达拉菲尼 （通用名dabrafenib，商品名Tafinlar/泰菲乐）是一种选择性BRAF V600突变激酶抑制剂，通过精准阻断致癌信号通路的核心节点，为携带BRAF V600突变的恶性肿瘤患者提供了针对性治疗选择。作为首个获批的BRAF抑制剂之一，其研发与应用标志着癌症精 ...
在癌症治疗的漫长征程中，总有一些靶点因其复杂的信号网络和“不可成药”的标签而被长久搁置，直到某一天，一个精巧的分子设计能像一把钥匙般嵌入其锁芯，开启全新的治疗可能。MEK蛋白，作为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的关键枢纽，正是这样一个曾被视作 ...
在罕见病领域，硬纤维瘤（Desmoid Tumor，又称侵袭性纤维瘤病）是一种令人头疼的存在。它虽属良性，却因局部侵袭性强、易复发而让患者饱受折磨，甚至被迫反复接受致残性手术。长期以来，硬纤维瘤缺乏有效的全身治疗药物，医生们只能无奈地采取“观望”或 ...
在非小细胞肺癌(NSCLC)的诊疗中，EGFR突变患者是幸运的——他们拥有多款高效的靶向药。然而，当肿瘤转移至大脑，这道血脑屏障(BBB)便成了横亘在药物与病灶之间的“叹息之墙”。传统的EGFR-TKI，无论是第一代还是第三代，都因穿透能力不足或活性不够，难 ...
在肺癌精准治疗的版图上，大多数靶点已被逐一攻克，形成了一条清晰的获益路径。然而，总有一些角落，因其独特的“地形”而让所有已知的“武器”都显得笨拙。EGFR与HER2基因的外显子20插入突变（exon20ins），便是这样一个顽固的堡垒。这类突变改变了受体 ...
在急性白血病的世界里，有一类患者从一开始就背负着沉重的命运：他们的白血病细胞携带着KMT2A重排（KMT2A-r），这是一种基因融合事件，能把原本负责调控基因表达的蛋白，变成驱动恶性增殖的引擎。尤其在婴幼儿急性髓系白血病（AML）中，这个比例高达约70 ...
在肺癌的精准治疗版图上，EGFR突变无疑是最明亮的星图之一。然而，当患者从第一代、第二代EGFR-TKI一路走到第三代奥希替尼，仍有约10%-15%的人会因一个特定的“组合密码”——EGFR L858R与T790M双突变——而陷入耐药的绝境。这把“锁”的结构极为刁钻：L ...
曲格列汀 是一种口服二肽基肽酶-4抑制剂，已在包括日本在内的多个国家和地区获批用于治疗2型糖尿病，其最突出的特点在于超长的作用时间，允许每周仅需服药一次，这极大地提高了用药的便捷性和患者的依从性。该药物的作用机制是通过高选择性地、持续地抑 ...
阿纳莫林 是一种口服的胃饥饿素受体激动剂，于近年获批专门用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌以及结直肠癌等晚期恶性肿瘤所伴随的癌症恶病质，这是一种以食欲严重减退、体重进行性下降（尤以骨骼肌减少为特征）和全身性炎症为表现的复杂代谢综合征。 ...
喜保宁 是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，早在多年前就已应用于临床，目前其主要且核心的适应症是用于治疗对一线治疗反应不佳的婴儿痉挛症，以及作为成人耐药性局灶性癫痫发作的联合治疗，它是一种通过独特机制发挥抗惊厥作用的老药。其治疗原理 ...
恩曲替尼 是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2019年首次获批用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤成人及儿童患者，以及携带ROS1基因融合的非小细胞肺癌成人患者，这一批准标志着“不限癌种”精准治疗理念的重要实践，因为其疗效是基于特定的基因变异而非肿瘤 ...
西多福韦 是一种核苷类似物抗病毒药物，于1996年获批用于治疗艾滋病患者的巨细胞病毒视网膜炎，为难治性巨细胞病毒感染提供了重要治疗手段。该药物通过选择性抑制病毒DNA聚合酶活性，掺入病毒DNA链导致链合成终止，从而抑制巨细胞病毒复制。西多福韦的 ...
表皮生长因子受体（EGFR）突变是非小细胞肺癌（NSCLC）的核心驱动事件，其中L858R点突变与T790M二次突变构成的“双突变”是奥希替尼（第三代EGFR-TKI）耐药的主要机制之一——约10%-15%的奥希替尼耐药患者携带此类复合突变，传统治疗陷入“无药可用”的 ...
在肺癌精准治疗浪潮中，EGFR外显子20插入突变（exon20ins）与HER2外显子20插入突变（exon20ins）长期被视为“难治角落”——这类突变通过改变受体构象，使传统EGFR/HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI）难以有效结合，患者接受一线化疗或免疫治疗的中位生存期不 ...
恩诺单抗 是一种抗体药物偶联物，于2019年获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者既往接受过铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗。该药物由靶向Nectin-4的单克隆抗体与微管破坏剂MMAE偶联而成，通过抗体特异性结合肿瘤细胞表面的Nectin-4蛋 ...
KMT2A重排（KMT2A-r）白血病是一类由KMT2A基因与其他伙伴基因融合驱动的恶性血液肿瘤，常见于婴幼儿急性髓系白血病（AML）和继发性AML，占儿童AML的约70%、成人治疗相关AML的10%。这类患者对传统化疗反应差、复发率极高，5年生存率不足30%。KMT2A融合蛋 ...
急性髓系白血病（AML）的治疗长期受制于其高度异质性，约三分之一患者携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变——这一驱动突变不仅加速肿瘤增殖，更与化疗后高复发率密切相关。传统“一刀切”的化疗方案对这部分患者收效甚微，5年生存率不足20%。雷德帕斯（通 ...
在抗感染与抗肿瘤药物的发展史上， 喷他脒 （Pentamidine）以其独特的化学结构和跨越数十年的多场景应用，呈现出一条与众不同的轨迹。最初作为广谱抗寄生虫药面世，它随后在免疫缺陷人群中找到了对抗罕见但致命感染的利基，又在抗肿瘤领域展现出意想不到 ...
曲美替尼是一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶（MEK1/2）抑制剂，于2013年7月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，标志着该通路靶向治疗进入了组合疗法的新阶段，随后其适应症进一步扩展至非小细 ...
脊髓小脑变性（SCD）患者常因小脑、脑干或脊髓神经通路退化，出现进行性加重的共济失调——步态不稳、肢体震颤、言语含糊，最终丧失独立行动能力。传统治疗以对症支持为主，缺乏能直接改善神经信号传递的干预手段，患者往往在数年内从行走困难进展至长期 ...
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