非唑奈坦 是一种首创的、口服的非激素类神经激肽3受体拮抗剂，用于治疗由绝经引起的中重度血管舒缩症状。血管舒缩症状，俗称潮热、盗汗，是绝经期最常见的症状，其根本原因是下丘脑体温调节中枢的功能紊乱。雌激素水平的下降导致下丘脑弓状核内kisspept ...
维贝格龙 是一种口服的、高选择性β3-肾上腺素能受体激动剂，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症成人患者。膀胱过度活动症的病理生理基础包括通尿肌不自主收缩和膀胱感觉过敏。人体膀胱通尿肌中富含β3-肾上腺素能受体，当其被 ...
福他替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗对其他治疗（如糖皮质激素、静脉用免疫球蛋白、脾切除术）反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症。免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性疾病，特征为血小板破坏增加和生成不足。脾酪氨酸激酶 ...
玛伐凯泰 是一种首创的、口服的小分子心肌肌球蛋白变构抑制剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。肥厚型心肌病是一种以心肌非对称性肥厚、舒张功能障碍为特征的遗传性心脏病，其中相当一部分患者存在左心室流出 ...
瑞派替尼 是一种口服的开关控制抑制剂，适用于治疗既往接受过3种或以上激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。胃肠道间质瘤大多由KIT或血小板衍生生长因子受体α基因的驱动突变引起。一线标准治疗伊马替尼等药物通过抑制这些突变 ...
马法兰 是一种双功能的烷化剂类化疗药物，属于氮芥衍生物，在临床已应用数十年。其主要适应症包括：作为高剂量预处理方案的一部分，用于多发性骨髓瘤患者在接受自体造血干细胞移植前；以及用于治疗多发性骨髓瘤，对卵巢腺癌的姑息治疗。其作用机制是通 ...
Daraxonrasib 是一种在研的、首创的口服RAS(ON)泛突变体抑制剂，目前正处于针对携带特定RAS突变的晚期实体瘤患者的早期临床试验阶段。它的作用机制具有革命性意义。RAS蛋白（包括KRAS、NRAS、HRAS）是细胞内关键的信号开关，在“开启”状态与三磷酸鸟苷 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服的小分子促血小板生成素受体激动剂，专门用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。慢性肝病患者常因脾功能亢进、血小板生成素产生不足等因素并发血小板减少，这增加了侵入性操作（如肝穿刺、肝脏手术、牙科手术） ...
司美格鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1受体激动剂，已获批用于治疗成人2型糖尿病，以及作为低热量饮食和增加体力活动的辅助手段，用于初始体重指数在特定范围、且至少伴有一种体重相关合并症的成人肥胖或超重患者的长期体重管理。其分子结构经过优化，与 ...
曲格列汀 是一种口服的二肽基肽酶-4抑制剂，适用于治疗2型糖尿病。在人体内，进食后可刺激肠道分泌肠促胰素，其中葡萄糖依赖性胰岛素释放肽和胰高血糖素样肽-1能够促进胰岛素分泌、抑制胰高糖素分泌，从而降低血糖。然而，这两种激素会迅速被二肽基肽酶 ...
卡巴他赛 是一种完全人源化的抗白细胞介素-1β单克隆抗体，获批用于治疗多种由白细胞介素-1β过度驱动导致的自身炎症性疾病，包括：周期性发热综合征（如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症） ...
瑞维美尼作为一种口服的Menin-MLL相互作用抑制剂，在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病中展现出重要的治疗价值，它通过精准阻断Menin蛋白与野生型MLL蛋白的功能性结合，有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网络，从而抑制 ...
瑞维美尼 作为一种口服的首创Menin抑制剂，专门用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者，其通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，直接干预由该基因异常所驱动的异常转录调控网络，从而抑制白血病细胞 ...
宗艾替尼 作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物，其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案，更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长，为合并脑转移这一预后极差的患者亚群 ...
宗艾替尼 作为一种口服的高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性，从而阻断下游致癌信号传导，为既往接受过至少一种系统性治 ...
伏立诺他 具体适用于皮肤T细胞淋巴瘤的一种亚型——蕈样肉芽肿和Sézary综合征的成人患者，用于治疗已使用过两种全身性治疗后的持续性、进展性或复发性疾病。作为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其作用机制在于通过抑制HDAC酶的活性，增加细胞内组蛋白的 ...
卡玛替尼 是一种口服的高选择性间质上皮转化因子抑制剂，获批用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的、不可手术切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。间质上皮转化因子是一种受体酪氨酸激酶，与其配体肝细胞生长因子结合后，激活下游多条信号通路， ...
奈拉滨 是一种脱氧鸟苷类似物前体药物，适用于治疗对至少两种化疗方案无反应或复发的T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的成人和儿童患者。作为一种嘌呤核苷类似物，奈拉滨需要在细胞内经过一系列酶促转化，最终活化为三磷酸阿拉伯糖-鸟嘌 ...
卡那单抗 是一种完全人源化的抗白细胞介素-1β单克隆抗体，获批用于治疗多种由白细胞介素-1β过度驱动导致的自身炎症性疾病，包括：周期性发热综合征（如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症） ...
劳拉替尼是一种第三代、高效、可逆的间变性淋巴瘤激酶/原肌球蛋白受体激酶抑制剂，用于治疗既往接受过至少一种ALK抑制剂治疗后进展的、ALK阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。劳拉替尼的分子结构经过精心设计，旨在克服对第一、二代ALK抑制剂（如克唑替 ...
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