免疫功能严重受损的患者，如艾滋病晚期患者或实体器官移植受者，常面临巨细胞病毒、腺病毒等DNA病毒的严重或播散性感染，这些感染可危及生命或导致失明等严重后果。西多福韦的研发针对此类临床难题，作为一种无需病毒特异性激酶磷酸化激活的核苷酸类似物 ...
瑞卢戈利 是一种每日一次的口服复方片剂，其成分包含促性腺激素释放激素拮抗剂、雌二醇和炔诺酮，该药物已获得批准用于治疗绝经前女性子宫肌瘤相关的大量月经出血。它的核心作用机制在于其含有的促性腺激素释放激素拮抗剂成分，它能快速、可逆地抑制垂 ...
吉瑞替尼 是一种口服的、强效的选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。FMS样酪氨酸激酶3基因突变是急性髓系白血病中常见的驱动突变之一，会导致该受体的结构性激活，促进白血 ...
在消化道肿瘤的精准治疗探索中，新的治疗靶点不断被发现。紧密连接蛋白Claudin 18.2是近年备受关注的肿瘤相关抗原，其在正常组织中表达高度受限，但在胃癌、胰腺癌等多种消化道肿瘤中呈现特异性高表达，使其成为潜在的理想治疗靶点。针对CLDN18.2的单克 ...
厄达替尼 是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获得批准用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者需在先前的含铂化疗期间或之后出现疾病进展。该药物通过抑制成纤维细胞生 ...
白细胞介素-1β是先天免疫系统的关键介质，其过度产生与多种自身炎症性疾病的临床发作直接相关。卡那单抗的研发针对IL-1β这一特定分子，通过高亲和力的单克隆抗体实现长效中和，为冷吡啉相关周期性综合征等疾病提供了从机制上精准干预、从管理上高度便 ...
培美替尼 是一种口服的、高选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批为既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者带来了首个靶向治疗选择。该药物通过强效且选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1、2 ...
晚期软组织肉瘤在标准化疗失败后，治疗选择极为有限，预后通常不良。曲贝替定的研发源于对海洋天然产物的探索，作为一种从海鞘中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制不同于传统DNA损伤药物，通过独特的方式结合DNA并干扰关键细胞过程，为蒽环类药物和异 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性。这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生致癌 ...
先天免疫系统的异常激活是自身炎症性疾病的核心病理机制，其中白细胞介素-1作为关键的促炎细胞因子，驱动了发热、浆膜炎和急性期反应等系统性炎症表现。阿那白滞素作为首个获准临床应用的重组人白细胞介素-1受体拮抗剂，其作用机制在于外源性补充内源性 ...
拉克替尼 是一种高选择性的口服原肌球蛋白受体激酶抑制剂，其革命性意义在于它的适用性完全基于肿瘤的分子特征，而非发病器官，成为首款基于生物标志物而非肿瘤部位批准的抗癌药物，用于治疗成人和儿童实体瘤患者。该药物能够高效且特异性地抑制由神经 ...
类风湿关节炎的病理进程与T细胞的异常活化密切相关，传统的改善病情抗风湿药虽能抑制炎症，但对T细胞活化的核心环节——共刺激信号通路的干预有限。阿巴西普的研发从免疫调节的基础环节入手，通过模拟细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的生理功能，旨在更上游 ...
急性髓系白血病的异质性对治疗策略提出了持续挑战，尤其是在老年或不适合强化疗的患者中，亟需高效且毒性可控的治疗方案。CD33抗原在大多数AML原始细胞表面表达，使其成为药物递送的有吸引力的靶点。吉妥珠单抗的研发正是基于这一思路，它将靶向CD33的抗 ...
索托拉西布 作为全球首个获得批准的口服小分子药物，其诞生标志着直接靶向KRAS G12C突变这一长期被视为“不可成药”靶点的重大科学突破，为携带该突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了全新的治疗希望。该药物通过一种创新的、不可逆的共价 ...
盐酸缬更昔洛韦 是更昔洛韦的前体药物，其口服后在体内被迅速转化为具有活性的更昔洛韦。这种设计极大地提高了口服生物利用度，使得通过口服给药就能达到与静脉注射更昔洛韦相似的血药浓度。它主要应用于两大领域：一是用于预防和治疗巨细胞病毒感染， ...
RAS蛋白的异常活化是实体瘤中最常见的驱动事件，但传统药物开发主要聚焦于抑制特定突变位点，难以覆盖KRAS基因的多样性突变谱。Daraxonrasib采用与现有RAS抑制剂完全不同的作用范式，其核心策略并非阻断特定突变位点，而是通过诱导活化态RAS蛋白的泛素化 ...
慢性肾脏病患者常因肾功能减退导致促红细胞生成素合成不足而发生肾性贫血，传统治疗以外源性促红细胞生成素为主，但存在注射不便、心血管风险等局限性。瓦达度他的研发基于对缺氧诱导因子通路的深入理解，通过抑制脯氨酰羟化酶模拟生理性缺氧状态，为肾 ...
阿思尼布 是一种全新的、作用机制独特的口服药物，它通过别构抑制的方式特异性靶向酪氨酸激酶肉豆蔻酰口袋，为对既往两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓系白血病慢性期成人患者提供了革命性的治疗选择。与所有先前以三磷酸腺苷竞争方 ...
组织因子在多种实体瘤的肿瘤微环境中异常高表达，不仅直接参与凝血级联反应，更通过激活外源性凝血途径与蛋白酶激活受体信号，促进肿瘤血管生成、侵袭及远处转移。替索单抗的独特之处，在于其将针对组织因子的单克隆抗体与细胞毒性药物偶联，形成可直接 ...
表皮生长因子受体外显子20插入突变是非小细胞肺癌中一类独特的驱动变异，其结构改变使传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合并抑制信号传导。宗格替尼的研发正是针对这一治疗难点，通过高选择性结合EGFR外显子20插入突变蛋白的激酶结构域，阻断其自磷酸 ...
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