在尿路上皮癌中，FGFR突变或融合是重要的驱动变异，异常激活的FGFR如同持续开启的开关，不断驱动肿瘤增殖。 厄达替尼 是FGFR激酶抑制剂，可靶向抑制FGFR1~4，阻断受体磷酸化与下游促癌信号，抑制肿瘤细胞活力；同时对RET、CSF1R、VEGFR2等激酶也存在抑制 ...
1型神经纤维瘤病为常染色体显性遗传病，NF1基因突变造成神经纤维瘤蛋白功能缺陷，诱发RAS-RAF-MEK-ERK通路持续活化。丛状神经纤维瘤是该病严重并发症，肿瘤沿神经弥漫浸润，可造成外观畸形、组织器官受压，损害躯体功能。因其和神经组织紧密交织，手术难 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）属于罕见常染色体显性遗传病，30%～50%患者会合并丛状神经纤维瘤。肿瘤沿神经干弥漫浸润，易压迫周围组织引发疼痛、功能受损，还存在恶变风险；由于肿瘤和神经紧密粘连，手术切除难度高，放化疗获益有限。 司美替尼 通过靶向抑制M ...
ALK融合阳性晚期非小细胞肺癌的临床难点之一就是中枢转移，血脑屏障会阻挡多数药物进入颅内，脑转移灶容易成为肿瘤复发的避难所。 布格替尼 作为二代ALK抑制剂，针对这一痛点完成分子优化，属于口服强效选择性ALK/ROS1抑制剂。一方面可以有效覆盖L1196M ...
肺癌是全球致死率最高的恶性肿瘤，大约3%-5%的非小细胞肺癌会出现ALK基因重排。ALK阳性肿瘤侵袭性较强，脑转移高发，但靶向药物的迭代大幅改善了这类患者的长期生存。 布加替尼 属于第二代ALK抑制剂，可覆盖多种克唑替尼耐药的ALK突变，同时具备优异的血 ...
Dravet综合征属于罕见且严重的婴幼儿起病癫痫性脑病，患儿发作控制难度大，还存在认知发育迟缓的风险，常规抗癫痫药物疗效有限。 司替戊醇 是新型抗癫痫药，可显著增强GABA能系统，延长抑制性突触后电位，凭借独特机制用于2岁及以上Dravet综合征患儿的联 ...
HER2在部分乳腺癌细胞表面高表达，可形成同源二聚体或与EGFR等HER家族蛋白形成异源二聚体，持续激活下游促增殖、促存活信号，推动肿瘤进展。 图卡替尼 区别于部分同时抑制HER2与EGFR的双靶点TKI，对HER2抑制作用强，对EGFR抑制活性极低。依托这种高选择 ...
HER2阳性晚期乳腺癌进入后线序贯阶段，脑转移一直是临床棘手难题。 图卡替尼 联合曲妥珠单抗、卡培他滨的方案，现已成为该人群、尤其合并脑转移患者的重要治疗基石。该联合方案适用于既往转移阶段接受过至少一种抗HER2治疗的HER2阳性晚期乳腺癌成人患者 ...
NTRK、ROS1基因融合属于跨瘤种的致癌驱动变异，可出现在多种实体瘤当中。 恩曲替尼 （罗圣全）的研发依托篮子试验的设计思路，跳出原发癌种的局限，以特定基因变异作为治疗靶点，实现异病同治的精准治疗理念。恩曲替尼是一种口服的小分子抑制剂，其治疗 ...
基因融合驱动的实体瘤是精准肿瘤学中重要的亚型，脑转移的存在常常进一步提升治疗难度。 恩曲替尼 （罗圣全）是可透过血脑屏障的口服酪氨酸激酶抑制剂，可靶向NTRK、ROS1、ALK基因融合，拥有中枢渗透优势。该药获批用于NTRK融合阳性、无继发耐药突变的实 ...
婴儿痉挛症、复杂部分性癫痫属于临床棘手的难治性癫痫类型，不少患者经多种抗癫痫药物治疗后发作仍难以控制。 喜保宁 为口服强效抗癫痫药物，作用靶点为γ-氨基丁酸转氨酶，通过不可逆抑制该酶，减少抑制性神经递质GABA的分解，提升脑内GABA水平，强化中 ...
胃饥饿素是胃部分泌的多肽激素，是调控食欲、进食行为与能量平衡的关键内源信号分子。 阿那莫林 可模拟胃饥饿素的生物学活性，结合下丘脑胃饥饿素受体以提升食欲，同时直接作用于肌肉、脂肪组织，激活合成代谢通路，帮助增加肌肉量、改善体重。该药适用 ...
癌症恶病质是晚期肿瘤患者常见的代谢紊乱综合征，核心表现为食欲减退、无法自主控制的体重下降，以骨骼肌流失为突出特点，伴随全身性炎症，会降低患者生活质量、削弱抗肿瘤治疗耐受能力，缩短生存时间。 阿那莫林 不属于抗肿瘤药物，是口服高选择性胃饥 ...
巨细胞病毒在免疫正常人群中大多呈隐性感染，而艾滋病、器官移植等免疫抑制人群一旦发生激活，可诱发严重的播散性感染或器官损伤。 盐酸缬更昔洛韦 是更昔洛韦的左旋缬氨酰酯前药，本身不具备抗病毒活性，口服吸收后在肠道、肝脏水解转化为活性产物更昔 ...
KRAS G12C突变曾长期被视作难以成药的靶点，该突变会让KRAS蛋白持续处于激活状态，持续释放促增殖信号，驱动肿瘤进展。 阿达格拉西布 属于强效、高选择性口服小分子药物，能够不可逆地特异性结合KRAS G12C突变蛋白，将其固定在无活性构象，切断下游促癌 ...
免疫缺陷人群，尤其是实体器官移植、造血干细胞移植受者，属于巨细胞病毒感染高危群体，病毒激活会造成移植器官损伤，严重影响移植预后。 盐酸缬更昔洛韦 （万赛维）是更昔洛韦的口服前体药，在移植受者巨细胞病毒感染的预防与治疗中占据重要地位。药物 ...
B细胞来源的血液肿瘤包含套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等，这类肿瘤的恶性细胞高度依赖B细胞受体信号通路维持存活。 阿可替尼 为口服强效布鲁顿酪氨酸激酶共价抑制剂，凭借较高的靶点选择性阻断这条核心通路，为B细胞淋巴瘤、慢性 ...
分子分型是晚期乳腺癌实施个体化治疗的重要依据，PIK3CA突变是该类肿瘤中较为常见的驱动变异，携带该突变的患者在内分泌治疗耐药后，临床亟需有效的靶向干预手段。 阿培利司 属于高选择性PI3Kα抑制剂，可靶向抑制异常激活的PI3K通路，阻断肿瘤细胞增殖 ...
HR阳性乳腺癌接受内分泌治疗后出现耐药，是临床治疗中十分常见的难题。肿瘤细胞可通过激活PI3K/AKT/mTOR增殖旁路，逃逸雌激素受体的抑制作用，造成原有内分泌方案失效。PIK3CA激活突变是该通路异常激活的重要诱因，大约40%的患者存在这一基因变异，也是 ...
B细胞恶性肿瘤包含慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等多个亚型，恶性B细胞的增殖存活高度依赖B细胞受体信号通路。 阿可替尼 属于口服强效、高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）共价抑制剂，能够靶向干预这条关键通路，为这类血液肿瘤患者带来疗效与耐受性 ...
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