在晚期非小细胞肺癌的EGFR靶向治疗领域，第一、二代酪氨酸激酶抑制剂的应用为患者带来了显著生存获益，但获得性耐药——尤其是T790M突变——成为疾病进展的主要瓶颈。第三代EGFR-TKI奥希替尼的上市成功破解了这一难题，却也同时抬高了疗效与耐受性的双重 ...
在部分急性髓系白血病患者的细胞内，一场悄无声息的代谢“错译”正在驱动疾病进展：异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因发生突变，导致原本负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的酶活性“跑偏”，反而催化生成大量致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。这种物质像一把 ...
在人体免疫防线因疾病或治疗被削弱的特殊状态下，一些平时不致病的微生物会趁机兴风作浪，肺孢子菌肺炎（PCP）便是典型——它由一种曾被视为“无害定植”的真菌样微生物引发，却能在免疫力低下者肺部迅速蔓延，导致肺泡被炎性渗出物填满，引发进行性呼吸 ...
普托马尼 （通用名：pretomanid）是一种具有创新作用机制的口服硝基咪唑唑啉类化合物，它作为全口服、短程联合方案的关键组成部分，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，专门用于治疗由耐多药结核菌株引起的、对氟喹诺酮类药物耐药或不耐受的广泛耐药肺结核或耐 ...
在免疫系统维持机体秩序的日常里，有一类被称为淋巴细胞的巡逻兵，本应在淋巴器官与血液间有序往返，监视并清除异常细胞。但当中重度溃疡性结肠炎发生时，这些巡逻兵的迁徙规律被打破，大量滞留在肠道黏膜，持续释放炎症信号，令局部组织陷入反复损伤与修 ...
拉泽替尼 （通用名：lazertinib）是一种口服、高选择性的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的 ...
武特里西兰 是一种皮下注射的小干扰RNA（siRNA）药物，通过RNA干扰机制特异性靶向转甲状腺素蛋白（TTR）mRNA，诱导其降解，从而减少肝脏合成异常TTR蛋白，阻断TTR单体错误折叠及淀粉样纤维沉积，缓解转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）相关的多系统损伤 ...
晚期黑色素瘤的免疫治疗在取得显著进展后，仍面临部分患者原发性或继发性耐药的挑战。传统单药程序性死亡受体-1抑制剂虽可部分解除T细胞的功能抑制，但肿瘤微环境中往往存在多重免疫抑制机制。 奥普杜拉格 的临床价值，在于其整合了两种具有协同潜力的免 ...
司拉德帕 （通用名：seladelpar）是一种口服、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，专为治疗对标准疗法熊去氧胆酸应答不佳或无法耐受的无肝硬化或处于代偿期肝硬化的成人原发性胆汁性胆管炎患者而设计，标志着这一慢性胆汁淤积性肝病的治疗迈入 ...
沃拉西地尼 （通用名：vorasidenib）是一种针对特定基因突变的口服靶向药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2基因突变、且经历过至少一次系统治疗后复发或进展的晚期或转移性胶质瘤成年患者，该药物代表着针对这类难治性脑肿瘤的精准医疗取 ...
在肺癌精准治疗的探索版图上，HER2基因突变曾长期被视为一片难以征服的领域。与已在乳腺癌、胃癌中确立靶向治疗典范的HER2蛋白过表达不同，发生在非小细胞肺癌中的HER2突变——尤其是外显子20插入突变——因其独特的蛋白构象，使得大多数传统HER2靶向药 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗领域，当针对经典EGFR突变的一代、二代靶向药物不可避免地出现耐药后，寻找能克服耐药的新一代治疗药物成为临床核心挑战。 塞瓦替尼 （曾用研发代号或俗称）的研发，正是聚焦于这一临床未满足的需求。它属于第三代EGFR酪氨酸激 ...
瑞维美尼 是一种口服的、强效的、高选择性的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂，其作用靶点直指一类由特定基因异常所驱动的侵袭性白血病的核心发病机制。KMT2A基因重排可见于约5-10%的急性髓系白血病、80%的婴儿急性淋巴细胞白血病及部分混合表型急性白 ...
当临床治疗面临儿童低级别胶质瘤这一最常见的儿童脑瘤，且肿瘤因携带特定基因改变而持续进展时，治疗方案的选择常因患者年龄、肿瘤位置和既往治疗史而变得复杂棘手。托沃非尼（又称托沃拉非尼）的研发与应用，为这一特定困境引入了重要的新策略。它是一 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂革新了多种淋巴瘤的治疗格局，但获得性耐药仍是临床挑战，其中最常见的机制之一是靶点本身发生了突变。捷帕力的研发，正是为了突破这一困境。它是一种高选择性的、可逆的非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。 ...
波齐替尼 是一种口服、不可逆的泛HER酪氨酸激酶抑制剂，能够共价结合于EGFR、HER2和HER4受体酪氨酸激酶结构域的ATP结合口袋，从而抑制其自磷酸化和下游信号通路的激活，发挥抗肿瘤作用。其对EGFR外显子20插入突变具有独特的抑制活性，这一突变类型约占 ...
对于长期受斑块状银屑病困扰的患者而言，局部治疗常是管理症状的第一线。然而，传统的外用皮质类固醇虽有效，却存在长期使用的顾虑，如皮肤萎缩、耐受性降低等，而非类固醇的局部治疗选择又一度颇为有限。罗氟司特乳膏的出现，恰为这一临床场景注入了新 ...
泽瑞尼 是一种口服、高选择性、具有高效中枢神经系统渗透能力的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其研发初衷正是为了解决非小细胞肺癌脑转移治疗中药物难以透过血脑屏障这一核心难题。与早期的EGFR-TKI药物不同，泽瑞尼在分子设计上进行了优化，具有 ...
MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌中一个可操作的致癌驱动基因变异，约占所有患者的百分之三至四。这种特殊的剪接位点突变导致MET受体酪氨酸激酶的近膜结构域缺失，破坏了其负向调控机制，使受体在缺乏配体的情况下发生持续激活，驱动肿瘤细胞的增殖、 ...
尼伽司他 于2023年11月27日获得美国FDA批准上市，作为一种口服的、选择性γ-分泌酶抑制剂，通过靶向Notch信号通路，为治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成年患者提供了全新的治疗选择。硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不转移的成纤维细胞性肿瘤，其发生发 ...
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