瑞维美尼 是一种用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的口服靶向药物，适用于成年和某些儿科患者。携带KMT2A重排的急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，通常具有侵袭性强、预后差、对传统化疗易产生耐药的特点，一旦复发 ...
卡博替尼 （cabozantinib）以“同步抑制血管生成、肿瘤增殖、转移与耐药信号”为核心，为肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺髓样癌等“多驱动通路激活”的肿瘤提供了“一网打尽”的靶向方案。传统单靶点抑制剂（如舒尼替尼、索拉非尼）虽能阻断部分致癌信号， ...
瑞维美尼 是一种专门针对携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性白血病患者的口服靶向治疗药物，适用于成年及部分儿童患者。KMT2A基因重排是急性白血病，特别是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病中一种已知的高危分子亚型，这类白血病侵袭性强，对标准 ...
安归宁/ 阿那格雷 （Xagrid/Anagrelide）作为全球首个获批的口服血小板生成素受体（TPO-R）抑制剂，以“精准抑制巨核细胞增殖、降低血小板计数”为核心，为原发性血小板增多症（ET）患者提供了“控栓优先、兼顾安全”的靶向选择。ET是一种常见的骨髓增殖 ...
喜保宁 （氨己烯酸片，Vigabatrin）作为全球首个获批的不可逆性γ-氨基丁酸转氨酶（GABA-T）抑制剂，以“精准提升脑内抑制性神经递质浓度”为核心，为婴儿痉挛症（West综合征）和难治性复杂部分性发作癫痫患者提供了突破性选择。婴儿痉挛症是婴幼儿期起 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗史上，伏立诺他（Vorinostat）的获批是一个转折点。这种罕见的非霍奇金淋巴瘤以皮肤斑块、肿瘤和全身浸润为特征，传统治疗依赖化疗（如甲氨蝶呤）或光疗，但约50%进展期患者（如蕈样肉芽肿、Sezary综合征）对现有方案无 ...
宗格替尼 是一种用于在同种异体造血干细胞移植后，预防成人患者巨细胞病毒感染和相关疾病的创新口服药物。巨细胞病毒感染是移植后常见的并发症，尤其在移植后早期患者免疫系统尚未重建时，潜伏的病毒再激活可导致从无症状的病毒血症到危及生命的终末器 ...
在乳腺癌的“分子分型地图”中，HR+/HER2-亚型占比约60%，是患者基数最大的群体。这类肿瘤的生长依赖雌激素受体（ER）信号，传统治疗以内分泌治疗（如他莫昔芬、芳香化酶抑制剂）为主，但约40%患者存在PIK3CA基因突变——这一突变如同“卡住的开关”，让 ...
宗格替尼 作为一种创新的口服抗病毒药物，其主要用途在于预防接受异基因造血干细胞移植后的成年患者发生巨细胞病毒感染及其相关疾病。在异基因造血干细胞移植术后，由于患者自身的免疫系统受到深度抑制，潜伏在体内的巨细胞病毒极易重新活化并大量复制 ...
司美格鲁肽 （索马鲁肽，Semaglutide）作为一种长效胰高糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，正以“双重靶点的突破性疗效”重塑2型糖尿病与肥胖症的治疗格局。长期以来，这两种代谢疾病因发病机制复杂、传统治疗效果有限而困扰全球数亿患者——糖尿病患者血 ...
波齐替尼（波奇替尼，POZIOTINIB）：HER2 exon20插入突变肺癌的“小分子狙击手” 在非小细胞肺癌（NSCLC）的“驱动基因图谱”中，HER2外显子20插入突变（HER2 exon20ins）是个特殊的存在——它仅占NSCLC的2%-4%，却因插入位置多变（如A775_G776insYV ...
伐美妥司他 是一种用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤的口服药物。成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种与病毒感染相关的侵袭性外周T细胞淋巴瘤，在初始治疗后复发或无效的患者预后极差，治疗选择非常有限。伐美妥司他是一种首创的双重靶点抑制剂，它 ...
瑞司美替罗 是一种用于治疗患有中度至重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎成人的口服药物。代谢功能障碍相关脂肪性肝炎是一种进行性肝病，其特征是肝脏脂肪堆积、炎症和肝细胞损伤，可导致肝纤维化、肝硬化乃至肝癌。瑞司美替罗是一种甲 ...
急性髓系白血病（AML）中，FLT3基因突变如同一颗“定时炸弹”——约30%的患者携带FLT3-ITD（内部串联重复）或FLT3-TKD（酪氨酸激酶结构域）突变，这类患者的肿瘤细胞增殖失控、化疗耐药风险高，复发后中位生存期不足6个月。长期以来，临床缺乏针对FLT3突 ...
西多福韦 是一种用于治疗艾滋病患者并发的巨细胞病毒视网膜炎的静脉注射用抗病毒药物，特别是在其他治疗方案无效或不适用时考虑使用。巨细胞病毒视网膜炎是一种威胁视力的机会性感染，在免疫系统严重受损的个体中，病毒可活化并攻击视网膜。西多福韦作 ...
司替戊醇 是一种用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫的辅助治疗药物，需与氯巴占和丙戊酸钠联合使用。婴儿严重肌阵挛性癫痫是一种罕见且难以治疗的发育性癫痫性脑病，通常在婴儿期发病，伴有频繁且顽固的癫痫发作，严重影响患儿的神经发育。司替戊醇本身是一 ...
非唑奈坦 是一种专门用于治疗绝经引起的中度至重度血管舒缩症状的非激素类口服药物。血管舒缩症状，通常表现为潮热和夜汗，是由于绝经期雌激素水平下降导致下丘脑体温调节中枢功能失调所引发。非唑奈坦的作用原理在于，它是一种神经激肽3受体拮抗剂，能 ...
阿那莫林/阿纳莫林(Anamorelin/Adlumiz)作为全球首个获批的口服胃饥饿素受体激动剂，以“模拟内源性胃饥饿素、主动调节食欲与代谢”为核心，为癌症恶液质患者提供了首个针对性治疗选择。癌症恶液质是一种以进行性体重下降（尤其肌肉消耗）、食欲减退、乏 ...
卡玛替尼 （Capmatinib）的获批，为MET外显子14跳跃突变（METex14）非小细胞肺癌（NSCLC）这一“难治性亚型”带来了首个高选择性靶向方案。METex14突变见于3%-4%的NSCLC患者，因导致MET蛋白截短、激酶域持续激活，驱动肿瘤增殖与转移，传统化疗（ORR＜3 ...
维贝格龙 是一种用于治疗成人膀胱过度活动症伴有尿急、尿频和/或急迫性尿失禁症状的药物。其作用机制是作为一种高效且高选择性的β3-肾上腺素能受体激动剂，能够直接作用于膀胱逼尿肌细胞表面的β3受体。这种特异性结合可以松弛膀胱逼尿肌，增加膀胱的 ...
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