多重耐药革兰阴性菌，特别是碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌、铜绿假单胞菌和鲍曼不动杆菌引起的感染，已成为全球公共卫生的重大威胁，常导致治疗失败和死亡率升高。头孢地尔的研发针对这类“超级细菌”的防御机制，其分子结构整合了头孢菌素母核与铁载体功能 ...
非布司他 是一种口服的非嘌呤类黄嘌呤氧化酶选择性抑制剂，其通过高效抑制黄嘌呤氧化酶的活性来发挥降低血尿酸的作用，该酶是体内尿酸生成过程中的关键催化酶，能够将次黄嘌呤转化为黄嘌呤，并进一步将黄嘌呤转化为尿酸。通过抑制这一步骤，非布司他能 ...
小细胞肺癌在铂类为基础的一线化疗后复发，后续治疗方案有限且疗效普遍不佳，患者预后极差。鲁比卡丁作为一种从海鞘衍生出的烷化剂，其作用机制并非直接造成广泛的DNA损伤，而是通过高选择性地干扰RNA聚合酶II的进程及相关的DNA修复通路，诱导肿瘤细胞发 ...
维贝格龙 是一种口服的、高选择性的人β3肾上腺素能受体激动剂，其获得批准用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症成人患者。膀胱过度活动症的发病与膀胱逼尿肌的不自主收缩密切相关。维贝格龙通过选择性地激活膀胱逼尿肌上的β3肾 ...
晚期非小细胞肺癌的治疗在经历三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂后，面临着复杂的获得性耐药挑战，其中MET通路的异常活化是重要的耐药机制之一。埃万妥单抗的临床应用，代表了一种创新的双重协同策略。作为一种全人源、双特异性抗体，其独特价值在于同时靶向表皮 ...
莫洛替尼 是一种口服的、具有独特作用机制的激酶抑制剂，特别针对激活素受体1型、激活素受体样激酶2和酪氨酸激酶2，其获得批准用于治疗中度或高危原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后、原发性血小板增多症后骨髓纤维化，且伴有贫血的成人患者。其核心 ...
达普司他 是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，已获得批准用于治疗接受透析的慢性肾病成人患者的贫血。其作用机制不同于传统的促红细胞生成素。达普司他通过抑制低氧诱导因子脯氨酰羟化酶，稳定人体内的低氧诱导因子，从而模拟机体在低氧状态 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌在经历含铂化疗和PD-1/L1抑制剂治疗后进展，后续治疗选择极为有限，患者预后差。Nectin-4是一种在尿路上皮癌细胞表面高表达的细胞粘附分子，而在正常组织中表达有限，这为其作为治疗靶点提供了理想的选择性窗口。恩诺单抗的研 ...
BLU-945 是一种目前尚处于临床研究阶段的口服、强效、高选择性的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其设计目标直指对抗因表皮生长因子受体基因C797S突变及其他三重突变所导致的对奥希替尼等第三代药物耐药的非小细胞肺癌。当肿瘤对奥希替尼产生耐药时 ...
肝窦阻塞综合征是造血干细胞移植后最具致死性的并发症之一，其核心病理是预处理化疗或放疗导致的肝窦内皮细胞损伤，进而引发肝内小静脉纤维性闭塞、门脉高压和多器官功能衰竭。去纤苷钠的研发正是针对这一复杂的血管内皮损伤过程，作为一种具有多靶点活 ...
免疫功能严重受损的患者，如艾滋病晚期患者或实体器官移植受者，常面临巨细胞病毒、腺病毒等DNA病毒的严重或播散性感染，这些感染可危及生命或导致失明等严重后果。西多福韦的研发针对此类临床难题，作为一种无需病毒特异性激酶磷酸化激活的核苷酸类似物 ...
瑞卢戈利 是一种每日一次的口服复方片剂，其成分包含促性腺激素释放激素拮抗剂、雌二醇和炔诺酮，该药物已获得批准用于治疗绝经前女性子宫肌瘤相关的大量月经出血。它的核心作用机制在于其含有的促性腺激素释放激素拮抗剂成分，它能快速、可逆地抑制垂 ...
吉瑞替尼 是一种口服的、强效的选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。FMS样酪氨酸激酶3基因突变是急性髓系白血病中常见的驱动突变之一，会导致该受体的结构性激活，促进白血 ...
在消化道肿瘤的精准治疗探索中，新的治疗靶点不断被发现。紧密连接蛋白Claudin 18.2是近年备受关注的肿瘤相关抗原，其在正常组织中表达高度受限，但在胃癌、胰腺癌等多种消化道肿瘤中呈现特异性高表达，使其成为潜在的理想治疗靶点。针对CLDN18.2的单克 ...
厄达替尼 是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其获得批准用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者需在先前的含铂化疗期间或之后出现疾病进展。该药物通过抑制成纤维细胞生 ...
白细胞介素-1β是先天免疫系统的关键介质，其过度产生与多种自身炎症性疾病的临床发作直接相关。卡那单抗的研发针对IL-1β这一特定分子，通过高亲和力的单克隆抗体实现长效中和，为冷吡啉相关周期性综合征等疾病提供了从机制上精准干预、从管理上高度便 ...
培美替尼 是一种口服的、高选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批为既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者带来了首个靶向治疗选择。该药物通过强效且选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1、2 ...
晚期软组织肉瘤在标准化疗失败后，治疗选择极为有限，预后通常不良。曲贝替定的研发源于对海洋天然产物的探索，作为一种从海鞘中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制不同于传统DNA损伤药物，通过独特的方式结合DNA并干扰关键细胞过程，为蒽环类药物和异 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性。这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生致癌 ...
先天免疫系统的异常激活是自身炎症性疾病的核心病理机制，其中白细胞介素-1作为关键的促炎细胞因子，驱动了发热、浆膜炎和急性期反应等系统性炎症表现。阿那白滞素作为首个获准临床应用的重组人白细胞介素-1受体拮抗剂，其作用机制在于外源性补充内源性 ...
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