伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅 ...
武特里西兰 （通用名：vutrisiran）是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的突破性RNAi疗法，已获批用于成人遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）两种类型，覆盖多发性神经病（PN）与心肌病（CM）两大适应症。作为全球首款实现双适应症覆盖的RNAi药物， ...
黑色素瘤恶性程度高、侵袭能力强，肿瘤细胞可通过表达PD1/PDL1、LAG3等免疫检查点分子，给T细胞套上多重“免疫枷锁”，压制免疫细胞的抗肿瘤活性，让免疫系统无法识别、清除肿瘤。肿瘤借此持续增殖，极易向淋巴结、肺、肝脏等远处器官转移，并且常常对传 ...
塞瓦替尼 是一款口服不可逆表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，分子结构经过定向优化，可高效、选择性靶向EGFR 20号外显子插入突变。EGFR 20外显子插入突变是非小细胞肺癌中极具挑战性的驱动突变类型，这类患者对一代、二代EGFR-TKI以及部分三代EGFR靶 ...
脑胶质瘤起源于颅内神经胶质细胞，是中枢神经系统最高发的原发性肿瘤，占全部原发中枢神经系统肿瘤的40%~60%。近年胶质瘤发病率正以每年1%~2%的幅度缓慢上升，高发人群集中在青少年以及40岁以上成人。胶质瘤呈浸润性生长，病灶如同树根一样交错扎根于正 ...
依来卡泊 是突破性口服三联复方制剂，由依伐卡托、特扎卡福特、依来卡泊共同组成，直击囊性纤维化的发病根源——CFTR蛋白功能缺陷。它通过三种组分分工协同，修复占比最高的F508del突变CFTR蛋白，恢复氯离子通道正常活性，改善全身黏液淤积带来的多器官 ...
Inluriyo是一款口服、具备完全拮抗活性的选择性雌激素受体降解剂（SERD），目标人群为既往内分泌治疗后疾病进展的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。该药物在分子设计上针对性解决了传统内分泌药物的两大痛点：规避他莫昔芬存在的雌激素受体激动 ...
在激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌人群中，PIK3CA突变是十分常见的驱动变异。突变后的PI3Kα激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促癌信号，加速肿瘤细胞增殖、侵袭与远处转移，同时也是内分泌治疗耐药的核心诱因。 伊那利塞 凭借独特的靶向机制阻断这条 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）素有“儿童癌症之王”之称，是儿童最常见的外周神经系统实体瘤。肿瘤起源于发育过程中交感神经系统的神经嵴细胞，沿着交感-肾上腺轴均可发病，原发灶以肾上腺髓质最多见，其次为腹腔交感神经节，胸部、颈部、骨盆交感 ...
胆管癌是胆道恶性肿瘤中最主要的类型，恶性程度高、早期隐匿，多数患者确诊时已失去根治手术机会。在肝内胆管癌人群中，FGFR2基因融合或重排的检出率约14%，而肝内胆管癌占全部胆道癌的15%–30%。FGFR基因异常，尤其是基因融合变异，能够持续驱动下游致 ...
靶向治疗显著延长了胃肠道间质瘤（GIST）患者的生存，但继发耐药是难以回避的临床难题。GIST主要由KIT、PDGFRA驱动突变诱发，伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼依次搭建起经典靶向治疗序列；随着后线治疗推进，继发突变、旁路激活、肿瘤异质性不断累积，单纯 ...
在多发性硬化的治疗领域，Tysabri（ 那他珠单抗 ）始终是一款绕不开的重磅药物。作为全球首个获批的细胞粘附分子抑制剂，凭借显著降低复发率、延缓残疾进展的临床效果，长期占据多发性硬化高效治疗的核心地位。即便在口服DMT药物和新一代抗CD20单抗竞相 ...
维汀-特立妥珠单抗 (Telisotuzumab vedotin-tllv)用于治疗经1次既往系统治疗后、伴有c-Met蛋白高表达（即50%或以上的肿瘤细胞呈强[3+]染色）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者。 维汀特立妥珠单抗的用法用量 1、成人非小细胞肺癌常 ...
阿尔茨海默病（AD）是最常见的痴呆类型，仅美国就有约700万患者，全球患者超5000万。随着病情进展，高达76%的AD患者会出现激越症状，表现为无理由暴躁、易怒、言语或身体攻击、坐立不安、反复踱步等，严重影响患者生活质量，同时给照护者带来巨大身心负 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）多发生在脑干、丘脑等手术难以触及的区域，恶性程度极高，一直是临床棘手的难治肿瘤。其中H3 K27M突变亚型，接受传统放疗后极易复发，化疗基本无效，儿童和成人患者长期缺少有效的治疗手段。 多达维普酮 （Dordaviprone）于2025 ...
膀胱癌是我国男性泌尿生殖系统中最常见的恶性肿瘤。据2022年估算，全国新发膀胱癌约9.3万例，其中约四分之三在确诊时仍处于“非肌层浸润性”阶段（NMIBC）——通俗地说，肿瘤像“地毯上的霉斑”，只长在膀胱内壁的黏膜层，还没有长进肌肉层。这个阶段的 ...
奥格列龙 属于口服GLP-1受体激动剂，配合低热量饮食与运动，用于成人肥胖，或是超重且合并至少一项体重相关合并症人群，实现减重并长期维持减重效果。在体重管理方面，奥格列龙拟用于体重指数（BMI）达到30 kg/m及以上的肥胖症成人，以及BMI达到27 kg/m ...
T细胞耗竭是制约免疫检查点抑制剂、CAR-T细胞疗法疗效的核心瓶颈，在实体瘤中这一难题尤为突出。该研究构建功能缺陷的CAR-T细胞体外模型模拟T细胞耗竭表型，对FDA已获批小分子药物库开展筛选，最终发现 米替福新 （Miltefosine）可以不依赖PD1/PDL1通路 ...
匹莫范色林 （Pimavanserin、Nuplazid）针对帕金森病精神病相关症状发挥治疗作用，能有效改善患者出现的幻觉与妄想情况。帕金森病患者在病程进展中，常伴有这类精神症状，严重影响生活质量。匹莫范色林通过特定的作用机制，精准调节神经递质，缓解精神 ...
造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation,HSCT）是干细胞疗法中最成熟、最经典的范例。自20世纪60年代首次成功应用于临床以来，HSCT已成为治愈白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种恶性血液病和免疫缺陷疾病的标准疗法，拯救了全球数 ...
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