在癌症治疗的演进中，医学的视线正从基因序列的突变，投向更为深邃的调控层面——表观遗传。肿瘤不仅源于基因的错误，也源于基因表达调控的失控。当传统化疗与靶向治疗在面对某些高度恶性的淋巴瘤力不从心时， 伐美妥司他 作为全球首款获批的EZH1/2双重抑 ...
艾代拉里斯 是一种口服、选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ抑制剂，适用于与利妥昔单抗联合治疗复发性慢性淋巴细胞白血病患者，以及作为单药治疗既往至少接受过两次系统治疗的复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发性小淋巴细胞淋巴瘤患者，这种药物通过干扰恶 ...
在重症哮喘的治疗版图中，当吸入性激素与常规控制药物难以遏制反复急性加重时，医学界开始将目光投向驱动炎症的核心细胞因子。瑞替珠单抗正是这一策略下的关键成果——作为一款精准靶向白细胞介素-5（IL-5）的人源化单克隆抗体，它为特定类型、即嗜酸粒细 ...
恩曲替尼 是一种口服、强效、中枢神经系统渗透性高的选择性酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗经检测确认存在神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性且没有已知获得性耐药突变的实体瘤成人和12岁及以上儿童患者，以及用于治疗经检测确认存在ROS1基因融合阳性的转 ...
在应对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性这种进展性疾病的漫长探索中，干预策略的核心挑战在于如何从源头上有效减少肝脏产生错误折叠的致病蛋白。传统疗法往往难以精准靶向这一关键环节。武特里西兰代表了一种根本性的策略转变，它并非直接作用于已形成的 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ双重激动剂，获批用于治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的无肝硬化或代偿期肝硬化的原发性胆汁性胆管炎成人患者，这一药物通过同时激活两个关键的核受体，为这一慢性自身免疫性肝病的 ...
奥维昔巴特 是一种口服、回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，专门用于治疗三个月及以上年龄的进展性家族性肝内胆汁淤积症患者，这种药物通过精准作用于肠肝循环的关键环节，为这类罕见且严重的遗传性肝病患儿提供了一个全新的疾病修饰治疗方案。其治疗原理并非 ...
面对年龄较大或合并症较多的新诊断急性髓系白血病患者，临床决策常陷入两难：标准的强化疗方案可能因毒性过大而无法耐受，而单纯的支持治疗或低强度治疗往往效果有限。 格拉吉布 的出现，为这一治疗困境引入了新的策略维度。它是一种口服的刺猬信号通路 ...
达拉非尼 （通用名：dabrafenib）是一种口服、选择性BRAF激酶抑制剂，主要用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，以及作为术后辅助治疗用于同样突变类型的黑色素瘤患者以降低复发风险，并且它必须与另一种靶向药 ...
内分泌治疗曾是激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的基石，但当肿瘤细胞内的PIK3CA基因发生突变时，一条不受控制的生长信号通路被异常激活，常使治疗陷入耐药的僵局。这一突变如同开启了一扇肿瘤加速增殖的“后门”，让癌细胞得以绕过内分泌药物的封锁。 ...
在晚期胃癌的治疗探索中，寻找有效且精准的靶点一直是一项艰巨挑战。佐妥昔单抗的出现，标志着针对一种名为紧密连接蛋白18.2（CLDN18.2）的肿瘤相关抗原的靶向策略取得了实质性突破。这种蛋白在维持正常胃黏膜组织结构的紧密连接中发挥作用，而在多种胃 ...
在实体瘤的治疗领域，一种名为抗体偶联药物的创新疗法正在改写治疗规则。德达博妥单抗作为新一代ADC的代表，其设计逻辑与传统疗法截然不同——它并非依靠单纯的靶向或细胞毒性，而是创造性地将两者结合，构建了一种具备精准导航能力的“智能药物”。这种 ...
阿可替尼 （通用名：acalabrutinib）是一种口服、强效、高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤成年患者，以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者，它通过更为精准地阻断B细胞受体信号 ...
在脑胶质瘤这一治疗极具挑战性的领域，IDH1/2基因突变的发现曾为患者带来一丝曙光——这类肿瘤通常生长相对缓慢，患者生存期长于野生型。然而，当历经手术与放化疗后疾病仍进展时，后续治疗的选择却异常有限。沃拉西地尼的出现，如同一把针对特定锁芯设 ...
在晚期非小细胞肺癌的EGFR靶向治疗领域，第一、二代酪氨酸激酶抑制剂的应用为患者带来了显著生存获益，但获得性耐药——尤其是T790M突变——成为疾病进展的主要瓶颈。第三代EGFR-TKI奥希替尼的上市成功破解了这一难题，却也同时抬高了疗效与耐受性的双重 ...
在部分急性髓系白血病患者的细胞内，一场悄无声息的代谢“错译”正在驱动疾病进展：异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因发生突变，导致原本负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的酶活性“跑偏”，反而催化生成大量致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。这种物质像一把 ...
在人体免疫防线因疾病或治疗被削弱的特殊状态下，一些平时不致病的微生物会趁机兴风作浪，肺孢子菌肺炎（PCP）便是典型——它由一种曾被视为“无害定植”的真菌样微生物引发，却能在免疫力低下者肺部迅速蔓延，导致肺泡被炎性渗出物填满，引发进行性呼吸 ...
普托马尼 （通用名：pretomanid）是一种具有创新作用机制的口服硝基咪唑唑啉类化合物，它作为全口服、短程联合方案的关键组成部分，与贝达喹啉和利奈唑胺联用，专门用于治疗由耐多药结核菌株引起的、对氟喹诺酮类药物耐药或不耐受的广泛耐药肺结核或耐 ...
在免疫系统维持机体秩序的日常里，有一类被称为淋巴细胞的巡逻兵，本应在淋巴器官与血液间有序往返，监视并清除异常细胞。但当中重度溃疡性结肠炎发生时，这些巡逻兵的迁徙规律被打破，大量滞留在肠道黏膜，持续释放炎症信号，令局部组织陷入反复损伤与修 ...
拉泽替尼 （通用名：lazertinib）是一种口服、高选择性的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的 ...
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