在儿童多动症治疗领域，胍法辛（商品名因图尼夫，英文名为Intuniv/Guanfacin）为众多受多动症困扰的孩子及其家庭带来了新的希望。 胍法辛 属于一种选择性α-肾上腺素能受体激动剂。人体大脑中的去甲肾上腺素系统在注意力、行为控制等方面发挥着关键 ...
癫痫，这一神经系统顽疾，严重影响着患者的生活，尤其对于婴儿痉挛症和难治性复杂部分性发作癫痫患者而言，每一次发作都是对生活的沉重打击。 喜保宁 （通用名氨己烯酸片，英文名VIGABATRIN）的出现，为这些患者带来了新的治疗选择。 喜保宁 作用机 ...
美替拉酮是一种11β-羟化酶抑制剂，通过抑制肾上腺皮质内11β-羟化酶的活性，阻断皮质醇合成过程中的关键步骤，从而减少皮质醇的过量分泌。对于库欣综合征患者（因垂体或肾上腺肿瘤导致皮质醇分泌过多）而言，这种疾病常伴随向心性肥胖、高血压、糖尿病 ...
在癌症治疗领域，针对晚期实体瘤的有效治疗手段一直是研究重点。德达博妥单抗（商品名达卓优，英文名为DATROWAY，研发代号DS-1062）作为一款新型药物，正为晚期实体瘤患者，尤其是HER2表达的晚期非小细胞肺癌患者带来曙光。 德达博妥单抗 是一种抗 ...
维莫德吉是一种Hedgehog信号通路抑制剂，通过精准阻断Smoothened（SMO）蛋白的活性，抑制Hedgehog信号通路的异常激活，从而阻止基底细胞癌（BCC）细胞的增殖与存活。对于局部晚期或转移性基底细胞癌患者而言，这种疾病因Hedgehog通路基因（如PTCH1、SMO ...
莫妥珠单抗（Lunsumio/Mosunetuzumab-axgb）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体药物，通过同时靶向滤泡性淋巴瘤（FL）细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，精准激活患者自身的T细胞，诱导其对肿瘤细胞的杀伤作用。对于复发或难治性FL患者而言， ...
在妇科疾病治疗领域， 瑞卢戈利 作为一种新型药物，正为子宫肌瘤和子宫内膜异位症患者带来新的希望。瑞卢戈利（Relugolix），商品名Myfembree，是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。 其治疗原理基于对GnRH受体的作用。在人体生理状态下 ...
德喜曲妥珠单抗 是一种新型抗体偶联药物（ADC），由靶向HER2（人表皮生长因子受体2）的单克隆抗体与强效拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXd通过可裂解连接子偶联而成。通过精准识别HER2阳性乳腺癌细胞表面的HER2受体，德喜曲妥珠单抗将DXd精准输送至肿瘤细胞内部， ...
急性髓系白血病（AML）严重威胁患者生命健康，治疗难度较大。吉妥珠单抗作为一款针对性药物，给众多AML患者带来了战胜病魔的希望。 吉妥珠单抗 是一种抗体-药物偶联物，由靶向CD33的单克隆抗体与细胞毒药物卡奇霉素连接而成。其治疗原理在于，急性 ...
阿巴西普 是一种选择性T细胞共刺激调节剂，通过靶向T细胞表面的CD80/CD86分子，与CTLA-4胞外结构域融合蛋白结合，从而阻断CD28与CD80/CD86的相互作用，抑制T细胞的过度活化。对于类风湿关节炎（RA）患者而言，这种疾病因自身免疫系统错误攻击关节滑膜， ...
骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，严重影响患者的健康和生活质量。奥鲁他尼布作为一种新型药物，为骨髓纤维化患者带来了新的治疗选择。 奥鲁他尼布 的治疗原理基于对JAK-STAT信号通路的调节。在骨髓纤维化患者体内，JAK-STAT信号通路过度激活，这会 ...
曲美木单抗是一种细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）抑制剂，通过阻断CTLA-4与B7分子的结合，解除肿瘤细胞对T细胞的免疫抑制，从而增强T细胞的活化和增殖，激活机体的抗肿瘤免疫反应。对于不可切除的肝细胞癌（HCC）患者而言，这类肿瘤常伴随免疫微环 ...
在寄生虫感染疾病的治疗领域，喷他脒是一种有着重要地位的药物，为多种寄生虫感染疾病的治疗带来了希望。 喷他脒的治疗原理较为复杂，目前认为它主要通过干扰寄生虫的核酸和蛋白质合成来发挥作用。当喷他脒进入寄生虫体内后，会与转运RNA相结合，进 ...
恩诺单抗是一种抗体偶联药物（ADC），由靶向nectin-4（一种在尿路上皮癌细胞表面高表达的跨膜蛋白）的单克隆抗体与微管抑制剂MMAE（单甲基澳瑞他汀E）通过连接子偶联而成。通过精准识别尿路上皮癌细胞表面的nectin-4，恩诺单抗将MMAE精准输送至肿瘤细胞 ...
喷他脒 作为一种重要的西药，在治疗多种原虫感染疾病方面发挥着关键作用。 喷他脒的治疗原理尚未完全明确，一般认为它可以干扰原虫的核代谢过程，进入原虫细胞后与转运RNA结合，阻断DNA、RNA、蛋白质和磷脂的合成路径，还可能影响多胺代谢和RNA聚合 ...
ELAHERE（mirvetuximab soravtansine）是一种抗体偶联药物（ADC），由靶向叶酸受体α（FRα）的单克隆抗体与微管抑制剂DM4通过连接子偶联而成。通过精准识别卵巢癌细胞表面高表达的FRα，ELAHERE将DM4精准输送至肿瘤细胞内部，破坏微管结构，阻断细胞分 ...
类风湿关节炎是一种慢性侵袭性的自身免疫性疾病，严重影响患者的生活质量。伊曲莫德作为一种新型药物，为类风湿关节炎患者带来了新的治疗希望。 伊曲莫德 的治疗原理较为独特。类风湿关节炎发病过程中，免疫系统出现紊乱，多种炎症细胞被激活，释放 ...
氯苯唑酸葡胺是一种转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，通过特异性结合TTR四聚体，阻止其解离为单体，从而抑制淀粉样蛋白纤维的形成。对于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者而言，这种疾病因异常折叠的TTR蛋白在心肌中沉积，导致心脏僵硬、舒张 ...
艾米珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，通过模拟凝血因子Ⅷ（FⅧ）的辅因子功能，同时桥接凝血因子Ⅸa（FⅨa）和凝血因子Ⅹ（FⅩ），激活凝血级联反应，从而促进纤维蛋白形成，有效控制出血。对于血友病A患者（先天性FⅧ缺乏）而言，无论是自发性出血还是 ...
在癌症治疗领域，胆管癌的治疗一直充满挑战，而英菲格拉替尼的出现为胆管癌患者带来了新希望。 英菲格拉替尼是一种口服的小分子成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂。胆管癌的发生发展，部分与FGFR基因的异常密切相关，特别是FGFR2融合 ...
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