在肿瘤精准靶向治疗领域，PARP抑制剂是针对DNA修复缺陷肿瘤的核心治疗药物，彻底改写了遗传性、突变型实体肿瘤的治疗格局。 他拉唑帕利 （Talazoparib）作为新一代高活性、高选择性PARP抑制剂，凭借独特的“PARP酶抑制+PARP捕获”双重作用机制，抗肿瘤活 ...
沙芬酰胺 (Safinamide)是一种B型单胺氧化酶抑制剂（MAO-B），其作用机制是延长大脑中一种称为多巴胺的化学物质的作用时间。大脑中多巴胺水平过低与帕金森病相关。沙芬酰胺与左旋多巴和卡比多巴联合使用，用于治疗帕金森病患者的“疗效减退”现象（肌肉 ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）类型占大多数。尽管内分泌治疗是这类患者的基础疗法，但部分患者会因PIK3CA基因突变而对治疗产生耐药，导致疾病进展。 伊纳沃利昔布 作为一种高选择性PI3Kα ...
吉妥珠单抗 作为一种抗体药物偶联物，其靶向CD33抗原的设计，为CD33阳性的复发或难治性急性髓系白血病患者，尤其是新诊断的特定老年患者，提供了一种将细胞毒药物直接导向癌细胞的创新治疗手段。CD33抗原在大多数急性髓系白血病患者的原始细胞表面表达 ...
长久以来，临床肿瘤治疗始终遵循“按癌种治病”的固有逻辑，肺癌用肺癌药、肠癌用肠癌药，治疗方案高度绑定肿瘤发病部位。对于部分罕见基因突变、恶性实体肿瘤患者，尤其是无标准化疗方案、手术难度极大的小众癌症，往往面临无药可用、治疗无路的困境。 ...
拉罗替尼 是高选择性口服TRK酪氨酸激酶抑制剂，核心作用靶点为NTRK1、NTRK2、NTRK3基因融合位点。NTRK基因一旦发生异常融合，会持续激活下游信号通路，驱动肿瘤细胞无限增殖、侵袭转移。药物进入人体后，可高度特异性结合TRK融合蛋白，精准阻断肿瘤增殖 ...
在精准肿瘤治疗领域，多重靶向耐药、多线治疗失败，一直是晚期实体瘤患者的致命困境。尤其是胃肠道间质瘤（GIST）与ROS1阳性非小细胞肺癌，患者经多代靶向药、化疗轮番治疗后，极易出现继发性多重突变，传统药物完全失效，陷入无药可用的绝境，是临床公 ...
肾癌、肝癌是临床十分高发的恶性肿瘤，不少晚期患者经过一线靶向、免疫治疗后，容易出现药效下降、病情进展的情况；除此之外，胰腺及胰腺外神经内分泌肿瘤发病隐匿，确诊时大多已是晚期，常规治疗手段有限，肿瘤持续进展后患者常常面临无药可用的困境。 ...
对于Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）患儿家庭来说， 司替戊醇 （Stiripentol）是一个关键的名字。作为添加治疗药物，它能显著减少癫痫发作频率。司替戊醇属于抗癫痫药，化学结构独特，通过增强GABA能抑制性神经传递发挥作用。它不是单药治疗，必须 ...
在恶性肿瘤疾病中，黑色素瘤是一种恶性程度极高、侵袭性极强的皮肤肿瘤，多由色素痣恶变、紫外线长期照射、遗传等因素诱发。相较于普通皮肤肿瘤，黑色素瘤进展速度快、早期易转移，一旦发展为不可切除或转移性晚期病灶，传统化疗、单药靶向治疗效果有限 ...
过往临床针对BRAF V600突变型晚期黑色素瘤，仅依靠单一BRAF抑制剂治疗，虽能起到一定抑瘤效果，但存在耐药率高、疾病易复发、远期疗效不佳等诸多短板，大量患者难以获得长期生存获益。而 考比替尼 （Cobimetinib）作为新一代高选择性MEK靶向抑制剂的上市 ...
来那帕韦 是一款靶向HIV-1衣壳蛋白的抗逆转录病毒药物，通过干扰病毒生命周期的多个关键步骤，阻断具有感染性的病毒颗粒形成。它需与其他抗逆转录病毒药物联合使用，适用于经大量治疗、存在多重耐药的1型人类免疫缺陷病毒感染成人患者，覆盖当前抗逆转 ...
肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征，是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，多发在HSCT后21天内肝窦内皮细胞。9%-14%的HSCT患者发生肝脏HSOS，HSOS可能伴有多器官功能衰竭，发病100d时病死率可超过80％，其中30-50%的病例危及生 ...
西多福韦 是一种有效的抗巨细胞病毒药物，对人类CMV具有显著的抑制作用，其活性是更昔洛韦的10倍以上。西多福韦分子中的磷酸基团能够破坏病毒DNA的结构，从而阻断病毒DNA的复制过程。此外，西多福韦独特的开环柔性结构使其能够与不同的靶点结合，进而拥 ...
巨细胞病毒（CMV）是广泛存在的一类病毒，以其高度危害性位列疱疹病毒家族的重要位置，在人类血清中的阳性率介于30%至97%之间。对于免疫功能正常的人群而言，感染该病毒后，多呈现隐性感染状态，大多数人不会出现任何临床症状，仅少数人会表现出短暂的发 ...
软组织肉瘤和复发性卵巢癌在传统化疗失败后，治疗选择十分有限。 曲贝替定 ，一种源自加勒比海鞘的独特药物，凭借其双重作用机制，为这些患者提供了新的可能。曲贝替定最早从红树海鞘中提取，因天然资源稀缺，经多年人工合成攻关方实现量产。它的独特之 ...
伐度司他 (Vadadustat、Vafseo)是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂，主要用于治疗慢性肾脏病相关贫血。与传统促红细胞生成刺激剂相比，伐度司他采用口服给药方式，并从调节机体自身缺氧应答通路入手，为慢性肾脏病贫血患者提供了另一种 ...
癫痫发作的根源，是大脑神经元异常放电引发的中枢神经功能紊乱。临床中，约30%的患者对一线抗癫痫药物存在耐药性，或因药物副作用难以坚持治疗，导致病情反复波动，亟需安全有效的辅助药物来优化治疗方案。 西诺氨酯 作为苯二氮类药物的衍生物，有着明确 ...
西诺氨酯 （Cenobamate），是首个以选择性持续性钠电流（INaP）抑制联合非苯二氮位点GABA-A受体正向变构调节为明确双重机制的第三代抗癫痫药物，2019年获FDA批准，2025年12月获中国NMPA批准上市。该药适用于成人局灶性癫痫发作，特别针对既往1-3种抗癫 ...
耐药结核病包括利福平耐药结核病(RR-TB)、耐多药结核病(MDR-TB)、准广泛耐药结核病(pre-XDR-TB)与广泛耐药结核病(XDR-TB)，这是目前全球结核病防治面临的重大挑战。 贝达喹啉 (Bedaquiline，Bdq)是结核病治疗领域里程碑式的创新，它属于二芳基喹啉化合物 ...
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