RET（Rearranged during transfection）基因首次于1985年在重组人淋巴瘤DNA中发现，RET位于10号常染色体长臂，染色体的重组常会导致RET基因中间断裂后与不同的上游基因发生融合，进而形成驱动肿瘤细胞增殖的融合基因。在1990年和2012年先后在甲状腺乳头 ...
神经纤维瘤病(neurofibromatosis,NF)是一类罕见的常染色体显性遗传性疾病，其中，NF1是由位于17号染色体上的NF1基因突变所致，占所有神经纤维瘤病的96%，发病率约为1/3000-1/2600，多在儿童期发病，出现逐渐加重的疼痛、畸形，甚至毁容和运动障碍，可能 ...
普托马尼 是一款具有全新作用机制的硝基咪唑类抗结核前体药，对结核分枝杆菌具有高度特异性，其核心优势在于能同时针对繁殖期和休眠期的结核杆菌发挥杀菌作用，且耐药突变率极低，成为耐药结核治疗的核心药物。作为前体药，普托马尼的药理作用需要经过 ...
宗格替尼 作为不可逆共价结合型HER2抑制剂，可靶向结合野生型及突变型HER2受体（明确覆盖HER2外显子19-20酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变、插入/缺失突变，不含HER2扩增），抑制HER2磷酸化，阻断下游MAPK/PI3K信号传导（包括ERK磷酸化），诱导肿瘤细胞 ...
大脑癫痫发作源于神经元的兴奋-抑制失衡， 西诺氨酯 凭借创新双通道作用机制，一方面通过优先抑制持续性钠离子（INaP）电流，降低神经元兴奋性；另一方面通过作用于非苯二氮位点正变构调节γ-氨基丁酸A型受体（GABAA受体），增加神经元抑制性，共同发挥 ...
伏索利肽 （vosoritide）是一种C型利钠肽（C-type natriuretic peptide，CNP）类似物，通过改良的CNP与利钠肽受体-B（NPR-B）结合，拮抗因基因变异造成的过度FGFR3下游信号传导，从而恢复患儿骨骼生长。2021年8月，伏索利肽在欧盟上市；同年11月，其获 ...
在淋巴瘤治疗领域，BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂的出现为B细胞淋巴瘤患者带来了新的希望。 匹妥布替尼 （吡托布鲁替尼）作为新一代高选择性BTK抑制剂，凭借其独特的作用机制和优异的临床表现，正成为复发/难治性淋巴瘤治疗的重要力量。与传统BTK抑制剂 ...
阿达格拉西布 是一款高选择性、不可逆的KRAS G12C抑制剂，其作用机制充满巧思：1.精准识别“漏洞”：突变后第12位的半胱氨酸（C）在KRAS蛋白表面形成独特凹槽——这成为药物结合的“致命弱点”。2.创新结合策略：药物分子像特制钥匙插入凹槽，与半胱氨 ...
艾德拉尼 是一种处方抗癌药物，口服片剂，通常每日服用两次。它属于一类称为靶向治疗的药物，这类药物旨在作用于癌细胞内部的特定信号，而不是攻击体内所有快速增殖的细胞。因此，它不被归类为“传统化疗”，尽管它仍用于治疗癌症，并可能带来严重风险 ...
高危（HR）和中危（IR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）复发和/或进展概率较高。FGFR3/FGFR2基因变异（包括突变与融合）已被证实在NMIBC中起潜在的癌基因驱动作用。FGFR3突变最为常见，报告在超过31%的HR-NMIBC患者和70%的IR-NMIBC患者中出现。厄达替尼是一 ...
替那帕诺 作是一种磷吸收抑制剂，于2025年2月在中国正式获批，用于控制对磷结合剂疗效不充分或不耐受的慢性肾脏病成人透析患者的血清磷水平。传统磷结合剂在肠道内与磷结合形成不溶性化合物，随粪便排出，但存在疗效局限、胃肠道不适发生率高、药片负担 ...
沃拉西地尼 是一种用于胶质瘤的系统性靶向口服药，是首个针对术后IDH突变型2级弥漫性脑胶质瘤的“特效”靶向药，可显著延长无进展生存期并推迟放化疗时机，填补了低级别胶质瘤术后靶向维持的空白。沃拉西地尼通过抑制突变IDH1/2减少致癌代谢物2-HG，逆 ...
罗莫单抗 是一种抗硬化素的完全人单克隆抗体。目前，经美国食品药品监督管理局批准，罗莫单抗可用于绝经后女性骨折高风险骨质疏松症的治疗。骨折高风险骨质疏松症的定义为：有骨质疏松性骨折史、具有骨折的多种危险因素及其他抗骨质疏松症治疗无效或不 ...
伐度司他 是治疗特定贫血病症的创新药物。它专门针对接受透析至少三个月的成人慢性肾脏病（CKD）相关性贫血患者发挥作用。在人体内，伐度司他可通过独特机制调节相关生理过程，有效改善患者因慢性肾脏病引发的贫血状况，提升血红蛋白水平，增强机体携氧 ...
瑞利珠单抗 是一种长效抗C5单克隆抗体，仅需每8周给药一次。该药通过阻断C5裂解，抑制补体末端通路激活，从而减轻补体介导的肾脏炎症和损伤。作用在补体级联反应的末端：它结合补体蛋白C5，阻断其裂解为促炎片段C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物（C5b-9 ...
头孢地尔 （Cefiderocol）是一种新型的β-内酰胺类抗生素，属于第三代头孢菌素。它的研发目的是为了应对不断增加的多重耐药革兰氏阴性菌感染，这一问题在全球范围内日益严重。传统抗生素的有效性下降，促使科学家们开发新型抗生素，以应对耐药细菌带来 ...
培米替尼 是高选择性FGFR1/2/3小分子抑制剂，对FGFR2靶点的抑制活性尤为突出，可精准结合突变的FGFR2蛋白，彻底阻断异常激活的信号传导，从根源抑制肿瘤细胞增殖、诱导癌细胞程序性凋亡，同时切断肿瘤营养供给，有效遏制病灶进展、转移。不同于传统化疗 ...
法瑞西单抗 是获批用于眼部的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2和血管内皮生长因子-A，靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条信号通路。Ang-2和VEGF-A会破坏血管稳定性，导致形成新的渗漏血管并增加炎症，从而造成视力丧失。通过阻断涉及 ...
呼吸道合胞病毒（RSV）是婴幼儿最常见的呼吸道病毒之一，尤其是2岁以下的宝宝，感染后很容易发展为毛细支气管炎或肺炎。那些早产儿、先天性心脏病宝宝，或者免疫力低下的孩子，更是RSV的“重点攻击对象”。每年秋冬季节，儿科门诊里总是挤满了因RSV感染 ...
库欣综合征是由体内皮质醇水平长期过高引起的内分泌疾病，会导致多种严重全身症状， 奥司他丁 （Isturisa）是专门用于降低皮质醇、控制病情的针对性治疗药物。它的使用规范、作用机制、临床疗效与安全风险，直接关系到病情控制效果与患者长期健康。了解 ...
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