地中海贫血、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血等慢性血液病患者，需要长期依赖定期输血维持生命。但反复输血会带来致命的并发症——继发性铁过载。人体无法自主代谢多余的输入铁，过量铁离子会沉积在心脏、肝脏、肾脏、胰腺等重要脏器，持续产生氧化 ...
强直性脊柱炎（AS）是一种慢性自身免疫性疾病，主要影响脊柱和骶髂关节。目前，尚无治愈该疾病的方法，但治疗的主要目标是控制炎症、减轻症状和减缓疾病进展。托法替布是一种JAK抑制剂，被广泛用于治疗多种自身免疫性疾病，包括类风湿性关节炎和溃疡性结 ...
对于育龄女性而言，子宫肌瘤是十分常见的妇科良性肿瘤。不少女性常年被月经量增多、经期腹痛、下腹坠胀折磨，久治反复的情况更是让人身心俱疲，严重时还会诱发缺铁性贫血、身体乏力，甚至干扰备孕、影响日常生活。在以往的临床治疗中，手术创伤大、传统 ...
BLU-945 是一种强效、选择性的第四代EGFR-TKI（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）。它针对的是携带EGFR T790M及C797S突变的患者，这两种突变是EGFR突变NSCLC患者治疗过程中常见的耐药机制。BLU-945在临床前研究中展现了强大的抗肿瘤活性，为患者提供 ...
阿西米尼的抗白血病活性依赖于其对白血病干细胞和耐药细胞的全面抑制。药物通过变构结合和ATP竞争双重机制抑制BCR-ABL1激酶，这种独特作用方式使其能够有效清除微小残留病和预防疾病复发。 阿西米尼 对白血病干细胞的抑制效力是其他TKI的20倍，这种强效 ...
达普司他 是一种口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PHI）抑制剂。在正常生理情况下，脯氨酰羟化酶会在氧气充足时降解缺氧诱导因子（HIF）。而达普司他通过抑制脯氨酰羟化酶的活性，使得HIF得以稳定并累积。HIF是一种重要的转录因子，当它稳定后进入 ...
骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增生性疾病，主要由骨髓造血组织中胶原增生引起，分为原发性骨髓纤维化（PMF）和继发性骨髓纤维化（SMF）。在我国，MF发病率约为2/100万人，发病年龄多在50-70岁，男性略高于女性，自然病程仅3-5年，晚期易出现骨髓衰竭，少数 ...
膀胱过度活动症（OAB）是一种常见的泌尿系统疾病，它给患者的日常生活带来诸多不便与困扰。患者常常会出现尿频、尿急，甚至急迫性尿失禁等症状，严重影响生活质量。 维贝格龙 （gemtesa/vibegron）作为一种治疗膀胱过度活动症的药物，在临床应用中展现出 ...
RMC-6236 （Daraxonrasib，RMC6236，商品名Rasonque），由美国Revolution Medicines研发，2026年8月26日获美国FDA批准，用于既往至少一线系统治疗后进展、携带RAS-G12突变的转移性胰腺导管腺癌成人患者。作为全球首款获批的RAS(ON)多选择性口服抑制剂， ...
HER2突变见于大约2-4%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，这类肿瘤往往预后不佳。在过去，针对这个靶点的治疗选择十分有限。虽然抗体药物偶联物（ADC），例如德曲妥珠单抗（T-DXd），已获批用于HER2突变肺癌的二线治疗，但仍有患者会进展，且ADC药物也存在 ...
在非小细胞肺癌里，HER2激活突变属于一类相对少见的驱动基因突变。这类患者以往可选的治疗手段有限，化疗效果一般，很多人还会合并脑转移，治疗难度偏大。 宗艾替尼 （商品名圣赫途）作为国内获批的口服HER2靶向药，专门针对HER2突变晚期非小细胞肺癌。 ...
KMT2A易位过去也被称为MLL重排，需要通过相关分子检测确认。瑞维美尼的现有定位，是复发或难治阶段的靶向治疗选择，并非适用于所有类型或所有治疗阶段的急性白血病。 瑞维美尼 属于menin抑制剂，可干扰KMT2A重排白血病细胞依赖的相关通路。对于既往治疗 ...
在癌症的治疗中，始终都围绕着一个主题-靶点。无论是什么癌种，都离不开一个靶点，精准医疗是我们共同期待的方向。今天就给大家介绍一个罕见却常被大家忽略，但却有着十分重要治疗意义的靶点，那就是-TP53。TP53基因是一个重要的抑癌基因，可使癌细胞凋 ...
阿米吡啶 （Firdapse）成为针对Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)的靶向疗法。目前，阿米吡啶已在美、欧、日等30余个国家获批，并被纳入美国罕见病药物保障体系。充分了这款药物的作用、正确用法以及需要注意的事项，对于实现安全、有效的治疗至关重要。 ...
IDH突变是部分胶质瘤发生的早期动力。过去，一些术后仍有残留、但暂不需要放化疗的2级患者只能定期观察。IDH突变通常是成人型IDH突变弥漫性胶质瘤发生的早期驱动事件。突变型IDH产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG），引起DNA及组蛋白甲基化异常，阻 ...
阿考米迪 是一种高选择性的口服转甲状腺素蛋白稳定剂，专门针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病发挥治疗作用。它通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构，抑制其解离形成淀粉样原纤维，减少异常蛋白在心肌中的沉积，延缓疾病进展。该药适用于成人野 ...
KRAS基因突变是最常见的致癌驱动突变之一，而其中的G12C亚型在非小细胞肺癌、结直肠癌等多种实体瘤中高频出现。由于KRAS蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物的理想结合口袋，其靶向药物的研发一度陷入僵局。 索托拉西布 布的成功，源于科学家发现并利用KRA ...
索托拉西布 作为一种口服的、不可逆的共价抑制剂，其划时代的治疗原理在于能够特异性地、永久地结合在处于非活性状态的KRAS G12C突变蛋白的特定结构域上，从而将这一原本“不可成药”的致癌蛋白锁定在失活构象，有效阻断其依赖的GTP结合与下游信号传导 ...
莫博赛替尼 是口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂，针对性作用于携带EGFR外显子20插入突变的肿瘤细胞，抑制异常激活的下游信号通路，阻断肿瘤增殖与侵袭进程。它适用于治疗成人局部晚期或转移性非小细胞肺癌，经合规检测确认存在对应突变，且在铂类化疗期间或化 ...
在非小细胞肺癌精准治疗领域，EGFR突变是最常见的驱动基因突变，但并非所有EGFR突变都有药可治。其中EGFR 20号外显子插入突变属于极难治的罕见突变亚型，结构特殊、空间位阻大，传统一代、二代、三代EGFR靶向药均无法有效结合靶点，几乎全部无效。这类患 ...
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