慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)是成熟B细胞淋巴增殖性疾病,好发于中老年人群。这类疾病的特点是淋巴细胞在骨髓、血液、淋巴结等部位异常增殖,导致正常造血功能受抑制,患者常出现贫血、感染、出血倾向及淋巴结肿大、肝脾肿大等症 ...
卵巢癌患者面对肿瘤复发和铂类耐药时,治疗选择往往极为有限,尤其是叶酸受体α(FRα)高表达的难治性病例。ELAHERE(mirvetuximab soravtansine)作为全球首个获批的FRα靶向抗体偶联药物,通过精准锁定肿瘤细胞表面的FRα受体并将强效细胞毒素直接输 ...
携带NTRK基因融合(如NTRK1/2/3与伴侣基因融合)或ROS1重排的实体瘤患者(包括肺癌、结直肠癌、软组织肉瘤等),肿瘤因异常激活的TRK或ROS1信号通路而快速增殖,常表现为局部肿块压迫(如胸痛、腹痛)、远处转移(如脑、骨)及伴随的疼痛或功能障碍。罗 ...
原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者常因胆汁排泄受阻出现皮肤瘙痒(夜间加重)、疲劳乏力、黄疸(皮肤及巩膜黄染)及肝脾肿大,晚期可进展为肝硬化和肝功能衰竭。埃拉菲布拉诺作为过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α/δ双重激动剂,通过激活肝细胞和胆管 ...
前列腺癌患者进入去势抵抗阶段后,肿瘤仍依赖雄激素受体信号通路持续生长,传统内分泌治疗效果逐渐失效。恩杂鲁胺(Enzalutamide)作为新一代雄激素受体抑制剂,通过精准阻断雄激素与受体的结合及受体向细胞核的转运,不仅能显著缩小肿瘤体积,还能有效 ...
EGFR突变(尤其是19外显子缺失或L858R)的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,一旦出现脑转移(发生率高达40%),常面临头痛、癫痫、肢体偏瘫及认知障碍——传统EGFR靶向药(如吉非替尼)因血脑屏障穿透率低(<1%),对颅内病灶控制效果差。泽瑞尼(佐利替尼, ...
特发性肺纤维化患者常面临肺功能进行性下降和呼吸困难加重的困境,传统治疗效果有限且副作用明显。吡非尼酮(Pirfenidone)作为首个获批的抗纤维化药物,通过精准调控纤维化相关信号通路,不仅能显著延缓肺功能衰退,还能有效缓解因肺纤维化导致的干咳、 ...
侵袭性纤维瘤病(又称硬纤维瘤)患者,肿瘤虽为良性但具有局部侵袭性(侵犯肌肉、骨骼及神经),常导致剧烈疼痛、肢体活动受限(如无法伸直手臂或行走困难),且传统手术切除易复发(复发率>50%)。奥格西韦奥(尼伽司他)作为γ分泌酶抑制剂,通过阻断 ...
黑色素瘤或非小细胞肺癌(NSCLC)患者若存在BRAF V600E/K突变(黑色素瘤)或KRAS突变(NSCLC),其肿瘤细胞因MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)持续激活,呈现快速增殖、早期转移及对传统治疗抵抗的特点。曲美替尼作为MEK1/2抑制剂,通过特异性结合MEK蛋 ...
BRAF V600E/K突变的黑色素瘤患者,肿瘤细胞因MAPK信号通路持续激活(如同“油门踩到底”),呈现快速增殖、早期转移(如肺、脑)及高复发率的特点,传统化疗有效率不足10%。达拉非尼作为BRAF抑制剂,通过竞争性结合BRAF V600E/K突变蛋白的ATP结合位点, ...
肝癌患者面对肿瘤快速生长和门静脉高压的威胁,尤其是无法手术切除的中晚期病例,传统治疗效果往往有限。乐伐替尼(Lenvatinib)作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过精准阻断肿瘤血管生成和生长的关键信号通路,不仅能显著缩小肿瘤体积,还能有效缓解因肿 ...
慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者,常因恶性B细胞在骨髓、淋巴结及脾脏中增殖,出现乏力、体重下降、淋巴结肿大(花生米至鸡蛋大小)及反复感染——传统化疗(如苯丁酸氮芥)虽能短期控制,但无法清除微小残留病灶(MRD),且易导 ...
前列腺癌患者进入去势抵抗阶段后,肿瘤仍依赖雄激素信号通路持续生长,传统内分泌治疗效果逐渐失效。阿比特龙(Abiraterone)作为选择性雄激素生物合成抑制剂,通过精准阻断睾丸、肾上腺和肿瘤细胞内的雄激素合成,不仅能显著缩小肿瘤体积,还能有效缓解 ...
广泛耐药结核病(XDR-TB)或治疗失败的耐多药结核病(MDR-TB)患者,面临无药可用的绝境——传统抗结核方案(如异烟肼、利福平)因耐药性失效,患者长期咳血、消瘦,且可能传染他人。普托马尼作为新型硝基咪唑类抗结核药物,通过靶向结核分枝杆菌的细胞 ...
肺癌患者检出EGFR基因敏感突变后,传统化疗效果往往不佳且副作用显著,而 吉非替尼 (Gefitinib)作为首个获批的EGFR酪氨酸激酶抑制剂,通过精准阻断EGFR信号通路的异常激活,不仅能显著缩小肿瘤体积,还能有效缓解因肿瘤压迫导致的顽固性咳嗽、呼吸困难 ...
EGFR敏感突变或T790M耐药突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者,尤其是出现脑转移(占比高达40%-50%)时,常面临头痛、呕吐、肢体偏瘫及认知障碍——传统EGFR靶向药因难以穿透血脑屏障,对颅内病灶控制有限。拉泽替尼作为第三代不可逆EGFR酪氨酸激酶抑制剂, ...
基底细胞癌患者面对不断侵蚀正常组织的肿瘤,尤其是那些发生在面部危险三角区或反复复发的顽固病灶,传统手术和放疗可能带来严重功能损伤。维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)作为全球首个获批的Hedgehog信号通路抑制剂,通过精准阻断驱动肿瘤生长的关键信 ...
局部晚期或转移性基底细胞癌(BCC)患者,因肿瘤侵犯周围组织(如眼眶、鼻部)导致面部畸形、溃疡出血或神经压迫(如头痛、面部麻木),传统手术切除可能因累及重要结构无法彻底清除,放疗后易复发。 维莫德吉 作为首个Hedgehog信号通路抑制剂,通过特异 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)患者因小脑、脑干及脊髓神经元退化,出现步态不稳(醉酒样步态)、构音障碍(说话含糊)、吞咽困难及手部精细动作失灵(如无法系纽扣),严重影响日常生活能力。他替瑞林作为人工合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,通 ...
艾滋病患者(CD4+T淋巴细胞<200/μL)、器官移植受者或长期使用免疫抑制剂(如糖皮质激素)的自身免疫病患者,极易感染卡氏肺孢子虫(现称耶氏肺孢子菌),引发致命性肺炎——表现为进行性呼吸困难、干咳、发热及低氧血症(血氧饱和度<90%),未经治疗 ...

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