当结核分枝杆菌对一线药物异烟肼和利福平产生耐药，治疗便步入漫长、复杂且疗效递减的困境。耐多药结核病的传统化疗方案疗程常超过十八个月，药物毒性叠加且治愈率不理想，构成严峻的全球公共卫生威胁。 贝达喹啉 （Sirturo）的划时代意义，在于它彻底跳 ...
在慢性自发性荨麻疹的治疗历程中，当传统抗组胺药乃至生物制剂疗效不足或不耐受时，临床亟需能从不同通路干预疾病核心病理机制的新选择。 瑞布替尼 （Remibrutinib）的研发，将目光投向了细胞内信号传导的一个关键节点——布鲁顿酪氨酸激酶。作为一种高 ...
干燥综合征等疾病导致的口干症，其困扰远超单纯的口腔不适。唾液分泌的持续减少会引发咀嚼吞咽困难、味觉改变、口腔黏膜损伤及龋齿风险急剧升高。传统护理多局限于人工唾液替代或频繁饮水，仅能暂时缓解表观症状，无法恢复腺体自身的生理功能。 西维美林 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成途径中的限速酶，而多胺（如腐胺、亚精胺、精胺）是细胞增殖和分化所必需的小分子。神经母细胞瘤细胞通常表现出高水平的多胺和鸟氨酸脱羧酶活性。依氟鸟氨酸通过抑制 ...
伊那利塞 是一种口服的、强效且高选择性的磷脂酰肌醇3激酶α异构体抑制剂。磷脂酰肌醇3激酶α由PIK3CA基因编码，该基因的激活突变在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性乳腺癌中非常常见，是导致内分泌治疗耐药和疾病进展的重要驱动因素之一。伊纳沃 ...
Inluriyo 是一种口服的、研究性新一代选择性雌激素受体降解剂。其作用机制与传统的选择性雌激素受体调节剂或芳香化酶抑制剂不同。它通过与雌激素受体结合，诱导受体构象发生改变，使其被细胞的泛素-蛋白酶体系统识别并降解，从而彻底清除驱动激素受体阳 ...
在肿瘤治疗，尤其是血液系统恶性肿瘤的高强度化疗或靶向治疗启动时，大量肿瘤细胞在短期内迅速死亡并释放其内容物，可能引发肿瘤溶解综合征。其中，尿酸水平的急剧升高是导致急性肾损伤的关键风险因素。传统的预防手段如静脉水化与口服别嘌醇，主要通过 ...
依伐卡托 、特扎卡福特与依来卡泊组成的联合制剂是一种针对囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白功能缺陷的三联疗法。囊性纤维化是一种由CFTR基因突变导致的遗传病，该基因编码的囊性纤维化跨膜电导调节因子蛋白是一种氯离子通道，其功能障碍会导致黏液异常 ...
帕比司他 是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，能够抑制I、II、IV类组蛋白去乙酰化酶的活性。组蛋白去乙酰化酶通过去乙酰化作用使染色质结构紧密，抑制基因转录。在骨髓瘤细胞中，组蛋白去乙酰化酶活性异常，导致抑癌基因沉默。帕比司他通过抑制组 ...
肺癌靶向治疗的成功，日益依赖于对驱动突变三维结构变化的精确解读与干预。HER2基因的外显子20插入突变导致其激酶结构域发生独特的构象改变，传统酪氨酸激酶抑制剂难以与之稳定结合。宗格替尼的开发正是基于对此变构蛋白的深入理解，其分子被专门设计以 ...
临床上，非小细胞肺癌患者出现脑转移往往预示着治疗选择收窄与预后恶化，血脑屏障的存在使得多数药物难以在颅内达到有效治疗浓度。对于携带HER2外显子20插入突变的患者，这一挑战尤为严峻，既往的靶向治疗对颅内病灶的控制力有限。 宗格替尼 （Zongertin ...
急性髓系白血病中，NPM1突变和KMT2A重排是两种常见的驱动基因异常，其致病过程均涉及Menin蛋白的异常募集，进而导致关键基因的转录失调，促进白血病发生。瑞维美尼的研发，正是针对这一共享的分子弱点。作为一款高选择性、强效的口服Menin蛋白抑制剂，它 ...
急性白血病的治疗困局中，部分亚型因缺乏可操作的驱动突变而预后极差，例如携带KMT2A重排或NPM1突变的病例。这些变异并非直接激活某个激酶，而是从根本上重编程了细胞的基因表达谱，传统靶向药物难以介入。瑞维美尼（Revumenib）的研发标志着一种策略性 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中提取并合成的烷化剂，其作用机制独特。它通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基共价结合，形成加合物，这一方面会干扰转录因子的结合，阻碍基因的转录过程；另一方面也会诱导DNA双链断裂。此外，它还能破坏肿瘤细胞与肿瘤相关巨 ...
鲁卡帕利 是一种口服的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其作用机制基于“合成致死”原理。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是修复DNA单链断裂的关键酶。鲁卡帕尼通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，导致DNA单链断裂积累并发展为双链断裂。在携带BRCA1或BRCA2基因突 ...
肥厚型心肌病，特别是存在左心室流出道梗阻的亚型，其病理生理核心在于心肌肌小节蛋白的过度收缩和舒张功能障碍，传统药物治疗多着眼于症状缓解而非针对此根本分子缺陷。马瓦卡坦作为一种首创、选择性、变构的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其创新性在于直接 ...
免疫性血小板减少症的核心病理在于免疫系统异常导致的血小板破坏过多与生成不足。当传统的一线治疗（如糖皮质激素）效果不佳或无法耐受时，临床亟需能作用于不同环节的替代方案。 福他替尼 为此提供了一种新思路——它并非直接抑制免疫细胞或补充血小板 ...
膀胱过度活动症带来的尿急、尿频困扰，其核心病理生理环节之一是膀胱逼尿肌在储尿期的不自主收缩。传统的一线口服药物（如M受体拮抗剂）虽有效，但常因口干、便秘等副作用影响长期使用。 维贝格龙 的创新之处在于，它选择了一条不同的作用通路，作为一款 ...
潮热与盗汗等血管舒缩症状，是围绝经期及绝经后女性最常见且影响深远的困扰，其根源常被追溯到雌激素波动引发的体温调节中枢失衡。传统上，激素替代疗法是有效的治本之策，但并非所有女性都适合或愿意使用。非唑奈坦的研发，绕开了雌激素路径，将目光投 ...
对于间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）的患者而言，症状的根源常被认为与膀胱黏膜（移行上皮）的天然保护层缺损有关，这使得尿液中的刺激性成分得以渗透并引发疼痛与尿急。 爱泌罗 （戊聚糖多硫酸钠）的设计思路便源于此——它并非传统的止痛药或抗 ...
扫一扫康必行专业医学顾问免费咨询
关注：50000
关注：29540
关注：29409
关注：27226
关注：27060
关注：25640
关注：25300
关注：23598
关注：22285
关注：22265
免费咨询电话：4006 130 650
