弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是一种非霍奇金淋巴瘤,属于淋巴系统肿瘤中较为常见的一种,占到三分之一以上,具有相对较高的恶性程度。临床上常将弥漫大B细胞淋巴瘤根据细胞起源分为GCB亚型和non-GCB亚型型;根据基因表达谱分为MCD亚型、BN2亚型、N1亚型、 ...
贝组替凡 ,英文名Belzutifan,商品名Welireg,它是一种HIF-2α抑制剂。简单来说,很多肿瘤细胞即使处于缺氧环境,也能够通过一套特殊的机制适应缺氧,继续生长。其中非常重要的一条通路就是:VHL→HIF-2α→下游促肿瘤信号。正常情况下,VHL蛋白可以帮 ...
FLT3是调控骨髓造血细胞增殖、分化的关键激酶,当发生内部串联重复(ITD)突变时,FLT3通路会持续异常激活,持续驱动白血病细胞无限增殖、浸润骨髓与外周组织,同时诱导化疗耐药、疾病快速复发,是AML患者预后不良的核心独立危险因素。传统化疗无法精准 ...
系统性肥大细胞活化症是一种罕见的血液系统疾病,其特征是肥大细胞在骨髓等多个器官系统中异常聚集和活化。当疾病伴随重度血液学异常时,预后往往较差。肥大细胞的异常活化和增殖与KIT D816V突变密切相关,该突变导致KIT受体酪氨酸激酶持续激活,驱动疾 ...
阿伐替尼 是一种口服、强效、高选择性的Ⅰ型酪氨酸激酶抑制剂,主要靶向KIT和PDGFRA突变体。与传统Ⅱ型抑制剂(如伊马替尼)不同,阿伐替尼与激酶的活性构象结合,能够抑制多种继发耐药突变,尤其是对PDGFRA D842V突变的抑制能力极强。目前,阿伐替尼已 ...
维莫非尼 是一种口服的小分子BRAF激酶抑制剂,它主要用于治疗BRAF V600E突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤肿瘤,极易早期转移。约40%至50%的黑色素瘤患者携带BRAF V600E突变,这种突变导致MAPK信号通路持续激活,驱动 ...
维莫非尼 作为一种针对BRAF V600突变的黑色素瘤的靶向治疗药物,为无法手术切除或已转移的黑色素瘤患者提供了新的治疗选择。通过减少肿瘤的生长和扩散,维莫非尼延长了患者的无进展生存时间,改善了生活质量。维莫非尼能够通过选择性抑制突变BRAF激酶信 ...
福巴替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂。它的作用,如同一把精准的“分子钥匙”,专门锁定并关闭驱动癌细胞生长的异常信号。在部分肝内胆管癌中,FGFR2基因会发生融合或重排,这好比细胞生长信号的“开关”被卡 ...
淋巴瘤严重威胁着患者的生命健康,给患者及其家庭带来沉重负担。艾代拉里斯,又名艾德拉尼(商品名Zydelig,英文名Idelalisib),为特定类型的淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。 艾代拉里斯 是一种口服的磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)δ抑制剂。在淋巴瘤患者 ...
艾代拉里斯 作为一种口服的选择性磷脂酰肌醇3激酶δ抑制剂,为复发性慢性淋巴细胞白血病、联合利妥昔单抗用于复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤以及复发性小淋巴细胞淋巴瘤的成人患者,提供了一种通过靶向B细胞受体信号通路关键节点来抑制恶性B细胞增殖 ...
浑身骨痛到无法翻身、反复感染发烧、肾功能莫名受损……这些看似毫无关联的症状,却指向一种发病率仅为十万分之二的罕见血液肿瘤——多发性骨髓瘤。作为一种难以治愈、易复发的疾病,它不仅折磨着患者的身体,更因治疗药物稀缺、病情认知不足,让无数家 ...
弥漫性中线胶质瘤是一类高发于儿童与青壮年的恶性中枢神经系统肿瘤,肿瘤位置深、浸润性强、手术难以完整切除,且对传统放化疗敏感度极低,整体恶性程度高、预后极差。其中携带H3K27M基因突变的弥漫性中线胶质瘤,属于临床高危亚型,肿瘤增殖速度更快、 ...
银屑病是一种由免疫介导的慢性、复发性、炎症性系统性疾病,并非普通皮肤顽癣,病程迁延难愈、极易反复,严重困扰广大患者。我国银屑病患者数量超700万,其中近六成属于中重度病情,不仅会出现大面积皮肤红斑、厚屑、瘙痒、脱皮等皮损症状,影响外观与日 ...
肥厚型心肌病是最常见的遗传性心肌病,多数患者以心肌异常肥厚、左室流出道梗阻为核心特征,常伴随胸闷、胸痛、劳力性呼吸困难、心悸、乏力等症状,严重时可诱发恶性心律失常、心力衰竭甚至心源性猝死,是中青年猝死的重要诱因之一。既往临床治疗以β受 ...
自身免疫性炎症疾病的核心发病机制,是JAK-STAT信号通路异常激活,导致大量炎症因子持续释放,引发全身炎症连锁反应。传统JAK抑制剂多为广谱靶向,容易误伤正常免疫通路,引发各类毒副作用,治疗安全性受限。 乌帕替尼 拥有独特的高选择性JAK1靶向机制, ...
癫痫,作为全球最常见的神经系统疾病之一,影响着约5000万人的健康。对患者而言,不受控的癫痫发作不仅带来身体上的伤害,更会让他们在学习、工作和社交中倍感压力。其中,局灶性癫痫是最常见的类型,而令人遗憾的是,约三分之一的患者即便尝试了两种及 ...
非小细胞肺癌是肺癌最主要的病理类型,其中EGFR基因突变作为最常见的“钻石突变”,既往依靠一代、二代靶向药大幅延长了患者生存期,但长期存在难以突破的临床短板。传统EGFR靶向药普遍存在耐药高发、入脑能力弱、无法攻克T790M耐药突变的问题,多数患者 ...
血小板是人体止血凝血的核心血细胞,一旦血小板数值持续偏低,会导致凝血功能障碍,引发皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻出血,严重时可出现内脏出血、颅内出血,直接危及生命。 艾曲波帕 通过模拟TPO的作用,激活受体信号,绕过免疫攻击或肝脏功能缺陷,直接促进 ...
ROS1作为癌症治疗的靶点之一,虽然在多种癌症中的检出率不高,但在靶向药物未问世前,ROS1突变阳性是预后不良的明确标志。克唑替尼的上市为ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者带来了革命性的治疗效果,但其耐药问题也随之而来。 克唑替尼 是一种口服药物 ...
Dravet综合征,又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种起病于婴儿期的难治性癫痫性脑病。患儿通常在出生后2至15个月内发病,最初的发作往往与发热有关,表现为全身性或单侧阵挛发作。随着年龄增长,发作形式逐渐多样化,还会出现无热发作、肌阵挛发作等多种类 ...

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