胆管癌精准治疗领域近年持续发展。 福巴替尼 属于新型不可逆FGFR抑制剂，可为难治性胆管癌提供新的治疗选择。该药物可与FGFR激酶结构域共价结合，实现长效靶点抑制；相较于可逆性FGFR抑制剂，福巴替尼对FGFR家族亚型选择性较高，对FGFR2融合蛋白具备较强 ...
艾代拉里斯 可特异性靶向磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）亚型，用于B细胞恶性肿瘤的靶向治疗。PI3Kδ在B细胞受体信号通路中起到重要作用，该通路异常激活会推动恶性B细胞增殖、存活与迁移。艾代拉里斯高选择性抑制PI3Kδ催化亚基p110δ，阻断下游AKT/mTO ...
原发性胆汁性胆管炎的相关研究提示，调控过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）信号通路，有助于改善胆汁淤积与肝脏炎症。 埃拉菲布拉诺 为新型PPARα、PPARδ双重激动剂，可同时激活这两种核受体亚型，用于该病的治疗。PPARα与PPARδ在肝脏高表达，参与 ...
多达维普龙 为首创咪哚吡咯类小分子药物，可同时靶向多巴胺D2受体与线粒体蛋白酶；通过恢复组蛋白突变所缺失的表观遗传标记，重新激活肿瘤细胞凋亡信号通路。该药适用于既往治疗后疾病进展、携带组蛋白H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤成人及1岁以上儿科患 ...
银屑病，俗称牛皮癣，属于慢性复发性皮肤病，发病机制复杂，与遗传、免疫、环境等多种因素相关。临床表现以皮肤红斑、鳞屑、瘙痒及局部炎症为主，可明显影响患者生活质量。临床仍在持续探索更优的干预方案。德卡伐替尼/ 氘可来昔替尼 （下称氘可来昔替尼 ...
梗阻性肥厚型心肌病精准治疗持续发展， 玛伐凯泰 属于新型心肌肌球蛋白调节剂，可直接作用于心肌收缩相关分子通路，用于梗阻性肥厚型心肌病的治疗。该小分子药物可逆结合心肌肌球蛋白催化结构域，抑制肌动蛋白-肌球蛋白横桥循环，降低心肌收缩力，同时对 ...
乌帕替尼 属于口服Janus激酶（JAK）抑制剂，可抑制JAK蛋白活性，调控细胞因子信号通路，发挥抗炎、调节免疫的作用。细胞因子参与免疫应答过程，JAK蛋白是细胞因子信号传导的重要环节。JAK过度激活会诱发免疫系统异常，介导多种免疫炎症性疾病。乌帕替尼 ...
西诺氨酯 为口服新型抗癫痫药物，具备多重抗惊厥作用，包含使用依赖性钠通道阻滞、GABA-A受体正向变构调节以及抑制谷氨酸能信号。获批用于成人局灶性（部分性）发作癫痫，适用于经至少两种其他抗癫痫药物治疗应答不佳的难治性患者。该药确切分子靶点尚 ...
奥希替尼 （Tagrisso，通用名Osimertinib，商品名泰瑞莎，研发代号AZD9291）是英国阿斯利康公司研发的一种高效选择性表皮生长因子受体（EGFR）突变体抑制剂。自其问世以来，奥希替尼在治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）方面取得了显著成果，为全球无数患者 ...
艾曲泊帕 （Eltrombopag）是一种血小板生成素受体激动剂，主要通过模拟血小板生成素特异性结合血小板生成素受体，调节巨核细胞增殖、分化与成熟，促进血小板生成。艾曲泊帕广泛用于治疗多种原因引起的血小板减少，疗效确切，使用方便。艾曲波帕，一把精 ...
肺癌在中国的发病率和死亡率居高不下，其中非小细胞肺癌占比约85%，是肺癌的主要亚型。在非小细胞肺癌的精准治疗领域，驱动基因检测是核心前提，而ROS1基因作为明确的驱动基因之一，约有2.59%的肺癌患者携带ROS1融合基因，每年国内约有近2万例新发ROS1融 ...
Dravet综合征（Dravet Syndrome,DS）属于罕见、起病于婴幼儿期的癫痫性脑病。疾病特点为发作类型多样、发作频繁，易出现热性惊厥持续状态；多数患者对多种抗癫痫药物应答不佳，常合并发育迟缓、行为异常，给患者家庭及医疗体系带来较大压力。既往针对该 ...
在HR+/HER2-晚期乳腺癌靶向治疗领域， 阿培利司 （Alpelisib）作为全球首个获批的高选择性PI3Kα抑制剂，彻底改变了PIK3CA突变型乳腺癌的治疗格局，为内分泌治疗失败后的患者提供了精准有效的治疗选择，显著延长生存期并改善生活质量。阿培利司于2019年5 ...
癫痫的药物治疗需要结合发作类型、个体情况开展个体化选药， 氨己烯酸 可用于部分特定癫痫综合征。该药作用于GABA能系统，通过不可逆抑制GABA转氨酶，使脑内GABA水平提升23倍。该作用存在脑区分布特点，在GABA能神经元较为丰富的基底节、丘脑区域作用相 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）属于遗传性系统性疾病，发病机制为转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体解离为单体，发生错误折叠并在组织沉积。ATTR心肌病（ATTR-CM）可因心肌淀粉样浸润引发心力衰竭，该类患者中位生存期仅2～3年。既往传统方案以对症支持治 ...
慢性髓性白血病属于骨髓增殖性肿瘤，由t(9;22)染色体易位形成BCR-ABL1融合基因，该基因编码的异常酪氨酸激酶持续激活下游信号通路，造成白血病细胞异常增殖。一代、二代酪氨酸激酶抑制剂（伊马替尼、达沙替尼等）可改善患者预后，但部分患者发生激酶区突 ...
骨髓纤维化(MF)是一种严重的骨髓疾病,对成年患者的生活质量和寿命造成了极大的威胁。作为全球首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物,莫洛替尼(Ojjaara/Momelotinib)是一种用于治疗骨髓纤维化的抗癌药物。它是一种Janus激酶抑制剂， ...
阿达格拉西布 为口服小分子抑制剂，可不可逆结合并抑制KRAS G12C突变蛋白。适用于经检测证实存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，且既往至少接受过一种系统性治疗。该药物实现了对KRAS G12C这一既往难以干预靶点的靶向干预。阿达 ...
索托拉西布 为口服靶向药物，针对KRAS G12C突变。该药物获批，为携带此驱动突变的晚期非小细胞肺癌患者增加了一项治疗选择，2021年获批用于既往至少接受过一次系统治疗的成人患者。索托拉西布可特异性识别并结合突变蛋白，将其锁定于非活化状态，阻断下 ...
甲状腺癌不同亚型的治疗应答存在差异，分化型甲状腺癌对放射性碘治疗较为敏感；甲状腺髓样癌、未分化癌可供选择的全身治疗方案相对有限。 凡德他尼 是可作用于RET通路的多靶点靶向药物，可用于晚期甲状腺髓样癌。该药既可抑制肿瘤细胞增殖信号，同时阻断 ...
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