希佩尔林道综合征属于遗传性罕见病，患者体内多发多器官肿瘤，以往临床多依靠反复手术处理病灶，但多次手术会带来较高创伤风险，长期管理难度大。随着对VHL-HIF通路研究不断深入，靶向药物的研发为这类患者带来全新的非手术管理思路， 贝组替凡 便是该领 ...
急性髓系白血病异质性强，疾病进展迅速，是恶性程度较高的血液肿瘤，FLT3突变是其中十分关键的不良预后亚型，在全部患者中占比约30%。携带该突变的人群，采用传统化疗方案的缓解效果有限，复发风险高，长期生存情况并不理想。随着FLT3靶点药物研发持续推 ...
胃肠道间质瘤存在多种驱动基因突变亚型，不同突变类型对传统靶向药物的应答差异巨大，PDGFRA D842V突变亚型长期对伊马替尼等一线药物原发耐药，临床治疗选择十分有限。随着精准靶向研发不断推进， 阿伐普替尼 的出现，为这一类难治的胃肠道间质瘤人群搭 ...
在黑色素瘤的临床管理中，早期常规治疗手段的疗效提升空间有限，难以满足携带特定驱动基因突变人群的治疗需求。伴随精准肿瘤学持续发展，BRAF靶点靶向药物的研发落地，逐步改变了这类恶性肿瘤的治疗格局， 维莫非尼 便是其中具有代表性的药物，为检出BRA ...
黑色素瘤分子分型的发展带动靶向药物不断迭代，维莫非尼是BRAF激酶抑制剂，为携带BRAF V600突变的黑色素瘤患者提供靶向方案。BRAF V600突变会造成激酶持续激活，异常启动MAPK通路，驱动肿瘤细胞增殖。 维莫非尼 和ATP竞争结合BRAF激酶结构域，阻碍MEK磷 ...
胆管癌是异质性很强的恶性肿瘤，近年分子分型研究不断取得进展，FGFR2融合/重排在肝内胆管癌中占比约15%～20%，是重要的驱动亚型。 福巴替尼 是首个获批的不可逆泛FGFR抑制剂，依靠共价结合机制，为这类预后较差的患者带来突破性方案，重塑了晚期胆管癌 ...
艾代拉里斯是全球首个获批的PI3Kδ抑制剂，用于复发性慢性淋巴细胞白血病、复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤以及复发性小淋巴细胞淋巴瘤，和利妥昔单抗联用，为无法耐受化疗的患者提供无化疗方案。PI3Kδ通路调控B细胞活化、增殖与存活，在多种B细胞恶性 ...
艾代拉里斯 是口服选择性PI3Kδ抑制剂，适应症包含复发慢性淋巴细胞白血病、联合利妥昔单抗治疗复发滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤以及复发小淋巴细胞淋巴瘤成人患者，为经治后复发的B细胞肿瘤提供靶向方案。PI3Kδ是B细胞受体信号通路里的关键分子，异常激 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）属于慢性自身免疫性肝病，免疫系统持续破坏肝内小胆管，造成胆汁排泄受阻、胆汁淤积。长期淤积会诱发肝脏炎症、纤维化，疾病进展可发展为肝硬化、肝衰竭，严重影响患者生活与预后。 埃拉菲布拉诺 是双重PPAR激动剂，主要激活PP ...
脑肿瘤临床治疗长期存在诸多难点，治疗手段有限，患者预后较差。 多达维普隆 的出现，为携带H3 K27M突变的复发性、进展性弥漫性高级别胶质瘤带来新的用药选项，NCCN指南将其列为儿科及成人患者2A类单药方案。多达维普酮是一种新型口服小分子靶向药物，适 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）属于侵袭性极强的罕见脑肿瘤，多见于儿童与青少年，病灶起源于中枢中线结构。肿瘤呈浸润性生长，无法手术切除，放疗是既往唯一标准治疗，但疗效有限；多数化疗药物难以穿透血脑屏障，无法延长生存。 多达维普酮 （ONC201）可穿透 ...
银屑病这类自身免疫病的系统治疗，一直需要在疗效和安全性之间寻找平衡。传统JAK抑制剂结合激酶ATP口袋，广谱抑制多个JAK亚型，虽可控制炎症，但容易干扰造血等生理通路，存在相应安全隐患。 德卡伐替尼 是全球首个获批的高选择性变构TYK2抑制剂，它结合 ...
心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）作为新一代靶向药物，不仅能够强效降低左心室流出道压差（LVOTG）和缓解症状，还可能通过针对病理生理机制改善心脏重构。梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种以心肌肥厚、左室流出道梗阻为核心特征的遗传性心肌病， 玛伐凯泰 作 ...
乌帕替尼 是高选择性JAK1口服抑制剂，在白癜风领域展现出可观的治疗潜力，已被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于12岁及以上青少年与成人非节段型白癜风。两项III期研究取得阳性结果，给药方式为每日一次口服，48周可明显改善患者面部及全身白斑复色。 ...
局灶性癫痫是临床最常见的癫痫类型，异常电信号起源于大脑单侧局限区域，发作形式可表现为单纯部分性发作，也可进展为复杂部分性发作、继发全面强直阵挛发作。现有抗癫痫药物种类较多，但仍有约三分之一患者疗效差，发展为药物难治性癫痫，亟需全新机制 ...
非小细胞肺癌是肺癌最主要病理类型，EGFR突变是其中十分常见的驱动突变。一、二代EGFR靶向药虽能延长患者生存，但容易发生耐药、血脑屏障穿透能力不足，难以应对T790M耐药突变，很多患者用药1至2年就出现疾病进展，合并脑转移的患者病灶管控难度更高。 ...
艾曲波帕 为口服小分子促血小板生成素受体激动剂，适应症包含免疫抑制治疗效果不佳的重型再生障碍性贫血、慢性免疫性血小板减少症，以及干扰素或核苷类药物应答差的慢性丙肝合并血小板减少患者。药物结合促血小板生成素受体跨膜区，激活JAK2/STAT通路， ...
克唑替尼 是小分子靶向抗肿瘤药，用于特定亚型非小细胞肺癌。部分肺癌患者存在ALK融合或ROS1融合变异，其中ROS1融合在非小细胞肺癌中占比约1%。该药适应症包含ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌，以及ROS1阳性晚期非小细胞肺癌。 克唑替尼 作用 ...
Dravet综合征属于婴儿期起病的重度发育性癫痫性脑病，多由钠离子通道突变驱动，多数抗癫痫药物疗效有限。 司替戊醇 为口服抗癫痫药，需联合氯巴占、丙戊酸钠一同使用，用于控制Dravet综合征相关癫痫发作。药物依托变构调节机制作用于GABA_A受体，优先作 ...
在乳腺癌系统治疗中，CDK4/6抑制剂已经在一线方案中取得亮眼疗效， 阿培利司 则是乳腺癌领域首个获批的PI3K抑制剂，瞄准PIK3CA突变这一重要驱动靶点。该药可联合内分泌药物，用于携带PIK3CA突变、激素受体阳性、HER2阴性，且既往内分泌治疗后进展的晚期 ...
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