KRAS突变在癌症患者中非常常见，尤其是在非小细胞肺癌患者中，约有13%的患者携带KRAS G12C突变。在健康细胞中，KRAS基因会产生一种名为KRAS的蛋白质，该蛋白质起着分子开关的作用，循环在“开”和“关”之间，以保持细胞生长受到一定的控制。但是在具有G ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种让患儿和家长都备受煎熬的疾病。由于基因突变导致肝细胞排泄胆汁障碍，胆汁酸在肝内积聚，引发严重的瘙痒——患儿常常把自己抓得遍体鳞伤，无法安睡，甚至因长期胆汁淤积而发展为肝硬化和肝衰竭。过去，唯一的 ...
PBC的病理损伤并非单一环节，而是涉及脂质代谢紊乱、胆汁淤积相关炎症反应及肝纤维化的“多链条”损伤：肝内小胆管受损后，胆汁酸排泄受阻，同时肝脏脂质代谢失衡，多余脂质蓄积于肝细胞内，进一步诱发氧化应激，激活炎症通路（如NF-κB），长期作用下推 ...
脑部肿瘤治疗长期受血脑屏障限制，药物难达病灶，而 洛莫司汀 凭借脂溶性强、可穿透血脑屏障的特性，成为脑部肿瘤治疗的关键药物。在恶性肿瘤治疗领域，脑部肿瘤因血脑屏障的存在，长期面临药物穿透难、治疗手段有限的困境。其中，脑胶质瘤作为最常见的 ...
FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）中最具挑战性的分子标志之一，患者常因疾病进展迅速与化疗耐药而预后不佳。 奎扎替尼 作为专为FLT3-ITD突变设计的靶向药物，以其精准的“分子锁钥”机制与可控的安全性，为这一难治人群开辟治疗新径。它不仅是抑制白 ...
在肿瘤治疗领域，阿伐替尼凭借其独特的治疗特性，为部分患者带来了新的希望。它是一种强效、高选择性的口服激酶抑制剂，主要作用机制聚焦于对KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）激酶的精准抑制。 阿伐普替尼 通过精准靶向PDGFRA突变，为GIST患者提 ...
系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液系统疾病，特征是克隆性肥大细胞在骨髓、皮肤、肝脏、脾脏等多个器官异常积聚，释放大量炎症介质，引发皮肤潮红、瘙痒、腹痛、腹泻、低血压等一系列慢性症状，严重影响患者生活质量。其中，惰性系统性肥大细胞增多 ...
CMV感染是由巨细胞病毒（Cytomegalovirus，简称CMV）引起的先天性或后天性感染。CMV是一种双链DNA病毒，属于疱疹病毒群，仅在人与人之间传播。CMV感染的临床表现和转归与个体的免疫功能状态密切相关，严重患者可能危及生命。好发人群包括母亲孕期存在巨 ...
维罗非尼 是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E。维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白， ...
在黑色素瘤治疗领域， 维莫非尼 （Vemurafenib）凭借其精准的BRAF V600突变抑制机制，成为改写治疗格局的关键药物。其作用原理通过阻断BRAF蛋白异常激活的MEK/ERK通路，特异性抑制肿瘤生长，而对正常细胞影响较小。这一“靶点制导”策略使维莫非尼在BRAF ...
乳腺癌是我国女性最常见的恶性肿瘤之一，它是脑转移发生率最高的肿瘤之一，仅次于肺癌。HER2（人类表皮生长因子受体2）是一种存在于细胞表面的蛋白质，它在正常细胞中帮助控制细胞的生长和分化。但在某些癌症中，比如乳腺癌、胃癌和结直肠癌，HER2的表现 ...
赛普替尼 /塞尔帕替尼（RETEVMO），以其卓越的疗效为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者照亮了前行的道路。这款研发的高选择性小分子RET抑制剂，自问世以来，便以其独特的作用机制和显著的治疗效果，赢得了医学界和患者群体的广泛关注与赞誉。非小细 ...
希维奥/ 塞利尼索 (Selinexor)是全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是可同时用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的药物，以其为骨架的治疗方案先后被纳入NCCN指南、ESMO指南和中国C ...
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统常见的一种浆细胞恶性肿瘤，早期诊断困难、难以治愈、容易复发、复发后缺乏有效治疗策略是目前MM诊疗领域面临的主要困境。希维奥/ 塞利尼索 (Selinexor)是全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是可同时用于治 ...
阿那格雷 是高选择性血小板生成抑制剂，区别于传统广谱抗肿瘤、降细胞药物，其核心作用靶点专一，可特异性作用于骨髓巨核细胞，抑制巨核细胞的成熟、分化与增殖，从根源上减少血小板生成，而非单纯清除外周血小板，实现长效、稳定的血小板水平调控。同 ...
瑞司美替罗 (Rezdiffra/Resmetirom)是一种甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂，适用于与饮食和运动相结合，治疗患有中度至重度肝纤维化（符合F2至F3期纤维化）的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的成年患者。使用限制：应避免对失代偿期肝硬化患者使用 ...
非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是一种与胰岛素抵抗和遗传易感密切相关的代谢应激性肝损伤，疾病谱包括非酒精性肝脂肪变（NAFL）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝硬化和肝细胞癌。NASH是NAFLD的进展形式，表现为肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化。随着现代 ...
他泽司他 靶向药的效果显著，对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤疗效显著，能够提高客观缓解率，改善患者的生活质量。但由于每个患者的情况不同，用药疗程也因人而异，具体疗程应遵医嘱明确。他泽司他是zeste同系物2抑制剂的首款小分子增强剂， ...
帕比司他 是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，其获批的适应症为联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）患者。具体针对的是已接受过至少两种先前治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂，如来那度胺）且病 ...
奥氟格列隆是一种口服非肽类、小分子GLP-1受体激动剂，通过激活人体GLP-1受体，从多重生理途径干预体重调节：调节食欲与摄食：GLP-1受体存在于大脑中调节食欲的区域，本品可分布到并激活这些区域的神经元，从而有效降低食欲与食物摄入量。延缓胃排空：延 ...
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