在女性生殖系统良性疾病的激素调控网络中，下丘脑—垂体—卵巢轴通过促性腺激素释放激素（GnRH）驱动黄体生成素（LH）与卵泡刺激素（FSH）分泌，进而调控卵巢雌激素与孕激素的合成。子宫肌瘤与子宫内膜异位症常伴随雌激素依赖的病灶增生及由此引发的月经 ...
慢性肾病患者随着肾功能减退，肾脏分泌促红细胞生成素的能力逐渐萎缩，加上慢性炎症、铁代谢障碍与营养利用受限，贫血往往缓慢成形并随病程加深而加重，机体对缺氧的感知与代偿机制陷入钝化。达普司他的出现，是在这种生理链条缺损处补上一枚可口服的小 ...
非达霉素 是一种口服、大环类抗菌药物，其作用机制是高度选择性地抑制细菌的RNA聚合酶，它与艰难梭菌的RNA聚合酶以独特的方式结合，阻止了遗传信息从DNA向RNA的转录初始步骤，从而快速抑制细菌合成生命活动所必需的蛋白质，最终导致细菌死亡。非达霉素 ...
福巴替尼 是一种口服、强效、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4抑制剂。在部分肝内胆管癌等实体瘤中，存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排，这种遗传变异会导致编码的受体蛋白发生不依赖配体的二聚化，从而持续激活其胞内酪氨酸激酶结构 ...
骨髓纤维化带来的不仅是脾脏的“膨胀”，更是造血系统的“混乱”。异常激活的JAK-STAT信号通路像失控的电流，让骨髓里的纤维组织疯狂增生，挤压正常造血空间；同时，ACVR1受体过度活跃又像关不紧的“能量阀门”，导致红细胞生成素抵抗，贫血日益加重。 ...
伐美妥司他 是一种口服、首创的双重增强子结构域抑制剂，其作用靶点是细胞内两种关键的组蛋白甲基转移酶。组蛋白甲基转移酶是重要的表观遗传调控因子，能够催化组蛋白尾部特定氨基酸残基的甲基化修饰，从而像“开关”一样影响染色质结构和基因表达。在 ...
在部分小细胞肺癌（SCLC）的细胞表面，Delta样配体3（DLL3）呈异常高表达，而这种蛋白在正常组织中几乎不可见。DLL3参与Notch信号调控，其异常定位与肿瘤细胞的增殖及侵袭特性相关。与此同时，T细胞表面恒定表达的CD3分子是免疫应答启动的关键入口。塔拉 ...
在膀胱储尿与排尿的神经调控体系中，β3肾上腺素受体分布于逼尿肌平滑肌细胞，其活化可促使肌细胞舒张，从而增加膀胱容量、降低储尿期的不自主收缩。部分成年人因膀胱逼尿肌过度活跃而出现急迫性尿失禁、尿频与夜尿，传统抗胆碱药物虽可减少收缩，但常伴 ...
瑞司美替罗 是一种口服、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，甲状腺激素通过其受体调控全身的代谢，包括肝脏的脂肪代谢和能量消耗。肝脏中存在两种主要的甲状腺激素受体亚型。瑞司美替罗被设计为选择性激活肝脏中高表达的β亚型，同时最小化对心 ...
确诊非小细胞肺癌后，基因检测提示“MET外显子14跳跃突变”，传统化疗效果有限，一代MET抑制剂又常因耐药失效——这是许多罕见突变患者的共同困境。 卡帕替尼 治疗MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌的核心价值，在于其高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂的精准 ...
昔多呋韦 是一种核苷酸类似物抗病毒药物，其作用机制是在病毒感染的细胞内，被细胞激酶磷酸化为活性形式二磷酸西多福韦，这种活性代谢物与细胞内核苷酸三磷酸竞争，被病毒的DNA聚合酶（特别是巨细胞病毒DNA聚合酶）错误地掺入到正在延长的病毒DNA链中。 ...
司替戊醇 是一种具有多重作用机制的抗癫痫药物，其疗效主要通过增强脑内主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸能系统的功能来实现，它既能通过间接机制提高突触间隙γ-氨基丁酸浓度，也能作为正性别构调节剂，增强γ-氨基丁酸与其受体结合后引发的氯离子通道开 ...
有些肿瘤的故事，从基因的一次“错配”开始。两个本不在同一段的基因片段，被命运的拼接手硬生生连在一起，形成RET融合这样的驱动因子。它像在细胞里私接了一条高速路，让增殖信号源源不断地灌进来，把肺、甲状腺等部位的细胞推向失控生长。不少患者用遍 ...
非唑奈坦 是一种口服、非激素类神经激肽3受体拮抗剂，其作用机制直指与更年期血管舒缩症状相关的下丘脑体温调节中枢，在绝经过渡期，女性体内雌激素水平下降，会导致大脑下丘脑中一种名为神经激肽B的信号分子及其受体活性相对增强。这个信号通路的过度 ...
确诊多发性骨髓瘤后，历经硼替佐米、来那度胺等标准治疗仍复发进展，骨痛加剧、贫血乏力难缓解——这是许多“耐药困境”患者的真实写照。帕比司他治疗复发难治性多发性骨髓瘤的核心价值，在于其作为组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）的创新机制：如同给紊 ...
佐妥昔单抗 是一种靶向紧密连接蛋白18.2的单克隆抗体，紧密连接蛋白18.2是一种跨膜蛋白，通常表达于胃黏膜上皮细胞的紧密连接处，参与维持细胞间连接的完整性。在多种消化道肿瘤，特别是胃癌、胃食管结合部腺癌中，由于细胞极性丧失，紧密连接蛋白18.2 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服、首创的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂。过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ是核受体超家族成员，在肝脏、肌肉等多种组织的能量代谢、脂肪酸氧化、炎症反应和胆汁酸稳态中扮演核心调控角色。在原发性胆汁性胆管炎中 ...
当肿瘤细胞因特定的基因突变而获得失控的生长信号时，一种名为BRAF V600E或V600K的突变便是其中常见的驱动引擎。传统的化疗难以区分敌我，而针对这一靶点的精准药物，能够锁定并摧毁带有该标志的癌细胞。这类药物的出现，彻底改变了这部分患者的治疗格局 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，其作用靶点是一种名为平滑受体的跨膜蛋白。刺猬通路在胚胎发育、组织稳态和干细胞自我更新中起关键作用，但在许多血液肿瘤和实体瘤中异常激活。在急性髓系白血病中，白血病干细胞可能依赖刺猬通路的活性来维 ...
在临床实践中，希佩尔-林道综合征（VHL综合征）患者常陷入“发现肿瘤-等待长大-手术切除-再发现新肿瘤”的循环中。这种一生中可能经历十余次甚至更多次手术的预期，不仅对患者身心造成巨大负担，也可能因多次器官部分切除而影响长期生理功能。贝组替凡这 ...
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