慢性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病的发生，多与“染色体异常导致的异常激酶”有关。传统靶向药（如伊马替尼、达沙替尼等）的作用，就是抑制这种异常激酶，阻止癌细胞增殖。但癌细胞非常“狡猾”，在治疗过程中会不断发生基因突变，从而逃避药物的抑制 ...
莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）是一种新型的JAK1/2和ACVR1抑制剂，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）患者，尤其是伴有贫血的成人患者。该药物通过抑制JAK1/2激酶活性和ACVR1活性，减缓疾病进展，并改善贫血症状。莫洛替尼通过以下机制 ...
阿达格拉西布的核心优势，首先体现在“精准”——它不像化疗药那样“不分敌我”，而是像“精准导弹”一样，专门瞄准携带KRAS G12C突变的癌细胞，不损伤正常细胞，真正实现“靶向抗癌”。具体来说，它的作用机制十分明确：KRAS G12C突变，本质是KRAS蛋白 ...
索托拉西布的核心突破在于对KRAS G12C突变蛋白的精准“锁定”。KRAS G12C突变体的半胱氨酸残基是“致癌开关”，索托拉西布通过分子结构设计，与该半胱氨酸形成不可逆共价键，将突变蛋白永久固定在“非活性状态”，从而阻断下游PI3K/AKT、MAPK等致癌信号 ...
KRAS基因，其实是我们体内一种很常见的原癌基因。你把它想象成控制细胞生长的“开关”。正常情况下，这个开关是受控的，需要生长时打开，不需要时关闭。但是，当KRAS发生突变（比如我们今天要讲的G12C突变），这个开关就坏了，卡死在了“开启”的状态。 ...
卡普利沙 ，又被称为Caprelsa、、Vandetanib、凡德他尼片等，是一款针对甲状腺髓样癌的精准靶向治疗肿瘤细胞药物。卡普利沙能够特异的靶向结合VEGFR，RET，TIE2，EPHR，EGFR细胞，抑制肿瘤细胞的生长；是属于抑制剂类药物。卡普利沙的问世和普及，对于 ...
对于FGFR2融合/重排的晚期复发转移性胆管癌患者，早期精准基因分型、及时启动 英菲格拉替尼 规范化周期治疗、长期坚持随访监测、科学管控不良反应，是稳定控制肿瘤进展、缩小病灶、延长生存期、提升晚期生活质量的核心关键。历经多项权威临床研究验证， ...
结核病是全球高发的慢性传染性疾病，其中耐多药、广泛耐药肺结核是临床治疗的重大难题。传统抗结核方案疗程长达18–20个月，用药繁琐、毒副作用大、治愈率偏低，且多重耐药菌株对绝大多数传统抗结核药物完全失效，大量耐药结核患者陷入“无药可用、久治 ...
阿可替尼 （Acalabrutinib，亦称阿可拉布替尼）是第二代高选择性、共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由阿斯利康（AstraZeneca）研发，商品名康可期/Calquence。相比第一代BTK抑制剂伊布替尼，阿可替尼对BTK靶点的选择性更高、脱靶效应更少，实 ...
达拉非尼 (Dabrafenib)是一种BRAF V600基因突变的抑制剂，属于抗肿瘤药物。达拉非尼通过与曲美替尼联合应用，可以针对特定的基因变异，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 药品名称： 达拉非尼、甲磺酸达拉非尼胶囊、泰菲乐、TAFINLAR、Dabrafenib ...
人体细胞内的MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）本是精密调控的生长控制系统。但当BRAF基因发生V600突变——这种突变存在于50%的晚期黑色素瘤、1-3%的肺癌和30-50%的甲状腺癌中——整个系统陷入疯狂：突变的BRAF蛋白如同焊死的油门踏板生长信号24小时持续 ...
在肿瘤信号传导的复杂网络中，MAPK通路堪称“癌变高速公路”——约40%的实体瘤存在该通路异常激活。 曲美替尼 （Trametinib）作为首个口服MEK1/2抑制剂，通过精准阻断这一核心通路，将BRAF突变型黑色素瘤的5年生存率从不足20%提升至49%，开创了靶向治疗 ...
维莫德吉（Erivedge）是一种Hedgehog信号通路抑制剂，适用于成人转移性基底细胞癌，或手术后复发或不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌患者。维莫德吉的作用原理维莫德吉（Erivedge）是Hedgehog(Hh)信号通路的抑制剂，Vismodegib结合并抑制Hedgehog信 ...
米哚妥林 (雷德帕斯、Midostaurin)是多靶点激酶抑制剂，用于FLT3突变阳性急性髓系白血病（与化疗联合）及侵袭性系统性肥大细胞增多症等罕见疾病。AML患者每次50mg每日两次，在化疗周期第8-21天给药；肥大细胞疾病患者每次100mg每日两次。常见副作用包括 ...
FLT3全称为FMS样酪氨酸激酶3，又叫CD135。在体内，当FLT3配体与FLT3受体结合后，会导致FLT3受体二聚化或自磷酸化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。因此，FLT3突变在急性髓系白血病中预示着疾病缓解期短、容易复发。而急性 ...
脊髓小脑性共济失调是一组以脊髓、小脑及脑干受损为核心的遗传性神经系统疾病，属于罕见病范畴，临床核心表现为进行性运动协调障碍。患者常出现步态不稳、肢体共济失调、构音障碍、眼球运动异常等症状，随病情进展，日常活动能力逐渐下降，严重影响生活 ...
帕金森病作为一种常见的神经系统退行性疾病，正随着人口老龄化趋势影响着全球数百万人。在传统药物治疗基础上，新一代儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂奥匹卡朋（Opicapone）的出现，为患者提供了更优的治疗选择。帕金森病不仅表现为众所周知的手抖， ...
帕金森病是中老年常见的神经系统退行性疾病，以震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状，以及睡眠障碍、嗅觉障碍等非运动症状的临床表现为显著特征，严重影响患者生活质量。在PD的长病程管理中，运动波动是最突出的临床难题之一。在PD患者中， ...
佐利替尼 适用于具有表皮生长因子受体（EGFR）19号外显子缺失或外显子21（L858R）置换突变，并伴中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗，为患者提供新的治疗选择。作为首个获批脑转移适应症的新一代EGFR-T ...
他拉唑帕利 作为目前抗肿瘤活性最强的新一代PARP抑制剂，其独特的超强PARP捕获能力，让抑瘤效果远超传统同类药物，对耐药、晚期进展的BRCA突变肿瘤依旧具备优异疗效。多项大型临床研究证实，他拉唑帕利可显著缩小晚期肿瘤病灶、延长患者无进展生存期， ...
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