HR阳性乳腺癌患者在芳香化酶抑制剂或CDK4/6抑制剂治疗后,细胞内的AKT信号通路过度激活,会导致肿瘤细胞产生耐药性。过去,这类患者下一步治疗方案很有限,往往只能去做化疗。直到卡匹色替的问世,改变了这一局面。 卡匹色替 是选择性AKT激酶抑制剂,它 ...
急性髓系白血病(AML)是成人高发、进展极快的恶性血液肿瘤,其中FLT3-ITD基因突变是临床最常见、预后最差的高危突变亚型。这类患者肿瘤增殖速度快、化疗耐药率高、缓解持续时间短,传统单纯化疗方案复发率极高,长期生存率偏低,一直是血液肿瘤领域的难 ...
阿伐替尼 (Avapritinib)是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要作用于KIT和PDGFRA激酶。阿伐替尼最早开发的主要适应症是胃肠道间质瘤(GIST)。2020年1月9日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准阿伐替尼上市,用于治疗不可切除或转移性、携带PDGFRA ...
儿童高级别胶质瘤,特别是H3K27改变型弥漫性中线胶质瘤,预后极差,中位生存期通常不足18个月。PDGFRA扩增、激活性突变及异常高表达在这类肿瘤中较常见,单细胞研究也显示,高PDGFRA表达与具有增殖和干细胞样特征的肿瘤细胞群有关。因此,PDGFRA长期被认 ...
对于接受实体器官移植或造血干细胞移植的患者而言,巨细胞病毒感染是一种常见且可能危及生命的并发症。该病毒在免疫抑制状态下容易被激活,可能导致肺炎、胃肠炎、视网膜炎等严重疾病,直接影响移植物的存活和患者的生命安全。 万赛维 ,化学名盐酸缬更 ...
万赛维 是一种前体药物,口服后在肠道和肝脏中被迅速水解为活性成分更昔洛韦。更昔洛韦进入被巨细胞病毒感染的细胞后,被病毒编码的UL97蛋白激酶初步磷酸化,进而被细胞激酶进一步磷酸化为三磷酸更昔洛韦。此活性形式可被病毒的DNA聚合酶优先掺入正在合 ...
维罗非尼 是一种口服的、强效、选择性抑制剂,其作用靶点聚焦于在约一半的晚期黑色素瘤中发生突变的丝氨酸-苏氨酸激酶。该特定位点的突变导致其下游的信号通路被持续、过度激活,从而驱动肿瘤细胞不受控制地增殖和存活。维罗非尼通过精准抑制突变激酶的 ...
黑色素瘤是一种恶性程度极高的皮肤肿瘤,当肿瘤细胞发生BRAF V600E基因突变时,会导致MAPK信号通路持续激活,进而驱动肿瘤细胞的无限增殖和存活。 维莫非尼 正是针对这一特定靶点的小分子抑制剂,它能够高选择性地与突变型BRAF蛋白结合,抑制其激酶活性 ...
阿那格雷 是一种口服的喹唑啉衍生物,其作用机制独特,并非通过抑制骨髓造血,而是主要通过干扰巨核细胞的分化和成熟过程来减少血小板生成。它能选择性降低血小板计数,而对白细胞和红细胞计数的影响相对较小。该药物被批准用于治疗原发性血小板增多症 ...
原发性血小板增多症是高发的骨髓增殖性肿瘤,核心特征为骨髓巨核细胞异常增殖、外周血小板数量持续性异常升高。血小板过度堆积,会大幅提升血液黏稠度,极易诱发脑梗死、心肌梗死、肢体血栓等严重血管事件,同时异常血小板功能缺陷又会导致牙龈出血、皮 ...
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,原NASH)是当代高发的慢性代谢性肝病,区别于普通脂肪肝,该病伴随肝细胞炎症、脂肪变性与持续性肝损伤,病情隐匿进展,极易逐步诱发肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。长期以来,MASH缺乏针对性特效药物,临床仅能依靠 ...
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是肝脏脂肪过度堆积的总称。当脂肪堆积伴随肝脏细胞损伤(气球样变)、炎症细胞浸润,并可能导致肝脏纤维化(疤痕组织形成)时,就进展为NASH。NASH早期通常无症状,患者往往在体检或因其他原因检查时发现肝功能异常或影像学 ...
福巴替尼 作为一种高选择性、不可逆的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂,在治疗既往接受过治疗的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中展现了卓越疗效,为这类难治性肿瘤提供了强效的靶向治疗选择。该药物通过其丙烯酰胺结构与FGFR1-4 ...
达唯珂 作为一种口服EZH2抑制剂和首个选择性EZH2抑制剂,其问世标志着针对特定基因突变肿瘤的靶向治疗进入了表现遗传调控的新维度,为携带EZH2激活突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤以及不适合完全切除的上皮样肉瘤患者提供了前所未有的精准治疗选择。EZH ...
在肿瘤治疗迈入精准靶向时代的当下,众多罕见、难治、复发型肿瘤终于告别“无药可医”的困境。对于上皮样肉瘤、复发难治性滤泡性淋巴瘤这类预后差、治疗手段有限的恶性肿瘤而言, 他泽司他 的上市填补了临床治疗的关键空白,成为精准靶向治疗的核心药物 ...
多达维普酮 (Dordaviprone,研发代号ONC201)是一款全新的口服小分子蛋白酶激活剂,通过两条机制协同抗肿瘤:激活ClpP蛋白酶:过度激活线粒体内酪蛋白水解蛋白酶P(ClpP),让癌细胞因蛋白质垃圾过多而死亡;拮抗多巴胺D2/D3受体:减弱RAS信号通路激活 ...
在甲状腺髓样癌的治疗中,面对这种相对罕见且对传统放化疗不甚敏感的神经内分泌肿瘤, 凡德他尼 作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过同时抑制与肿瘤血管生成和增殖相关的多种关键信号通路,为不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者提供了 ...
甲状腺髓样癌是一类恶性程度高、预后特殊的甲状腺恶性肿瘤,区别于常见的乳头状甲状腺癌,其起源于甲状腺滤泡旁C细胞,侵袭性更强、早期易发生淋巴结及远处转移,且对常规手术、放疗、化疗普遍不敏感。部分患者确诊时已发展为局部晚期或转移性病灶,失去 ...
埃拉菲布拉诺 为每日一次口服PPAR激动剂。适应症:成人原发性胆汁性胆管炎,对熊去氧胆酸应答不足者联合UDCA;无法耐受UDCA者单药使用。尽管完整作用机制尚未完全阐明,其治疗相关药理活性包括通过激活PPAR-α与PPAR-δ抑制胆汁酸合成。除此之外,埃拉 ...
艾代拉里斯 ,是一种新型的高选择性PI3K(磷脂酰肌醇3激酶)抑制剂。目前的研究表明,磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)/蛋白激酶B(Akt)信号通路在白血病的发生发展中发挥着重要的作用,在癌症中,PI3K信号通路通常会受到刺激发生突变。因此阻断信号转导的通路 ...

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