注意缺陷多动障碍发病与去甲肾上腺素递质系统调节异常密切相关，该紊乱会引发注意力涣散、多动冲动等核心表现。 胍法辛 属于选择性α2A肾上腺素受体激动剂，通过调控中枢去甲肾上腺素活性，为此类患儿提供全新干预方案。α2A肾上腺素受体广泛分布于中枢 ...
喜保宁 （Vigabatrin、Sabril）由法国赛诺菲研发，可覆盖两类特殊癫痫人群。一类为2岁及以上、常规方案难以控制的难治性复杂部分性癫痫发作成人与儿童；另一类是1月龄至2岁婴儿痉挛患儿，婴儿痉挛病情危重、干预难度高，该疗法为此类人群提供新的干预方 ...
随着非小细胞肺癌靶向诊疗持续发展，针对既往缺少有效干预手段的罕见驱动突变研究不断取得突破。德达博妥单抗（达卓优）为靶向TROP2的抗体偶联物，可将高活性细胞毒性组分定向递送至肿瘤细胞内，为TROP2阳性晚期非小细胞肺癌，尤其是多线治疗后进展的患 ...
育龄女性群体中子宫肌瘤属于高发妇科良性肿瘤。很多患者长期受月经量增多、经期腹痛、下腹坠胀困扰，病情反复带来身心负担，严重者可继发缺铁性贫血、乏力，甚至影响备孕与日常活动。既往临床方案存在手术创伤大、传统干预手段不良反应突出等局限，不少 ...
抗体偶联（ADC）疗法借助共价键将细胞毒性组分或放射性同位素与靶向抗体相连，定向输送至携带对应抗原的肿瘤细胞，提升肿瘤局部暴露水平，减少非靶组织的作用物质蓄积，实现增效减毒，融合高效杀伤与靶点特异性，发挥抗肿瘤效应。急性髓系白血病（AML） ...
急性髓系白血病是一种异质性的血液系统恶性肿瘤。IDH1基因突变发生在约百分之六至十的急性髓系白血病患者中。突变型IDH1酶获得新功能，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸在细胞内异常积累，竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的双 ...
喷他脒 作用机制较为复杂，可干扰病原体DNA、RNA、磷脂与蛋白质合成，并抑制氧化磷酸化，进而抑制或杀灭病原体。虽然确切作用靶点尚未完全明确，但该疗法的临床价值已在特定感染领域得到长期验证。 喷他脒 最主要的适应症是治疗由耶氏肺孢子菌引起 ...
溃疡性结肠炎（UC）属于慢性反复发作的炎症性肠病，全球受累患者约500万。不少中重度患者对抗TNFα、整合素抑制剂等传统方案应答不佳或发生耐药，疾病持续进展，临床亟需高效的口服免疫调控手段。 伊曲莫德 （Etrasimod，商品名Velsipity）为新型口服选 ...
软骨发育不全属于遗传性骨骼疾病，可造成非比例性矮小并伴随终身相关并发症，也是非比例身材矮小最常见的遗传性病因。疾病由FGFR3基因功能获得型致病变异引发，该变异抑制软骨细胞增殖分化与胞外基质合成，阻碍软骨内成骨进程。软骨发育不全人群可合并多 ...
多达维普酮 具备独特的双重作用机制。一方面，拮抗DRD2受体，抑制cAMP/PKA、AKT/ERK促生存信号通路，诱导肿瘤细胞周期阻滞与凋亡；另一方面激活线粒体ClpP蛋白酶，使其过度降解线粒体呼吸链复合物，造成线粒体功能衰竭与氧化应激，触发不可逆细胞死亡。 ...
人体红细胞持续生成，这一过程受促红细胞生成素（EPO）调控，EPO主要由肾脏合成。肾脏感知血氧不足时，HIF转录因子被激活，入核启动EPO基因表达，促使骨髓加速造血；血氧充足后，脯氨酰羟化酶会标记并降解HIF，以此维持血红蛋白稳态。慢性肾脏病会破坏这 ...
替纳帕诺 属于首创的非吸收型小分子肠道钠氢交换蛋白3抑制剂，作用效应局限于肠道局部。该物质可作用于小肠上皮刷状缘膜上的钠氢交换蛋白3，直接阻断肠道对磷酸盐的摄取。钠氢交换蛋白3是膳食磷酸盐经肠道吸收入血的关键转运通道。替纳帕诺可逆结合并抑 ...
多达维普龙 是一种新型口服小分子靶向药物，适用于1岁及以上携带H3 K27M突变、既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤患者。它可通过多重机制作用于肿瘤细胞，同时能有效透过血脑屏障，在脑脊液中达到治疗浓度。用于治疗1周岁及以上成人与儿童患者，存在 ...
替索单抗 依靠抗体特异性识别肿瘤细胞表面TF抗原，将MMAE定向递送至细胞内部，完成“靶向递送-高效释放-微管破坏”的协同抗肿瘤效应。相比传统化疗，该疗法对肿瘤组织选择性更高，可降低正常组织损伤。作为ADC领域代表性疗法，替索单抗整合TF靶向识别能 ...
托沃非尼 （托沃拉非尼）为口服强效II型选择性RAF激酶抑制剂，获批用于携带BRAF基因融合/重排或特定BRAF点突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤，也是该类儿童中枢神经系统肿瘤中首款针对特定基因变异的靶向药物。儿童低级别胶质瘤是儿童人群中最常见的 ...
国内慢性荨麻疹患者数量逾千万，该疾病人群基数大，临床需求备受关注。2025年11月，创新药瑞米布替尼获国家药监局批准，用于H1抗组胺药控制效果不佳的成人慢性自发性荨麻疹患者。 瑞米布替尼 片的获批，有望丰富慢性自发性荨麻疹（CSU）的治疗方案，推动 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）属于进展性、预后不佳的罕见心脏疾病。正常生理状态下，TTR蛋白以四聚体形式存在，承担甲状腺素与维生素A的转运功能。ATTR-CM患者体内TTR四聚体稳定性下降，解离为单体后发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心 ...
罕见病，长期以来都是医药领域里一块容易被忽视的洼地。患者群体基数小、研发投入巨大、临床开发难度高，让很多药企对罕见病赛道望而却步。囊性纤维化（CF）作为一种常染色体隐性遗传的致命罕见病，长久以来缺乏能够直击病根的治疗方案，患者大多只能依 ...
癫痫发作的本质是大脑神经元出现同步化、高频的异常放电。而钠通道正是动作电位产生和传播的“发动机”。传统钠通道阻滞剂（如卡马西平、苯妥英钠）会阻断快速的瞬时钠电流，虽然能抑制异常放电，但容易连带影响正常神经信号的传导，导致头晕、共济失调 ...
间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）属于症候群诊断，核心表现为膀胱相关疼痛、压迫感或不适感，同时合并下尿路症状，症状持续6周（或6个月）以上。该疾病典型特点为膀胱充盈时不适感加重，排尿后症状有所缓解，不适感受可表现为疼痛、膀胱区压迫、痉 ...
扫一扫康必行专业医学顾问免费咨询
关注：50000
关注：29540
关注：29409
关注：27226
关注：27060
关注：25640
关注：25300
关注：23598
关注：22285
关注：22265
免费咨询电话：4006 130 650
