在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，传统化疗虽可诱导缓解，但其“无差别杀伤”模式对年老体弱或携带特定耐药突变患者的疗效有限，且毒性显著。尤其当疾病复发或对初始治疗无反应时，后续选择往往极为匮乏。 恩西地平 （Enasidenib，商品名Idhifa）的研 ...
纳地美定是一种口服、选择性外周μ-阿片受体拮抗剂，其设计旨在特异性阻断阿片类药物在胃肠道中的不良反应，同时不影响其在中枢神经系统的镇痛效果。该药物已获批用于治疗慢性非癌性疼痛患者和癌症疼痛患者在使用阿片类镇痛药期间出现的阿片类药物引起的 ...
在肿瘤靶向治疗领域，KRAS基因突变曾长期被视为“不可成药”的堡垒。作为人类癌症中最常被激活的致癌基因之一，KRAS突变驱动了近四分之一的非小细胞肺癌、近一半的结直肠癌和绝大多数胰腺导管腺癌的发生发展。然而，由于其蛋白表面光滑、缺乏传统小分子 ...
沙芬酰胺是一种兼具高选择性单胺氧化酶B可逆性抑制与多巴胺再摄取抑制及谷氨酸释放调节作用的口服药物，通过多重机制增强多巴胺能信号传导并可能调节神经兴奋性。该药物已在全球多个国家和地区获批上市，作为左旋多巴的联合疗法，用于治疗中晚期出现剂末 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗版图中，既往接受过含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗失败的患者，长期面临后续治疗选择匮乏、预后黯淡的严峻局面。尤其对于约占患者群体百分之二十的FGFR基因改变（包括点突变和融合）人群，传统疗法疗效极为有限。 厄达替尼 （Erd ...
曲贝替定 一种从海洋被囊动物中提取并化学合成的四氢异喹啉生物碱，其作用机制独特，通过与DNA小沟结合并干扰转录过程，同时影响肿瘤微环境。该药物已在全球多个国家获批，用于治疗既往接受过蒽环类药物化疗的不适合手术切除或晚期脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤 ...
在风湿免疫与儿科罕见病领域，自身炎症性疾病代表了一类独特的病理过程：其核心驱动并非适应性免疫系统的错误攻击，而是先天免疫系统的固有组分发生功能增益性突变或失调，导致以白细胞介素-1（IL-1）为代表的促炎细胞因子不受控制地产生与释放，引发周 ...
卡那津单抗是一种全人源化抗白细胞介素-1β单克隆抗体，通过高亲和力、高特异性中和白细胞介素-1β的活性，阻断这一核心促炎细胞因子的信号传导。该药物已获批用于治疗多种由白细胞介素-1过度驱动、既往治疗应答不佳的罕见自身炎症性疾病，包括冷吡啉相 ...
在肿瘤学的传统版图里，药物研发遵循着“按图索骥”的逻辑——针对肺癌、肠癌、乳腺癌等特定器官来源的肿瘤，寻找其高频驱动突变并开发相应药物。这使得一些在多种肿瘤中零星存在、但驱动性极强的罕见基因变异，其患者长期陷入“有明确靶点却无对应药物 ...
在心肌疾病领域，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）曾长期被视为罕见且缺乏有效病因治疗的“诊断即宣判”性疾病。患者心肌因错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维沉积而逐渐僵硬、衰竭，传统抗心衰药物仅能部分缓解症状，无法阻止疾病进展。 ...
佐妥昔单抗是一种靶向紧密连接蛋白18.2的单克隆抗体，通过特异性结合在肿瘤细胞表面高表达的紧密连接蛋白18.2抗原，介导抗体依赖的细胞毒作用和补体依赖的细胞毒作用来杀伤肿瘤细胞。该药物已在部分国家获批，与化疗联合用于治疗紧密连接蛋白18.2阳性、H ...
在A型血友病的长期治疗史上，抑制物的产生是影响疗效与预后的核心挑战。当患者体内产生针对外源性凝血因子VIII的中和性抗体（抑制物）后，传统因子替代疗法便告失效，出血风险急剧升高，治疗变得极为棘手与昂贵。 艾米赛珠单抗 （Emicizumab，商品名Heml ...
在肿瘤靶向治疗的发展进程中，BRAF V600突变一度被视为明确的治疗靶点，针对该突变的抑制剂为黑色素瘤等患者带来了突破。然而临床实践很快揭示，单一节点的精准打击虽能快速起效，却常因肿瘤信号网络的强大代偿能力而难以持久，中位无进展生存期往往不足 ...
达拉非尼（Dabrafenib，商品名泰菲乐）作为首个获得FDA批准的口服BRAF抑制剂，在晚期黑色素瘤治疗领域具有里程碑意义。该药物通过选择性抑制BRAF V600E突变蛋白的激酶活性，精准阻断MAPK信号通路异常激活，为携带该突变的晚期黑色素瘤患者提供了首个靶向 ...
西多福韦是一种无环核苷酸类似物，通过选择性抑制病毒DNA聚合酶的活性发挥其广谱抗病毒作用。该药物已获批用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者的巨细胞病毒视网膜炎。此外，在临床实践中，它也常被用于治疗对其他抗病毒药物耐药的或难治性的巨细胞病毒感染 ...
在B细胞淋巴瘤治疗领域，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的应用显著改善了套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等疾病的预后。然而，获得性耐药（尤其是BTK C481S突变）成为长期疾病控制的主要障碍。吡托布鲁替尼（Pirtobrutinib，商品名Jaypirca）作为首个 ...
索托拉西布 是全球首个获批的口服KRAS G12C突变特异性抑制剂，其研发成功打破了KRAS靶点“不可成药”的固有认知。该药物于2021年获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的KRAS G12C突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞 ...
去纤苷钠是一种具有多种药理作用的寡核苷酸混合物，主要从猪肠粘膜提取，其作用涉及调节内皮细胞功能、抗血栓、促纤溶和抗炎等多个层面。该药物已在全球多个国家获批，用于治疗接受造血干细胞移植后发生的严重肝静脉闭塞病，也称为肝窦阻塞综合征，且伴 ...
恩曲替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性作用于原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族（包括TRKA、TRKB和TRKC）、ROS1及间变性淋巴瘤激酶（ALK）蛋白。该药物于2019年获美国食品药品监督管理局批准用于治疗携带NTRK基因融合的实体瘤成人及儿童患 ...
恩诺单抗是一种靶向Nectin-4的抗体偶联药物，通过精准的靶向递送系统将细胞毒药物MMAE运送至肿瘤细胞内部。该药物已获批用于治疗既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。作为首个靶向Nectin-4的抗体偶联药 ...
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