作为一种高选择性、不可逆的外周儿茶酚氧位甲基转移酶抑制剂，每日睡前服用一次的 奥匹卡朋 ，通过强力抑制左旋多巴在外周的主要降解酶，有效提升了左旋多巴的生物利用度，为已出现剂末现象的帕金森病患者提供了一种长效且便捷的增效治疗方案。它的作用 ...
在肿瘤微环境中，缺氧（Hypoxia）是一种常见的特征，它不仅是肿瘤生长和转移的强大驱动力，也塑造了肿瘤对治疗的反应。细胞如何感知和适应缺氧环境，长期以来是生物学研究的热点。2019年诺贝尔生理学或医学奖就授予了在揭示细胞感知和适应氧气供应机制方 ...
作为一种专门设计难以透过血脑屏障的高选择性外周阿片受体拮抗剂，口服药物 纳地美定 直击因长期使用阿片类镇痛药治疗慢性非癌性疼痛所引发便秘的病理核心，为患者提供了区别于传统泻药的病因学解决方案。其药理作用精准而巧妙。阿片类药物在发挥中枢镇 ...
在血液系统的慢性骨髓增殖性疾病里，血小板数量的异常升高不仅会增加血栓与出血风险，更会在病程中悄然改变患者的微循环环境，使器官功能受到长期累积性影响。对于原发血小板增多症等患者而言，控制血小板数量固然重要，但传统降细胞手段有时会对多系造 ...
凭借其可逆性抑制多巴胺降解酶单胺氧化酶B并同时调节谷氨酸能神经传递的双重作用机制，口服药物沙芬酰胺作为左旋多巴的辅助治疗，为长期受困于“剂末现象”等运动波动的帕金森病患者提供了稳定运动功能的新策略。它的作用方式兼具“开源”与“节流”的双 ...
在BRAF V600E或V600K突变的黑色素瘤等高度依赖MAPK信号通路的肿瘤中，尽管上游RAF抑制剂可初步遏制异常激活，但临床很快发现单药使用会因通路内反馈环路重新激活下游信号，导致疾病进展。这一现实促使研究者反思，仅仅在上游设卡并不足以阻断通路的整体 ...
在激素受体阳性（HR）/HER2晚期乳腺癌的治疗历程中，芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂等一线方案显著延长了患者生存期，但随着治疗时间推移，约30%患者会出现雌激素受体α（ERα）编码基因ESR1的激活突变，使配体依赖性信号通路逃逸芳香化酶抑制剂的抑制 ...
伐美妥司他 是一款新型的口服组蛋白甲基转移酶抑制剂，它的获批为某些经过多线治疗后病情仍然进展的血液肿瘤患者提供了新的治疗方向，该药物的作用靶点聚焦于一种名为zeste基因增强子同源物2的蛋白质，这种蛋白是组成多梳抑制复合物2的核心催化组分。在 ...
维莫德吉 是一种具有口服活性的小分子靶向药物，它的问世代表了特定皮肤癌治疗领域的一个重要转折，该药物是全球首个获得批准用于治疗的刺猬信号通路抑制剂，其作用机制针对的是该通路中一种名为平滑受体的关键蛋白。在绝大多数基底细胞癌病例中，刺猬 ...
在全球范围内，代谢相关脂肪性肝病（MASLD，曾称非酒精性脂肪性肝病NAFLD）已成为慢性肝病的主要成因，其患病率高、知晓率低、有效药物匮乏，使大量患者在肝纤维化与代谢紊乱的进程中错失早期干预窗口。传统生活方式干预虽为基础，但对已进展至中度纤维 ...
在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因变异驱动的恶性肿瘤中，以胆管癌为代表的实体瘤曾因缺乏高效口服靶向药而预后严峻。随着可逆性FGFR抑制剂的应用，一部分患者获得了疾病控制，但多数病例在治疗数月后出现继发性耐药突变，使信号通路再度活化。这种 ...
昔多呋韦 是一种核苷酸类似物抗病毒药物，其作用机制是在病毒感染的细胞内，被细胞激酶磷酸化为活性形式二磷酸西多福韦。这种活性代谢物与细胞内核苷酸三磷酸竞争，被病毒的DNA聚合酶（特别是巨细胞病毒DNA聚合酶）错误地掺入到正在延长的病毒DNA链中。 ...
去纤维钠 是一种由猪肠粘膜提取的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物，其确切的作用机制尚未完全阐明，目前认为具有多方面的生物效应，核心在于保护血管内皮细胞、调节凝血与纤溶平衡以及抗炎抗缺血。在造血干细胞移植后肝静脉闭塞病的病理过程中，预处理放 ...
在表观遗传调控异常驱动肿瘤发生的认知不断深化的背景下，一类直接作用于染色质修饰酶的小分子抑制剂逐渐进入临床视野。 他泽司他 是一种口服的组蛋白甲基转移酶抑制剂，现阶段的研究与应用主要针对因EZH2基因功能获得性突变或过度表达而导致相关肿瘤发 ...
恩诺单抗 是一种靶向连接蛋白4的抗体药物偶联物，由三部分构成：一种靶向连接蛋白4的全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，一种可切割的连接子，以及一种强效的微管破坏剂甲基澳瑞他汀E作为细胞毒性载荷。连接蛋白4是一种在尿路上皮癌细胞表面高度表达的跨膜 ...
在应对2型糖尿病（T2DM）和肥胖症这两大全球性健康挑战时，传统的治疗模式往往侧重于单一症状的控制或能量摄入的简单限制。然而，越来越多的证据表明，这两种疾病在病理生理层面存在深刻的关联，共享诸如胰岛素抵抗、慢性炎症和代谢紊乱等核心机制。 司 ...
埃万妥单抗 是一种全人源双特异性抗体，可同时结合并抑制表皮生长因子受体和肝细胞生长因子受体这两个关键信号通路。在部分非小细胞肺癌中，特别是携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的患者，以及在使用奥希替尼等第三代表皮生长因子受体抑制剂后出 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）和胰腺癌等多种恶性肿瘤的发生发展中，受体酪氨酸激酶（RTKs）信号通路的异常激活扮演着关键角色。表皮生长因子受体（Epidermal Growth Factor Receptor,EGFR）便是其中研究最为深入、临床意义重大的靶点之一。 厄洛替尼 （Erlot ...
塔拉妥单抗 是一种双特异性T细胞衔接蛋白，其结构被设计为同时结合肿瘤细胞表面的特异性抗原和T细胞表面的CD3受体。该药物所靶向的抗原是肿瘤相关抗原，在大量小细胞肺癌细胞表面高表达，而在正常组织中表达高度受限。塔拉妥单抗通过一端结合肿瘤细胞， ...
在恶性肿瘤的生长和转移过程中，两个关键环节至关重要：一是肿瘤细胞自身的无限增殖能力，二是肿瘤诱导新血管生成（angiogenesis）以获取生长所需的营养和氧气。 索拉非尼 （Sorafenib），商品名Nexavar（多吉美），作为一种口服的小分子多激酶抑制剂， ...
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