厄达替尼是一种用于尿路上皮癌的FGFR靶向药物。在此之前，含铂化疗失败后的转移性尿路上皮癌患者二线治疗的客观缓解率（ORR）仅为10%-15%左右，中位生存期极少超过8个月。厄达替尼的出现首次将ORR提高到40%（BLC2001研究），并在III期THOR研究中以OS获益 ...
NF1是一种罕见的进行性遗传性疾病，可累及多系统。约30%–50%的NF1患者会出现PN，肿瘤可持续生长并导致疼痛、外形畸形、肌肉无力及功能障碍等临床问题，因此对于伴有症状且无法手术的患者而言，药物治疗一直存在较大未满足需求。 司美替尼 在中国获批新 ...
ALK是一种间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma kinase,ALK），2007年发现在肺癌患者中由于染色体倒位形成EML4基因与ALK基因的融合，从而促使肺癌发生和进展。随着针对ALK基因融合靶向药物的陆续上市，ALK阳性的肺癌患者的治疗得到了很大的改善。克唑 ...
司替戊醇 （Stiripentol）是一种专门用于治疗Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）的抗癫痫药物。它通常不作为单药使用，而是作为添加治疗，与氯巴占和/或丙戊酸盐联合，用于控制其他药物难以控制的难治性全身强直阵挛发作。Dravet综合征是一种罕见的 ...
人类表皮生长因子受体2（HER2）作为具有酪氨酸激酶活性的跨膜糖蛋白，是乳腺癌的关键治疗靶点之一。近年研究揭示，约2%～5%的乳腺癌患者携带HER2基因的体细胞激活突变，这种基因变异具有独特的生物学特征。值得注意的是，HER2突变型乳腺癌对靶向治疗的敏 ...
间变性淋巴瘤激酶(ALK)是多种肿瘤的致癌因子，研究者为了解决ALK抑制剂的耐药性和血脑屏障透过性开发新药，然而在研制过程中意外发现了对多种肿瘤有治疗价值的“广谱”抗肿瘤小分子药物——恩曲替尼。这一发现使得恩曲替尼从一个针对特定靶点的药物，转 ...
婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现，以及运动和认识发育迟缓。大多数的传统抗癫痫药物对本病的治疗效果并不理想。而促肾上腺皮质激素 ...
阿那莫林 （Anamorelin）是一种新型的选择性胃饥饿素受体激动剂，由日本小野制药（Ono Pharmaceutical）研发。阿那莫林的核心作用机制是模拟胃饥饿素（Ghrelin）的功能。胃饥饿素是一种由胃分泌的激素，它能够刺激食欲，增加食物摄入，促进生长激素分泌 ...
肺癌是最常见的癌症类型，也是死亡率最高的癌症，预计到2025年将有12万人死于肺癌。这一数字是结直肠癌和胰腺癌死亡人数总和的2.5倍。非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，占肺癌病例的80%至85%。NSCLC主要有三种组织学类型：腺癌、鳞状细胞癌和大 ...
热性感染相关性癫痫综合征(FIRES)主要表现为频繁的局灶性癫痫发作继发全面性癫痫发作及癫痫持续状态。多种抗癫痫发作药物治疗无效，急性期病死率高。幸存者遗留药物难治性癫痫及神经功能障碍。 阿那白滞素 是一种白细胞介素1受体拮抗剂，近来研究表明其 ...
巨细胞病毒CMV感染是由巨细胞病毒（Cytomegalovirus，简称CMV）引起的先天性或后天性感染。CMV是一种双链DNA病毒，属于疱疹病毒群，仅在人与人之间传播。CMV感染的临床表现和转归与个体的免疫功能状态密切相关，严重患者可能危及生命。好发人群包括母亲 ...
宫颈癌是常见癌症，早期治疗有效，但晚期/复发性患者治疗选择有限。目前标准治疗为铂类化疗，但复发率高且效果不佳，中位生存期短。免疫疗法虽具潜力，初步数据亦显有限。精准医疗时代，靶向治疗展现希望，但宫颈癌应用经验尚浅。研究发现，PI3K信号传导 ...
阿培利司的疗效得到了关键III期临床研究（SOLAR-1）的确凿证实。该研究专门针对既往接受过内分泌治疗期间或之后出现疾病进展的HR+/HER2-、PIK3CA突变晚期乳腺癌患者。研究结果令人振奋：对于PIK3CA突变患者：与单独使用氟维司群相比，“阿培利司+氟维司 ...
BTK是B细胞受体信号通路中的关键激酶，其异常激活是MCL、CLL/SLL等B细胞恶性肿瘤发生、发展的核心驱动因素。第一代BTK抑制剂虽开启了靶向治疗的先河，但存在脱靶效应较强、不良反应发生率较高等问题，部分患者因无法耐受毒性而被迫中断治疗。而阿卡替尼 ...
在血液肿瘤治疗领域，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂的问世标志着B细胞恶性肿瘤治疗进入了靶向时代。作为第二代BTK抑制剂，阿卡替尼凭借其更高的选择性、卓越的疗效和改善的安全性profile，正在重塑慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等疾病的治疗格局。 阿 ...
他替瑞林 (Taltirelin)是一种口服促甲状腺素释放激素类似物，核心用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状，为这类罕见神经系统疾病的对症治疗提供了重要选择。作为日本上市的针对性治疗药物，其临床应用聚焦运动功能改善，作用机制明确，疗效经多项研 ...
塔拉妥单抗 （Tarlatamab）。作为全球首创靶向DLL3/CD3双特异性抗体，专门针对常规化疗、免疫治疗耐药、复发进展的广泛期小细胞肺癌，打破小细胞肺癌后线药少、疗效差、进展快的临床困境，凭借精准靶向、强效激活免疫杀瘤、耐受度良好的优势，成为难治 ...
瑞戈非尼 作为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可强效抑制血管生成、肿瘤增殖、肿瘤微环境调控等十余种核心通路，是临床为数不多可覆盖多类难治实体瘤的二线、三线标准挽救药物。大量临床研究证实，瑞戈非尼能有效逆转多重耐药、延缓肿瘤进展、延长晚期患 ...
英菲格拉替尼 可精准靶向抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3突变通路，强效阻断肿瘤细胞增殖、新生血管生成与远处转移，从根源遏制FGFR融合驱动的肿瘤进展，精准破解传统化疗疗效差、易耐药的临床痛点。区别于广谱抗肿瘤药物，本品靶点选择性极高，仅针对性抑制致 ...
普托马尼 为感染科专科处方级创新抗结核药，仅限联合方案规范使用，不可单药治疗，严格遵循疗程与剂量规范是保障杀菌疗效、杜绝继发耐药、管控不良反应的核心关键，具体标准用法如下： 1.标准推荐剂量与疗程 成人耐药肺结核患者，纳入BPaL标准 ...
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