在成人及儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗战场上,常规化疗与靶向治疗在经历多轮交锋后,往往面临疗效衰减的困境。此时,恶性细胞依然肆虐,但治疗手段却已捉襟见肘。贝博萨/ 奥英妥珠单抗 的引入,代表了一种截然不同的战术革新。它 ...
在复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤的治疗迷宫中,PI3K通路曾被视为一个充满希望的靶点,但早期药物的开发历程却伴随严重的耐受性问题,如肝毒性和自身免疫性炎症,限制了其长期应用。库潘尼西的研发轨迹,折射出对这一类药物临床转化的深刻反思与重新设 ...
在成人及儿童复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的治疗中,临床医生长期面临一个严峻挑战:常规化疗方案往往已宣告无效,而可供选择的、针对这一特定细胞谱系的药物却极为匮乏。奈拉滨的引入,正是为了应对这一精准而迫切的医 ...
在自体造血干细胞移植这项关键治疗中,成功的第一步是能够从患者外周血中采集到足够数量的造血干细胞。然而,对于部分淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者,其干细胞如同被牢牢“锁”在骨髓这个“家园”中,即便使用常规的粒细胞集落刺激因子进行“动员”,仍难以 ...
沃克佐戈是一种皮下注射的生物制剂,属于C型利钠肽类似物,通过与利钠肽受体B结合,激活鸟苷酸环化酶,增加细胞内环磷酸鸟苷的水平,从而促进软骨内骨化,调节骨骼生长。在软骨发育不全患者中,由于成纤维细胞生长因子受体3基因的激活突变,导致骨骼生长 ...
当恶性肿瘤进入晚期阶段并开始扩散时,其生长逻辑与早期局部病变有着本质不同。其中,驱动肿瘤持续增殖和转移的一个核心能力,是诱导宿主为其建立一套专属的、混乱而高效的血管网络。这套“生命线”不仅输送养分,也成为肿瘤细胞进入全身循环的通道。针 ...
匹米替比是一种口服的小分子热休克蛋白90抑制剂,通过特异性结合并抑制HSP90的活性,阻断HSP90与其客户蛋白的结合,导致这些客户蛋白的降解,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在胃肠道间质瘤中,伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂的耐药往往与HSP90客户蛋白的异 ...
琥珀酸他舒格替尼是一种口服的小分子HER2酪氨酸激酶抑制剂,通过特异性结合并抑制HER2激酶的活性,阻断HER2信号通路的异常激活,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在胃癌和结直肠癌中,HER2基因的过表达或扩增是常见的驱动因素,会导致HER2激酶的持续激活 ...
帕比司他是一种口服的小分子组蛋白去乙酰化酶抑制剂,通过特异性抑制I类和II类组蛋白去乙酰化酶的活性,增加细胞内组蛋白的乙酰化水平,从而改变染色质结构,激活抑癌基因的表达,并抑制肿瘤细胞的增殖和存活。此外,帕比司他还能抑制其他非组蛋白蛋白的 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中分离得到的天然产物,属于海鞘素类抗肿瘤药物,通过多种机制发挥抗肿瘤作用,包括与DNA小沟结合,形成加合物,从而抑制DNA的复制和转录,诱导肿瘤细胞凋亡;同时还能抑制RNA聚合酶II的活性,影响蛋白质的合成。在软组织 ...
鲁卡帕尼是一种口服的小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,通过特异性抑制PARP酶的活性,阻断DNA修复通路,使肿瘤细胞因缺乏修复途径而死亡。在同源重组修复基因突变的肿瘤细胞中,如BRCA1或BRCA2基因突变,DNA修复机制已经受损, 鲁卡帕尼 的抑制作用 ...
在EGFR突变肺癌的靶向治疗版图上,19号外显子缺失和21号L858R点突变是两大“常见领地”,已有数代高效药物在此建功立业。然而,EGFR外显子20插入突变却如同版图边缘一块顽固的“飞地”,其独特的蛋白构象使肿瘤细胞对所有传统EGFR-TKI药物先天耐药,患者 ...
普雷西替尼是一种口服的小分子RET酪氨酸激酶抑制剂,通过特异性结合并抑制RET激酶的活性,阻断RET信号通路的异常激活,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在甲状腺癌和肺癌中,RET基因的融合或突变是常见的驱动因素,会导致RET激酶的持续激活,进而促进肿瘤 ...
在PI3K抑制剂的激烈竞逐中,安全性问题曾为该类药物蒙上阴影,使得部分早期药物因严重毒性而退出市场。杜韦利西布的研发,正是对这一核心挑战的深刻回应。它并非单纯追求更强的抑制效力,而是通过同时靶向PI3K-δ与PI3K-γ这两个在恶性B细胞及其周围支持 ...
维莫德吉是一种口服的小分子Hedgehog信号通路抑制剂,通过特异性结合并抑制Smoothened蛋白的活性,阻断Hedgehog信号通路的异常激活,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在基底细胞癌中,Hedgehog信号通路的异常激活是主要的驱动因素,约80%的病例与该通路的 ...
在肺癌靶向治疗的精细版图上,除了常见的EGFR敏感突变和令人生畏的耐药突变,还存在一类长期以来缺乏有效靶向药物的“孤儿”突变——EGFR外显子20插入突变。这类患者对前几代EGFR-TKI药物几乎无应答,预后堪忧。埃万妥单抗的横空出世,正是针对这一困境 ...
当传统治疗在神经退行性疾病的迷雾中艰难前行时,科学家将目光投向了大脑自身潜藏的修复信号系统。他替瑞林的出现,并非直接补充某种耗竭的神经递质,也不是试图清除异常蛋白,而是选择了一条更为根本的路径:模拟并放大脑内天然的“促生存与可塑性”指 ...
司美替尼 通过特异性结合并抑制MEK激酶的活性,阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的关键环节,从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。在神经纤维瘤病2型患者中,双侧前庭神经鞘瘤的生长会导致听力丧失、耳鸣、平衡障碍等症状,严重影响患者的生活质量。司美替尼通 ...
在胃肠道间质瘤的基因分型图谱中,PDGFRA基因D842V点突变曾长期被视为一个令人绝望的标记。这类突变不仅驱动肿瘤生长,更关键的是,它对所有既往的酪氨酸激酶抑制剂标准治疗(包括伊马替尼、舒尼替尼等)均表现出先天性的高度耐药,患者一旦确诊往往面临 ...
他拉唑帕尼 是一种口服的小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,通过特异性抑制PARP酶的活性,阻断DNA修复通路,使肿瘤细胞因缺乏修复途径而死亡。在同源重组修复基因突变的肿瘤细胞中,如BRCA1或BRCA2基因突变,DNA修复机制已经受损,他拉唑帕尼的抑制 ...

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