恩曲替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2019年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的成人和12岁以上儿童实体瘤患者，以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物由罗氏公司开发，是首个同时获批用于NTRK融合阳 ...
氨己烯酸片是一种不可逆的GABA转氨酶抑制剂，于2009年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗1个月至2岁婴儿的婴儿痉挛症，以及作为单一疗法或辅助疗法治疗难治性复杂性部分性癫痫发作的成人患者。该药物由Lundbeck公司开发，是首个获批用于婴儿痉 ...
阿那莫林 于2021年1月在日本上市，用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤相关的癌症恶病质。 阿那莫林 是首个获批用于癌症恶病质的食欲刺激剂，为这一难治性并发症提供了新的治疗选择。癌症恶病质是一种以食欲减退、体重下降、肌肉萎 ...
偏头痛的预防性治疗长期面临挑战，传统口服药物（如β阻滞剂、抗癫痫药、抗抑郁药）虽有效，但常伴有难以耐受的副作用，导致治疗中断率高。对于每月头痛天数超过一定阈值的慢性或高频发作性偏头痛患者，亟需更精准、耐受性更好的长期预防方案。瑞玛奈珠 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗耐药是疾病进展的主要原因之一。这种耐药的背后，常常是PI3K/AKT/mTOR这条关键细胞存活与增殖通路的异常活化。而在这条通路中，AKT作为核心枢纽，以往因缺乏高选择性抑制剂而成为靶向治疗的难点 ...
血液肿瘤患者在接受高强度诱导化疗时，大量肿瘤细胞在短时间内被破坏，细胞内嘌呤成分迅速释放并代谢为尿酸。这种尿酸水平急剧升高可能超过肾脏排泄能力，导致尿酸盐在肾小管沉积，引发急性肾损伤，这是肿瘤溶解综合征最凶险的并发症之一。拉布立酶的研 ...
带状疱疹与水痘的治疗，长期依赖以阿昔洛韦为代表的核苷类似物，这类药物通过抑制病毒DNA聚合酶发挥抗病毒作用。然而，随着临床广泛应用，耐药毒株的出现及部分患者对现有治疗方案反应不佳的情况逐渐凸显。阿莫奈韦的研发，将抗病毒药物的作用靶点前移至 ...
子宫内膜异位症带来的慢性盆腔痛、痛经与性交痛，常使女性生活质量受到严重影响。传统激素治疗虽能缓解症状，但可能伴随突破性出血、体重增加等副作用，而GnRH激动剂虽有效却因不可逆的“药物性去势”状态限制长期使用。艾拉戈克钠的研发，正是针对下丘 ...
淋巴瘤治疗中，当传统化疗、免疫疗法乃至新兴靶向药物相继失效后，肿瘤细胞的信号通路冗余与免疫逃逸机制往往成为难以逾越的障碍。边缘区淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等惰性B细胞肿瘤虽进展缓慢，但经历多线治疗后常面临无药可用的困境。厄布利塞的研发，突破了 ...
瑞卢戈利 是一种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂，于2019年1月在日本上市用于治疗子宫肌瘤，2020年12月在美国上市用于治疗成人晚期前列腺癌。该药物通过阻断垂体前叶中的GnRH受体，减少黄体生成素和卵泡刺激素的分泌，从而降低体内雌激素或睾酮水平。 ...
卢比卡丁是一种海鞘素衍生物，主要作用机制是抑制RNA聚合酶II，这是肿瘤细胞转录过程中的关键酶。在肿瘤细胞中，RNA聚合酶II往往过度活化，导致肿瘤细胞异常增殖。卢比卡丁通过与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合，抑制RNA聚合酶II的功能，进而使肿瘤细胞 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的后线治疗领域，当曲妥珠单抗等传统抗HER2药物逐渐失效时，肿瘤细胞的免疫逃逸机制常常成为治疗突破的关键障碍。这些肿瘤细胞虽仍高表达HER2，却已能巧妙地逃避免疫系统的监视。玛格妥昔单抗的出现，不是简单的“又一个抗HER2抗体 ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱中，KRAS突变长期占据着重要却尴尬的地位：它是最常见的致癌突变之一，却因蛋白表面光滑、缺乏传统小分子药物的结合口袋，在过去数十年间被视为“不可成药”的靶点。其中，KRAS G12C突变作为特定亚型，因在半胱氨酸残基上存在 ...
他替瑞林是一种合成的促甲状腺素释放激素类似物，主要用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。该药物通过脑TRH受体对中枢神经系统产生强而持久的多重作用，对中枢神经系统的兴奋作用比天然TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。他替瑞林对TRH受体 ...
当晚期实体瘤历经一线、二线标准治疗后仍出现进展时，后续治疗的选择往往变得有限且充满挑战。这类肿瘤的持续生长与扩散，高度依赖于新生血管的形成以获取营养与氧气。雷莫卢单抗的研发，正是聚焦于这一关键环节——血管生成，通过特异性阻断血管内皮生 ...
非小细胞肺癌患者在疾病进程中，常面临癌性恶病质的无情侵袭。这不仅表现为体重显著、非自愿的下降，更伴随着食欲减退、肌肉消耗和极度疲乏，直接影响抗肿瘤治疗的耐受性与生活质量。传统营养支持往往难以逆转这一复杂的代谢综合征。阿那莫林的研发，将 ...
阿可替尼于2017年11月在美国上市，2023年3月在中国获得附条件批准上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者，随后在2023年9月获批用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，2025年3月进一步获批用于初治成人慢性淋巴细胞白血病/ ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症给患者带来的首要困扰常是难以忍受的剧烈瘙痒，这种症状严重影响睡眠、学习与日常生活，其根源在于基因缺陷导致的肝细胞胆汁酸分泌障碍，使得胆汁酸在肝脏与血液中异常蓄积。传统治疗如熊去氧胆酸缓解有限，而肝移植创伤大且 ...
视网膜血管性疾病，如新生血管性年龄相关性黄斑变性及糖尿病性黄斑水肿，常因异常血管生成与血管渗漏导致中心视力进行性损害，是成人视力丧失的主要原因。既往治疗主要聚焦于抑制血管内皮生长因子-A，虽取得显著成效，但部分患者反应不佳或需频繁注射。 ...
转移性结直肠癌的治疗决策，已从依据解剖分期转向依赖分子分型。在诸多驱动基因中，RAS状态是筛选抗表皮生长因子受体（EGFR）靶向治疗的核心标志物。对于RAS野生型患者，尤其是原发肿瘤位于左半结肠者，EGFR通路的异常活化常成为肿瘤进展的关键推手。帕 ...
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