类风湿关节炎、溃疡性结肠炎等自身免疫性炎症疾病，是临床高发的慢性迁延性疾病，具有反复发作、渐进加重、难以根治的特点。传统治疗依赖非甾体抗炎药、糖皮质激素、传统免疫抑制剂及部分生物制剂，虽能短期控制症状，但存在明显短板：部分患者应答不佳 ...
艾拉司群 是一种口服的选择性雌激素受体降解剂，用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌。它通过独特的作用机制，为既往接受过内分泌治疗后疾病进展的患者提供了新的靶向治疗选择。艾拉司群适用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性、携带ESR ...
瑞普替尼 是一种下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂，对克唑替尼和恩曲替尼治疗后通常出现的ROS1 G2032R耐药突变具有临床活性。临床前研究表明，瑞普替尼对另一种溶剂前沿耐药突变D2033N具有强效活性，尽管关于其在该情况下疗效的临床数据仍然缺乏。ROS1基因重 ...
卡匹色替 是一种小分子靶向药物，属于“泛AKT抑制剂”。简单来说，它能够精准抑制癌细胞中异常活跃的AKT蛋白，从而阻断癌细胞的生长信号。这种药物主要与氟维司群联合使用，用于治疗激素受体（HR）阳性、HER2阴性且伴有特定基因突变（如PIK3CA/AKT1/PTE ...
FLT3-ITD突变是急性髓系白血病（AML）中常见的驱动突变，与高复发风险和低生存率相关。QuANTUM-First研究已证实，在标准化疗基础上联合奎扎替尼（奎扎替尼，一种高效、口服、选择性Ⅱ型FLT3抑制剂）可显著改善FLT3-ITD阳性初诊AML患者的总生存期（OS）。 ...
阿伐替尼 是一款高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂。它于2021年3月31日在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，主要用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。阿伐替尼作为中国首个 ...
维贝格龙 （Vibegron）以口服片剂的形式于2020年12月23日获FDA批准用于治疗膀胱过度活动症（OAB）。作为一种选择性β3肾上腺素受体激动剂，Vibegron能够激活膀胱中β3肾上腺素受体（β3-AR），在膀胱充盈期间放松逼尿肌平滑肌，增加膀胱储尿容量，减轻 ...
万赛维 （Valcyte，盐酸缬更昔洛韦片）是一种高效抗病毒药物，主要用于巨细胞病毒（CMV）感染的治疗和预防，其核心作用是抑制病毒复制，降低免疫缺陷人群的感染风险。主要抗病毒作用抑制病毒DNA合成，作为更昔洛韦的前体药物，口服后转化为活性成分更昔 ...
维罗非尼 是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E。维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白， ...
阿那格雷 是一种口服抗血小板药物，用于治疗原发性血小板增多症（ET）和骨髓增生性疾病引起的血小板增多，被FDA批准为治疗ET的“孤儿药”。但我们都知道，不管一种药物疗效如何显著，都有可能出现不良反应，而阿那格雷的不良反应中，还暗藏着一个“潜在 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种除酒精外由其他各种因素导致的肝细胞内脂肪堆积和肝小叶内炎症为特征的临床病理综合征，由非酒精性脂肪肝病（NAFLD）进展而来，并可发展成肝硬化甚至肝癌。目前全球已经有超过1亿非酒精性脂肪性肝炎患者，他们的肝硬化 ...
福巴替尼 (Futibatinib)是一种高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2）激酶抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的既往接受过治疗的、无法切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌成年患者。对FGFR2的选择性较其他FGFR亚型(FGFR1/3/4)高10 ...
凡德他尼 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗甲状腺髓样癌和RET重排非小细胞肺癌，通过抑制EGFR、VEGFR和RET等通路发挥双重抗肿瘤作用。癌细胞要疯狂生长、分裂和扩散，需要依赖内部多条异常活跃的信号通路。凡德他尼的作用，就是同时干扰其中 ...
上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤等罕见肿瘤，因发病率低、发病机制复杂，长期以来缺乏有效的治疗手段，患者往往面临“无药可用”的绝境。其中，上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，多发生于青少年和年轻成人，恶性程度高、易转移，传统化疗疗效有限，患者中位 ...
帕克替尼是一种口服激酶抑制类药物，专为治疗伴有严重血小板减少的中高风险骨髓纤维化（MF）患者而设计，适用于原发性或继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症或原发性血小板增多症转化而来）且血小板计数低于50×10/L的成年患者。该药通过选择性靶向JAK ...
考比替尼 作为一款高选择性MEK抑制剂，凭借其独特的作用机制、明确的疗效数据，成为BRAF突变肿瘤治疗领域的“协同利器”，彻底改变了这类患者的治疗格局，为无数困境中的患者带来了长期生存的可能，其临床价值与重要性不言而喻。对于BRAF V600E或V600K ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见且严重的遗传性肝病，通常在婴儿期或儿童早期发病，表现为黄疸、瘙痒、胆汁酸水平升高、吸收不良和发育迟缓。PFIC患者如果不接受治疗，大多数会在30岁之前发展为终末期肝病，甚至需要进行肝移植。此前，PFI ...
在肝脏疾病领域，原发性胆汁性胆管炎（PBC）作为一种罕见的慢性自身免疫性肝病，因其起病隐匿、进展缓慢且缺乏有效治疗手段，长期以来困扰着全球无数患者。这种疾病以肝内小胆管进行性破坏为核心特征，逐步导致胆汁淤积、肝纤维化，最终可能发展为肝硬化 ...
恩曲替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂。它因其独特的作用谱和能够穿透血脑屏障的特性，被开发用于治疗携带特定基因突变的晚期实体瘤和肺癌，是肿瘤精准治疗中的又一重要药物。恩曲替尼是一种选择性抑制剂，主要靶向作用于TRKA/B/C、ROS1以及ALK基因融合 ...
艾代拉里斯 (Zydelig、idelalisib)为口服治疗两类难治性血癌——慢性淋巴细胞白血病(CLL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的药物。对于CLL的治疗艾代拉里斯获批联合利妥昔单抗用于至少接受过一种既往治疗的患者；或作为一线治疗，用于存在17p缺失或TP53突变且不适合 ...
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