厄达替尼 （博珂）为口服泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，获批用于存在FGFR基因特定变异、既往治疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。作为该场景下较早获批的靶向药物，它推动FGFR通路从生物标志物研究落地到临床治疗。FGFR ...
非达霉素 属于口服大环内酯类抗生素，药理作用模式具备差异化特点：它能够选择性抑制细菌RNA聚合酶，阻断转录起始环节，干扰细菌蛋白合成进而发挥杀菌效果。和广谱抗生素不一样，该药抗菌谱范围很窄，主要作用于艰难梭菌，对拟杆菌、双歧杆菌等多数肠道 ...
艾伏尼布 属于口服、高选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，能够特异性结合并抑制突变IDH1酶，阻断致癌代谢物2羟基戊二酸（2-HG）生成，逆转2-HG诱发的DNA、组蛋白异常高甲基化，引导白血病细胞走向正常分化。该药物为携带IDH1突变的复发或难治 ...
瑞司美替罗 适用于存在中度至晚期肝纤维化、尚未发展至肝硬化的成人代谢功能障碍相关脂肪性肝炎患者。该药物的获批，为这类既往缺少获批针对性药物的慢性肝病，带来了靶向肝脏核心代谢病理的治疗方案。它依托肝脏甲状腺激素受体β亚型选择性激动的作用 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH），现命名为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），既往在临床治疗上面临很大局限。临床可识别该疾病从肝脂肪变性、炎症逐步进展至纤维化，甚至肝硬化、肝细胞癌的发展链条，但长期缺少获批、可直接针对疾病核心病理的特异性治 ...
癌症恶病质是一种由肿瘤、炎症反应和代谢异常共同引起的综合征。患者往往食欲下降、体重减轻，最明显的是肌肉量减少。即使增加饮食或补充营养，也不一定能完全扭转这种消耗状态。可以把身体想象成一个不断漏油的油箱：一边补充营养，另一边却因异常代谢 ...
随着肺癌精准诊疗持续推进，不少携带少见驱动基因突变的患者拥有了靶向治疗机会。RET融合是非小细胞肺癌中发生率较低的驱动变异，该亚型容易出现颅内转移，既往传统方案疗效有限，耐受性不佳。 塞普替尼 为高选择性RET抑制剂，针对RET融合阳性肺癌的临床 ...
在肺癌和甲状腺癌的精准治疗版图中，RET基因改变曾是一个缺乏高效靶向手段的难点。塞普替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo/睿妥）作为高选择性RET抑制剂的出现，改变了这部分患者的治疗轨迹。 塞普替尼 是一种口服、强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制 ...
慢性髓性白血病（CML，简称慢粒）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，既往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，让慢粒从绝症转变为可控的慢性病。但临床长期面临一大棘手难题：多数患者经一代、二代、三代TKI序贯治疗后，会出现药物耐药、治疗失败、无法耐受毒性 ...
对于患有套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等B细胞恶性肿瘤的患者而言，“耐药”是治疗路上最令人绝望的困境——传统共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）虽能缓解病情，但长期使用后，肿瘤细胞会发生C481半胱氨酸突变，导致药物失效，后续治疗选择匮 ...
吡托布鲁替尼 为口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，拥有区别于传统药物的化学结构，以可逆、非共价的模式结合并抑制BTK。该结合模式的优势在于，当患者使用共价BTK抑制剂后因BTK位点突变发生耐药时，药物依旧可以发挥BTK抑制作用，同时具备较好的血脑 ...
激素受体阳性乳腺癌在内分泌治疗后发生耐药时，肿瘤可激活PI3K/AKT/mTOR通路维持增殖，造成原有治疗效果下降。 卡帕塞替尼 属于新一代AKT激酶抑制剂，可干预该通路异常信号传递，重塑肿瘤细胞对内分泌药物的敏感性，为芳香化酶抑制剂耐药的晚期激素受体 ...
卡匹色替 属于口服选择性小分子AKT（蛋白激酶B）抑制剂，和氟维司群构成联合治疗方案，用于存在特定基因变异的激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌人群。该联合方案适用对象为经过至少一轮内分泌治疗后病变复发或进展的绝经后女性及成年男性，且 ...
原发性血小板增多症属于骨髓增殖性肿瘤谱系里较为多见的亚型，疾病核心表现为骨髓巨核细胞异常增殖，继而造成外周血血小板水平持续性升高。阿那格雷属于口服环磷腺苷磷酸二酯酶抑制剂，拥有特异性较强的作用特点。该药可以阻滞巨核细胞成熟，减少血小板 ...
阿那格雷具备差异化的药理作用模式，主要经由两条途径发挥效应：调控巨核细胞分化成熟，血小板由骨髓内巨核细胞发育生成，阿那格雷可以干预巨核细胞成熟进程，从上游环节减少血小板生成；同时可轻度抑制血小板聚集活性，削弱血小板相互黏附形成血栓的倾 ...
非戈替尼 属于高选择性JAK1抑制剂，可定向作用于JAK1，在维持抗炎作用的前提下，降低对JAK2、JAK3介导通路的干扰，以此优化安全表现。非戈替尼适用于对传统改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不佳或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，以及中重度 ...
普拉替尼 为口服高选择性转染重排（RET）抑制剂，能够有效抑制RET原癌基因融合及突变类型，其中包含V804门卫突变，同时对其余激酶的作用较弱，靶点选择特异性突出。该药获批的适用瘤种覆盖多类RET变异肿瘤：用于需系统治疗的转移性RET融合阳性非小细胞 ...
司帕生坦 属于口服双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，适用于存在快速进展风险、尿蛋白肌酐比值≥1.5g/g的成人原发性IgA肾病，以降低患者蛋白尿水平。该药物可同时阻断内皮素A受体与血管紧张素II 1型受体，经由两条通路共同抑制肾小球硬化、肾间质纤维化 ...
原发性IgA肾病与局灶节段性肾小球硬化症，是临床上较为多见、管控难度较高的肾小球疾病。该类肾病发病过程相对隐蔽，病情进展平缓，早期大多仅表现为持续性蛋白尿，缺少典型自觉症状，常常不易被患者察觉。持续的蛋白从尿中流失会不断损害肾小球滤过结构 ...
在EGFR靶向治疗体系中， 拉泽替尼 属于口服第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，可靶向作用于19外显子缺失、L858R等EGFR敏感突变以及T790M耐药突变，为对应突变亚型的非小细胞肺癌患者提供靶向治疗方案。该药的特征体现在靶点选择性以及血脑屏障穿透能力上，有 ...
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