AKT（蛋白激酶B）是PI3K/AKT/mTOR信号通路的核心分子，调控细胞增殖、代谢和存活。在HR+/HER2-乳腺癌中，约40%-50%的患者存在PIK3CA/AKT1/PTEN等基因变异，导致AKT通路异常激活，引发内分泌治疗耐药。 卡帕塞替尼 是一种针对特定基因突变的口服靶向药， ...
血液里的血小板是止血的“小卫士”，但如果它们数量失控飙升，好事就会变成坏事。原发性血小板增多症（ET）就是一种骨髓造血“工厂”出问题、导致血小板生产过多的疾病。血小板太高，血液变得黏稠，血栓风险大大增加——心梗、脑梗都可能找上门。 阿那格 ...
原发性血小板增多症（ET）是BCR::ABL1阴性经典型骨髓增殖性肿瘤（MPN）中的一种。诊断基于血小板数目、骨髓活检、驱动基因检测等综合判断。考虑到非驱动基因和骨髓染色体均对预后、靶向治疗有显著影响，因此建议所有疑诊患者加做全套二代测序基因和骨髓 ...
非戈替尼 是高选择性JAK1抑制剂，相较于传统泛JAK抑制剂，它能够精准靶向抑制JAK1通路，高效阻断IL-6、IL-12、IL-23等多种关键促炎因子的信号传导，快速压制全身异常炎症反应。同时，药物对JAK2、JAK3等通路影响极小，最大程度保留了机体正常的免疫、造 ...
普拉替尼 为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（ORR＜30%）且脱靶 ...
IgA肾病（IgAN）的特征是肾小球系膜区IgA免疫复合物沉积，导致肾脏炎症和损伤。临床表现多样，从无症状性血尿、蛋白尿到进展性肾功能不全。IgA血管炎（IgAV）则是一种小血管炎，其特征是全身性IgA免疫复合物沉积，可累及皮肤、关节、胃肠道和肾脏。当IgA ...
FSGS（局灶节段性肾小球硬化）是成人肾病综合征（大量蛋白尿、低蛋白血症）常见原因之一，大部分肾友需要使用激素/免疫抑制剂等药物治疗。尽管有这些药物，仍然有部分肾友无法获得缓解（FSGS患者能达到完全缓解最好，即尿蛋白＜0.3g/天、肌酐稳定，部分 ...
兰泽替尼 是一种口服第三代脑渗透性EGFR TKI，既靶向T790M突变又靶向激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。拉泽替尼于2021年1月18日获得韩国食品药品安全部(MFDS)批准，用于既往接受过EGFR-TKI治疗后出现EGFRT790M突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSC ...
IDH1/2突变的2级弥漫性胶质瘤是一种无法治愈的脑肿瘤，患者长期预后不佳。癫痫发作是这类患者最常见的肿瘤相关症状之一，严重影响生活质量和认知功能。 沃拉西地尼 已基于INDIGO研究的阳性结果（显著延长PFS和至后续干预时间）在40多个国家获批上市，但 ...
NTRK全称神经营养因子受体络氨酸激酶，NTRK基因家族，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家族蛋白TRKA TRKB和TRKC的合成。如果发生了基因融合，就导致所编码蛋白的异常活化，驱动了肿瘤发生。TRK家族蛋白是酪氨酸激酶，如果 ...
神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人与儿童肿瘤明确的致癌驱动因素，可通过激活下游信号通路持续驱动肿瘤细胞的增殖与存活，是泛瘤种精准治疗的重要靶点。该靶点的发生率呈现显著的瘤种异质性：在婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌性癌等罕见肿瘤 ...
MET外显子14跳突患者主要以高龄患者为主，器官储备功能下降，合并基础疾病增多，因此对于用药安全性和顺应性要求更高，对于MET常见AE如外周水肿、肝毒性，卡马替尼发生率低；其他MET抑制剂亦可见头痛（32%）、心脏毒性（QT间期延长31%）及血液毒性等， ...
卡马替尼 （Capmatinib）是一种针对MET基因异常的靶向治疗药物，属于第二代MET抑制剂。2020年5月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其上市，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是专门针对METex14突变转移性NSC ...
近年来，针对少见驱动基因变异NSCLC的临床研究取得了重大突破，其中MET抑制剂在METex14跳突晚期NSCLC患者中表现出良好的抗肿瘤活性及安全性，国内外已有多个针对METex14跳突的靶向药物获批上市，代表性的药物如全球首个获批的高选择性MET-TKI特泊替尼持 ...
贝组替凡 (Welireg/belzutifan)作为一种口服、高效、选择性的缺氧诱导因子2α抑制剂，通过靶向并降解缺氧诱导因子2α蛋白，干扰其与缺氧诱导因子1β形成转录复合物，从而阻断下游一系列促血管生成、促细胞增殖基因的表达，为无需立即手术的、与希佩尔- ...
西多福韦 注射剂(Cidofovir)是单磷酸胞嘧啶核苷的类似物，需在体内转化为磷酸盐等活性形式，在体内吸收进入细胞后，在酶的作用下转化为活性代谢物，包括单磷酸酯、二磷酸酯和磷酸胆碱盐等。西多福韦注射剂(Cidofovir)的磷酸化作用主要利用宿主细胞内的 ...
乳腺癌是我国女性最常见的恶性肿瘤之一，它是脑转移发生率最高的肿瘤之一，仅次于肺癌。HER2（人类表皮生长因子受体2）是一种存在于细胞表面的蛋白质，它在正常细胞中帮助控制细胞的生长和分化。但在某些癌症中，比如乳腺癌、胃癌和结直肠癌，HER2的表现 ...
阿伐曲泊帕 是一种可口服的小分子促血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕用于治疗择期进行诊断性操作或者接受手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者，以提升血小板 ...
血小板是血液中负责凝血和止血的重要成分。当血小板计数显著降低时，患者面临自发性出血或严重手术出血的风险将急剧升高。许多等待手术（如肝穿刺、牙科手术）的慢性肝病患者，因脾功能亢进和肝脏生成血小板生成素（TPO）不足，常伴有中度至重度的血小板 ...
替那帕诺 /特纳帕诺(IBSRELA/Tenapanor)是一种局部作用抑制剂，靶向钠/氢交换蛋白3(NHE3)，这是一种表达于小肠和结肠上皮顶端表面的逆向转运蛋白。该药物对NHE3的抑制导致钠吸收减少，并通过降低细胞旁途径的磷酸盐渗透性来减少磷酸盐吸收。 盐酸 ...
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