慢性骨髓性白血病（CML)的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。 阿西米尼 （asciminib），作 ...
匹妥布替尼 是一种口服、高选择性、非共价、可逆性BTK抑制剂。与伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼等需与BTK C481位点形成共价键不同，匹妥布替尼通过非共价方式与BTK结合，因此在BTK C481S、C481R等突变存在时仍可保持抑制活性。这一机制使其理论上适用于 ...
对于患有套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤的患者而言，“耐药”是治疗路上最令人绝望的困境——传统共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）虽能缓解病情，但长期使用后，肿瘤细胞会发生C481半胱氨酸突变，导致药物失效，后续治疗选择匮 ...
喷他脒 (Pentamidine isetionate）羟乙磺酸喷他脒)是一种抗真菌药物，用于治疗黑热病（利什曼原虫病），卡氏肺孢子虫病，早期非洲锥虫病，也可用于指南中未列出的用途，如罕见的阿米巴脑炎。 【作用机制】 喷他脒 是一种芳香族二胺。它是一种 ...
库欣综合征（CS），也称为皮质醇增多症，是一种因体内皮质醇水平异常升高而引起的疾病。这种疾病的典型症状包括满月脸、向心性肥胖、紫纹、高血压等。其中，垂体性CS，即库欣病（CD），是最常见的病因，约占70%的病例。库欣综合征不仅影响代谢平衡，还可 ...
卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗雌激素受体(ER)阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN变异，且在内分泌治疗后出现复发或疾病进展。对于绝经前或围绝经期女性，卡帕塞替尼联合氟维司群治疗时应同时 ...
AKT（蛋白激酶B）是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子，调控细胞增殖、代谢和存活。在HR+/HER2-乳腺癌中，约40%-50%的患者存在PIK3CA/AKT1/PTEN等基因变异，导致AKT通路异常激活，引发内分泌治疗耐药。 卡帕塞替尼 是一种针对特定基因突变的口服靶向药， ...
血液里的血小板是止血的“小卫士”，但如果它们数量失控飙升，好事就会变成坏事。原发性血小板增多症（ET）就是一种骨髓造血“工厂”出问题、导致血小板生产过多的疾病。血小板太高，血液变得黏稠，血栓风险大大增加——心梗、脑梗都可能找上门。 阿那格 ...
原发性血小板增多症（ET）是BCR::ABL1阴性经典型骨髓增殖性肿瘤（MPN）中的一种。诊断基于血小板数目、骨髓活检、驱动基因检测等综合判断。考虑到非驱动基因和骨髓染色体均对预后、靶向治疗有显著影响，因此建议所有疑诊患者加做全套二代测序基因和骨髓 ...
非戈替尼 是高选择性JAK1抑制剂，相较于传统泛JAK抑制剂，它能够精准靶向抑制JAK1通路，高效阻断IL-6、IL-12、IL-23等多种关键促炎因子的信号传导，快速压制全身异常炎症反应。同时，药物对JAK2、JAK3等通路影响极小，最大程度保留了机体正常的免疫、造 ...
普拉替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（ORR＜30%）且脱靶 ...
IgA肾病（IgAN）的特征是肾小球系膜区IgA免疫复合物沉积，导致肾脏炎症和损伤。临床表现多样，从无症状性血尿、蛋白尿到进展性肾功能不全。IgA血管炎（IgAV）则是一种小血管炎，其特征是全身性IgA免疫复合物沉积，可累及皮肤、关节、胃肠道和肾脏。当IgA ...
FSGS（局灶节段性肾小球硬化）是成人肾病综合征（大量蛋白尿、低蛋白血症）常见原因之一，大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。尽管有这些药物，仍然有部分肾友无法获得缓解（FSGS患者能达到完全缓解最好，即尿蛋白＜0.3g/天、肌酐稳定，部分 ...
兰泽替尼 是一种口服第三代脑渗透性EGFR TKI，既靶向T790M突变又靶向激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。拉泽替尼于2021年1月18日获得韩国食品药品安全部(MFDS)批准，用于既往接受过EGFR-TKI治疗后出现EGFRT790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSC ...
IDH1/2突变的2级弥漫性胶质瘤是一种无法治愈的脑肿瘤，患者长期预后不佳。癫痫发作是这类患者最常见的肿瘤相关症状之一，严重影响生活质量和认知功能。 沃拉西地尼 已基于INDIGO研究的阳性结果（显著延长PFS和至后续干预时间）在40多个国家获批上市，但 ...
NTRK全称神经营养因子受体络氨酸激酶，NTRK基因家族，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家族蛋白TRKA TRKB和TRKC的合成。如果发生了基因融合，就导致所编码蛋白的异常活化，驱动了肿瘤发生。TRK家族蛋白是酪氨酸激酶，如果 ...
神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人与儿童肿瘤明确的致癌驱动因素，可通过激活下游信号通路持续驱动肿瘤细胞的增殖与存活，是泛瘤种精准治疗的重要靶点。该靶点的发生率呈现显著的瘤种异质性：在婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌性癌等罕见肿瘤 ...
MET外显子14跳突患者主要以高龄患者为主，器官储备功能下降，合并基础疾病增多，因此对于用药安全性和顺应性要求更高，对于MET常见AE如外周水肿、肝毒性，卡马替尼发生率低；其他MET抑制剂亦可见头痛（32%）、心脏毒性（QT间期延长31%）及血液毒性等， ...
卡马替尼 （Capmatinib）是一种针对MET基因异常的靶向治疗药物，属于第二代MET抑制剂。2020年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其上市，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是专门针对METex14突变转移性NSC ...
近年来，针对少见驱动基因变异NSCLC的临床研究取得了重大突破，其中MET抑制剂在METex14跳突晚期NSCLC患者中表现出良好的抗肿瘤活性及安全性，国内外已有多个针对METex14跳突的靶向药物获批上市，代表性的药物如全球首个获批的高选择性MET-TKI特泊替尼持 ...
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