格列卫（通用名： 伊马替尼 ）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过特异性抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，阻断慢性髓性白血病（CML）细胞的增殖信号，使其从“不治之症”转变为可长期管理的慢性病。其标准剂量为400mg每日一次，随餐服用以减少胃肠道刺激， ...
托法替布 是一种口服小分子Janus激酶（JAK）抑制剂，通过抑制JAK-STAT信号通路，阻断多种炎症因子（如IL-6、IL-23）的细胞内传导，从而发挥免疫调节作用。它主要用于对甲氨蝶呤疗效不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎患者，也被批准用于银屑病关节 ...
地拉罗司 是一种口服铁螯合剂，用于治疗因输血导致的慢性铁过载，常见于地中海贫血、骨髓增生异常综合征等需长期输血的患者。铁过载会损害心脏、肝脏及内分泌器官，地拉罗司通过高选择性结合体内的游离铁和三铁，形成稳定的复合物随粪便排出，从而减轻 ...
非布司他 是一种非嘌呤类黄嘌呤氧化酶抑制剂，通过高选择性抑制黄嘌呤氧化酶（XO）的活性，减少尿酸生成，从而降低血清尿酸水平。它主要用于痛风患者高尿酸血症的长期治疗，尤其适用于对别嘌醇不耐受或疗效不佳的患者。与别嘌醇相比，非布司他的抑制作 ...
艾思瑞（通用名： 吡非尼酮 ）是一种口服抗纤维化药物，适用于轻中度特发性肺纤维化（IPF）的治疗。IPF是一种病因不明、进行性加重的致命性肺病，传统治疗手段匮乏。吡非尼酮通过多靶点作用抑制转化生长因子-β等致纤维化因子，减少胶原沉积，从而延缓肺 ...
去纤苷钠 是一种具有纤溶和内皮保护特性的寡核苷酸混合物，它是目前全球公认的治疗造血干细胞移植后肝窦阻塞综合征（又称肝静脉闭塞病）伴肾或肺功能障碍的首选药物。该病是移植后的致命并发症，表现为肝内小静脉阻塞、黄疸和腹水，传统治疗手段有限且 ...
贝组替凡 是一款口服缺氧诱导因子2α抑制剂，专为治疗无需立即手术的von Hippel-Lindau综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤的成人患者而研发。其作用机制在于精准阻断HIF-2α信号通路，这一通路在VHL患者中因基因缺陷而 ...
维贝格龙 是一种口服高选择性β3肾上腺素能受体激动剂，通过激活膀胱逼尿肌上的β3受体，直接诱导平滑肌舒张，增加膀胱储尿容量，从而有效缓解膀胱过度活动症相关的尿急、尿频和急迫性尿失禁症状。与传统的抗胆碱能药物相比，维贝格龙不阻断M受体，因此 ...
塔拉妥单抗 是全球首个获批用于广泛期小细胞肺癌后线治疗的双特异性T细胞衔接抗体，其作用机制如同在T细胞与癌细胞之间架起一座“桥梁”：一端靶向肿瘤细胞高表达的DLL3蛋白，另一端结合T细胞表面的CD3受体，从而强力激活患者自身的免疫系统，精准清除 ...
莫洛替尼 是一款针对中高危骨髓纤维化合并贫血患者的口服靶向药物，其独特之处在于同时抑制JAK1/JAK2激酶和激活素A受体1型，不仅阻断了驱动骨髓纤维化的异常信号通路，更通过降低铁调素水平改善了铁代谢障碍，实现了症状控制、脾脏缩小和贫血改善的“三 ...
作为一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，达普司他专为治疗接受透析至少四个月的成人慢性肾脏病引起的贫血而设计，其核心机制在于通过抑制HIF-PH酶，在正常氧环境下模拟高原低氧反应，稳定并激活低氧诱导因子，从而精准上调内源性促红细胞生成素 ...
阿西米尼布 是一种首创的口服STAMP抑制剂，通过独特地结合BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋（变构位点），而非传统的ATP结合位点，从而精准抑制BCR-ABL1激酶活性并克服常见耐药突变，适用于既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗失败或携带T315I突变的费城 ...
BLU-945 是一种目前仍处于临床研究阶段的口服、强效、高选择性第四代表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，其设计初衷是为了解决第三代EGFR靶向药（如奥希替尼）耐药后产生的复杂突变难题，专门针对携带“三突变”（即EGFR敏感突变+T790M+C797S） ...
瑞卢戈利 是一种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂，通过直接阻断垂体GnRH受体，快速抑制黄体生成素和卵泡刺激素的分泌，进而降低卵巢雌激素（治疗子宫肌瘤、子宫内膜异位症）或睾丸睾酮（治疗晚期前列腺癌）水平，适用于中重度子宫肌瘤相关月经过多、 ...
波生坦 是一种口服内皮素受体拮抗剂，通过双重阻断ETA和ETB受体，抑制内皮素-1介导的肺血管强烈收缩和血管平滑肌增殖，从而降低肺血管阻力，改善肺动脉高压患者的运动耐量和临床症状，适用于WHO功能分级II-III级的特发性、遗传性或结缔组织病相关肺动脉 ...
司替戊醇 （Stiripentol）是一种口服抗癫痫药物，其作用机制独特，主要通过增强γ-氨基丁酸的神经抑制活性，并可能抑制细胞色素P450酶从而提升氯巴占等伴随用药的血药浓度，作为辅助治疗，用于与其他抗癫痫药物（如氯巴占和丙戊酸钠）联合治疗Dravet综 ...
非唑奈坦 （Fezolinetant）是一种首创的口服神经激肽3受体拮抗剂，通过选择性阻断下丘脑体温调节中枢内的NK3受体，从而调节KNDy神经元活性，稳定因雌激素水平下降而失调的体温调定点，适用于治疗与绝经相关的中重度血管舒缩症状（即潮热、盗汗）。关键 ...
维贝格龙 （Vibegron）是一种口服的高选择性β-3肾上腺素能受体激动剂，通过特异性激活膀胱逼尿肌上的β-3受体，促使逼尿肌松弛，增加膀胱储尿容量，从而减少尿急、尿频和急迫性尿失禁等症状，适用于治疗膀胱过度活动症（OAB）的成人患者。临床研究表明 ...
莫洛替尼 （Momelotinib）是一种口服的Janus激酶JAK1/JAK2抑制剂，同时还能独特地抑制激活素A受体I型，这种双重作用机制不仅能够有效抑制与骨髓纤维化相关的异常炎症信号传导、减轻脾肿大及相关症状，还能通过影响铁调素代谢改善贫血，适用于中危或高危 ...
达普司他 （Daprodustat）是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其作用机制在于模拟人体在高原缺氧时的生理反应，通过稳定低氧诱导因子，进而内源性地上调促红细胞生成素的生成并改善铁的吸收与利用，从而纠正慢性肾脏病引起的贫血，适用于接受 ...
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