人体红细胞持续生成，这一过程受促红细胞生成素（EPO）调控，EPO主要由肾脏合成。肾脏感知血氧不足时，HIF转录因子被激活，入核启动EPO基因表达，促使骨髓加速造血；血氧充足后，脯氨酰羟化酶会标记并降解HIF，以此维持血红蛋白稳态。慢性肾脏病会破坏这 ...
替纳帕诺 属于首创的非吸收型小分子肠道钠氢交换蛋白3抑制剂，作用效应局限于肠道局部。该物质可作用于小肠上皮刷状缘膜上的钠氢交换蛋白3，直接阻断肠道对磷酸盐的摄取。钠氢交换蛋白3是膳食磷酸盐经肠道吸收入血的关键转运通道。替纳帕诺可逆结合并抑 ...
多达维普龙 是一种新型口服小分子靶向药物，适用于1岁及以上携带H3 K27M突变、既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤患者。它可通过多重机制作用于肿瘤细胞，同时能有效透过血脑屏障，在脑脊液中达到治疗浓度。用于治疗1周岁及以上成人与儿童患者，存在 ...
替索单抗 依靠抗体特异性识别肿瘤细胞表面TF抗原，将MMAE定向递送至细胞内部，完成“靶向递送-高效释放-微管破坏”的协同抗肿瘤效应。相比传统化疗，该疗法对肿瘤组织选择性更高，可降低正常组织损伤。作为ADC领域代表性疗法，替索单抗整合TF靶向识别能 ...
托沃非尼 （托沃拉非尼）为口服强效II型选择性RAF激酶抑制剂，获批用于携带BRAF基因融合/重排或特定BRAF点突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤，也是该类儿童中枢神经系统肿瘤中首款针对特定基因变异的靶向药物。儿童低级别胶质瘤是儿童人群中最常见的 ...
国内慢性荨麻疹患者数量逾千万，该疾病人群基数大，临床需求备受关注。2025年11月，创新药瑞米布替尼获国家药监局批准，用于H1抗组胺药控制效果不佳的成人慢性自发性荨麻疹患者。 瑞米布替尼 片的获批，有望丰富慢性自发性荨麻疹（CSU）的治疗方案，推动 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）属于进展性、预后不佳的罕见心脏疾病。正常生理状态下，TTR蛋白以四聚体形式存在，承担甲状腺素与维生素A的转运功能。ATTR-CM患者体内TTR四聚体稳定性下降，解离为单体后发生错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心 ...
罕见病，长期以来都是医药领域里一块容易被忽视的洼地。患者群体基数小、研发投入巨大、临床开发难度高，让很多药企对罕见病赛道望而却步。囊性纤维化（CF）作为一种常染色体隐性遗传的致命罕见病，长久以来缺乏能够直击病根的治疗方案，患者大多只能依 ...
癫痫发作的本质是大脑神经元出现同步化、高频的异常放电。而钠通道正是动作电位产生和传播的“发动机”。传统钠通道阻滞剂（如卡马西平、苯妥英钠）会阻断快速的瞬时钠电流，虽然能抑制异常放电，但容易连带影响正常神经信号的传导，导致头晕、共济失调 ...
间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）属于症候群诊断，核心表现为膀胱相关疼痛、压迫感或不适感，同时合并下尿路症状，症状持续6周（或6个月）以上。该疾病典型特点为膀胱充盈时不适感加重，排尿后症状有所缓解，不适感受可表现为疼痛、膀胱区压迫、痉 ...
奈拉滨 属于核苷类似物前体药物，经细胞摄取代谢后，可转化为具备细胞毒性的活性代谢物阿糖鸟嘌呤三磷酸盐。该活性产物能够掺入新生DNA链，抑制DNA聚合酶，阻断DNA复制合成，造成细胞增殖停滞并诱导凋亡。奈拉滨的一大特点是对T淋巴系细胞存在相对选择 ...
利什曼病（Leishmaniasis）泛指利什曼虫属的椎体虫科原虫，可引起的人畜共患疾病，主要通过白蛉（Sandfly）传播。该病最常见的表现为皮肤和粘膜区域的病变，通常称为皮肤/粘膜利什曼病。此外，可能还会出现弥漫性全身性疾病，称为内脏利什曼病。 米替福 ...
瑞沙芬净 是一种新型棘白菌素，具有较长的半衰期，可每周一次静脉注射给药，于2023年3月被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人IC和念珠菌血症，并于2023年12月被欧洲药品管理局（EMA）批准上市。瑞扎芬净对念珠菌属表现出良好的体外活性，包 ...
BTK是B细胞增殖、活化、迁移的关键信号通路，传统共价BTK抑制剂易因C481位点突变产生耐药。匹妥布替尼为非共价可逆BTK抑制剂，可同时结合野生型BTK+C481突变型BTK，有效克服耐药问题。通过强效抑制BTK激酶活性，阻断B细胞活化信号、抑制CD69表达、阻滞恶 ...
NF1相关的丛状神经纤维瘤虽属良性，却会持续生长。它可以包裹或贴近重要结构、血供丰富，完全切除常带来严重功能损伤，术后还容易复发。长期以来，治疗主要依赖手术和随访观察，真正的系统性药物选择非常有限。更关键的是人群覆盖的缺口。过去的局面是儿 ...
BRCA1/2属于人体关键抑癌基因，核心功能为修复细胞受损的DNA双链。当存在胚系BRCA1/2突变时，肿瘤细胞的DNA双链修复功能发生缺陷，只能依靠PARP酶介导的单链DNA修复通路维持存活，这一特征构成了PARP抑制剂靶向治疗的作用基础。该类突变大多属于先天遗传 ...
急性髓系白血病（AML）是一种起病急、进展快的血液恶性肿瘤，主要累及骨髓和血液。常见症状包括：反复发烧、乏力、出血、贫血、感染等。在AML中，有一类基因叫NPM1，是非常常见的“创始突变”：大约25%-30%的AML患者会携带NPM1突变。传统认识里，初诊时 ...
重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，以神经肌肉接头信号传导障碍所致波动性肌无力为特征，最常见的致病抗体为抗乙酰胆碱受体（ACh）抗体。临床治疗分为对症治疗（直接改善肌力）与免疫调节治疗（调控免疫系统），对症治疗为MG首选方案。 ...
6236 的完整研发代号是RMC-6236，通用名为daraxonrasib，美国商品名为RASONQUE。它不是化疗药，也不是肿瘤疫苗，而是一种口服RAS(ON)多选择性抑制剂。简单说，它瞄准的是癌细胞内部一条经常处于异常激活状态的生长信号通路。为什么这条通路对胰腺癌特别 ...
万赛维 是更昔洛韦的前体药物，是一种活性更昔洛韦缬氨酸酯，口服后可在肠道和肝脏细胞中被磷酸酯酶迅速水解成更昔洛韦，其抗病毒谱和作用机制类同于更昔洛韦，但是它的生物利用度却比更昔洛韦显著提高，其口服吸收的生物利用度为62.4％，是更昔洛韦的l ...
扫一扫康必行专业医学顾问免费咨询
关注：50000
关注：29540
关注：29409
关注：27226
关注：27060
关注：25640
关注：25300
关注：23598
关注：22285
关注：22265
免费咨询电话：4006 130 650
