替那帕诺 Tenapanor是一种小分子药物，可选择性抑制胃肠道中的钠/氢交换体3(NHE3)，主要用于治疗成人便秘型肠易激综合征(IBS-C)，以及降低对磷酸盐结合剂反应不足或不耐受的慢性肾脏病(CKD)透析成人患者的血清磷水平。替那帕诺通过阻断NHE3，减少肠道对 ...
宗艾替尼 的核心优势源于其精妙的分子设计，采用“变构抑制+不可逆共价结合”的双重机制，实现对HER2突变靶点的强效、精准抑制。从分子结构来看，宗艾替尼在疏水区引入(1,2,4)三唑(1,5-a)吡啶的4号位氮原子，可与HER2的Ser783形成特异性氢键，同时难以 ...
宗艾替尼 是一种不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性抑制HER2（ERBB2），同时保留野生型EGFR，从而有助于降低相关毒性反应。宗艾替尼已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个口服给药、用于HER2（ERBB2）突变晚期非小细胞肺癌成人患者的 ...
吉泊达星 是首创的三氮杂苊烯类抗菌药物，靶向作用于细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV。其靶点与氟喹诺酮类抗菌药物（例如环丙沙星）相似，但在结构和药理学上有所不同。通过抑制两种不同的细菌酶，预计吉泊达星产生耐药性的可能性较低。 【适应症】Blu ...
托沃非尼 （BIIB-024，DAY-101，MLN-2480，TAK-580，ZN90E4027M，Ojemda，托沃非尼/托沃拉非尼）是一种口服的II型泛RAF激酶抑制剂，由Day One Biopharmaceuticals公司开发。2024年，该药在美国获得加速批准，用于治疗6个月及以上携带BRAF融合或重排或BR ...
托沃拉非尼 由美国Day One Biopharmaceuticals公司研发，2024年4月22日FDA加速批准Ojemda用于治疗6个月及以上年龄携带BRAF融合或重排，或者BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。随着FDA的加速批准，Ojemda成为首款也是唯一一款用 ...
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（ ...
苯巴那酯 （西诺氨脂、Ontozry、cenobamate）是一种新型抗癫痫药物，兼具电压门控钠通道抑制作用和γ-氨基丁酸A型(GABA＜sub＞A＜/sub＞)受体正向变构调节功能。 苯巴那酯 用法用量 用量 成人苯巴那酯推荐起始剂量为每日12.5mg，逐步递增 ...
苯巴那酯 (Cenobamate)属于第三代抗癫痫药物，于2019年11月经美国FDA批准上市，用于部分性发作癫痫的治疗。苯巴那酯(Cenobamate)作用机制主要是两个靶点，一个是钠离子通道阻断剂，可以通过抑制电压门控钠离子电流，以及通过异构作用正向调节GABA（γ- ...
转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种进行性且致命的疾病，其特征是四聚体形式的转甲状腺素蛋白（TTR）结构不稳定，发生错误折叠，从而在心脏中形成淀粉样纤维团块。若不进行治疗，ATTR-CM将导致功能状态下降、生活质量受损以及心力衰竭恶化，最 ...
软骨发育不全是一种骨骼发育异常的遗传病，主要特点是四肢短小、躯干相对正常、头围偏大。它不影响智力和寿命，但可能伴随一些并发症，比如脊柱问题、睡眠呼吸暂停等。四肢短小（尤其是上臂和大腿）、大头、前额突出，多数是基因新发突变，少数为家族遗 ...
慢性自发性荨麻疹是一种常见的皮肤疾病，患者反复出现风团和瘙痒，病程常持续数月甚至数年。对于抗组胺药治疗效果不佳的患者，治疗选择较为有限。2025年9月，美国食品药品监督管理局批准瑞米布替尼上市，用于治疗成人慢性自发性荨麻疹。这是一种新型口服 ...
吉泊达星 (Blujepa、Gepotidacin)是一种新型三氮杂苊烯类抗生素，用于治疗≥12岁、体重≥40kg女性的单纯性尿路感染。用法为1500mg每日2次，连续5天，餐后服用可减轻胃肠道反应。需警惕过敏、严重腹泻、QT间期延长及心律失常风险。长QT综合征及心肌梗死 ...
间质性膀胱炎(interstitial cystitis,IC)是一种主要表现为膀胱和/或尿道和/或盆腔疼痛，伴有尿路刺激症状（尿频、尿急、尿痛），同时尿液细菌培养为阴性的疾病。亦称膀胱疼痛综合征(bladder pain syndrome,BPS)。IC/BPS病例女性患病率是男性的2~5倍。在 ...
在T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的治疗中，尤其是复发、难治患者， 奈拉滨 是一款具有高度T细胞选择性的关键化疗药物。奈拉滨在体内经代谢转化为活性产物araGTP，可显著抑制癌细胞DNA合成，导致细胞死亡。其最大特点是 ...
脑桥弥漫性中线胶质瘤（DMG-P）是儿童中一种几乎完全致命的脑肿瘤。放射治疗（RT）是目前的标准治疗方法，但疗效短暂。疾病进展后的治疗选择非常有限，且生存获益甚微。 多达维普龙 （Dordaviprone）是一种可穿透血脑屏障的多巴胺D2受体拮抗剂，在近期DM ...
大流行性流感、季节性流感都有着很高的发病率和死亡率，研究证明疫苗在预防流感方面发挥着至关重要的作用，而且流感疫苗能显著减少并发症。但是目前获批的流感疫苗仍然存在一些问题：流感疫苗的效力还不是很高，目前来说获批的流感疫苗总效力大约只有60% ...
雷扎芬净 是一种新的棘白菌素，用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病，以及预防血液和骨髓移植后由念珠菌、曲霉菌和肺孢子菌引起的侵袭性真菌病。与目前可用的棘白菌素相比，雷扎芬净具有广泛的活性和药代动力学优势。雷扎芬净的半衰期较长（约133小时） ...
匹妥布替尼 是一种高选择性、非共价BTKi，具有纳摩尔级的强活性，能够在整个给药间隔期间维持持续的BTK抑制，并且即使在出现常见的BTKi耐药C481突变时仍能继续抑制BTK。这些特性表明，与cBTKi相比，匹妥布替尼可能通过更完全的目标抑制提供更强的疗效， ...
痛风(gout)是一种常见且复杂的炎症性关节炎，是由于大量的单钠尿酸盐(monosodium urate，MSU)沉积在滑囊、关节液、肌腱、骨骼等组织引起的疾病。我国痛风的总体患病率约为1.1%。大部分患者经一线药物治疗可实现无发作，但约1%的患者治疗无效或未经规范化 ...
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