沃克佐戈 是一种重组人C型利钠肽类似物，其获批上市标志着软骨发育不全症治疗进入了靶向药物时代。该药物通过激活成纤维细胞生长因子受体3下游的特定信号通路，从而部分纠正由成纤维细胞生长因子受体3基因突变导致的骨骼生长抑制。沃克佐戈主要适用于2 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗领域，针对罕见驱动基因变异的药物研发，正在将曾经的“无药可治”变为“有药可医”。 宗艾替尼 便是这一精准医疗进程中的新成果，它是一款旨在专门克服HER2 exon20插入突变这一治疗困境的强效、选择性口服酪氨酸激酶抑制剂。对 ...
匹米替比 是一款口服的热休克蛋白90抑制剂，其上市为晚期胃肠道间质瘤的治疗带来了新的突破。该药物通过选择性抑制热休克蛋白90的活性，导致其客户蛋白包括多种致癌激酶的降解，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活。匹米替比主要适用于既往接受过伊马替尼、 ...
瑞维美尼 （通用名：revumenib，商品名：Revuforj）是一种创新型、口服小分子靶向药物，其独特之处在于通过靶向作用于menin蛋白与组蛋白甲基转移酶MLL1之间的特异性蛋白-蛋白相互作用，实现对特定基因突变型急性髓系白血病（AML）的治疗。该药物的获批 ...
历经多线治疗后复发的多发性骨髓瘤，常常面临治疗选择有限、疗效递减的困境。泊马度胺作为新一代的免疫调节药物，正是在此背景下展现出其关键价值。它通过更为复杂的多靶点作用机制，为那些已对来那度胺甚至沙利度胺产生耐药的患者，提供了新的有效治疗 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种高选择性的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其获批上市为携带特定基因改变的晚期胆道癌患者提供了新的治疗选择。该药物通过不可逆地抑制成纤维细胞生长因子受体家族中多种亚型的活性，从而阻断由基因融合或扩增所驱动的肿 ...
在精准医学时代，米哚妥林（商品名：雷德帕斯）的标志性意义在于，它是全球首个被批准用于治疗携带特定基因突变的急性髓系白血病（AML）成人患者的靶向药物。作为一种多靶点口服激酶抑制剂，它凭借其针对FLT3突变的核心活性，重塑了伴有该突变AML患者的 ...
卡玛替尼 获批上市为携带特定基因突变的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择，该药物通过特异性地抑制间质上皮转化因子受体的活性，从而阻断下游信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞的增殖与转移。卡马替尼主要适用于经检测证实存在特定基因突变的局 ...
索托拉西布 是首个获批用于治疗携带特定基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的口服小分子靶向药物，其作用靶点具有高度特异性。该药物通过不可逆地结合并抑制突变型蛋白的活性，从而阻断下游信号通路的异常传导，抑制肿瘤细胞的增殖与存活。索托拉 ...
恩西地平 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病的口服靶向药物，其作用机制在肿瘤治疗领域独树一帜。该药物并非通过直接杀伤白血病细胞来发挥作用，而是通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，阻断其产 ...
适加坦 是一款专门针对复发或难治性急性髓系白血病中突变型酪氨酸激酶受体3基因设计的口服靶向药物，其上市填补了该领域长期以来的治疗空白。该药物通过高度选择性地抑制突变型酪氨酸激酶受体3的自磷酸化过程，从而阻断下游信号通路的异常激活，诱导白 ...
普纳替尼 的出现，标志着费城染色体阳性白血病治疗进入了一个针对高度耐药问题的新阶段。作为一款口服的第三代酪氨酸激酶抑制剂，其核心设计旨在克服第一代和第二代药物因BCR-ABL1激酶区突变（尤其是著名的T315I“看门人”突变）所导致的耐药，为既往多 ...
尼拉帕利（商品名：则乐）是一种口服的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，它在临床上的核心应用是作为维持治疗药物，用于延长特定类型卵巢癌患者化疗缓解后的无进展生存期。这种药物代表了靶向治疗在妇科肿瘤领域的一个重要进展，其作用机制基于“合成致死 ...
在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌治疗领域，哌柏西利的临床应用标志着一个治疗范式的重大转变。不同于传统的细胞毒性化疗或单纯的内分泌治疗，该药物通过精准干扰癌细胞的增殖周期，与内分泌治疗药物产生协同作用，显著提升了治疗的 ...
索拉非尼是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其在肿瘤治疗领域的标志性地位在于，它是首个被证实能够显著延长晚期肝细胞癌患者生存期的系统治疗药物。该药物通过同时抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成相关的多种激酶，在晚期肝细胞癌和晚期肾细胞癌的治疗中发 ...
拉罗替尼 是一款具有里程碑意义的广谱抗癌药物，其获批上市标志着肿瘤治疗正式进入了基于特定基因突变而非肿瘤起源组织的时代。该药物通过高选择性地抑制原肌球蛋白受体激酶蛋白的活性，从而阻断由神经营养因子受体激酶基因融合所驱动的肿瘤生长信号。 ...
舒尼替尼是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其在临床上的主要应用是治疗多种晚期实体恶性肿瘤。该药物通过同时作用于多个与肿瘤生长、增殖及血管生成密切相关的靶点，展现出了广泛的抗肿瘤活性。自其问世以来，舒尼替尼已经成为多个肿瘤类型标 ...
劳拉替尼 作为第三代口服间变性淋巴瘤激酶抑制剂，其上市为晚期非小细胞肺癌的治疗带来了新的突破。该药物不仅对间变性淋巴瘤激酶融合基因具有高度选择性，还具备克服前两代药物耐药突变的强大能力。劳拉替尼的突出特点是其卓越的穿透血脑屏障性能，使 ...
肺纤维化是一组以肺组织进行性瘢痕形成（纤维化）为特征的严重肺部疾病，其病理核心是成纤维细胞的异常活化与增殖，导致细胞外基质过度沉积，肺实质结构破坏，气体交换功能进行性丧失。在众多肺纤维化疾病中，特发性肺纤维化（IPF）和系统性硬化病相关间 ...
拓舒沃 是首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病的口服靶向药物，其作用机制在肿瘤治疗领域具有开创性意义。该药物通过特异性地抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1酶的活性，阻断了其产生致癌代谢物的过程，从而诱导白血病 ...
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