曲美替尼 主要用于治疗两类特定基因突变相关的癌症：BRAF V600突变阳性的黑色素瘤和非小细胞肺癌。黑色素瘤是一种恶性程度极高的皮肤癌，其中约50%的BRAF突变患者携带V600突变，导致肿瘤细胞异常增殖。非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌总数的85%，其中BRAF ...
BRAF V600突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中虽然占比不高（约1-2%），但同样驱动着高度侵袭性的肿瘤。传统化疗效果有限。BRF113928研究：这项关键II期研究确立了达拉非尼+ 曲美替尼 方案在BRAF V600突变晚期NSCLC中的地位。初治患者：在未经治疗的队列中， ...
BRAF V600E/K突变约占黑色素瘤的50%、甲状腺癌的40%60%、NSCLC的2%4%。突变后的BRAF激酶持续激活下游MEK-ERK信号通路，驱动肿瘤细胞无限增殖。 达拉非尼 是一种ATP竞争性BRAF激酶抑制剂，高选择性抑制BRAF V600E和V600K突变体。单药使用虽能快速缩小肿瘤 ...
血小板作为血液中的重要成分之一，主要参与止血和凝血过程。肿瘤患者由于放化疗过程中的副作用，容易患有肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT）。当血小板数量减少时，患者易有出血倾向，严重时甚至危及生命。 阿伐曲泊帕 （Avatrombopag）作为一种新型的口 ...
肝硬化导致血小板减少的因素较多，其中主要原因是“脾功能亢进”—增大的脾脏像一个“过滤器”，把血液里的血小板过度破坏掉了；同时，受损肝脏合成促血小板生成素不足，骨髓制造血小板能力下降，双重作用下血小板持续走低。大约有15%～30%的肝硬化患者 ...
作为全球首个口服TPO-RA，艾曲泊帕凭借口服便捷、疗效确切、安全性良好的优势，成为慢性ITP、SAA等血小板减少性疾病的重要治疗药物。它不仅能有效提升血小板计数、减少出血风险，还能通过免疫调节、铁螯合等作用，协同改善造血微环境，为患者带来多方面的 ...
血小板作为人体止血凝血的“关键卫士”，一旦数量不足，会直接增加出血风险，严重时还可能引发内脏出血，威胁生命。在临床中，慢性免疫性血小板减少症（ITP）、重型再生障碍性贫血（SAA）等血液疾病，常常伴随血小板减少的问题，而 艾曲泊帕 作为临床常 ...
胆管癌是一种恶性的胆管上皮性肿瘤，预后较差，也可能发生在肝内或肝外，最常见的为肝内胆管癌。肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，近年来发病率呈上升趋势。近几年来随着靶向药物的不断研发，培美替尼（Pemigatinib）作为全球首个 ...
RET基因改变不仅见于肺癌和甲状腺癌，在多种实体瘤中都有发现，这些患者往往缺乏有效治疗。普拉替尼通过其广谱抗RET活性，为各种RET突变实体瘤患者提供了新的治疗机会。其广泛的应用前景和可靠的治疗效果，正在扩大精准医疗的受益人群，为更多患者带来希 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），这一高选择性RET抑制剂，以“精准靶向RET异常信号，直击肿瘤增殖根源”为核心机制，专攻RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC），为患者开辟了精准治疗新篇章，成为改写治疗结局的“精准之药”。普拉替尼的治疗原理直击肿瘤驱动基 ...
贝组替凡 是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。在希佩尔-林道综合征患者体内，相关基因突变导致缺氧诱导因子-2α异常稳定和积累。HIF-2α会促使一系列与细胞增殖、血管生成相关基因的表达，进而引发肿瘤生长。维利瑞能够特异性地与HIF-2α结合， ...
RET基因变异（如融合或突变）常见于多种癌症，传统治疗对此类患者效果有限。 塞尔帕替尼 通过特异性结合RET激酶，阻断其异常激活的信号通路，从而精准抑制癌细胞增殖与转移。其高选择性设计使其在有效抗肿瘤的同时，降低对非靶点器官的影响，减少系统性 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌中最常见的类型，而ALK（间变性淋巴瘤激酶）融合基因突变是非小细胞肺癌的一种重要亚型，约占5%至7%的患者群体。这种突变导致ALK蛋白过度活跃，促进肺癌细胞的增殖和扩散。 布加替尼 作为ALK阳性非小细胞肺癌的重要靶向药物 ...
神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类罕见的常染色体显性遗传性疾病，2023-9-20日，国家卫生健康委等6部门联合发布了《第二批罕见病目录》，NF名列其中。主要分为1型神经纤维瘤病(NF1)、2型神经纤维瘤病和施万细胞瘤病三种类型。其中，NF1是由位于1 ...
Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因或遗传突变引起并累及多系统的遗传性疾病，其中约30%至50%的患者会合并丛状神经纤维瘤（PN）。有研究显示，PN的存在可能使患者预期寿命平均减少约15年。 司美替尼 （selumetinib），用于治疗伴有症状性、无法手术 ...
RET基因重排和突变在多种癌症中发挥关键作用，尤其是在非小细胞肺癌和甲状腺癌患者中更为常见。 塞普替尼 是一种口服激酶抑制剂，可用于治疗由RET基因异常导致的以下癌症：局部晚期或已转移的非小细胞肺癌（成人）。需要全身治疗且对放射性碘治疗抵抗（ ...
福巴替尼（Futibatinib）是一种高选择性、不可逆的FGFR14抑制剂，并于2022年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗肝内胆管癌，是首个采用此类作用机制的FGFR抑制剂，旨在克服可逆性抑制剂可能产生的耐药问题。它与FGFR激酶结构域永久结合，持续 ...
厄达替尼 的靶向药物为转移性尿路上皮癌的治疗带来了新的曙光。在医学的广阔领域中，转移性尿路上皮癌一直是研究者们面临的挑战之一。这种疾病具有高度的侵袭性和转移性，传统的治疗手段往往难以达到理想的疗效。厄达替尼，作为一种革命性的靶向药物， ...
在许多尿路上皮癌患者中，FGFR基因会发生突变或融合。这些异常的基因就像是一个“永远无法关闭的开关”，持续向癌细胞发送分裂和生长的信号。 厄达替尼 是一种高效的激酶抑制剂。其核心作用在于能够精准地结合并抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR1、FGFR ...
阿培利司 的出现作为全球首个高选择性PI3Kα抑制剂，它精准靶向PIK3CA突变，为内分泌耐药的乳腺癌患者开辟了全新的治疗路径，其临床价值与重要性，在乳腺癌精准治疗领域具有里程碑式意义。阿培利司在发挥强效疗效的同时，也可能伴随一些不良反应，患者 ...
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