作为一种小分子、口服的血小板生成素受体激动剂， 艾曲泊帕 已在全球多个地区获批用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症成人和儿童患者，以及重型再生障碍性贫血等疾病。它的作用机制在于精准地结合于血小板生成素受 ...
在溃疡性结肠炎的治疗版图中，当传统治疗药物如5-氨基水杨酸、免疫抑制剂乃至生物制剂反应不佳或不耐受时，中度至重度活动性患者常面临疾病持续活动、生活质量严重受损的困境。尽管口服靶向药物已成为重要治疗方向，但对疗效、安全性与便利性的综合要求 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，年龄、体能状态与合并症构成了划分治疗路径的清晰界限。对于不适合强化诱导化疗的患者——多为高龄、体能状态差或合并症多的群体——治疗选择长期局限，预后普遍黯淡。传统低强度治疗（如低剂量化疗）虽可尝试，但 ...
奈拉滨（商品名：Atriance，通用名：Nelarabine）是一种选择性作用于T淋巴细胞的核苷类似物前药，于2005年获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗对至少两种化疗方案耐药或复发的T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成 ...
卡马替尼 （商品名：Tabrecta，通用名：Capmatinib）是一种高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂，于2020年获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物的批准填补了MET驱动型肺癌靶向治疗的空 ...
帕比司他 （商品名：Farydak，通用名：Panobinostat）是一种口服泛组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，于2015年获美国食品药品监督管理局加速批准，与硼替佐米和地塞米松联合用于既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节药物）的复发多发性骨 ...
达拉非尼 是一种强效、选择性的BRAF激酶抑制剂，通过精准抑制BRAF V600突变蛋白的活性，与MEK抑制剂曲美替尼联合使用，构成了目前BRAF V600突变阳性黑色素瘤及部分其他实体瘤的标准靶向治疗方案，标志着该疾病治疗从非特异性化疗进入到精准双靶向时代。 ...
司美格鲁肽（商品名：Ozempic/Rybelsus/Wegovy，通用名：Semaglutide，中文常称索马鲁肽）是一种长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，通过多途径调节血糖和体重，在2型糖尿病和肥胖症治疗中展现出卓越疗效。该药物于2017年首次获批用于2型糖尿病治 ...
劳拉替尼 作为第三代间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂，以其强大的抗肿瘤活性、卓越的颅内渗透能力以及对多种耐药突变的有效抑制，彻底改变了间变性淋巴瘤激酶阳性晚期非小细胞肺癌的治疗格局，无论是在克服前代药物耐药的后线治疗，还是在一线治疗中 ...
瑞普替尼 是一种口服、强效、高选择性的开关控制抑制剂，专门用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼三种酪氨酸激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者，其创新机制为多线耐药后的治疗困境带来了突破。胃肠道间质瘤的发生主要与KIT或血小板 ...
普纳替尼 是一种强效的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在抑制包括BCR-ABL1在内的多种激酶活性，特别是对T315I突变体具有显著抑制能力，主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病以及费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病，尤 ...
达唯珂 （他泽司他）作为全球首个获得批准的口服EZH2抑制剂和首个选择性EZH2抑制剂，其问世标志着针对特定基因突变肿瘤的靶向治疗进入了表现遗传调控的新维度，为携带EZH2激活突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤以及不适合完全切除的上皮样肉瘤患者提供了 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种口服、选择性Rho关联卷曲螺旋形成蛋白激酶2抑制剂，专为治疗对至少两种系统治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿科患者而研发，它通过调节免疫失衡和纤维化进程，为难治性患者提供了首个针对该病理机制核心通路 ...
盐酸纳呋拉啡 作为一种首创的、高选择性κ阿片受体激动剂，专门用于治疗接受维持性血液透析的慢性肾脏病患者的难治性瘙痒症，为这一长期困扰患者、严重影响生活质量且传统治疗手段乏力的顽固性症状，提供了首个针对中枢瘙痒传导通路的处方药解决方案。 ...
特泊替尼 作为一款高选择性、强效的口服间质上皮转化因子抑制剂，专门为携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者而设计，其成功上市精准地填补了该罕见却重要的驱动基因变异靶向治疗的空白，为这部分预后不佳的患者群体提供了明确的生存改善机会 ...
司美替尼 作为一种口服、强效、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，其成功应用标志着针对丝裂原活化蛋白激酶信号通路异常的疾病治疗进入了精准靶向时代，它不仅为某些BRAF V600突变阳性的晚期实体瘤提供了联合治疗方案，更革命性地为3岁及以上 ...
普拉替尼 作为一种强效、高选择性的转染重排酪氨酸激酶抑制剂，其成功研发与临床应用标志着针对RET基因融合或突变这一明确驱动基因的精准靶向治疗取得了决定性突破，为包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌在内的多种实体瘤患者带来了变革性的治疗 ...
恩西地平 （商品名：Idhifa，通用名：Enasidenib）是一种口服选择性异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变抑制剂，于2017年获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物通过特异性抑制突变IDH2酶的活性，逆 ...
神经纤维瘤病1型是一种常染色体显性遗传病，患者因NF1基因缺陷导致RAS/MAPK信号通路异常活化，进而形成丛状神经纤维瘤等肿瘤。这类肿瘤可导致疼痛、功能障碍和容貌改变，传统治疗以手术为主，但常因肿瘤位置深在、范围广泛而难以完全切除。司美替尼的研 ...
伊沙佐米 作为全球首个获批的口服蛋白酶体制剂，彻底改变了多发性骨髓瘤的治疗格局，特别是为需要长期治疗的维持阶段以及复发或难治性患者提供了高效且便捷的给药方案，其批准标志着该疾病管理模式从依赖频繁的院内注射向居家口服管理的重要转变。蛋白 ...
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