作为全球首个全人源EGFR-MET双特异性抗体，埃万妥单抗于2021年5月正式获批用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。这一突变类型在非小细胞肺癌中占比约2%至3%，且对传统的EGFR-TKI药物不敏感，患者预后极差。埃万妥单 ...
科学探索的旅程中，一种疗法的成功有时会暴露出下一个亟待解决的难题。抗体偶联药物恩美曲妥珠单抗已革新了HER2突变晚期肺癌的治疗，但其大分子结构在穿透血脑屏障、控制脑转移方面存在局限。对于这部分患者，中枢神经系统成为疾病进展的“避难所”和治 ...
肿瘤细胞的某些基因突变，会像一个技艺高超的锁匠，将自身关键的“驱动锁”（激酶结构域）内部结构进行精微改造。对于携带HER2基因第20外显子插入突变的非小细胞肺癌而言，这种改造使得传统的靶向药物“钥匙”无法再有效插入并转动锁芯，导致肿瘤对一、 ...
作为一款具有全新作用机制的烷基化药物，卢比卡丁于2020年6月正式获批用于治疗铂类化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌成人患者。小细胞肺癌是一种侵袭性强、预后极差的恶性肿瘤，传统化疗耐药后往往缺乏有效的二线治疗选择。卢比卡丁的上市，不仅为这部分 ...
当一名高危弥漫大B细胞淋巴瘤患者开始一线治疗时，临床团队所追求的终极目标并非仅仅是“获得缓解”，而是“实现治愈”，即长期无病生存。然而，沿用二十余年的标准方案R-CHOP，对约30%至40%的患者力有不逮，他们终将面临复发或难治，生存率陡降。这种“ ...
吉妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物，由三部分构成：一个人源化的抗CD33单克隆抗体、一个可被细胞内酶切割的连接子，以及一个高效的细胞毒性载荷——卡奇霉素。其作用机制具有高度的靶向性：抗体部分特异性结合于白血病细胞表面高表达的CD33抗原，形成的 ...
急性髓系白血病的治疗困境之一，在于其驱动突变时常指向一些传统意义上“不可成药”的靶点——那些调控基因表达的转录因子或染色质修饰复合物，而非具有明确活性口袋的激酶。对于携带KMT2A重排或NPM1突变的AML患者而言，其疾病的核心是Menin蛋白与KMT2A ...
面对标准化疗后快速复发的小细胞肺癌，临床医生手中的武器库曾一度见底。二线治疗选择有限，疗效短暂，而免疫治疗在此阶段往往无力回天。在这种近乎“无计可施”的背景下，卢比卡丁的登场带来了不一样的科学叙事。它并非传统意义上的细胞毒药物，而是一 ...
阿巴西普 是一种通过融合细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）与免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc段而构建的重组融合蛋白，其作用靶点位于免疫反应的早期阶段。它通过高亲和力与抗原呈递细胞表面的共刺激分子CD80和CD86结合，阻止这两个分子与T细胞表面的CD28 ...
阿那白滞素 是一种通过重组DNA技术生产的、与人体内天然白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra）结构相同的药物，其药理作用是竞争性地与IL-1 I型受体结合，从而阻断促炎性细胞因子IL-1α和IL-1β的生物活性，从源头抑制由IL-1介导的炎症反应。该药最初获批用 ...
对于携带NPM1突变或KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病患者，临床决策常陷入一种紧迫的被动：在等待一个并不确定的异基因造血干细胞移植机会时，疾病却在疯狂消耗所剩无几的时间与治疗选择。传统化疗对这些基因型患者的挽救效果有限，而临床上长期缺 ...
曲贝替定 是一种从海洋生物中提取的烷化剂类抗肿瘤药物，其作用机制独特，不仅能够嵌入DNA双螺旋结构的小沟中，干扰DNA的复制与转录过程，还能通过调节肿瘤微环境中的免疫细胞功能，间接抑制肿瘤生长。该药主要用于治疗既往接受过含蒽环类药物治疗无效 ...
如果将免疫系统的激活过程比作驾驶一辆汽车，那么T细胞需要“启动”（抗原识别）和“松开刹车”（共刺激信号）才能前行。而肿瘤细胞逃避免疫攻击的关键策略，是在T细胞上安装额外的“刹车”系统。CTLA-4和PD-1正是两个最重要、但作用阶段和机制不同的“ ...
卡那单抗 是一种全人源单克隆抗体，通过精准靶向并中和白细胞介素-1β（IL-1β）这一关键炎症因子，有效阻断过度免疫反应，从而控制多种自身炎症性疾病的症状。该药适用于治疗多种周期性发热综合征，包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、穆-韦综合 ...
当晚期尿路上皮癌对铂类化疗和免疫检查点抑制剂相继产生耐药，患者的治疗前景往往急转直下，临床选择迅速见底。在这个充满挑战的“后线治疗荒漠”，临床急需一种能重新控制肿瘤生长、且作用机制全新的有效方案。 恩诺单抗 的出现，正是为了精准切入这一 ...
阿考米迪 （商品名Attruby）是一种口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，适用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），旨在降低心血管相关死亡及心血管相关住院的风险。在治疗原理上，阿考米迪通过高亲和力、选择性地结 ...
药物研发史上，很少有药物能像 吉妥珠单抗 一样，经历如此戏剧性的命运转折。2000年，它以全球首个抗体偶联药物的身份，带着攻克急性髓系白血病的厚望获批，却在十年后因安全性问题主动撤市。然而，它的故事并未终结。经过剂量、方案和患者群体的彻底重 ...
西诺氨酯 （商品名Xcopri/Ontozry）是一种新型抗癫痫药物（AED），属于第三代抗癫痫药，主要用于成人局灶性（部分性）发作癫痫的辅助治疗或单药治疗。在治疗原理上，西诺氨酯具有双重作用机制：一方面，它通过抑制电压门控钠通道，减少神经元的异常持续 ...
药物研发史上，阿仑单抗的经历堪称一次深刻的“角色转型”。它最初被设计为一种靶向CD52的强效单克隆抗体，旨在清除淋巴细胞以治疗白血病。然而，临床观察中一个意外发现改写了它的命运：接受治疗的白血病患者，其并发的自身免疫病有时会意外缓解。这一 ...
免疫系统的战斗效率，高度依赖于一套精密的细胞间“通讯密码”：其中既有“寻的”信号帮助锁定目标，也有“激活”信号下令攻击，同时还有“抑制”信号防止误伤。在多发性骨髓瘤的免疫治疗探索中，多数策略聚焦于解除“抑制”信号。埃罗妥珠单抗的设计， ...
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