随着医学技术迭代，第三代创新抗癫痫药物西诺氨酯成功问世，彻底打破了传统药物的疗效天花板，专门突破局灶性癫痫添加治疗零发作瓶颈，填补了临床难治性癫痫的治疗空白，为长期控制不佳的患者带来全新治愈希望。区别于传统单靶点药物，西诺氨酯拥有独家 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性、危及生命的罕见疾病。患者的转甲状腺素蛋白（TTR）发生错误折叠，形成淀粉样原纤维沉积在心肌中，导致：心脏僵硬：心室壁增厚，心脏无法正常舒张充盈心力衰竭：进行性低心排症状，活动耐量显著 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）因高发于脑干、丘脑等手术禁区，且恶性程度极高，一直是困扰医学界的“绝症”。尤其是携带H3 K27M突变的亚型，传统放疗后极易复发，化疗几乎无效，儿童与成人患者都面临无药可医的绝境。2025年8月，全球首款针对性靶向药 多达维 ...
边缘区淋巴瘤（MZL）是一种惰性B细胞恶性肿瘤，其自然病程呈缓解-复发模式。对于系统性疾病，一线治疗方案包括抗CD20单抗治疗或联合化疗（化学免疫疗法），二线治疗可选用cBTKi等靶向治疗的方案，然而，复发/难治性（R/R）MZL的治疗仍面临挑战。 匹妥布 ...
奥维昔巴特 是一款高选择性、可逆性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，拥有全新的独特作用机制，区别于传统保肝、利胆药物，从根源阻断病情进展。人体肠道内的回肠胆汁酸转运蛋白，是胆汁酸重吸收回流肝脏的核心载体，而PFIC患儿该代谢通路异常亢进， ...
贝组替凡 (Belzutifan)是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，通过靶向结合并抑制HIF-2α的活性，阻断其与HIF-1β的相互作用，从而减少下游促血管生成、细胞增殖及肿瘤生长相关基因的转录表达。药物用于治疗需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中 ...
霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma）是一种起源于淋巴系统的恶性肿瘤，其特点为淋巴结无痛性肿大、肝脾肿大，全身各组织器官均可受累，伴发热、盗汗、消瘦、瘙痒等全身症状。晚期霍奇金淋巴瘤的治疗难度较大，需要采用多种治疗手段以提高患者的生存率和生 ...
有一种携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位（KMT2t，以前叫混合谱系白血病）的急性白血病，患者面临着较高的复发或难治风险，这就好比游戏里的“困难模式”。不过， 瑞维美尼 的出现带来了新希望，它是一种口服menin抑制剂，临床显示能改善这类复发或难治（R ...
维莫德吉 是一种高选择性的Hedgehog信号通路小分子抑制剂，主要针对该通路中的Smoothened（SMO）蛋白。Hedgehog信号通路在胚胎发育和成年组织稳态维持中起着关键作用，但在多种肿瘤中，包括基底细胞癌，该通路被异常激活，促进了肿瘤的生长和扩散。维莫 ...
在精准医疗时代背景下，针对非小细胞肺癌（NSCLC）的分子靶向治疗取得了突破性进展，尤其是针对具有特定致癌驱动基因RET融合阳性的肺腺癌。RET融合阳性肺癌在整体肺癌患者中的占比约为1-2%，且在甲状腺乳头状癌和唾液腺癌中也有较高的发生率。 普雷西替 ...
艾拉司群 是一种口服的、选择性雌激素受体下调剂，其获批用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带雌激素受体基因ESR1突变的、在至少一线内分泌治疗后疾病进展的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性患者，是首个专门针对携带ESR1突变 ...
鲁卡帕尼 (rucaparib)用于对铂类化疗有完全或部分反应的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。基于3期ARIEL3临床试验的阳性数据，FDA在优先审评流程中为鲁卡帕尼的这第二项、更广泛且更早期的适应症授予了常规批准。在这一维 ...
曲贝替定是海洋生物的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。临床前研究表明，曲贝替定的活性 ...
多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是恶性浆细胞病中最常见的一种类型，又称骨髓瘤、浆细胞骨髓瘤或Kahler病。多发性骨髓瘤的特征是单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白。恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润和大量单克隆免疫球蛋白的出现及 ...
当骨髓纤维化患者同时面临贫血、脾大以及全身症状这三大难题，而传统治疗方法又难以全面兼顾时，该如何选择治疗方案就成了一道棘手的难题。别着急，我们不会直接给出答案，而是为大家呈现经过临床验证的事实，帮助您和主治医生一起探讨最适合您的治疗方 ...
伊曲莫德 (Etrasimod)是一种鞘氨醇-1-磷酸(S1P)受体调节剂，由美国辉瑞公司研发，于2023年10月12日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，该批准适用于所有欧盟27个成员国，以及冰岛、列支敦士登和挪威。伊曲莫德(Etrasimod)被批准用于患有中度至重 ...
尿路上皮癌是泌尿系统高发的恶性肿瘤，晚期、转移性患者预后极差。以往临床主要依靠化疗、PD-1/PD-L1免疫治疗延长生存期，但大量临床数据显示，近半数患者会在免疫治疗后出现病情进展、耐药复发，且传统后续治疗方案疗效微弱，肿瘤快速进展，患者长期面 ...
晚期尿路上皮癌患者的治疗路径中，有一个位置长期缺少答案：含铂化疗用过，免疫治疗也试过，病情进展之后，还有什么选择？中国每年尿路上皮癌新发病例约9.29万。一线化疗的中位无进展生存通常只有7到9个月，免疫治疗在后线的客观缓解率约24%到30%。两条 ...
晚期BRAF突变黑色素瘤的治疗，一直是临床肿瘤领域的重点与难点，传统治疗手段疗效有限、预后极差。 考比替尼 的临床应用，彻底革新了这类患者的治疗格局，通过精准通路靶向、联合增效、降低耐药的核心优势，有效破解了单药治疗的诸多弊端，显著延长晚期 ...
在恶性肿瘤疾病中，黑色素瘤是一种恶性程度极高、侵袭性极强的皮肤肿瘤，多由色素痣恶变、紫外线长期照射、遗传等因素诱发。相较于普通皮肤肿瘤，黑色素瘤进展速度快、早期易转移，一旦发展为不可切除或转移性晚期病灶，传统化疗、单药靶向治疗效果有限 ...
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