神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人与儿童肿瘤明确的致癌驱动因素，可通过激活下游信号通路持续驱动肿瘤细胞的增殖与存活，是泛瘤种精准治疗的重要靶点。该靶点的发生率呈现显著的瘤种异质性：在婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌性癌等罕见肿瘤 ...
MET外显子14跳突患者主要以高龄患者为主，器官储备功能下降，合并基础疾病增多，因此对于用药安全性和顺应性要求更高，对于MET常见AE如外周水肿、肝毒性，卡马替尼发生率低；其他MET抑制剂亦可见头痛（32%）、心脏毒性（QT间期延长31%）及血液毒性等， ...
卡马替尼 （Capmatinib）是一种针对MET基因异常的靶向治疗药物，属于第二代MET抑制剂。2020年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其上市，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是专门针对METex14突变转移性NSC ...
近年来，针对少见驱动基因变异NSCLC的临床研究取得了重大突破，其中MET抑制剂在METex14跳突晚期NSCLC患者中表现出良好的抗肿瘤活性及安全性，国内外已有多个针对METex14跳突的靶向药物获批上市，代表性的药物如全球首个获批的高选择性MET-TKI特泊替尼持 ...
贝组替凡 (Welireg/belzutifan)作为一种口服、高效、选择性的缺氧诱导因子2α抑制剂，通过靶向并降解缺氧诱导因子2α蛋白，干扰其与缺氧诱导因子1β形成转录复合物，从而阻断下游一系列促血管生成、促细胞增殖基因的表达，为无需立即手术的、与希佩尔- ...
西多福韦 注射剂(Cidofovir)是单磷酸胞嘧啶核苷的类似物，需在体内转化为磷酸盐等活性形式，在体内吸收进入细胞后，在酶的作用下转化为活性代谢物，包括单磷酸酯、二磷酸酯和磷酸胆碱盐等。西多福韦注射剂(Cidofovir)的磷酸化作用主要利用宿主细胞内的 ...
乳腺癌是我国女性最常见的恶性肿瘤之一，它是脑转移发生率最高的肿瘤之一，仅次于肺癌。HER2（人类表皮生长因子受体2）是一种存在于细胞表面的蛋白质，它在正常细胞中帮助控制细胞的生长和分化。但在某些癌症中，比如乳腺癌、胃癌和结直肠癌，HER2的表现 ...
阿伐曲泊帕 是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕用于治疗择期进行诊断性操作或者接受手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者，以提升血小板 ...
血小板是血液中负责凝血和止血的重要成分。当血小板计数显著降低时，患者面临自发性出血或严重手术出血的风险将急剧升高。许多等待手术（如肝穿刺、牙科手术）的慢性肝病患者，因脾功能亢进和肝脏生成血小板生成素（TPO）不足，常伴有中度至重度的血小板 ...
替那帕诺 /特纳帕诺(IBSRELA/Tenapanor)是一种局部作用抑制剂，靶向钠/氢交换蛋白3(NHE3)，这是一种表达于小肠和结肠上皮顶端表面的逆向转运蛋白。该药物对NHE3的抑制导致钠吸收减少，并通过降低细胞旁途径的磷酸盐渗透性来减少磷酸盐吸收。 盐酸 ...
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，主要表现为心室壁异常增厚，以左心室壁受累最为常见。根据是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻，HCM可分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性两类。梗阻的存在会加重对心功能的损害，导致患者出现呼吸困难、 ...
特泊替尼 片主要用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。精准打击肿瘤细胞：特泊替尼是一种高选择性的MET酪氨酸激酶抑制剂。它通过精准结合体内的MET靶点，切断下游信号传导，从而阻止肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成 ...
图卡替尼 /妥卡替尼(Tukysa/Tucatinib)是一种HER2靶向疗法，具有可控的副作用，是HER2阳性转移性乳腺癌患者的重要治疗选择。它已成为脑转移患者的最佳治疗选择，这部分是由于细胞生长和存活的HER2通路所致。HER2基因扩增和/或蛋白过表达发生在15%-20%的 ...
在HER2阳性乳腺癌治疗领域， 图卡替尼 作为创新靶向药物，为患者提供了新的治疗希望,图卡替尼是一种高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，具有独特的分子特性：特异性抑制HER2受体活性对EGFR抑制活性较低，减少相关不良反应能够穿透血脑屏障，对脑转移病灶发挥 ...
维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)是一种治疗基底细胞癌的药物，其作用机制与Hedgehog途径有关。基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，其发生与皮肤基底细胞过度增生有关。维莫德吉通过选择性地抑制Hedgehog途径中的SMO蛋白，并竞争性地结合其活性位点，从而阻断 ...
艾拉司群 是一种创新的选择性雌激素受体降解剂，通过直接结合并降解癌细胞内的雌激素受体，彻底阻断激素信号对肿瘤生长的刺激作用，专门用于治疗绝经后女性或成年男性中雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体二阴性且伴有特定基因突变的晚期或转移性乳腺 ...
艾拉司群 是一种口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)，主要用于治疗雌激素受体阳性(ER+）、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-）且携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。它通过诱导雌激素受体降解，从根本上阻断肿瘤生长信号，尤其适用于内分泌治疗耐药的患 ...
帕金森病（PD）作为全球老年人群中最高发的神经退行性疾病之一，正在影响着数以百万计的患者生活。尽管近年来分子生物学和病理发病机制的研究高歌猛进，但直至今日，人类依然没有找到能够彻底治愈帕金森病的“终极武器”。目前的临床治疗策略，其核心仍 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH），也被称为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，是一种由于脂肪在肝脏中过度沉积和氧化应激障碍导致的慢性肝病，系排除酒精及其他明确的损肝因素外，由2型糖尿病、高脂血症、高血压等因素引起的以肝细胞脂肪变性、炎症反应、肝细胞损 ...
佩米替尼/培美替尼(Pemazyre/Pemigatinib)是一款高选择性口服FGFR激酶抑制剂，核心作用机制是通过精准阻断FGFR（成纤维细胞生长因子受体）家族的异常信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭与转移，同时诱导肿瘤细胞凋亡，实现对肿瘤的精准打击。简单来说， ...
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