达拉菲尼 （BRAF抑制剂）联合曲美替尼（MEK抑制剂）是全球首个获批的“BRAF+MEK”双靶方案，彻底改变了BRAF V600突变阳性黑色素瘤及非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗格局。达拉非尼直接抑制突变型BRAF蛋白的活性，而曲美替尼则阻断其下游的MEK信号通路，两 ...
西多福韦 是一种无需依赖病毒激酶活化即可直接抑制DNA合成的核苷类似物，主要用于治疗艾滋病（HIV）患者并发的巨细胞病毒（CMV）视网膜炎，该病曾是导致失明的主要机会性感染。其作用机制独特，在体内转化为活性代谢物后，直接竞争性抑制病毒DNA聚合酶 ...
培美替尼 是全球首个获批的高选择性FGFR2抑制剂，标志着胆管癌治疗正式进入“精准靶向时代”，适用于既往治疗失败、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。胆管癌恶性程度高且化疗效果有限，约10%-15%的患者存在FGFR2异常，培美替尼通 ...
布格替尼 作为第二代ALK酪氨酸激酶抑制剂，专为克服第一代药物耐药及控制脑转移而设计，适用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。其分子结构经过优化，不仅能高效抑制ALK融合基因驱动的肿瘤生长信号，还对多种导致一代药物（如克唑 ...
阿西替尼 是一种强效选择性血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，自2012年获批以来，主要作为晚期肾细胞癌（RCC）的二线治疗药物，近年来更通过与免疫检查点抑制剂（如帕博利珠单抗）联合，进阶为一线标准方案。其抗癌逻辑是“饿死肿瘤”：通过高选择 ...
艾曲泊帕 作为首个口服非肽类TPO-RA，自2008年获批以来，已成为慢性免疫性血小板减少症（ITP）及重型再生障碍性贫血（SAA）患者的重要长期治疗选择。与阿伐曲泊帕侧重于围手术期短期提升血小板不同，艾曲泊帕更侧重于ITP患者的长期疾病管理。其作用机制 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），专为应对慢性肝病患者因血小板减少导致的“手术困局”而设计。慢性肝病常伴随血小板减少，使患者面临无法进行必要穿刺、活检或手术的风险，而阿伐曲泊帕通过模拟体内天然TPO的作用 ...
拉罗替尼 是全球首个基于生物标志物而非肿瘤原发部位获批的“广谱”抗癌药，自2018年问世以来，它重新定义了癌症治疗的逻辑：只要肿瘤携带NTRK基因融合，无论发生在身体的哪个器官（如甲状腺、软组织肉瘤、肺癌等），均可从该药中获益。这种“不限癌种 ...
奥拉帕尼 作为全球首个获批的口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，自2014年首次获批用于BRCA突变卵巢癌以来，已逐步将适应症拓展至乳腺癌、胰腺癌及前列腺癌等多个实体瘤领域，标志着肿瘤治疗正式迈入基于DNA损伤修复（DDR）机制的精准时代。这 ...
阿那白滞素 是一种重组人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，通过竞争性阻断IL-1α和IL-1β与受体的结合，抑制IL-1介导的全身性炎症反应。其临床应用跨越风湿免疫与自身炎症两大领域：①用于中重度活动性类风湿关节炎（RA），尤其是一种或多种改善病情抗 ...
奥贝胆酸 是一种法尼醇X受体（FXR）激动剂，通过激活FXR抑制胆固醇7α-羟化酶（CYP7A1），从而减少内源性胆汁酸的合成，改善胆汁淤积。它主要用于治疗对一线药物熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳（治疗12个月后碱性磷酸酶ALP仍1.67倍正常上限）或无法耐受的 ...
莫博塞替尼 是一种专门设计用于靶向EGFR外显子20插入（ex20ins）突变的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。ex20ins突变约占非小细胞肺癌（NSCLC）的1%-2%，其空间构象导致对一代至三代EGFR-TKI（如奥希替尼）天然耐药，传统上主要依赖化疗，预后极差。莫博替 ...
阿那格雷 是一种选择性降低血小板计数的药物，其通过抑制巨核细胞的成熟和分化，减少血小板的生成，而对红细胞和白细胞的生成影响极小。它主要用于治疗原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）并发血小板增多，以降低血栓形成和出血风险。对 ...
卡博替尼 是一种口服多靶点TKI，其独特之处在于同时强效抑制MET、VEGFR2、AXL、RET等多个关键信号通路。这种多靶点特性使其不仅能抗血管生成（类似索拉非尼），还能通过阻断MET和AXL通路，抑制肿瘤因缺氧或化疗压力而产生的侵袭、转移及耐药机制。它已 ...
恩曲替尼 是一种具有高血脑屏障穿透力的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它能高效抑制NTRK1/2/3、ROS1及ALK融合基因驱动的肿瘤生长。其最革命性的特点在于“不限癌种”的广谱抗癌能力：只要肿瘤携带NTRK基因融合（无论发生于肺癌、肠癌还是肉瘤），或非小 ...
盐酸缬更昔洛韦 是更昔洛韦的左旋缬氨酸酯前体药物，口服后在肠道和肝脏迅速水解为活性成分更昔洛韦，后者通过抑制病毒DNA聚合酶，阻断巨细胞病毒（CMV）的复制。相比于口服更昔洛韦，缬更昔洛韦的生物利用度提升约10倍，使其成为口服预防和治疗CMV感染 ...
雪白净 （复方新诺明注射液）是由磺胺甲噁唑（SMZ）与甲氧苄啶（TMP）按5:1比例组成的复方抗菌注射剂，两者分别阻断细菌叶酸代谢的不同环节，产生协同杀菌作用，且显著延缓耐药菌的产生。该药抗菌谱广，覆盖革兰阳性菌（如金黄色葡萄球菌）、革兰阴性菌 ...
恩西地平 是一款针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向抑制剂，其作用机制并非传统化疗的“细胞毒杀”，而是通过抑制突变型IDH2酶的活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，从而解除对细胞分化的阻滞，诱导白血病细胞“改邪归正”、 ...
马法兰 （美法仑）属于双功能烷化剂类化疗药物，通过使DNA发生交联、破坏DNA结构，从而抑制肿瘤细胞（尤其是快速分裂的浆细胞）的增殖。作为多发性骨髓瘤治疗的基石药物之一，它已有数十年应用历史，既可用于口服姑息治疗，也可用于大剂量静脉制剂作为 ...
宗格替尼 作为一种开创性的口服高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂，于近年正式获得批准上市，专门用于治疗携带人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，为这类长期缺乏高效口服靶向药物 ...
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