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  • 福巴替尼(Lytgobi/Futibatinib)凭借不可逆作用模式延长FGFR通路抑制时间窗

    福巴替尼(Lytgobi/Futibatinib)凭借不可逆作用模式延长FGFR通路

      其区别于多数可逆性激酶抑制剂的根本特性,在于形成不可逆的共价键结合。 福巴替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂,其分子结构中包含一个反应性基团,能够与FGFR激酶结构域ATP结合口袋中保守的半胱氨酸残基形成永久性的共价连接。这种作 ...

  • 达唯珂/他泽司他(Tazverik/Tazemetostat)开创EZH2抑制剂治疗先河

    达唯珂/他泽司他(Tazverik/Tazemetostat)开创EZH2抑制剂治疗先河

      当传统细胞毒化疗及靶向治疗在某些侵袭性肿瘤中遭遇瓶颈时,表观遗传调控异常作为一个关键的致癌机制,为药物研发提供了新的方向。在部分滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤中,EZH2基因的功能获得性突变或过表达,会异常催化组蛋白H3K27的三甲基化,进而沉默一系 ...

  • 帕克替尼(Vonjo/Pacritinib)聚焦骨髓纤维化贫血亚群开启JAK抑制治疗新思路

    帕克替尼(Vonjo/Pacritinib)聚焦骨髓纤维化贫血亚群开启JAK抑制

      在骨髓纤维化的靶向治疗中,临床决策常因伴随的血小板减少症而变得复杂。第一代JAK抑制剂虽能有效缩小脾脏和改善症状,但往往导致骨髓抑制,尤其可能加剧已有的血小板减少,使得许多中高危且伴有严重血小板减少(如血小板计数lt;50×10/L)的患者无法起 ...

  • 凡德他尼/卡普利沙(Vandetanib)在甲状腺髓样癌靶向治疗中的独特定位

    凡德他尼/卡普利沙(Vandetanib)在甲状腺髓样癌靶向治疗中的独特

      当晚期甲状腺髓样癌面临诊断延迟与治疗手段匮乏的双重困境时,一种能同时干预多个关键致癌通路的药物便显示出其战略价值。这种肿瘤因RET基因突变驱动,且生长高度依赖血管生成,而传统化疗效果微弱。临床亟需一种能从上游驱动基因和下游营养供应两个层面 ...

  • 埃拉菲布拉诺(Iqirvo/Elafibranor)治疗原发性胆汁性胆管炎的机制创新

    埃拉菲布拉诺(Iqirvo/Elafibranor)治疗原发性胆汁性胆管炎的机制

      原发性胆汁性胆管炎的治疗目标已从单一的生化指标改善,演进为对症状控制与疾病进展延缓的双重追求。尽管熊去氧胆酸是基石药物,但约40%的患者应答不佳,仍面临瘙痒困扰与疾病进展风险。临床需要一种能同步解决胆汁淤积、炎症反应并可能改善代谢并发症的 ...

  • 利特昔替尼(Litfulo/Ritlecitinib)为斑秃系统性治疗开启新篇章

    利特昔替尼(Litfulo/Ritlecitinib)为斑秃系统性治疗开启新篇章

       利特昔替尼 是一种口服的、高选择性的Janus激酶3和酪氨酸激酶表达于肝细胞癌家族激酶双重抑制剂,用于治疗重度斑秃的成人和青少年患者。该药物通过抑制与炎症和毛囊免疫攻击相关的关键信号通路,从而调节异常的免疫反应,为毛囊再生创造有利的局部环境 ...

  • 菲卓替尼/菲达替尼(Inrebic)为骨髓纤维化患者提供新的治疗途径

    菲卓替尼/菲达替尼(Inrebic)为骨髓纤维化患者提供新的治疗途径

       菲达替尼 是一种口服的Janus激酶2选择性抑制剂,用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。该药物通过抑制Janus激酶2信号通路,这一通路在骨髓纤维化的发病机制中常常被异常激活,从而发挥其治疗作用。它能有效缩小肿大的脾脏体积,改 ...

  • 帕利珠单抗/帕利佐(Palivizumab)守护婴儿免受呼吸道合胞病毒感染

    帕利珠单抗/帕利佐(Palivizumab)守护婴儿免受呼吸道合胞病毒感染

       帕利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体,用于预防婴幼儿因呼吸道合胞病毒感染引起的严重下呼吸道疾病。该药物通过肌肉注射给药,其作用机制是直接与呼吸道合胞病毒表面的F蛋白结合,从而阻止病毒进入宿主细胞,相当于为高危婴幼儿提供直接的、被动的免疫保 ...

  • 阿维鲁单抗(Avelumab/Bavencio)在泌尿道上皮癌与默克尔细胞癌治疗中展现双重价值

    阿维鲁单抗(Avelumab/Bavencio)在泌尿道上皮癌与默克尔细胞癌治

       阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂,属于免疫检查点抑制剂类药物,已获批用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗,以及用于治疗成人和12岁及以上儿科患者的转移性默克尔细胞癌。该药物作为一种人源化单克隆抗体,通过与肿瘤细胞或免疫细胞 ...

  • 西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/ABI-009)靶向恶性血管周上皮样细胞肿瘤

    西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(Fyarro/ABI-009)靶向恶性血管周上

       西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种静脉注射用纳米颗粒制剂,用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该制剂利用人血白蛋白作为载体,包裹雷帕霉素靶蛋白抑制剂西罗莫司,其独特之处在于能够通过与肿瘤细胞过度表达的 ...

  • 盐酸依特卡肽/旁必福(Parsabiv/Etelcalcetide)革新继发性甲状旁腺功能亢进管理策略

    盐酸依特卡肽/旁必福(Parsabiv/Etelcalcetide)革新继发性甲状旁

       盐酸依特卡肽 是一种新型的拟钙剂,作为注射剂用于治疗正接受血液透析的慢性肾脏病成人患者的继发性甲状旁腺功能亢进。这款药物是一种合成的、长效的肽类化合物,通过持续激活甲状旁腺上的钙敏感受体,模拟高钙血症信号,从而抑制甲状旁腺激素的过度分 ...

  • 甲磺酸贝舒地尔片(Rezurock/KD025)为慢性移植物抗宿主病治疗提供口服路径

    甲磺酸贝舒地尔片(Rezurock/KD025)为慢性移植物抗宿主病治疗提供

       甲磺酸贝舒地尔 是一款口服的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2选择性抑制剂,已获批用于治疗接受过至少两种系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿科患者。该药物通过抑制ROCK2这一关键信号分子,调节免疫应答的平衡,它能够减少促炎性辅助T细 ...

  • 伊纳沃利昔布/伊那利塞(itovebi)为特定乳腺癌患者提供精准靶向治疗选择

    伊纳沃利昔布/伊那利塞(itovebi)为特定乳腺癌患者提供精准靶向治

       伊纳沃利昔布 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂,与内分泌治疗联合,用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA突变、且在内分泌为基础的治疗后出现进展的晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药物通过高选择性抑制PI3Kα亚型, ...

  • 格拉吉布(glasdegib/Daurismo)为急性髓系白血病老年或不耐受强化疗患者提供方案

    格拉吉布(glasdegib/Daurismo)为急性髓系白血病老年或不耐受强化

       格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂,与低剂量阿糖胞苷联合,用于治疗新诊断的、不符合强化诱导化疗条件的75岁及以上或患有特定合并症的急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制刺猬信号通路,干扰白血病干细胞的自我更新和存活,而白血病干细胞 ...

  • 武特里西兰(Amvuttra/vutrisiran)以RNA干扰技术沉默遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性

    武特里西兰(Amvuttra/vutrisiran)以RNA干扰技术沉默遗传性转甲状

       武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术的皮下注射药物,每三个月给药一次,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的成人患者。该药物利用双链小干扰RNA,通过RNA干扰机制,高度特异性地沉默肝脏中转甲状腺素蛋白信使RNA的表达,从而从源头 ...

  • 瑞替珠单抗/瑞利珠单抗(Cinqair/reslizumab)精准阻击重度嗜酸粒细胞性哮喘

    瑞替珠单抗/瑞利珠单抗(Cinqair/reslizumab)精准阻击重度嗜酸粒

       瑞替珠单抗 是一种针对白细胞介素-5的人源化单克隆抗体,专用于作为附加维持治疗,控制18岁以上重度嗜酸粒细胞性哮喘患者的病情。该药物通过静脉输注给药,每月一次,其作用机制是特异性结合并中和血液中的白细胞介素-5,这种细胞因子是嗜酸性粒细胞生 ...

  • 伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)开辟T细胞淋巴瘤治疗新天地

    伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)开辟T细胞淋巴瘤治疗新天地

       伐美妥司他 作为全球首款获批的EZH1和EZH2双重抑制剂,用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。这款口服胶囊通过同时抑制EZH1和EZH2这两个组蛋白甲基转移酶,干扰癌细胞的表观遗传调控,从而抑制其增殖并促进其凋亡,尤其对某些特定亚型的疾病显 ...

  • 瑞司美替罗/瑞色替罗(Rezdiffra)为代谢相关脂肪性肝炎治疗带来转机

    瑞司美替罗/瑞色替罗(Rezdiffra)为代谢相关脂肪性肝炎治疗带来转

       瑞司美替罗 是一款口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂,专门用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎成人患者。该药物通过高度选择性地激活肝脏中的甲状腺激素受体β亚型,从而调控肝脏的脂质代谢与能量消耗,促进肝脏脂肪的分解和清除, ...

  • 贝拉西普(Belatacept/Nulojix)是一种新型免疫抑制剂革新器官移植后管理

    贝拉西普(Belatacept/Nulojix)是一种新型免疫抑制剂革新器官移植

       贝拉西普 作为一种选择性T细胞共刺激阻断剂,已获批用于预防成年肾移植患者的器官排斥反应。这款生物制剂通过静脉输注给药,其作用原理与传统的钙调神经磷酸酶抑制剂截然不同。它选择性地阻断T细胞完全活化所需的共刺激信号,从而抑制针对移植肾的免疫 ...

  • 艾代拉里斯(Zydelig/Idelalisib)以PI3Kδ选择性抑制开创B细胞肿瘤靶向治疗新类别

    艾代拉里斯(Zydelig/Idelalisib)以PI3Kδ选择性抑制开创B细胞肿

      曾伴随其显著疗效的,是独特且严重的安全性挑战,这最终深刻影响了其临床应用范围。在早期临床试验及上市后监测中,艾代拉里斯治疗组出现了显著高于对照组的严重不良事件,包括肝毒性、严重的腹泻/结肠炎、肺炎以及机会性感染。这些免疫介导的毒性与其对 ...

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