多达维普龙 作为一种首创的咪哚吡咯类小分子药物,能够同时靶向多巴胺受体二和线粒体蛋白酶,通过恢复因组蛋白突变而缺失的表观遗传标记,重新激活肿瘤细胞内的凋亡信号通路,主要用于治疗既往治疗后出现疾病进展且伴有组蛋白H3K27M突变的弥漫性中线胶 ...
他泽司他 作为一种高选择性的增强子异常锌指蛋白二抑制剂,通过特异性结合并抑制增强子异常锌指蛋白二的活性,阻断其对组蛋白的甲基化修饰,从而重新激活抑癌基因的表达并抑制肿瘤细胞的增殖与存活,主要用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗后复发或 ...
福巴替尼 作为一种高选择性的成纤维细胞生长因子受体一至四抑制剂,通过不可逆地共价结合于激酶的特定位点,持续阻断由成纤维细胞生长因子受体二基因融合或重排所驱动的异常信号传导,主要用于治疗既往接受过系统治疗且携带成纤维细胞生长因子受体二基 ...
瑞司美替罗 作为一种高选择性的甲状腺激素受体β激动剂,通过特异性结合并激活肝脏内的甲状腺激素受体,显著促进脂肪酸的氧化代谢,减少肝脏内的脂质沉积,并抑制导致纤维化的信号通路,主要用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化且未出现失代偿期的代谢功能 ...
曲美替尼 作为一种丝裂原活化蛋白激酶激酶1和丝裂原活化蛋白激酶激酶2抑制剂,通过特异性地阻断MEK1和MEK2的磷酸化及激活过程,从而切断由BRAF基因突变激活的下游信号传导,主要用于与达拉非尼联合治疗BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色 ...
达拉菲尼 作为一种强效且选择性高的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂,通过特异性地抑制BRAF V600E和V600K突变酶的活性,阻断了RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中异常激活的下游传导,从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活,主要用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转 ...
阿卡替尼 作为一种高选择性的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂,通过共价结合并不可逆地抑制布鲁顿氏酪氨酸激酶的活性,阻断B细胞受体信号通路中关键的酶促反应,从而抑制B细胞的异常增殖、迁移与存活,主要用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤 ...
普托马尼 作为一种新型硝基咪唑类抗结核药物,通过在需氧环境下阻断分枝杆菌细胞壁的合成,并在缺氧的结核空洞内释放一氧化氮等活性物质直接杀灭细菌,主要用于治疗对异烟肼、利福平、氟喹诺酮类及二线注射药物耐药的成人多重耐药或广泛耐药肺结核患者 ...
拉泽替尼 作为一种高选择性、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,通过特异性地靶向表皮生长因子受体外显子19缺失、外显子21 L858R替代突变以及T790M耐药突变,同时保留对野生型表皮生长因子受体的活性,主要用于一线治疗经检测确认存在表 ...
司拉德帕 作为一种高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂,通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体δ来抑制胆汁酸的合成,并调节与肝脏炎症及纤维化相关的基因表达,主要用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎,既可作为单药治疗用于无法耐受熊去氧胆酸 ...
沃拉西地尼 作为一种专门针对异柠檬酸脱氢酶突变设计的小分子抑制剂,通过精准阻断突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2的酶活性,有效减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成,从而阻断肿瘤细胞的异常增殖并诱导其向正常细胞分化,主要用于治疗携带易感 ...
瑞维美尼 于近年正式获得批准上市,作为一种覆盖全年龄段的口服高选择性门宁蛋白抑制剂,它专门用于治疗一岁以上儿童及成人中携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位或核磷蛋白1突变的复发或难治性急性白血病患者,为这类跨越不同年龄段且对标准化疗产生耐药的 ...
瑞维美尼 作为一种开创性的口服小分子药物,于近年正式获得批准上市,专门用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位或核磷蛋白1突变的复发或难治性急性白血病成年及儿童患者,为这类传统化疗手段失效且预后极差的群体提供了全新的靶向治疗选择。在作用原 ...
宗格替尼 于2025年8月正式获得批准上市,作为一种高选择性的口服人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂,它专门用于治疗既往接受过全身治疗且经检测确认存在人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者, ...
宗格替尼 于2025年8月正式获得批准上市,作为一种具备高脑转移控制潜力的口服高选择性人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶抑制剂,它专门用于治疗携带人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌 ...
奥匹卡朋 作为一种第三代儿茶酚氧位甲基转移酶抑制剂,通过强效且选择性的抑制儿茶酚氧位甲基转移酶活性,减少左旋多巴在外周的代谢分解,从而延长左旋多巴的半衰期和生物利用度,主要用于作为左旋多巴和卡比多巴的辅助治疗,以改善帕金森病患者的剂末 ...
纳地美定 作为一种口服选择性外周μ-阿片受体拮抗剂,通过精准阻断肠道内的μ-阿片受体,逆转阿片类药物对肠道蠕动和分泌的抑制作用,从而恢复正常的排便节律,专门用于治疗成人因阿片类药物引起的便秘,其独特之处在于几乎不进入中枢神经系统,因此能 ...
伐美妥司他 作为全球首款口服高选择性组蛋白赖氨酸甲基转移酶EZH1和EZH2双重抑制剂,通过同时抑制这两种酶的活性来调控基因表达,重新激活抑癌基因并阻断肿瘤细胞的增殖与生存信号,主要用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤以及外周T细胞淋巴瘤 ...
维莫德吉 作为一种选择性刺猬信号通路抑制剂,通过结合并抑制跨膜蛋白Smoothened来阻断Hedgehog信号传导,从而抑制基底细胞癌细胞的增殖与存活,主要用于治疗不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者以及肿瘤已发生转移的患者,这是全球首个获批用 ...
他替瑞林 作为一种合成的促甲状腺素释放激素类似物,经由脑内促甲状腺素释放激素受体对中枢神经系统产生强而持久的多重兴奋作用,其药效比天然促甲状腺素释放激素强十至一百倍且作用持续时间长约八倍,主要用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状,通 ...

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