阿达格拉西布 （Krazati/Adagrasib）的诞生，源于一场跨越十年的科学攻坚——将曾被视为“不可成药”的KRAS G12C突变，转化为实体瘤精准治疗的突破口。作为全球第二款获批的KRAS G12C共价抑制剂，它用分子层面的精巧设计，打破了这一驱动基因长达四十年 ...
在肿瘤靶向治疗的精密图谱上，若说迈吉宁是针对通路中游的关键一击，那么 达拉非尼 则是对上游发动机的精准锁定，泰菲乐是一种针对BRAF蛋白的强效特异性抑制剂。BRAF基因，尤其是V600位点的突变，是多种癌症明确的驱动因素。这种突变会导致BRAF蛋白持续 ...
在对抗癌症的漫长征程中，医学的探照灯日益聚焦于驱动肿瘤生长的特定基因变异。迈吉宁，作为一种靶向治疗药物，正是在此背景下应运而生的重要武器。它并非漫无目的地攻击所有快速分裂的细胞，而是像一位训练有素的狙击手，精确瞄准并抑制癌细胞生长信号 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗版图中，针对特定基因变异的靶向药物不断填补临床空白。莫博替尼（Mobocertinib，曾用代号TAK-788）正是为一类相对罕见但具有明确致病性的表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（Exon20ins）所设计的口服酪氨酸激 ...
急性髓系白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其治疗，尤其是对于老年患者或复发难治患者，仍然充满挑战。 吉妥珠单抗 是一种获得批准用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及用于治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人和儿 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，预后通常较差，特别是晚期患者，长期以来系统治疗选择有限，主要依赖化疗， 培米替尼 是一种获得加速批准用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人 ...
免疫检查点抑制剂的出现，重塑了多种晚期实体瘤的治疗路径。在这一类药物中，曲美木单抗（Tremelimumab）因其靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的独特机制，在免疫肿瘤学领域占据特殊位置。不同于更广为人知的PD-1/PD-L1通路抑制剂，CTLA-4的作 ...
自身免疫和自身炎症性疾病的核心在于免疫系统的异常激活，其中白细胞介素-1作为一种关键的促炎细胞因子，在驱动炎症反应和组织损伤中起着核心作用。无论是类风湿关节炎中的关节破坏，还是冷吡啉相关周期性综合征中周期性发作的发热和炎症，白细胞介素-1 ...
在偏头痛的预防性治疗领域，单克隆抗体类药物的出现标志着从非特异性控制向机制导向干预的重要转变。 瑞玛奈珠单抗 （Fremanezumab，商品名Ajovy）作为靶向降钙素基因相关肽（CGRP）通路的生物制剂之一，其临床价值不仅体现在疗效数据上，更在于它为长期 ...
急性髓系白血病是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤，其中FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是常见的基因突变之一，与白血病细胞的高增殖性、不良预后和传统化疗后高复发风险密切相关，而针对这一特定突变的有效治疗手段长期缺乏。 吉瑞替尼 是一种获得批准用 ...
滤泡性淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，通常病程较长，但多数患者最终会对治疗产生耐药并反复复发，后线治疗的选择和疗效是临床上的持续挑战。莫妥珠单抗是一种获得加速批准用于治疗经过两线或以上全身治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的 ...
荃科得 （Capivasertib，商品名Truqap）是一种口服小分子激酶抑制剂，靶向AKT丝氨酸/苏氨酸激酶家族（包括AKT1、AKT2和AKT3），用于治疗特定类型的晚期或转移性乳腺癌。AKT是PI3K/AKT/mTOR信号通路中的关键下游效应分子，该通路在调控细胞存活、增殖、 ...
基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，大多数可通过手术治愈，但有一小部分病例会进展为局部晚期或发生转移，此时传统治疗手段往往效果不佳或无法实施，疾病可能导致严重的局部破坏、影响容貌和功能，甚至危及生命。 维莫德吉 是一种获得批准用于治疗不适 ...
拉布立酶 （Rasburicase），商品名包括Fasturtec和Elitek，是一种重组尿酸氧化酶制剂，主要用于预防和治疗因肿瘤溶解综合征（Tumor Lysis Syndrome,TLS）引起的高尿酸血症。该药物通过催化尿酸氧化为水溶性更高的尿囊素，从而迅速降低血清尿酸水平，减 ...
恩曲替尼 是一种获得批准用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合阳性、且无已知获得性耐药突变的实体瘤成人及儿科患者，以及用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者的口服酪氨酸激酶抑制剂。在精准肿瘤学时代，基于特定的基因变异而非肿瘤原 ...
艾拉戈克钠 （Elagolix），又称恶拉戈利钠，是一种口服非肽类促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，用于治疗与子宫内膜异位症相关的中重度疼痛。该药物通过可逆性地阻断垂体中的GnRH受体，抑制黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）的分泌，从而降低体 ...
库欣综合征是由长期暴露于过高水平的皮质醇引起的一系列临床症候群，其病因多样，可能源于垂体腺瘤、肾上腺肿瘤或异位促肾上腺皮质激素分泌等。 美替拉酮 是一种主要用于诊断肾上腺皮质功能状态，并在特定情况下用于治疗库欣综合征的口服肾上腺皮质类固 ...
厄布利塞 （Umbralisib，商品名Ukoniq）是一种口服小分子激酶抑制剂，具有双重作用机制，主要通过抑制磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型（PI3Kδ）和酪蛋白激酶1ε（CK1ε）发挥抗肿瘤效应。该药物被开发用于治疗某些特定类型的B细胞非霍奇金淋巴瘤，其独特的药理 ...
神经纤维瘤病1型是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变引起，而丛状神经纤维瘤是其最具挑战性的表现之一，这些肿瘤沿着神经生长，可能导致疼痛、功能障碍和毁容，并且传统上除了手术之外缺乏有效的系统性药物治疗，尤其对于无法完全切除或位置关键的 ...
玛格妥昔单抗 是一种靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的Fc段工程化单克隆抗体，主要用于治疗HER2阳性乳腺癌。与早期抗HER2抗体不同，该药物通过对抗体Fc区域进行结构优化，增强了其与免疫效应细胞上特定Fcγ受体（尤其是FcγRIIIa）的结合能力，从而提 ...
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