神经纤维瘤病1型是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变引起，而丛状神经纤维瘤是其最具挑战性的表现之一，这些肿瘤沿着神经生长，可能导致疼痛、功能障碍和毁容，并且传统上除了手术之外缺乏有效的系统性药物治疗，尤其对于无法完全切除或位置关键的 ...
玛格妥昔单抗 是一种靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的Fc段工程化单克隆抗体，主要用于治疗HER2阳性乳腺癌。与早期抗HER2抗体不同，该药物通过对抗体Fc区域进行结构优化，增强了其与免疫效应细胞上特定Fcγ受体（尤其是FcγRIIIa）的结合能力，从而提 ...
乌帕替尼 是一种口服小分子药物，属于Janus激酶（JAK）抑制剂类，具有对JAK1亚型的高度选择性。JAK-信号转导及转录激活因子（STAT）通路是多种细胞因子参与炎症和免疫反应的关键信号传导机制。当促炎细胞因子（如白细胞介素-6、干扰素-γ、IL-23等）与 ...
胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道壁的间叶源性肿瘤，其驱动基因突变类型多样，其中血小板源性生长因子受体α外显子18突变，特别是D842V突变，长期以来对传统的酪氨酸激酶抑制剂治疗存在原发性耐药，导致这类患者的治疗选择极为有限且预后较差。 阿伐替尼 ...
依库珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，其作用机制基于对补体系统关键成分C5的特异性抑制。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分，在抵御病原微生物入侵、清除免疫复合物及凋亡细胞等方面发挥重要作用。然而，当该系统异常激活时，也可能导致组织损伤和 ...
KRAS基因突变是实体瘤中最常见的致癌驱动因素之一，其G12C位点突变占非小细胞肺癌约百分之十三，结直肠癌约百分之三至五。数十年来，针对这一“不可成药”靶点的药物开发屡屡受挫，因其蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物的结合口袋。索托拉西布的研发成 ...
实体瘤的生长、转移与治疗抵抗，与高度紊乱且功能异常的肿瘤血管网络密切相关。这些血管结构不完整、渗漏严重，导致组织间高压、缺氧及药物输送效率低下，构成传统抗血管生成治疗难以克服的物理屏障。 雷莫卢单抗 作为一种特异性靶向血管内皮生长因子受 ...
肾细胞癌是肾脏最常见的恶性肿瘤，当疾病进展至晚期时，肿瘤的生长和转移高度依赖于新生血管的形成，以获取氧气和养分，而抗血管生成治疗已成为其系统治疗的基石之一。 替沃扎尼 是一种获得批准用于治疗先前接受过至少一种全身治疗方案的晚期肾细胞癌成 ...
癌性恶病质是一种以进行性骨骼肌萎缩、脂肪组织消耗及全身性炎症为特征的综合征，直接影响晚期肿瘤患者的治疗耐受性与生存。传统营养支持与抗炎治疗难以逆转其核心代谢失衡。盐酸阿那莫林通过同步模拟ghrelin的食欲刺激与生长激素促泌素作用，为癌症相关 ...
朗妥昔单抗 是一种新近获得批准用于治疗经过二线或以上全身治疗后复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者的靶向药物。弥漫大B细胞淋巴瘤是一种常见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，尽管一线治疗可能有效，但仍有相当一部分患者面临疾病复发或对治疗无应答的困 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组由ATP8B1、ABCB11等基因缺陷导致的罕见遗传性疾病，其特征为肝细胞胆汁分泌障碍、血清胆汁酸水平显著升高及不可逆的肝损伤。传统治疗依赖熊去氧胆酸、胆酸或部分胆道分流手术，但多数患者疗效有限且面临肝移植 ...
纳地美定是一种获得批准专门用于治疗成人阿片类药物诱导的便秘的口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂，适用于那些对传统泻药反应不足的慢性非癌性疼痛患者。长期使用阿片类药物进行疼痛管理是临床上的常见策略，但其导致的肠道功能抑制——即阿片类药物诱导的 ...
视网膜血管性疾病，如新生血管性年龄相关性黄斑变性与糖尿病黄斑水肿，是导致工作年龄人群及老年人不可逆视力损害的主要原因。其核心病理生理过程涉及血管内皮生长因子-A的过度表达驱动血管渗漏与新生血管形成，以及伴随的血管生成素-2水平升高，后者破 ...
ELAHERE 是一种新近获得加速批准用于治疗叶酸受体α高表达、铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的抗体偶联药物，这些患者此前应已接受过一至三种系统性治疗方案。在卵巢癌的治疗过程中，肿瘤细胞对铂类药物产生耐药性是临床上面临的 ...
结直肠癌是全球常见的恶性肿瘤，其中约半数存在RAS基因突变，这类突变与表皮生长因子受体靶向治疗的耐药密切相关。因此，识别RAS野生型状态已成为应用西妥昔单抗或帕尼单抗等表皮生长因子受体抑制剂的前提。作为全人源单克隆抗体，帕尼单抗以其独特的免 ...
在卵巢癌的治疗领域中，对于经历多线治疗后仍然进展的铂耐药患者，尤其是叶酸受体α高表达的患者，长期以来面临着疗效有限且毒性显著的药物选择困境，而米维妥珠单抗作为一种新型抗体偶联药物的出现，为这一特定患者群体提供了具有精准靶向性的治疗方案 ...
骨重建是骨骼系统维持结构完整与功能的核心生理过程，其失衡是绝经后骨质疏松的主要病理基础。传统抗骨质疏松药物多聚焦于单向抑制骨吸收（如双膦酸盐）或促进骨形成（如特立帕肽），难以同步改善骨密度与骨折风险。罗莫珠单抗通过靶向并抑制硬化蛋白， ...
吡非尼酮是一种口服的抗纤维化药物，自本世纪初被研发用于治疗特发性肺纤维化以来，已成为管理这一慢性、进行性、致死性肺疾病的基础药物之一，为延缓患者肺功能下降提供了明确的治疗手段。特发性肺纤维化是一种病因未明的肺部疾病，其特征是肺组织进行 ...
成人T细胞白血病-淋巴瘤（ATL）是一种与人类T细胞白血病病毒1型感染密切相关的侵袭性外周T细胞淋巴瘤，尤其在亚洲部分地区呈区域性高发。其传统化疗方案（如VCAP-AMP-VECP）缓解率低、复发率高，且患者常伴有免疫抑制与机会性感染，中位总生存期不足一年 ...
艾伏尼布 作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，是针对携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的重要靶向治疗药物，它的出现标志着对这类白血病分子层面理解的深化和精准治疗的应用。急性髓系白血病是一种进展迅速、治疗复杂的血液肿瘤 ...
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