拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，通过催化尿酸氧化为易于溶解且可经肾脏排泄的尿囊素，从而迅速且有效地降低血浆尿酸水平，主要用于预防和治疗儿童白血病、淋巴瘤及其他恶性肿瘤在初始化疗时可能发生的肿瘤溶解综合征。肿瘤溶解综合征是由于大量肿瘤 ...
伏索利肽 作为首个针对软骨发育不全根本病理机制的靶向药物，代表着骨骼发育障碍疾病治疗领域的重大范式转变。该药物是一种经修饰的C型利钠肽类似物，通过模拟天然CNP的生理作用，精准调节软骨内骨化的关键信号通路。其作用机制的核心在于竞争性结合并 ...
卡匹色替片 是一种口服的、选择性抑制丝氨酸/苏氨酸激酶家族所有三种亚型的小分子药物，其与氟维司群联合，被批准用于治疗携带特定基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。这类乳腺癌患者在内分泌治疗进展 ...
瑞玛奈珠单抗 是一种完全人源化的单克隆抗体，通过选择性靶向并结合降钙素基因相关肽这一关键神经肽，成为专门用于成人偏头痛预防性治疗的重要生物制剂，为每月至少有四天偏头痛发作的患者提供了新的治疗选择。偏头痛是一种复杂的神经系统疾病，降钙素 ...
瑞布替尼 作为新一代口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其分子结构经过精心设计以实现对BTK靶点的高度选择性。与较早的BTK抑制剂相比，该药物展现出更强的靶点结合亲和力和更持久的抑制作用，同时显著降低了对其他激酶（如EGFR、ITK）的脱靶效应。这种优化的 ...
雷莫卢单抗 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向血管内皮生长因子受体2，通过抑制肿瘤血管生成，已在晚期胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌及肝细胞癌等多个实体瘤的二线或后线治疗中确立了重要地位。肿瘤的生长和转移高度依赖新生血管的形成以获取养分和氧 ...
吉泊达星 （Gepotidacin）作为一类创新机制的口服抗生素，其抗菌作用靶点与现有抗菌药物存在显著差异。该药物通过选择性抑制细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV这两种关键的细菌酶，产生双重抑制效应，从而干扰DNA复制过程，最终导致细菌死亡。这种独特的作用 ...
索托拉西布 是一种首创的口服小分子药物，能够选择性地、不可逆地结合于KRAS G12C突变体蛋白，成为首个获批用于治疗携带KRAS G12C突变、既往至少接受过一次系统性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的靶向疗法。KRAS基因突变是癌症中最常见的驱动 ...
戊聚糖多硫酸钠 是一种半合成的多糖类化合物，其化学结构与膀胱黏膜表面的糖胺聚糖层具有相似性。该药物通过口服给药后，部分活性成分经泌尿系统排泄，并选择性地与膀胱上皮细胞结合。其主要作用机制在于增强膀胱黏膜的保护屏障功能——通过补充内源性 ...
乌帕替尼 是一种口服、高效、选择性抑制Janus激酶1的小分子药物，其适应症已涵盖中重度活动性类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、中重度特应性皮炎、活动性强直性脊柱炎以及中重度溃疡性结肠炎等多种免疫介导的炎症性疾病。这些疾病虽临床表现各异，但 ...
玛格妥昔单抗 是一种针对人表皮生长因子受体2的Fc段工程化单克隆抗体，它的开发旨在优化免疫系统的参与，为既往接受过两种或以上抗HER2方案治疗的转移性HER2阳性乳腺癌成年患者带来新的希望。尽管已有多种抗HER2药物，但疾病仍会进展，后线治疗挑战巨大 ...
作为一种创新设计的口服磷酸肌醇3激酶δ和酪蛋白激酶1ε双效抑制剂，厄布利塞为曾经接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及接受过至少三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者提供了新的治疗选择。这两种淋巴瘤均属 ...
塞利尼索 是全球首个获批上市的口服选择性核输出抑制剂，其作用靶点与现有所有多发性骨髓瘤药物均不同，为复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，特别是那些对多种疗法耐药的患者，提供了新的治疗选择。多发性骨髓瘤是一种骨髓浆细胞恶性增殖 ...
莫格利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过靶向趋化因子受体4这一特定蛋白，改变了复发或难治性蕈样肉芽肿和塞扎里综合征的治疗前景，这两种疾病是皮肤T细胞淋巴瘤的主要类型。传统治疗方法包括皮肤定向治疗、免疫调节剂和化疗，但对于晚期疾病患者效 ...
罗莫珠单抗 是一种具有独特双重作用机制的人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白活性，成为首个且目前唯一能同时大幅增加骨形成并减少骨吸收的骨质疏松症治疗药物，主要适用于骨折高风险的重度绝经后女性骨质疏松症患者。骨质疏松症的本质是骨重建失衡 ...
帕尼单抗 是一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，特异性靶向作用于表皮生长因子受体，自上市以来已成为RAS野生型转移性结直肠癌治疗中的重要生物制剂。转移性结直肠癌的治疗高度依赖分子分型，其中表皮生长因子受体信号通路在相当一部分肿瘤的生长 ...
法瑞西单抗 是一种创新设计的血管内皮生长因子和血管生成素-2双特异性抗体，它的问世为新生血管性年龄相关性黄斑变性以及糖尿病黄斑水肿的治疗提供了新的选择。年龄相关性黄斑变性是导致老年人中心视力丧失的首要原因，其中新生血管性类型由于异常血管 ...
奥维昔巴特 是一种口服的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，它的获批标志着特定类型肝内胆汁淤积症治疗进入了新的阶段，专门用于治疗三个月及以上年龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症患者。进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的遗传性疾病，由于胆汁酸转运或 ...
作为一种新型胃饥饿素受体激动剂，盐酸阿那莫林于特定时间在部分地区获批，专门用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌及结直肠癌等恶性肿瘤伴随的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征，其特征是进行性的、非自愿的体重下降，尤其是肌肉量减少， ...
瑞维美尼代表了急性髓系白血病治疗领域基于表观遗传调控机制的重大进展。该药物的设计针对白血病发生发展中一个关键分子节点——menin与KMT2A/MLL蛋白复合物的相互作用。在携带KMT2A重排或NPM1突变的急性白血病中，这一相互作用异常增强，导致组蛋白修饰 ...
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