米达美替尼 (Mirdametinib、Ezmekly、米达替尼)是一种用于治疗与1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤的靶向药物。NF1是一种遗传性疾病，可导致神经细胞上长出良性肿瘤。米达美替尼为这类患者提供了一种新的治疗选择。 核心适应症： 适用于 ...
塔拉妥单抗获批用于实体瘤的BiTE（双特异性T细胞衔接器）疗法，也是安进HLE BiTE平台的里程碑产品。靶点选择——DLL3：Delta样配体3（DLL3）在约85%的小细胞肺癌（SCLC）肿瘤细胞表面高表达，而在正常组织中几乎不表达。这是全球药企追逐多年的理想肿瘤 ...
头孢地尔（Cefiderocol）是由日本盐野义制药公司开发的一种注射用铁载体头孢菌素类抗生素。分子式为CHClNOS，分子量约为752.21 g/mol。原料药在常温下呈白色至米白色固体，通常需在低温氮气环境中保存；这种粉末难溶于水，易溶于某些有机溶剂。独特的结 ...
头孢地尔（Cefiderocol）是一种具有代表性的创新型头孢菌素类抗生素，其核心特点在于将传统β-内酰胺结构与铁载体策略相结合。在化学结构上，头孢地尔在头孢菌素母核侧链引入邻苯二酚基团，使药物能够与三价铁形成络合物，借助细菌铁摄取系统主动进入细 ...
急性髓系白血病（AML）是最常见的血液恶性肿瘤，严重危害患者健康和生命。新诊断为AML患者中，最初完全缓解率（CR1）通常为60%-80%，其中只有20%-30%的患者可获得持续缓解，大部分患者通常在完全缓解后的第一年内发生复发，对于那些复发或者难治性的AML ...
吉妥珠单抗 /奥唑米星是全球首个用于AML的抗体偶联药物（ADC），由抗CD33单克隆抗体通过酸不稳定连接子与细胞毒药物卡奇霉素（calicheamicin）衍生物偶联。CD33是一种在90%以上AML原始细胞表面表达的唾液酸结合免疫球蛋白样凝集素受体。药物与CD33结合 ...
造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液系统疾病的重要手段，但随之而来的并发症却可能给患者带来新的挑战。其中，肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（HSOS），是HSCT后最常见的早期并发症之一。这种疾病主要发生在HSCT后的21天内，是由于肝 ...
西多福韦是一款抗病毒药物，用于治疗艾滋病（获得性免疫缺陷综合征）患者的眼部巨细胞病毒视网膜炎（CMV）。本品仅适用于艾滋病患者的巨细胞病毒感染治疗。西多福韦无法彻底根治巨细胞病毒感染，也未必能够阻止患者视力受损。仅1~2剂西多福韦就有可能造 ...
慢性阻塞性肺疾病（COPD）是一种可防可治的疾病，以机体肺部慢性炎症应答增强为特征。除慢性炎症外，现有研究提出多种机制参与COPD的发生与进展。近年文献证据提示，炎症小体参与COPD气道炎症过程。炎症小体为胞内多蛋白复合物，可促炎蛋白酶半胱天冬酶- ...
奈拉滨是一种脱氧鸟苷类似物的前体药物，它在体内经过一系列的生物转化过程，最终发挥抗癌作用。具体来说，奈拉滨在腺苷脱氨酶（ADA）的作用下脱去甲基，转变为ara-G（9-beta-D-阿拉伯呋喃糖基鸟嘌呤）。随后，ara-G在脱氧鸟苷激酶和脱氧胞苷激酶的作用 ...
骨质疏松是一种骨量减少、骨脆性增加的疾病。目前常用的抗骨质疏松药物主要分为骨形成促进药物和骨吸收抑制药物两类，而近期全球唯一靶向硬骨抑素的药物——罗莫索珠单抗已正式上市。罗莫珠单抗（Romosozumab）是一款新型抗骨质疏松药物，与我们熟悉的钙 ...
罗莫珠单抗 由安进（Amgen）和优时比（UCB）联合开发，是全球首个靶向硬化蛋白（Sclerostin）的单克隆抗体。根据国家药监局（NMPA）公开信息，罗莫索珠单抗注射液已于2025年12月22日获得中国批准上市，适应症为骨质疏松症。此前，该药于2024年7月在中国 ...
米伐木肽（Mepact、mifamurtide）是一种创新的免疫调节剂，由日本武田制药公司生产，主要用于治疗非转移性骨肉瘤。它通过模拟细菌细胞壁中的天然免疫刺激成分，激活机体的免疫系统，增强对骨肉瘤细胞的攻击和清除能力，从而延长生存期、减少死亡率，并改 ...
在罕见病治疗领域，硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病）长期因高复发率、难治性困扰医患。它虽为软组织肿瘤，不发生转移，却能局部侵袭生长，术后复发率高达77%，常引发疼痛、关节功能障碍等问题，传统手术与化疗效果有限。而尼伽司他（Nirogacestat）的获批上市 ...
儿童矮小是儿科内分泌科接诊的常见原因。特发性矮小症（ISS）是一种以身高显著低于同龄同性别人群为特征的生长发育疾病，属于内分泌科常见病症，其核心定义为排除生长激素缺乏、先天畸形等明确病因的身材矮小状态，患儿生长激素分泌正常但可能存在敏感性 ...
造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)是一种干细胞移植后常见的致命并发症，由补体凝集素途径的激活引起。Omeros公司的纳索普利单抗是首个也是目前唯一获批用于治疗TA-TMA的药物。该药于2025年12月23日获得美国FDA批准，已于2026年1月在美国上市， ...
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种复发性、耐化疗的癌症，死亡率很高。它占浆液性卵巢癌的5-10%，占所有卵巢癌的6-8%。美国估计有6000例、全球估计有80000例LGSOC患者。LGSOC最常见于45-55岁的女性。LGSOC的中位生存期约为10年，其中85%的患者复发，并 ...
索托拉西布 （Sotorasib）是一款KRAS G12C突变靶向抑制剂。这种药物针对KRAS G12C突变，是一种不可逆的小分子抑制剂，具有特异性和高效性。KRAS基因是很早发现的癌基因之一，广泛存在于多种癌症类型中，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC） ...
RAS家族（包括KRAS,NRAS,HRAS）是人类癌症中最常被激活的致癌基因，其中KRAS突变最为常见。它就像一个控制细胞生长和增殖的“开关”，正常情况下受到精密调控。然而，一旦发生突变（最常见的是第12号密码子突变），这个开关就会卡在“开启”状态，导致细 ...
神经营养因子受体酪氨酸激酶基因（NTRK）包含NTRK1、NTRK2、NTRK3三大亚型，正常生理状态下，该基因主要负责调控人体神经细胞的生长、分化与损伤修复，维系神经系统稳定运转，对人体健康有着重要作用。当NTRK基因受外界因素影响发生基因断裂，且与其他基 ...
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