呼吸道合胞病毒是导致婴幼儿急性下呼吸道感染的最常见病原体，对特定高危婴儿可能造成威胁生命的严重后果。帕利珠单抗不与病毒竞争宿主细胞受体，而是通过结合F蛋白阻止病毒与细胞膜的融合。在关键临床试验中，与安慰剂相比，在高危婴儿中每月一次肌注 ...
钙调磷酸酶抑制剂（CNIs）已应用于器官移植的抗排异治疗多年。目前，肾移植受者在术后会长期服用CNIs。然而，CNIs有一定的肾毒性，可能减少移植肾的寿命。值得注意的是，一些病例表明，选择性T细胞共刺激阻断剂 贝拉西普 （belatacept），此类药物没有肾 ...
传统脂肪肝、脂肪性肝炎干预手段存在根本性短板：生活方式干预周期漫长、依从性差，多数患者难以长期坚持，无法逆转已经形成的肝脏炎症与纤维化；普通保肝药物仅能辅助修复肝细胞、降低转氨酶，无法调控肝脏脂质代谢核心通路，不能从根源解决脂肪堆积、 ...
伐美妥司他 是一种首创的、高选择性的EZH2/1双重抑制剂，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。它通过抑制组蛋白赖氨酸甲基转移酶EZH1/2的活性，减少H3K27me3的甲基化水平，从而重新激活抑癌基因，抑制肿瘤细胞的增殖。伐美妥司他在 ...
IgA肾病是一种常见的肾小球肾炎，是全球慢性肾脏病和肾衰竭的重要病因之一。此前曾有一项大型研究显示，“几乎所有的IgA肾病患者都会在有生之年发生肾衰竭，最终需要依赖透析或肾移植维持生命”。但需要注意的是，这项研究开展得较早，研究中很少人使用 ...
格拉吉布（Daurismo、glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转突变导致的表观遗传失调和细胞分化阻滞。该药物与低剂量阿糖胞苷联合使用，适用于年龄≥ ...
德达博妥单抗 （Datopotamab Deruxtecan，简称Dato-DXd）是一款由第一三共与阿斯利康共同研发的抗体偶联药物。该药物于2025年8月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，并于2026年4月22日正式在中国商业上市。抗体偶联药物，简称ADC，是一种创新 ...
脑胶质瘤作为中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其治疗长期受制于肿瘤浸润性生长、血脑屏障阻碍及放化疗耐药等多重困境。尤其是IDH突变型低级别胶质瘤，虽发病高峰集中于中青年群体，但传统手术联合放化疗方案既存在过度治疗导致的神经认知功能损伤风 ...
兰泽替尼 (Lazertinib、Lazcluze、拉泽替尼)是一种口服、高选择性、第三代表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。它能够不可逆地结合并抑制EGFR的常见激活突变(19号外显子缺失和21号外显子L858R置换突变)以及T790M耐药突变，同时对野生型EGFR ...
卡氏肺囊虫肺炎是一种较为严重且具有潜在致命性的机会性感染疾病，常见于免疫功能低下人群。注射用喷他脒能够精准作用于病原体，干扰其正常生理过程，有效抑制卡氏肺囊虫的生长与繁殖，从而控制病情进展，缓解患者咳嗽、呼吸困难等症状，为患者对抗此类 ...
急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病类型，约占所有病例的80%，5年相对生存率仅为32.9%。在65岁及以上患者中，预后更为不佳，5年生存率低至10.5%，凸显了对新型治疗策略的迫切需求。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是AML的关键驱动因素之一，约 ...
伊曲莫德 是一种新型的口服、选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，其作用机制是通过与淋巴细胞表面的鞘氨醇-1-磷酸受体1、4、5亚型结合，功能性拮抗这些受体的作用，从而将淋巴细胞滞留于外周淋巴结和肠道相关淋巴组织中，阻止它们向包括肠道在内的炎症部位 ...
在罕见病治疗领域， 武特里西兰 （vutrisiran）凭借其创新的作用机制和显著的临床获益，成为遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）患者的重要治疗选择。作为一款小干扰RNA（siRNA）疗法，它通过精准靶向致病根源，为这一进展性、致残 ...
恶性黑色素瘤是一种恶性程度较高的皮肤肿瘤，近年来随着免疫治疗的发展，患者的生存率和生活质量得到了显著改善。 奥普杜拉格 （商品名Opdualag，通用名：纳武利尤单抗/瑞拉利单抗注射液）是一款创新的固定剂量双特异性免疫治疗药物。它由两种单克隆抗体 ...
宗格替尼 是一种口服、高选择性的不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。其设计旨在强效抑制HER2基因第20号外显子插入突变所驱动的致癌信号。与针对HER2蛋白过扩增或过表达的抗体药物不同，宗格替尼专门针对的是HER2基因的激活突变，这种突变常见于非鳞状非小细 ...
HER2基因突变在非小细胞肺癌中的突变概率仅为2%到4%，虽然比例不高，但该基因突变的患者往往病情进展快，对传统化疗和免疫治疗的反应有限。过去几年，虽然一些抗HER2药物（如抗体偶联药物ADC）在乳腺癌、胃癌中取得成功，但在肺癌中的疗效仍有限。许多患 ...
在儿童肿瘤中，低级别胶质瘤虽然通常生长缓慢，但因其位于大脑关键区域，常常导致癫痫、视力障碍、行走困难等问题，严重威胁孩子的生长发育与生活质量。传统化疗疗程漫长、副作用显著，而复发性肿瘤的治疗选择尤为有限。近日，FIREFLY-1的关键二期临床试 ...
依伐卡托 作为一种口服的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，专门用于治疗携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，这类患者因氯离子和水分转运异常，导致肺部、胰腺及消化道等多器官长期受累。该药物的出现改变了囊性纤维化长期依赖对症和支持 ...
大约一半的ER+、HER2-转移性乳腺癌患者在接受一类常见的激素阻断药物（称为芳香化酶抑制剂）治疗期间或之后，肿瘤会发生一种称为ESR1突变的基因改变。这些突变会导致雌激素受体过度活跃，从而促进肿瘤生长。2026年9月18日，美国食品药品监督管理局（FDA ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，其中激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）类型占大多数。尽管内分泌治疗是这类患者的基础疗法，但部分患者会因PIK3CA基因突变而对治疗产生耐药，导致疾病进展。 伊纳沃利昔布 作为一种高选择性PI3Kα ...
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