干眼症正逐渐成为一种普遍的眼部困扰。传统观点常将其归咎于泪液分泌不足，治疗也多以补充润滑为主。然而，临床观察发现，许多中重度干眼患者即使频繁使用人工泪液，症状依然反复发作。研究表明，炎症在这一过程中扮演了核心角色。立他司特滴眼液的出现 ...
宗格替尼 是一种研究中的口服、高选择性、不可逆的人表皮生长因子受体2抑制剂，其研发重点针对携带人表皮生长因子受体2 20号外显子插入突变的转移性非小细胞肺癌，该药物的分子设计旨在克服该突变导致的空间位阻，以高效抑制这一传统上对已有HER2靶向药 ...
肌萎缩侧索硬化是一种进展性神经退行性疾病，其特征是上下运动神经元的进行性丧失，最终导致肌肉萎缩、无力和呼吸衰竭，目前尚无根治方法。传统的支持性治疗主要针对症状管理，而对疾病的核心病理进程干预有限。Albrioza的出现，代表了一种新的治疗范式 ...
替索单抗 是一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，用于治疗在化疗期间或之后疾病进展的复发或转移性宫颈癌成人患者，该药物通过将靶向抗体与强效细胞毒性药物精准结合，实现了对肿瘤细胞的定向杀伤，为预后极差的晚期宫颈癌患者提供了新的有效治疗手段。 ...
晚期胆管癌的治疗在标准化疗失败后往往面临有效手段匮乏的困境，其中约10-15%的肝内胆管癌患者存在FGFR2基因融合，这种特定的基因改变驱动了肿瘤的异常增殖。然而，针对这一靶点的可逆性抑制剂常常因耐药突变而失去疗效，特别是守门残基突变会严重影响药 ...
斑块状银屑病的局部治疗是控制轻中度疾病的基础，但现有外用药物如皮质类固醇、维生素D类似物等，在疗效、安全性及长期使用的便捷性方面各有局限。磷酸二酯酶4是炎症细胞内调控环磷酸腺苷降解的关键酶，其活性增高会降低环磷酸腺苷水平，导致促炎因子产 ...
维达司他 是一种口服、小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，用于治疗接受透析治疗的慢性肾病成人患者所并发的贫血，该药物通过模拟人体在缺氧状态下的生理反应，促进内源性促红细胞生成素的生成并改善铁代谢，从而为这类患者提供了除注射用促红细胞 ...
肝内胆管癌是一种侵袭性强的恶性肿瘤，其治疗选择有限，尤其在化疗失败后患者预后极差。IDH1基因突变在该疾病中约占百分之二十，突变导致异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟戊二酸。后者在细胞内积累，通过抑制α-酮戊二酸依 ...
贝达喹啉 是一种具有创新作用机制的二芳基喹啉类口服抗菌药物，作为联合治疗方案的一部分，用于治疗成人及5岁及以上体重不低于15公斤的儿童患者的耐多药肺结核，该药物通过抑制结核分枝杆菌ATP合成酶这一独特的靶点，破坏细菌的能量供应，从而对处于休 ...
冷凝集素病是一种罕见的、由自身抗体介导的溶血性贫血，其核心病理在于针对红细胞表面I抗原的IgM自身抗体在低温下激活补体经典途径，导致补体介导的血管内和血管外红细胞破坏。传统治疗如利妥昔单抗、化疗等，或靶向B细胞，或非特异性免疫抑制，疗效有限 ...
瑞他鲁肽 是一种研究中的每周一次皮下注射给药的胰高血糖素样肽-1、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素受体三重激动剂，目前正处于临床开发阶段，旨在探索其用于治疗肥胖症和2型糖尿病的潜力，该药物的设计旨在通过同时激活三种与能量代谢和血糖调控 ...
帕金森病患者的日常，常受制于一种“时强时弱”的运动节奏：早晨服药后肢体尚能灵活转动，午后却可能因药效退潮而动作迟缓、僵硬加重，甚至伴随不自主抖动。这种由左旋多巴代谢过快导致的运动波动，源于药物在体内的“有效期”短于神经对多巴胺的需求周 ...
他拉唑帕利 是一种口服、强效的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，用于治疗携带致病性或可能致病性乳腺癌易感基因突变的、人类表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，该药物以其卓越的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶捕获活性为特点，通过将聚腺 ...
在惰性B细胞淋巴瘤，特别是滤泡性淋巴瘤的治疗版图中，疾病进展后的治疗选择常需要在疗效强度、治疗便捷性与生活质量之间进行微妙权衡。尽管新型疗法不断涌现，但许多后线方案（如CAR-T细胞疗法）仍面临治疗延迟、需住院管理、或长期毒性等挑战，尤其对 ...
阿考米迪 是一种口服、高选择性的转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，该药物通过高度特异性地与转甲状腺素蛋白的四聚体结合，显著增强其结构稳定性，从而有效阻止致病性淀粉样纤维的形成和沉积，从疾病 ...
在皮肤癌的治疗谱系中，局部晚期或转移性基底细胞癌曾长期面临特殊的治疗困境。这类肿瘤虽恶性程度相对较低，但当其因体积巨大、位置关键（如面部中央、眼周）或发生转移而无法手术切除时，传统的放疗、化疗疗效有限，患者常陷入“无标准治疗”的窘境， ...
匹米替比 正在被探索用于治疗既往治疗失败的晚期胃肠道间质瘤等实体瘤，该药物通过干扰癌细胞赖以生存的“分子伴侣”系统，诱导多种致癌客户蛋白的降解，从而发挥广泛的抗肿瘤作用，代表了针对肿瘤蛋白稳定性和功能调控的一种治疗策略。其作用机制在于 ...
在库欣综合征的诊疗发展史上，准确识别与快速控制高皮质醇血症曾是两个并行且紧迫的挑战。美替拉酮（Metyrapone，亦称甲吡酮）的独特之处在于，它以一己之身，在长达数十年的时间里，同时在这两个战场上扮演了关键角色。它不仅是确立库欣综合征诊断的经 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种研究中的口服、选择性转染重排原癌基因抑制剂，目前正处于针对转染重排基因融合或突变阳性的晚期实体瘤的临床开发阶段，该药物的研发旨在为RET变异驱动的肿瘤患者群体提供潜在的新治疗选择，并探索其在疗效、安全性或药物特性方 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，获批用于与自身单克隆抗体免疫疗法dinutuximab联合治疗后，达到部分缓解或更好的高危神经母细胞瘤儿童患者，作为维持治疗以降低复发风险，该药物通过抑制肿瘤细胞增殖和生存所必需的多胺合成通路中的限速酶 ...
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