库欣综合征是由过量的皮质醇分泌引起的疾病。美替拉酮在欧盟被批准用于治疗内源性库欣综合征。作为一种肾上腺靶向药物，美替拉酮对库欣综合征可起到有效治疗。该药起效迅速，可有效降低皮质醇水平，改善库欣综合征的症状以及皮质醇相关合并症。可用于鉴 ...
雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍性疾病，会导致患者在认知、运动和自主神经功能方面出现严重障碍。目前，尽管已有一款疗法获批，但临床上仍需要具备实质性疗效且安全耐受的新型治疗方案。RVL-001是一种伏立诺他（vorinostat）的特有口服配方。伏立诺 ...
劳拉替尼 是一款针对ALK和ROS1阳性非小细胞肺癌的第三代靶向抑制剂，2018年在美国首次获批上市，2022年4月在中国获批，用于治疗ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，原研药中文商品名为博瑞纳、英文商品名为LORBRENA，2023年3月纳入医保乙类目录 ...
洛拉替尼 一线治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的中位无进展生存期（PFS）仍未达到，7年PFS率高达55%，这意味着，超过半数患者在7年后依然没有出现疾病进展，再次刷新了晚期肺癌靶向治疗的最长PFS纪录。这一结果预示着ALK阳性晚期 ...
对于局部晚期、具有高扩散风险的局限性前列腺癌，长期雄激素剥夺治疗（ADT）联合根治性前列腺放疗是国际公认的标准治疗方案。然而，被归类为“极高危”的患者，即使接受这一强效治疗，其疾病复发和远处转移的风险依然显著。因此，临床医生和研究者一直在 ...
在T2DM的发病过程中，胰岛β细胞的逐渐丢失是核心病理环节之一。人体内90%以上的GLP-1受体表达于胰岛组织，其中最重要的受体表达于胰岛β细胞上。当 司美格鲁肽 与β细胞上的GLP-1受体结合后，细胞内cAMP水平显著升高。这一关键的生物学信使物质可改变多 ...
降糖药物的发展史，是一部不断追求更安全、更精准调控的进化史。传统促泌剂如磺脲类药物虽能通过促进胰岛素释放实现降糖，但其无差别的促泌机制也带来了低血糖风险高、治疗窗窄等临床局限。近年来，胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）以其独特的葡萄 ...
RAS基因是人体细胞生长的关键开关，精密调控着细胞的生长、休眠、修复与分裂节奏。然而，一旦该基因发生突变，这套精密系统便会瞬间失控。突变的RAS如同卡死在“开启”状态的开关，持续向细胞发出疯狂增殖的指令，最终演变为肆虐的肿瘤。自1982年被确认 ...
在抗癌药物不断迭代的今天，能稳居一线超过四十五年的“老药”凤毛麟角。而马法兰（美法仑，商品名Alkeran）正是这样一位传奇选手——它既是多发性骨髓瘤治疗的基石，又是造血干细胞移植前清髓方案的核心。尽管口服原研版本已暂别中国大陆市场，但它的注 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种恶性肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）是其晚期治疗的首选靶向药物。ripretinib作为一种新型的酪氨酸激酶开关控制抑制剂，虽然在临床试验中显示出良好的疗效，但关于其长期安全性的研究仍较为有限。本研究通过分析美国食品药品 ...
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，可导致骨髓纤维化、脾肿大、贫血等一系列问题，并可能向急性白血病转化；骨髓纤维化（MF）全球年发病率0.5–1.5/10万，大多数发病年龄在50-70岁之间。 帕克替尼 是JAK2、FLT3的双重抑制剂，能有效抑制JAK2 ...
非囊性纤维化支气管扩张症是临床常见的慢性结构性肺部疾病，患者支气管出现永久性异常扩张，气道黏膜长期处于慢性炎症状态，反复出现咳嗽、大量咳痰、咯血、胸闷气喘等症状，且病情迁延难愈、反复发作。该病长期缺乏针对性根治药物，临床传统治疗仅能依 ...
在肿瘤治疗的版图中，小细胞肺癌（SCLC）长期被视为一块“治疗荒漠”——一线含铂化疗联合免疫治疗虽带来曙光，但仍只有少数患者可以获得长期生存，5年生存率仅约10%左右；而出现疾病进展的患者面临药物选择极度匮乏，且二线治疗方案有限，反应持续时间 ...
头孢地尔 通用名称为注射用硫酸甲苯磺酸头孢德罗，商品名为斐铁嘉/Fetroja，由日本盐野义制药研发。它是新一代β-内酰胺类抗生素，也是全球首个利用细菌自身铁吸收系统进入菌体内部的铁载体头孢菌素。它的分子结构中含有一个儿茶酚侧链，能够模拟细菌的 ...
吉妥单抗 (Mylotarg、吉妥珠单抗)是一种用于治疗急性髓系白血病(AML)的靶向药物。它通过精准识别并杀死癌细胞，为患者带来了新的治疗选择。本文将根据欧洲药品管理局(EMA)的官方信息，为您详细介绍该药物的使用方法、作用原理、临床研究中的疗效以及可 ...
造血干细胞移植是治疗白血病等重症的重要手段，分为异基因移植和自体移植两种类型。异基因移植使用配型相合的供者干细胞，自体移植则使用患者自己的干细胞。移植过程涉及“清空荒地”、“播种”和“扎根生长”，需要多方合作。造血干细胞移植（HSCT）是 ...
西多福韦 是一种人工合成的胞嘧啶核苷膦酰基甲醚衍生物，属于抗DNA病毒药物，具有广谱的抗病毒活性，临床主要用于对抗巨细胞病毒、腺病毒等多种DNA病毒感染，早在1996年就被批准用于治疗巨细胞病毒引起的视网膜炎，目前在临床中也有超适应症治疗腺病毒 ...
现代人饮食结构改变、作息紊乱，高尿酸、痛风早已成为高发慢性病。痛风最折磨人的地方，莫过于突如其来的急性发作，关节灼痛、红肿僵硬，哪怕简单活动都难以忍受。目前国内临床常用秋水仙碱、非甾体抗炎药、糖皮质激素控制痛风炎症，但不少患者存在肝肾 ...
奈拉滨 是脱氧鸟苷类似物9-β-D-阿糖呋喃糖鸟嘌呤（ara-G）的前药。进入体内后，由腺苷脱氨酶（ADA）将其去甲基化转变为ara-G，随后经脱氧鸟苷激酶和脱氧胞苷激酶的单磷酸化作用，转化为具有活性的三磷酸盐形式ara-GTP。ara-GTP在T细胞白血病母细胞中大 ...
罗莫索珠单抗 是一种具有双重作用、能够促进骨形成和抑制骨吸收的骨质疏松治疗药物，作用于硬骨抑素。但这款药物的诞生，并非源于骨质疏松症本身，而是起步于两种骨量异常增:多、看似与之“完全相反”的罕见疾病。正是对这些罕见病的研究，让科学家们发 ...
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