慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后最棘手的致命并发症，约30-70%患者会发展为糖皮质激素耐药的难治性病例。这些患者往往经历2-5线治疗失败后陷入“无药可用”的绝境，而美国目前约有14000例cGVHD患者，每年新增约5000例，临床急需全新治疗 ...
佩米替尼 (Pemazyre/Pemigatinib)，也被称为培米替你、培美替尼、达伯坦，是一种用于治疗成人胆管癌的靶向药物。它由美国Incyte生物制药公司首先研制，并在全球范围内获得了广泛的关注和认可。 培米替尼 是一种口服活性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR ...
IgA肾病作为全球最常见的原发性肾小球疾病，已成为导致肾衰竭的主要原因之一。许多患者在接受传统药物治疗后，仍面临蛋白尿难控制、肾功能持续恶化的困境。而新型药物 司帕生坦 （Sparsentan）的多项临床研究结果，为这类患者带来了新的治疗希望。以下结 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，BALVERSA）是一种口服的选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，它的出现为FGFR融合或突变的胆管癌患者带来了新的治疗选择。作为一种靶向药物，厄达替尼能够精准地作用于病变细胞，抑制其生长和扩散，从而达到治疗目的。 厄达替尼 ...
塞尔帕替尼 是高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂，，用于治疗RET基因融合或突变驱动的晚期实体瘤。该药物于2020年5月获美国FDA批准，2022年9月在中国获批上市，标志着RET驱动肿瘤治疗进入精准靶向时代。 中文名： 塞普替尼 中文商品名：睿妥 英 ...
IgA肾病治疗药物FILSPARI已将美国FDA的加速批准转为全面批准，成为了继布地奈德缓释胶囊Tarpeyo后的第二个获得IgA肾病全面批准的治疗药物。该药物的加速批准基于3期研究的中期分析，显示可改善患者蛋白尿替代标志物。转为全面批准基于同一3期研究的积极长 ...
万赛维 （通用名：缬更昔洛韦，英文商品名：Valcyte）由瑞士罗氏制药原研开发，是临床应用广泛的核苷类抗病毒前体药物。本品为更昔洛韦的L-缬氨酸酯前体衍生物，口服给药后经肠道及体内酯酶快速水解代谢，高效转化为活性母体药物更昔洛韦；其作用机制为 ...
什么是Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）？ 本质：由NF1基因突变导致的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000，属于罕见病。 症状：累及全身多器官，核心表现为皮肤色斑、多发性神经纤维瘤（良性肿瘤，但可能压迫器官、引发疼痛或功能障碍），需多学科联合 ...
尽管初期 阿西替尼 /英立达(Inlyta/Axitinib)治疗效果显著，但肿瘤细胞易通过多种机制产生抗药性，导致治疗失效和疾病复发，主要包括以下几类： （一）信号通路代偿性活化 VEGFR通路旁路激活：肿瘤细胞可通过上调成纤维细胞生长因子（FGF）、血 ...
阿昔替尼 （Axitinib，研发代号AG013736）是小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，商品名包括Inlyta（英文）和英立达（中文），属于处方药范畴，临床常用剂型为1mg和5mg规格的红色薄膜衣片。作为靶向治疗药物，它具有疗效精准、对正常细胞损伤较小的特点，主 ...
你或许没听过“希佩尔-林道综合征（VHL综合征）”，但它却是一种能让人体多器官反复长肿瘤的“罕见病定时炸弹”——这是由VHL抑癌基因突变导致的遗传病，患者肾脏、大脑、胰腺等器官可能接连长出肾细胞癌、血管母细胞瘤等肿瘤，只能靠反复手术控制病情， ...
通用名： 尼洛加司他 (Nirogacestat)，商品名Ogsiveo 类型：口服选择性γ-分泌酶抑制剂 作用机制：抑制γ-分泌酶，阻断Notch信号通路，从而抑制硬纤维瘤细胞增殖 一、 尼洛加司他 适应症 唯一获批适应症：需要全身治疗的进行性硬纤维瘤( ...
在肿瘤治疗从“一刀切”走向“精准匹配”的今天，“找到特定靶点，用上针对性药物”已成为改善患者预后的关键逻辑。NTRK基因融合，这个在多种实体瘤中存在的特殊分子靶点，虽在肺癌等常见肿瘤中发生率不高，却给部分晚期患者带来了治疗困境——直到 拉罗 ...
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 瑞维美尼 (revumenib)作为menin抑制剂，用于治疗1岁及以上伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病成人及儿童患者。此前，FDA已授予瑞维美尼(revumenib)突破性疗法认定、快速通道资格以 ...
巨细胞病毒（CMV）感染是器官移植患者的“大敌”，尤其是血液移植受者，因需长期接受免疫抑制治疗，感染风险很高，一旦感染可能引发肺炎、慢性移植物功能障碍等严重并发症。普瑞明/ 莱特莫韦 (Prevymis/Letermovir)作为新型抗CMV药物，为这类患者带来了 ...
卡博替尼 (Cometriq/Cabozantinib)是一款口服多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时作用于MET、VEGFR2、RET等多个肿瘤相关靶点，通过抑制肿瘤血管生成、阻断癌细胞增殖信号通路发挥抗癌作用，在多种实体瘤和部分罕见癌症治疗中展现出显著疗效。 一 ...
在肺癌精准治疗时代，MET外显子14（METex14）跳跃突变被称为“难治性靶点”，这类患者多为高龄、预后不佳，过去缺乏针对性疗法。而德国默克研发的 特泊替尼 （英文商品名Tepmetko，中文商品名拓得康），作为全球首个获批的高选择性口服MET抑制剂，正以精 ...
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的高危血液系统恶性肿瘤，进展迅速且异质性强，其中FLT3-ITD突变阳性AML尤为凶险——约25%-37%的新确诊AML患者存在该突变，突变会导致白血病细胞无节制增殖，患者复发率高、生存期显著缩短，传统化疗疗效有限。为突 ...
骨髓纤维化作为一种罕见的造血功能障碍疾病，会导致骨髓疤痕增生、贫血、血小板减少及脾肿大等一系列严重症状，严重影响患者生活质量。对于不适合骨髓移植的患者，药物治疗成为控制病情的关键。而 帕克替尼 （Pacritinib，商品名Vonjo）的问世，打破了传 ...
作为全球首个获批的高选择性PI3Kδ抑制剂， 艾德拉尼 /艾代拉里斯(Zydelig/Idelalisib)以“突破性药物”身份颠覆了复发/难治性血液肿瘤的治疗格局。它通过精准阻断PI3K/Akt异常信号通路，选择性诱导肿瘤细胞凋亡，避免了传统化疗“杀敌一千自损八百”的 ...
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