伊曲莫德 主要靶向S1P1、S1P4和S1P5亚型，其作用机制是通过与淋巴细胞表面的S1P1受体结合，诱导受体内吞和降解，从而功能性拮抗S1P1信号。S1P1信号是引导淋巴细胞从淋巴结进入外周循环和炎症部位的关键趋化因子。通过下调S1P1受体，伊曲莫德能够将淋巴 ...
肝静脉闭塞病，现更精确地称为肝窦状隙阻塞综合征，其病理逻辑起点在于造血干细胞移植预处理对肝血窦内皮细胞的直接毒性损伤。这一损伤引发局部高凝、炎症和纤维化连锁反应，最终导致肝静脉流出道阻塞，形成以肝肿大、腹水和黄疸为特征的临床综合征，死亡 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂。热休克蛋白90是一种重要的分子伴侣蛋白，它在维持众多客户蛋白（包括多种致癌激酶，如KIT、PDGFRA）的正确构象、稳定性和功能方面至关重要。在胃肠道间质瘤中，KIT或PDGFRA基因的驱动突变导致激酶持续活化， ...
在更有效或更安全的替代方案出现之前，临床决策常被迫在“疗效”与“毒性”的天平上进行艰难取舍。 西多福韦 的地位，正是在这样的历史背景下被定义的。它并非一线首选，而是在特定治疗窗内，当其他药物因耐药、无效或不适用而退场时，才会被慎重启用的 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的、高选择性、强效成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4均表现出纳摩尔级别的抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路在多种实体瘤的发生发展中起作用，其基因变异（包括融合、重排、扩增和激活 ...
在陆地资源被广泛探索后，广袤海洋成为新药发现的下一个前沿。 曲贝替定 （他比特定）的发现之旅正源于此——它最初从加勒比海被囊动物海鞘中分离，最终通过全合成实现量产。其价值不仅在于独特的海洋来源，更在于它拥有一种有别于传统细胞毒药物的作用机 ...
传统上，肾性贫血的治疗长期依赖于外源性促红细胞生成素的皮下或静脉注射。这种“替代疗法”虽有效，却伴随注射负担、部分患者应答不佳以及对心血管风险的潜在顾虑。 伐度司他 （Vadadustat）的研发与应用，标志着一个治疗范式的根本性转变：它不再从外 ...
对于药物难治性局灶性癫痫，即使联合使用多种传统抗癫痫药物，仍有相当比例的患者无法实现有效控制。这些药物多通过调节电压门控离子通道或增强抑制性神经传递等单一途径发挥作用，而 西诺氨酯 （Cenobamate）的研发则基于一种协同增效的策略。其分子设 ...
当结核分枝杆菌对一线药物异烟肼和利福平产生耐药，治疗便步入漫长、复杂且疗效递减的困境。耐多药结核病的传统化疗方案疗程常超过十八个月，药物毒性叠加且治愈率不理想，构成严峻的全球公共卫生威胁。 贝达喹啉 （Sirturo）的划时代意义，在于它彻底跳 ...
在慢性自发性荨麻疹的治疗历程中，当传统抗组胺药乃至生物制剂疗效不足或不耐受时，临床亟需能从不同通路干预疾病核心病理机制的新选择。 瑞布替尼 （Remibrutinib）的研发，将目光投向了细胞内信号传导的一个关键节点——布鲁顿酪氨酸激酶。作为一种高 ...
干燥综合征等疾病导致的口干症，其困扰远超单纯的口腔不适。唾液分泌的持续减少会引发咀嚼吞咽困难、味觉改变、口腔黏膜损伤及龋齿风险急剧升高。传统护理多局限于人工唾液替代或频繁饮水，仅能暂时缓解表观症状，无法恢复腺体自身的生理功能。 西维美林 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成途径中的限速酶，而多胺（如腐胺、亚精胺、精胺）是细胞增殖和分化所必需的小分子。神经母细胞瘤细胞通常表现出高水平的多胺和鸟氨酸脱羧酶活性。依氟鸟氨酸通过抑制 ...
伊那利塞 是一种口服的、强效且高选择性的磷脂酰肌醇3激酶α异构体抑制剂。磷脂酰肌醇3激酶α由PIK3CA基因编码，该基因的激活突变在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌中非常常见，是导致内分泌治疗耐药和疾病进展的重要驱动因素之一。伊纳沃 ...
Inluriyo 是一种口服的、研究性新一代选择性雌激素受体降解剂。其作用机制与传统的选择性雌激素受体调节剂或芳香化酶抑制剂不同。它通过与雌激素受体结合，诱导受体构象发生改变，使其被细胞的泛素-蛋白酶体系统识别并降解，从而彻底清除驱动激素受体阳 ...
在肿瘤治疗，尤其是血液系统恶性肿瘤的高强度化疗或靶向治疗启动时，大量肿瘤细胞在短期内迅速死亡并释放其内容物，可能引发肿瘤溶解综合征。其中，尿酸水平的急剧升高是导致急性肾损伤的关键风险因素。传统的预防手段如静脉水化与口服别嘌醇，主要通过 ...
依伐卡托 、特扎卡福特与依来卡泊组成的联合制剂是一种针对囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白功能缺陷的三联疗法。囊性纤维化是一种由CFTR基因突变导致的遗传病，该基因编码的囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白是一种氯离子通道，其功能障碍会导致黏液异常 ...
帕比司他 是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，能够抑制I、II、IV类组蛋白去乙酰化酶的活性。组蛋白去乙酰化酶通过去乙酰化作用使染色质结构紧密，抑制基因转录。在骨髓瘤细胞中，组蛋白去乙酰化酶活性异常，导致抑癌基因沉默。帕比司他通过抑制组 ...
肺癌靶向治疗的成功，日益依赖于对驱动突变三维结构变化的精确解读与干预。HER2基因的外显子20插入突变导致其激酶结构域发生独特的构象改变，传统酪氨酸激酶抑制剂难以与之稳定结合。宗格替尼的开发正是基于对此变构蛋白的深入理解，其分子被专门设计以 ...
临床上，非小细胞肺癌患者出现脑转移往往预示着治疗选择收窄与预后恶化，血脑屏障的存在使得多数药物难以在颅内达到有效治疗浓度。对于携带HER2外显子20插入突变的患者，这一挑战尤为严峻，既往的靶向治疗对颅内病灶的控制力有限。 宗格替尼 （Zongertin ...
急性白血病的治疗困局中，部分亚型因缺乏可操作的驱动突变而预后极差，例如携带KMT2A重排或NPM1突变的病例。这些变异并非直接激活某个激酶，而是从根本上重编程了细胞的基因表达谱，传统靶向药物难以介入。瑞维美尼（Revumenib）的研发标志着一种策略性 ...
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