你或许没听过“希佩尔-林道综合征（VHL综合征）”，但它却是一种能让人体多器官反复长肿瘤的“罕见病定时炸弹”——这是由VHL抑癌基因突变导致的遗传病，患者肾脏、大脑、胰腺等器官可能接连长出肾细胞癌、血管母细胞瘤等肿瘤，只能靠反复手术控制病情， ...
通用名： 尼洛加司他 (Nirogacestat)，商品名Ogsiveo 类型：口服选择性γ-分泌酶抑制剂 作用机制：抑制γ-分泌酶，阻断Notch信号通路，从而抑制硬纤维瘤细胞增殖 一、 尼洛加司他 适应症 唯一获批适应症：需要全身治疗的进行性硬纤维瘤( ...
在肿瘤治疗从“一刀切”走向“精准匹配”的今天，“找到特定靶点，用上针对性药物”已成为改善患者预后的关键逻辑。NTRK基因融合，这个在多种实体瘤中存在的特殊分子靶点，虽在肺癌等常见肿瘤中发生率不高，却给部分晚期患者带来了治疗困境——直到 拉罗 ...
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 瑞维美尼 (revumenib)作为menin抑制剂，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。此前，FDA已授予瑞维美尼(revumenib)突破性疗法认定、快速通道资格以 ...
巨细胞病毒（CMV）感染是器官移植患者的“大敌”，尤其是血液移植受者，因需长期接受免疫抑制治疗，感染风险很高，一旦感染可能引发肺炎、慢性移植物功能障碍等严重并发症。普瑞明/ 莱特莫韦 (Prevymis/Letermovir)作为新型抗CMV药物，为这类患者带来了 ...
卡博替尼 (Cometriq/Cabozantinib)是一款口服多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时作用于MET、VEGFR2、RET等多个肿瘤相关靶点，通过抑制肿瘤血管生成、阻断癌细胞增殖信号通路发挥抗癌作用，在多种实体瘤和部分罕见癌症治疗中展现出显著疗效。 一 ...
在肺癌精准治疗时代，MET外显子14（METex14）跳跃突变被称为“难治性靶点”，这类患者多为高龄、预后不佳，过去缺乏针对性疗法。而德国默克研发的 特泊替尼 （英文商品名Tepmetko，中文商品名拓得康），作为全球首个获批的高选择性口服MET抑制剂，正以精 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的高危血液系统恶性肿瘤，进展迅速且异质性强，其中FLT3-ITD突变阳性AML尤为凶险——约25%-37%的新确诊AML患者存在该突变，突变会导致白血病细胞无节制增殖，患者复发率高、生存期显著缩短，传统化疗疗效有限。为突 ...
骨髓纤维化作为一种罕见的造血功能障碍疾病，会导致骨髓疤痕增生、贫血、血小板减少及脾肿大等一系列严重症状，严重影响患者生活质量。对于不适合骨髓移植的患者，药物治疗成为控制病情的关键。而 帕克替尼 （Pacritinib，商品名Vonjo）的问世，打破了传 ...
作为全球首个获批的高选择性PI3Kδ抑制剂， 艾德拉尼 /艾代拉里斯(Zydelig/Idelalisib)以“突破性药物”身份颠覆了复发/难治性血液肿瘤的治疗格局。它通过精准阻断PI3K/Akt异常信号通路，选择性诱导肿瘤细胞凋亡，避免了传统化疗“杀敌一千自损八百”的 ...
阿考米迪 Acoramidis（欧盟商品名Beyonttra，美国商品名Attruby）是一款口服高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，由BridgeBio公司研发，核心作用是模拟TTR基因（T119M）的天然保护性变异，牢牢维持TTR蛋白的正常四聚体构象，从根源上阻止毒性淀粉样 ...
贝达喹啉 （Bedaquiline，简称BDQ）是近五十年来抗结核领域的重大突破，作为二芳基喹啉类抗分枝杆菌新药，被世界卫生组织（WHO）列为耐多药肺结核（MDR-TB）、耐利福平肺结核（RR-TB）长程治疗的首选药物。更值得关注的是，2025年《新英格兰医学杂志》 ...
癌症治疗过程中，癌症恶液质是困扰众多肿瘤患者的难题——不明原因的体重骤降、肌肉萎缩、食欲丧失，不仅严重影响生活质量，还可能降低抗肿瘤治疗耐受性。针对这一问题， 阿纳莫林 /阿那莫林(Anamorelin/Adlumiz)作为一款靶向癌症恶液质的药物，为患者带 ...
英菲格拉替尼 （通用名：infigratinib，商品名：Truseltiq）是一款口服酪氨酸激酶FGFR1-3抑制剂，专为携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者设计。胆管癌作为致死率极高的罕见恶性肿瘤，15%-20%患者存在FGFR2基因变异，传统化疗疗效有限，5年生存率仅9%， 英 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种罕见慢性自身免疫性肝病，主要攻击肝脏内小胆管，导致胆汁淤积、肝脏炎症与纤维化，最终可能进展为肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植。该病好发于中老年女性，男女比例约1:9，中国患病率达20.5/10万，位居亚洲第二。 ...
艾乐替尼 /阿来替尼（Alectinib，国内商品名：安圣莎，又称阿来替尼）是由瑞士罗氏制药研发的第二代ALK（间变性淋巴瘤激酶）酪氨酸激酶抑制剂，于2015年12月获美国FDA批准上市，2018年8月在国内获批，彻底改变了ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗格局 ...
他拉唑帕利 ／他拉唑帕尼(Talazoparib/Talacare)是一款靶向性强的口服PARP抑制剂，依托合成致死原理发挥抗癌作用，为特定基因突变的癌症患者提供新治疗选择。 1药物介绍 他拉唑帕利 （原研：辉瑞）是口服聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，拥有 ...
胆管癌（ICC）被称为癌中癌，病变位于肝外胆管（左、右肝管至胆总管下端），它隐蔽性极强，多数患者发现时已到晚期，传统化疗疗效有限，而 福巴替尼 的出现，给这类特定患者带来了新的治疗希望。 福巴替尼 （通用名futibatinib，代号TAS-120，商品名Lytg ...
埃拉菲布拉诺 （商品名Iqirvo，通用名elafibranor）是近十年来首款获批用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药，也是全球首款获准治疗PBC的过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，2024年6月获美国FDA加速批准、9月获欧盟委员会批准，为PBC患者带来了 ...
替沃扎尼 （Tivozanib，商品名Fotivda）是一款针对晚期肾细胞癌的高选择性靶向药物，在治疗中有哪些临床特点和核心疗效数据？ 二、核心药代与临床特点 1.药代动力学优异：半衰期约4.7天，允许每日一次的便捷给药方案；口服后中位10小时达血浆药 ...
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