在对抗癌症的漫长征程中，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物突变是最常见也最棘手的靶点之一，其G12C突变亚型已有药物获批，但G12D等其他常见突变仍缺乏有效靶向疗法。 Daraxonrasib 作为一款在研药物，代表了针对这一难题的新突破。它是一种口服、不可逆的共价 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对罕见驱动基因的药物不断填补着治疗空白。拓得康正是这样一款药物，它是一种高选择性的口服间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂。当间质上皮转化因子基因发生突变，特别是第14号外显子跳跃突变时，会导致该信号通路持 ...
帕克替尼治疗骨髓纤维化，关键在于对细胞内激酶信号通路的精准调节。在骨髓纤维化患者体内，JAK-STAT信号通路过度激活，导致骨髓造血干细胞异常增殖，同时引发炎症反应，进而影响正常造血功能，还可导致脾脏肿大。帕克替尼恰似一把“精确的分子手术刀” ...
Dravet综合征是一种罕见的婴幼儿期起病的难治性癫痫，通常对多种抗癫痫药物反应不佳。司替戊醇在其中扮演着独特而重要的角色，它是一种抗癫痫药物，但其确切作用机制尚未完全阐明，可能涉及多种途径，如增强γ-氨基丁酸的抑制性神经传递、抑制神经元兴奋 ...
间变性淋巴瘤激酶阳性非小细胞肺癌患者在治疗过程中面临脑转移的高风险，而许多药物难以有效穿透血脑屏障。 安伯瑞 作为一种强效的间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在克服这一挑战。它不仅对间变性淋巴瘤激酶原发耐药突变有活性，还能有效抑 ...
肝癌严重威胁患者生命健康，治疗难度较大。曲美木单抗（又名替西木单抗，英文名tremelimumab）为肝癌患者带来了新希望。 曲美木单抗 治疗肝癌，关键在于激活人体自身免疫系统对抗癌细胞。人体免疫系统中，T细胞是抗癌主力军，但癌细胞会利用一些机 ...
对于I型神经纤维瘤病儿童患者，丛状神经纤维瘤是其主要临床表现之一，这些良性肿瘤可沿神经生长，引起疼痛、功能障碍、毁容甚至恶变。其发生与基因缺失导致丝裂原活化蛋白激酶信号通路过度活化有关。司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂，能够可 ...
晚期尿路上皮癌的治疗选择有限，尤其当铂类化疗失效后预后极差。研究发现，一部分尿路上皮癌的发生发展与纤维母细胞生长因子受体基因的异常改变密切相关。 厄达替尼 的上市打破了这一困境，它是一种口服的选择性泛纤维母细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制 ...
激素受体阳性晚期乳腺癌的治疗主要依赖内分泌治疗，但磷脂酰肌醇3激酶催化亚基α通路的异常活化是导致耐药的主要机制之一。 阿培利司 正是针对这一瓶颈的解决方案，它是一种磷脂酰肌醇3激酶α亚型抑制剂。当肿瘤细胞存在磷脂酰肌醇3激酶催化亚基α基因突 ...
急性髓系白血病是一种凶险的血液肿瘤，其中部分患者携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变。这种突变会导致代谢物2-羟基戊二酸积聚，阻碍正常的造血干细胞向成熟细胞分化，使细胞停滞在原始阶段不断增殖。恩西地平的作用机制别具一格，它并非直接杀死癌细胞，而是 ...
溃疡性结肠炎是一种慢性肠道炎症性疾病，患者常受腹痛、腹泻、便血等症状困扰，严重影响生活质量。非戈替尼（商品名Jyseleca）的出现，为溃疡性结肠炎患者带来了新的希望。 非戈替尼 治疗溃疡性结肠炎，关键在于对免疫细胞信号通路的精准调节。在溃 ...
在癌症治疗领域，针对罕见却强力的驱动基因突变进行精准打击已成为现实。 塞尔帕替尼 就是这样一种开创性的药物，它是一种高选择性的转染过程中重排酪氨酸激酶抑制剂。当转染过程中重排基因与其它基因发生融合，会产生持续激活的转染过程中重排融合蛋白 ...
对于接受实体器官移植或造血干细胞移植的患者，以及晚期艾滋病患者，巨细胞病毒感染是一种常见且可能危及生命的并发症。巨细胞病毒通常在免疫力正常的人体内潜伏，但当免疫系统受到严重抑制时，病毒会被激活并大量复制，导致视网膜炎、肺炎、胃肠炎等严 ...
贝组替凡治疗肾细胞癌，基于其对缺氧诱导因子（HIF）通路的精准调节机制。在肾细胞癌患者体内，癌细胞常处于缺氧微环境，这会激活HIF通路。HIF通路的激活会促进一系列与肿瘤生长、血管生成和转移相关基因的表达，从而推动肿瘤的发展。贝组替凡恰似一把“ ...
在抗击肺癌的道路上，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变曾是一个棘手的靶点，它驱动肿瘤生长并对许多标准治疗耐药。 阿达格拉西布 的出现标志着针对这一特定突变取得了重要进展。它是一种强效、高选择性的口服小分子抑制剂，能够不可逆地结合于鼠类肉瘤 ...
磷酸盐奥司他丁片治疗库欣综合征，关键在于对皮质醇合成过程的精准调节。在人体中，皮质醇由肾上腺皮质合成。磷酸盐奥司他丁片恰似一位“微观调控大师”，它是一种11β-羟化酶抑制剂。11β-羟化酶在皮质醇合成的最后一步起着关键作用，该酶可催化11-脱氧 ...
对于存在鼠类肉瘤病毒癌基因同源物B V600E或V600K突变的不可切除性或转移性黑色素瘤，靶向治疗是重要的选择。 康奈非尼 是其中的关键组成部分，它是一种丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂。该突变会持续激活丝裂原活化蛋白激酶信号通路，驱动肿瘤细胞增殖和 ...
癌症恶病质是一种复杂的代谢紊乱综合征，表现为进行性的肌肉丢失、体重下降和食欲减退，严重影响晚期肿瘤患者的体能、治疗耐受性和生存期。阿那莫林是一种口服的胃饥饿素受体激动剂，专门针对这一难题而研发。胃饥饿素是体内一种主要由胃分泌的、具有强 ...
肺孢子菌肺炎是一种严重威胁免疫力低下人群健康的感染性疾病，常常给患者带来呼吸困难等痛苦症状。雪白净（Sevatrim）作为应对这种疾病的有效药物，为患者带来了希望。 雪白净 治疗肺孢子菌肺炎，关键在于其独特的抗菌机制。它是复方制剂，主要成分 ...
随着精准医疗的发展，针对特定基因突变而非肿瘤原发部位的疗法已成为现实。 恩曲替尼 就是这样一种具有里程碑意义的药物，它是一种强效的中枢神经系统活性酪氨酸激酶抑制剂，靶向作用于神经营养酪氨酸受体激酶以及原肌球蛋白受体激酶。当这些基因与其他 ...
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