慢性期费城染色体阳性慢性髓系白血病患者在先后使用多款酪氨酸激酶抑制剂后，一部分会发生激酶结构域突变，产生耐药，其中T315I突变一直是临床棘手的治疗难点。 阿西米尼 属于变构型BCRABL1抑制剂，不作用于传统ATP结合区域，通过靶向结合BCRABL1蛋白肉 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症属于遗传性胆汁淤积肝病，胆汁酸持续淤积于肝内会带来瘙痒、肝功能损伤等一系列困扰患者的表现。 奥维昔巴特 （Bylvay，Odevixibat）属于回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过干扰胆汁酸的肠肝循环，减少胆汁酸重吸收回肝脏，调节 ...
费城染色体阳性慢性髓系白血病患者在经多代酪氨酸激酶抑制剂治疗后，部分人群会出现耐药或不耐受，后续可选方案十分有限。 阿西米尼布 是首创变构型BCRABL1酪氨酸激酶抑制剂，作用模式区别于传统ATP竞争性抑制剂，依托独特的变构位点结合方式，为这类难 ...
库欣病的发病根源在于垂体肿瘤过量分泌促肾上腺皮质激素，继发肾上腺皮质醇合成增多，长期高皮质醇血症会诱发代谢、骨骼、心血管等多系统损害。垂体手术是首选方案，但部分患者术后无法达到缓解，或是不具备手术条件，需要药物手段来调控皮质醇水平。 磷 ...
雪白净 (Sevatrim)又叫复方新诺明注射液，是一种抗感染药物，主要成分为磺胺甲硝唑和新诺明。磺胺甲硝唑能够抑制一些革兰阳性和阴性菌的生长，包括肺炎链球菌、流感嗜血杆菌、大肠埃希菌等；新诺明则是一种抗生素，主要用于治疗细菌感染。由于这两种成 ...
干眼症属于多诱因介导的眼表疾患，眼表炎症、泪膜高渗与泪膜不稳定互为影响，持续推进病变进展，常规人工泪液仅可起到临时润眼、舒缓不适的效果。 利福昔单抗眼用溶液 为眼表局部应用的LFA1拮抗剂，通过阻断淋巴细胞功能相关抗原1与细胞间粘附分子1之间 ...
蕈样肉芽肿与塞扎里综合征属于皮肤T细胞淋巴瘤，部分患者在系统性治疗后依旧出现疾病复发或者疗效不佳，临床可供选择的方案有限。莫格利珠单抗为人源化单克隆抗体，以CC趋化因子受体4为作用靶点，该靶点在这类疾病的恶性T细胞表面存在高表达，为靶向干预 ...
长期使用阿片类药物镇痛的人群，常常面临阿片类药物诱发便秘这一伴随不良反应，对患者的治疗体验与生活状态造成明显干扰。阿片类药物在发挥镇痛作用的同时，也可结合肠道局部阿片受体，抑制肠道蠕动，该类便秘的发病机制有别于普通便秘，需要针对性的干 ...
IgA肾病病程迁延，持续性蛋白尿是提示肾功能持续受损、疾病快速进展的重要危险因素。常规支持治疗存在一定局限，不少高风险患者依旧存在肾功能持续减退的隐患。 斯帕森坦 作为首创口服双重内皮素A、血管紧张素II 1型受体拮抗剂，开创了非免疫抑制靶向干 ...
IgA肾病是原发性肾小球肾炎当中最为多见的亚型，持续蛋白尿持续损伤肾小球滤过屏障，是驱动肾功能持续减退的关键因素。不少患者接受RAS抑制剂治疗后，蛋白尿下降进入平台，疾病进展风险依旧无法充分控制。 司帕生坦 作为双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤属于高发的非霍奇金淋巴瘤亚型，部分患者在一线方案治疗后会出现疾病复发，或是发展为难治性病例，后续可选治疗手段较为有限。 朗妥昔单抗 属于靶向CD19的抗体偶联药物，由人源化抗CD19单抗偶联吡咯并苯并二氮卓二聚体细胞毒性载荷构成 ...
慢性免疫性血小板减少症由自身免疫紊乱驱动，血小板清除增多、生成不足共同造成血小板水平下降，患者存在出血隐患。部分患者经糖皮质激素、静注人免疫球蛋白等一线方案干预后疗效不理想，亟待合适的二线治疗手段。 福坦替尼 属于口服脾酪氨酸激酶抑制剂 ...
脊髓小脑性共济失调是小脑萎缩最主要亚型，长期以来有效干预手段较为匮乏。伴随神经领域研究推进，他替瑞林作为全球首个获批用于该病的口服制剂，依靠差异化的中枢调节机制，为延缓病程、改善患者日常活动能力提供了新的临床选项。他替瑞林与TRH具有相似 ...
类风湿关节炎具备病程进展、个体差异显著的特点，个体化管理是风湿领域持续探索的方向。生物标志物的应用，为该病的早期评估、方案选择与长期随访提供支撑，有助于落实精准分层治疗。研究数据提示， 阿巴西普 对于ACPA阳性的类风湿关节炎人群可获得更优 ...
帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，患者由于黑质-纹状体通路的多巴胺神经元退变，导致体内多巴胺水平下降。左旋多巴（L-DOPA）是目前最有效的帕金森病治疗药物之一，但长期使用后，患者容易出现剂末恶化、异动症等运动并发症。在L-DOPA的代谢过程中，CO ...
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的骨髓疾病，其特征是骨髓组织逐渐被纤维组织替代，导致造血功能受损。常见的用于骨髓纤维化的JAK2抑制剂是芦可替尼（ruxolitinib），而随着疾病机制的挖掘和新药的研究，FDA于2019年批准治疗MF又一新药： 菲达替尼 （fedrati ...
骨髓纤维化，是一种相对罕见却严重威胁生命健康的骨髓增殖性肿瘤。患者的骨髓造血组织中，纤维组织异常增生，逐渐取代正常的造血细胞，如同在肥沃的田地里长满了杂草，使得正常的庄稼难以生长。这一疾病进程缓慢，但会引发一系列令人痛苦的症状，如贫血 ...
在梗阻性肥厚型心肌病的管理史上，临床干预长期徘徊于处理症状与并发症的表层，而非触及驱动心肌异常肥厚与动力梗阻的核心发动机。传统药物如β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂，主要通过降低心率或减弱心肌收缩力来缓解症状，但无法纠正导致心肌细胞“过度工 ...
梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种隐匿且高危的遗传性心脏病。该病由基因异常诱发，会导致心肌无序肥厚、心室腔狭窄、心脏舒张功能受损，患者常出现胸闷、气短、乏力、运动受限，严重时可引发晕厥、恶性心律失常，甚至猝死，是中青年运动性猝死的重要诱 ...
骨肉瘤是一种严重威胁生命健康的恶性骨肿瘤，给患者带来巨大痛苦。 米伐木肽 （商品名Mepact）的出现，为骨肉瘤患者带来了新的治疗希望。米伐木肽为一种合成的脂肽类物质，可选择性激活单核/巨噬细胞及树突状细胞表面的Toll样受体2/6（TLR2/6）复合物， ...
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