阿巴西普 （商品名Orencia）是一种选择性T细胞共刺激调节剂，于2005年12月获得美国FDA批准上市，用于治疗中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）成人患者，对甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药（DMARDs）反应不佳或不耐受的患者。该药物通过阻断T细胞活化所需的 ...
RET融合阳性非小细胞肺癌患者在多线治疗后常面临肿瘤快速进展的困境，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限且副作用显著。普雷西替尼的获批为这类患者提供了首个精准靶向治疗方案，将治疗模式从被动控制升级至主动抑制。 普雷西替尼 的核心作用在于分子 ...
恩诺单抗（商品名Padcev）是一种抗体药物偶联物（ADC），于2019年12月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过含铂化疗和PD-1/PD-L1抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。该药物由靶向Nectin-4的全人源单克隆抗体与微管破坏剂MMAE偶 ...
类风湿关节炎是一种慢性侵袭性的自身免疫性疾病，严重影响患者的生活质量。伊曲莫德作为一种新型药物，为类风湿关节炎患者带来了新的治疗希望。 伊曲莫德 的治疗原理较为独特。类风湿关节炎发病过程中，免疫系统出现紊乱，多种炎症细胞被激活，释放 ...
拉布立酶 （商品名Fasturtec）是一种重组尿酸氧化酶，于2002年获得美国FDA批准上市，用于预防和治疗儿童和成人血液系统恶性肿瘤患者化疗引起的肿瘤溶解综合征（TLS）相关的高尿酸血症。该药物通过将尿酸催化为水溶性更高的尿囊素，促进尿酸从肾脏排泄， ...
福他替尼 （商品名Tavlesse）是一种口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，于2018年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。该药物通过抑制SYK激酶活性，阻断Fcγ受体介导的血小板破坏信号通路，减少血小 ...
艾可瑞妥单抗 （商品名Epkinly）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2023年5月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者，包括由惰性淋 ...
奥匹卡朋 （商品名Ongentys）是一种高选择性、可逆性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，于2016年获得美国FDA批准上市，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，用于正在经历关期发作的帕金森病成人患者。该药物通过抑制外周COMT酶活性，减少左旋多巴在外周 ...
迈凡妥 （通用名玛伐凯泰）是一种首创的心肌肌球蛋白变构抑制剂，于2022年4月获得美国FDA批准上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白的ATP酶活性，降低心肌过度收缩和舒张 ...
炎症性肠病（IBD）患者长期受肠道炎症引发的腹痛、便血和疲劳困扰，传统治疗方案如生物制剂需注射给药且存在感染风险，限制了治疗的可持续性。伊曲莫德的获批，作为首个口服S1P受体调节剂，为IBD患者提供了从间歇性医疗干预到日常自主管理的转变，显著提 ...
在针对罕见而严重的心脏疾病治疗领域，针对蛋白质错误折叠与沉积的病因进行直接干预，代表了现代精准医学的重要突破。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维并沉积于心肌组织，进而导致进行性心功能衰竭的疾病 ...
泰立珂 （通用名特立妥单抗，商品名Tecvayli）是一种双特异性T细胞衔接器（BiTE）抗体，于2022年10月获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者 ...
瑞普替尼 是一种新型的第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2023年11月在美国获批上市，用于治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，2024年6月又获批用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤患者。该药物通过靶向抑制ROS1和TRK家族激酶（TRK ...
神经纤维瘤病1型（NF1）儿童患者常因丛状神经纤维瘤导致慢性疼痛、肢体功能障碍及心理社会压力，严重影响日常活动与成长发育。传统治疗依赖手术切除或姑息管理，但肿瘤与神经组织界限模糊，手术风险高且复发率高，患者长期面临治疗空白的困境。司美替尼 ...
米伐木肽 是一种免疫调节药物，于2009年在欧洲获批，用于治疗非转移性、可切除的骨肉瘤。该药物通过激活免疫系统，增强机体对肿瘤细胞的识别和清除能力，与化疗联合使用可显著提高骨肉瘤患者的生存率，为这一难治性儿童和青少年恶性肿瘤提供了新的治疗 ...
在皮肤恶性肿瘤的治疗领域，针对特定信号通路的靶向药物研发代表了实体瘤精准治疗的重要进展。基底细胞癌作为最常见的皮肤癌，多数病例可通过手术治愈，但对于晚期局部进展或发生转移的患者，传统治疗手段效果有限。 维莫德吉 作为首个口服的Hedgehog通 ...
RET基因融合或突变驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）与甲状腺癌患者，其疾病进展模式与传统癌症存在显著差异。这类肿瘤依赖于RET激酶的异常激活，传统化疗或广谱靶向药物疗效有限。普雷西替尼的出现，凭借其对RET激酶的高度选择性抑制，为携带RET改变的患者提 ...
利特昔替尼 （商品名乐复诺）是一种激酶抑制剂，于2023年10月获得国家药品监督管理局批准上市，用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者。该药物能够不可逆地抑制JAK3和酪氨酸激酶家族，通过调节免疫反应和毛囊生长周期，促进毛发再生，为重度斑秃患者 ...
在肿瘤靶向治疗的前沿领域，针对癌细胞特定遗传缺陷的药物设计已成为精准医学的典范。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂通过独特的“合成致死”机制，为存在DNA修复功能障碍的恶性肿瘤提供了重要的治疗策略。鲁卡帕尼作为一款高选择性的PARP1、PARP2和PARP3 ...
菲达替尼 （商品名Inrebic）是一种口服激酶抑制剂，于2019年8月16日获得美国FDA批准，用于治疗中度至2度或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化（MF）。该药物是Janus激酶2（JAK2）的半选择性抑制剂，通过抑制J ...
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