原发性胆汁性胆管炎是一种慢性胆汁淤积性自身免疫性肝病，一线药物熊去氧胆酸治疗后仍有部分患者应答不佳，疾病进展风险高，而埃拉菲布拉诺作为一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，通过同时激活这两个核受体，综合调控脂质代谢、胆汁 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组由基因缺陷导致胆汁酸分泌障碍、引起严重瘙痒和肝损伤的罕见儿童肝病，传统药物治疗效果有限，肝移植是唯一根治手段，而奥维昔巴特作为一种口服的、强效选择性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过局部作用于回肠末端，减少 ...
甲状腺髓样癌是一种神经内分泌肿瘤，其发生发展与特定基因突变密切相关，传统化疗疗效甚微，而凡德他尼作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制包括血管内皮生长因子受体、表皮生长因子受体和转染重排原肌球蛋白受体激酶在内的多种激酶，阻断肿 ...
在BRAF V600突变阳性的晚期黑色素瘤治疗中，联合应用BRAF抑制剂和MEK抑制剂已成为标准，以增强疗效并延缓耐药，考比替尼作为一种可逆的MEK1/2口服抑制剂，正是此联合方案中的关键组分。它与威罗菲尼联合，被批准用于治疗经检测证实存在BRAF V600E或V600K ...
骨髓纤维化患者常伴有显著的血小板减少，这不仅增加出血风险，也限制了许多药物的使用，而帕克替尼作为一种口服的激酶抑制剂，通过双重抑制激活素受体1型/激活素受体样激酶2和FMS样酪氨酸激酶3，为这类患者提供了专门的治疗选择。它旨在减少全身症状、缩 ...
上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，侵袭性强且对传统化疗不敏感，而某些复发或难治性滤泡性淋巴瘤同样面临治疗困境，他泽司他作为一种首创的口服增强子结合蛋白抑制剂，通过表观遗传调控，为这两种疾病提供了新的靶向治疗选择。它通过选择性抑制增强子 ...
耐多药和广泛耐药结核病的治疗极为困难，传统方案疗程漫长、药物毒性大且成功率低，亟需具有新作用机制的有效药物，而普托马尼作为一种新型的硝基咪唑类化合物，通过独特的多重机制发挥抗结核作用，为构建更短、更有效的全口服治疗方案提供了核心新药。 ...
在表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌的治疗中，使用第一、二代药物后出现的获得性耐药是主要挑战，其中表皮生长因子受体基因的继发突变是常见机制，而拉泽替尼作为一种口服的、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，旨在克服该耐药突变 ...
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管破坏和胆汁淤积为特征，熊去氧胆酸是其一线治疗，但部分患者应答不佳或不耐受，而司拉德帕作为一种口服的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，通过调节胆汁酸合成、转运和炎症 ...
在低级别胶质瘤的治疗中，尤其是对于需要推迟放疗和化疗的年轻患者，长期有效的药物治疗需求迫切，而异柠檬酸脱氢酶1/2基因突变是这类肿瘤最常见的遗传改变，其产生的致癌代谢物可导致细胞表观遗传学紊乱和肿瘤发生，沃拉西尼作为一种口服的、脑渗透性突 ...
在肝内胆管癌等胆道恶性肿瘤中，成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排是明确的驱动性基因变异，而英菲格拉替尼作为一种口服的、选择性的成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，通过抑制异常激活的成纤维细胞生长因子受体2信号通路，为既往治疗失败的携 ...
在人类免疫缺陷病毒治疗领域，尽管现有抗逆转录病毒疗法已能有效控制病毒，但对于经历多重治疗、携带复杂耐药突变、现有方案已难以抑制病毒复制的患者，亟需具有全新作用机制、可克服交叉耐药的长效药物，而来那卡帕韦作为一种首创的、具有超长半衰期的 ...
瑞维美尼 作为一种高选择性的Menin抑制剂，近期被批准用于治疗携带核仁磷蛋白一突变且缺乏有效替代方案的复发或难治性急性髓系白血病成年患者及一岁以上儿童患者，这一特定突变在成人急性髓系白血病中较为常见，传统化疗对此类患者疗效有限且复发率高， ...
瑞维美尼 作为一种首创的口服小分子抑制剂，专门用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因易位且既往治疗失败或复发的急性白血病患者，包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病以及混合表型急性白血病的成年人与一岁以上儿童，其通过高选择性地阻断Menin蛋白 ...
宗格替尼 作为新一代口服EGFR抑制剂，专门用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞肺癌患者，其通过优化的分子结构设计实现对突变受体的高效选择性抑制，为这一传统EGFR-TKI治疗不敏感、预后较差的特定突变亚型患者提供了创新的治疗手段。推荐 ...
宗格替尼 作为一种新型口服高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的晚期非小细胞肺癌患者，其通过独特的共价结合机制精准抑制HER2受体的异常活化，从而阻断下游致癌信号通路传导，为既往接受过至少一种系统性治疗且存在这一特定 ...
表皮生长因子受体第20号外显子插入突变是非小细胞肺癌中一类对传统酪氨酸激酶抑制剂疗效欠佳的突变类型，患者预后较差，而波齐替尼作为一种在研的口服、不可逆的泛人表皮生长因子受体抑制剂，其结构设计旨在更有效地靶向该突变构型，为这部分患者带来新 ...
在表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌的治疗中，脑转移的发生率高且预后差，而多数靶向药物因血脑屏障透过率有限，对颅内病灶的控制不佳，佐利替尼作为一种在研的口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其分子结构经过特殊设计，旨在提高血脑屏障的 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不转移的间叶组织肿瘤，手术切除后复发率高，且位于关键部位的肿瘤可能无法手术，传统系统治疗选择有限，而尼伽司他作为一种口服的选择性γ-分泌酶抑制剂，通过靶向Notch信号通路，为这类患者提供了新的治疗途径。它通过抑 ...
在丝裂原活化蛋白激酶信号通路中，MEK是BRAF下游的关键效应激酶，与BRAF抑制剂联合可更全面地阻断通路信号，防止反馈激活和延缓耐药，曲美替尼作为一种口服的、可逆的MEK1/2抑制剂，正是此联合策略中的核心组成部分。它通过抑制MEK1/2的活性，阻断细胞外 ...
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