头孢地尔 是机制新颖的头孢类抗菌药物，凭借独特的“特洛伊木马”铁载体递送方式，获批用于成人敏感革兰阴性菌所致复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）、医院获得性肺炎及呼吸机相关性肺炎，覆盖鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌、肺炎克雷伯菌等多重耐药高危菌种 ...
CD33是在急性髓系白血病细胞表面高表达的糖蛋白，约80%–90%的AML原始细胞携带该抗原，正常造血干细胞表达水平很低，构成了理想的治疗靶点。 吉妥珠单抗 属于抗体药物偶联物（ADC），由抗CD33单抗、连接子以及细胞毒性载荷卡奇霉素组成；抗体特异性结合 ...
曲贝替定 是结构独特的抗肿瘤药物，提取自红树海鞘，依靠人工合成实现规模化生产。它可结合DNA小沟，干扰肿瘤细胞转录与DNA修复通路，同时调控肿瘤相关巨噬细胞、重塑肿瘤微环境，具备双重抗肿瘤效应，多用于蒽环类方案治疗后进展的晚期脂肪肉瘤、平滑 ...
西多福韦 属于核苷类似物，无需病毒激酶活化便可发挥抗病毒效应，多用于HIV感染者合并的巨细胞病毒视网膜炎，这类机会性感染曾是免疫缺陷人群失明的重要诱因。药物在体内转化为活性代谢产物后，竞争性抑制病毒DNA聚合酶，阻断病毒DNA链延长，强效抑制CM ...
肝窦阻塞综合征（VOD）是凶险的肝脏血管并发症，多见于造血干细胞移植、化疗或服用特定草药之后，肝窦与肝内小静脉内皮损伤、闭塞，阻碍肝脏回流，严重时诱发肝衰竭，既往有效治疗手段匮乏。去纤苷钠（去纤维钠）是针对该疾病的针对性治疗药物，适用于合 ...
卡那单抗 是全人源化抗IL1β单克隆抗体，可高亲和结合并中和白介素1β，用于多种由IL1β异常升高介导的自身炎症性疾病，包含周期性发热综合征、全身型幼年特发性关节炎等。IL1β是关键促炎细胞因子，驱动发热、关节炎症等一系列病理损伤；该药物通过阻 ...
T细胞急性淋巴细胞白血病与T细胞淋巴母细胞淋巴瘤侵袭性高、复发风险突出，很多患者在多轮强化化疗失败后可选方案十分有限。 奈拉滨 属于脱氧鸟苷类似物前药，对T淋巴细胞具备相对选择性的细胞毒作用，为经两种及以上化疗方案后复发或耐药的成人、儿童TA ...
罗莫珠单抗 是人源化单克隆抗体，具备双重调控骨重建的独特机制，也是目前为数不多可同时促进骨形成、抑制骨吸收的骨质疏松治疗药物，主要用于骨折高风险的重度绝经后女性骨质疏松人群。骨质疏松源于骨重建稳态失衡，传统抗骨吸收药物只能减缓骨量丢失 ...
米伐木肽 是特色非细胞毒性免疫调节剂，联合术后化疗用于可切除、无转移骨肉瘤的儿童、青少年及年轻成人。骨肉瘤是青少年高发的原发恶性骨肿瘤，即便完成手术联合化疗，微小残留病灶依旧是复发的重要隐患。该药物不直接杀伤肿瘤细胞，依靠调动自身免疫 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性软组织肿瘤，常见于20到40岁的年轻人，尤其是女性。它可以长在身体任何部位，比如腹部、四肢或胸壁。虽然不转移，但肿瘤会侵蚀周围组织，压迫器官，导致剧痛和活动受限。患者的生活质量因此大幅下降，简单的日常活动，比如走路 ...
TA-TMA是造血干细胞移植（HSCT）后最严重、最常致命的并发症之一：-发生率：约40%的异基因移植患者发生TA-TMA-死亡率：重症患者死亡率超过80%-病理特征：-红细胞破坏（微血管病性溶血性贫血）-血小板消耗性减少-微血栓形成导致多器官功能障碍-肾脏、神经 ...
阿武替尼+德法替尼 是Verastem Oncology开发的口服联合包装制剂，由RAF/MEK抑制剂avutometinib（AVMAPKI胶囊0.8 mg）与FAK/Pyk2抑制剂defactinib（FAKZYNJA片剂200 mg）组成，用于阻断RAS/MAPK通路并抑制FAK介导的耐药旁路。FDA于2025-05-08加速批准其 ...
肺癌诊疗已经迈入精准医疗阶段，依据肿瘤驱动基因分型选择对应靶向药，持续改善晚期患者的生存预后。MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌中关键的驱动靶点， 卡马替尼 （Capmatinib）作为第二代MET抑制剂，是该靶点领域具有里程碑意义的药物，也是全球首 ...
MET属于原癌基因，生理状态下参与调控细胞增殖、分化与损伤修复；当发生MET 14号外显子跳跃突变或者基因扩增时，MET激酶会持续活化，驱动肿瘤细胞增殖并诱导新生血管形成。 卡马替尼 是高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，能够特异性结合MET蛋白活性区域，阻 ...
多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病。组蛋白去乙酰化酶通过去除组蛋白上的乙酰基，使染色质结构紧缩，从而抑制基因转录，在细胞周期调控、分化和凋亡中起关键作用。骨髓瘤细胞中组蛋白去乙酰化酶的过度表达与抑癌基因沉默和癌基因激活有关。 帕比司 ...
希佩尔林道综合征由VHL基因功能缺失引发，该基因失活后，HIF2α蛋白无法正常降解并在体内蓄积，持续启动下游和细胞增殖、新生血管生成相关的致癌基因。 贝组替凡 是口服HIF2α抑制剂，可直接结合HIF2α使其失去活性，切断下游异常致癌信号，抑制病灶进展 ...
司美格鲁肽 属于长效人胰高糖素样肽1类似物，最早在2017年获批用于2型糖尿病，后续更高剂量剂型于2021年获批用于慢性体重管理，适用人群包含BMI≥30的肥胖成人，或是BMI≥27且合并至少一项体重相关合并症的超重成人。该药物的上市，推动GLP1受体激动剂 ...
恩西地平 属于IDH2选择性抑制剂。IDH2是三羧酸循环里的核心功能酶，该基因发生突变后，会促使致癌代谢物2羟基戊二酸蓄积，干扰细胞正常分化程序；恩西地平可下调2羟基戊二酸水平，以此诱导白血病细胞走向成熟分化。本品推荐起始剂量为100 mg，每日一次 ...
急性髓系白血病内部存在显著的分子层面差异，大约6%至10%的成人病例可检出IDH1功能获得性突变。发生突变后的IDH1酶会产生异常催化活性，将α-酮戊二酸转化为具有致癌作用的2-羟基戊二酸。该代谢产物能够竞争性干扰多种以α-酮戊二酸作为底物的双加氧酶， ...
急性髓系白血病（AML）属于异质性极强的恶性血液肿瘤，病程进展迅猛，整体预后欠佳，有相当比例的患者在确诊一年之内出现疾病复发、难治或者死亡。复发难治急性髓系白血病既往可选的治疗手段有限，生存结局并不理想，长期疗效提升一直是临床的难点。随着 ...
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