肝脏每天都在生产胆汁酸，这个生产线的限速工位是CYP7A1酶，它把胆固醇转化成胆汁酸的第一步。正常情况下，CYP7A1被一套精密的反馈系统管着：胆汁酸多了，信号传回去，生产线减速。不多不少，刚好够用。PBC患者的麻烦不在生产线本身。问题出在小胆管，免 ...
艾德拉尼 是一款高选择性PI3Kδ口服抑制剂，主要用于复发难治性血液肿瘤的临床治疗。它通过精准阻断PI3K/Akt异常信号通路，选择性诱导肿瘤细胞凋亡，适用于合并17p缺失等高危因素的慢性淋巴细胞白血病、双重难治性滤泡性淋巴瘤等患者。艾德拉尼是一款抗 ...
在消化系统肿瘤诊疗领域，胆管癌是一类恶性程度极高、隐匿性极强的难治实体瘤，被称为“癌中之王”。多数患者早期无典型症状，确诊时多已进展至局部晚期或发生远处转移，失去手术根治机会。传统晚期胆管癌以化疗为核心方案，疗效有限、耐药速度快、预后 ...
沃拉西地尼 为作为IDH突变低级别脑胶质瘤的首创双靶点靶向药，沃拉西地尼凭借独家IDH1/2双靶点机制、精准抑制肿瘤复发恶变、低毒适配长期维持、保护神经认知功能、填补临床治疗空白的核心优势，彻底打破了低级别脑胶质瘤术后无有效维稳药物、反复复发恶 ...
原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC）是一种以肝内小胆管进行性免疫性损伤和慢性胆汁淤积为核心特征的自身免疫性肝病。其发病隐匿，病程缓慢，临床上常以ALP、GGT及胆红素升高为主要生化表现，可伴乏力、皮肤瘙痒、口眼干燥等症状， ...
在肺癌治疗领域，随着精准医疗的发展，靶向药的出现为无数患者带来了生存的希望。近年来，一个名为“兰泽替尼”（Lazertinib）的药物逐渐进入大众视野。作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它被誉为“新秀”。 兰泽替尼 （Lazertinib）是一种口服的 ...
普托马尼是一种硝基咪唑类抗生素，具有独特的抗结核作用机制，特异性作用于结核分枝杆菌细胞壁合成，干扰其生长繁殖，是强效杀菌药。2019年，普托马尼获美国FDA批准上市，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，用于治疗耐多药肺结核患者，治疗成功率达90%以上。202 ...
阿可替尼（Acalabrutinib）是一种BTK的小分子抑制剂。Acalabrutinib及其活性代谢物ACP-5862与BTK活性位点的半胱氨酸残基形成共价键，导致BTK酶活性的抑制。BTK是B细胞抗原受体(BCR)和细胞因子受体途径的信号分子。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、运输 ...
达拉非尼 联合曲美替尼（dabrafenib plus trametinib，DT）为BRAFV600E突变的甲状腺未分化癌带来革新性的治疗，但患者最终仍会出现耐药和进展。抗PD-1抑制剂斯巴达珠单抗（spartalizumab）单药治疗ATC的中位总生存期（median overall survival，mOS）为 ...
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
佐利替尼 是一款高脂溶性药物（Log D 3.1），这种特性赋予了它极强的穿透血脑屏障的能力，也使其容易与黑色素聚合物结合。定量全身放射自显影（QWBA）研究显示：在有色素的大鼠皮肤中，药物的暴露量峰值是无色素大鼠的6-8倍。这意味着皮疹的发生不仅是 ...
急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（米哚妥林）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者 ...
耶氏肺孢子菌易感染免疫受损患者，如接受化疗或造血干细胞移植的患者，最常见引起耶氏肺孢子菌肺炎（PJP）。感染耶氏肺孢子菌后患者的主要表现为发热、咳嗽及呼吸困难，严重时患者可出现呼吸衰竭。目前首选复方磺胺甲噁唑进行PJP预防，患者一般“吃三停 ...
他替瑞林通过脑TRH受体对中枢神经系统（CNS）产生强而持久的多重作用。与天然TRH相比，他替瑞林对CNS的兴奋作用强10-100倍，作用持续时间长约8倍，且体内稳定性显著提高。其作用机制包括调节神经递质（如乙酰胆碱和多巴胺）的代谢，激活多巴胺系统，从而 ...
基底细胞癌是最常见的皮肤癌之一，基于它有较大的破坏性，又称侵袭性溃疡。随着医疗技术的不断发展，基底细胞癌治疗的方案也是日新月异，并且治疗这种疾病的方法和药物也在日益增多。其中，靶向药物维莫德吉目前在治疗基底细胞癌已经取得了很好的疗效， ...
在人类基因组这个精密的生命密码本中，EZH1和EZH2如同两位负责基因沉默的epigenetic编辑，通过催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3），维持着细胞基因表达的正常秩序。当这对编辑因突变或过度表达而功能失调时，抑癌基因被异常沉默，肿瘤细胞 ...
阿片类药物引起的便秘（OIC）是癌症患者中最常见的症状之一，影响了约60%-90%的使用阿片类药物止痛的癌症患者。晚期癌症患者的疼痛发生率可达60%-80%，其中约1/3的患者经历过中度至重度疼痛。阿片类药物是治疗癌症患者慢性疼痛的主要方法，但60%-90%的患 ...
帕金森病是发生于中老年人群的神经系统变性疾病，隐袭起病，进展缓慢，其特征性病理改变为黑质多巴胺能神经元变性死亡和路易小体形成，导致多巴胺递质减少，从而临床上出现运动迟缓、静止性震颤、肌强直和姿势平衡障碍等运动症状，同时伴有各种非运动症 ...
头孢地尔由头孢菌素部分和儿茶酚型铁载体组成，与细胞外铁螯合，形成头孢地尔-铁复合物；再通过多孔蛋白被动扩散通过外细胞膜，也通过铁摄取系统主动运输进入病原体（“特洛伊木马”），头孢地尔被运输到细菌质周空间后与铁分离，并结合PBP，主要是PBP3 ...
前列腺癌是男性常见恶性肿瘤，也是导致癌症相关死亡的主要原因之一。在中国，2022年估计新发约13.42万例，死亡约4.75万例，发病与死亡率分别位列男性恶性肿瘤第6和第7位。随着人口老龄化加剧和前列腺特异性抗原（PSA）筛查的推广，我国前列腺癌发病率持 ...
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