杜韦利西布 作为一种口服的磷脂酰肌醇-3-激酶抑制剂，其独特之处在于能够同时抑制δ和γ两种亚型，该药物被批准用于治疗至少经过两次前期系统治疗后复发或难治的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤以及滤泡性淋巴瘤。在B细胞恶性肿瘤中，PI3K信号通路 ...
莫博替尼 是一种专门设计用于靶向表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的口服酪氨酸激酶抑制剂，其获批标志着针对这种特定罕见且难治性EGFR突变类型的治疗取得了重要进展。在非小细胞肺癌中，EGFR外显子20插入突变约占所有EGFR突变的百分之十，这 ...
艾代拉里斯是全球首个获批的磷脂酰肌醇-3-激酶δ抑制剂，用于治疗复发性慢性淋巴细胞白血病、复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤以及复发性小淋巴细胞淋巴瘤，尤其在与利妥昔单抗联合使用时，为不适合接受化疗的患者提供了重要的无化疗选择。PI3Kδ信号通 ...
阿伐曲泊帕 专门用于计划接受手术的慢性肝病相关血小板减少症成人患者，以提升其血小板计数，从而降低手术过程中的出血风险。慢性肝病患者常因脾功能亢进、血小板生成素合成减少等原因导致血小板减少，这使他们在面临必要的诊断性或治疗性手术时，出血 ...
图卡替尼 与曲妥珠单抗和卡培他滨联合，专门用于治疗既往接受过一种或多种抗HER2方案的晚期HER2阳性乳腺癌患者，尤其在对脑转移的控制方面显示出独特潜力。HER2阳性乳腺癌侵袭性强，约有半数晚期患者会发生脑转移，而脑转移的治疗是临床上的重大挑战， ...
索托拉西布 是首个获得批准用于临床的、专门针对KRAS G12C突变的不可逆共价抑制剂，它的成功研发具有里程碑式的意义，打破了KRAS靶点“不可成药”的长期魔咒。KRAS突变是多种实体瘤中常见的驱动基因突变，其中G12C点突变约占非小细胞肺癌KRAS突变的百分 ...
卢比卡丁 是一种新型的海洋来源抗肿瘤药物，具有独特且复杂的双重作用机制，为多线治疗后的复发性小细胞肺癌患者带来了新的希望。小细胞肺癌恶性程度高，在初始治疗有效后往往很快复发，且对后续治疗反应不佳，因此临床治疗选择有限，预后极差，鲁比卡 ...
奈拉滨 （Nelarabine）是一种核苷类似物前体药物，属于抗代谢类化疗药物。其独特之处在于对T淋巴细胞来源的恶性细胞具有相对选择性。药物在体内经过脱氧鸟苷激酶和腺苷脱氨酶的代谢，最终转化为活性形式Ara-GTP，后者可整合入肿瘤细胞的DNA链中，干扰DN ...
妥瑞达（通用名： 卡马替尼 ）是一种高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂，专门针对携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌。该突变导致MET受体降解受阻，持续激活下游促癌信号通路。卡马替尼通过精准抑制突变MET蛋白的磷酸化，阻断RAS/MAPK、PI3K/AKT等关 ...
伏立诺他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，属于表观遗传调控药物。其核心机制在于通过抑制细胞内I类和II类组蛋白去乙酰化酶的活性，导致染色质结构中组蛋白的乙酰化水平升高。这种表观遗传学改变能够放松染色质结构，促进特定基因的转录表达，其中包括那 ...
波齐替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门针对表皮生长因子受体（EGFR）基因的罕见突变，特别是外显子20插入突变。这类突变约占所有EGFR突变非小细胞肺癌的百分之十左右，长期以来缺乏高效的特异性靶向药物。波齐替尼的出现，填补了这一临床 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂类化疗药物，属于紫杉烷类化合物的半合成衍生物。其核心作用机制在于通过与微管蛋白结合，促进微管蛋白的组装并稳定微管结构，从而抑制微管网络的正常动态重组。这一作用会干扰细胞有丝分裂期间染色体的正常分离，最终导致肿 ...
曲格列汀 是一种口服降糖药物，属于二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂类别。其核心作用机制在于通过选择性抑制DPP-4酶的活性，减少人体内源性胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的分解失活，从而提高活性GLP-1在血液中的浓度。GLP-1是一种由肠道细胞分泌的肠促胰岛素 ...
司马鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，通过模拟人体自身肠道激素GLP-1的作用发挥多重功效。其核心机制在于增强葡萄糖依赖性的胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空并增加饱腹感，从而实现对血糖的平稳控制。此外，它作用于中枢神 ...
在慢性肝病患者的临床管理中，因门静脉高压和脾功能亢进导致的血小板减少症是常见且棘手的难题。这不仅增加侵入性操作（如肝穿刺活检、内镜治疗、外科手术）的出血风险，也可能限制关键治疗（如抗病毒、抗纤维化药物）的及时应用。传统应对措施，如血小 ...
在血液肿瘤与浆细胞疾病的多模式治疗体系中， 马法兰 （Melphalan，商品名Alkeran）代表着一个独特的存在：它并非新型靶向药或免疫疗法，而是一款从上世纪中期沿用至今的经典烷化剂。然而，其临床角色却随着医学进步经历了深刻演变——从多发性骨髓瘤的 ...
在胆道系统恶性肿瘤的精准治疗版图中，肝内胆管癌长期缺乏有效的靶向治疗选择，患者预后极差，后线化疗的缓解率有限。FGFR2基因融合或重排的发现，为这部分患者点亮了希望之光，约15%的肝内胆管癌患者携带此驱动变异，成为潜在的治疗靶点。然而，将这一 ...
在ALK阳性非小细胞肺癌的精准治疗进程中，靶向药物的迭代更新极大改善了患者预后，但获得性耐药始终是延长生存的主要障碍。尤其对第一、二代ALK抑制剂治疗后进展的患者，肿瘤常通过复杂的分子机制（如二次突变、旁路激活）逃逸，导致后续治疗选择有限且 ...
帕金森病进入中晚期后，左旋多巴疗效的缩短和副作用的出现，常使治疗陷入两难。增加左旋多巴剂量或频率虽能延长“开期”，但可能加剧异动症等副作用；而外周产生的多巴胺代谢物则与恶心、低血压等不适相关。解决此困境，需要一种能精细调控药物代谢环节 ...
随着帕金森病病程的延长，左旋多巴等标准多巴胺替代疗法的疗效会逐渐出现波动，“剂末现象”和异动症成为困扰患者的核心难题。此时，治疗方案需要更精细的调整与增效。 沙芬酰胺 （Xadago/safinamide）的引入，正是为了在这一复杂阶段提供一种兼具“增强 ...
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