吉妥单抗 是一款用于急性髓系白血病（AML）的抗体偶联药物（ADC），由抗CD33单克隆抗体借助酸不稳定连接子，与细胞毒性药物卡奇霉素衍生物偶联而成。CD33属于唾液酸结合免疫球蛋白样凝集素受体，超过90%的AML原始细胞表面均可表达该靶点。药物与CD33结 ...
去纤苷钠 是一种由单链脱氧寡核苷酸混合物衍生而来的生化药物，主要作用于血管内皮细胞，产生多种生物学效应。基于其抗凝、促纤溶、抗炎等作用，一项研究探索了其在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用，该研究纳入19例重度HVOD ...
在抗病毒临床诊疗中，巨细胞病毒（CMV）与腺病毒感染由于传播能力较强，在特定高危人群中可造成严重危害，是临床需要重点关注的感染类型。艾滋病患者、器官移植受者、新生儿等免疫功能低下人群一旦感染，容易出现严重脏器损害，病情危重时可危及生命。 ...
软组织肉瘤与复发卵巢癌的临床治疗仍存在不少难点，部分患者经一线方案治疗后疾病进展，后续可选治疗手段有限。曲贝替定是一款来源特殊的抗肿瘤药物，源自海洋生物的独特结构使其能通过结合DNA小沟区域干扰肿瘤细胞的基因转录与修复通路，同时调节肿瘤微 ...
自身炎症性罕见病的长期管理一直存在不小的临床难题，传统治疗方案常存在疗效不足或不良反应难以耐受等问题。卡那津单抗是一款靶向IL1β的特异性抑制剂，为该类疾病带来了全新的治疗选择。药物可特异性阻断核心炎症介质，帮助控制疾病活动、减少远期并发 ...
奈拉滨主要用于治疗那些已经接受过至少两种化疗方案但病情仍无应答或复发的急性T细胞淋巴母细胞性白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴瘤患者。在临床应用中，奈拉滨通过静脉滴注给药，成人患者的推荐剂量为1500mg/m，5天隔日给药，21天为一个治疗周期；儿童患 ...
卡那单抗 （Canakinumab）是一种抗炎药物，对治疗多种炎症性疾病具有潜在的效果。该药物最初是为治疗少见的遗传性炎症原发病“冷凝集素病（Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes，CAPS）”而研发的，如现在常见的“炎症性肠病”和“类风湿性关节炎 ...
骨质疏松症以骨密度降低和骨微结构破坏为特征，骨折风险显著增加，传统抗骨吸收药物虽能减缓骨丢失但增加骨量的能力有限，而 罗莫珠单抗 作为一种人源化硬骨素单克隆抗体，通过中和硬骨素的活性，解除其对骨形成的抑制，同时轻微降低骨吸收，实现同时大 ...
绝经后骨质疏松症是绝经后女性常见的代谢性骨病，其特征是骨吸收和骨形成失衡，导致骨密度降低、骨微结构破坏和骨折风险显著增加。传统治疗主要依赖双膦酸盐类药物和降钙素等，虽然能抑制骨吸收，但对骨形成的促进作用有限，且长期使用可能存在下颌骨坏 ...
在儿童和青少年恶性肿瘤的战场上，骨肉瘤堪称一位难缠的“对手”。它是最常见的原发性恶性骨肿瘤，虽然手术和化疗技术不断进步，但近50年来，患者的长期生存率并未取得显著突破。 米伐木肽 是一种免疫调节剂，主要用于治疗非转移性骨肉瘤。骨肉瘤是一种 ...
进行性硬纤维瘤患者的治疗轨迹，长期被手术切除与复发恐惧交织。这种罕见软组织肉瘤（年发病率百万分之五至六）虽不转移，却像潜伏的藤蔓在筋膜间野蛮生长，压迫神经血管引发剧痛，传统治疗仅依赖观察（无症状者）或反复手术（复发率超50%），患者常在“ ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的 纳索普利单抗 是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市 ...
低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)是一种罕见的卵巢癌，具有隐匿性、持续性和最终致命性，主要由RAS/MAPK通路改变驱动。LGSOC与高级别浆液性卵巢癌(HGSOC)截然不同，需要不同的治疗。与HGSOC相比，LGSOC复发率高，对化疗不敏感。这种疾病的治疗标准包括激素治疗 ...
肝细胞生长因子受体（MET）蛋白属于一个称为受体酪氨酸激酶的酶家族，这些酶参与细胞生长。在具有“METex14跳跃”的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，会产生一种异常形式的MET蛋白，导致癌细胞以不受控制的方式分裂和生长。 卡马替尼 是一种受体酪氨酸激酶 ...
慢性粒细胞白血病（CML），又称慢粒白血病或慢性髓性白血病，是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的类型。慢粒白血病全球年发病率为十万分之一左右，可发生于各年龄，最常见于50岁以上的人群中，在成人白血病中约占15~20%。这种疾病的 ...
原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)：是一种由于肾脏中与疾病同名的抗体积聚导致器官损伤的疾病。IgA肾病的临床表现多种多样，主要包括：血尿：绝大多数IgA肾病患者会出现肉眼血尿或蛋白尿，血尿可分为发作性或无症状性镜下血尿。蛋白尿：蛋白尿多为轻度， ...
艰难梭菌是一种革兰阳性厌氧芽孢杆菌，可产生毒性极强的孢子和毒素，引发抗菌药物相关性腹泻，严重时可导致伪膜性肠炎、肠梗阻甚至死亡，尤其多见于长期使用抗生素、老年患者、免疫功能低下者以及住院患者群体。长期以来，临床治疗CDI主要依赖甲硝唑、万 ...
Dravet综合征，原名婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种罕见的难治性癫痫综合征，通常在婴儿期发病。患儿表现为反复发作的癫痫，伴随认知和运动功能障碍，给家庭带来沉重负担。 司替戊醇 作为专门针对该罕见难治性癫痫的靶向辅助治疗药物，它是目前全球公认、 ...
在肿瘤临床诊疗过程中，癌症不仅会对机体器官造成器质性侵害，伴随病程进展出现的癌因性恶病质，更是严重拖累患者生存质量、缩短生存期的隐形杀手。临床数据统计显示，50%~80%的恶性肿瘤患者会伴随不同程度的癌症恶病质，表现为不明原因体重骤降、食欲严 ...
在我们体内，细胞生长、分裂都听从一套精密的“信号指令”。PIK3CA基因是其中一条关键信号通路（PI3K通路）的“指挥官”。当这个基因发生突变时，它就会持续发出错误的“生长”指令，导致细胞不受控制地增殖，最终形成癌症。 阿培利司 是一种口服的PI3K ...
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