基底细胞癌（BCC）作为全球最常见的皮肤恶性肿瘤，虽极少发生远处转移，但约20%的患者因肿瘤位置特殊（如眼睑、鼻部）或体积过大，无法通过手术切除或放疗实现根治，长期面临局部复发或功能损毁风险。传统治疗依赖破坏性手段（如刮除术、冷冻治疗），对 ...
达拉非尼 与曲美替尼是两种靶向药物联合使用的创新方案，分别于2013年和2014年获批联合用于BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤治疗，后续扩展至非小细胞肺癌、甲状腺癌等适应症。达拉非尼是BRAF抑制剂，曲美替尼是MEK抑制剂，两者联合可双重阻 ...
复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗长期处于困境——传统化疗缓解率低、复发率高，且缺乏针对驱动突变的精准靶向药。这类肿瘤常伴随表观遗传调控异常，尤其是组蛋白甲基转移酶EZH2的过度活化，或抑癌基因SMARCB1/SMARC ...
维莫非尼 是一种口服BRAF激酶抑制剂，于2011年获批用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，成为首个针对该靶点的精准治疗药物，开启了黑色素瘤靶向治疗新时代。该药物通过选择性抑制BRAF V600突变蛋白的活性，阻断MAPK信号通路异常传导 ...
帕金森病中晚期患者常面临运动波动（如剂末现象）和左旋多巴诱导的异动症，传统治疗方案难以同时兼顾疗效与副作用。沙芬酰胺（通用名safinamide，商品名Xadago）作为新一代口服单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，通过“抑制多巴胺降解+调节谷氨酸释放”的双重 ...
阿片类药物诱导的便秘（opioid-induced constipation,OIC）是长期使用阿片类镇痛药的常见并发症，约40%-80%的慢性非癌性疼痛患者及几乎所有癌性疼痛患者受其困扰。传统泻药（如渗透性泻药、刺激性泻药）仅能缓解症状，无法针对OIC的核心机制——阿片类药 ...
他替瑞林 是一种口服促甲状腺素释放激素类似物，于2018年在日本获批用于改善脊髓小脑共济失调患者的共济失调症状，成为全球首个针对该疾病症状改善的获批药物。该药物通过中枢神经系统作用，调节神经递质代谢，促进乙酰胆碱和多巴胺等神经递质的释放与 ...
帕金森病患者在疾病进展中常面临“剂末现象”——即左旋多巴疗效持续时间缩短，每次服药后有效时间逐渐缩短，关期（运动不能、僵硬）延长，严重影响生活质量。奥匹卡朋（通用名Opicapone，商品名Ongentys/阿片哌酮）作为新一代长效儿茶酚-O-甲基转移酶（ ...
阿卡替尼 是一种口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2017年10月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤成人患者，随后在2019年11月获得完全批准，并扩展适应症至慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者， ...
多重耐药革兰阴性菌感染的蔓延，已成为全球公共卫生领域的严峻挑战。碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌（CRE）、碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）、碳青霉烯类耐药铜绿假单胞菌（CRPA）等“超级细菌”的出现，使传统β-内酰胺类抗生素频频失效，患者常面临 ...
米哚妥林 是一种口服多靶点激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症，这是首个获批用于这两种疾病的靶向药物，标志着FLT3突变急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症治疗 ...
小细胞肺癌（SCLC）占肺癌总数的15%，以快速增殖和高度侵袭性为特征，尽管初始对铂类联合依托泊苷化疗敏感，但约70%患者在一年内复发，且复发后缺乏高效低毒的治疗选择。卢比卡丁（通用名Lurbinectedin，商品名Zepzelca）作为一种从海洋天然产物衍生的烷 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂，于2019年5月获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个针对PIK3CA突变晚期乳腺癌的靶向药物，其获批基于关键临床试验的阳性结果，标志着PIK3CA突变乳腺癌精准治疗时代的开启，为这一特定人群提供 ...
图卡替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌，随后在全球多个国家和地区陆续获批，这一药物的上市标志着HER2阳性乳腺癌靶向治疗领域迎来了新的重要突破，特别是为既往接 ...
双特异性抗体作为肿瘤靶向治疗的新兴策略，通过同时结合两种肿瘤相关抗原，突破了单靶点药物的局限性。埃万妥单抗（通用名Amivantamab，商品名Rybrevant）是全球首个获批的靶向表皮生长因子受体（EGFR）和间质上皮转化因子（MET）的双特异性抗体，其研发 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌患者在经历含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后，常面临疾病进展且无标准治疗可选的困境，亟需新的靶向干预手段。恩诺单抗（通用名Enfortumab vedotin，商品名Padcev）作为全球首个获批的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），通 ...
在肿瘤的发生发展过程中，表观遗传学调控失常扮演着关键角色， 他泽司他 正是瞄准了这一前沿领域。它的活性成分是他泽司他，是一种口服的、高选择性抑制剂，其靶点是一种名为zeste基因增强子同源物2的甲基转移酶。这种酶的功能是催化组蛋白H3第27位赖氨 ...
在造血干细胞移植（HSCT）后并发症中，肝静脉闭塞病（VOD，又称sinusoidal obstruction syndrome,SOS）是最凶险的急症之一。患者因预处理化疗/放疗损伤肝内皮细胞，导致肝窦微血栓形成、肝静脉回流受阻，迅速进展为肝肿大、腹水、黄疸，约80%伴多器官功能 ...
在免疫缺陷患者（如艾滋病、器官移植受者）中，巨细胞病毒（CMV）视网膜炎是导致失明的主要opportunistic infection之一，传统抗病毒药物或因毒性大、或因耐药率高难以有效控制。西多福韦（通用名Cidofovir，商品名Vistide）作为一种非环型核苷类似物， ...
在癌症治疗领域，针对驱动肿瘤生长的特定基因突变进行精准打击，已成为一种重要的策略。福巴替尼正是这样一款药物，它属于成纤维细胞生长因子受体抑制剂。它的治疗原理是精准地阻断成纤维细胞生长因子受体这一信号通路。在某些肿瘤中，FGFR基因的异常激 ...
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