在IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者接受依维替尼治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞 ...
晚期肝细胞癌的系统治疗中，免疫检查点抑制剂的应用已成为标准治疗的重要组成部分，曲美木单抗作为一种全人源的单克隆抗体，通过靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4，解除其对T细胞活化的早期抑制，当与抗程序性细胞死亡配体1抗体度伐利尤单抗联合使用时， ...
在非小细胞肺癌的表皮生长因子受体罕见突变中，外显子20插入突变因其特殊的构象导致对第一、二代及部分第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂不敏感，莫博替尼作为一款专门针对此突变设计的口服酪氨酸激酶抑制剂，通过其独特的丙烯酰胺结构不可逆地结 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，KRAS G12C突变曾长期被视为“不可成药”的难题，阿达格拉西布作为一款高选择性、强效的KRAS G12C共价不可逆抑制剂，通过独特的开关口袋结合机制，将突变蛋白锁定在非活性状态，从而为携带该突变的经治晚期非小细胞肺癌 ...
在多种以白细胞介素1过度产生为共同核心病理机制的自身炎症性疾病治疗中， 阿那白滞素 作为重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，通过竞争性阻断白细胞介素1与细胞表面受体的结合，有效抑制由其介导的全身性炎症反应，为类风湿关节炎、新生儿多系统炎症性疾病 ...
默克尔细胞癌（MCC）是一种侵袭性强、易转移的神经内分泌皮肤癌。其约80%病例与默克尔多瘤病毒（MCPyV）相关，病毒T抗原持续表达形成大量新抗原，使肿瘤具有高度免疫原性；但同时，MCC常通过上调PD-L1逃避免疫清除。这种“强抗原+强抑制”的特征，使其成 ...
在成人2型糖尿病与肥胖症的治疗领域，对血糖、体重及心血管代谢风险的全面控制是长期管理的核心目标，替尔泊肽作为全球首个兼具葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素样肽-1受体双重激动作用的新型多肽药物，通过模拟并协同发挥两种天然肠促胰素的生理效 ...
艾拉戈克钠 是一种口服的非肽类促性腺激素释放激素拮抗剂，用于治疗与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛，它通过可逆地抑制脑垂体促性腺激素释放激素受体，快速降低卵巢产生的雌激素水平，从而创造一种暂时的、可逆的“药物性绝经”状态，以缓解雌激 ...
阿莫奈韦 是一种新型的口服抗病毒药物，属于疱疹病毒解旋酶-引物酶复合物抑制剂，用于治疗由水痘-带状疱疹病毒引起的带状疱疹，其通过抑制病毒DNA复制所必需的关键酶复合物，为患者提供了与核苷类似物作用机制不同的便捷治疗选择。带状疱疹是由潜伏在感 ...
拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，专门用于预防和治疗与血液系统恶性肿瘤及其治疗相关的肿瘤溶解综合征所引起的高尿酸血症，其能够迅速且高效地将体内过多的尿酸降解为易于经肾脏排泄的水溶性代谢物，从而避免尿酸结晶在肾小管沉积导致急性肾损伤，是 ...
卡帕塞替尼 是一种口服给药的泛AKT激酶抑制剂，其获批与氟维司群联合，用于治疗携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在既往内分泌治疗期间或之后出现疾病进展，为这一特定人群提供了 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的靶向治疗中，伊马替尼是标准一线用药，但多数患者在2–3年内出现进展。进展常由KIT基因继发突变驱动，其中外显子17的D816V、D820Y、A829P等突变尤为棘手——这些突变位于KIT激酶的“激活环”，导致受体持续处于活性构象，并显著 ...
作为一种专门用于成人偏头痛预防性治疗的人源化单克隆抗体， 瑞玛奈珠单抗 通过靶向并阻断降钙素基因相关肽这一关键神经递质，为频繁发作的偏头痛患者提供了一种长效且便捷的新型预防手段，其允许每月一次甚至每季度一次的皮下注射方案显著降低了传统每 ...
在2型糖尿病管理中，GLP-1受体激动剂因其降糖、减重和心血管获益被广泛推荐。但长期注射给药带来的依从性问题始终存在：部分患者因恐惧针头、操作不便或储存限制而延迟启用或中断治疗。 司马鲁肽 的获批，并非源于更强的靶点活性，而是解决了一个明确的实 ...
当多发性骨髓瘤患者对硼替佐米产生耐药或不耐受时，治疗选择迅速收窄。卡非佐米（Carfilzomib）在此背景下被开发，并非作为一线替代，而是作为针对蛋白酶体通路的再干预策略。其核心价值不在于“更强”，而在于不可逆结合与更低的脱靶效应，使其在既往暴 ...
雷莫卢单抗 是一种血管内皮生长因子受体2拮抗剂，通过特异性阻断血管内皮生长因子受体2与血管内皮生长因子配体的结合，抑制肿瘤血管的生成与生长，目前已获批用于治疗多种晚期实体瘤，包括胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌和肝细胞癌，通常在其他标准治疗 ...
索托拉西布 作为全球首个获批上市的口服KRAS G12C抑制剂，实现了针对“不可成药”靶点的重大突破，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，为这部分特定人群带来了精准的靶向治疗希望。RAS基因 ...
甲基苄肼 并非直接发挥细胞毒作用的药物，而是一种需经体内代谢活化的前药。其抗肿瘤活性依赖于肝脏和肿瘤组织中的氧化酶系统，将分子转化为具有烷化能力的甲基自由基和苯甲醛衍生物。这些活性代谢物可引起DNA单链和双链断裂、碱基甲基化及交联，最终触 ...
依库珠单抗 作为全球首个获批的补体C5抑制剂，彻底改变了一系列由补体系统介导的罕见疾病的治疗与预后，其适应症涵盖阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力以及视神经脊髓炎谱系疾病，标志 ...
在帕金森病中晚期，多数患者在接受左旋多巴治疗数年后会出现“运动波动”——即药效持续时间缩短，出现可预测的“关期”（off-time），表现为僵硬、行动迟缓和震颤复发。这一现象主要源于纹状体多巴胺能神经元进一步丢失，导致左旋多巴代谢加快、突触间 ...
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