厄达替尼 是一种口服的、强效的、选择性成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，用于治疗携带有FGFR2或FGFR3基因融合或突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。FGFR通路的异常激活在尿路上皮癌的发生发展中起着关键作用。厄达替尼通过抑制FGFR的磷酸化，阻断 ...
帕比司他 是一种广谱的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，它与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往至少接受过两种方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发性或难治性多发性骨髓瘤。组蛋白去乙酰化酶负责去除组蛋白上的乙酰基，导致染色质结构紧缩，基因转 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊生物中提取的新型抗肿瘤药物，其作用机制独特。它能够选择性地结合到DNA的小沟，并使肿瘤细胞相关的转录因子和核糖核酸聚合酶发生烷基化，从而干扰基因的转录过程，并影响某些蛋白质的合成。此外，它还能破坏肿瘤细胞的细胞周 ...
伊沙佐米 是首个口服的、可逆性的蛋白酶体抑制剂，它与来那度胺和地塞米松组成三联方案，用于治疗既往至少接受过一种治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤。蛋白酶体负责降解细胞内多余的、错误折叠的蛋白质，而骨髓瘤细胞由于其高速增殖的特性，尤其依赖 ...
比美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，它与BRAF抑制剂恩考芬尼联合使用，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。在BRAF突变的黑色素瘤中，MAPK信号通路被异常激活，驱动肿瘤生长。这种联合治疗方案通过同时抑制该通路中的两个关键节点——BRAF ...
鲁卡帕尼 是一种口服的多聚ADP核糖聚合酶抑制剂，它通过“合成致死”的原理，用于治疗与BRCA1或BRCA2基因突变相关的晚期卵巢癌。PARP酶在DNA单链损伤的修复过程中起着至关重要的作用，而BRCA基因负责同源重组修复，这是修复DNA双链断裂的关键通路。当肿 ...
普吉华 是一种强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，为携带RET基因融合的晚期非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及RET突变型甲状腺髓样癌的治疗带来了突破性的精准医疗方案。RET基因的融合或突变是多种肿瘤的驱动因素，它能导致RET激酶发生组成性激活，持续刺 ...
维莫德吉 是首个口服的Hedgehog信号通路抑制剂，其通过抑制跨膜蛋白Smoothened的活性，有效阻断了该通路在基底细胞癌中的异常传导，为晚期患者提供了革命性的治疗选择。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数病例与Hedgehog通路的异常激活有关， ...
司美替尼 作为一种高度选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2抑制剂，为患有症状性、无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤的儿科患者开辟了全新的治疗路径。神经纤维瘤病1型是一种由NF1基因突变引发的常染色体显性遗传病，该基因的失活会导致RAS/MAPK信号通 ...
在实体器官移植的免疫学挑战中，接受移植的机体常会将新器官识别为外来物并发动免疫攻击，这种反应是导致移植物功能丧失的重要原因。传统的抑制策略多以广谱阻断T细胞功能为核心，虽可降低排斥几率，却可能过度削弱整体免疫防御，使患者暴露于感染及其他 ...
在非酒精性脂肪性肝炎的发展过程中，肝脏内部会同时出现脂肪沉积、炎症反应与组织纤维化，这些变化相互交织，使病情在看似稳定的状态下逐步向更严重阶段演进。传统的生活方式干预与部分药物可减缓脂肪堆积，但对已形成的炎症与纤维化往往作用有限。医学 ...
在某些恶性血液病的形成过程中，问题的根源并不仅在于基因突变本身，还牵涉到基因读取环境的异常。染色质上的化学标记如同开关，决定哪些基因能被激活，哪些处于沉默。如果这些标记的分布被病变扰乱，细胞就可能持续接收错误的生长信号，即使外部施加直 ...
在对抗某些特殊癫痫类型的临床探索中，医生常会发现单靠一种药物难以遏制反复发作的异常放电。这类发作不仅频繁且形态多样，还可能伴随发育和生活质量的明显影响。Dravet综合征就是其中一种罕见的难治性癫痫，患儿自婴幼儿期起便面临持续性、难以控制的 ...
在肺癌的分子图景里，KRAS基因的某些突变曾被视为难以攻克的靶点，因为它们结构平滑、缺少可供常规药物结合的“抓手”。当检测到KRAS G12C这一特定突变时，癌细胞会持续接收促进生长的指令，即便经过化疗或其他靶向治疗，仍可能在一段时间后重新活跃。这 ...
有些皮肤病不仅影响外观，还会让关节活动变得吃力，这种双重困扰在中重度银屑病患者中并不少见。银屑病的特点是皮肤出现红色斑块并覆盖银白色鳞屑，病情反复可波及身体多处；当它影响到关节，会引起肿胀、僵硬和疼痛，这就是银屑病关节炎。两种表现交织 ...
有些不适并不来自伤口，而是来自身体内部的运输线被悄悄按住不动。长期使用阿片类镇痛药的患者，常会遇到这样一种尴尬：疼痛被药物按住，可肠道的节律也被一同牵制，粪便在途中走走停停，甚至停滞不前，形成阿片类药物引起的便秘（OIC）。常规泻药有时像 ...
在诊室里，医生有时会遇到这样的患者：他们走路时步伐不稳，手臂在做精细动作时难以控制力度，与人对话时语句不连贯，这些并非偶发状况，而是神经功能逐步变化的表现。这类表现常见于脊髓小脑变性患者，疾病的根源在于小脑及相关神经通路的功能减退，影 ...
一次照镜子的瞬间，可能让人意识到皮肤的变化并非偶然。银屑病患者的角质细胞在信号紊乱中加速生长，红斑与鳞屑逐渐占据可见区域，若病变波及关节，还会带来僵硬与活动不便。这种慢性炎症过程不仅改变外观，也会让日常穿衣、社交与运动变得犹豫，身心的 ...
在血液系统的重症阵列里，急性髓系白血病常因未成熟髓细胞在骨髓与外周血中急速堆积，使患者迅速陷入感染、贫血与出血的多重威胁。对于年长或体能储备不足、无法承受标准化强疗的个体，常规大剂量细胞毒方案往往弊大于利，病情在缺乏有效干预时悄然滑向 ...
新生血管性年龄相关性黄斑变性是导致老年人中心视力丧失的主要原因，其病理特征在于脉络膜新生血管的形成和生长，这些异常血管易出血、渗漏，破坏黄斑区结构，最终形成瘢痕，导致不可逆的视力损伤。Vabysmo是一种创新型双特异性抗体，通过单分子同时靶向 ...
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