维莫非尼 主要用于治疗经检测确认为BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤。此外，该药物在某些临床试验中还显示出对非朗格汉斯细胞组织细胞增生症（Erdheim-Chester病）的治疗潜力，但这一适应症尚未获得广泛认可。维莫非尼通过特异性地抑制BRAF V6 ...
在NASH患者中，肝脏内脂肪堆积并伴有炎症，甲状腺激素信号通路的紊乱被认为在疾病的发生发展中起到一定作用。 瑞司美替罗 是一种选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂。人体细胞内存在甲状腺激素受体，分为α和β两种亚型。THR-β主要分布在肝脏、肾 ...
癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征，常见于晚期癌症患者，其特征为肌肉消耗、体重减轻、食欲不振及乏力等。恶病质不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致患者对化疗和放疗的耐受性降低，从而影响治疗效果。 阿那莫林 通过激活生长激素释放肽受体，刺激 ...
泊洛妥珠单抗 Polivy是首款靶向CD79的抗体偶联药物（Antibody Drug Conjugate,ADC），其一端是靶向CD79b的单克隆抗体，另一端链接细胞毒药物MMAE。药物载药比DAR为3-4。单克隆抗体与CD79b结合（CD79b是B细胞特异性表面蛋白）后，肿瘤细胞将polatuzumabv ...
甲磺酸贝舒地尔片是一种新型的Rho相关的含卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制剂。ROCK2在多种细胞过程中发挥重要作用，包括细胞凋亡、增殖和迁移。在cGVHD中，ROCK2的过度活化会导致免疫失衡和组织纤维化。甲磺酸贝舒地尔片通过抑制ROCK2，可以减轻炎症反应 ...
面对急性淋巴细胞白血病（ALL），尤其是当病情面临复发或难治，传统化疗似乎走到了瓶颈时，很多患者和家属在诊室里都会听到医生提到一个拗口的名字——“抗体偶联药物”，比如贝博萨（奥英妥珠单抗）。简单来说， 贝博萨 （通用名：奥英妥珠单抗，也常被 ...
在某些情况下， 奈拉滨 可以与其他化疗药物联合使用，以提高治疗效果。但联合用药需要在医生的指导下进行，因为不同的化疗药物之间可能会发生相互作用，增加不良反应的发生风险。医生会根据患者的病情和身体状况，综合考虑各种因素，决定是否联合用药以 ...
多发性骨髓瘤是血液系统的癌症，自体造血干细胞移植（ASCT）已成为适合移植患者的标准治疗方案。虽然目前各种细胞治疗方法发展迅速，自体移植在一线治疗的地位目前仍未被动摇。在移植过程中，患者会接受大剂量化疗来清除骨髓瘤细胞，但这同时也会破坏骨 ...
卡那津单抗 本质上是一种全人源化的单克隆抗体，其核心作用机制围绕着白细胞介素-1β（IL-1β）展开。IL-1β在人体免疫系统中扮演着关键角色，然而，当它过度产生时，便如同脱缰的野马，成为诸多炎症性疾病背后的“罪魁祸首”。卡那津单抗就像一位训练 ...
阿达格拉西布 是一种口服的高选择性、强效小分子药物，专门设计用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者既往至少接受过一种系统性治疗。KRAS突变曾是肺癌治疗中著名的“不可成药”靶点，阿达格拉西布的出现打破了这 ...
莫博替尼 （Mobocertinib）是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向EGFR和HER2第20号外显子插入突变。这种突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中较为罕见，但与侵袭性的肺癌有关。2021年9月，美国FDA正式批准Mobocertinib上市，用 ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱中，间质上皮转化因子14号外显子跳跃突变是一个重要的治疗靶点。携带此突变的肿瘤具有独特的生物学特性，但长期以来缺乏高效的特异性疗法。 卡马替尼 的研发成功填补了这一空白。它是一种高选择性的口服抑制剂，其治疗原理是 ...
帕比司他 Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂,HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。在体外，Farydak引起乙酰化组 ...
恩西地平 （enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸 ...
在IDH1突变的急性髓系白血病中，突变酶产生的大量2-HG会抑制包括TET2在内的多种表观遗传调控酶，导致造血干细胞分化阻滞。 艾伏尼布 精准地纠正这一代谢-表观遗传异常。在关键临床试验中，对于复发或难治性IDH1突变AML患者，依维替尼单药治疗显示了令人 ...
米哚妥林 作为一种多靶点激酶抑制剂，为新诊断的携带特定基因突变的急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症提供了新的治疗选择，它通过同时抑制多个驱动疾病进展的关键信号通路发挥作用。米哚妥林能够抑制多种与疾病相关的酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种罕见的常染色体显性遗传病，约30%-50%患者会发展为丛状神经纤维瘤（PN）——这类肿瘤沿神经干弥漫生长，可压迫神经、血管，导致疼痛、功能障碍，甚至恶变。传统手术切除难度大（肿瘤与神经粘连紧密），放化疗效果有限，患者 ...
在非小细胞肺癌中，间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合突变被视为“钻石突变”，虽发生率仅约3%–8%，但患者使用针对性靶向治疗往往能获得较长时间的临床获益。目前针对ALK的靶向药已发展至第三代，第一代药物在控制病情一段时间后常出现获得性耐药，第二代药 ...
阿培利司 （Alpelisib）是一种口服的PI3K抑制剂，主要用于治疗特定类型的乳腺癌患者。通过抑制PI3K信号通路中的PI3Kα亚基活性，阻断癌细胞生长和增殖信号，从而抑制肿瘤生长。该通路在携带PIK3CA基因突变的癌细胞中常过度活跃，阿培利司可精准作用于此 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗领域，转染重排基因融合作为重要的驱动基因变异，长期以来缺乏高选择性靶向药物。塞尔帕替尼的出现改变了这一局面，作为首个高选择性转染重排抑制剂，它为转染重排融合阳性晚期非小细胞肺癌患者提供了精准治疗选择，显著改善了 ...
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