在非小细胞肺癌治疗中，表皮生长因子受体20号外显子插入突变和间质上皮转化因子基因变异是两类已知的驱动因素，但缺乏高效靶向药物。埃万妥单抗作为一种全人源双特异性抗体，可同时结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子，通过独特的多重作用机制，为 ...
在卵巢癌PARP抑制剂治疗中，传统剂量策略长期采用固定剂量方案，但未考虑患者血小板变化这一关键生理指标。这种一刀切模式导致约30%的患者因血小板减少而需要减量，同时约25%的患者因剂量不足而疗效受限。 尼拉帕利 （Niraparib）的临床应用，通过引入基 ...
在类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎等多种自身免疫性和炎症性疾病的治疗中，Janus激酶-信号转导和转录激活子通路是关键的细胞内信号传导枢纽。乌帕替尼作为一种口服、高选择性的JAK1抑制剂，通过相对精准地抑制JAK1 ...
在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）治疗中，传统持续性治疗模式（即不间断使用抗雄激素药物）导致约60%的患者出现显著副作用，如疲劳、关节疼痛和认知影响，严重影响生活质量。恩杂鲁胺（Enzalutamide）的临床应用，通过引入间歇性治疗策略（即在疾病 ...
在眼科疾病治疗领域，特别是针对新生血管性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿这两种导致中心视力丧失的主要原因，抗血管内皮生长因子药物已成为标准治疗。 法瑞西单抗 作为全球首个获批的同时靶向血管内皮生长因子和血管生成素2的双特异性抗体，通过 ...
在骨髓纤维化的治疗中，芦可替尼是标准的JAK抑制剂，但对于伴有严重血小板减少的患者，其使用常受限制， 帕克替尼 作为一种口服的JAK2/FLT3和IRAK1抑制剂，在抑制JAK-STAT信号通路的同时，对血小板影响相对较小，为伴有中重度血小板减少的骨髓纤维化患者 ...
在多种实体瘤中，错配修复功能缺陷会导致微卫星高度不稳定，这类肿瘤由于高肿瘤突变负荷和大量新抗原产生，通常对免疫检查点抑制剂高度敏感。多塔利单抗作为一种人源化抗程序性死亡受体1单克隆抗体，通过阻断程序性死亡受体1与其配体的结合，恢复T细胞的 ...
在非小细胞肺癌、结直肠癌等多种实体瘤中，KRAS G12C突变曾被认为是“不可成药”的靶点。阿达格拉西布作为一种高选择性、共价不可逆的口服KRAS G12C抑制剂，通过锁定突变蛋白的非活性状态，为携带该突变的经治晚期非小细胞肺癌患者带来了突破性的精准治 ...
在由白细胞介素1过度产生驱动的自身炎症性疾病，如新生儿多系统炎症性疾病、冷吡啉相关周期性综合征等，以及类风湿关节炎中，白细胞介素1是关键的促炎细胞因子。 阿那白滞素 作为重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，通过竞争性阻断白细胞介素1的信号传导， ...
在复发或难治性多发性骨髓瘤的治疗中，当患者对包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体在内的多种主要治疗类别耐药后，临床选择变得极为有限。 塞利尼索 作为一种首创的口服选择性核输出蛋白抑制剂，通过独特的作用机制迫使肿瘤抑制蛋白在细 ...
特发性肺纤维化（IPF）治疗长期依赖症状管理，如氧疗和肺康复，但无法改变疾病自然进程。传统策略下，IPF患者肺功能年下降率约100-150mL，中位生存期仅3-5年。 尼达尼布 （Nintedanib）的获批，标志着IPF管理从症状应对向疾病进程干预的根本性转变，其核 ...
在BRAF V600突变肿瘤（如黑色素瘤、结直肠癌）治疗中，传统方案长期依赖BRAF单药抑制剂，但疗效有限且耐药机制复杂。早期BRAF抑制剂单药治疗使中位无进展生存期仅6-7个月，且约50%的患者在6个月内出现疾病进展。 毕太维 /康奈菲尼（Encorafenib）的获批 ...
磷酸盐奥司他丁片 于2020年获得批准，用于治疗无法通过垂体手术治愈的库欣病成人患者，是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，为这类因内源性皮质醇长期过度分泌而饱受多种并发症困扰的患者提供了一种新的药物控制手段。库欣病是由于垂体腺瘤过度分泌促肾上腺 ...
阿西米尼布 于2021年获得批准，是一种口服的变构抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，以及携带T315I突变的慢性髓系白血病慢性期成人患者，为那些对现有疗法耐药或不耐受的难治性患 ...
贝组替凡 于2021年获得批准，是一种口服的小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者，这是首个针对此类罕见遗传综合征相关肿瘤的全身性靶向疗 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中，MET exon 14跳跃突变（发生率约3-4%）长期被视为技术性盲区。早期检测受限于技术复杂性——传统NGS检测需多步骤流程、高成本且报告周期长达2-3周，导致仅15%的突变患者被识别。 卡马替尼 （Capmatinib）的获批，不仅是一 ...
非戈替尼 于2020年首次获批，是一种口服的高选择性Janus激酶1抑制剂，用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者，为这类慢性、致残性自身免疫性疾病的治疗提供了新的口服靶向选择。类风湿关节炎的 ...
急性髓系白血病（AML）治疗长期依赖单一靶点抑制策略，但疗效有限且微环境异常导致耐药机制复杂。传统FLT3抑制剂（如米哚妥林）虽能阻断FLT3信号通路，却无法解决骨髓微环境异常这一核心问题，使患者治疗响应率不足40%，且持续时间短。 吉瑞替尼 （Gilter ...
在HR+/HER2-乳腺癌治疗中，传统决策长期依赖激素受体和HER2状态，而PIK3CA突变（发生率约40%）被忽视为治疗盲区。阿培利司（Alpelisib）的获批，标志着治疗决策从经验性分层向分子检测驱动的根本性转变——其核心价值不在于药物本身，而在于将PIK3CA突变 ...
曲美木单抗 在2022年获得批准与度伐利尤单抗联合用于治疗不可切除的肝细胞癌成人患者，是一种人源化的单克隆抗体，作为细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4免疫检查点抑制剂，这种联合疗法为那些无法接受局部治疗或系统化疗后进展的晚期患者提供了一种全新的治 ...
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