在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答，但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展，主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存，是临床亟待解决的难题。 ...
艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂，可与雌激素受体结合并促使其构象改变，导致受体降解，从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，且在既往接受过至少一种内分泌治疗后 ...
在针对既往治疗失败的晚期尿路上皮癌这一治疗选择匮乏且预后极差的领域，一种创新设计的抗体药物偶联物通过将靶向抗体与强效细胞毒药物精准结合，为患者带来了前所未有的生存获益，深刻改变了治疗格局。 恩诺单抗 的核心结构由三部分组成：一个人源化的 ...
在一些慢性气道疾病与全身性炎症中，嗜酸粒细胞并非被动的“过客”，而是主动参与组织损伤与症状发生的核心效应细胞。当白细胞介素5（IL5）信号持续活跃，它会驱动嗜酸粒细胞的生成、存活与募集，造成气道上皮损伤、黏液分泌亢进与反复急性发作。传统治 ...
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，表现为多器官纤维化、炎症和免疫失调，严重影响患者生存质量。传统治疗依赖糖皮质激素，但长期使用带来显著毒性，且近半数患者出现激素耐药或依赖。甲磺酸贝舒地尔（Belumosudil）作 ...
罗特西普 是一种重组融合蛋白，由人免疫球蛋白G1的Fc段与活化素受体IIB的胞外结构域融合而成，其作用机制旨在调节转化生长因子β超家族信号通路，以促进晚期红细胞成熟。在骨髓增生异常综合征和β地中海贫血等疾病中，无效红细胞生成是导致贫血的关键原 ...
洛莫司汀 是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其作用机制是在体内代谢活化后，生成具有高度反应性的碳正离子中间体，这些活性代谢物能与细胞DNA分子中的鸟嘌呤碱基发生共价结合，主要形成O6-氯乙基鸟嘌呤加合物，并进一步导致DNA链内和链间发生交联。 ...
导语：在婴幼儿感染性疾病领域，呼吸道合胞病毒（RSV）是导致婴幼儿下呼吸道感染（如毛细支气管炎、肺炎）的首要病毒病原，尤其对早产、患有慢性肺部疾病或先天性心脏病的婴儿具有高风险。长期以来，除支持治疗外，临床缺乏特异性的预防手段。 帕利珠单 ...
阿片类药物是强效镇痛药，但其通过与全身（包括肠道）的μ-阿片受体结合，会抑制肠道的蠕动和分泌功能，导致阿片类药物所致便秘， 纳地美定 是一种口服、外周性μ-阿片受体拮抗剂，其核心作用机制在于选择性阻断胃肠道内的μ-阿片受体，而不影响中枢神经 ...
Elagolix（国际非专利药品名称为 艾拉戈克钠 ，商品名Orilissa）为一种口服小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可通过竞争性抑制下丘脑GnRH受体，降低垂体黄体生成素（LH）与卵泡刺激素（FSH）的分泌，从而减少卵巢雌激素的产生。该药被批准用 ...
在病毒感染性疾病的治疗领域，针对特定病毒及其引发的顽固并发症，往往需要更具靶向性的药物。阿莫奈韦（国际通用名：Amenamevir）就是这样一种近年来受到关注的药物，它主要用于治疗由水痘-带状疱疹病毒（VZV）感染引起的疾病，尤其在控制带状疱疹及相 ...
福坦替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其在体内代谢为活性产物，通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个 ...
在部分血液系统恶性肿瘤或快速减瘤治疗过程中，大量肿瘤细胞崩解会瞬间释放核酸，经代谢转化为尿酸并在血中急剧升高，诱发肿瘤溶解综合征（TLS）——一种可在数小时至数日内损害肾脏、心脏及神经系统的代谢急症。传统降尿酸药物多以抑制尿酸生成为主，起 ...
艾可瑞妥单抗 是一种双特异性抗体，其结构设计使其能够同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体。CD20抗原在大多数B细胞非霍奇金淋巴瘤细胞表面高表达。该药物通过“双特异性”结合，在肿瘤性B细胞和患者自身的T细胞之间建立物理连接，从而将T ...
斑秃是一种常见的非瘢痕性脱发，属于免疫介导性疾病，患者毛囊周围会出现淋巴细胞浸润，导致生长期毛囊提前进入休止期，从而引起突发或渐进性脱发。除皮肤表现外，部分免疫相关疾病也涉及相似的炎症信号通路异常。近年来，针对致病性细胞因子信号的小分 ...
瑞美吉泮 是一种口服小分子降钙素基因相关肽受体拮抗剂，其作用机制直指偏头痛急性发作病理生理过程中的一个核心介质。降钙素基因相关肽是一种在感觉神经末梢释放的强效血管活性神经肽，在偏头痛发作时，其水平在三叉神经血管系统中显著升高。它通过结 ...
慢性肾脏病（CKD）患者常因肾脏合成促红细胞生成素（EPO）能力下降而出现肾性贫血。长期以来，外源性重组人促红细胞生成素（rHuEPO）联合铁剂是标准治疗，但需注射给药、剂量调整复杂，且存在血压波动与血栓风险。达普司他（Daprodustat）作为口服低氧诱 ...
奥匹卡朋 是一种口服、高选择性、可逆的外周儿茶酚胺氧位甲基转移酶抑制剂，其作用机制旨在通过优化药代动力学来增强帕金森病核心治疗药物左旋多巴的疗效。左旋多巴在体内需转化为多巴胺才能发挥作用，但在外周大部分被两种酶代谢：芳香族氨基酸脱羧酶 ...
在该疾病中，心肌肌节相关蛋白的基因突变导致心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用失衡，肌球蛋白头处于过度活跃状态，与肌动蛋白的结合时间异常延长。这导致心肌过度收缩、舒张功能受损、能量利用效率低下，并引发左心室流出道梗阻，从而产生心输出量减少 ...
特立妥单抗 是一种双特异性抗体，其独特结构能够同时结合T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞表面高表达的B细胞成熟抗原，B细胞成熟抗原是肿瘤坏死因子超家族成员，在多发性骨髓瘤细胞的增殖、存活和耐药中起关键作用，是重要的治疗靶点。该药物通过 ...
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