阿可替尼 （Acalabrutinib，亦称阿可拉布替尼）是第二代高选择性、共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由阿斯利康（AstraZeneca）研发，商品名康可期/Calquence。相比第一代BTK抑制剂伊布替尼，阿可替尼对BTK靶点的选择性更高、脱靶效应更少，实 ...
达拉非尼 (Dabrafenib)是一种BRAF V600基因突变的抑制剂，属于抗肿瘤药物。达拉非尼通过与曲美替尼联合应用，可以针对特定的基因变异，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 药品名称： 达拉非尼、甲磺酸达拉非尼胶囊、泰菲乐、TAFINLAR、Dabrafenib ...
人体细胞内的MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）本是精密调控的生长控制系统。但当BRAF基因发生V600突变——这种突变存在于50%的晚期黑色素瘤、1-3%的肺癌和30-50%的甲状腺癌中——整个系统陷入疯狂：突变的BRAF蛋白如同焊死的油门踏板生长信号24小时持续 ...
在肿瘤信号传导的复杂网络中，MAPK通路堪称“癌变高速公路”——约40%的实体瘤存在该通路异常激活。 曲美替尼 （Trametinib）作为首个口服MEK1/2抑制剂，通过精准阻断这一核心通路，将BRAF突变型黑色素瘤的5年生存率从不足20%提升至49%，开创了靶向治疗 ...
维莫德吉（Erivedge）是一种Hedgehog信号通路抑制剂，适用于成人转移性基底细胞癌，或手术后复发或不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者。维莫德吉的作用原理维莫德吉（Erivedge）是Hedgehog(Hh)信号通路的抑制剂，Vismodegib结合并抑制Hedgehog信 ...
米哚妥林 (雷德帕斯、Midostaurin)是多靶点激酶抑制剂，用于FLT3突变阳性急性髓系白血病（与化疗联合）及侵袭性系统性肥大细胞增多症等罕见疾病。AML患者每次50mg每日两次，在化疗周期第8-21天给药；肥大细胞疾病患者每次100mg每日两次。常见副作用包括 ...
FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3，又叫CD135。在体内，当FLT3配体与FLT3受体结合后，会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。因此，FLT3突变在急性髓系白血病中预示着疾病缓解期短、容易复发。而急性 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以脊髓、小脑及脑干受损为核心的遗传性神经系统疾病，属于罕见病范畴，临床核心表现为进行性运动协调障碍。患者常出现步态不稳、肢体共济失调、构音障碍、眼球运动异常等症状，随病情进展，日常活动能力逐渐下降，严重影响生活 ...
帕金森病作为一种常见的神经系统退行性疾病，正随着人口老龄化趋势影响着全球数百万人。在传统药物治疗基础上，新一代儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂奥匹卡朋（Opicapone）的出现，为患者提供了更优的治疗选择。帕金森病不仅表现为众所周知的手抖， ...
帕金森病是中老年常见的神经系统退行性疾病，以震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状，以及睡眠障碍、嗅觉障碍等非运动症状的临床表现为显著特征，严重影响患者生活质量。在PD的长病程管理中，运动波动是最突出的临床难题之一。在PD患者中， ...
佐利替尼 适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗，为患者提供新的治疗选择。作为首个获批脑转移适应症的新一代EGFR-T ...
他拉唑帕利 作为目前抗肿瘤活性最强的新一代PARP抑制剂，其独特的超强PARP捕获能力，让抑瘤效果远超传统同类药物，对耐药、晚期进展的BRCA突变肿瘤依旧具备优异疗效。多项大型临床研究证实，他拉唑帕利可显著缩小晚期肿瘤病灶、延长患者无进展生存期， ...
沙芬酰胺是一种第三代高选择性、可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗药物，专为中晚期帕金森病（PD）患者设计，尤其适用于伴有“关期”发作（运动功能波动）的患者。通过抑制MAO-B减少多巴胺降解，并调节谷氨酸释放，显 ...
在慢性疼痛或癌痛的治疗中，阿片类镇痛药(如羟考酮等)发挥着不可替代的作用。然而，这类药物有一个令人困扰的常见副作用——便秘。它不仅影响患者的生活质量，还可能导致治疗中断。为此，医学界研发出了一种专门“对抗”阿片所致便秘的药物纳地美定。纳 ...
PI3K信号通路是调控细胞增殖、存活、代谢、迁移及免疫应答的核心信号网络之一。在结构生物学层面，I类PI3K是由催化亚基p110与调节亚基p85组成的异源二聚体。根据催化亚基的亚型差异，I类PI3K进一步分为IA类（p110α、p110β、p110δ）与IB类（p110γ）， ...
瑞普替尼 是一种强效、选择性的下一代ROS1和原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂。它通过靶向并抑制由ROS1基因融合这种驱动基因突变所导致的异常蛋白质，从而阻止癌细胞的生长和增殖。它对多种ROS1耐药突变（如G2032R）也有效，这是第一代ROS1抑制剂常常失 ...
黑色素瘤是恶性程度极高的皮肤肿瘤，进展快、侵袭性强、易复发转移，其中BRAF V600突变是晚期黑色素瘤最常见的驱动基因突变，也是肿瘤快速增殖、病情恶化的核心诱因。以往单一BRAF抑制剂治疗虽可短期控瘤，但极易出现通路代偿激活、快速耐药，多数患者短 ...
长久以来，HIV的治疗与预防，一直被“每日服药”的难题所困扰。对于HIV感染者而言，长年累月每日定时服药，是一场漫长的身心考验。一旦出现漏服、断药情况，不仅会造成病毒抑制失败、免疫系统反弹，还极易诱发病毒耐药，导致后续无药可医。而对于高危预 ...
慢性肾脏病透析患者长期面临的核心并发症之一就是肾性贫血。肾功能受损后，肾脏促红素分泌不足、铁代谢紊乱、慢性炎症叠加，会导致患者持续性血红蛋白偏低，出现乏力、心慌、气短、活动耐量下降等问题，长期贫血会大幅升高心血管事件、住院及死亡风险， ...
卡博替尼 是一种独特的酪氨酸激酶抑制剂，不仅靶向血管内皮生长因子受体，还靶向生长停滞特异性蛋白6受体和肝细胞生长因子受体(细胞质间质-上皮转化因子:c-MET)。不可切除肝细胞癌通常采用包含免疫检查点抑制剂的方案治疗，此后卡博替尼常作为二线或更 ...
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