囊性纤维化的治疗目标，正从缓解症状向纠正疾病根本的分子缺陷深度演进。 依伐卡托 这一三联复方制剂的出现，是该领域里程碑式的突破。其设计基于对囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）蛋白合成、加工与功能的全通路理解：依来卡泊作为“矫正剂”，旨在 ...
局灶性癫痫的治疗中，相当一部分患者在历经多种抗癫痫药物后，仍面临发作控制不佳的困境，对具有创新机制的高效疗法存在明确需求。 西诺氨酯 的研发，正是基于对神经元兴奋性调控的深入理解，它通过一种尚未完全阐明的独特双重机制发挥强效抗惊厥作用。 ...
埃万妥单抗 是一种全人源双特异性抗体，同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两个在非小细胞肺癌发生发展中起关键作用的跨膜蛋白，被批准用于治疗携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变、既往含铂化疗期间或之后疾病进展的局部晚期或转 ...
莫博替尼 是一种口服的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被设计为专门强效抑制携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者，这些患者在含铂化疗期间或之后出现疾病进展。表皮生长因子受体20号外显子插入突变是继 ...
阿考米迪 作为新一代口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，代表了转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗领域的重大进展。该药物通过高选择性、可逆性地结合甲状腺素运载蛋白四聚体，增强其结构稳定性，从而有效抑制病理性解离为淀粉样单体。这种作用机制直接 ...
阿达格拉西布 是一种口服、高选择性的共价不可逆KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次全身性治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。KRAS G12C突变是非小细胞肺癌中常见的驱动突变之一，长期以来缺乏直接靶向药 ...
阿那白滞素 是一种重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，通过竞争性抑制白细胞介素1与细胞表面受体的结合，被用于治疗对常规治疗反应不足的中重度活动性类风湿关节炎，以及多种罕见的自身炎症性疾病，如冷吡啉相关周期性综合征。白细胞介素1是一种关键的促炎 ...
帕瑞肽 是一种环状多肽类生长抑素类似物，因其对多种生长抑素受体亚型，特别是生长抑素受体亚型5具有高亲和力，而被用于治疗手术无法治愈或不适于手术的库欣病成人患者，以及用于对手术和放疗反应不充分或不适于这些治疗的肢端肥大症成人患者。库欣病和 ...
艾拉戈克钠 是一种口服的非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂，通过可逆性地阻断垂体促性腺激素释放激素受体，快速抑制促性腺激素的释放，从而有效降低卵巢性激素（雌激素和孕激素）的生成，被批准用于治疗子宫内膜异位症引起的中度至重度疼痛。子宫内 ...
阿莫奈韦 是一种新型的口服抗病毒药物，通过抑制病毒的解旋酶-引物酶复合物，发挥对抗单纯疱疹病毒和带状疱疹病毒的活性，为治疗带状疱疹及复发性单纯疱疹提供了新的治疗选择。传统核苷类似物药物如阿昔洛韦及其前体药物，主要通过抑制病毒的DNA聚合酶 ...
拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，通过催化尿酸氧化为易于溶解且可经肾脏排泄的尿囊素，从而迅速且有效地降低血浆尿酸水平，主要用于预防和治疗儿童白血病、淋巴瘤及其他恶性肿瘤在初始化疗时可能发生的肿瘤溶解综合征。肿瘤溶解综合征是由于大量肿瘤 ...
伏索利肽 作为首个针对软骨发育不全根本病理机制的靶向药物，代表着骨骼发育障碍疾病治疗领域的重大范式转变。该药物是一种经修饰的C型利钠肽类似物，通过模拟天然CNP的生理作用，精准调节软骨内骨化的关键信号通路。其作用机制的核心在于竞争性结合并 ...
卡匹色替片 是一种口服的、选择性抑制丝氨酸/苏氨酸激酶家族所有三种亚型的小分子药物，其与氟维司群联合，被批准用于治疗携带特定基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。这类乳腺癌患者在内分泌治疗进展 ...
瑞玛奈珠单抗 是一种完全人源化的单克隆抗体，通过选择性靶向并结合降钙素基因相关肽这一关键神经肽，成为专门用于成人偏头痛预防性治疗的重要生物制剂，为每月至少有四天偏头痛发作的患者提供了新的治疗选择。偏头痛是一种复杂的神经系统疾病，降钙素 ...
瑞布替尼 作为新一代口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其分子结构经过精心设计以实现对BTK靶点的高度选择性。与较早的BTK抑制剂相比，该药物展现出更强的靶点结合亲和力和更持久的抑制作用，同时显著降低了对其他激酶（如EGFR、ITK）的脱靶效应。这种优化的 ...
雷莫卢单抗 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向血管内皮生长因子受体2，通过抑制肿瘤血管生成，已在晚期胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌及肝细胞癌等多个实体瘤的二线或后线治疗中确立了重要地位。肿瘤的生长和转移高度依赖新生血管的形成以获取养分和氧 ...
吉泊达星 （Gepotidacin）作为一类创新机制的口服抗生素，其抗菌作用靶点与现有抗菌药物存在显著差异。该药物通过选择性抑制细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV这两种关键的细菌酶，产生双重抑制效应，从而干扰DNA复制过程，最终导致细菌死亡。这种独特的作用 ...
索托拉西布 是一种首创的口服小分子药物，能够选择性地、不可逆地结合于KRAS G12C突变体蛋白，成为首个获批用于治疗携带KRAS G12C突变、既往至少接受过一次系统性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的靶向疗法。KRAS基因突变是癌症中最常见的驱动 ...
戊聚糖多硫酸钠 是一种半合成的多糖类化合物，其化学结构与膀胱黏膜表面的糖胺聚糖层具有相似性。该药物通过口服给药后，部分活性成分经泌尿系统排泄，并选择性地与膀胱上皮细胞结合。其主要作用机制在于增强膀胱黏膜的保护屏障功能——通过补充内源性 ...
乌帕替尼 是一种口服、高效、选择性抑制Janus激酶1的小分子药物，其适应症已涵盖中重度活动性类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、中重度特应性皮炎、活动性强直性脊柱炎以及中重度溃疡性结肠炎等多种免疫介导的炎症性疾病。这些疾病虽临床表现各异，但 ...
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