急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，传统化疗虽然在一定程度上有治疗效果，但老年患者或伴有合并症的患者往往难以耐受强烈化疗的毒副作用。这类患者长期面临着治疗选择有限、预后较差的困境。 格拉吉布 的出现为这部分患者提供了重要的治 ...
肺孢子菌肺炎是 复方新诺明 注射液最能体现治疗位置的场景。它主要发生在免疫功能明显受抑制的人群中，包括晚期HIV感染者、接受造血干细胞移植或血液肿瘤治疗的人，以及长期使用较大剂量糖皮质激素或其他免疫抑制剂的人。这类患者真正需要解决的问题，是 ...
奥维昔巴特 (Odevixibat、Bylvay)是一种口服小分子药物，属于回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。通过减少胆汁酸的肠肝循环，奥维昔巴特不仅有助于缓解具有较强临床负担的胆汁淤积性瘙痒，还能够在一定程度上降低胆汁酸蓄积对肝脏造成的持续性损伤。奥维 ...
干眼疾病的症状多种多样，它可能伪装成多种不同的病症，而且症状往往与我们所认为的典型干眼体征不相关。例如，视力波动、夜间视物困难，甚至患者总感觉眼睛有异样。所以，有时候我在诊断干眼疾病时，很难让患者相信我的判断，更难让他们足够信任我，从 ...
干眼的本质是炎症，涉及全身、局部及年龄等多重因素。干眼属于慢病管理范畴，单纯使用人工泪液无法解决炎症问题。糖皮质激素虽有效，但长期使用存在白内障、眼压升高等风险，只能短期应用。因此，临床需使用新型免疫抑制剂来控制干眼炎症。 立他司特滴眼 ...
库欣综合征是由过量的皮质醇分泌引起的疾病。 美替拉酮 在欧盟被批准用于治疗内源性库欣综合征。作为一种肾上腺靶向药物，美替拉酮对库欣综合征可起到有效治疗。该药起效迅速，可有效降低皮质醇水平，改善库欣综合征的症状以及皮质醇相关合并症。可用于 ...
洛拉替尼 适用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。核心适用人群：初治患者一线使用：对于未经ALK抑制剂治疗的晚期患者，洛拉替尼可作为优选一线方案，尤其适合高脑转移风险人群经治患者后线使用：既往接受第一代（如克唑替尼） ...
洛拉替尼 是一种第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。ALK基因融合是NSCLC的重要驱动基因，发生率约3%-7%。相比第一、二代ALK靶向药，洛拉替尼拥有大环分子结构，与靶点结合更紧密，能有效克服多种耐药突变，并具备强大的血脑屏障穿透能力，对脑转移病灶 ...
成人Still病是一种罕见的全身性自身炎症性疾病，可能伴有严重的疾病表现和并发症。在本试验开始时，尚无针对成人Still病这一特定诊断的获批药物。医生过去常常将类风湿性关节炎、（全身性）幼年关节炎和斯蒂尔病的治疗方法用于成人Still病患者。 卡那单 ...
单基因自身炎症性疾病（mAIDs）是基因突变引起其编码蛋白发生改变而造成固有免疫异常反应的一组全身炎症反应综合征，以反复发热及急性相反应蛋白升高为特征，常伴关节、皮肤、神经和肌肉骨骼多系统受累，缺乏自身抗体及自身反应性T淋巴细胞。mAIDs种类繁 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤是两种侵袭性极强的恶性血液肿瘤，主要影响儿童和青少年，但也可发生于成人。这两种疾病都起源于未成熟的T淋巴细胞，区别在于：T-ALL：主要累及骨髓和血液，异常T淋巴细胞增殖导致正常造血功能受抑制，出 ...
卡马替尼 是一种靶向疗法，专门用于抑制MET（间充质上皮转化因子）酪氨酸激酶受体MET受体在各种细胞过程中起着至关重要的作用，包括生长、存活和迁移。在许多癌症中，MET通路被异常激活，导致肿瘤生长和转移不受控制。卡马替尼选择性地与MET受体结合， ...
肺癌的治疗早已进入“精准医疗”时代，针对特定基因突变的靶向药物，为患者带来了生存希望。其中，MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中一种重要的治疗靶点。作为针对该靶点的代表性药物之一， 卡马替尼 （Capmatinib）凭借其显著的疗效备受关 ...
淋巴瘤作为血液系统常见的恶性肿瘤，其分型复杂、治疗难度差异大，尤其是T细胞淋巴瘤因靶向药物匮乏，曾让众多患者面临治疗困境。而 伏立诺他 (Zolinza/Vorinosta)的出现，为T细胞淋巴瘤患者带来了精准治疗的新希望。淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇 ...
卡巴他赛 (JEVTANA/CABAZITAXEL)是一种半合成紫杉烷类化合物，其前体物从紫杉树针叶中提取而获得，其作用机理与其它紫杉烷类药物相似。通过破坏对有丝分裂和间期细胞功能至关重要的微管网络起作用并引起细胞分裂和细胞死亡的抑制。该药与泼尼松(prednis ...
胰腺导管腺癌是预后最差的消化系统恶性肿瘤之一，素有“癌王”之称。超过90%的胰腺癌由RAS基因突变驱动。长期以来，RAS蛋白因表面缺乏传统药物可结合的口袋结构，被公认为“不可成药”靶点。尽管针对KRAS G12C突变亚型的靶向药物（如索托拉西布、阿达格 ...
胰腺癌素有“癌王”之称，恶性程度极高、进展迅猛。患者五年整体生存率长期低于10%，超80%人群确诊时已为局部晚期或转移性阶段，彻底错失手术根治机会。在胰腺导管腺癌中，约90%患者存在RAS基因突变。数十年以来，RAS始终是肿瘤领域公认的“不可成药靶点 ...
肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）是其最常见的组织学类型。驱动基因变异在肺癌发生与发展中扮演关键角色。分子生物学与临床研究的持续进展，推动了罕见驱动基因的发现及新型靶向药物的开发。约1%–2%的NSCLC患者携带RET融 ...
在罕见病治疗领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）长期处于“治疗困境”之中——这是一种由基因突变引发的进行性遗传病，多在儿童早期确诊，病程可延续至成年，多达65%的成人患者会合并PN，50%的儿童患者也会出现此类肿瘤。这种肿瘤具 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种常见的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。其中，丛状神经纤维瘤是NF1最棘手的并发症之一——肿瘤沿着神经生长，可压迫周围组织导致毁容、疼痛、功能障碍，甚至恶变。过去，唯一的治疗手段是反复手术，但肿瘤常缠绕重要神 ...
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