在急性髓系白血病的治疗中，FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是公认的不良预后因素。携带此突变的患者，即使初始治疗获得缓解，复发率也极高，且对挽救性化疗反应差，亟需靶向治疗突破。适加坦正是为此类患者设计的高选择性、强效FMS样酪氨酸激酶3抑制 ...
一、IDH1突变：肿瘤代谢驱动与治疗靶点 异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变是多种肿瘤中的关键驱动因素，在急性髓系白血病（AML）中约占6%-10%，在胆管癌中约占20%。该突变导致IDH1催化活性改变，将α-酮戊二酸（α-KG）转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-H ...
肝内胆管癌侵袭性强，治疗选择有限，预后不佳。成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排是该亚型中一种明确的驱动变异，佩米替尼正是针对此靶点开发的高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂。其作用机制在于强效抑制成纤维细胞生长因子受体1、2和3的激酶 ...
在肿瘤靶向治疗领域，表皮生长因子受体（EGFR）常见敏感突变（如19号外显子缺失和L858R点突变）的治疗已较为成熟。然而，EGFR 20号外显子插入突变则构成了一类独特的分子亚型，其蛋白构象导致对第一、二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂不敏感，传统上治疗选择有 ...
在急性髓系白血病的复杂治疗版图中，异柠檬酸脱氢酶1突变作为一类特定的基因改变，为精准治疗提供了靶点。这种突变导致代谢产物2-羟戊二酸异常积累，干扰细胞正常分化，使髓系细胞阻滞在未成熟阶段。艾伏尼布的作用机制正是精准针对这一代谢异常。它是一 ...
在MAPK信号通路异常驱动的肿瘤治疗中，如何在不干扰正常细胞基本功能的前提下，精准切断异常增殖信号，是提升疗效与降低毒性的关键。 迈吉宁 的出现，将作用点锁定在MEK1与MEK2这两个位于BRAF下游的关键激酶上，通过抑制其活化阻断RAS RAF MEK ERK级联反 ...
阿那莫林（Anamorelin）是一种口服的选择性胃饥饿素受体激动剂，主要用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤引起的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢异常综合征，特点是伴随癌症出现的体重减轻和食欲不振，超过一半的消化系癌症 ...
达拉非尼（Dabrafenib）是一种口服小分子药物，属于BRAF激酶抑制剂。作为肿瘤靶向治疗的重要成员，它通过精准抑制驱动肿瘤生长的特定突变蛋白，在多种恶性实体瘤的治疗中确立了关键地位。本文旨在系统性地阐述达拉非尼的药理学原理、临床适应症、标准治 ...
在血小板减少症的临床管理中，如何让骨髓恢复有效的血小板生成，同时避免激发异常免疫反应或增加血栓风险，是长期面临的难题。 艾曲泊帕 的问世，把焦点放在模拟生理性血小板生成素的作用上——通过高亲和力结合血小板生成素受体，直接驱动巨核细胞的分 ...
司替戊醇（Stiripentol）是一种口服抗癫痫药物，主要用于与氯巴占或丙戊酸盐联合治疗婴幼儿时期的肌阵挛性癫痫引发的全身性强直阵挛性癫痫发作，特别是针对Dravet综合征这一难治性癫痫综合征。Dravet综合征是一种严重的儿童癫痫综合征，通常在婴儿期或幼 ...
肿瘤治疗领域正经历从器官分类到分子分型的深刻变革。其中，“篮子试验”理念——即依据特定的驱动基因变异而非肿瘤原发部位来筛选患者并评估药物疗效——催生了多个重要的靶向治疗药物。培米替尼正是在此背景下诞生的、高选择性靶向成纤维细胞生长因子 ...
非达霉素 （Fidaxomicin）是一种口服窄谱大环内酯类抗生素，专门用于治疗成年及6个月以上儿童的艰难梭菌相关性腹泻（CDAD），其独特机制在于精准靶向致病菌并最大限度保护肠道正常菌群。艰难梭菌感染是医疗机构内常见的感染性腹泻原因，传统抗生素在杀 ...
在肿瘤分子分型日益精细的今天，某些原本被视为“罕见”的驱动基因变异，正因特异性靶向药物的出现而转变为可干预的治疗靶点。RET基因的融合或激活突变即属此类。 普拉替尼 作为一种高选择性、强效的小分子RET抑制剂，专门针对由RET异常驱动的非小细胞肺 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高选择性的RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向由RET基因融合或激活突变驱动的恶性肿瘤。这类分子改变可见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。在这些肿瘤中，异常激活的R ...
斯帕森坦 （Sparsentan）是一种创新的口服双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，用于治疗有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN），为延缓肾功能衰退提供了新的非免疫抑制治疗选择。免疫球蛋白A肾病是一种常见的慢性肾脏疾病，其特征是肾小球内 ...
急性髓系白血病的治疗，在传统细胞毒性化疗的强力清除逻辑之外，长久以来寻求着另一种可能：能否不通过毁灭，而通过“引导”或“纠正”，使恶变的细胞回归可控的路径？对于携带IDH2突变的患者， 恩西地平 的出现，将这一设想转化为现实。它代表的不是一 ...
信倍立（阿西米尼/Asciminib）是一种创新作用机制的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），为对既往治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+CML）慢性期成人患者提供了新的治疗选择。慢性髓系白血病的发生与BCR-ABL1融合基因（费城染色体）密切相关 ...
PI3K通路的靶向治疗曾陷入一种经典的研发困境：临床前模型中强效的泛PI3K抑制剂，在患者身上因难以耐受的代谢毒性而屡屡碰壁。这种“有效但不可用”的矛盾，迫使科学界从“能否抑制通路”转向“如何安全地抑制”。阿培利司的诞生并非一个孤立的新药上市 ...
恩西地平（Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向治疗药物，为携带该特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者提供了新的治疗方向。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液恶性肿瘤，其中约有8%至20%的患者存在ID ...
尿路上皮癌的临床传统，长期被“解剖位置优先”的分类逻辑所主导——膀胱、肾盂、输尿管。然而，当晚期疾病对铂类化疗与免疫检查点抑制剂产生抵抗，治疗决策的盲区便暴露无遗：传统分类无法揭示驱动耐药的内在生物学异质性。 厄达替尼 的临床成功，其深 ...
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