胍法辛 ，其缓释制剂专门用于治疗注意力缺陷多动障碍，作为一种选择性α-2A肾上腺素能受体激动剂，它通过不同于中枢兴奋剂的独特机制来改善患者的注意力和多动冲动症状。与人们更熟悉的哌甲酯等药物相比，胍法辛提供了另一种作用路径的选择，尤其适用于 ...
司拉德帕 是一种高选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，专门用于治疗一种罕见的慢性胆汁淤积性肝病——原发性胆汁性胆管炎，适用于对标准治疗药物熊去氧胆酸反应不佳或不能耐受的成人患者，以降低其异常升高的碱性磷酸酶水平。它的作用并非直接 ...
普托马尼 是一种新型的硝基咪唑唑啉类抗结核药物，通过加速审批程序专门用于治疗由特定耐药谱的结核分枝杆菌引起的、广泛耐药或治疗不耐受/无反应的多重耐药肺结核，它必须与贝达喹啉和利奈唑胺联合组成为期6个月的全口服方案，这标志着结核病治疗领域 ...
头孢地尔 是一种具有独特“特洛伊木马”机制的静脉用新型碳青霉烯烯类抗生素，它的开发旨在应对日益严峻的耐药革兰阴性菌感染威胁，特别是对那些对包括碳青霉烯类在内的多种抗生素耐药的超级细菌，如碳青霉烯耐药的鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌 ...
洛莫司汀 是一种具有口服活性的烷化剂类亚硝脲类抗癌药物，自上世纪问世以来，在治疗某些特定类型的脑部肿瘤和血液系统恶性肿瘤中持续发挥着重要作用，其独特的脂溶性使其能够穿透其他许多化疗药物难以逾越的血脑屏障，直接作用于中枢神经系统内的肿瘤 ...
喷他脒 ，作为一种经典的抗菌药物，其临床应用历史已超过半个世纪，至今仍在治疗和预防某些特定的、往往危及生命的感染中扮演着不可或缺的角色，特别是针对伊氏肺孢子菌肺炎和某些利什曼病及非洲锥虫病的治疗。尽管新型药物不断涌现，喷他脒凭借其在特 ...
奥鲁他尼布 是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子靶向抑制剂，已获批用于治疗经检测证实存在IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成年患者。这款药物的出现，直接将疾病的驱动基因突变转化为可干预的药理靶点，代表了急性髓系白血病治疗进入基 ...
吉妥珠单抗 是一种靶向CD33抗原的抗体药物偶联物，其研发与上市历程颇具故事性，最初获批后曾退市，经调整方案和深入验证后重新回归，目前用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与特定化疗方案联合用于治疗2岁及以上儿童的难治性或复发 ...
瑞卢戈利 是一种复方口服片剂，已获批用于治疗绝经前女性与子宫肌瘤相关的中重度症状，其组合成分通过独特的多重作用机制实现对病情的有效控制。这种药物将两种不同作用途径的抑制成分结合，为这一困扰大量育龄期女性的常见疾病提供了一个非手术的长期 ...
达卓优 ，其药物通用名为德达博妥单抗，是一种针对特定靶点的抗体药物偶联物，已获得批准用于治疗既往接受过系统治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。这款药物的诞生，标志着针对这一难治性肺癌亚型，我们拥有了一个更为精准和强效的治疗选择 ...
瑞维美尼 作为一款口服Menin抑制剂，其在携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出独特价值，通过阻断Menin与MLL1蛋白的相互作用，直接干预由NPM1突变所引发的HOX基因异常高表达这一核心致癌依赖通路，为这部分缺乏专属靶向药物的患者群体 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子Menin抑制剂，通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，抑制HOXA基因簇等下游致癌通路的异常转录，从而发挥抗白血病作用，专门用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人及儿科患者。该药通常以2 ...
宗艾替尼作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物，其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案，更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长，为合并脑转移这一预后极差的患者亚群带 ...
宗艾替尼是一种口服、高选择性、不可逆的HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性，从而阻断下游致癌信号传导，为既往接受过至少一种系 ...
替索单抗 （Tisotumab vedotin）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），已获美国FDA完全批准用于治疗化疗后进展的复发或转移性宫颈癌。作为首个在该领域显示总生存期获益的ADC药物，它通过“精准导航+高效爆破”的双重机制，为预后极差的二线 ...
替纳帕诺 （Tenapanor）是一种首创的、极小吸收的口服小分子药物，通过抑制肠道上皮细胞的钠/氢交换蛋白3（NHE3）发挥作用，已获批用于治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）及慢性肾病透析患者的高磷血症。其独特之处在于几乎不进入血液（生物利用度0.5%） ...
伐度司他 （Vadadustat）是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，获批用于治疗慢性肾病（CKD）透析患者的贫血，是全球首个将“缺氧生理机制”转化为口服药物的创新疗法。它通过模拟人体高原缺氧反应，内源性促进红细胞生成，旨在替代传统 ...
英菲格拉替尼 （Infigratinib）是一种口服高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，曾获美国FDA加速批准用于治疗既往经治的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，为这一罕见且凶险的肿瘤类型提供了首个针对性的靶向选择。尽管后续因确证性研究 ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是一种口服选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，已获美国FDA及欧盟批准用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，其亚洲及中国临床研究数据亦显示出高黏膜愈合率，标志着UC治疗进入了高效口服靶向时代。该药通过精准 ...
伏索利肽 是一种重组C型利钠肽（CNP）类似物，作为首个针对软骨发育不全（ACH）病因的靶向药物，它通过重启被抑制的骨骼生长板活性，帮助患儿实现身高的线性增长。该药适用于5岁及以上、骨骺未闭合的ACH儿童，每日一次皮下注射，标志着ACH治疗从单纯的 ...
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