迈凡妥 （通用名玛伐凯泰）是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，于2022年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，降低心肌过度收缩和舒张 ...
炎症性肠病（IBD）患者长期受肠道炎症引发的腹痛、便血和疲劳困扰，传统治疗方案如生物制剂需注射给药且存在感染风险，限制了治疗的可持续性。伊曲莫德的获批，作为首个口服S1P受体调节剂，为IBD患者提供了从间歇性医疗干预到日常自主管理的转变，显著提 ...
在针对罕见而严重的心脏疾病治疗领域，针对蛋白质错误折叠与沉积的病因进行直接干预，代表了现代精准医学的重要突破。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维并沉积于心肌组织，进而导致进行性心功能衰竭的疾病 ...
泰立珂 （通用名特立妥单抗，商品名Tecvayli）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2022年10月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 ...
瑞普替尼 是一种新型的第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2023年11月在美国获批上市，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，2024年6月又获批用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤患者。该药物通过靶向抑制ROS1和TRK家族激酶（TRK ...
神经纤维瘤病1型（NF1）儿童患者常因丛状神经纤维瘤导致慢性疼痛、肢体功能障碍及心理社会压力，严重影响日常活动与成长发育。传统治疗依赖手术切除或姑息管理，但肿瘤与神经组织界限模糊，手术风险高且复发率高，患者长期面临治疗空白的困境。司美替尼 ...
米伐木肽 是一种免疫调节药物，于2009年在欧洲获批，用于治疗非转移性、可切除的骨肉瘤。该药物通过激活免疫系统，增强机体对肿瘤细胞的识别和清除能力，与化疗联合使用可显著提高骨肉瘤患者的生存率，为这一难治性儿童和青少年恶性肿瘤提供了新的治疗 ...
在皮肤恶性肿瘤的治疗领域，针对特定信号通路的靶向药物研发代表了实体瘤精准治疗的重要进展。基底细胞癌作为最常见的皮肤癌，多数病例可通过手术治愈，但对于晚期局部进展或发生转移的患者，传统治疗手段效果有限。 维莫德吉 作为首个口服的Hedgehog通 ...
RET基因融合或突变驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者，其疾病进展模式与传统癌症存在显著差异。这类肿瘤依赖于RET激酶的异常激活，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限。普雷西替尼的出现，凭借其对RET激酶的高度选择性抑制，为携带RET改变的患者提 ...
利特昔替尼 （商品名乐复诺）是一种激酶抑制剂，于2023年10月获得国家药品监督管理局批准上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。该药物能够不可逆地抑制JAK3和酪氨酸激酶家族，通过调节免疫反应和毛囊生长周期，促进毛发再生，为重度斑秃患者 ...
在肿瘤靶向治疗的前沿领域，针对癌细胞特定遗传缺陷的药物设计已成为精准医学的典范。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂通过独特的“合成致死”机制，为存在DNA修复功能障碍的恶性肿瘤提供了重要的治疗策略。鲁卡帕尼作为一款高选择性的PARP1、PARP2和PARP3 ...
菲达替尼 （商品名Inrebic）是一种口服激酶抑制剂，于2019年8月16日获得美国FDA批准，用于治疗中度至2度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）。该药物是Janus激酶2（JAK2）的半选择性抑制剂，通过抑制J ...
神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）患者，其肿瘤沿神经干弥漫性生长，常导致疼痛、功能障碍、毁容及潜在的恶变风险。由于肿瘤与正常神经组织界限不清，手术难以完全切除，传统化疗效果不佳，患者长期面临治疗选择匮乏的困境。贝美替尼的 ...
替尔泊肽（商品名Mounjaro/Zepbound）是一种葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体的双重激动剂，于2022年5月在美国获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制，2023年11月更新上市许可将肥胖加入其适应症。该药物通过同 ...
多发性骨髓瘤患者在长期治疗过程中，常因注射药物的不便、频繁的医院往返以及疾病带来的沉重经济负担而生活质量下降。传统蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽有效，但需静脉或皮下注射，且神经毒性限制了其使用。伊沙佐米的出现，作为首个口服蛋白酶体抑制剂，为 ...
奥法妥木单抗 （商品名Kesimpta）是一种全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，于2021年12月获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。该药物作为抗人CD ...
软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的罕见恶性肿瘤，其异质性强，传统化疗疗效有限，患者预后往往不佳。面对这种复杂难治的肿瘤类型，曲贝替定的出现提供了一种独特的治疗选择。该药源自海洋生物，通过其独特的DNA结合与转录干扰机制，为特定亚型的软组织肉 ...
盐酸依特卡肽注射液 是一种新型拟钙剂，于2017年获批用于治疗血液透析慢性肾脏病患者的继发性甲状旁腺功能亢进。该药物通过激活甲状旁腺细胞表面的钙敏感受体，抑制甲状旁腺激素的合成和分泌，同时增加甲状旁腺激素的降解，从而降低血甲状旁腺激素水平 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种口服选择性ROCK2抑制剂，于2021年获批用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿童患者。该药物通过抑制ROCK2激酶活性，调节免疫应答，减少炎症因子产生，改善纤维化过程，从而缓解慢性移植 ...
在对抗血液系统恶性肿瘤的漫长探索中，对癌细胞表现遗传调控的研究开辟了全新的治疗维度。多发性骨髓瘤作为一种克隆性浆细胞异常增殖的疾病，尽管已有多种疗法，但复发与难治仍是巨大挑战。帕比司他作为一款广谱的组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，其价值在 ...
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