淋巴细胞白血 ...
多发性骨髓瘤是一种恶性肿瘤，主要影响骨髓，导致异常的浆细胞增生。该疾病通常会引起骨质破坏、贫血和免疫功能受损等严重后果。然而塞利尼索（Selinexor）的出现为患者带来了希望。 塞利尼索 （Selinexor）属于一类称为选择性核转运抑制剂（Selective I ...
恩西地平 是一种靶向药，准确来说，它是一种IDH2抑制剂，主要用于治疗携带IDH2突变的。成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。也就是说，并不是所有白血病患者都适合它，只有检测证实存在IDH2突变，恩西地平才有发挥作用的基础。很多人觉得靶向药就是 ...
慢性粒细胞白血病（简称慢粒白血病）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，以往被大众视为“不治之症”。随着靶向治疗的发展，TKI抑制剂的普及让慢粒患者生存期大幅延长，逐渐成为可长期管控的慢性疾病。但临床中始终存在一大治疗难题：部分患者经一代、二代TK ...
阿西米尼 （Asciminib）是一种革命性的靶向治疗药物，作为全球首个“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋抑制剂”（STAMP抑制剂），它通过独特的机制靶向慢性髓系白血病（CML）的关键驱动基因BCR-ABL1，尤其适用于对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患 ...
免疫球蛋白A肾病是一种常见的原发性肾小球疾病，部分患者会逐渐进展至肾功能衰竭，长期以来缺乏能够明确延缓肾功能下降的特异性治疗药物，而司帕生坦的获批为这类患者带来了新的希望。 司帕生坦 (Sparsentan)是一种创新性的口服药物，作为全球首个非免疫 ...
原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）作为常见的慢性肾脏疾病，常因肾小球内免疫球蛋白A沉积引发炎症与损伤，严重时可进展为肾衰竭。 司帕生坦 （Sparsentan）作为新型靶向治疗药物，通过多重机制干预疾病进程，为患者带来新的希望。 司帕生坦 是一种 ...
艰难梭菌感染性腹泻严重影响患者的肠道健康和生活质量。非达霉素（商品名DIFICID）的出现，为这类患者带来了新的治疗希望。非达霉素治疗艰难梭菌感染性腹泻，基于其独特的作用机制。艰难梭菌是一种在肠道内引发感染的细菌，它能产生毒素，导致肠道炎症和 ...
当Dravet综合征患儿出现频繁的惊厥发作和持续状态时，这种罕见的遗传性癫痫不仅严重威胁生命安全，更会导致不可逆的神经发育损伤。 司替戊醇 作为特异性GABA_A受体正向变构调节剂，能够精准增强抑制性神经递质的效能，如同为过度兴奋的神经元网络安装精 ...
阿那莫林 作为一种选择性胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂，通过模拟内源性胃饥饿素的作用，激活下丘脑食欲中枢的GHS-R1a受体。这一机制不仅能刺激食欲，还能促进脑垂体释放生长激素（GH），进而诱导肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），共同促进蛋白质 ...
阿那莫林主要作为一种胃动素受体激动剂，广泛应用于癌症恶液质（CACS）的治疗。其通过激活胃动素受体（GHS-R1a），能够刺激食欲，增加食物摄入，改善体重，尤其对于肿瘤患者的体重和肌肉质量具有显著的改善作用。此外，阿那莫林也被研究用于其他类型的恶 ...
HR阳性乳腺癌，意思是肿瘤细胞还会受激素信号影响。所以过去常用内分泌治疗，目的就是减少激素对肿瘤的刺激。氟维司群也是一种内分泌治疗药，可以把它理解成“拆掉肿瘤细胞接收激素信号的天线”。但问题是，如果患者存在PIK3CA突变，肿瘤细胞里面可能已 ...
激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）亚型占比高达70%，是最常见的乳腺癌类型。然而，这类患者的治疗之路并非一帆风顺，PIK3CA突变的出现往往让治疗陷入困境——研究显示，HR+/HER2-乳腺癌患者中，近一半伴有PIK3CA突变，这种突变会导致P ...
婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现，以及运动和认识发育迟缓。大多数的传统抗癫痫药物对本病的治疗效果并不理想。作为一款针对性药物 ...
喜保宁 (氨己烯酸)是一种抗惊厥(抗癫痫)药物，在特定类型的难治性癫痫和婴儿痉挛症治疗中扮演着重要角色。它并非一线首选药物，而是当其他多种治疗方案效果不佳时，医生与患者共同权衡利弊后的“特殊武器”。喜保宁通过抑制大脑中的一种酶——GABA转氨 ...
莫洛替尼 是一款口服、每日一次的JAK1/JAK2/ACVR1三靶点抑制剂。用于治疗伴有贫血的中危或高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF（post-PV MF）和原发性血小板增多症后MF（post-ET MF）。莫洛替尼是获批用于伴贫血的骨髓纤 ...
阿达格拉西布 是一款口服、高选择性的KRAS G12C共价抑制剂，其核心优势在于“精准锁定+持久抑制”的作用机制。它能特异性结合KRAS G12C突变体的半胱氨酸残基，将KRAS蛋白不可逆地锁定在无活性状态，从而阻断下游MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭 ...
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