急性髓系白血病（AML）中携带IDH1突变的患者群体，其疾病进展与传统细胞毒化疗的疗效模式存在显著差异。IDH1突变导致酶功能异常，产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG），干扰细胞分化进程，使髓系前体细胞停滞在未成熟状态，形成恶性增殖。艾伏尼布的 ...
瑞司美替罗 （商品名Rezdiffra）是一种口服选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，于2024年3月获得美国FDA批准，成为全球首个获批用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（F2-F3期）的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原名NASH）成人患者的药物 ...
中重度特应性皮炎患者长期受剧烈瘙痒、广泛皮损和睡眠障碍困扰，传统治疗如外用糖皮质激素或钙调神经磷酸酶抑制剂难以有效控制病情，系统性免疫抑制剂又带来感染与恶性肿瘤的潜在风险。阿维单抗的出现，通过靶向阻断2型炎症反应的核心通路，为这类患者提 ...
贝拉西普 （商品名Nulojix）是一种选择性T细胞共刺激阻断剂，于2011年获得美国FDA批准，用于预防成年肾移植患者的急性排斥反应。该药物是一种融合蛋白，由人类IgG1免疫球蛋白的Fc片段与CTLA-4的胞外结构域连接而成，通过阻断CD28/B7信号通路抑制T细胞活 ...
胃肠道间质瘤（GIST）患者在面对携带特定基因突变的肿瘤时，常因对传统激酶抑制剂（如伊马替尼）耐药而陷入治疗困境。特别是携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）或SDH缺陷型的GIST，传统药物疗效甚微。阿伐普替尼的出现，凭借其对KIT和PDGFRA突变蛋 ...
滤泡性淋巴瘤等血液肿瘤患者在疾病进展后，常因传统化疗的累积毒性与耐药性而面临治疗选择收窄的困境。肿瘤细胞的恶性增殖不仅源于基因突变，更与表观遗传学异常密切相关。达唯珂的出现，作为首个获批的EZH2抑制剂，为复发难治性患者提供了表观遗传学层 ...
帕利珠单抗（商品名Synagis）是一种重组人源化IgG1单克隆抗体，于1998年首次获批，专用于预防高危婴幼儿的呼吸道合胞病毒（RSV）感染。该药物通过特异性结合RSV表面的F蛋白（融合蛋白），阻止病毒与宿主细胞膜的融合及进入，从而抑制病毒复制和扩散，为R ...
2型糖尿病患者在管理血糖的同时，常因体重增加、低血糖风险以及注射治疗的不便而生活质量受限。传统降糖药物如磺脲类易引发低血糖，胰岛素常导致体重增加，而注射类GLP-1受体激动剂虽有效但依从性不佳。司马鲁肽片的出现，作为首个口服GLP-1受体激动剂， ...
多发性骨髓瘤患者在经历传统治疗后，常因疾病进展或复发而面临治疗选择日益减少的困境。蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽能诱导骨髓瘤细胞死亡，但其神经毒性限制了长期使用。卡非佐米的出现，通过其对蛋白酶体的不可逆抑制与高选择性，为复发难治性患者提供了 ...
阿维鲁单抗 （商品名Bavencio）是一种全人源化PD-L1单克隆抗体，于2017年3月获得美国FDA首次批准，成为全球首个治疗转移性默克尔细胞癌的免疫疗法，随后陆续获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗及晚期肾细胞癌的一线治疗。该药物通过阻断PD-L ...
原发性中枢神经系统淋巴瘤等脑肿瘤患者在面对疾病时，常因肿瘤位置特殊、血脑屏障限制等因素，治疗选择相对局限。传统放疗虽能控制病情，但远期神经认知功能损伤风险较高。甲基苄肼的出现，作为PCV化疗方案（甲基苄肼+洛莫司汀+长春新碱）的关键组成，为 ...
帕金森病患者在长期接受左旋多巴治疗后，常因“剂末现象”与运动波动而生活质量严重受损。药物疗效持续时间缩短，症状在剂间期反复出现，给患者的日常活动带来巨大困扰。沙芬酰胺的出现，通过独特的双重机制，将干预逻辑从“多巴胺补充”转向“多巴胺代 ...
EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者在面对疾病时，常因传统EGFR-TKI药物的无效而陷入治疗困境。莫博替尼的出现，通过其独特的共价结合机制，为这一罕见突变亚型的患者提供了专门的靶向治疗方案，将干预从广谱无效转向精准匹配，实现了针对罕见驱动 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 （商品名Fyarro）于2021年11月获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤（PEComa）的靶向药物，为这一罕见且侵袭性强的软组织肉瘤患者提供了新的治疗选择。该 ...
HER2阳性转移性乳腺癌患者在经历多线治疗后，常因脑转移的发生而面临治疗选择的严峻挑战。传统HER2靶向药物虽能控制全身病灶，但对中枢神经系统转移的穿透力有限，患者预后往往不佳。图卡替尼的出现，凭借其卓越的血脑屏障穿透能力与高选择性HER2抑制机 ...
伊纳沃利昔布 （研发代号伊赫莱）是一种口服、高效、选择性PI3Kα抑制剂，于2024年获得监管批准，与哌柏西利和氟维司群联合，用于治疗内分泌治疗期间或之后出现疾病进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部 ...
格拉吉布 （商品名Daurismo）是一种口服的Smoothened（SMO）蛋白抑制剂，于2018年获得批准，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因年龄≥75岁或存在严重合并症而不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病（AML）成人患者。该药物通过抑制Hedgehog ...
波齐替尼 是一种口服的不可逆泛HER家族酪氨酸激酶抑制剂，能对表皮生长因子受体、人类表皮生长因子受体二与人类表皮生长因子受体四产生抑制活性，其中对表皮生长因子受体外显子二十插入突变与人类表皮生长因子受体二外显子二十插入突变的精准抑制是其核 ...
瑞替珠单抗 （商品名Cinqair）是一种人源化白细胞介素-5（IL-5）拮抗剂单克隆抗体，于2016年首次获批，用于作为18岁及以上重度嗜酸性哮喘成人患者的附加维持治疗。该药物通过高亲和力、高选择性地与IL-5结合，阻断其与嗜酸性粒细胞表面受体的相互作用， ...
在人类与癌症漫长而艰辛的抗争中，医学研究者们不断探索着更具针对性、更为精准的治疗武器。传统化疗犹如一场“无差别攻击”，在杀伤癌细胞的同时，也给正常细胞带来沉重负担。而靶向治疗与免疫疗法的兴起，则将抗癌战争带入了“精准制导”的新阶段。其 ...
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