急性髓系白血病(AML)是一种异质性血液恶性肿瘤,在老年人群体中发病居多。尽管部分患者通过强化化疗可获得缓解,但相当一部分患者会面临“难治”或“复发”(R/R)的困境。R/R AML患者恢复极差,寻找新的有效治疗方案迫在眉睫。科学研究发现,约8%-20% ...
IDH2基因突变(R140/R172位点)是AML的“隐秘杀手”,其独特机制在于:代谢劫持:突变酶将α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸(2-HG);表观遗传锁死:2-HG抑制TET2等酶活性,阻断干细胞分化成熟;化疗抵抗:原始细胞堆积,对阿糖胞苷等药物敏感性下降 ...
厄达替尼 的靶向药物为转移性尿路上皮癌的治疗带来了新的曙光。在医学的广阔领域中,转移性尿路上皮癌一直是研究者们面临的挑战之一。这种疾病具有高度的侵袭性和转移性,传统的治疗手段往往难以达到理想的疗效。 厄达替尼 ,作为一种革命性的靶向药物 ...
对于晚期癌症患者和家属来说,最令人揪心的或许不是肿瘤本身,而是那种无法遏制的进行性消瘦。患者明明没有刻意节食,体重却一路下滑,肌肉日渐萎缩,最后连抬手、下床都变得异常困难。这种医学上称为癌症恶液质的状态,正在悄悄夺走无数患者的生存希望 ...
阿那莫林 用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌恶性肿瘤伴随的癌症恶病质;改善肿瘤患者食欲低下、进食减少、体重下降、骨骼肌消耗、全身倦怠乏力,用于肿瘤伴随恶病质状态的营养代谢支持。作用机制:选择性激动Ghrelin(胃饥饿素)受体,作用 ...
塞普替尼 用于治疗RET融合实体瘤的适应证,曾在2022年9月获得针对成年患者的加速批准。此次获得的完全批准,是基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-121这两项关键临床试验的补充数据。数据显示,塞普替尼在多种RET融合阳性实体瘤中均表现出持续的抗肿瘤活性。在 ...
塞普替尼 (Selpercatinib)是一种高选择性RET激酶抑制剂,已获批用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC),其通过精准抑制异常激活的RET蛋白,阻断肿瘤生长信号通路。然而,塞普替尼在早期NSCLC中的治疗效果和安全性尚不清 ...
慢性骨髓性白血病(CML)的治疗领域近年来发展迅速,但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)已经改变了CML的治疗方式,但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标,并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。 阿西米尼 (asciminib),作 ...
匹妥布替尼 是一种口服、高选择性、非共价、可逆性BTK抑制剂。与伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼等需与BTK C481位点形成共价键不同,匹妥布替尼通过非共价方式与BTK结合,因此在BTK C481S、C481R等突变存在时仍可保持抑制活性。这一机制使其理论上适用于 ...
对于患有套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤的患者而言,“耐药”是治疗路上最令人绝望的困境——传统共价BTK抑制剂(如伊布替尼、泽布替尼)虽能缓解病情,但长期使用后,肿瘤细胞会发生C481半胱氨酸突变,导致药物失效,后续治疗选择匮 ...
喷他脒 (Pentamidine isetionate)羟乙磺酸喷他脒)是一种抗真菌药物,用于治疗黑热病(利什曼原虫病),卡氏肺孢子虫病,早期非洲锥虫病,也可用于指南中未列出的用途,如罕见的阿米巴脑炎。 【作用机制】 喷他脒 是一种芳香族二胺。它是一种 ...
库欣综合征(CS),也称为皮质醇增多症,是一种因体内皮质醇水平异常升高而引起的疾病。这种疾病的典型症状包括满月脸、向心性肥胖、紫纹、高血压等。其中,垂体性CS,即库欣病(CD),是最常见的病因,约占70%的病例。库欣综合征不仅影响代谢平衡,还可 ...
卡帕塞替尼 与氟维司群联合用于治疗雌激素受体(ER)阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者,这些患者伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN变异,且在内分泌治疗后出现复发或疾病进展。对于绝经前或围绝经期女性,卡帕塞替尼联合氟维司群治疗时应同时 ...
AKT(蛋白激酶B)是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子,调控细胞增殖、代谢和存活。在HR+/HER2-乳腺癌中,约40%-50%的患者存在PIK3CA/AKT1/PTEN等基因变异,导致AKT通路异常激活,引发内分泌治疗耐药。 卡帕塞替尼 是一种针对特定基因突变的口服靶向药, ...
血液里的血小板是止血的“小卫士”,但如果它们数量失控飙升,好事就会变成坏事。原发性血小板增多症(ET)就是一种骨髓造血“工厂”出问题、导致血小板生产过多的疾病。血小板太高,血液变得黏稠,血栓风险大大增加——心梗、脑梗都可能找上门。 阿那格 ...
原发性血小板增多症(ET)是BCR::ABL1阴性经典型骨髓增殖性肿瘤(MPN)中的一种。诊断基于血小板数目、骨髓活检、驱动基因检测等综合判断。考虑到非驱动基因和骨髓染色体均对预后、靶向治疗有显著影响,因此建议所有疑诊患者加做全套二代测序基因和骨髓 ...
非戈替尼 是高选择性JAK1抑制剂,相较于传统泛JAK抑制剂,它能够精准靶向抑制JAK1通路,高效阻断IL-6、IL-12、IL-23等多种关键促炎因子的信号传导,快速压制全身异常炎症反应。同时,药物对JAK2、JAK3等通路影响极小,最大程度保留了机体正常的免疫、造 ...
普拉替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、RET突变甲状腺髓样癌(MTC)等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌,传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限(ORR<30%)且脱靶 ...
IgA肾病(IgAN)的特征是肾小球系膜区IgA免疫复合物沉积,导致肾脏炎症和损伤。临床表现多样,从无症状性血尿、蛋白尿到进展性肾功能不全。IgA血管炎(IgAV)则是一种小血管炎,其特征是全身性IgA免疫复合物沉积,可累及皮肤、关节、胃肠道和肾脏。当IgA ...
FSGS(局灶节段性肾小球硬化)是成人肾病综合征(大量蛋白尿、低蛋白血症)常见原因之一,大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。尽管有这些药物,仍然有部分肾友无法获得缓解(FSGS患者能达到完全缓解最好,即尿蛋白<0.3g/天、肌酐稳定,部分 ...

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