马法兰 是一种双功能的烷化剂类化疗药物,属于氮芥衍生物,在临床已应用数十年。其主要适应症包括:作为高剂量预处理方案的一部分,用于多发性骨髓瘤患者在接受自体造血干细胞移植前;以及用于治疗多发性骨髓瘤,对卵巢腺癌的姑息治疗。其作用机制是通 ...
Daraxonrasib 是一种在研的、首创的口服RAS(ON)泛突变体抑制剂,目前正处于针对携带特定RAS突变的晚期实体瘤患者的早期临床试验阶段。它的作用机制具有革命性意义。RAS蛋白(包括KRAS、NRAS、HRAS)是细胞内关键的信号开关,在“开启”状态与三磷酸鸟苷 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服的小分子促血小板生成素受体激动剂,专门用于治疗计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。慢性肝病患者常因脾功能亢进、血小板生成素产生不足等因素并发血小板减少,这增加了侵入性操作(如肝穿刺、肝脏手术、牙科手术) ...
司美格鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1受体激动剂,已获批用于治疗成人2型糖尿病,以及作为低热量饮食和增加体力活动的辅助手段,用于初始体重指数在特定范围、且至少伴有一种体重相关合并症的成人肥胖或超重患者的长期体重管理。其分子结构经过优化,与 ...
曲格列汀 是一种口服的二肽基肽酶-4抑制剂,适用于治疗2型糖尿病。在人体内,进食后可刺激肠道分泌肠促胰素,其中葡萄糖依赖性胰岛素释放肽和胰高血糖素样肽-1能够促进胰岛素分泌、抑制胰高糖素分泌,从而降低血糖。然而,这两种激素会迅速被二肽基肽酶 ...
卡巴他赛 是一种完全人源化的抗白细胞介素-1β单克隆抗体,获批用于治疗多种由白细胞介素-1β过度驱动导致的自身炎症性疾病,包括:周期性发热综合征(如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症) ...
瑞维美尼作为一种口服的Menin-MLL相互作用抑制剂,在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病中展现出重要的治疗价值,它通过精准阻断Menin蛋白与野生型MLL蛋白的功能性结合,有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网络,从而抑制 ...
瑞维美尼 作为一种口服的首创Menin抑制剂,专门用于治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者,其通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用,直接干预由该基因异常所驱动的异常转录调控网络,从而抑制白血病细胞 ...
宗艾替尼 作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物,其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案,更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性,能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长,为合并脑转移这一预后极差的患者亚群 ...
宗艾替尼 作为一种口服的高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者,其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性,从而阻断下游致癌信号传导,为既往接受过至少一种系统性治 ...
伏立诺他 具体适用于皮肤T细胞淋巴瘤的一种亚型——蕈样肉芽肿和Sézary综合征的成人患者,用于治疗已使用过两种全身性治疗后的持续性、进展性或复发性疾病。作为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂,其作用机制在于通过抑制HDAC酶的活性,增加细胞内组蛋白的 ...
卡玛替尼 是一种口服的高选择性间质上皮转化因子抑制剂,获批用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的、不可手术切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。间质上皮转化因子是一种受体酪氨酸激酶,与其配体肝细胞生长因子结合后,激活下游多条信号通路, ...
奈拉滨 是一种脱氧鸟苷类似物前体药物,适用于治疗对至少两种化疗方案无反应或复发的T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的成人和儿童患者。作为一种嘌呤核苷类似物,奈拉滨需要在细胞内经过一系列酶促转化,最终活化为三磷酸阿拉伯糖-鸟嘌 ...
卡那单抗 是一种完全人源化的抗白细胞介素-1β单克隆抗体,获批用于治疗多种由白细胞介素-1β过度驱动导致的自身炎症性疾病,包括:周期性发热综合征(如家族性地中海热、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症) ...
劳拉替尼是一种第三代、高效、可逆的间变性淋巴瘤激酶/原肌球蛋白受体激酶抑制剂,用于治疗既往接受过至少一种ALK抑制剂治疗后进展的、ALK阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。劳拉替尼的分子结构经过精心设计,旨在克服对第一、二代ALK抑制剂(如克唑替 ...
美替拉酮是一种口服的11β-羟化酶抑制剂,在临床上主要用于诊断肾上腺皮质功能,并作为控制库欣综合征患者皮质醇过多症的辅助治疗药物。库欣综合征是由长期暴露于过高水平的皮质醇引起的临床症候群。在皮质醇的生物合成途径中,11β-羟化酶是催化11-脱氧 ...
立他司特滴眼液 是一种淋巴细胞功能相关抗原-1拮抗剂,适用于治疗干眼病的体征和症状。干眼病是一种多因素引起的眼表疾病,其核心机制包括泪液分泌不足、泪液蒸发过强以及眼表炎症。炎症反应在干眼病的发生和持续中起着关键作用。淋巴细胞功能相关抗原- ...
奥维昔巴特是一种口服的、高效选择性回肠胆汁酸转运体抑制剂,适用于治疗3个月及以上、所有亚型(1型、2型、3型)的进展性家族性肝内胆汁淤积症患者。进展性家族性肝内胆汁淤积症是一组由基因缺陷导致肝细胞胆汁分泌功能障碍的常染色体隐性遗传病,其特 ...
雪白净 是磺胺甲噁唑和甲氧苄啶的复方静脉注射制剂,临床上用于治疗由敏感菌株引起的多种严重感染,包括但不限于:由卡氏肺孢子菌(既往称卡氏肺囊虫)引起的严重肺炎、由诺卡菌属引起的感染、复杂性尿路感染、成人慢性支气管炎的急性细菌性加重、儿童 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂,与低剂量阿糖胞苷化疗联合,用于治疗新诊断的、年龄在75岁及以上或因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者。急性髓系白血病是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病,刺猬信号通路在维持白血病干 ...

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