作为一种口服的血小板衍生生长因子受体α抑制剂，阿维普替尼被批准用于治疗携带PDGFRαD842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，以及既往接受过治疗的不可切除或转移性隆突性皮肤纤维肉瘤成人患者，其应用核心在于通过选择性抑制PDGFRα的酪氨 ...
作为一种口服的PI3Kδ抑制剂，艾代拉里斯被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，以及既往接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病成人患者，其应用核心在于通过选择性抑制PI3Kδ的活性，阻 ...
阿伐曲泊帕被批准用于治疗择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症成人患者，其应用核心在于通过与血小板生成素受体结合，激活下游JAK-STAT信号通路，促进巨核细胞增殖和分化，增加血小板生成，从而提升血小板计数，减少手术出血风险。该药的 ...
作为一种口服的HER2酪氨酸激酶抑制剂，图卡替尼被批准用于治疗既往接受过至少一种抗HER2治疗的不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，其应用核心在于通过高选择性地抑制HER2的酪氨酸激酶活性，阻断下游PI3K/AKT和MAPK信号通路的激活，从而 ...
作为一种口服的KRAS G12C突变抑制剂，索托拉西布被批准用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其应用核心在于通过不可逆地结合KRAS G12C蛋白的GDP结合状态，锁定其非活性构象，从而阻断下游MAPK信 ...
作为一种从海洋海鞘中分离得到的生物碱衍生物，鲁比卡丁被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的转移性小细胞肺癌成人患者，其应用核心在于通过与DNA小沟结合，形成加合物，激活转录偶联核苷酸切除修复机制，导致DNA双链断裂和细胞凋亡，从而抑制肿瘤细胞增 ...
作为一种口服的表皮生长因子受体和人表皮生长因子受体2双重抑制剂，波齐替尼被批准用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，以及既往接受过曲妥珠单抗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌成人患者，其应用核心在于通过不可逆地 ...
赛妥珠单抗 由人源化抗TROP-2单克隆抗体与拓扑异构酶I抑制剂通过可切割连接子偶联而成，被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者，其应用核心在于通过抗体部分特异性识别并结合肿瘤细胞表面的TROP ...
作为一种口服的PI3Kδ和PI3Kγ双重抑制剂，杜韦利西布被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者，以及既往接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，其应用核心在于通 ...
作为一种口服的EGFR酪氨酸激酶抑制剂，莫博替尼被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的EGFR外显子20插入突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其应用核心在于通过不可逆地结合EGFR外显子20插入突变蛋白的ATP结合位点，阻断下游MAPK和PI3K/AKT信号通路 ...
阿那莫林 被批准用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质，特别是那些伴有食欲减退、体重减轻和肌肉减少的患者，其应用核心在于通过模拟内源性胃饥饿素的作用，与胃饥饿素受体结合并激活下游信号通路，促进生长激素分 ...
当晚期实体肿瘤对一线、二线治疗方案相继产生抵抗时，临床医生与患者常面临后续选择迅速收窄的困境。这些顽强的肿瘤细胞不仅自身增殖失控，更具备一项关键生存技能——通过分泌信号分子，招募宿主组织为其构建新的血管网络，以确保源源不断的氧气和营养 ...
在晚期癌症患者的诊疗中，一个常被忽视却致命的问题正悄然侵蚀着他们的生存根基——并非肿瘤本身，而是一种名为恶病质的全身性消耗状态。患者可能在短期内出现无法解释的体重锐减，尤其是肌肉组织的严重流失，伴随食欲彻底消失和极度疲劳。这远非简单的 ...
作为一种口服的MET酪氨酸激酶抑制剂， 特泊替尼 被批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其应用核心在于通过高度选择性地抑制MET激酶的活性，阻断因MET基因异常激活所驱动的细胞增殖、侵袭和转移信号通路，从而 ...
对进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿及其家庭而言，剧烈的皮肤瘙痒并非简单的皮肤问题，而是源于胆汁酸代谢循环出现致命错误的全身性警报。由于基因缺陷，肝脏将胆汁酸排入胆管的过程受阻，这些具有刺激性的物质在肝内蓄积并返流入血，随循环遍布全身，引 ...
对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）或糖尿病性黄斑水肿（DME）患者而言，频繁的眼内注射不仅是身体上的负担，更是生活质量的长期挑战。传统的抗血管内皮生长因子药物虽然有效，但大多需要每月或每两月一次的规律注射以维持疗效，这种治疗模式给患者、家属 ...
在肿瘤的发生发展过程中，除了基因序列的突变，表观遗传调控的异常同样扮演着关键角色，它如同一种“分子开关”，在不改变DNA序列的情况下，决定基因的开启或关闭。伐美妥司他的研发，正是针对这一深层的调控机制。它是一种首创的、口服的、强效选择性双 ...
对于晚期结直肠癌的治疗，能否从看似相同的疾病中识别出分子层面的关键差异，往往决定着治疗的成败。在众多驱动肿瘤生长的信号通路中，表皮生长因子受体（EGFR）的过度活化在部分患者中扮演着核心角色，促进着癌细胞的增殖、存活与转移。然而，并非所有 ...
骨骼远非一块静止的钙化结构，而是一个持续进行“拆除与重建”的动态器官。成骨细胞负责建造新骨，破骨细胞则吸收旧骨，两者维持着精妙的平衡。在绝经后骨质疏松症中，这种平衡被严重打破：骨吸收的速度持续超越骨形成，导致骨骼变得多孔、脆弱，轻微外 ...
作为一种重组的人白细胞介素-1受体拮抗剂，阿那白滞素被批准用于治疗类风湿关节炎、成人斯蒂尔病、痛风性关节炎急性发作、冷吡啉相关周期性综合征等多种自身炎症性疾病，其应用核心在于通过与IL-1α和IL-1β竞争结合IL-1受体，阻断IL-1介导的炎症反应， ...
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