KRAS G12C突变曾是肿瘤领域公认难以干预的靶点， 索托拉西布 作为全球首个获批的对应靶向药，适用于既往至少接受过一线系统治疗、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。它属于共价不可逆抑制剂，能够高特异性、高亲和力结合KRAS G1 ...
甲状腺髓样癌属于罕见神经内分泌肿瘤，常规放化疗应答差，手术是仅有的根治手段，一旦出现复发转移，临床治疗选择十分有限。 凡德他尼 是口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2011年4月6日经美国FDA获批，适应症为伴有症状或持续进展、无法切除的局部晚期或转移 ...
甲状腺髓样癌是起源于甲状腺C细胞的少见神经内分泌肿瘤，侵袭性较强，部分发病和基因变异相关，传统放化疗获益有限。 凡德他尼 为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，获批用于无法切除的局部晚期或转移性、伴症状或持续进展的甲状腺髓样癌成人患者。该药可同时 ...
英菲格拉替尼 属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，通过抑制FGFR信号通路，干扰肿瘤细胞生长。2021年5月，它获美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过系统治疗、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，是一种口服胶囊。这款药针 ...
结核病是全球高发的慢性传染性疾病，其中耐多药、广泛耐药肺结核是临床治疗的重大难题。传统抗结核方案疗程长达18–20个月，用药繁琐、毒副作用大、治愈率偏低，且多重耐药菌株对绝大多数传统抗结核药物完全失效，大量耐药结核患者陷入“无药可用、久治 ...
慢性淋巴细胞白血病与小淋巴细胞淋巴瘤属于惰性B细胞恶性肿瘤，B细胞受体信号通路的持续激活是肿瘤细胞存活、增殖的核心驱动因素，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）正是这条通路里不可或缺的关键分子。 阿卡替尼 （商品名：康可期）为第二代高选择性BTK抑制剂， ...
BRAF V600突变是黑色素瘤、非小细胞肺癌等多种实体瘤中重要的驱动变异，该突变持续激活MAPK增殖信号通路，促使肿瘤细胞不断增殖、侵袭转移。接近半数黑色素瘤患者携带此突变，传统化疗获益有限，而单纯BRAF单药抑制又容易因为通路代偿反馈较快出现耐药。 ...
造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一可能治疗幼年型粒单核细胞白血病（JMML）的治疗方式，患者5年生存率约为50%～60%。不过，不同患儿的病程差异较大，治疗结局也并不一致。约30%～40%的患儿会在HSCT后复发，复发后的中位生存期不足1年。如何在移植前控制 ...
基底细胞癌属于临床高发的皮肤恶性肿瘤，多数早期病灶可借助手术、放疗实现根治，但部分患者病灶侵袭范围广、解剖位置特殊或是出现远处转移，已经失去局部根治的机会。 维莫德吉 是口服小分子Hedgehog信号通路抑制剂，靶向作用于通路中的Smoothened（SMO ...
FLT3突变之所以能如此“猖獗”，根源在于它会持续激活下游信号通路。这就好比身体内原本有序运行的“生产线”，突然被FLT3突变按下了“混乱按钮”，使得白血病细胞这个“劣质产品加工厂”疯狂运转，大量生产有害的白血病细胞，严重破坏正常的造血功能。 ...
芳香双脒类化合物喷他脒具备广谱抗微生物活性，相关药理通路尚未得到完整阐释，现有研究提示该药可通过多条路径发挥作用。主流观点认为， 喷他脒 能够结合病原体DNA，优先富集在富含腺嘌呤、胸腺嘧啶的核酸区段，阻碍DNA、RNA、磷脂以及蛋白质的生物合成 ...
脊髓小脑性共济失调属于遗传性神经退行性疾病，核心临床表现为进行性行走不稳、肢体协调能力下降、构音障碍等小脑受损相关症状。该疾病亚型繁多，绝大多数亚型暂无能够逆转病程或者阻断疾病持续进展的根治方案，长期以来临床以对症干预与康复支持为主要 ...
表观遗传修饰是调控基因转录活性的重要方式，EZH1与EZH2作为多梳蛋白复合物的核心组分，可介导组蛋白H3K27三甲基化修饰，参与维持细胞内基因表达稳态。一旦二者出现异常过表达或功能突变，抑癌基因会被持续性沉默，细胞增殖调控机制失衡，最终推动肿瘤发 ...
帕金森病作为进展性神经退行性病变，核心病理改变集中在中脑黑质区域多巴胺能神经元的持续丢失。多巴胺作为调控躯体运动、肌张力的关键神经递质，合成与释放量持续下降之后，震颤、肌强直、运动迟缓等一系列运动症状随之显现。左旋多巴是现阶段改善帕金 ...
EGFR突变晚期非小细胞肺癌发生脑转移后，颅内、颅外病灶往往呈现不同步进展的特点。受血脑屏障阻隔，很多全身靶向药物在脑部的药物浓度不足，颅外病灶得到控制的同时，颅内病灶仍持续进展，神经系统相关症状常成为最先出现的治疗失败信号，这也是该类患 ...
在PARP抑制剂家族中，奥拉帕利、尼拉帕利早已名声在外，而他拉唑帕利（Talazoparib）作为后起之秀，凭借更强的PARP捕获能力和优异的临床数据，成为BRCA突变乳腺癌患者的重要治疗武器。 他拉唑帕利 是一种口服的高选择性PARP（聚腺苷二磷酸核糖聚合酶）抑 ...
胚系BRCA1/2突变是乳腺癌重要的驱动因素，该基因缺陷会造成肿瘤细胞DNA同源重组修复功能缺损，这类晚期乳腺癌既往可选方案有限，传统化疗毒副反应突出，长期治疗对患者身体耐受度构成较大考验。 他拉唑帕利 （Talazoparib）是口服PARP抑制剂，适应症为携 ...
人口老龄化进程加快，帕金森病这一中老年高发的神经退行性疾病带来的疾病负担持续增加。该疾病以震颤、肌强直、运动迟缓、姿势平衡异常为核心表现，运动症状的波动会持续干扰患者日常活动能力，长期以来，控制症状、减少药效波动是帕金森病药物研发的重 ...
长期使用阿片类镇痛药物的患者常伴随药物诱导便秘，这类不良反应会明显降低镇痛方案耐受性，是疼痛管理中非常突出的临床难题。 纳地美定 属于阿片受体拮抗剂，可结合μ、δ以及κ阿片受体，主要在胃肠道组织中发挥外周μ阿片受体拮抗效应，以此改善阿片 ...
乳腺癌是对女性健康威胁极大的恶性肿瘤，转移性乳腺癌疾病负荷重，整体预后不理想，一直是乳腺肿瘤领域重点攻关的方向。其中年轻转移性乳腺癌患者的临床管理更具复杂性，该人群预期生存时间更长、复发风险偏高，在选择治疗方案时，需要同时兼顾抗肿瘤疗 ...
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