在心肌病的众多病因中，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病代表了一种独特的病理过程：一种由肝脏生成的转运蛋白——转甲状腺素蛋白，因遗传或衰老原因发生错误折叠，解离为单体后聚集形成不溶性的淀粉样纤维，沉积于心肌间质，逐步取代并“石化”正常的心 ...
芦曲泊帕是一种口服的、小分子血小板生成素受体激动剂，通过模拟内源性血小板生成素的作用，刺激骨髓巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板生成，专门用于治疗计划接受侵入性操作或手术的、患有慢性肝病相关血小板减少症的成人患者，以提升血小板计数，降 ...
面对全球肥胖与2型糖尿病的流行，尽管已有GLP-1受体激动剂等药物取得突破，临床对更高效、更持久改善体重与代谢综合指标的治疗方案，依然存在迫切需求。既往策略多聚焦于单一肠道激素通路，而 瑞他鲁肽 的研发代表了一种更为宏大的整合性思路。它并非单 ...
肿瘤细胞的生存不仅依赖于快速的增殖能力，更仰仗于修复其自身DNA损伤的精密系统。其中，由BRCA1/2等基因编码的同源重组修复通路是关键机制之一。当携带这类基因致病性胚系或体系突变的细胞发生HR功能缺陷时，其维持基因组稳定的能力便出现了一个根本性 ...
非戈替尼 是一种口服的、高选择性Janus激酶1抑制剂，通过特异性调节细胞内促炎细胞因子的信号传导，为对一种或多种改善病情抗风湿药应答不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，以及对常规治疗应答不佳的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者， ...
在人类与结核病的漫长对抗史中，耐多药结核病，特别是广泛耐药结核病的出现，曾一度将治疗推向近乎绝望的境地。面对一线和二线药物几乎全部失效的局面，患者的治疗成功率极低，死亡率高企，且治疗方案复杂、疗程漫长、毒性显著。 贝达喹啉 的研发成功与 ...
帕克替尼 是一种口服的JAK2/FLT3抑制剂，对JAK1具有较低的抑制活性，专门用于治疗伴有严重血小板减少症（血小板计数低于50×10^9/L）的中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化成人患者，为这部分治疗选择有限、预后较差的患者群体提供了新的治疗选项。骨髓 ...
在激素受体阳性晚期乳腺癌的漫长治疗旅程中，内分泌耐药的产生始终是临床上面临的核心障碍。随着治疗的推进，肿瘤细胞会通过各种适应性变化逃避雌激素受体信号的抑制，包括雌激素受体基因自身的配体结合域突变，这使得传统内分泌药物的效力大打折扣。 In ...
奥匹卡朋 是一种高选择性、可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助治疗，用于治疗正在经历剂末现象“开关”波动的帕金森病患者，通过延长左旋多巴的治疗作用时间，帮助稳定运动症状。帕金森病的核心病理变化是脑内 ...
HR阳性乳腺癌内分泌治疗的耐药机制复杂，其中磷脂酰肌醇-3-激酶催化亚基α的编码基因PIK3CA发生激活突变，是导致疾病进展的关键因素之一。该突变持续活化PI3K-AKT-mTOR通路，驱动肿瘤细胞逃避雌激素信号抑制。尽管针对此靶点的PI3Kα抑制剂阿博利布已证 ...
舒替利单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过特异性靶向并抑制补体经典途径的启动酶C1s，用于降低冷凝集素病成人患者的溶血发生率，代表了一种针对该疾病核心病理机制的对因治疗方法。冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，患者体内产生针对自身红 ...
在高危神经母细胞瘤的治疗征程中，最严峻的挑战往往出现在看似成功的诱导和巩固治疗之后——如何防止复发。尽管历经高强度化疗、手术、放疗乃至自体干细胞移植等多模式治疗，仍有大量患儿面临疾病复发的威胁，而一旦复发，后续治疗选择极为有限。 依氟鸟 ...
依维替尼（ 艾伏尼布 ）是一种首创的口服异柠檬酸脱氢酶1突变抑制剂，通过纠正肿瘤细胞的异常代谢状态，为携带该突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者提供了一种通过诱导分化实现疾病控制的全新治疗策略。在正常细胞中，异柠檬酸脱氢酶1参与细胞能 ...
罗氟司特乳膏 是一种首创的、高选择性磷酸二酯酶4抑制剂外用制剂，通过抑制皮肤炎症细胞内的磷酸二酯酶4活性，调节炎症信号通路，为治疗成人和12岁以上儿童非节段型白癜风患者的面部和躯干皮损复色提供了一种新型的非激素局部治疗选择。白癜风的发病与 ...
恩诺单抗是一款靶向细胞黏附分子Nectin-4的抗体偶联药物，由人源化抗Nectin-4单克隆抗体与强效的微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子共价连接而成，为既往接受过治疗但疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了一种创新的靶向治疗选择。Ne ...
ELAHERE 是一款靶向叶酸受体α的首创抗体偶联药物，由人源化抗叶酸受体α单克隆抗体、可裂解连接子和强效的微管抑制有效载荷组成，为叶酸受体α高表达、铂类耐药的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者提供了一种精准治疗的新选择。叶酸受体α ...
在针对FGFR信号通路的抗癌探索中，开发出高效且耐受性良好的抑制剂始终是核心挑战。尤其是在晚期胆管癌领域，尽管首款FGFR2抑制剂培美替尼的获批证明了该靶点的价值，但临床仍期待拥有不同药理学特征、可能为患者带来新获益的治疗选择。 琥珀酸他舒格替 ...
一位晚期胃肠道间质瘤患者的治疗之路：历经伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼这三线标准靶向药物治疗后，肿瘤依然无情进展。此时，临床选择已迅速枯竭，患者与医生共同面对一个残酷的现实——“无药可用”。匹米替比的获批，正是为了扼守这最后的防线。它并 ...
氯苯唑酸葡胺 （他法米地/维达全）是一种口服的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过高亲和力地结合并稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病，以降低患者的心血管死亡率和心血管相关住院率。转甲状腺素蛋白介导的淀 ...
在需要择期进行有创操作的慢性肝病患者群体中，一个常见的临床困境在于，疾病本身导致的血小板减少可能使手术或操作面临过高的出血风险。传统上，为提升血小板计数，可能需要反复输注血小板，这不仅存在供应紧张、潜在过敏与感染风险，其疗效也因同种免 ...
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