溃疡性结肠炎(UC)是一种慢性、免疫介导的结肠炎症性疾病。粘膜愈合已成为UC患者的一个重要治疗目标。该研究将粘膜愈合定义为内镜改善和组织学缓解的复合终点，简称为内镜改善-组织学缓解(EIHR)。此外，炎症性肠病最常用的生物标志物是粪便钙卫蛋白(FCP) ...
适应症：既往经FDA批准的试验检测的成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人的治疗 用法用量：Infigratinib（ 英菲格拉替尼 ）的推荐剂量为125mg，每天口服一次，连续21天，然后停止治疗7天，周期为2 ...
贫血是慢性肾脏疾病（chronic kidney disease，CKD）的常见并发症。慢性肾病意味着你的肾脏受损，不能正常过滤血液。这种损伤会导致废物和液体在你体内堆积。慢性肾病还会导致其他健康问题。贫血在早期肾脏疾病中不太常见，随着肾脏疾病的进展和更多的肾 ...
高磷血症是接受维持性透析的慢性肾脏病（CKD）患者常见的并发症，由于肾脏磷酸盐清除率降低和胃肠道吸收增强，高达75%的CKD患者会受到影响。血清磷水平升高会导致不良后果，包括血管钙化加速、心血管事件、继发性甲状旁腺功能亢进以及全因死亡风险增加。 ...
便秘型肠易激综合征是临床高发的功能性胃肠病，以排便困难、粪便干结、腹痛、腹部不适为主要表现，全球患病率超过10%，我国成人患病率约6.5%，患者群体庞大且生活质量显著下降。传统治疗药物多以泻药为主，虽能促进排便，但对腹痛、腹胀等核心症状改善有 ...
宫颈癌作为全球女性常见的恶性肿瘤，也是导致女性死亡的主要肿瘤之一。据统计，我国每年约有13万新增宫颈癌病例，占全球新发病例的三分之一，其中约有8万女性去世。宫颈癌也是我国女性第二大高发的恶性肿瘤，仅次于乳腺癌。 替索单抗 （Tisotumab Vedoti ...
宫颈癌是全球女性第四大常见恶性肿瘤，在中国呈现出“高发病率、高死亡率”的双重负担。据《国家癌症中心杂志》2024年最新统计，我国每年新发宫颈癌病例约15万例，死亡人数超过5.5万，且呈现年轻化趋势。尽管HPV疫苗接种的普及和早期筛查技术的提升改善 ...
宗艾替尼 (Zongertinib、宗格替尼)适用于治疗成年患者中不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)，且需满足肿瘤经FDA批准的检测确认存在HER2酪氨酸激酶域激活突变；患者已接受过既往系统治疗。 严重副作用 宗艾替尼 可能引起的严重不良反应 ...
HER2基因突变在非小细胞肺癌的突变频率在5%左右，过去一段时间的治疗选择很有限。患者使用的主要办法是化疗，最近一款名为Zongertinib（ 宗格替尼 ）的新型、强效HER2靶向药在临床试验中取得了令人振奋的成果，为HER2突变的肺癌患者带来了曙光。 宗 ...
脑胶质瘤是一种起源于脑部神经胶质细胞的肿瘤，是中枢神经系统最常见的原发性肿瘤，占据所有原发性中枢神经系统肿瘤的40％~60％。近年来，脑胶质瘤的发病率以每年1%~2%的速度递增，多见于十几岁的青少年和40岁以上人群。 胶质瘤的侵袭性生长特性使其 ...
托沃拉非尼 是一种激酶抑制剂，适用于治疗6个月及以上患有BRAF融合或重排或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。该适应症根据缓解率和缓解持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述 ...
依伐卡托 被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)增效剂。依伐卡托适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗。如患者的基因型未知，应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在。使用限制依伐卡托对在CFTR基因 ...
在药物研发的历史长河中,很少有药物能够像 依伐卡托 (Ivacaftor,CAS:873054-44-5)这样,从分子机制到临床应用都展现出清晰的科学逻辑。作为首个针对囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)病因而非症状的药物, 依伐卡托 不仅改变了一种罕见病的治疗格局,更为精准 ...
西诺氨酯 是一种新型口服抗癫痫药物，通过双重作用机制发挥疗效：既能选择性抑制神经元持续性钠电流，又能正向调节-氨基丁酸（GABA)受体，协同控制癫痫发作。其核心优势在于难治性局灶性癫痫的强效控制，尤其适用于传统药物治疗无效的患者。 西诺 ...
在癫痫治疗中，约40-50%的耐药性癫痫患者对现有抗癫痫药物治疗反应不佳，这一临床难题长期困扰着神经科医生和患者。然而，近年来一种名为西诺氨酯（Cenobamate）的新型抗癫痫药物正在改变这一局面。自2019年获得美国FDA批准用于治疗成人局灶性发作癫痫以 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种隐匿进展、预后极差的罕见病，长期以来缺乏高效且可及的治疗手段，无数患者被天价原研药挡在有效治疗的门外。 阿考米迪 （Acoramidis，商品名ATTRUBY）的上市，为这类患者带来了突破性希望，作为高选择 ...
软骨发育不全是一种由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因异常导致的发育异常的常染色体显性遗传病，是最常见的一种人类侏儒症，其全球发病率约为1/25000。FGFR3是骨骼生长的负调节因子，其基因异常会导致软骨内骨化缺陷，进而导致患者身材矮小和长 ...
慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种以反复发作的风团、瘙痒和/或血管性水肿为核心特征的慢性炎症性疾病。临床数据显示，部分患者对目前的一线治疗药物应答不佳，且二线治疗选择相对有限，临床诊疗中仍存在大量未被满足的需求。该疾病的症状具有不可预测性， ...
单纯性尿路感染（uUTIs）是世界范围内最普遍的感染。目前，uUTIs的治疗受到细菌耐药性和抗生素过敏/不耐受的限制。患者对新型口服抗生素（尤其是对产生耐药的尿路感染病原体）的治疗需求仍未得到满足。 吉泊达星 （Gepotidacin）是一种新型杀菌性三氮杂 ...
爱泌罗 (Elmiron)是用于缓解间质性膀胱炎所致膀胱疼痛与不适的药物，通过修复膀胱黏膜屏障、减轻尿液刺激发挥治疗作用。常规剂量为每日300mg，分三次口服，需餐前1小时或餐后2小时空腹服用，用药3个月后应评估疗效，可酌情延长至6个月。该药存在弱抗凝 ...
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