IgA肾病（IgAN）是全球原发性肾小球肾炎的最常见病因，尽管组织病理学特征是系膜IgA沉积，但IgAN是一种异质性自身免疫性疾病，不仅在临床表现方面，而且在疾病进展方面也是如此。现IgAN治疗尚无特效方案,主要是充分支持治疗,包括控制血压、控制蛋白质及 ...
卵巢癌是女性中最致命的妇科恶性肿瘤之一，而低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种相对少见的亚型，占卵巢癌总病例数的10%左右。它与常见的高级别浆液性卵巢癌不同，生长速度较慢，但对传统化疗的反应较差，尤其是在复发后，治疗手段十分有限，病情控制困 ...
随着肥胖、糖尿病和代谢综合征的全球化流行，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）及其严重类型非酒精性脂肪性肝炎（NASH）已成为全球慢性肝病的主要病因。其患病率在全球范围内持续增加，严重危害公众健康。根据文献报道，全球约25%的成人患有NAFLD，其中10%～3 ...
在肺癌治疗领域，针对EGFR突变的靶向治疗已经取得了显著进展。然而，EGFR 20ins突变由于其特殊的结构，导致传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）难以与之有效结合，治疗效果不佳。在 莫博替尼 问世之前，EGFR 20ins突变的晚期NSCLC患者一线治疗主要以含铂 ...
肺癌治疗已进入精准医疗时代，靶向药物为无数患者带来希望。 莫博替尼 作为针对EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌的靶向药，在临床试验中显示出显著疗效。然而，正如所有药物一样，它在带来治疗效果的同时也伴随着一系列副作用。了解这些副作用并学会科 ...
在激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期乳腺癌中，内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂已是标准的一线方案。然而，耐药几乎是所有患者必须面对的终点，而导致耐药的最常见原因之一，就是PIK3CA基因突变。约40%的HR+/HER2-乳腺癌患者携带 ...
阿培利司 （Alpelisib）是一种口服的PI3K抑制剂，主要用于治疗特定类型的乳腺癌患者。通过抑制PI3K信号通路中的PI3Kα亚基活性，阻断癌细胞生长和增殖信号，从而抑制肿瘤生长。该通路在携带PIK3CA基因突变的癌细胞中常过度活跃，阿培利司可精准作用于 ...
面对Dravet综合征的“难治性”，传统抗癫痫药物往往效果有限，而 司替戊醇 （Stiripentol，STP）的出现，为临床治疗提供了新的方向。作为Dravet综合征治疗中的关键辅助药物，其作用机制并非单一靶点，它通过强化GABA抑制效应、抑制神经元异常兴奋通道和 ...
长期以来，MASH缺乏针对性治疗药物，传统保肝药仅能缓解肝脏炎症，无法改善肝脏脂肪沉积和肝纤维化，患者只能依靠严格的饮食控制和运动干预，效果有限且难以坚持，病情进展风险极高。 瑞司美替罗 的获批，首次为伴有中重度肝纤维化（F2-F3期）的非肝硬化 ...
伐美妥司他 是一种EZH1/2双重抑制剂，这一突破性疗法为复发或难治性T细胞淋巴瘤患者带来新生希望。在传统化疗有效率不足30%的治疗困局下，在关键II期临床试验中展现出显著疗效，其中20%的患者达到完全缓解。作为表观遗传调控领域的里程碑式药物，伐美妥 ...
在女性生殖系统良性肿瘤中，子宫肌瘤的发病率居高不下，传统治疗方案中，手术切除虽为根治手段，但对有保留子宫需求或身体条件受限的患者而言并非最优选择。近年来，新型口服促性腺激素释放激素拮抗剂 瑞卢戈利 （Relugolix）的出现，为子宫肌瘤的药物治 ...
英菲格拉替尼 属于口服、选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，主要抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的异常信号。简单说，它不是对着所有癌细胞“狂轰滥炸”，而是专找携带FGFR基因变异的癌细胞下手。目前，英菲格拉替尼已在海外获批上市（商品名Trus ...
胰腺导管腺癌KRAS突变中，G12D占比40%、G12V占比31%、G12C仅占8%，其余为罕见突变。这意味着92%的胰腺癌患者无法使用单一G12C抑制剂。即便适配极少数G12C突变患者，传统抑制剂疗效也极差，中位OS仅6-8个月，客观缓解率不足15%，且半年耐药率超50%。而 RM ...
佐利替尼 （Zorifertinib，AZD3759）作为专为脑转移设计的第三代EGFR-TKI，其研发目标直指解决EGFR突变肺癌患者的脑转移困境，将非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗推向精准化新高度。佐利替尼对于关注肺癌靶向治疗的患者而言并不陌生，其早在2015年 ...
硬纤维瘤细胞高表达Notch1受体，其异常激活与Wnt/β-catenin通路形成交叉对话，共同驱动肿瘤细胞无限增殖。Notch信号通路的激活依赖于γ-分泌酶（Gamma-secretase）——一种蛋白酶复合物，负责切割Notch受体，释放具有转录活性的Notch细胞内结构域（NICD ...
喷他脒 主要通过注射给药，其在治疗某些特定原虫感染和真菌感染中扮演着不可或缺的角色，尤其对于免疫功能严重受损的患者而言，常是挽救生命的选择。它的作用机制复杂，被认为主要是通过干扰病原体的DNA、RNA、磷脂和蛋白质的合成，同时也能抑制氧化磷 ...
特泊替尼 片适用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的、不可切除的、进展性和复发性非小细胞肺癌。使用本品治疗前，必须使用充分验证的检测方法（液体活检或肿瘤组织活检）确认METex14跳跃突变。建议仅对无法获得肿瘤活检的患者，检测血浆标本中是否存 ...
在癌症治疗领域，KRAS一直是一个让科学家“又爱又恨”的靶点。原因在于，KRAS基因突变广泛存在于多种癌症中，尤其是在胰腺癌、肺癌和结直肠癌中发挥重要作用。简单来说，KRAS异常激活后，会不断向癌细胞发送“生长信号”，帮助肿瘤持续发展。然而，过去 ...
伐度司他 是一款针对透析患者肾性贫血的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其作用机制与传统促红素有着本质区别：传统促红素是通过外源性补充促红细胞生成素，强行刺激骨髓造血，这种“外源补充”模式易导致促红素水平波动，引发血压骤 ...
替索单抗 是一种抗体-药物偶联物（ADC），它专门靶向组织因子（TF）。Tisotumab vedotin的作用机制涉及ADC与肿瘤细胞表面的组织因子结合，形成复合体后进入肿瘤细胞内部。在细胞内，该复合体被蛋白酶体降解，释放出微管破坏剂MMAE，导致细胞周期阻滞和 ...
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