急性髓系白血病（AML）是一种异质性血液恶性肿瘤，在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解，但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”（R/R）的困境。R/R AML患者恢复极差，寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现，约8%-20% ...
IDH2基因突变（R140/R172位点）是AML的“隐秘杀手”，其独特机制在于：代谢劫持：突变酶将α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸（2-HG）；表观遗传锁死：2-HG抑制TET2等酶活性，阻断干细胞分化成熟；化疗抵抗：原始细胞堆积，对阿糖胞苷等药物敏感性下降 ...
厄达替尼 的靶向药物为转移性尿路上皮癌的治疗带来了新的曙光。在医学的广阔领域中，转移性尿路上皮癌一直是研究者们面临的挑战之一。这种疾病具有高度的侵袭性和转移性，传统的治疗手段往往难以达到理想的疗效。 厄达替尼 ，作为一种革命性的靶向药物 ...
对于晚期癌症患者和家属来说，最令人揪心的或许不是肿瘤本身，而是那种无法遏制的进行性消瘦。患者明明没有刻意节食，体重却一路下滑，肌肉日渐萎缩，最后连抬手、下床都变得异常困难。这种医学上称为癌症恶液质的状态，正在悄悄夺走无数患者的生存希望 ...
阿那莫林 用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌恶性肿瘤伴随的癌症恶病质；改善肿瘤患者食欲低下、进食减少、体重下降、骨骼肌消耗、全身倦怠乏力，用于肿瘤伴随恶病质状态的营养代谢支持。作用机制：选择性激动Ghrelin（胃饥饿素）受体，作用 ...
塞普替尼 用于治疗RET融合实体瘤的适应证，曾在2022年9月获得针对成年患者的加速批准。此次获得的完全批准，是基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-121这两项关键临床试验的补充数据。数据显示，塞普替尼在多种RET融合阳性实体瘤中均表现出持续的抗肿瘤活性。在 ...
塞普替尼 （Selpercatinib）是一种高选择性RET激酶抑制剂，已获批用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），其通过精准抑制异常激活的RET蛋白，阻断肿瘤生长信号通路。然而，塞普替尼在早期NSCLC中的治疗效果和安全性尚不清 ...
慢性骨髓性白血病（CML)的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。 阿西米尼 （asciminib），作 ...
匹妥布替尼 是一种口服、高选择性、非共价、可逆性BTK抑制剂。与伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼等需与BTK C481位点形成共价键不同，匹妥布替尼通过非共价方式与BTK结合，因此在BTK C481S、C481R等突变存在时仍可保持抑制活性。这一机制使其理论上适用于 ...
对于患有套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤的患者而言，“耐药”是治疗路上最令人绝望的困境——传统共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）虽能缓解病情，但长期使用后，肿瘤细胞会发生C481半胱氨酸突变，导致药物失效，后续治疗选择匮 ...
喷他脒 (Pentamidine isetionate）羟乙磺酸喷他脒)是一种抗真菌药物，用于治疗黑热病（利什曼原虫病），卡氏肺孢子虫病，早期非洲锥虫病，也可用于指南中未列出的用途，如罕见的阿米巴脑炎。 【作用机制】 喷他脒 是一种芳香族二胺。它是一种 ...
库欣综合征（CS），也称为皮质醇增多症，是一种因体内皮质醇水平异常升高而引起的疾病。这种疾病的典型症状包括满月脸、向心性肥胖、紫纹、高血压等。其中，垂体性CS，即库欣病（CD），是最常见的病因，约占70%的病例。库欣综合征不仅影响代谢平衡，还可 ...
卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗雌激素受体(ER)阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，这些患者伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN变异，且在内分泌治疗后出现复发或疾病进展。对于绝经前或围绝经期女性，卡帕塞替尼联合氟维司群治疗时应同时 ...
AKT（蛋白激酶B）是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子，调控细胞增殖、代谢和存活。在HR+/HER2-乳腺癌中，约40%-50%的患者存在PIK3CA/AKT1/PTEN等基因变异，导致AKT通路异常激活，引发内分泌治疗耐药。 卡帕塞替尼 是一种针对特定基因突变的口服靶向药， ...
血液里的血小板是止血的“小卫士”，但如果它们数量失控飙升，好事就会变成坏事。原发性血小板增多症（ET）就是一种骨髓造血“工厂”出问题、导致血小板生产过多的疾病。血小板太高，血液变得黏稠，血栓风险大大增加——心梗、脑梗都可能找上门。 阿那格 ...
原发性血小板增多症（ET）是BCR::ABL1阴性经典型骨髓增殖性肿瘤（MPN）中的一种。诊断基于血小板数目、骨髓活检、驱动基因检测等综合判断。考虑到非驱动基因和骨髓染色体均对预后、靶向治疗有显著影响，因此建议所有疑诊患者加做全套二代测序基因和骨髓 ...
非戈替尼 是高选择性JAK1抑制剂，相较于传统泛JAK抑制剂，它能够精准靶向抑制JAK1通路，高效阻断IL-6、IL-12、IL-23等多种关键促炎因子的信号传导，快速压制全身异常炎症反应。同时，药物对JAK2、JAK3等通路影响极小，最大程度保留了机体正常的免疫、造 ...
普拉替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（ORR＜30%）且脱靶 ...
IgA肾病（IgAN）的特征是肾小球系膜区IgA免疫复合物沉积，导致肾脏炎症和损伤。临床表现多样，从无症状性血尿、蛋白尿到进展性肾功能不全。IgA血管炎（IgAV）则是一种小血管炎，其特征是全身性IgA免疫复合物沉积，可累及皮肤、关节、胃肠道和肾脏。当IgA ...
FSGS（局灶节段性肾小球硬化）是成人肾病综合征（大量蛋白尿、低蛋白血症）常见原因之一，大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。尽管有这些药物，仍然有部分肾友无法获得缓解（FSGS患者能达到完全缓解最好，即尿蛋白＜0.3g/天、肌酐稳定，部分 ...
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