骨髓纤维化的靶向治疗曾长期遵循一种线性逻辑：当一线药物（如芦可替尼）失效或不耐受，后续治疗选择急剧收窄，临床常被迫退回到支持治疗或考虑高强度但风险显著的干预。这种“一线失守，全局被动”的困境，突显了对“不重叠”作用机制的后线药物的迫切 ...
希佩尔-林道综合征是一种常染色体显性遗传病，患者因VHL基因突变导致缺氧诱导因子蛋白异常积累，进而驱动血管内皮生长因子等多种促生长因子过度表达，引发包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌瘤以及嗜铬细胞瘤在内的多种肿瘤风险， ...
长久以来，斑秃在医学话语中的定位摇摆于“美容问题”与“皮肤病”之间，直至免疫学的发展揭示其本质：一场针对毛囊的、特定位点的自身免疫攻击。然而，识别病因并未立即带来良药，临床应对长期局限于局部激素注射等收效甚微的手段，尤其对于累及头皮超5 ...
在骨肉瘤的治疗史上，一个药物的命运曾与“生存率绝对值提升”这一最硬核的临床终点紧密绑定，并因此历经了从欧洲获批、美国撤回再到最终被国际指南重新确认的曲折历程，它就是米伐木肽。对于已完成手术和辅助化疗的非转移性骨肉瘤患者，尤其是儿童和青 ...
在ROS1、NTRK或ALK融合基因驱动的晚期肺癌治疗中，耐药的出现常如一场精心策划的“静默叛变”——肿瘤细胞通过在其激酶结构域产生新的突变，使原本精准的靶向药物失效，将患者重新推入困境。临床亟待一种能够预见并覆盖多种潜在逃逸路径的新策略。洛普替 ...
类风湿关节炎、溃疡性结肠炎等是一类由免疫系统功能失调导致慢性炎症和组织损伤的自身免疫性疾病，其病理过程涉及多种促炎细胞因子通过JAK-STAT信号通路传导异常信号，而非戈替尼作为一种高选择性的JAK1抑制剂，通过优先抑制JAK1介导的细胞因子信号，旨 ...
骨髓纤维化是一种以无效造血、脾脏显著肿大、全身性症状和进展为急性白血病风险增高为特征的骨髓增殖性肿瘤，其发病机制与JAK-STAT信号通路的异常活化密切相关，尤其是JAK2基因突变，而菲卓替尼作为一种口服的JAK2和FMS样酪氨酸激酶3选择性抑制剂，通过 ...
在帕利珠单抗问世前的一个冬季，一名患有严重支气管肺发育不良的早产儿，其父母和医生能做的最大努力，是祈祷与严密的隔离——因为那时，呼吸道合胞病毒是悬在所有脆弱婴儿头上、却无特异性预防手段的“达摩克利斯之剑”。这种无力感，源于一种困境：一 ...
类风湿关节炎、幼年特发性关节炎和银屑病关节炎等是一组由免疫系统异常攻击自身关节组织，导致慢性炎症、疼痛、肿胀和骨质破坏的自身免疫性疾病，其发病机制中，T淋巴细胞的异常活化是关键环节，而阿巴西普作为一种选择性T细胞共刺激调节剂，通过模拟天 ...
在儿科疾病预防的里程碑上，为所有婴儿提供针对呼吸道合胞病毒的第一道、也是普适性的防护，曾是一个难以企及的公共卫生目标。长期以来，有效的预防手段仅局限于针对最高危的极早产儿等极小部分人群，绝大多数健康足月婴儿在面对这个秋冬季节最常见的健 ...
帕金森病的核心病理生理改变是中脑黑质多巴胺能神经元进行性丢失，导致大脑内多巴胺水平严重不足，而左旋多巴作为补充多巴胺的前体药物，至今仍是控制运动症状最有效的金标准疗法，但其疗效会随着疾病进展而波动，出现“剂末现象”和“异动症”，部分原 ...
想象一下，同一种免疫细胞的异常活跃，可以在肺部引发致命的哮喘，在鼻腔催生堵塞的息肉，甚至在全身血管中点燃肉芽肿性炎症——这不是假设，而是嗜酸性粒细胞在不同器官发动的“静默叛乱”。过去，应对这些看似无关的疾病，临床只能依赖全身性糖皮质激 ...
脊髓小脑共济失调是一组以进行性步态不稳、肢体协调障碍、构音障碍和眼球运动异常为主要表现的神经退行性疾病，目前多数类型缺乏能改变病程的疾病修饰治疗，主要依赖康复训练和对症支持，而他替瑞林作为一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，通过激活 ...
晚期乳腺癌的治疗史，从某种意义上说，是一部不断拆解“耐药”密码的历史。自他莫昔芬在七十年代末确立激素受体阳性乳腺癌治疗的基石地位，临床医学用了近四十年时间，才得以将内分泌耐药中一个关键而普遍的“基因逃逸”机制——ESR1突变，转化为可临床 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌在经历含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后，病情进展的患者治疗选择有限且预后不佳，而恩诺单抗作为一种由全人源化抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可切割连接子偶联而成的抗体偶联药物，通过特异性结合并 ...
当异基因造血干细胞移植成功清除肿瘤后，另一场源于免疫系统“误判”的战争——慢性移植物抗宿主病，却可能在皮肤、口腔、肺部等多处悄然打响，其纤维化改变如同“内部疤痕”，导致功能丧失与持续痛苦。既往治疗依赖强效的全身免疫抑制剂，在压制异常免 ...
维持性透析患者体内失控的钙磷代谢与继发性甲状旁腺功能亢进，是一场涉及骨骼、血管和软组织的“静默风暴”。传统治疗依赖大剂量活性维生素D和磷结合剂，但常陷入“补钙抑或升磷、降磷又致低钙”的循环，且难以有效遏制甲状旁腺的自主性增生与高分泌。这 ...
原发免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性疾病，机体产生针对血小板膜糖蛋白的自身抗体，导致血小板在脾脏等单核巨噬系统被过早破坏，同时巨核细胞生成血小板不足，而福他替尼作为一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制这一在免疫细胞信号传导中 ...
在抗癌药物研发的逻辑谱系中，针对KRAS、EGFR等高频突变的追逐往往占据中心，而另一些由罕见但明确的基因缺陷驱动的肿瘤，则长期处于疗法的“无人区”。恶性血管周围上皮样细胞肿瘤便是这样一个典型，其侵袭性强，标准化疗近乎无效，临床长期深陷“有诊 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤是最常见的非霍奇金淋巴瘤类型，尽管一线免疫化疗方案可使大部分患者获得缓解，但仍有部分患者原发耐药或治疗后复发，尤其是经历多线治疗后的患者预后极差，而朗妥昔单抗作为一种由人源化抗CD19单克隆抗体与细胞毒性药物吡咯并苯并二氮 ...
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