RMC-6236 是一款口服非共价三元复合物（分子胶）型pan-RAS(ON)抑制剂，它先与胞内亲环素A（CypA）结合，形成的二元复合物再与GTP结合的活化态RAS（RAS·GTP）结合，在空间上阻断RAS-RAF相互作用，抑制MAPK通路输出。这种全新的作用机制，区别与传统KRas ...
艰难梭菌（Clostridioides difficile）是一种革兰阳性专性厌氧菌，是抗生素相关性腹泻和伪膜性肠炎的主要病原体。近年来，随着抗生素的广泛使用，艰难梭菌感染（CDI）的发病率和复发率持续攀升，已成为全球性的公共卫生威胁。传统治疗药物甲硝唑和万古霉 ...
阿考米迪作为一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过精确靶向疾病的分子病理基础，特异性结合转甲状腺素蛋白，从而稳定其四聚体结构，有效抑制淀粉样纤维的形成与沉积，为治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病提供了新的药物 ...
在乳腺癌精准治疗领域，聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂的问世，为携带特定基因突变的患者带来了革命性治疗方案。他拉唑帕利（Talazoparib）作为一种高选择性PARP抑制剂，凭借其强效的抗肿瘤活性、对BRCA突变的精准靶向性，成为晚期BRCA突变乳腺癌 ...
拉罗替尼不仅仅是一款抗癌药物，它是一座精准医疗时代的里程碑。它的成功验证了基于驱动基因变异而非肿瘤起源部位的治疗策略（“异病同治”）的巨大潜力。它向世界宣告：只要找到驱动癌症生长的核心分子“命门”，就能实现“以不变应万变”的高效打击。 ...
在对抗癌症的漫长征程中，医学家们始终在寻找一种能够“精准制导”、直击癌细胞要害，同时最大限度保护健康组织的“神奇子弹”。2018年，一种名为拉罗替尼（Larotrectinib）的药物横空出世，以其划时代的“广谱”抗癌特性，真正将“异病同治”的精准医疗 ...
宗艾替尼 （zongertinib）是一款新型口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，2025年获美国FDA加速批准，用于治疗存在HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌。宗艾替尼是一款用于HER2（ERBB2）突变非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物。HER2（ERBB2）基 ...
宗格替尼 作为全球首个获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，精准针对HER2激酶结构域突变，在临床试验中对既往接受过治疗的患者展现出最高75%的客观缓解率，填补了传统疗法的空白。它不仅能快速缓解如骨转移疼痛等症状，且耐受性良好，为HER2突变癌症患者， ...
在恶性肿瘤精准治疗的浪潮中，对于携带特定高危基因变异的患者而言，找到针对性的治疗药物，就意味着找到生存的希望。瑞维美尼（Revumenib）作为全球首款获批的Menin抑制剂，专为治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病患者而生，其问世填补了该 ...
功能性消化不良的发病机制复杂，与胃动力障碍、胃排空延迟、内脏高敏感性、神经调节紊乱等多种因素相关，单一作用机制的药物往往难以全面覆盖治疗需求。传统促胃动力药虽能一定程度加速胃排空，但对早饱、餐后饱胀等核心症状的缓解效果有限，且部分药物 ...
索托拉西布是一种口服、高选择性的小分子靶向药物。其核心靶点是KRAS G12C突变体。KRAS基因是RAS/MAPK信号通路上的一个关键“开关”，在调节细胞生长、增殖和存活中扮演核心角色。当KRAS基因发生G12C点突变时（即第12位甘氨酸被半胱氨酸取代），这个开关 ...
肺癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居高不下的恶性肿瘤，严重威胁着人类的生命健康。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌总数的85%以上，而EGFR 20号外显子插入突变（EGFR 20ins）在NSCLC中并不罕见，约占所有EGFR突变的4%-12%，在所有NSCLC中发生频率 ...
在恶性肿瘤诊疗领域中，急性髓系白血病与晚期胆管癌一直是临床公认的难治性肿瘤。急性髓系白血病发病急促、恶性程度高，多发于中老年人群，传统化疗是既往主流治疗手段，但化疗杀伤缺乏特异性，不仅会严重损伤正常造血细胞，还极易出现耐药、病情复发的 ...
胆管癌是一种恶性的胆管上皮性肿瘤，预后较差，也可能发生在肝内或肝外，最常见的为肝内胆管癌。肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，近年来发病率呈上升趋势。近几年来随着靶向药物的不断研发，培美替尼（Pemigatinib）作为全球首个 ...
伴FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的急性髓系白血病（AML）具有复发风险高、疾病进展快、整体预后较差等特点，对于复发/难治性（R/R）AML及移植前后处于高风险状态的患者而言，如何在有效降低疾病负荷的同时，优化移植前后的连续治疗策略，一直是临床关注 ...
急性髓系白血病（AML）是成人急性白血病中最常见的类型，具有高度异质性和侵袭性。其中，携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变患者的预后较差，且病情进展较快，亟需精准有效的治疗策略。随着靶向药物的迭代升级，以吉瑞替尼为代表的FLT3抑制剂已成为FL ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的驱动基因图谱中，RET基因融合作为关键的致癌靶点之一，见于约1%–2%的患者群体。该突变亚型具有明确的靶向干预价值，针对RET融合的精准治疗策略已成为改善患者预后的核心路径。早期应用的多激酶抑制剂虽展现出一定抗肿瘤活性， ...
塞普替尼 作为ATP竞争性小分子抑制剂，核心优势在于其高度选择性——能够特异性结合RET激酶活性位点，阻断因基因融合或突变导致的异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。与多靶点抑制剂相比，塞普替尼对非RET激酶和非激酶靶点基本无影响，显著 ...
塞尔帕替尼(selpercatinib)目前在多个国家被批准用于治疗患有RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。在1%-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中发现RET融合，这些融合导致癌症的发生。塞尔帕替尼(selpercatinib)和普拉替尼(pralsetinib) ...
在多发性骨髓瘤的治疗历程中，患者可能会面临一个艰难的局面：对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂甚至CD38单抗等多种主流药物产生耐药，陷入“无药可用”的困境。此时，一种作用机制全新的药物——塞利尼索应运而生。作为全球首个获批上市的口服选择性核输出 ...
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