KRAS属于RAS蛋白家族，是调控细胞生长的重要信号开关。胰腺导管腺癌中，超过90%的肿瘤存在致癌性RAS基因突变。这些异常信号可能持续推动癌细胞生长。过去，针对RAS靶点的药物研发面临很大挑战。RMC-6236的特点，是尝试抑制处于活化状态的RAS蛋白，覆盖多 ...
多发性骨髓瘤属于浆细胞来源的恶性肿瘤，化疗依旧是该病综合治疗体系里不可缺少的组成部分。 马法兰 是临床应用已久的烷化类化疗药，药物可和肿瘤细胞DNA形成交联结构，干扰DNA正常复制与转录功能，阻断肿瘤细胞增殖周期，进而介导肿瘤细胞凋亡。凭借这 ...
胃肠间质瘤是消化道高发的间叶源性肿瘤，疾病发生主要由KIT或PDGFRA基因突变驱动，后线阶段患者常累积多种复杂耐药突变，常规酪氨酸激酶抑制剂难以实现有效覆盖。 瑞派替尼 属于新一代酪氨酸激酶抑制剂，2020年获美国FDA批准，用于已经序贯使用伊马替尼 ...
骨髓纤维化归类为BCRABL1阴性骨髓增殖性肿瘤，疾病典型表现包含骨髓纤维组织增生、脾脏肿大、全身性不适以及外周血细胞计数紊乱。JAK2突变可在近半数患者体内检出，而JAKSTAT通路异常活化是该疾病普遍存在的核心分子特征。传统JAK抑制剂在临床应用中存在 ...
非囊性纤维化支气管扩张症属于进展性慢性气道疾病，在美国预估患病群体可达50万。疾病核心病理特点在于反复感染与持续炎症形成恶性循环，持续破坏气道结构，造成支气管发生不可逆扩张。患者常持续存在咳嗽、排痰增多、气短等表现，呼吸道急性加重反复发 ...
在1型神经纤维瘤病合并丛状神经纤维瘤的临床诊疗体系中，靶向MEK通路的小分子抑制剂正逐步成为改善患者疾病负担的重要方案。 米达美替尼 的上市审批依托2b期ReNeu试验（NCT03962543）研究数据支撑，该研究证实其能够缩减肿瘤病灶体积、缓解肿瘤相关疼痛 ...
随着革兰阴性菌耐药形势持续加重，临床重症感染的可选治疗方案不断缩减， 头孢地尔 作为静脉应用的铁载体头孢菌素，依托特洛伊木马递送策略实现抗菌作用，专门针对碳青霉烯耐药鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌、肠杆菌科等多重耐药革兰阴性菌开展研发。该药 ...
头孢地尔 属于铁载体头孢菌素类药物，研发思路依托特洛伊木马转运原理，借助模拟细菌摄取铁离子的生理过程穿透菌体细胞膜，进入细菌周质间隙后，可高亲和力结合青霉素结合蛋白，阻断细菌细胞壁的合成通路。这款药物获批用于碳青霉烯耐药革兰氏阴性菌所 ...
在急性髓系白血病的细胞表面，CD33是一个出现频率较高的标记——约九成病例可以检测到它的表达，而正常造血细胞中也有部分髓系前体携带同一标记。 吉妥珠单抗 （Gemtuzumab ozogamicin）正是围绕这个标记设计的抗体药物偶联物，其结构可以拆成三部分来看 ...
同一枚分子里装着两件性质相反的东西：一件只负责辨认，一件负责杀伤。 吉妥珠单抗 （Gemtuzumab ozogamicin）就是按这个思路设计的抗体药物偶联物——抗体部分锁定白血病细胞表面的CD33蛋白，与之相连的卡奇霉素随之被细胞内吞，在溶酶体内释放，切断DN ...
在接受高强度化疗或造血干细胞移植的患者中，肝小静脉闭塞症是一种罕见但极为凶险的并发症，其死亡率曾居高不下。 高强度化疗或造血干细胞移植前的预处理会损伤这层内皮，使其肿胀、脱落，肝窦内的血流受阻，下游的小静脉随之闭塞，临床上表现为体重增 ...
多数核苷类抗病毒药需要先被病毒自身的胸苷激酶“激活”，一旦病毒在这一步发生突变，药物便失去着力点； 西多福韦 （Cidofovir，商品名Vistide）绕开了这个前提。它的分子中已经带有一个膦酸基团，相当于把磷酸的一部分预先接好，无需病毒激酶参与，只 ...
巨细胞病毒（CMV）在人群中感染率很高，健康宿主多呈潜伏状态；一旦细胞免疫功能下降，无论是艾滋病晚期、器官移植后的免疫抑制，还是造血干细胞移植后的免疫重建期，潜伏病毒都可能重新激活，引起视网膜炎、胃肠炎或肺炎。 西多福韦 （Cidofovir，商品 ...
软组织肉瘤起源于肌肉、脂肪、血管、神经与结缔组织等间叶组织，发病部位几乎遍布全身，病理亚型多达数十种，同一疾病名称之下往往对应着不同的生物学行为与预后。正是这种部位广、亚型多的特点，使软组织肉瘤在分型诊断与治疗决策上难以套用统一模板， ...
炎症是机体抵御外界侵害的正常防御反应，一旦调控失衡，便会累及多个器官与组织。 卡那单抗 属于靶向IL-1β的生物制剂，其作用落点位于炎症级联的上游环节：白细胞介素-1β（IL-1β）在炎症启动时大量释放，可进一步激活下游多种促炎因子，引起发热、疼 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）进展较快，复发后的治疗选择相对有限，长期以来是血液肿瘤领域的难点之一。 奈拉滨 （ATRIANCE/NELARABINE）是一类作用于T淋巴细胞的核苷类前体药物，进入体内后经腺苷脱氨酶等途径转化为阿糖鸟苷（ara-G），再在细胞内 ...
骨质疏松症的治疗，无论是传统的标准治疗，还是新兴的达标治疗，都离不开促骨形成药物，在 罗莫珠单抗 问世之前，促骨形成药物只有特立帕肽一枝独秀，受适应症及禁忌症的限制，部分患者不能使用，2025年12月，国内首个双重机制的抗骨质疏松药物罗莫佐单 ...
在骨科门诊，一些老人只是因为弯腰提物或轻微跌倒，就出现了椎体压缩或髋部骨折；而在事发之前，他们对长期的腰背酸痛、身高逐渐变矮并未在意，也未曾为此就诊。这类容易被归因于“上了年纪”的变化，背后往往潜伏着骨质疏松症。作为一种以骨量降低、骨 ...
骨肉瘤恶性程度高，好发于儿童、青少年及年轻成人，术后仍存在较高复发转移风险。 米伐木肽 是一款肿瘤免疫调节剂，通过激活单核、巨噬细胞启动抗肿瘤免疫级联反应，联合化疗用于可切除非转移性骨肉瘤的术后辅助治疗，降低复发风险。 米伐木肽 属于 ...
硬纤维瘤属于少见的纤维源性肿瘤，易局部侵袭、复发，不少患者无法手术，既往全身治疗手段有限。 尼伽司他 （奥格西韦奥，Nirogacestat）是口服γ-分泌酶抑制剂，靶向阻断异常激活的Notch通路，专门用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者，填补了该 ...
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