瘙痒症是肝病常见并发症，在胆汁淤积性肝病中尤为显著。而其中以原发性胆汁性胆管炎（PBC）最典型，临床上以瘙痒为首发症状的PBC并不少见。 埃拉菲布拉诺 （elafibranor）是一种过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）激动剂，通过激活PPAR-alpha和PPAR-delta ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）是一种罕见且侵袭性强的儿童和青少年脑肿瘤，起源于中枢神经系统的中线结构。由于其浸润性生长，手术切除不可行，放射治疗仍是唯一标准治疗方法，但疗效有限。化疗由于血脑屏障（BBB）穿透性差，未能改善患者的生存期。 多达维普 ...
银屑病关节炎（PsA）是一种慢性、免疫介导的异质性疾病，具有多样的肌肉骨骼和皮肤表现，包括炎症性关节炎、附着点炎（即肌腱或韧带与骨骼连接处的炎症）、指（趾）炎（手指或脚趾关节肿胀），以及银屑病相关的皮肤和指（趾）甲病变7。除导致身体功能受 ...
随着对疾病认知的不断深入，肥厚型心肌病（HCM）进入靶向治疗时代。回望来路，自2024年4月以来，作为首个在中国获批的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）玛伐凯泰，凭借独特的“稳定肌球蛋白超松弛状态”+“抑制横桥循环中Pi释放”双重作用机制，减少横桥过量形 ...
免疫介导炎症性疾病（IMID）如类风湿性关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）、强直性脊柱炎（AS）、非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）、特应性皮炎（AD）、克罗恩病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）等，是临床常见的慢性疾病。随着Janus激酶（JAK）抑制剂在 ...
癫痫是常见的神经系统疾病，我国约有1000万患者，其中3-4成属于难治性癫痫——也就是尝试过2种以上药物，发作还是控制不住，仍然效果不佳。长期反复发病，让患者生活、社交都受较大影响。 西诺氨酯 是最新获批的第三代抗癫痫药，针对成人难治性癫痫，能 ...
奥希替尼 是EGFR突变非小细胞肺癌一线/二线核心靶向药，精准抑制突变靶点、强效入脑，疗效与安全性显著优于传统靶向药，是EGFR突变肺癌患者的首选治疗方案。随着精准医学发展，肺癌治疗已从“一刀切”化疗进入“按基因用药”的靶向时代，而奥希替尼正是 ...
既往肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）主要治疗措施包括输注血小板和使用传统注射类升血小板药物[重组人血小板生成素（rhTPO）或重组人白细胞介素-11（rhIL-11）]。经过多年临床总结，传统升血小板方法具有一定的局限性，如血小板输注有感染性疾病发生风 ...
肺癌在中国的发病率和死亡率居高不下，而在非小细胞肺癌中，靶向治疗对驱动基因阳性肺癌的效果非常显著。ROS1作为肺癌驱动基因之一，位列第三，在肺癌群体中占比约2.59%。由于中国人口基数大，这一群体的数量并不少。所以改善ROS1融合阳性肺癌的预后，一 ...
Dravet综合征，属于婴儿严重肌阵挛性癫痫，是临床公认的难治性罕见癫痫，多在婴儿期起病，具有高热诱发、发作频繁、易进展为癫痫持续状态、严重影响智力及运动发育等特点，常规单一抗癫痫药物往往难以达到理想的控制效果，临床治疗长期面临“控不住、疗 ...
阿培利司 作为口服靶向制剂，其便捷性进一步提升了其临床优势，让更多晚期患者能够坚持规范治疗。相较于静脉输注类治疗方案，阿培利司无需患者频繁往返医院，可在家中自行口服给药，大幅降低了就医成本和时间成本，尤其适合老年、体弱以及无法耐受频繁 ...
在乳腺癌治疗的“精准时代”，基因检测已成为指导方案的关键。很多HR+/HER2-晚期乳腺癌患者会遇到一个“隐形障碍”——PIK3CA基因突变。它就像癌细胞的“能量开关”，会让内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）失效，癌细胞“卷土重来”。此时，阿培利司(Alpel ...
喜保宁 （氨己烯酸）是一种抗癫痫药物，主要用于治疗难治性复杂部分性癫痫发作和婴儿痉挛症（West综合征）。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶，增加大脑中GABA（γ-氨基丁酸）的浓度，从而降低神经元的兴奋性，减少癫痫发作。 喜保宁 用法用量 1、 ...
“吃不下、吃了胀、早饱反酸”，这些看似不起眼的胃部不适，却成为了millions功能性消化不良（FD）患者的日常困扰。作为一种常见的消化系统疾病，功能性消化不良无明确器质性病变，却以餐后饱胀、上腹痛、早饱感、食欲减退等症状反复纠缠患者，严重影响 ...
普纳替尼（Ponatinib）作为全球首个可抑制T315I突变的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），彻底改变了耐药性慢性髓性白血病（CML）的治疗格局。普纳替尼由美国ARIAD Pharmaceuticals公司主导研发，其诞生源于临床对耐药性白血病治疗药物的迫切需求— ...
普纳替尼 (Ponatinib)是一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病(CML)成年患者，以及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。普纳替尼于2012年12月在美国首次获批上市， ...
莫洛替尼作为JAK1/JAK2抑制剂，它能有效阻断异常活化的JAK-STAT信号通路，从根源上抑制疾病进展。更重要的是，莫洛替尼同时还是ACVR1抑制剂。ACVR1是调控铁调素合成的关键蛋白，而铁调素水平过高会导致功能性缺铁，这是骨髓纤维化患者贫血的主要原因。基 ...
KRAS是人类癌症中最常见的突变基因之一，KRASG12C突变在肺腺癌患者中约占14%，但在所有组织学类型的非小细胞肺癌（NSCLC）中，亚洲患者的这一比例为大约4%。KRASG12C突变的NSCLC难以治疗，在化疗和免疫治疗进展后治疗选择有限。多西他赛化疗是此类患者的 ...
索托拉西布为一种针对KRAS G12C突变的抑制剂，已在临床显示出显著疗效。然而，TP53、STK11和KEAP1等共突变的存在通常会降低索托拉西布单药治疗的疗效。这些突变与肿瘤侵袭性、免疫应答受损和耐药机制相关，使得治疗策略复杂化，从而导致此类共突变患者的 ...
索托拉西布 开创了针对KRAS突变治疗的新纪元。KRAS是人类癌症中最常见的突变癌基因之一，长期以来被认为是“不可成药”靶点。索托拉西布通过共价结合KRAS G12C突变蛋白，将其锁定在非活跃的GDP结合状态，持久抑制丝裂原活化蛋白激酶信号通路。这一突破 ...
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