库欣综合征（又称皮质醇过多综合征）是由肾上腺皮质分泌过度的糖皮质激素引起的一种临床综合征。库欣病的汇总患病率为22例/百万人，年发病率为0.24/10万。国内尚缺乏大规模的流行病学数据，成人库欣病的诊断年龄为40~60岁，女性发病率是男性的5~10倍。库 ...
吡托布鲁替尼 （Jaypirca）是一种口服靶向药，属于布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。它的上市标志着BTK抑制剂经治后的复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者有了新的治疗选择，特别是针对那些对现有BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼等）产生耐药或不耐受的患者 ...
格菲妥单抗 是一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体。简单来说，它的作用是把患者体内的免疫T细胞“拽”到肿瘤B细胞旁边，让T细胞直接杀伤肿瘤细胞。这种精准的免疫激活机制，决定了它的不良反应也具有鲜明的“免疫激活”特征，因此细胞因子释放综合征（CRS ...
A型血友病是一种连锁出血性疾病，由编码因子（F）VIII的基因缺陷引起，每10 000名男性新生儿中就有1或2人受到影响。血友病的治疗取决于其临床严重程度，最常涉及使用血浆衍生或重组FVIII浓缩物的替代疗法。替代疗法在血友病A的临床管理中具有重大益处， ...
卵巢癌是女性生殖器官常见的肿瘤之一，美国每年约有20，000名女性被确诊，13，000名患者死于卵巢癌。通常大部分患者发现时已经是晚期，在手术和铂类药物化疗之后，不幸的是，大多数患者最终会发展为铂类耐药性疾病，影响后续治疗。 Elahere 是一款将与FR ...
氯苯唑酸葡胺 (Tafamidis/Vynmac)是一种新型的转氨酶(TTR)稳定剂或离解抑制剂。TTR通常采用四聚体结构，主要用于运输血液中视黄醇结合蛋白-维生素a复合物和甲状腺素(在一定程度上)。在与TTR相关的疾病中，如TTR家族性淀粉样多神经病(TTR-fap)，四聚体解 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌的长期生存获益是亟待解决的难题，在进行过免疫治疗、化免联合的一系列探索后，ADC药物 恩诺单抗 和帕博利珠单抗的联用相继取得了较好的疗效数据，为这部分患者带来可靠的一线治疗新策略。对既往未经治疗的局部晚期或转移性尿 ...
恩瑞舒 是一种可溶性融合蛋白，它将人类细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的胞外结构域与人类免疫球蛋白G1（IgG1）的修饰Fc（铰链、CH2和CH3结构域）部分连接起来。从结构上讲，恩瑞舒是一种糖基化融合蛋白，MALDI-MS分子量为92,300 Da，是两条同源 ...
类风湿关节炎（RA）是一种进展缓慢，异质性强疾病，患者的个体化治疗一直是临床专家讨论的热点和努力的方向，国外约80%的类风关患者，已普遍使用生物制剂治疗。类风湿关节炎患者病情异质性高，个体差异大，使用生物标志物指导疾病的预测、诊断、治疗和监 ...
银屑病性关节炎（PsA）的靶向治疗存在未被满足的需要。PsA易感性与参与抗原呈递到T细胞的I类MHC分子相关，而涉及的T细胞参与了疾病病理过程。与目前可获得的药物相比， 阿巴西普 具有不同的作用机制。作为一种选择性T细胞共刺激调节剂，阿巴西普可以在目 ...
脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万 ...
纳地美定 获批用于一线治疗阿片类药物引起的成人慢性非癌性疼痛便秘。在欧盟，纳地美定naldemedine也获批用于治疗阿片类药物引起的成人便秘，但作为泻药治疗后的二线治疗方案。此外，该药也在日本、中国台湾和中国香港等国家或地区获得上市许可。该药的 ...
洛莫司汀 （CeeNU），是一类被广泛使用烷基化抗癌药物，通过在体内产生氯乙基碳离子和碳酰化中间体，这些亲电化合物攻击DNA上的亲核部位，形成烷基化产物，从而发挥药效作用。洛莫司汀脂溶性强，可通过血脑屏障，进入脑脊液，是一款不可多得的抗癌药物 ...
罗特西普 是血液疾病贫血治疗领域的突破性创新药物。它完全不同于传统促红细胞生成素，不依赖单纯刺激造血干细胞增殖，而是以全新作用机制，精准直击β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征等疾病的核心病理——无效造血，从根源上解决贫血问题，打破患者长 ...
特立妥单抗 是一种首创的双特异性T细胞衔接抗体疗法，它利用创新技术，通过与T细胞表面表达的CD3受体以及多发性骨髓瘤细胞和部分健康B细胞表面表达的B细胞成熟抗原(BCMA)结合，激活免疫系统。基于I/II期MajesTEC-1研究数据，，特立妥单抗就获得了美国食 ...
心脏疾病一直是全球范围内健康问题的重要组成部分。其中，梗阻性肥厚型心肌病作为一种罕见但严重的心肌疾病，给患者的生活质量和健康带来了极大的威胁。然而，随着医学科技的进步，特别是 迈凡妥 (Camzyos,Mavacamten,玛伐凯泰)的问世，治疗这一疾病的前 ...
奥匹卡朋 是一种选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂。通俗点说，体内有一种“清洁工”酶(COMT)，它会提前分解左旋多巴，让本该进入大脑起作用的药物“半路夭折”。奥匹卡朋的作用就是暂时“按住”这个清洁工。相比前两代药物，它的特点是结合亲和 ...
滤泡性淋巴瘤（FL）是常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然多数患者病程缓慢，但仍然无法治愈。临床上，一部分患者在接受一线治疗后仍会反复复发，长期管理面临显著挑战。为应对这一未满足的临床需求，2025年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 艾 ...
福坦替尼 (Fostamatinib)是一种专门用于治疗既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板减少症的药物。作为全球首创且目前唯一获批上市的口服脾酪氨酸激酶（SYKSYK）抑制剂，它通过独特的机制发挥治疗作用。该 ...
痛风是一种尿酸盐沉积所致的晶体相关性关节病，高尿酸血症是痛风发病的基础。但高尿酸血症≠痛风，高浓度的尿酸持续足够长的时间，尿酸盐结晶在关节腔沉积，局部白细胞吞噬异物，才会出现“红肿热痛”的痛风症状。痛风的发作有反复性，初次发作后可能很 ...
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