T细胞耗竭对免疫检查点抑制剂(ICB)和嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫疗法的功效提出了重大挑战。为了解决这个问题，我们生成了功能低下的CAR-T细胞来模仿疲惫状态。通过使用该模型筛选食品和药物管理局(FDA)批准的小分子库，我们确定米替福辛是一种有效的 ...
侵袭性念珠菌病多见于重症、肿瘤、移植及免疫低下者，可经血流播散，诊断困难、病死率高。一项发表于2020年的疾病负担模型估算，我国每年约8.2万例念珠菌血症。中国共识优先推荐棘白菌素类药物；病情稳定且唑类耐药风险低者可用氟康唑。2025年《念珠菌病 ...
吡托布鲁替尼 （Pirtobrutinib）作为一种新型的非共价BTK抑制剂，为复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者提供了新的治疗选择。其独特的非共价结合机制使其能够克服耐药性，显著提高患者的生存率和 ...
米达美替尼 是一款高选择性的MEK1/2抑制剂，属于非ATP竞争性抑制剂，它通过独特的结合方式，精准锁定MEK蛋白的活性位点，阻断下游ERK的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的异常增殖。和传统的泛靶点抑制剂不同，米达美替尼对MEK1/2的选择性极高，对其他激酶的影 ...
乳腺癌是一种复杂的疾病，其治疗方案需要根据患者的具体情况进行个性化选择。其中，携带有害或疑似有害生殖系BRCA突变、HER2阴性的乳腺癌患者往往面临更大的治疗挑战。这类患者的癌细胞具有特定的基因缺陷，使得它们对常规化疗药物的敏感性降低。 他拉唑 ...
急性髓系白血病是一种髓系细胞癌，髓系细胞是白细胞，通常在骨髓中发育为正常的血细胞。据估计，约30%的急性髓系白血病病例存在NPM1基因突变。NPM1基因编码一种参与多种细胞过程的蛋白质。易感NPM1突变是指导致核仁定位信号丢失和新的核输出信号插入的突 ...
莫博赛替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗携带特定EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。本品通过结合并抑制EGFR 20号外显子插入突变，抑制非小细胞肺癌生长。本品适用于成人转移性、无法手术切除的非小细胞肺癌患者：经铂类化疗后疾病进展 ...
阿伐曲泊帕 （Doptelet、苏可欣、Avatrombopag）是一种针对血小板减少症治疗的重要药物。它主要有两大适用场景：一方面，适用于计划接受手术的慢性肝病成年患者，能有效提升其血小板计数，降低手术出血风险，保障手术顺利进行；另一方面，对于对既往治 ...
拉罗替尼 是一种口服的原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂，具有抗肿瘤活性。给药后，拉罗替尼与Trk结合，从而阻止神经营养因子-Trk相互作用和Trk激活，从而导致细胞凋亡的诱导和Trk过表达肿瘤细胞生长的抑制。Trk是一种由神经营养蛋白激活的受体酪氨酸激酶 ...
在肿瘤精准治疗时代，基因靶点早已成为抗癌治疗的核心密钥。很多晚期肿瘤患者，传统化疗、免疫治疗效果极差，核心原因就是体内存在特异性的基因突变，驱动癌细胞持续增殖、侵袭、转移。BRAF基因突变就是临床最常见的致癌驱动突变之一，广泛存在于黑色素 ...
长久以来，ALK阳性晚期肺癌患者始终被脑转移高发、耐药反复、预后差的难题困扰，传统靶向药物无法兼顾强效抑瘤、脑转移管控与耐药突破，无数患者错失最佳治疗时机。 布加替尼 的临床普及，彻底打破了ALK肺癌的治疗瓶颈，凭借超高血脑屏障穿透率、广谱抗 ...
布加替尼 （Brigatinib）作为新一代双重靶点ALK酪氨酸激酶抑制剂，兼具强效抑瘤、超高血脑屏障穿透、广谱抗耐药的核心优势，是目前唯一同时适配一线初治、一代耐药后线挽救、重度脑转移管控的全能型ALK靶向药物。大量全球多中心临床研究证实，布加替尼 ...
培美替尼 （Pemigatinib）通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。是第一个，也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂，于2020年4月在美国获得加速批准， ...
在临床抗病毒治疗中，巨细胞病毒（CMV）和腺病毒感染因其传染性强、对特定人群危害大，一直是需要重点防控的对象。尤其是免疫力低下人群，如艾滋病患者、器官移植受者、新生儿等，感染后可能引发严重的脏器损伤，甚至危及生命。而 西多福韦 （Cidofovir ...
与传统化疗药物“不分敌我”的广谱杀伤模式不同， 达拉非尼 能够高度特异性地结合BRAF突变激酶，抑制其活性，从源头上阻断MAPK/ERK信号通路的异常传导，从而精准抑制肿瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡，同时对正常细胞的损伤极小，大幅降低了传统治疗带来 ...
KRAS基因突变，是目前世界上最难对付的基因突变。在肺癌中，KRAS突变的患者对TKI药物疗效较差，同时针对KRAS突变位点的靶向药物研发难度较大，所以对于KRAS突变患者治疗从阻断下游通路(RAS-RAF-MEK-ERK-MARP)入手，MEK抑制剂是理想的KRAS突变肺癌的治疗 ...
厄达替尼 是一种高效的激酶抑制剂。其核心作用在于能够精准地结合并抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4）的酶活性。在许多尿路上皮癌患者中，FGFR基因会发生突变或融合。这些异常的基因就像是一个“永远无法关闭的开关”，持续向 ...
KRAS基因是调控细胞生长的关键信号开关。当它在第12号密码子发生特定突变（甘氨酸被半胱氨酸替代，即G12C）时，会导致蛋白持续处于“开启”状态，驱动癌细胞无限增殖。为什么难治？传统上，KRAS蛋白表面光滑，缺乏小分子药物的明确结合位点，因此数十年 ...
巴瑞替尼 ，全称巴瑞替尼片，是一种处方药物，主要成分为巴瑞替尼。它最初主要用于治疗类风湿性关节炎，帮助改善由该疾病引起的关节疼痛、肿胀等症状。类风湿性关节炎患者如果服用其他抗风湿药物治疗效果不佳，或者不耐受中度和重度活动性风湿性关节炎 ...
在靶向治疗的时代，PARP抑制剂的出现被誉为“合成致死”理论从实验室走向临床的典范。而 奥拉帕尼 （Olaparib）作为全球首个获批的PARP抑制剂，彻底改变了BRCA突变相关肿瘤的治疗格局。从卵巢癌到乳腺癌，再到胰腺癌和前列腺癌，奥拉帕尼的适应症不断拓 ...
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