厄达替尼 （Erdafitinib）是BALVERSA的活性成分，是一种激酶抑制剂。其化学名称为N-(3,5-二甲氧基苯基)-N-(1-甲基乙基)-N-[3-(1-甲基-1H-吡唑-4-基)喹喔啉-6-基]乙烷-1,2-二胺。厄达替尼为黄色粉末。它在有机溶剂中几乎不溶或易溶于有机溶剂，在较宽的p ...
考比替尼（cobimetinib）能通过靶向抑制TEAD蛋白中心口袋的棕榈酰化修饰，有效破坏YAP-TEAD相互作用，在多种YAP高激活的恶性肿瘤中，考比替尼均表现出良好的抗肿瘤效果。此外，无论是单独使用考比替尼，还是将其与肝癌一线临床药物索拉非尼（sorafenib） ...
他拉唑帕利（Talazoparib）是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，主要作用于PARP1和PARP2。该药物通过抑制PARP酶的活性，并将PARP“捕获”在DNA损伤部位，从而干扰肿瘤细胞的DNA修复机制，抑制肿瘤细胞生长并诱导其死亡。他拉唑帕利最早于2018年 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的白血病之一，病情进展迅猛、预后极差，我国患者五年生存率偏低，给患者家庭和临床诊疗带来了沉重负担。在AML患者中，高达37%的新诊断病例存在FLT3基因突变，其中80%为FLT3-ITD突变，这类患者往往面临复发风险高、 ...
作为专门针对血小板增多症的特异性降血小板药物， 阿那格雷 是一种磷酸二酯酶3A（PDE3A）抑制剂，其作用机制极具针对性：它通过抑制PDE3A通路，直接诱导血小板生成的前体巨核细胞凋亡，从根源上减少血小板的生成，同时不影响红细胞、白细胞的正常生成， ...
癌症治疗面临诸多难题。对于肝内胆管癌患者，传统治疗手段效果不佳，预后往往较差。而且，肿瘤细胞容易产生耐药性，使得原本有效的药物逐渐失去作用。在众多癌症类型中，FGFR异常并不局限于胆管癌，在尿路上皮癌、乳腺癌等多种实体瘤中也有发现，但针对 ...
在脑胶质瘤的庞大版图中，有一类被称为弥漫性中线胶质瘤（DMG）的恶疾，极其凶险。它多发于儿童和青少年，肿瘤沿着大脑中线结构浸润性生长，导致手术切除极其困难，且对传统放化疗均不敏感。一旦确诊，患者的中位生存期往往仅为9至15个月。更为棘手的是 ...
软骨发育不全是一种遗传性骨骼疾病，会导致不成比例的身材矮小和终生并发症。该病是不成比例身材矮小最常见的遗传原因，由编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因的功能获得性致病变异引起。此变异通过抑制软骨细胞增殖、分化以及细胞外基质合成， ...
原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cirrhosis，PBC，既往称为原发性胆汁性肝硬化）是一种肝内胆管进行性破坏导致胆汁淤积、肝硬化、肝衰竭为特征的自身免疫性肝病。患者多表现为无症状或出现疲乏、胆汁淤积（瘙痒、脂肪泻）或肝硬化（门脉高压、腹水 ...
在肺部深处，一场不同于普通肺炎的“慢火”正在悄然燃烧。这不是细菌或病毒引发的常见感染，而是一群狡猾的“非结核分枝杆菌”（NTM）——特别是其中的鸟胞内分枝杆菌复合群（MAC），它们如同森林中顽固的暗火，在慢性肺部疾病患者的肺组织里缓慢蔓延， ...
阿可替尼是第二代共价BTK抑制剂的代表。相比于一代药物，它在化学结构上进行了优化，对BTK靶点的抑制作用更强、选择性更高。通俗地说，一代药物在攻击肿瘤细胞的同时，可能会“误伤”其他靶点（如EGFR、ITK等），从而引发腹泻、皮疹等不良反应。而阿可替 ...
曲美替尼是一种口服选择性MEK1/2抑制剂，属于小分子靶向治疗药物。作用机制：其作用机制是通过变构抑制MEK1和MEK2蛋白激酶，阻断MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK通路）下游的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。曲美替尼联合达拉非尼适用于治疗BRAF ...
脑转移现状严峻：10%-24.4%的EGFR突变NSCLC患者初诊时即有脑转移，5年累积发生率达52.9%，颅内进展是主要死因，且严重影响生活质量。现有治疗短板：第三代EGFR-TKI并非专为脑转移研发，相关数据多来自亚组分析，样本量小、基线不均衡；对高颅内肿瘤负荷 ...
伏索利肽（Vosoritide）是用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia,ACH）的靶向药物。软骨发育不全是一种常染色体显性遗传病，主要由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起。这种突变导致软骨细胞增殖受抑，骨骼生长受限，最终表现为四肢短小、身 ...
侵袭性念珠菌病(IC)仍然是导致发病和死亡的重要原因。尽管抗真菌治疗在过去20年中取得了重大进展，但死亡率仍保持在30-60%之间。棘白菌素被推荐为治疗大多数类型IC的一线药物。目前可用的棘白菌素和给药策略可能不足以根除念珠菌，或防止耐药性的发展。 ...
艰难梭菌属革兰阳性厌氧菌，可寄生在人体肠道内，不规范使用抗菌药物时，可导致肠道菌群失调，引起抗生素相关性腹泻和伪膜性肠炎等疾病。万古霉素和甲硝唑可用于治疗艰难梭菌感染，但这些广谱抗菌药物会进一步破坏肠道菌群，导致艰难梭菌感染复发的风险 ...
瑞维美尼 (Revuforj、Revumenib)是一种Menin蛋白抑制剂，适用于治疗1岁及以上的以下两类患者：1，既往接受治疗后疾病复发或未缓解的伴KMT2A基因易位的急性白血病患者。2，既往接受治疗后疾病复发或未缓解且无其他满意治疗方案的伴NPM1基因突变的急性髓 ...
传统PBC治疗以熊去氧胆酸为核心一线方案，虽可改善部分患者胆汁淤积症状，但仍有近半数患者无法达到理想生化应答，长期存在碱性磷酸酶、胆红素持续升高，肝脏损伤不断累积，最终进展为肝硬化。且传统药物抗炎、抗纤维化能力薄弱，无法从根源阻断肝脏病理 ...
脑胶质瘤，尤其是恶性程度最高的胶质母细胞瘤（GBM），一直是神经肿瘤治疗领域最难啃的硬骨头。手术联合术后放化疗是目前的标准方案，但肿瘤复发率高，多数患者预后不佳。而能够有效进入中枢神经系统发挥作用的化疗药物寥寥无几。洛莫司汀（Lomustine） ...
司拉德帕 (Seladelpar、Lyvdelzi)是一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂，它通过激活PPARδ受体，调节胆汁酸合成、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善肝功能生化指标并缓解瘙痒症状。本品适用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗，用于：与 ...
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