普托马尼 为感染科专科处方级创新抗结核药，仅限联合方案规范使用，不可单药治疗，严格遵循疗程与剂量规范是保障杀菌疗效、杜绝继发耐药、管控不良反应的核心关键，具体标准用法如下： 1.标准推荐剂量与疗程 成人耐药肺结核患者，纳入BPaL标准 ...
硬纤维瘤（Desmoid Tumors），又称侵袭性纤维瘤病或韧带样纤维瘤，是一种局部侵袭性、高复发性的罕见软组织肿瘤。虽然硬纤维瘤不转移（良性），但其侵袭性生长可导致：剧烈疼痛和功能障碍；压迫重要器官（如肠管、血管、神经）；高复发率（术后复发率高 ...
特泊替尼 （Tepotinib）为MET TKI。间质上皮细胞转化因子（MET）基因，位于人类7号染色体上，MET基因突变是多种肿瘤的重要驱动基因。特泊替尼是全球首个口服获批的MET TKI，2023年默克的盐酸特泊替尼片在国内获批，用于治疗携带间质上皮转化因子（MET） ...
过去二十多年，科学家一直试图攻克KRAS这一经典致癌基因。约90%的胰腺导管腺癌患者都携带KRAS基因突变，它就像肿瘤细胞持续生长的发动机，不断向细胞发送增殖信号。然而，由于KRAS蛋白表面几乎没有适合药物结合的位置，它长期被认为是肿瘤学领域最难攻克 ...
人体每天都在制造红细胞，这个过程由促红细胞生成素：“EPO”来驱动。EPO主要产自肾脏。当肾脏感知到血液里氧气不够时，一个叫HIF的转录因子会被激活，进入细胞核打开EPO基因，下令骨髓加速造血。氧气够了，HIF就会被一种叫脯氨酰羟化酶的蛋白快速标记、 ...
宫颈癌细胞表面常高表达一种名为组织因子（TF）的蛋白，这种蛋白与癌症的增殖、转移和血管生成密切相关。替索单抗通过其抗体部分特异性识别并结合TF，随后将携带的抗肿瘤药物——单甲基奥瑞他汀E（MMAE）精准递送至癌细胞内部。MMAE是一种微管抑制剂，能 ...
宫颈癌是目前全球女性癌症死亡的第四大原因。尽管宫颈癌在预防和早期筛查方面已取得进展，但对晚期宫颈癌而言，仍迫切需要新的治疗方案。在欧盟，宫颈癌是女性中第11大常见癌症。约15%的宫颈癌患者在确诊时就已出现转移，而在早期接受治疗的患者中，约有 ...
宗格替尼 作为全球首个获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，精准针对HER2激酶结构域突变，在临床试验中对既往接受过治疗的患者展现出最高75%的客观缓解率，填补了传统疗法的空白。它不仅能快速缓解如骨转移疼痛等症状，且耐受性良好，为HER2突变癌症患者， ...
西诺氨酯是国内首款双通道机制第三代抗癫痫发作药物，拥有区别于传统药物的独家治疗机制，可同时实现双重神经调控：一方面选择性抑制神经元持续性钠离子电流，阻断异常放电信号的传导，从根源抑制癫痫病灶的异常兴奋；另一方面正向变构调节GABAA受体，增 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）是一种系统性淀粉样变性疾病，由肝脏产生的转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积于心肌所致。患者心脏逐渐僵硬，最终发展为限制性心肌病和心力衰竭。2024年11月，美国FDA批准了BridgeBio Pharma公司研发的Attrub ...
在美国糖尿病协会(ADA)第86届科学会议上公布了 瑞他鲁肽 (Retatrutide)TRIUMPH-1 III期试验的额外积极结果。这款全球首个GIP/GLP-1/GCG三重受体激动剂，正试图重新定义“减肥药”的边界——减重效果逼近减重手术，并同步改善血糖、关节痛、睡眠呼吸暂停 ...
在乳腺癌治疗领域，随着精准医疗的快速发展，靶向治疗药物逐渐成为突破传统放化疗局限的核心力量，为更多患者带来了延长生存期、提升生活质量的希望。他拉唑帕利作为一款新型PARP抑制剂，自获批以来，便凭借其独特的作用机制和显著的治疗效果，成为晚期 ...
贝达喹啉 作为一种全新机制的二芳基喹啉类抗结核新药，它突破传统结核药物的作用靶点局限，对耐药结核分枝杆菌具备强效专属杀菌活性，是国内外结核诊疗指南最高级别推荐的耐多药肺结核核心基石药物。大量临床研究证实，贝达喹啉可显著缩短治疗疗程、大 ...
Inluriyo 是新一代口服选择性雌激素受体降解剂，用于治疗激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者经至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。它可高亲和力结合野生型及突变型雌激素受体，促 ...
伊那利塞 (Inavolisib)是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α(PI3Kα)抑制剂，通过与下游的细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂帕博西尼(palbociclib)和雌激素受体下调剂氟维司群(fulvestrant)联合使用，构成一种针对特定分子亚型乳腺癌的靶向联合 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，2023年12月13日，它获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个也是目前唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。它适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患 ...
胆道癌（BTC）是一种预后极差的恶性肿瘤，晚期患者在接受含吉西他滨的一线标准化疗失败后，长期面临治疗选择有限、生存期短暂的困局。近年来，针对特定基因突变的精准医疗为BTC治疗带来了革命性变化。其中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合/重排作 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤。主要由肌间丛中的Cajal间质细胞前体发育而来，其功能为调节并维持胃肠道运动。GIST最常发生于胃部与小肠，其中约20%-25%的胃GIST以及40%-50%的小肠GIST呈恶性。目前，手术依旧是GIST的标准治疗手段。 ...
软骨发育不全是导致不成比例身材矮小最常见的骨骼发育不良类型，其特征是软骨内骨生长减慢，导致不成比例的身材矮小以及长骨、脊柱、面部和颅底的结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）（骨生长的负调节因子）的功能获得性突变引 ...
很多慢性自发性荨麻疹的朋友都有同样的痛苦：按时吃抗过敏药，身上还是莫名其妙起大片风团、夜里痒得睡不着，严重的时候还会出现脸肿、嘴唇肿的血管性水肿。现在有一款全新药物给这类患者带来新方案：诺华的瑞米布替尼片，在2025年11月25日正式拿到国内 ...
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