厄达替尼 作为一种口服的、强效且选择性的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，经特定监管机构批准用于治疗携带有易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成年患者，这些患者必须在至少一线含铂化疗期间或之后出现疾病进 ...
在癌症治疗中，有些肿瘤并非由常见驱动基因突变引起，而是因NTRK基因与其他基因发生融合，导致TRK蛋白持续激活，促进细胞增殖。这类改变虽罕见，但在多种实体瘤中均可出现，如婴儿型纤维肉瘤、分泌性乳腺癌、肺腺癌等。 拉罗替尼 （Larotrectinib，商品 ...
莫妥珠单抗 作为一种首创的、以T细胞为导向的CD20xCD3双特异性抗体，其获批用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者，代表了一种利用患者自身免疫系统攻击癌细胞的创新免疫疗法在血液肿瘤领域取得的重大成功，为这种通 ...
在临床实践中，某些慢性疾病状态伴随的特定并发症，其管理策略正逐步从被动的支持性治疗，转向基于明确病理生理机制的主动预防性干预。慢性肝病患者在接受有创性操作前，常面临因血小板减少而导致的出血风险升高问题。阿伐曲泊帕作为一种新型口服小分子 ...
福巴替尼 作为一种不可逆的、高选择性的FGFR2酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成年患者，标志着胆道系统肿瘤精准医疗迈出了坚实的一步，为存在这一特定驱动基因变异的患者提 ...
在肝胆系统恶性肿瘤中，胆管癌是一类侵袭性强、治疗选择有限的疾病。随着分子病理学的进展，研究发现在部分胆管癌患者中存在成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因的融合或重排，尤其是FGFR2基因。这种遗传学改变会导致FGFR信号通路异常持续激活，驱动肿瘤 ...
阿那白滞素 作为一种重组的人白细胞介素-1受体拮抗剂，通过竞争性阻断促炎细胞因子白细胞介素-1的生物活性，在多种自身炎症性疾病的治疗中扮演着关键角色，其最初被批准用于治疗对改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎，但更引人注目的 ...
在神经退行性及内分泌功能减退相关疾病的管理中，促甲状腺激素释放激素（TRH）及其类似物的研究为部分疑难病症提供了独特的干预思路。他替瑞林是一种合成的TRH类似物，在分子结构上经过优化，具备较长的半衰期与更强的受体亲和特性，可在中枢与外周同时 ...
某些DNA病毒感染的病理进程中，病毒基因组复制是关键环节，其中巨细胞病毒（CMV）在免疫缺陷患者中可引发视网膜炎，导致视力不可逆损伤。CMV复制依赖病毒自身的DNA聚合酶，该酶以宿主细胞核苷酸为原料合成新病毒DNA链。在艾滋病、器官移植后免疫抑制等状 ...
凡德他尼 作为一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时抑制多种与肿瘤生长和血管生成相关的关键信号通路，其获批用于治疗症状性或进展性的不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成年患者，为这一相对罕见且对传统放化疗不甚敏感的内分泌肿 ...
在结直肠癌患者中，约十分之一携带BRAF V600E突变，这类肿瘤因基因突变导致BRAF蛋白持续活化，驱动MAPK信号通路过度运转，促使细胞无限增殖并抵抗常规治疗。长期以来，这部分患者对标准化疗反应有限，单用BRAF抑制剂又易因EGFR反馈激活引发耐药，陷入治 ...
洛莫司汀是一种具有悠久历史的烷化剂类化疗药物，以其独特的脂溶性和小分子特性能够相对顺利地穿过血脑屏障这一保护大脑免受血液中多数物质侵袭的天然防线，从而对中枢神经系统内的肿瘤细胞产生细胞毒作用，这一特性使其在众多化疗药物中占据了不可替代 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，EGFR常见敏感突变（19del/L858R）已有成熟靶向药物，但EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）长期以来对传统EGFR-TKI和化疗反应不佳，患者预后较差。 莫博替尼 作为一种新型、强效的口服EGFR-TKI，专门设计用于靶向 ...
吡托布鲁替尼 是一种新型的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它的问世主要是为了解决慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤以及套细胞淋巴瘤患者在经过多种治疗后出现耐药，特别是对前两代同类靶向药物产生耐药或无响应时的临床难题。与之前上市的共价不可 ...
艾伏尼布 是一种开创性的口服靶向药物，专门设计用于对抗一种名为异柠檬酸脱氢酶1基因突变的癌症驱动因素，该药物的获批首次为急性髓系白血病这一难治性疾病中携带特定突变的成人患者提供了精准的治疗选择。其作用原理极具针对性，它通过抑制突变型IDH1 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗体系中，内分泌治疗是基石。然而，约百分之四十的患者在接受CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗后仍会出现疾病进展，其背后的关键耐药机制之一，是磷脂酰肌醇-3激酶催化亚基α的编码基因PIK3CA发生激活突变。该突变导 ...
阿达格拉西布是一种针对特定基因突变类型的口服靶向治疗药物，其获批标志着在治疗携带一种名为KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者方面取得了重要进展，这种突变曾经被认为是“不可成药”的靶点。该药物通过不可逆地、选择性地与突变型KRAS G12C蛋白结合， ...
作为一种于近年来在全球范围内获得广泛批准的药物，司美格鲁肽最初因其在成人2型糖尿病治疗中的卓越表现而备受关注，其通过模拟人体内一种名为胰高血糖素样肽-1的激素发挥作用，这种激素的功能在于促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放，从而有效降低血糖 ...
在儿童癫痫治疗领域，某些特定综合征因其顽固的耐药性与高致残性，构成了对临床医生的严峻挑战。Dravet综合征是其中的典型代表，患儿通常在婴儿期起病，表现为热性或无热性的难治性惊厥发作，并常伴随发育迟缓与高猝死风险。对于传统的一线或二线抗癫痫 ...
在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的复杂发病机制中，肝脏脂质代谢紊乱、胰岛素抵抗和慢性炎症交织，传统治疗多依赖生活方式干预，但长期依从性差，疗效有限。瑞司美替罗（Resmetirom）作为一种选择性甲状腺激素受体β亚型（THR-β）激动剂，通过靶向肝脏代 ...
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