西诺氨酯 （通用名cenobamate，商品名Xcopri/Ontozry）是一种新型抗癫痫药物，2019年先后在美国和欧盟获批，用于成人局灶性癫痫发作的添加治疗。局灶性癫痫是最常见的癫痫类型，约60%患者对现有抗癫痫药物（ASMs）单药治疗反应不足，需联合用药，但传统 ...
斯帕森坦 是一种口服给药的双重内皮素受体和血管紧张素II受体1拮抗剂，其获批用于治疗具有进展风险的免疫球蛋白A肾病成人患者，标志着肾小球疾病治疗领域在针对发病机制进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过同时阻断内皮素-1和血管紧张素II两条 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种由异常转甲状腺素蛋白（TTR）沉积于心肌间质导致的进行性心力衰竭疾病，可分为遗传型（突变TTR）与野生型（年龄相关沉积），患者常因心肌僵硬、舒张功能障碍隐匿进展，确诊后中位生存期仅2-3年。传统治疗 ...
代谢性疾病治疗长期面临“单一靶点干预难以兼顾多重病理环节”的困境。肥胖与2型糖尿病作为全球流行病，其核心病理涉及能量摄入过剩、胰岛素抵抗、肝糖脂代谢紊乱等多维度失衡，传统单靶点药物（如单一GLP-1受体激动剂）虽能部分改善症状，却难以实现“ ...
阿思尼布 是一种口服给药的强效特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，其获批用于治疗既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期患者，标志着该领域在克服酪氨酸激酶抑制剂耐药方面取得了革命性突破。该药物通过结合BCR-ABL ...
在携带BRCA1/2基因突变的乳腺癌与卵巢癌患者中，肿瘤细胞因同源重组修复缺陷，长期依赖PARP酶介导的单链DNA损伤修复维持生存，这一“脆弱性”成为精准打击的突破口。他拉唑帕利（Talazoparib，商品名Talacare）作为第三代高选择性PARP抑制剂，通过强化“ ...
恩西地平 获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对代谢酶突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，能够阻断2-羟基戊二酸这一致癌代 ...
在多重耐药肺结核（MDR-TB）的治疗领域，长期存在“药物越用越多、疗程越拖越长、治愈率却难提升”的恶性循环。这类对异烟肼和利福平同时耐药的顽疾，传统方案需联合4种以上药物，疗程长达18-24个月，且因药物毒性（如肝损伤、神经炎）和患者依从性差， ...
Inluriyo （通用名Imlunestrant）的登场，为雌激素受体阳性乳腺癌的后线治疗带来了剂型与机制的双重革新。长期以来，内分泌耐药后的ER+乳腺癌患者依赖注射用SERD（如氟维司群）或化疗，前者需肌肉注射且生物利用度受限，后者毒性显著。Inluriyo作为首个 ...
塞利尼索 是一种口服给药的核输出蛋白1抑制剂，其获批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，标志着血液肿瘤治疗领域在针对全新分子靶点进行干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制核输出蛋白1，能够阻断肿瘤抑制蛋白如p53、p ...
在HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌中，约四成患者携带PIK3CA基因突变，这一异常激活的脂质激酶如同驱动肿瘤生长的“油门”，通过PI3K-AKT-mTOR信号通路持续传递增殖信号，导致内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）耐药、疾病快速进展。传统PI3K抑制剂 ...
赛普替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合阳性的晚期实体瘤以及转染重排重排阳性的甲状腺髓样癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异方面取得了里程 ...
莫洛替尼 是一种口服给药的强效Janus激酶1/2和激活素受体样激酶2抑制剂，其获批用于治疗中危或高危骨髓纤维化患者，标志着该领域在同时改善贫血和脾大症状方面取得了重要突破。该药物通过抑制Janus激酶1/2信号通路减少炎症因子产生和脾大，同时通过抑制 ...
喜保宁 是一种口服给药的强效抗癫痫药物，其获批用于治疗婴儿痉挛症和难治性复杂部分性癫痫发作，标志着癫痫治疗领域在控制特定难治性发作类型方面取得了重要进展。该药物通过不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶，减少γ-氨基丁酸的降解，从而增加脑内γ-氨 ...
阿培利司 是一种口服给药的强效选择性磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其获批联合氟维司群用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌患者，标志着该领域在针对磷脂酰肌醇3-激酶信号通路异常活化进行精准治疗方面取得了重要突破。该药物通过特 ...
阿纳莫林 是一种口服给药的选择性生长激素促分泌素受体激动剂，其获批用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌等晚期实体瘤患者的恶病质，标志着肿瘤支持治疗领域在改善患者营养状态方面取得了重要进展。该药物通过模拟生长激素释放肽的作用，激活下丘脑的 ...
依氟鸟氨酸（Eflornithine，商品名Iwilfin）是一种人工合成的氨基酸衍生物，化学结构与鸟氨酸相似，其核心药理作用是抑制鸟氨酸脱羧酶（ODC）——这一多胺合成通路的关键限速酶。该药物的历史应用横跨寄生虫病与肿瘤治疗两大领域：1980年代获批用于非洲 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的后线治疗领域，耐药后的治疗选择曾长期受限。这类由KIT或PDGFRA基因突变驱动的肉瘤，虽对伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初始响应良好，但多数患者会在1-3年内因二次突变（如KIT外显子13/17突变）产生耐药，后续舒尼替尼、瑞 ...
司替戊醇 是一种口服给药的具有双重作用机制的抗癫痫药物，其获批联合氯巴占和丙戊酸钠用于治疗Dravet综合征这一罕见且难治的儿童癫痫类型，标志着小儿神经领域在控制严重癫痫发作方面取得了重要突破。该药物通过增强γ-氨基丁酸能神经传递和抑制电压门 ...
软骨发育不全是一种因FGFR3基因激活突变导致的罕见遗传性骨骼发育异常，以身材矮小、四肢短肢畸形为核心特征，全球发病率约1/25000至1/40000，患者常面临呼吸、脊柱等多系统并发症风险。传统治疗仅能对症处理（如脊柱侧弯矫正、呼吸支持），无法改变生长 ...
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