骨质疏松是一种骨量减少、骨脆性增加的疾病。目前常用的抗骨质疏松药物主要分为骨形成促进药物和骨吸收抑制药物两类，而近期全球唯一靶向硬骨抑素的药物——罗莫索珠单抗已正式上市。罗莫珠单抗（Romosozumab）是一款新型抗骨质疏松药物，与我们熟悉的钙 ...
罗莫珠单抗 由安进（Amgen）和优时比（UCB）联合开发，是全球首个靶向硬化蛋白（Sclerostin）的单克隆抗体。根据国家药监局（NMPA）公开信息，罗莫索珠单抗注射液已于2025年12月22日获得中国批准上市，适应症为骨质疏松症。此前，该药于2024年7月在中国 ...
米伐木肽（Mepact、mifamurtide）是一种创新的免疫调节剂，由日本武田制药公司生产，主要用于治疗非转移性骨肉瘤。它通过模拟细菌细胞壁中的天然免疫刺激成分，激活机体的免疫系统，增强对骨肉瘤细胞的攻击和清除能力，从而延长生存期、减少死亡率，并改 ...
在罕见病治疗领域，硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病）长期因高复发率、难治性困扰医患。它虽为软组织肿瘤，不发生转移，却能局部侵袭生长，术后复发率高达77%，常引发疼痛、关节功能障碍等问题，传统手术与化疗效果有限。而尼伽司他（Nirogacestat）的获批上市 ...
儿童矮小是儿科内分泌科接诊的常见原因。特发性矮小症（ISS）是一种以身高显著低于同龄同性别人群为特征的生长发育疾病，属于内分泌科常见病症，其核心定义为排除生长激素缺乏、先天畸形等明确病因的身材矮小状态，患儿生长激素分泌正常但可能存在敏感性 ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的纳索普利单抗是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市， ...
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种复发性、耐化疗的癌症，死亡率很高。它占浆液性卵巢癌的5-10%，占所有卵巢癌的6-8%。美国估计有6000例、全球估计有80000例LGSOC患者。LGSOC最常见于45-55岁的女性。LGSOC的中位生存期约为10年，其中85%的患者复发，并 ...
索托拉西布 （Sotorasib）是一款KRAS G12C突变靶向抑制剂。这种药物针对KRAS G12C突变，是一种不可逆的小分子抑制剂，具有特异性和高效性。KRAS基因是很早发现的癌基因之一，广泛存在于多种癌症类型中，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC） ...
RAS家族（包括KRAS,NRAS,HRAS）是人类癌症中最常被激活的致癌基因，其中KRAS突变最为常见。它就像一个控制细胞生长和增殖的“开关”，正常情况下受到精密调控。然而，一旦发生突变（最常见的是第12号密码子突变），这个开关就会卡在“开启”状态，导致细 ...
神经营养因子受体酪氨酸激酶基因（NTRK）包含NTRK1、NTRK2、NTRK3三大亚型，正常生理状态下，该基因主要负责调控人体神经细胞的生长、分化与损伤修复，维系神经系统稳定运转，对人体健康有着重要作用。当NTRK基因受外界因素影响发生基因断裂，且与其他基 ...
在肿瘤治疗领域，长久以来医学界始终遵循“按癌施治”的治疗准则，简单来说就是依据肿瘤发病器官划分病种，再匹配对应的化疗、靶向或免疫治疗方案。肺癌用肺癌专属药物、乳腺癌对应乳腺肿瘤治疗方案，固化的治疗模式，是过往数十年晚期肿瘤诊疗的常态。 ...
恩西地平是一种IDH2抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸升高，恩西地平可降低2-羟基戊二酸的含量从而诱导白血病细胞分化。推荐的IDHIFA起始剂量为100mg ...
白血病是一类起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，传统化疗虽能缓解病情，但存在毒性大、易复发等局限。随着基因组学与分子生物学的发展，针对特定基因突变或细胞表面标志物的靶向药物应运而生，显著提高了疗效并降低了副作用。如今，白血病治疗已进入“ ...
在肝胆肿瘤领域，胆管癌一直是预后极差的恶性肿瘤，因其早期发病隐匿、症状不典型，绝大多数患者确诊时已步入局部晚期或转移性阶段，彻底错失手术根治机会。传统治疗体系中，晚期胆管癌主要依靠化疗方案维持治疗，但整体有效率偏低、副作用强烈，且极易 ...
在泌尿系统肿瘤精准治疗领域，晚期或转移性尿路上皮癌恶性程度高、进展速度快，传统含铂化疗、免疫治疗失败后，患者往往面临无药可用的绝境，整体预后极差。其中，FGFR基因融合或突变是尿路上皮癌高发的特征性基因突变，这类患者对常规治疗应答率低、复 ...
在 吉瑞替尼 上市之前，FLT3突变复发难治性急性髓系白血病患者预后极差，传统补救化疗方案缓解率低下，患者中位总生存期仅3~5个月，且化疗重度副作用多发，中老年患者耐受度极差。多项全球多中心大型三期临床试验研究证实，相较于传统化疗，吉瑞替尼单药 ...
在肺癌精准治疗领域， 卡马替尼 凭借独一无二的靶向优势，成为MET外显子14跳跃突变肺癌的刚需特效药。它攻克了传统放化疗疗效差、脑转移难治、高龄患者不耐受的临床痛点，以超高靶向选择性、优异脑部穿透性、安全可控的副作用、扎实权威的临床数据，改写 ...
塞利尼索 是一种口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，打破了传统抗肿瘤药物的作用逻辑，开辟了全新的血液肿瘤治疗赛道。在正常人体细胞中，XPO1蛋白承担着运输抑癌蛋白、致癌蛋白进出细胞核的重要工作，维持细胞正常代谢；而血液肿瘤患者体内，XPO1蛋 ...
艾伏尼布作为国内重磅获批的首个口服IDH1突变靶向抑制剂，艾伏尼布的上市打破了IDH1突变型肿瘤的治疗僵局，为无数复发难治、不耐受化疗的重症患者开辟了全新生存通路。凭借独一无二的精准靶向机制、优异的临床疗效与可控的安全属性，艾伏尼布现已成为IDH ...
莫博替尼为严格管控的处方药，临床应用需严格遵循医嘱，其核心适应症为：用于治疗含铂化疗期间或之后进展，且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。需要特别强调的是，莫博替尼仅适用于明确携带EGFR ...
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