B细胞受体信号通路的异常持续激活是多种B细胞淋巴增殖性疾病，如套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的核心发病机制之一。布鲁顿酪氨酸激酶是这条通路中的关键信号分子。 阿卡替尼 正是一种高选择性、不可逆的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以进行性运动协调障碍为主要特征的神经退行性疾病，目前缺乏根治方法。促甲状腺素释放激素除了调控垂体释放促甲状腺激素外，还广泛分布于中枢神经系统，作为一种神经调质，参与调节运动、认知和神经保护等多种功能。 他替瑞林 ...
RET基因改变是非小细胞肺癌中约1-2%的驱动因素，在甲状腺髓样癌中则超过60%。 普拉替尼 通过精准抑制RET激酶活性，阻断下游促癌信号。普拉替尼是一种口服、高选择性、强效的转染重排原癌基因抑制剂，专门用于抑制由RET基因融合或突变驱动的异常信号通路 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗中，RET融合是一个重要的罕见驱动基因,普雷西替尼是一种口服、强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，专门用于靶向RET基因融合或突变驱动的恶性肿瘤。 普拉替尼 通过精准抑制突变或融合的RET蛋白，有效阻断其下游的致癌信号传导 ...
BTK是B淋巴细胞发育、增殖、活化、迁移的关键核心激酶，一旦该靶点异常激活，会持续驱动B细胞恶性增殖，诱发各类B细胞来源的血液肿瘤，同时促进肿瘤细胞浸润、转移与耐药，是血液肿瘤发病的核心致病通路。 依鲁替尼 为高选择性、不可逆BTK抑制剂，可与BT ...
在血液系统恶性肿瘤诊疗领域，慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤、巨球蛋白血症等疾病，曾长期面临化疗有效率低、复发率高、预后差、老年患者不耐受化疗的临床困境。 依鲁替尼 （伊布替尼）作为全球首款不可逆BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）靶向抑制剂，凭借突 ...
索拉非尼 是一种多靶点口服小分子抗肿瘤药物，可同时抑制肿瘤细胞增殖与肿瘤新生血管生成。临床上主要用于治疗不能手术的晚期肾细胞癌，以及无法手术或远处转移的原发肝细胞癌，也可用于局部复发或转移的进展性放射性碘难治性分化型甲状腺癌。 体内 ...
慢性粒细胞白血病、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，是临床高发的血液系统恶性肿瘤。在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）靶向治疗普及后，绝大多数患者生存期大幅延长，疾病迈入慢病化管理时代。但临床长期随访发现，仍有部分患者在使用一代、二代TKI后出现耐 ...
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，其特征是浆细胞异常增生并产生单克隆免疫球蛋白，导致骨骼破坏、贫血、肾功能损害等一系列临床表现 普乐沙福 是一种趋化因子受体CXCR4拮抗剂，其核心作用机制在于抑制CXCR4受体与同源配体基质细胞衍生因 ...
普乐沙福 （plerixafor）是一种小分子CXCR4拮抗剂，主要用于自体造血干细胞移植（ASCT）中外周血造血干细胞（PBSC）的动员，尤其适用于预测或既往动员不佳者。其核心价值在于阻断SDF-1/CXCR4轴，促使造血干细胞（HSC）从骨髓进入外周血，从而提高CD34+ ...
丙卡巴肼 是一种细胞周期非特异性烷化剂，通过红细胞及肝微粒体酶作用，氧化成具抗肿瘤作用的代谢产物偶氮丙卡巴肼，其作用靶点除抑制DNA、RNA合成外，对蛋白质合成亦有抑制作用，吸收后可迅速分布至各组织，肝、肾中浓度最高，临床研究表明，NATULAN在 ...
霍奇金淋巴瘤是一种起源于淋巴细胞的恶性肿瘤，具有高度的异质性。传统的治疗方案包括化疗、放疗和免疫治疗等，但疗效有限且副作用较大。因此，寻找新的、更有效的治疗药物成为当务之急。 甲基苄肼 ，通用名称为盐酸丙卡巴肼，是一种烷化剂药物，属于周期非 ...
在急性髓系白血病的治疗中， 依维替尼 代表了一种全新的“分化疗法”范式。它与传统化疗或某些靶向药物通过直接杀伤快速增殖的肿瘤细胞来起效的机制截然不同，而是旨在修正细胞内在的代谢错误，引导恶性细胞“改邪归正”，恢复其正常的生命进程。相较于 ...
急性髓系白血病具有高度分子异质性，其中约6-10%的成人患者存在异柠檬酸脱氢酶1基因的功能获得性突变。突变型异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，导致包括 ...
在急性髓系白血病治疗中，其重要作用体现在对FLT3基因突变的抑制作用，特别是针对FLT3-ITD这种常见且预后不良的突变类型。该突变会导致FLT3受体酪氨酸激酶持续性激活，促进白血病细胞异常增殖和生存。 米哚妥林 是一种多靶点口服酪氨酸激酶抑制剂，能够 ...
肥大细胞增多症是一种罕见的血液系统疾病，因肥大细胞异常增殖并释放组胺、肝素等介质，导致皮肤瘙痒、潮红、腹痛，甚至引发过敏性休克或骨髓纤维化。约90%患者携带KIT D816V突变，传统治疗如激素、干扰素要么效果有限，要么副作用缠身。传统治疗以抗组 ...
在儿童中枢神经系统肿瘤中，低级别胶质瘤是最常见的类型之一。尽管多数患儿通过手术和传统化疗能够获得长期生存，但肿瘤易复发、传统治疗副作用大等问题，始终是临床面临的挑战。近年来，随着分子靶向治疗的发展，针对特定基因突变的药物为这类患者提供 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，该基因编码的神经纤维蛋白是一种肿瘤抑制因子，其功能缺失会导致其下游的RAS/MAPK信号通路过度活化。这条通路如同细胞内的“生长信号高速公路”，一旦失控激活，便会持续驱动细胞异 ...
塞尔帕替尼 是一种高选择性RET抑制剂，它通过精准抑制异常激酶活性帮助特定基因突变型甲状腺癌患者控制疾病进展，显著缓解因肿瘤压迫引起的吞咽困难、疼痛等症状，让患者重获生活舒适。对于RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌或RET融合阳性的甲状腺癌患者 ...
RET基因融合是多种实体瘤的明确驱动因素，在非小细胞肺癌中占比约百分之一至二，在甲状腺髓样癌中高达约百分之五十，在乳头状或滤泡状甲状腺癌中占约百分之十至二十。这类融合通过异常激活RET激酶，驱动肿瘤细胞增殖与转移，但传统治疗对其束手无策—— ...
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