拉罗替尼 是一款依据生物标志物、不限肿瘤原发部位，可用于成人及儿童实体瘤的靶向药物。若肿瘤存在NTRK基因融合，无论原发灶为肺、甲状腺、肠道或软组织等部位，患者均有可能从该药物治疗中获益。其作用机制为选择性抑制NTRK1/2/3基因融合编码的TRK融 ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱中，间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌中具备治疗价值的驱动靶点。 卡马替尼 为MET抑制剂，为携带该突变的患者提供靶向治疗方案。在该药物获批前，这类患者可选用的靶向治疗手段较少。卡马替尼通过抑制M ...
慢性肝病患者可因脾功能亢进造成血小板破坏增多，血小板水平降低，增加有创操作或手术的出血风险。阿伐曲泊帕属于血小板生成素受体激动剂（TPORA），可用于慢性肝病相关血小板减少症。药物可模拟内源性TPO，激活骨髓内巨核细胞，促进血小板成熟与释放。 ...
卡马替尼 为口服MET抑制剂，用于携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。MET外显子14跳跃突变会造成MET蛋白降解障碍，通路持续异常激活，推动肿瘤生长。卡马替尼可结合MET激酶结构域，抑制MET激酶磷酸化，阻断下游信号通路，抑制肿瘤细 ...
免疫性血小板减少症属于获得性自身免疫性疾病，部分患者接受传统治疗后会存在疗效有限或药物耐受相关问题。 阿伐曲泊帕 （商品名：苏可欣）为口服血小板生成素受体激动剂，可用于免疫性血小板减少症患者的长期管理。药物激活血小板生成素受体，促进巨核 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子分型中，MET原癌基因异常激活属于具有临床治疗价值的驱动亚型。MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）会造成MET受体酪氨酸激酶调控区域缺失，受体无法正常泛素化降解，持续激活下游RASMAPK、PI3KAKT、STAT等促增殖、抗 ...
Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头——神经细胞和肌肉的交流点。在这种疾病中，患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头，阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力，如果影响到 ...
乙琥胺 （Ethosuximide,ESX）是一种抗癫痫药物，它通过抑制丘脑神经元的T型钙通道发挥作用，与丙戊酸、拉莫三嗪并列为治疗儿童失神癫痫的一线治疗药物，乙琥胺糖浆进入体内后，吸收快而完全，能迅速分布到全身各组织（脂肪除外）。它几乎不与血浆蛋白结 ...
二氮嗪 是一种苯噻嗪类速效降压药，常温下为白色结晶性粉末，无臭，味微苦。它溶于乙醇，微溶于丙酮、氯仿、甲醇，不溶于水，但易溶于氢氧化钠溶液。这种药物能直接松弛血管平滑肌，降低周围血管阻力，使血压急剧下降，且降压作用明显、快速且持久。二 ...
TP53基因可以在多个肿瘤类型里发生突变，不同肿瘤类型中TP53基因的突变频率不同，最高的是子宫肉瘤，肺腺癌居中，达到了60%。TP53基因在约90%的小细胞肺癌（SCLC）和约50%的非小细胞肺癌（NSCLC）中发生改变。TP53是一种重要的抑癌基因，在正常细胞中低 ...
图卡替尼 为口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，获批用于既往接受至少一种抗HER2治疗、不可切除局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。药物可高选择性抑制HER2酪氨酸激酶活性，阻断下游PI3K/AKT、MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞增殖与存活。该药作用靶点偏向HER ...
图卡替尼 （妥卡替尼，Tukysa/Tucatinib）属于HER2靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI），安全性整体可控，是HER2阳性转移性乳腺癌的治疗方案之一。HER2基因扩增或蛋白过表达见于15%~20%初诊浸润性乳腺癌，全球每年新发病例约46万例。近年HER2阳性转移性乳腺癌 ...
艾拉司群 为口服选择性雌激素受体降解剂，用于雌激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌。可为既往内分泌治疗后疾病进展的患者提供新的治疗选择。本品适用于携带ESR1突变、ER阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌，适用人群包含绝经后女性及成年男性 ...
ER+/HER2-亚型乳腺癌约占乳腺癌总病例的70%，该亚型的主要治疗手段为内分泌治疗，但治疗耐药是影响患者预后的重要因素，ESR1突变介导的耐药，是晚期患者后线治疗面临的难题。 艾拉司群 是获批的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），为ER+/HER2-晚期乳腺 ...
莫博替尼 （Mobocertinib）是针对EGFR 20号外显子插入突变开发的口服小分子靶向药物。药物依靠特殊分子结构，结合突变型EGFR，阻断肿瘤细胞增殖信号，诱导肿瘤细胞凋亡。EGFR 20号外显子插入突变存在独特的结构特点：EGFR发生该突变后，受体持续激活， ...
表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（ex20ins）是非小细胞肺癌（NSCLC）特殊的驱动基因变异，约占全部EGFR突变患者的4%~12%。该突变在外显子20区域插入额外氨基酸（如A767_V769dup、S768_D770dup），造成EGFR激酶域ATP结合口袋构象改变；吉非替尼 ...
塞利尼索 用于复发或难治性多发性骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤，具备差异化的作用机制，可抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡，并可提升部分抗肿瘤药物的敏感性。药物选择性抑制核输出蛋白XPO1，阻断抑癌蛋白、生长调节蛋白异常的核输出过程，使上述蛋白在细胞核 ...
塞利尼索 近年获批上市，属于首创口服选择性核输出蛋白抑制剂。适用于既往接受至少四种疗法、多重耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；同时可用于经至少两线全身治疗后的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者，为后线可选治疗方案。其作用机制 ...
贝组替凡 为口服缺氧诱导因子-2α抑制剂，2021年获批，用于无需立即手术、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者。希佩尔-林道综合征属于罕见常染色体显性遗传病，由VHL基因失活突变所致，可造成缺氧 ...
2026年6月15日，新一代FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂 奎扎替尼 在中国获批上市用于新诊断FLT3-ITD突变急性髓系白血病（AML）成人患者一线治疗，成为中国首个且唯一获批用于这一人群一线治疗的FLT3靶向药。FLT3突变是AML最常见的驱动基因变异之一，FLT3 ...
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