塞尔帕替尼 是一种口服、强效、高选择性的小分子转染重排原癌基因抑制剂，专门用于治疗晚期或转移性转染重排原癌基因融合阳性非小细胞肺癌、转染重排原癌基因融合阳性甲状腺癌以及转染重排原癌基因突变阳性甲状腺髓样癌的成人和特定年龄的儿科患者，与 ...
普拉替尼 是一种高效、高选择性的口服转染重排原癌基因抑制剂，其独特之处在于它在全球范围内较早获批用于治疗转染重排原癌基因融合阳性的多种实体肿瘤，涵盖非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌等多种类型，实现了“异病同治”的精准医疗理念。该药 ...
吉瑞替尼 是一种新型、强效、高选择性的口服FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门用于治疗经检测确认存在FMS样酪氨酸激酶3基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，该突变是急性髓系白血病中最常见的基因异常之一，与高白血病负荷、复发风险增加和不良 ...
培美替尼 是一种高选择性、强效的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其首要适应症是用于治疗既往经过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，这是胆道系统肿瘤领域首个基于明确生物标志物的靶向治疗药物 ...
艾伏尼布 作为全球首个也是目前唯一获批用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，其诞生标志着针对肿瘤代谢异常精准治疗领域的又一重大进展，与针对IDH2突变的恩西地平共同构成了对IDH突 ...
阿纳莫林 是一种首创的口服胃饥饿素受体激动剂，专门用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的、且对营养疗法反应不足的癌症恶病质，其核心作用在于模拟人体内天然的胃饥饿素功能。它通过作用于下丘脑的食欲调节中枢，强力刺激食欲； ...
司替戊醇 是一种具有独特作用机制的抗癫痫药物，与氯巴定联合用于治疗患有婴儿严重肌阵挛性癫痫的婴幼儿、儿童和成人患者，当其他治疗方案不足以控制发作时，可作为添加治疗。其抗癫痫作用被认为主要通过两种途径实现：一是增强大脑中主要抑制性神经递 ...
非达霉素 是一种大环内酯类窄谱抗生素，专门用于治疗艰难梭菌相关性腹泻，其通过高度选择性地抑制细菌的RNA聚合酶而发挥强效抗菌活性，对艰难梭菌的杀菌作用快速且强力。与许多广谱抗生素不同，非达霉素在肠道内的吸收极少，能在肠腔局部达到极高的药物 ...
斯帕森坦 是一种创新的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，是首批专门获批用于降低有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者蛋白尿的药物，它通过同时阻断内皮素A受体和血管紧张素II的1型受体，从两条关键病理生理通路上发挥协同保护作用。内皮 ...
阿西米尼布 是一种全新作用机制的口服酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其独特之处在于它并非与BCR-ABL蛋白的ATP结合位点结合，而是别构地结合于该蛋白的肉豆蔻 ...
恩西地平 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，其问世标志着一类全新作用机制的诞生。该药物并非直接杀伤所有快速增殖的细胞，而是通过精准地抑制突变型IDH2酶的活性，阻断其产 ...
贝组替凡 是一种口服的、选择性低氧诱导因子抑制剂，其作用靶点聚焦于细胞感知和适应低氧环境的核心通路。在一种名为希佩尔-林道综合征的遗传性疾病中，患者体内一个关键的抑癌基因功能缺失，导致低氧诱导因子蛋白异常稳定和积累，进而持续激活下游与细 ...
厄达替尼 是一种口服的、选择性泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其作用机制在于强效抑制成纤维细胞生长因子受体家族的多种亚型。在部分尿路上皮癌中，存在成纤维细胞生长因子受体基因的激活突变或融合，这些遗传学改变会导致该信号通路持续激活，驱动 ...
阿达格拉西布 是一种口服的、高选择性、不可逆共价抑制剂，专门设计用于靶向并抑制一种在非小细胞肺癌中常见的驱动基因突变体，特别是针对一种特定的继发性耐药突变具有强效活性。该突变，常出现在使用早期一代、二代靶向药物后，会导致药物与靶蛋白的 ...
莫洛替尼 是一种口服的激酶抑制剂，其作用机制具有独特的多重性，能够同时抑制与骨髓纤维化发病密切相关的两条关键信号通路。与早期主要针对特定通路的药物不同，莫洛替尼对此通路同样具有抑制活性，还对另一种与铁代谢和贫血调节相关的激酶有抑制作用 ...
喜保宁 是一种具有独特作用机制的抗癫痫药物，其通过不可逆地抑制一种负责分解抑制性神经递质的酶，从而显著提高大脑中该抑制性递质的浓度，增强神经系统的抑制功能，减少神经元异常同步放电，控制癫痫发作。它被批准用于治疗对多种其他抗癫痫药物反应 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇-3激酶抑制剂，其作用机制在于高选择性抑制该通路中催化亚基的活性，该亚基的突变是导致激素受体阳性乳腺癌对内分泌治疗产生获得性耐药的关键机制之一。当该亚基发生突变时，会持续激活下游促生存、增殖的信号通路，使 ...
艾拉司群 是一种口服的、选择性雌激素受体降解剂，属于一类新型的内分泌治疗药物。其作用机制具有双重性：首先，它作为雌激素受体拮抗剂，竞争性结合雌激素受体，阻断其与雌激素的结合；更重要的是，它能诱导雌激素受体蛋白发生构象变化，使其被细胞的 ...
非戈替尼 是一种口服的、选择性抑制剂，其作用靶点聚焦于细胞内一种在免疫和炎症过程中起核心作用的激酶。该激酶是介导多种促炎细胞因子信号传导的关键分子，参与类风湿关节炎、银屑病关节炎和溃疡性结肠炎等疾病的炎症过程。非戈替尼通过高选择性抑制 ...
图卡替尼 是一种口服的、高选择性酪氨酸激酶抑制剂，其作用特性在于对特定信号通路中的关键激酶具有高度选择性，而对同一家族的其他成员抑制作用较弱。这种选择性旨在强效抑制肿瘤生长驱动信号的同时，尽量减少因抑制其他重要通路而导致的副作用。它被 ...
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