某些慢性疾病的症状与组织损伤源自嗜酸性粒细胞在血液及靶器官的异常积聚与活化，这类现象与白细胞介素5（IL-5）信号密切相关。IL-5在生理状态下负责嗜酸性粒细胞的成熟、存活与趋化，但在病理状态下会促使该细胞在气道、肺间质或血管壁等部位大量聚集， ...
雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者经一线内分泌治疗进展后，约百分之三十至四十存在ESR1基因突变，导致雌激素受体构象改变，即使体内雌激素水平低下仍能持续活化，驱动肿瘤增殖。传统内分泌治疗药物（如芳香化酶抑制剂）因无法阻断突变受体的信号 ...
替索单抗 在多区域获批用于化疗后仍进展的复发性或转移性宫颈癌治疗，作为抗体偶联药物进入临床，为表达特定表面抗原的宫颈上皮癌细胞提供了将毒性载荷直送靶点的方式。它的构造由识别肿瘤抗原的单克隆抗体与细胞毒性小分子药物共价连接而成，当抗体与 ...
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后的致命并发症，约半数患者进展为纤维化表型，累及皮肤、肝脏、肺等器官，传统免疫抑制剂因无法逆转已形成的胶原沉积而疗效有限。 甲磺酸贝舒地尔 的研发，正是针对这一瓶颈——通过抑制ROCK2激酶， ...
维达司他 在多个地区获批用于成人慢性肾病相关贫血的治疗，作为口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂进入临床，为血红蛋白水平不足且需改善氧供感知的患者提供了依循生理机制进行调节的途径。它的作用在于抑制促使低氧诱导因子降解的酶，该因子在低氧 ...
慢性肾病透析患者中，继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）是导致骨代谢异常、心血管钙化及死亡风险升高的关键并发症。传统治疗依赖活性维生素D及其类似物或拟钙剂西那卡塞，但部分患者因耐药、高钙血症或胃肠道不良反应难以耐受，临床亟需更精准的PTH调控 ...
Daraxonrasib 已在多地区获批用于经确认存在特定RAS通路异常的晚期实体瘤治疗，作为可口服的小分子抑制剂进入临床，为携带该信号变异的患者提供了直击异常网络核心的机会。它的作用在于同时干扰RAS通路下游多条关键效应臂的活化，这些效应臂像交织的养 ...
传统mTOR抑制剂在肿瘤治疗中常陷入两难：有效剂量下全身毒性显著，减量则疗效打折，像用消防水管浇花——水流要么冲垮植株，要么仅湿地表。西罗莫司作为经典mTOR抑制剂，虽能阻断细胞增殖与血管生成信号，却因水溶性差、易被网状内皮系统清除，难以在肿 ...
肿瘤在体内的扩张，常伴随着一场隐秘的欺骗——它将PD-L1蛋白像伪装的盾牌一样挂在细胞表面，让巡逻的T细胞哨兵误以为是“友军”，从而关闭攻击警报。这种免疫逃逸的默契，让传统治疗陷入“敌暗我明”的困境。阿维单抗的出现，不是为了派遣新军队，而是 ...
拓得康 在全球若干地区获批用于经检测确认存在特定基因融合的晚期非小细胞肺癌治疗，作为可口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂进入临床，为携带该融合标志的患者提供了直接干预异常信号源头的方式。 拓得康 的作用在于识别并抑制由特定基因与另一基因融合后 ...
在婴幼儿呼吸道疾病中，呼吸道合胞病毒（RSV）感染是导致季节性住院的首要原因。每年冬季，RSV引发的肺炎和支气管炎使全球约100万儿童住院，其中早产儿、先天性心脏病患儿等高风险群体死亡率高达5%。传统干预依赖隔离和对症治疗，但无法阻断感染传播。帕 ...
肾移植术后，患者体内上演着一场微妙的误会——供体肾脏的细胞表面抗原被受体的免疫系统误读为“入侵者”，触发T细胞活化的级联反应。传统免疫抑制剂像强行让整个军队休眠，虽能压制排异，却也让患者暴露在感染与代谢并发症的风险中。 贝拉西普 的出现， ...
比美替尼 在多区域获批用于特定类型不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，作为可口服的双通道激酶抑制剂进入临床，为携带对应基因突变的黑色素细胞恶变患者提供了截断异常指令流的方案。它的独特之处在于同时抑制两条在肿瘤中常交叉活化的信号通路，一条驱 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）作为一种与代谢综合征密切相关的慢性肝病，其发病机制复杂，涉及胰岛素抵抗、脂质代谢紊乱和炎症反应。传统治疗方案多依赖生活方式干预，但长期依从性差，疗效有限。瑞司美替罗（Resmetirom）作为一种选择性甲状腺激素受体β ...
鲁卡帕尼 已在多地获准用于具有同源重组修复缺陷的晚期肿瘤治疗，作为一种可口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂进入临床应用，为携带相应修复障碍标记的患者提供了激活自身纠错潜能的途径。它的作用在于抑制参与DNA单链断裂修复的关键酶，当细胞本身 ...
在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的治疗领域，患者长期面临预后差、复发率高的困境。传统化疗方案（如CHOP）虽能诱导部分缓解，但中位无进展生存期仅12个月，且毒性显著。 伐美妥司他 （Valemetostat），商品名Ezharmia，作为全球首个获批的EZH2（组蛋白赖氨酸 ...
普拉替尼 在多类医疗体系中被许可用于存在特定基因融合的肿瘤治疗，作为可穿透多种组织的口服靶向制剂进入临床实践，为携带对应分子印记的患者开启了按因施治的路径。它的作用核心在于识别并抑制由特定基因融合产生的异常酪氨酸激酶，这类融合如同在细 ...
部分重度哮喘患者的病情由嗜酸性粒细胞在气道持续浸润及活化驱动，这类炎症与白细胞介素5（IL-5）信号密切相关。IL-5可促进嗜酸性粒细胞的生成、存活与趋化，使其在气道聚集并释放炎性介质，加剧支气管高反应性、黏液分泌与气道重塑。在常规吸入或全身糖 ...
某些罕见病的病理核心并非细胞增殖失控，而是特定蛋白质异常产生并在组织中沉积，逐渐损害器官结构与功能。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性属于此类疾病，由转甲状腺素蛋白基因变异引起，导致该蛋白在血液中以错误折叠形态大量形成，随后在周围神经、心 ...
维莫德吉 于全球多地区获批用于特定类型皮肤肿瘤的治疗，作为针对异常信号通路的靶向药物走入临床使用场景，为存在明确分子特征的患者提供了可依托的干预选项。它瞄准在部分皮肤肿瘤中持续活化的平滑蛋白信号通路，该通路如同驱动细胞无序增殖的隐性齿 ...
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