急性髓系白血病（AML）是一组高度异质性的造血干细胞恶性克隆性疾病。其中，约百分之二十五至三十的成人患者携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变，主要包括内部串联重复（FLT3-ITD）和酪氨酸激酶结构域点突变（FLT3-TKD）。这些突变导致FLT3受体持续激 ...
米哚妥林的问世为两类具有明确分子病理特征的疾病——新诊断的FLT3突变急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症，带来了机制创新的多靶点治疗选择。它的特别之处在于其作为一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够同时作用于多个与疾病发生发展密切相关的信 ...
一、MET异常：一类可靶向但曾被忽视的肺癌驱动因素 在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子分型体系中，除EGFR、ALK、ROS1等广为人知的驱动基因外，MET基因异常亦是重要的致癌事件。其中，MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）因导致MET受体酪氨酸激酶降 ...
依维替尼 的获批上市，是精准肿瘤学在血液肿瘤和实体瘤领域共同取得的一项重大成就，它首次为两种不同类型的难治性癌症——急性髓系白血病和胆管癌，提供了针对同一驱动基因突变的口服靶向治疗方案。这改变了以往针对不同癌症类型需要开发不同药物的模 ...
在肿瘤细胞的微观世界里，细胞核与细胞质间的物质交换像一场永不停歇的“物流运输”——许多调控细胞生长、存活的关键蛋白，需通过核孔复合体从细胞核运送到细胞质才能发挥作用。但当这场运输失去约束，某些促进肿瘤生长的蛋白便会过量“外流”，或抑癌 ...
恩西地平 的上市为那些曾经面临有限治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病患者，特别是携带有特定分子标志物的群体，提供了一个全新的、基于精准医疗理念的治疗选项。这种药物的出现，标志着白血病治疗不再局限于传统的化疗模式，而是进入了通过诱导细 ...
在IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者接受依维替尼治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞 ...
在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的日常诊疗中，当分子检测报告提示“KRAS G12C突变”，临床医生面临一个具体问题：是否选择 索托拉西布 ？该药虽已获批用于既往接受过系统治疗的患者，但其疗效并非普遍显著，且缓解持续时间有限。理解其作用边界，比知晓其 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的系统治疗中，一个长期存在的矛盾是：要有效抑制肿瘤，往往需要持续阻断HER2信号；但多数小分子酪氨酸激酶抑制剂因同时抑制EGFR，导致剂量受限，难以维持足够暴露时间。 图卡替尼 的设计初衷并非追求最强效的HER2抑制，而是通过极致 ...
在抗肿瘤药物谱系中，多数化疗药或通过破坏DNA结构、或抑制复制酶来杀伤快速分裂细胞。 曲贝替定 （Trabectedin）却走出了一条迥异路径——它不直接造成双链断裂，也不嵌入碱基对，而是以海洋天然产物的精巧结构，选择性结合DNA小沟中的特定序列（富含GC ...
多发性骨髓瘤因其高度异质性、克隆演化复杂性和易复发特性，长期被视为难以根治的顽疾。尽管蛋白酶体抑制剂与免疫调节药物显著改善了患者预后，但对多重耐药病例而言，仍亟需作用机制迥异的新策略。 帕比司他 （Farydak/Panobinostat）作为一类靶向表观 ...
在肿瘤免疫治疗的演进图谱中，有一类药物并不直接杀伤癌细胞，而是悄然解除免疫系统所受的“刹车”，让人体自身的T细胞重新识别并清除恶性细胞。 阿维单抗 （Avelumab/Bavencio）正是这一策略中的代表性分子，其独特之处不仅在于靶向PD-L1通路，更在于它 ...
骨髓纤维化是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，特征包括骨髓结构破坏、脾脏显著肿大、全身炎症症状以及进行性贫血。其中，贫血不仅是疾病进展的标志，也是影响患者生存质量和治疗选择的关键因素。传统JAK1/2抑制剂虽能有效控制脾肿大和症状，却常因抑制红系造血 ...
近年来，抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugates,ADCs）作为一类融合了抗体特异性与细胞毒性药物强效性的新型治疗手段，在肿瘤治疗领域展现出显著潜力。其中，以TROP2（人滋养层细胞表面抗原2）为靶点的德达博妥单抗（Datroway/DS-1062）因其独特的分子 ...
在终末期肾病维持性血液透析人群中，顽固性皮肤瘙痒是一种高频且严重影响生活质量的并发症，其背后是μ阿片受体过度激活与κ阿片受体功能不足的失衡状态。尿毒症毒素蓄积增强中枢及外周μ受体信号，促使组胺、IL-31等瘙痒介质释放，而κ受体激动则被证实 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种以胆管上皮免疫介导损伤为核心的慢性胆汁淤积性肝病，其核心病理涉及胆汁酸代谢失衡、线粒体功能障碍与促炎/促纤维化信号的交织激活。传统一线治疗熊去氧胆酸（UDCA）仅对约60%患者实现生化应答，剩余40%的“UDCA无应答 ...
在恶性肿瘤中，胰腺导管腺癌（PDAC）因起病隐匿、进展迅速、对化疗耐受等特点，被称为“癌中之王”。据统计，超过90%的PDAC患者存在RAS基因突变，其中G12X（如G12D、G12V、G12R）最为常见。由于RAS蛋白长期处于“活跃”状态，持续驱动肿瘤生长，传统治疗 ...
在激素受体阳性HER2阴性晚期乳腺癌的治疗进程中，面对内分泌治疗耐药这一核心挑战，一种高选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α的口服抑制剂，与内分泌治疗联合，为携带磷脂酰肌醇3-激酶通路特定基因突变的患者开辟了全新的精准治疗路径。阿培利司是一 ...
在间变性淋巴瘤激酶阳性非小细胞肺癌的靶向治疗序贯中，面对前代药物难以避免的耐药问题，尤其是针对脑转移和复合突变，一种具有高血脑屏障穿透能力和广谱抗耐药突变活性的新一代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，为患者提供了强效的后线治疗选择。劳拉替尼是一 ...
1型神经纤维瘤病这一遗传性肿瘤易感综合征的治疗中，特别是针对其标志性的、可导致严重并发症的丛状神经纤维瘤，一种选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶口服抑制剂的出现，首次为儿童患者提供了可缩小肿瘤体积、缓解症状的系统性治疗选择。司美替尼是一种高选 ...
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