IgA肾病(IgAN,又称贝格尔病),从发病机制来看,IgA肾病核心特征为肾小球系膜区出现血清免疫球蛋白A(IgA)弥漫性沉积,临床分为原发性与继发性两类。原发性IgA肾病由肾脏免疫机制异常引发,是临床主流类型;继发性IgA肾病多由过敏、紫癜性肾炎、狼疮 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是中国最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型,占比40.8%。2019年数据显示,中国新发病例约9.2万例,死亡4.4万例,现患病例41万例。尽管一线免疫化疗有效,仍有30%~50%的患者进展为复发/难治性(R/R)。对化疗敏感者可采用大剂量化疗联 ...
免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G(IgG)、脾切除术和促血小 ...
他替瑞林 小脑萎缩特效药,日本治疗小脑萎缩取得新进展,日本Ceredist是口服促甲状腺素释放激素(TRH),除具有内分泌作用外,还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用,包括提高运动活性,拮抗利舍平诱导的体温降低,以及拮抗戊巴比妥诱导的睡眠。药理学研 ...
阿巴西普 是CTLA4-Fc融合蛋白,主要通过结合抗原呈递细胞上的CD80/CD86,阻断T细胞共刺激信号,从而降低适应性免疫激活。RA临床前阶段的一个核心特征,正是自身抗体出现、B/T细胞免疫失衡和系统性炎症逐步成熟。因此,阿巴西普在PR这一“可能通往RA”的 ...
类风湿关节炎(RA)的治疗正在从“确诊后控制炎症”,向“高危阶段提前截获”推进。对于一类特殊患者——回纹型风湿症(palindromic rheumatism,PR)患者——这个问题尤其现实:关节突然肿痛,几小时到几天后又像“倒带”一样消退;表面看没有留下关节 ...
帕金森病是一种进展性神经系统疾病,是由于多巴胺神经元的死亡导致的。该病在全球范围内都很常见,最常见于50岁以上的人群。随着我国老龄化程度的加深,帕金森病的发病率也呈现逐年上升的趋势。预计到2030年,我国帕金森病的患者人数将接近500万人。奥吡 ...
帕金森病是一种进行性的脑部疾病,会导致患者出现震颤、肌肉僵硬和动作迟缓等症状。随着病程发展,许多患者在接受左旋多巴等标准药物治疗后,会出现“药效波动”——即药效消退、症状在下一次服药前重新出现。这种波动表现为患者突然在“开期”(能够自如 ...
菲卓替尼 (Fedratinib,商品名:Inrebic)是一种口服的高选择性JAK2抑制剂,用于治疗中度-2或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)的成年患者。骨髓纤维化是一种慢性疾病,骨髓中形成瘢痕组织,导致血细胞 ...
急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)是一类分子异质性极强的恶性克隆性疾病。伴KMT2A重排(KMT2A-r)或NPM1突变(NPM1m)的AML具有特征性的HOXA/MEIS1异常激活及分化阻滞,对menin-KMT2A转录复合体存在显著依赖,这为menin抑制剂治疗提供了明 ...
梗阻性肥厚型心肌病,常被俗称为“自带健身效果”的心脏。它是一种常染色体显性遗传性心肌病,意味着它可以代代相传。主要病因是编码心肌肌小节相关蛋白的基因发生了致病性变异,导致心肌细胞排列紊乱、间质纤维化。正常情况下,心脏像一个水泵,将血液 ...
米伐木肽 对非转移性肢体高级别骨肉瘤患者是否有治疗价值?意大利(ISG/OS-2)和西班牙(GEIS-33)针对ABCB1/P-糖蛋白(Pgp)阳性患者开展了两项米伐木肽的前瞻性临床试验。旨在评估风险调节治疗策略对肢体局限性高级别骨肉瘤患者的作用,根据P糖蛋白( ...
内源性高皮质醇症(如库欣综合征)与多种并发症相关,包括高血压、糖尿病、骨质疏松及心血管事件,甚至增加死亡风险。近年来,随着筛查手段的敏感度提高,临床中发现的轻度高皮质醇症(mild hypercortisolism,mH)患者逐渐增多。这类患者虽缺乏典型库欣 ...
美替拉酮 是目前全球公认的11β-羟化酶抑制剂,能直接阻断肾上腺里皮质醇的最后合成步骤。简单说:它就是给“皮质醇生产线”直接按下暂停键,让过高的皮质醇快速降下来。临床上主要用于两种场景:①诊断:快速判断是垂体问题、异位ACTH还是肾上腺本身的 ...
瑞普替尼是新一代大环类ROS1/NTRK酪氨酸激酶抑制剂,也是目前国内唯一同时获批特定肺癌+不限癌种实体瘤双适应症的精准靶向药。凭借其突破性的大环结构设计和惊人的颅内活性,它为ROS1耐药患者和NTRK泛癌种患者开辟了一条全新路径。 瑞普替尼 的核心 ...
艾拉司群 是一种口服选择性雌激素受体降解剂(SERD),主要用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。它通过诱导雌激素受体降解,从根本上阻断肿瘤生长信号,尤其适用于内分泌治疗耐药的患 ...
激素受体阳性(HR+)/人类表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌作为最常见的乳腺癌亚型,是临床诊疗关注的重点。对于该亚型患者,内分泌治疗始终是治疗选择的基石,在CDK4/6抑制剂问世之后,二者联合成为HR+/HER2-乳腺癌患者的一线标准治疗方案。然而, ...
非达霉素作为一种新型宏环内酯类抗菌药物,其在临床上引起了广泛关注。这种由土壤放线菌经发酵产生的天然产物,具有独特的十八元大内酯环结构并带有两个稀有的糖基。与传统抗生素相比,其对人体肠道的吸收极低,绝大部分药物在肠腔内发挥作用后经粪便排 ...
癫痫是一种常见的神经系统慢性疾病,全球患病群体庞大,其中婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI,又称Dravet综合征)作为一种罕见的难治性癫痫亚型,给患儿家庭带来了沉重的身心与经济负担。这种疾病具有明确的起病特征,通常在3-9月龄婴幼儿中发病,发作形式多 ...
嗜酸性粒细胞之所以会失控升高?主要是因为一种叫IL-5(白细胞介素-5)的细胞因子。它就像是一个“传令兵”,与嗜酸性粒细胞表面的IL-5受体相结合,并指挥它们存活、分化、聚集到气道,从而引发炎症风暴,导致“嗜酸表型”的慢阻肺患者的病情不断加重。 ...

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