凡德他尼 为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制RET、EGFR、VEGFR三大通路发挥抗肿瘤效应。在甲状腺髓样癌中，RET的胚系或体细胞突变是核心驱动，EGFR、VEGFR通路则参与肿瘤增殖与新生血管生成；同步阻断多条通路，能够抑制肿瘤细胞存活与进展。本品 ...
凡德他尼 属于多靶点酪氨酸激酶抑制剂。酪氨酸激酶调控细胞生长、分化与存活，肿瘤中该类激酶通路异常激活，会驱动肿瘤增殖、侵袭、转移以及新生血管形成。凡德他尼主要获批用于无法切除、局部晚期或转移性髓样甲状腺癌；髓样甲状腺癌来源于甲状腺滤泡 ...
吉妥单抗 是靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC）。CD33表达于髓系细胞表面，约90%急性髓系白血病（AML）患者的白血病细胞可检出该抗原。吉妥单抗由人源化抗CD33单抗、强效细胞毒药物卡奇霉素以及可裂解连接子构成。进入体内后，抗体片段特异性识别并结合白 ...
伊那利塞 为严格管控处方药，需与哌柏西利、氟维司群（维司群）组成三联方案使用，适应症为雌激素受体阳性、HER2阴性、携带PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，特指辅助内分泌治疗期间或结束12个月内复发的人群。伊那利塞为口服制剂，推荐剂 ...
贝达喹啉（Bedaquiline，Bdq）属于二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，是近50年首个获批上市的抗结核新药，靶点为结核分枝杆菌ATP合成酶，抗菌活性强。 贝达喹啉 通过抑制结核分枝杆菌的ATP合成酶的全新作用机制发挥抗结核分枝杆菌的作用。体外抗菌活性的研究 ...
癫痫的本质是大脑神经元兴奋性异常升高、抑制作用不足所致的异常放电，抗癫痫药物主要通过下调神经元兴奋性或增强抑制性通路实现控发作。多数传统抗癫痫药为单一作用机制，而 西诺氨酯 具备双重调控效应，同步实现降低神经元兴奋性、提升抑制性。它相当 ...
胰腺癌素有“癌中之王”之称，超过90%晚期胰腺癌患者携带RAS基因突变。长久以来RAS被称作“不可成药靶点”，化疗失败后的晚期胰腺癌患者，常常面临无靶向药可选的艰难局面。而RMC-6236（ 达拉索拉西布 ，Daraxonrasib）的出现，为RAS突变晚期胰腺癌带来 ...
卡那单抗 是高亲和力全人源抗白介素1β单克隆抗体，通过中和IL1β这一核心促炎因子，用于多种IL1β驱动的罕见自身炎症病及炎症性疾病的长期病情管控。IL1β过度释放是全身性自身炎症疾病的核心发病基础，卡那单抗可特异性结合游离IL1β，阻断其与受体结 ...
慢性阻塞性肺疾病（COPD）属于可防可治的呼吸系统疾病，核心特征为肺部慢性炎症反应亢进，多重机制共同推动疾病进展。炎症小体作为胞内多蛋白复合物，在COPD气道炎症中扮演重要角色，可促使半胱天冬酶1自活化，进而释放成熟IL1β、IL18。稳定期COPD患者I ...
去纤苷 （Defibrotide Sodium，商品名Defitelio），化学成分为聚脱氧核糖核苷酸钠盐，是来源于猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸混合物，平均分子量13–20 kDa，具备纤溶活性。它可促进纤溶酶原激活、溶解血栓，同时抑制炎症、保护微血管内皮，减少内皮 ...
BRAF V600突变是肿瘤靶向治疗中重要的驱动靶点。 曲美替尼 是经典MEK抑制剂，常与达拉非尼组成双靶方案，在BRAF V600突变黑色素瘤、非小细胞肺癌、甲状腺癌等多个瘤种中表现突出。BRAF V600突变在黑色素瘤占比约40%–60%、非小细胞肺癌约1%–3%、甲状腺 ...
硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病，属于特殊类型软组织肿瘤，没有远处转移能力，但局部侵袭性强，可包绕侵犯血管神经，引发疼痛、功能受损，严重时危及生命。无法手术或者术后复发的患者既往治疗手段匮乏，可选方案包括毒副作用明显的化疗、疗效有限的伊马 ...
EGFR-TKI的安全性是肺癌临床用药重点关注方向，皮疹、腹泻属于常见不良反应，临床处置方案成熟；而间质性肺病、重度血液学毒性、心肌损伤等严重不良事件虽然发生率低，但存在致命风险。对于EGFR突变合并脑转移的患者，选择高脑穿透药物时，安全属性尤为 ...
急性髓系白血病（AML）属于高度侵袭性血液恶性肿瘤，遗传异质性强，既往以标准化疗为主；阿扎胞苷的问世推动低甲基化药物应用于AML。 米哚妥林 （Midostaurin，Rydapt）为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，适应症包含FLT3突变阳性急性髓系白血病与系统性肥大 ...
司美替尼属于口服高选择性MEK1/2抑制剂，是全球首个获批用于2岁及以上、症状性且不可手术的I型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤患儿的系统治疗药物，补齐了该疾病长期无有效药物的短板。NF1基因失活会造成RAS/MAPK通路持续亢进，促使施万细胞异常增殖形成 ...
携带IDH1或IDH2突变的2级残留、复发胶质瘤，术后治疗方案过去缺乏统一共识。这类肿瘤生长偏缓慢，既往标准方案多为最大安全切除后观察等待，等到疾病进展再启动放化疗；但在观察阶段，突变IDH持续生成致癌代谢物2羟基戊二酸，持续推动表观遗传异常、促使 ...
胆管癌恶性程度高、整体预后不佳，临床治疗难度大。 英菲格拉替尼 是口服强效选择性FGFR抑制剂，专门用于既往接受过治疗、不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者，前提是分子检测证实存在FGFR基因融合或重排。药物高选择性阻断异常激活的FGFR信号通路 ...
早期黑色素瘤可经手术切除获得治愈，但发病隐匿，不少患者确诊时已是不可切除局部晚期或转移性黑色素瘤。晚期黑色素瘤进展迅猛、易多发转移，传统放化疗有效率低、毒副反应重，既往中位生存期不足1年。 维罗非尼 是全球首个针对BRAF V600突变开发的高选 ...
KRAS靶点曾经被视作“不可成药”，KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌既往缺少针对性靶向方案，主要依靠化疗、免疫治疗。 索托拉西布 （Sotorasib，Lumakras）的问世实现突破。正常KRAS蛋白调控细胞生长，G12C突变使蛋白持续激活，驱动肿瘤增殖；索托拉西布 ...
阿考米迪 属于口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，获批用于成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），目标是降低心血管相关死亡和心血管住院风险。药物以高亲和力选择性结合TTR四聚体，模拟保护性T119M突变的效应，锁住TTR天然构象 ...
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