面对复发的骨髓瘤细胞，传统的化疗与靶向疗法有时会显得力不从心。当疾病对蛋白酶体制抑制剂和免疫调节剂等主要药物产生耐药时，医学界将目光投向了更深层的调控机制——表观遗传。帕比司他作为全球首个获批用于多发性骨髓瘤的组蛋白去乙酰化酶（HDAC） ...
在儿童生长发育障碍的治疗领域，沃克佐戈的获批上市具有里程碑式的意义，这款药物首次实现了对软骨发育不全这一遗传性侏儒症的根本性干预。通过模拟C型利钠肽的生理功能，沃克佐戈能够激活下游的信号通路，促进长骨生长板软骨细胞的增殖和分化，从而改善 ...
在癌症生物学中，肿瘤细胞在恶劣微环境下的生存能力是其难治的核心之一，而缺氧诱导因子（HIF）通路是这种适应能力的关键调节器。对于希佩尔-林道综合征（VHL综合征）患者而言，由于VHL基因的胚系突变，其全身细胞无法正常降解HIF-2α蛋白，导致该通路持 ...
作为一种针对难治性胃肠道间质瘤开发的新型口服小分子药物，匹米替比的上市为对标准治疗产生耐药性的患者群体提供了新的生存希望。该药物通过选择性抑制热休克蛋白90这一细胞内关键的分子伴侣，导致多种致癌客户蛋白发生降解，从而切断肿瘤细胞的生长信 ...
在糖尿病与肥胖症的治疗版图中，胰高血糖素样肽-1受体激动剂的出现带来了范式转变。司美格鲁肽作为此类药物中的新一代长效代表，其影响力已远超单纯的降糖范畴。它通过高度模拟人体自身分泌的GLP-1激素，如同一把精准的“多功能钥匙”，同时开启了控制血 ...
面对一份显示IDH1基因突变的检测报告，临床医生如今拥有了新的武器。在急性髓系白血病（AML）及胆管癌等恶性肿瘤中，这个突变就像一个“代谢开关”，驱动细胞产生并积累大量异常的2-羟基戊二酸，最终导致细胞分化阻滞和癌变。 艾伏尼布 作为全球首个靶向 ...
拉罗替尼的上市标志着肿瘤治疗进入了一个全新的时代，这款药物首次实现了基于特定基因融合而非肿瘤起源部位的“广谱”靶向治疗。无论肿瘤生长在肺部、甲状腺还是软组织，只要存在NTRK基因融合，拉罗替尼都能发挥强大的抗肿瘤作用。这种“异病同治”的理 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，存在一种与极高复发风险和不良预后紧密相关的基因突变——FLT3-ITD。过去，携带此突变的患者即便接受强化疗，长期生存率仍不理想。 米哚妥林 的出现，并非作为单打独斗的“奇迹药物”，而是作为标准化疗方案的关键协 ...
在儿童罕见病领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤曾长期缺乏有效的药物疗法。这类肿瘤生长于神经干，常导致疼痛、畸形、功能障碍，且手术切除难度大、易复发。科赛优（ 司美替尼 ）的出现，彻底改变了这一困境。作为全球首个获批用于治疗2 ...
长期以来被视为“不可成药”靶点的KRAS基因突变，随着 索托雷塞 的获批上市终于被攻克，这款药物为携带KRAS G12C特定突变的晚期非小细胞肺癌患者开辟了全新的治疗通道。其独特之处在于能够与突变蛋白表面的“开关”区域共价结合，强行将其锁定在失活状态 ...
当医学界发现非小细胞肺癌中的ALK融合基因时，靶向治疗开启了一段激动人心的旅程。从克唑替尼到阿来替尼，每一代药物都带来了生存期的突破，但肿瘤的进化能力总在寻找出路——特别是大脑这个“避难所”，以及激酶域上新出现的耐药突变。正是在这个背景下 ...
在表皮生长因子受体突变家族中，外显子20插入突变长期被视为一块“难啃的骨头”，因为传统的第一代到第三代靶向药物对其疗效甚微。莫博替尼的上市终于为这部分约占肺腺癌百分之二的患者带来了曙光。这款专门针对该特殊突变设计的不可逆酪氨酸激酶抑制剂 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗旅程中，内分泌治疗耐药如同一面难以逾越的高墙。其中，PIK3CA基因突变是这面“墙”中最常见的砖石之一，约四成患者受此困扰。这一突变会导致PI3Kα蛋白的持续活化，驱动肿瘤细胞增殖、存活，并大幅削弱内分泌 ...
在急性髓系白血病的治疗史上，艾伏尼布的出现代表了一种治疗范式的转变——从传统的“杀死”癌细胞转变为“教化”癌细胞。这款针对IDH1基因突变的靶向药物，通过抑制突变酶的活性，纠正了细胞内的代谢异常，从而诱导白血病细胞重新分化为功能正常的成熟 ...
想象一下，一个失控的“生长开关”被异常地安装在了不同的癌细胞上，持续发出增殖指令。这个开关名为RET激酶。当其基因发生融合或突变时，便会在肺癌、甲状腺癌等多种癌症中扮演核心驱动角色。赛普替尼的研发逻辑，正是设计一把高度精准的“钥匙”，专门 ...
塞利尼索 的诞生源于对细胞核内外物质运输机制的深刻洞察，这款首创的口服核输出蛋白抑制剂为多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗开辟了一条全新的生物学路径。与传统直接攻击癌细胞的药物不同，塞利尼索将目光投向了细胞核内的“交通管制员”——XPO1蛋白。 ...
面对历经铂类化疗及免疫治疗后仍进展的晚期尿路上皮癌，临床治疗曾一度陷入困境。直到研究者们发现，约五分之一的患者肿瘤中存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因的特定改变，这种“驱动缺陷”持续激活下游信号，推动肿瘤增殖、存活及血管生成。厄达 ...
当非小细胞肺癌的基因检测报告上出现MET外显子14跳跃突变时，卡马替尼的存在为这部分仅占患者总数百分之一到二的罕见人群带来了实质性的希望。这款高选择性MET抑制剂凭借其在关键临床试验中高达百分之六十八的客观缓解率，迅速确立了在该领域的治疗地位 ...
在肿瘤治疗领域，“异病同治”曾是一个理想化的概念，即不同组织来源的癌症，若由相同的基因驱动，便可使用同一种药物进行治疗。恩曲替尼（罗圣全）的出现，将这一概念转化为坚实的临床现实。作为一款同时靶向NTRK1/2/3和ROS1基因融合的强效、选择性酪氨 ...
在黑色素瘤等恶性肿瘤的治疗史上，BRAF V600突变曾一度意味着极差的预后与有限的治疗选择。达拉非尼的出现，如同一把针对该突变基因的“精准钥匙”，开启了靶向治疗的新篇章。作为一款强效、选择性的BRAF激酶抑制剂，它主要针对BRAF V600E突变，同时对V6 ...
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