英菲格拉替尼 是一种口服的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂。它通过阻断癌细胞上的FGFR2融合基因信号，来抑制肿瘤的生长和扩散。既往适应症（FDA曾批准）：用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性胆管癌成 ...
喷他脒 是一种抗原虫剂。它是一种芳香族二脒，已知具有抗卡氏肺囊虫活性。其抗原虫作用的确切性质尚不清楚。对哺乳动物组织和原生动物Crithidia oncopelti的体外研究表明，该药物会干扰核代谢，抑制DNA、RNA、磷脂和蛋白质的合成。人们对该药物的药代动 ...
普托马尼 属于新型硝基咪唑类抗结核药物，可通过抑制结核分枝杆菌细胞壁合成、干扰病菌能量代谢双重途径，精准杀灭休眠期、繁殖期的结核病菌，对各类耐药菌株均具备强效杀菌活性。临床核心应用的BPaL全口服联合方案（普托马尼+贝达喹啉+利奈唑胺），彻 ...
慢性淋巴细胞白血病（CLL）是西方国家成人最常见的白血病类型之一。随着靶向小分子抑制剂的发展，CLL的治疗格局已从传统免疫化疗逐步转向以布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、B细胞淋巴瘤2抑制剂（BCL-2）抑制剂等为代表的靶向治疗策略。2020年，英国启动 ...
BRAF突变是一种少见驱动基因突变，在非小细胞肺癌（NSCLC）中的突变率为2%~4%。BRAF突变往往与不良生存预后相关，如何延长此类患者的生存是大家关注的焦点。然而，在前靶向时代，化疗和免疫治疗对BRAF突变患者的疗效均有限。研究数据显示，BRAF突变晚期N ...
达拉非尼 （Dabrafenib）是一种靶向BRAF激酶的小分子抑制剂，主要用于治疗BRAF基因突变阳性的恶性肿瘤，达拉非尼通过特异性抑制BRAF基因突变（如V600E/K）产生的异常BRAF激酶活性，阻断下游MAPK信号通路（该通路异常激活会导致肿瘤细胞不受控增殖、分化 ...
曲美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。如非小细胞肺癌、黑色素瘤、甲状腺癌。曲美替尼是一种高选择性、可逆性MEK ...
髓母细胞瘤是儿童高发恶性脑肿瘤，约三分之一由SHH通路异常驱动， 维莫德吉 可阻断核心SMO蛋白，但血脑屏障阻碍药物入脑，口服加量又会引起骨毒性。维莫德吉是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物，维莫德吉已经由FDA批准用于治疗基底细胞癌 ...
在血液疾病的“黑暗军团”中，急性髓系白血病（AML）无疑是最凶悍的“敌人”之一，它悄无声息地侵蚀着无数成年人的健康防线，成为成人最常见的急性白血病类型。许多患者在确诊时，往往如同遭遇晴天霹雳，还未从震惊中缓过神来，就不得不直面这场艰难的健 ...
小脑萎缩的治疗，早已告别单纯依靠对症药物“硬扛”的时代。 他替瑞林 打破了行业沿用多年的对症治疗惯性，跳出了“只缓解症状、不干预病程”的固有误区，以保护神经元、延缓萎缩速率为核心靶点，实现了病因层面的精准干预。对于广大小脑萎缩患者而言， ...
伐美妥司他 是一种口服的、选择性双重抑制剂，靶向zeste基因增强子同源物1和2这两种组蛋白赖氨酸甲基转移酶，用于治疗成人复发或难治性外周T细胞淋巴瘤和外周T细胞淋巴瘤-非特指型。外周T细胞淋巴瘤是一组高度异质性且侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，在初始 ...
奥匹卡朋 属于“儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂”（COMT抑制剂），其作用机制与现有药物截然不同。传统左旋多巴类药物需通过血脑屏障进入大脑发挥作用，但部分药物在外周组织中被COMT酶分解，导致实际到达脑部的药量减少。奥匹卡朋通过抑制COMT酶活性，减少 ...
脑转移是NSCLC患者的常见转移部位，70%的EGFR突变型NSCLC患者会发生脑转移，超过三分之一的患者在病程中会出现中枢神经系统进展，脑转移已成为EGFR突变NSCLC患者的主要死亡原因之一。此前，传统EGFR-TKI类药物因血脑屏障穿透能力有限，颅内药物浓度不足 ...
他拉唑帕利 是一种针对特定基因突变癌症的治疗药物。在乳腺癌领域，它适用于单药治疗成人有害或疑似有害胚系乳腺癌易感基因（BRCA）突变（gBRCAm）、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌；在前列腺癌治疗方面，他拉唑帕利可与恩扎 ...
沙芬酰胺 （Selegiline）作为一种新型选择性MAO-B抑制剂，能有效减少已分泌多巴胺的降解，帮助维持大脑中的多巴胺浓度。此外，沙芬酰胺还能阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，进而抑制谷氨酸的释放。因此，沙芬酰胺是一款同时具有多巴胺能机制和非多巴 ...
纳地美定 (Symproic)是一种口服的末梢性μ阿片受体拮抗剂，主要用于治疗阿片类药物引起的便秘症(OIC)。阿片类药物（吗啡、羟考酮、芬太尼等）是癌痛和中重度慢性疼痛的一线治疗药物。它们通过与中枢神经系统的μ-阿片受体结合发挥镇痛作用——但同样的 ...
作为乳腺癌中最常被激活的通路之一，PI3K/AKT/mTOR信号通路在多种生理调节过程中占据核心地位。针对该通路中的关键分子——PI3K、AKT和mTOR进行靶向治疗药物的开发，已成为当前乳腺癌治疗领域的重要发展方向。 伊那利塞 是一种高选择性PI3Kα抑制剂及突 ...
伊那利塞 是一款第三代高选择性PI3Kα口服靶向抑制剂，也是一款兼具“激酶活性抑制+突变蛋白降解”双重作用机制的PI3Kα类药物。联合哌柏西利与氟维司群，用于内分泌治疗耐药、携带PIK3CA激活突变的激素受体（HR）阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌 ...
瑞普替尼 是一种新一代靶向治疗药物，用于治疗由特定基因突变驱动的某些晚期癌症。与传统化疗不同，Augtyro通过阻断促进癌细胞生长和扩散的异常蛋白发挥作用。其精准的靶向治疗为患者带来了新的希望，尤其适用于那些既往接受过治疗或肿瘤对早期疗法产生 ...
考比替尼 是一种针对特定靶点的药物，它通过抑制MEK蛋白的活性来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。这种药物是在癌症治疗中取得重大突破的一种新型药物，尤其在治疗黑色素瘤方面表现优异。考比替尼是可逆的MEK抑制剂，可以与其他药物联合使用，如威罗菲尼等。 ...
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