帕金森病核心病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元进行性退变，多巴胺合成与分泌持续减少，进而出现震颤、肌强直、运动迟缓等典型运动症状。 沙芬酰胺 是新一代可逆性、高选择性单胺氧化酶B（MAOB）抑制剂，具备双重药理作用。 沙芬酰胺 主要源于中脑 ...
阿西米尼 是全球首创的特异性肉豆蔻酰口袋抑制剂，为费城染色体阳性（Ph+）慢性髓系白血病慢性期成人患者带来全新治疗选择，尤其适合既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的人群。不同于传统TKI竞争ATP结合位点的模式，它通过变构抑制机制，特异性 ...
泊洛妥珠单抗 是一款首创抗体药物偶联物（ADC），由靶向B细胞抗原CD79b的人源化单克隆抗体、微管抑制剂单甲基澳瑞他汀E（MMAE），搭配可切割连接子偶联而成。CD79b属于B细胞受体复合物组分，在绝大多数B细胞非霍奇金淋巴瘤细胞表面高表达，在正常组织表 ...
普拉替尼 是强效、高选择性口服RET酪氨酸激酶抑制剂，精准阻断由RET基因融合或突变驱动的致癌信号，重塑了RET变异非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等实体瘤的治疗模式，成为该分子亚型治疗的基石药物。它特异性结合RET激酶的ATP结合口袋，抑制激酶活化，切断 ...
磷酸盐奥司他丁片 是获批用于成人内源性库欣综合征的口服治疗药物，靶点为皮质醇合成通路中的关键酶11β羟化酶。库欣综合征以体内皮质醇长期过量为核心特征，可诱发高血压、糖代谢异常、向心性肥胖、骨质疏松、情绪异常等多系统损害。手术切除垂体或肾 ...
伊匹木单抗 是靶向CTLA4的免疫检查点抑制剂，免疫调控作用主要作用于CD4FoxP3T细胞、CD8效应T细胞以及调节性T细胞（Treg），可解除CTLA4对T细胞的抑制信号。它调控T细胞应答、干预Treg抑制活性主要依靠两条机制：一是和CD28竞争结合B7分子，或招募磷酸 ...
吉妥珠单抗 是一款具有里程碑意义的抗体偶联药物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效细胞毒性抗生素卡奇霉素共价偶联构成。获批适应症包含：新诊断CD33阳性急性髓系白血病成人患者；可联合特定化疗方案用于2岁及以上新诊断的儿童患者；同时适用于 ...
多发性硬化症的根源在于免疫系统错误地攻击中枢神经系统(包括大脑、脊髓和视神经)，引发炎症并破坏神经纤维的保护层(髓鞘)。 阿仑单抗 的有效成分是alemtuzumab，这是一种单克隆抗体。它的设计目标是附着在淋巴细胞表面的CD52蛋白上。淋巴细胞是免疫系统 ...
埃罗妥珠单抗 是靶向信号淋巴细胞激活分子家族成员7（SLAMF7）的单克隆抗体。SLAMF7高表达于多发性骨髓瘤细胞与NK细胞表面，在多数正常组织表达水平很低，是具备良好选择性的免疫治疗靶点。该药具备双重抗肿瘤机制：Fab段特异性结合骨髓瘤细胞表面SLAMF ...
埃罗妥珠单抗 是靶向信号淋巴细胞激活分子家族成员7（SLAMF7）的单克隆抗体。SLAMF7高表达于多发性骨髓瘤细胞与NK细胞表面，在多数正常组织表达水平很低，是具备良好选择性的免疫治疗靶点。该药具备双重抗肿瘤机制：Fab段特异性结合骨髓瘤细胞表面SLAMF ...
复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（BALL）是临床棘手难题，当患者对传统化疗、CD19靶向治疗耐药后，可供选择的方案十分有限，预后不佳。CD22在90%以上BALL肿瘤细胞表面稳定表达，且属于可内在化抗原，是极具潜力的靶点。 奥加伊妥珠单抗 （Inotuzuma ...
库潘尼西 是一款静脉注射用泛I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，可靶向抑制恶性B细胞中表达的的PI3Kα和PI3Kδ亚型激酶活性，通过凋亡和抑制原发性恶性B细胞系的增殖来诱导肿瘤细胞死亡。库潘尼西已被证明通过凋亡和抑制原发性恶性B细胞系的增殖诱导 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病（TALL）与T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（TLBL）均属于高侵袭性血液恶性肿瘤，好发于儿童及青少年，成人也可发病，二者起源于未成熟T淋巴细胞，但临床表现各有特点。TALL以骨髓、血液受累为主，异常T细胞大量增殖压制正常造血，引发贫 ...
普乐沙福 是一款造血干细胞动员剂，大幅改善了自体造血干细胞移植中的干细胞采集环节。它的作用机制为竞争性拮抗CXCR4受体，阻断基质细胞衍生因子1的结合，打破造血干细胞在骨髓基质的锚定状态，促使干细胞释放进入外周血，便于血细胞分离机采集。临床 ...
雷莫卢单抗 是一种靶向药物，而非免疫药物。靶向治疗是一种针对特定目标的治疗方法，如肿瘤细胞或其血管，而免疫治疗则是通过激活患者自身的免疫系统来攻击疾病。雷莫西尤单抗是一种重组人单克隆抗体，它与肿瘤细胞表面的CD117受体结合，阻止肿瘤细胞生 ...
莫博替尼 属于口服不可逆酪氨酸激酶抑制剂，获批用于含铂化疗期间或化疗后进展、携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，填补了这一难治亚型的靶向治疗空白。和EGFR经典敏感突变不同，外显子20插入突变会改变EGFR蛋白空间构 ...
对于多线治疗后体能状态欠佳的复发难治惰性淋巴瘤患者，临床治疗往往面临两难困境：继续治疗需要承受药物毒性，放弃干预则要面对肿瘤快速进展；当标准方案、其他靶向药相继失效，强化化疗又难以耐受时，安全便捷的治疗手段就显得尤为关键。 杜韦利西布 ...
阿伐替尼是一种口服的、高选择性的激酶抑制剂，主要靶向KIT和PDGFRA（血小板衍生生长因子受体α）激酶。在GIST患者中，KIT或PDGFRA基因的突变常常导致其激酶活性异常激活，从而驱动肿瘤细胞的生长、增殖和存活。阿伐替尼通过直接与KIT和PDGFRA突变激酶的 ...
尼鲁米特 ，作为前列腺癌治疗领域的重要药物，在对抗这一男性常见恶性肿瘤中发挥关键作用。了解尼鲁米特的功效与作用、适用人群、使用方法、禁忌及注意事项，以及价格相关信息，对患者和医疗工作者都至关重要。 尼鲁米特 主要功能为抑制雄激素对前 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以脊髓、小脑及脑干受损为核心的遗传性神经系统疾病，属于罕见病范畴，临床核心表现为进行性运动协调障碍。患者常出现步态不稳、肢体共济失调、构音障碍、眼球运动异常等症状，随病情进展，日常活动能力逐渐下降，严重影响生活 ...
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