急性重症溃疡性结肠炎(ASUC)是溃疡性结肠炎的危重表现，通常需要紧急住院治疗。静脉糖皮质激素是目前的一线治疗，但约30%-40%的患者应答不足，需要进一步接受救援治疗或结肠切除术。 托法替布 是一种Janus激酶抑制剂，具有起效较快的特点，与静脉糖皮质 ...
慢性丙型肝炎是全球高发的慢性病毒性肝病，具有隐匿性强、病程漫长、持续进展的特点。多数患者感染初期无明显症状，病毒却持续侵袭肝细胞，长期迁延不愈会逐步诱发肝纤维化、肝硬化，最终进展为失代偿期肝病、肝癌，严重危及生命健康。传统丙肝治疗方案 ...
子宫肌瘤属于雌激素依赖性良性肿瘤，雌激素持续刺激可促使瘤体增大，引发经量增多、盆腔疼痛等一系列困扰育龄女性的症状。 瑞卢戈利 属于口服非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂，可竞争性结合垂体前叶的GnRH受体，可逆阻断内源性激素信号传导，快速下 ...
EGFR突变晚期非小细胞肺癌经奥希替尼治疗后发生耐药，是当前临床诊疗中亟待解决的难点。 BLU-945 为处于研发阶段的第四代EGFR抑制剂，开发目标即是应对奥希替尼耐药，给这部分缺乏有效方案的患者带来潜在的治疗方向。该药物可靶向包含敏感突变、T790M、C ...
阿西米尼布 属于首创口服变构抑制剂，作用模式区别于既往所有TKI；药物不结合ATP口袋，而是靶向BCR::ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，诱导激酶稳定在无活性构象而阻断信号传导，可覆盖包含T315I在内的ATP结合区耐药突变，同时具备潜在的安全性优势，为经至少两 ...
慢性肾脏病（CKD）是日益加重的全球健康负担，影响全球7亿患者，估计每七名患者中就有一名还会发生贫血。如果未治疗或治疗不足，CKD贫血与不良临床结局相关，并给患者和医疗系统带来重大负担。目前存在未满足需求，即需要疗效和安全性可与当前治疗相当的 ...
骨髓纤维化属于骨髓增殖性肿瘤，脾脏肿大、贫血是该疾病十分突出的临床表现，既往经典JAK抑制剂在缩脾获益之外，往往存在贫血加重的短板。 莫洛替尼 是口服双重激酶抑制剂，可同时靶向JAK1、JAK2以及激活素受体I型，为中高危原发性或继发性骨髓纤维化成 ...
膀胱过度活动症以尿急、尿频、急迫性尿失禁为典型表现，长期困扰患者日常活动，传统抗毒蕈碱类药物存在一定的不良反应局限。 维贝格龙 属于口服β3肾上腺素能受体激动剂，适应症覆盖合并急迫性尿失禁、尿急、尿频的膀胱过度活动症人群。药物通过选择性激 ...
胆管癌恶性程度较高，晚期患者既往可选治疗方案有限，整体预后欠佳。 佩米替尼 是全球首个获批针对FGFR2基因融合或重排亚型胆管癌的靶向制剂，属于高选择性FGFR13抑制剂，依托对成纤维细胞生长因子受体通路的精准抑制，阻滞肿瘤细胞增殖信号，为携带该基 ...
复发难治滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤当中，部分病例由EZH2基因突变驱动，常规治疗手段的疗效有限。 他泽司他 作为全球首创的口服选择性EZH2抑制剂，以表观遗传调控通路为干预靶点，获批用于无法完整切除、携带EZH2突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者 ...
万赛维 是一种脱氧核苷类病毒复制抑制剂类型口服抗巨细胞病毒处方药物，属于更昔洛韦前体药。它在临床上主要用于治疗和预防巨细胞病毒（CMV)感染，特别是针对免疫功能受损的特定人群。万赛维本身是更昔洛韦的左旋缬氨酸酯。口服后它在肠道和肝脏细胞中 ...
KMT2A易位型急性白血病恶性程度高，多见于儿童与年轻成人，疾病进展迅速，复发之后常规化疗方案缓解率低、预后极差，很多患者在多线治疗后难以获得持久缓解，造血干细胞移植也常常受限于无法达到有效缓解状态。长期以来，该亚型白血病缺少针对性的靶向药 ...
BCRABL酪氨酸激酶抑制剂的问世，显著改写了慢性髓系白血病与费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗结局，但长期靶向治疗过程中耐药问题始终是临床难点。T315I激酶区突变是造成一、二代BCRABL抑制剂治疗失效的重要原因，这类突变亚型既往可选治疗手段十 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病属于进展性浸润性心肌病，异常淀粉样物质在心肌不断沉积会逐步损害心脏结构与功能，临床干预手段曾经十分有限。阿考米迪是口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，能够高亲和力、高选择性结合野生型以及多种突变型转甲状腺素蛋 ...
婴儿痉挛症、难治性复杂部分性发作均属于临床控制难度较高的癫痫类型，常规抗癫痫方案应答有限。氨己烯酸（ 喜保宁 ）凭借差异化的作用机制，在这类难治癫痫的治疗体系中拥有不可替代的地位，但用药伴随明确且严重的眼部安全风险，临床启动治疗前需要充 ...
在内分泌受体阻断治疗失效后，部分HR阳性晚期乳腺癌患者会出现内分泌耐药，原有传统内分泌治疗方案难以继续控制肿瘤进展。在这类耐药人群中，PIK3CA基因突变是发生率较高的驱动因素，大约40%患者可检出该变异，进而造成PI3K通路持续异常激活。 阿培利司 ...
Dravet综合征属于儿童起病的难治性癫痫脑病，疾病控制难度高，长期以来临床可选择的治疗手段有限。司替戊醇作为新一代抗癫痫药物，为此类患者的管理提供了重要的联用选择，其抗惊厥活性依托对γ-氨基丁酸信号通路以及钠离子通道的调控来实现。临床常规将 ...
晚期肿瘤患者常常面临一个棘手问题：癌症恶病质。表现为食欲变差、吃不下饭、体重快速下降、身体乏力肌肉流失，即便补充营养、加强食补，也很难逆转。恶病质会降低患者身体耐受度，影响抗肿瘤治疗的进行，也直接降低晚期患者生活质量。 阿那莫林 是日本 ...
在骨骼代谢的动态平衡中，硬骨素是一种由骨细胞分泌的糖蛋白，作为Wnt信号通路的内源性拮抗剂，其主要生理作用是抑制成骨细胞的分化、功能和存活，从而负向调控骨形成。在骨质疏松症中，骨吸收超过骨形成，导致骨量流失。 罗莫珠单抗 的作用机制在于与硬骨素 ...
伏立诺他 是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，用于治疗先前接受过全身治疗的进行性、持续性或复发性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的皮肤表现。伏立诺他通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDAC)激活染色体乙酰化，从而启动整合入细胞核的HIV DNA转录，可能对 ...
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