英菲格拉替尼 作为一种高选择性成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向FGFR2融合或重排为晚期胆管癌患者提供了精准治疗选择，特别适用于既往含铂化疗失败的患者。该药物通过竞争性抑制FGFR酪氨酸激酶结构域的三磷酸腺苷结合位点，阻断FGFR信 ...
在激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌的治疗中，约40%患者携带PIK3CA基因突变，这一异常导致PI3Kα激酶过度活化，下游AKT/mTOR信号通路持续激活，不仅驱动肿瘤增殖，更诱导内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）耐药。传统化疗或 ...
迪高替尼 作为一种泛Janus激酶抑制剂外用软膏，通过抑制JAK1、JAK2、JAK3和TYK2等多种Janus激酶活性，阻断多种细胞因子信号通路，为中度至重度特应性皮炎患者提供了靶向局部治疗选择。该软膏可直接作用于皮损部位，抑制IL-4、IL-13、IL-31等关键致炎细 ...
瑞卢戈利 通过可逆性抑制垂体促性腺激素释放激素受体，降低黄体生成素和卵泡刺激素分泌，从而抑制卵巢性激素产生，为中重度子宫肌瘤相关症状患者提供了一种创新治疗选择。该药物采用每日一次固定剂量联合方案，每片含瑞卢戈利40毫克、雌二醇1毫克和炔诺 ...
伐美妥司他 作为一种首创的口服EZH1/2双重抑制剂，通过靶向组蛋白甲基化过程为复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者提供了新的治疗希望，特别适用于既往多线治疗失败的患者。该药物通过抑制EZH1和EZH2两种组蛋白甲基转移酶的活性，降低组蛋白H3第27位赖氨酸 ...
当EGFR、ALK等经典驱动基因抑制剂在实体瘤治疗中遭遇耐药，肿瘤细胞的信号逃逸网络往往指向一个名为AXL的酪氨酸激酶。这种属于TAM受体家族的蛋白，在正常组织中低表达，却在约百分之三十至四十的非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌及肝细胞癌中异常活化——它通 ...
瑞司美替罗 作为首个获批用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的口服甲状腺激素受体β激动剂，通过选择性激活肝脏中的甲状腺激素受体β，调节脂质代谢和能量平衡，为这一日益严重的代谢性疾病提供了创新治疗选择。该药物利用甲状腺激素受体亚型的组织分布差异， ...
瑞维美尼 （Revumenib，商品名Revuforj）是一种针对menin-KMT2A相互作用的小分子抑制剂，其研发旨在解决急性白血病中KMT2A重排或NPM1突变导致的表观遗传调控异常这一未被满足的临床需求。作为首个获批作用于menin-KMT2A轴的靶向药物，它通过阻断异常蛋 ...
司替戊醇 作为一种新型抗癫痫药物，在治疗Dravet综合征等难治性癫痫中发挥着独特作用，主要通过增强γ-氨基丁酸能神经传递和调节钠通道活性实现抗惊厥效果。该药物通常与氯巴占和丙戊酸钠组成标准联合治疗方案，可显著降低Dravet综合征患儿的癫痫发作频 ...
在实体瘤靶向治疗的耐药图谱中，上皮-间质转化（EMT）相关激酶AXL的异常活化是驱动肿瘤转移、免疫逃逸及治疗抵抗的关键节点。约百分之三十至四十的非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌及肝细胞癌患者存在AXL过表达或激活突变，传统EGFR、ALK抑制剂治疗后，AXL信 ...
非唑奈坦 作为首创的口服神经激肽3受体拮抗剂，为中度至重度绝经期血管舒缩症状患者提供了一种非激素治疗的全新方案，填补了该领域长期以来的用药空白。该药物通过特异性阻断下丘脑中的神经激肽3受体，抑制KNDy神经元过度活跃，从而调节体温调节中枢功 ...
瑞维美尼（Revumenib，商品名Revuforj）是一种针对menin-KMT2A相互作用的小分子抑制剂，其研发旨在解决急性白血病中KMT2A重排或NPM1突变导致的表观遗传调控异常这一未被满足的临床需求。作为首个获批作用于menin-KMT2A轴的靶向药物，它通过阻断异常蛋白互 ...
替索单抗 作为一种创新抗体药物偶联物，通过靶向组织因子为复发或转移性宫颈癌患者提供了新的治疗希望，特别适用于既往接受过系统治疗失败的患者。该药物由针对组织因子的单克隆抗体与细胞毒性药物单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成，能够精准识 ...
伐度司他 作为口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过创新机制改善慢性肾脏病患者的贫血状况，为长期依赖红细胞生成素注射治疗的患者提供了新的选择。该药物通过抑制缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶的活性，稳定细胞内缺氧诱导因子水平，促进内源性促红细 ...
Daraxonrasib 作为一种口服泛KRAS抑制剂，在多种实体瘤治疗中展现出广阔的应用前景，特别对携带KRAS G12D、G12V等不同突变亚型的肿瘤具有广泛抑制作用。该药物通过共价结合KRAS突变蛋白的特定位点，将其锁定在非活性状态，从而阻断MAPK等下游致癌信号通 ...
在代谢疾病的治疗版图上，2型糖尿病与肥胖曾是两个相互缠绕的“死结”：高血糖驱动脂肪堆积，肥胖又加剧胰岛素抵抗，形成恶性循环。传统药物或专注控糖（如胰岛素、磺脲类），或侧重减重（如奥利司他），却始终未能打破“按下葫芦浮起瓢”的困局。直到司 ...
器官移植术后的病房里，监护仪的滴答声常与隐忧相伴——除了排异反应，一种名为巨细胞病毒（CMV）的“潜伏者”随时可能苏醒。这种病毒在健康人体内常被免疫系统压制，却在移植后因免疫抑制治疗趁机肆虐，引发肺炎、视网膜炎甚至全身播散，曾是术后早期死 ...
赛普替尼 （Selpercatinib，商品名Retevmo）是一种高选择性RET激酶抑制剂，通过精准抑制RET基因融合或突变驱动的肿瘤信号，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、RET融合阳性甲状腺癌等患者提供口服靶向干预选项。其核心价值在于以“高选择 ...
索托拉西布 （Sotorasib，商品名Lumakras，代号AMG 510）的诞生，是肿瘤靶向治疗史上一次里程碑式的突破——它终结了KRAS突变“不可成药”的魔咒，让曾被视为“无药可治”的实体瘤亚型，终于有了精准干预的可能。在KRAS突变的驱动基因图谱里，G12C亚型 ...
拓得康 作为高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂，为非小细胞肺癌治疗领域带来了新的突破，特别适用于携带MET外显子14跳跃突变的晚期患者。该药物通过直接抑制MET受体的酪氨酸激酶活性，阻断下游信号转导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭。关键临床试 ...
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