在骨髓纤维化（MF）的治疗领域，传统的JAK抑制剂（iJAK）存在加重贫血的问题，这一困境长期困扰着临床治疗。而 莫洛替尼 （MMB）作为一种首创的激活素A受体1型、JAK1和JAK2抑制剂，给MF患者带来了新希望。近期MMB虽刚获批，但因其在临床试验中展现出改善 ...
尿频、尿急、夜尿频繁，甚至忍不住漏尿，这些看似不起眼的尴尬症状，正在困扰着数以千万计的人群。很多人把这类问题归咎于年纪大了、身体虚弱，或是不好意思就医，默默忍受病痛折磨，殊不知这很可能是膀胱过度活动症在作祟。 作为泌尿外科常见的慢性 ...
我们常说的潮热，在医学上称为血管舒缩症状（VMS），是女性围绝经期、绝经后最典型的症状之一。 它的出现，核心是卵巢功能衰退、雌激素水平降低或波动，导致血管舒缩功能紊乱，表现为反复出现的短暂面部、颈部及胸部皮肤发红、轰热，继而出汗，每次 ...
Dravet综合征是一种罕见的儿童期癫痫性脑病，称为婴儿严重肌阵挛性癫痫，患者的癫痫发病年龄早，发作频率高，持续时间长，对儿童发育和智力的影响严重。多数患者对传统的抗癫痫药物治疗疗效欠佳。随着2018年之后，美国食品药品管理局（FDA）连续批准3款 ...
西多福韦 注射液（Vistide,Cidofovir）是一种用于治疗获得性免疫缺陷综合症（AIDS）患者的巨细胞病毒（CMV）视网膜炎的药物。它通过选择性抑制病毒DNA合成来抑制巨细胞病毒的复制。西多福韦注射液Vistide对于治疗梅毒、尖锐湿犹均有效果。西多福韦是一 ...
瑞司美替罗 （Resmetirom）是一种口服选择性甲状腺激素受体（THR）β激动剂，具有独特的肝靶向性。它通过激活肝脏中的THR-β受体，调节多种代谢途径，从而改善NASH患者的肝功能，减少肝脏脂肪变性、炎症和纤维化。THR-β受体在肝脏中高度表达，参与调节 ...
在肝脏疾病治疗领域，传统观念中对于伴有纤维化的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗手段有限。而新型肝脏特异性甲状腺激素受体β激动剂 瑞司美替罗 的出现，带来了新的希望。然而，其获批后的使用情况却打破了一些常规认知。从支付方式到患者实 ...
伐美妥司他 是一种新型的、具有高效性和选择性的双重抑制剂，它能够同时抑制EZH2和EZH1两种酶。对于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者而言，他们的预后通常不佳，无论是总生存期（OS）还是无进展生存期（PFS）都不尽如人意。 适应症：复发或难治性成人T ...
福巴替尼 (Futibatinib)是一种高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2）激酶抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的既往接受过治疗的、无法切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌成年患者。 适应症： 福巴替尼 用于既往接受过全身治 ...
为什么 非达霉素 能让肠道菌群“少受牵连” 传统治疗艰难梭菌的药物，比如万古霉素和甲硝唑，属于广谱抗生素，杀敌一千自损八百——它们在清除病原菌的同时，也把肠道里很多有益的“原住民”一并清除了。这就给艰难梭菌的“孢子”留下了可乘之机：一 ...
瑞维美尼 的作用机制具有高度靶向性。它通过抑制menin与KMT2A蛋白之间的相互作用发挥抗白血病效应。在携带KMT2A重排的急性白血病中，KMT2A基因与伙伴基因融合，产生异常融合蛋白。这些融合蛋白需要与menin结合，才能激活下游致癌基因的转录，驱动白血病 ...
对于急性白血病治疗，特定基因突变亚型的患者长期面临治疗选择有限的困境。KMT2A重排急性白血病和NPM1突变急性髓系白血病是两种常见的遗传学亚型，传统化疗疗效有限，预后较差。2024年至2025年，美国FDA先后批准 瑞维美尼 用于治疗这两类难治性白血病， ...
瑞利珠单抗 是一款长效补体C5抑制剂，目前获得FDA批准的适应症有3项：1、2018年12月，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），商品名为Ultomiris；2、2021年9月，用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的成人及儿童（一个月以上）患者；3、2022 ...
塔拉妥单抗 （英文名：Tarlatamab，商品名：Imdelltra，研发代号：AMG757）作为一种CD3和DLL3双特异性T细胞衔接蛋白（BiTE），已经作为晚期肺癌患者二线治疗药物，特别是广泛期小细胞肺癌的患者。在2期临床试验DeLLphi-301研究中，该药让40%的患者肿瘤 ...
急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，传统治疗手段包括化疗、造血干细胞移植等，但疗效有限，尤其是对于老年患者或复发/难治性病例。急性白血病因正常血细胞无法发挥功能，因此在临床上经常出现贫血、感染、出血等相关临床症状，因 ...
膀胱癌是最常见的泌尿系统恶性肿瘤，在全球最常见的恶性肿瘤中位列第九。针对高危非肌层浸润性膀胱癌和膀胱原位癌的治疗，1976年美国报道了卡介苗(Bacillus Calmette-Guerin,BCG)膀胱灌注对于预防TURBT术后复发的NMIBC患者具有显著疗效,其完全缓解率(com ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 适应症：浅表性膀胱癌、膀胱上皮内癌。 与功能或效果相关的使用注意事项：1.本剂不是癌症的预防药。2.浸润性膀胱癌(组织学浸润深度T2以上)不适合本药剂，所以在给药前必须进行活检等，确认不是浸润性后再开始给药。3.关 ...
埃拉菲布拉诺 （Elafibranor，部分地区商品名Iqirvo）是一种新型过氧化物酶体增殖激活受体（PPAR）激动剂，主要通过激活PPAR-α和PPAR-δ受体发挥作用。其核心机制是抑制肝脏胆汁酸合成、改善胆汁流动，从而减轻胆汁淤积相关的肝脏损伤，同时对胆汁酸代 ...
拉泽替尼 (兰泽替尼、Lazertinib)是第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，与埃万妥单抗联合用于EGFR外显子19缺失或L858R突变的晚期非小细胞肺癌一线治疗。推荐剂量240mg每日一次，与埃万妥单抗输注同天服用。需警惕静脉血栓、肺栓塞、卒中、严重皮肤反应及眼部 ...
胶质瘤是成人最常见的恶性原发性脑肿瘤，其中IDH(异柠檬酸脱氢酶)突变型2级胶质瘤可导致严重残疾与过早死亡。沃拉西地尼(Vorasidenib)是一款口服脑渗透性抑制剂，能特异性抑制突变型IDH1与IDH2酶，此前已在IDH突变型胶质瘤中显示出初步疗效。 沃拉西地尼 ...
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