去纤苷钠 是一种由猪肠粘膜提取的寡聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物，具有多种生物活性。它被批准用于治疗接受造血干细胞移植后出现的肝小静脉闭塞病伴肾或肺功能异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞病是造血干细胞移植后一种严重的、危及生命的并发症，其 ...
来那帕韦钠 是一种首创的、多阶段作用机制的HIV-1衣壳抑制剂，适用于与其他抗逆转录病毒药物联合，治疗既往接受过多种治疗方案、因耐药、不耐受或安全性问题而治疗失败的多重耐药HIV-1感染的成人患者。HIV衣壳是由病毒衣壳蛋白构成的一个锥形壳，包裹着 ...
考比替尼 是一种口服的、高选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂，与BRAF抑制剂威罗非尼联合，用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者。在MAPK信号通路中，MEK是位于BRAF下游的关键节点。在BRAF V600突变阳性的黑色素瘤中，M ...
司替戊醇 是一种口服的抗癫痫药物，通过变构调节机制增强γ-氨基丁酸能神经传递。它被批准与氯巴占和丙戊酸钠联合，用于治疗Dravet综合征相关的癫痫发作。Dravet综合征是一种严重的婴儿期起病的发育性癫痫性脑病，通常由钠离子通道基因突变引起，对多数 ...
卡博替尼 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，已获批用于治疗多种晚期实体肿瘤，包括既往接受过血管内皮生长因子靶向治疗的晚期肾细胞癌患者、无法手术切除的晚期肝细胞癌患者，以及既往治疗后进展的、放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者。其强大的抗 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，通过静脉输注给药，用于预防和治疗儿童和成人白血病、淋巴瘤和实体瘤患者在接受抗癌治疗时可能发生的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是大量肿瘤细胞在化疗或靶向治疗后迅速崩解，细胞内嘌呤、钾、磷等 ...
西维美林 是一种口服的毒蕈碱受体激动剂，特别对M1和M3受体亚型具有相对选择性，用于治疗干燥综合征患者的口干症状。干燥综合征是一种主要影响外分泌腺的自身免疫性疾病，导致泪腺和唾液腺功能进行性丧失。口干症严重影响患者的生活质量，导致咀嚼、吞 ...
瑞米布替尼 是一种在研的口服、高选择性、共价不可逆的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，目前正处于针对多种自身免疫性疾病的临床开发阶段，包括慢性自发性荨麻疹、天疱疮、系统性红斑狼疮等。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号通路和Fc受体信号通路中的关键激酶 ...
贝达喹啉 是一种具有创新作用机制的二芳基喹啉类口服抗菌药物，作为联合治疗方案的一部分，用于治疗成人（及特定条件下的儿童）多重耐药肺结核。结核分枝杆菌的生存严重依赖其能量代谢系统。贝达喹啉的作用靶点是结核分枝杆菌的F1F0-ATP合酶质子泵，这 ...
西诺氨酯 是一种口服的新型抗癫痫药物，适用于治疗成人局灶性癫痫发作。其精确的作用机制尚未完全阐明，但现有研究表明它具有独特且可能多重的抗癫痫特性。目前认为，其主要通过两种方式发挥强效的抗惊厥作用：一是作为低电压门控钠通道的状态依赖性抑 ...
伐度司他 是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，适用于治疗正在接受透析的慢性肾病成人患者因慢性肾病引起的贫血。慢性肾病贫血的核心病理生理是肾脏促红细胞生成素生成细胞减少导致促红细胞生成素产生不足，以及铁代谢紊乱。在正常氧条件下， ...
曲贝替定 是一种从海鞘中提取的海洋生物碱衍生物，属于DNA结合剂类抗肿瘤药物。它被批准用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗的、不可切除或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤成年患者，以及联合脂质体阿霉素治疗铂类敏感的复发性卵巢癌成年患者。其作用机制复 ...
达普司他 是一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，适用于治疗正在接受透析的慢性肾病成人患者因慢性肾病引起的贫血。慢性肾病贫血的主要原因是肾脏产生的促红细胞生成素不足。低氧诱导因子脯氨酰羟化酶是细胞感知和适应氧浓度的核心酶，在正常氧 ...
吉泊达星 是一种首创的、口服的三氮杂苊并苯类抗菌药物，属于一类全新的抗生素——细菌DNA旋转酶-拓扑异构酶抑制剂。它被批准用于治疗由下列敏感微生物引起的无并发症尿路感染成人女性：大肠埃希菌、腐生葡萄球菌、粪肠球菌。其创新之处在于具有全新的 ...
戊聚糖多硫酸钠 是一种口服的半合成粘多糖类药物，适用于缓解与间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛或不适。间质性膀胱炎是一种病因复杂的慢性膀胱疾病，以膀胱壁炎症、纤维化和Hunner病变为特征，导致尿频、尿急和盆腔疼痛。其确切病理机制尚不完全清楚，但膀 ...
非唑奈坦 是一种首创的、口服的非激素类神经激肽3受体拮抗剂，用于治疗由绝经引起的中重度血管舒缩症状。血管舒缩症状，俗称潮热、盗汗，是绝经期最常见的症状，其根本原因是下丘脑体温调节中枢的功能紊乱。雌激素水平的下降导致下丘脑弓状核内kisspept ...
维贝格龙 是一种口服的、高选择性β3-肾上腺素能受体激动剂，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症成人患者。膀胱过度活动症的病理生理基础包括通尿肌不自主收缩和膀胱感觉过敏。人体膀胱通尿肌中富含β3-肾上腺素能受体，当其被 ...
福他替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗对其他治疗（如糖皮质激素、静脉用免疫球蛋白、脾切除术）反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症。免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性疾病，特征为血小板破坏增加和生成不足。脾酪氨酸激酶 ...
玛伐凯泰 是一种首创的、口服的小分子心肌肌球蛋白变构抑制剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善功能能力和症状。肥厚型心肌病是一种以心肌非对称性肥厚、舒张功能障碍为特征的遗传性心脏病，其中相当一部分患者存在左心室流出 ...
瑞派替尼 是一种口服的开关控制抑制剂，适用于治疗既往接受过3种或以上激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者。胃肠道间质瘤大多由KIT或血小板衍生生长因子受体α基因的驱动突变引起。一线标准治疗伊马替尼等药物通过抑制这些突变 ...
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