艾拉司群(Elacestrant)是一种新型口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)，相比传统的内分泌治疗药物，艾拉司群不仅能够降解ER，还对那些对CDK4/6抑制剂和氟维司群有抗性的乳腺癌细胞具有显著的抑制作用。主要用于治疗既往至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展 ...
莫博替尼 是一种激酶抑制剂，适用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，经FDA批准的测试检测到，其疾病在铂类化疗期间或之后进展。莫博替尼的获批，离不开扎实的临床试验数据支撑，其中关 ...
莫博替尼（Mobocertinib）是一款新型、强效、不可逆的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由武田制药研发，2021年获得美国FDA加速批准上市，成为全球首个专门针对EGFR ex20ins突变的口服靶向药，随后也在国内获批，填补了该突变亚型肺癌治疗的空白。EGFR ex20 ...
塞利尼索 是一种口服选择性核输出抑制剂（SINE），通过靶向XPO1激活抑癌蛋白，既往SADAL研究已证实其单药治疗复发/难治性DLBCL的有效性。临床研究数据显示，塞利尼索单药、联合方案在MM、淋巴瘤、急性髓系白血病（AML）等血液肿瘤中显示出较好的疗效和 ...
塞利尼索是一种XPO1抑制剂，口服给药，使用便捷。美国FDA已经批准其在复发难治MM和DLBCL的适应证，2021年在我国获批复发难治MM的适应证，为我国骨髓瘤患者带来了新的治疗选择。塞利尼索可与多种药物协同增效及克服耐药，如化疗、BTK抑制剂、bcl-2抑制剂 ...
肾细胞癌（RCC）是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，尽管靶向治疗与免疫治疗已显著改善晚期RCC患者预后，但多数患者仍会面临疾病进展，后线治疗选择有限，临床亟需全新的治疗策略来破解这一治疗困境。如今，肾癌的一线治疗研究正在蓬勃开展，而在二线治疗 ...
急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的急性白血病类型，其特征是髓系细胞出现恶性克隆性增殖且伴随分化能力减弱。AML进展迅速，若不及时治疗，患者往往在数周至数月内死亡。新诊断AML患者的常规治疗方案是强化诱导和巩固化疗，符合条件的患者可进行造血 ...
高级别胶质瘤（high-grade glioma,HGG）是儿童和成人中枢神经系统（central nervous system,CNS）最具侵袭性的恶性肿瘤之一，患者的治疗选择极为有限，标准疗法包括手术、放疗和化疗，但这些手段往往无法有效控制疾病进展。近年来，分子分型研究揭示了PD ...
在结直肠癌患者中，有5%-8%的患者存在BRAF V600E突变。与无突变的结直肠癌相比，BRAF突变型结直肠癌患者恶性程度更高，淋巴结转移率和局部晚期发生率更高，更容易较早出现腹膜和远处淋巴结转移。也就是说，BRAF V600E突变型的结直肠癌意味着不良的预后。 ...
在肝胆肿瘤科，胆管癌一直是公认的疑难恶性肿瘤。它早期几乎没有典型症状，隐蔽性极强，绝大多数患者等到出现腹痛、黄疸等明显不适时，病情已经发展至中晚期，失去了手术根治的最佳机会。临床上晚期胆管癌治疗选择十分有限，传统化疗疗效天花板低，且患 ...
瘙痒症是肝病常见并发症，在胆汁淤积性肝病中尤为显著。而其中以原发性胆汁性胆管炎（PBC）最典型，临床上以瘙痒为首发症状的PBC并不少见。 埃拉菲布拉诺 （elafibranor）是一种过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）激动剂，通过激活PPAR-alpha和PPAR-delta ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）是一种罕见且侵袭性强的儿童和青少年脑肿瘤，起源于中枢神经系统的中线结构。由于其浸润性生长，手术切除不可行，放射治疗仍是唯一标准治疗方法，但疗效有限。化疗由于血脑屏障（BBB）穿透性差，未能改善患者的生存期。 多达维普 ...
银屑病关节炎（PsA）是一种慢性、免疫介导的异质性疾病，具有多样的肌肉骨骼和皮肤表现，包括炎症性关节炎、附着点炎（即肌腱或韧带与骨骼连接处的炎症）、指（趾）炎（手指或脚趾关节肿胀），以及银屑病相关的皮肤和指（趾）甲病变7。除导致身体功能受 ...
随着对疾病认知的不断深入，肥厚型心肌病（HCM）进入靶向治疗时代。回望来路，自2024年4月以来，作为首个在中国获批的心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）玛伐凯泰，凭借独特的“稳定肌球蛋白超松弛状态”+“抑制横桥循环中Pi释放”双重作用机制，减少横桥过量形 ...
免疫介导炎症性疾病（IMID）如类风湿性关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）、强直性脊柱炎（AS）、非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）、特应性皮炎（AD）、克罗恩病（CD）和溃疡性结肠炎（UC）等，是临床常见的慢性疾病。随着Janus激酶（JAK）抑制剂在 ...
癫痫是常见的神经系统疾病，我国约有1000万患者，其中3-4成属于难治性癫痫——也就是尝试过2种以上药物，发作还是控制不住，仍然效果不佳。长期反复发病，让患者生活、社交都受较大影响。 西诺氨酯 是最新获批的第三代抗癫痫药，针对成人难治性癫痫，能 ...
奥希替尼 是EGFR突变非小细胞肺癌一线/二线核心靶向药，精准抑制突变靶点、强效入脑，疗效与安全性显著优于传统靶向药，是EGFR突变肺癌患者的首选治疗方案。随着精准医学发展，肺癌治疗已从“一刀切”化疗进入“按基因用药”的靶向时代，而奥希替尼正是 ...
既往肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）主要治疗措施包括输注血小板和使用传统注射类升血小板药物[重组人血小板生成素（rhTPO）或重组人白细胞介素-11（rhIL-11）]。经过多年临床总结，传统升血小板方法具有一定的局限性，如血小板输注有感染性疾病发生风 ...
肺癌在中国的发病率和死亡率居高不下，而在非小细胞肺癌中，靶向治疗对驱动基因阳性肺癌的效果非常显著。ROS1作为肺癌驱动基因之一，位列第三，在肺癌群体中占比约2.59%。由于中国人口基数大，这一群体的数量并不少。所以改善ROS1融合阳性肺癌的预后，一 ...
Dravet综合征，属于婴儿严重肌阵挛性癫痫，是临床公认的难治性罕见癫痫，多在婴儿期起病，具有高热诱发、发作频繁、易进展为癫痫持续状态、严重影响智力及运动发育等特点，常规单一抗癫痫药物往往难以达到理想的控制效果，临床治疗长期面临“控不住、疗 ...
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