肿瘤治疗领域正经历从器官分类到分子分型的深刻变革。其中，“篮子试验”理念——即依据特定的驱动基因变异而非肿瘤原发部位来筛选患者并评估药物疗效——催生了多个重要的靶向治疗药物。培米替尼正是在此背景下诞生的、高选择性靶向成纤维细胞生长因子 ...
非达霉素 （Fidaxomicin）是一种口服窄谱大环内酯类抗生素，专门用于治疗成年及6个月以上儿童的艰难梭菌相关性腹泻（CDAD），其独特机制在于精准靶向致病菌并最大限度保护肠道正常菌群。艰难梭菌感染是医疗机构内常见的感染性腹泻原因，传统抗生素在杀 ...
在肿瘤分子分型日益精细的今天，某些原本被视为“罕见”的驱动基因变异，正因特异性靶向药物的出现而转变为可干预的治疗靶点。RET基因的融合或激活突变即属此类。 普拉替尼 作为一种高选择性、强效的小分子RET抑制剂，专门针对由RET异常驱动的非小细胞肺 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高选择性的RET（转染重排）酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向由RET基因融合或激活突变驱动的恶性肿瘤。这类分子改变可见于约1%至2%的非小细胞肺癌、10%至20%的乳头状甲状腺癌以及绝大多数晚期甲状腺髓样癌。在这些肿瘤中，异常激活的R ...
斯帕森坦 （Sparsentan）是一种创新的口服双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，用于治疗有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN），为延缓肾功能衰退提供了新的非免疫抑制治疗选择。免疫球蛋白A肾病是一种常见的慢性肾脏疾病，其特征是肾小球内 ...
急性髓系白血病的治疗，在传统细胞毒性化疗的强力清除逻辑之外，长久以来寻求着另一种可能：能否不通过毁灭，而通过“引导”或“纠正”，使恶变的细胞回归可控的路径？对于携带IDH2突变的患者， 恩西地平 的出现，将这一设想转化为现实。它代表的不是一 ...
信倍立（阿西米尼/Asciminib）是一种创新作用机制的口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），为对既往治疗耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+CML）慢性期成人患者提供了新的治疗选择。慢性髓系白血病的发生与BCR-ABL1融合基因（费城染色体）密切相关 ...
PI3K通路的靶向治疗曾陷入一种经典的研发困境：临床前模型中强效的泛PI3K抑制剂，在患者身上因难以耐受的代谢毒性而屡屡碰壁。这种“有效但不可用”的矛盾，迫使科学界从“能否抑制通路”转向“如何安全地抑制”。阿培利司的诞生并非一个孤立的新药上市 ...
恩西地平（Enasidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服靶向治疗药物，为携带该特定基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者提供了新的治疗方向。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液恶性肿瘤，其中约有8%至20%的患者存在ID ...
尿路上皮癌的临床传统，长期被“解剖位置优先”的分类逻辑所主导——膀胱、肾盂、输尿管。然而，当晚期疾病对铂类化疗与免疫检查点抑制剂产生抵抗，治疗决策的盲区便暴露无遗：传统分类无法揭示驱动耐药的内在生物学异质性。 厄达替尼 的临床成功，其深 ...
神经纤维瘤病Ⅰ型相关的丛状神经纤维瘤，其临床挑战并非源于细胞的恶性转化，而是由发育早期神经嵴细胞的谱系决定错误所引发的、贯穿患者生长周期的持续性、非自主性组织增生。这种增生可导致毁容、疼痛、功能障碍及恶变风险，传统上仅有手术干预且常难 ...
博珂（厄达替尼片）是一种新型靶向治疗药物，于2025年1月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。膀胱癌是 ...
在晚期ALK阳性肺癌的序贯治疗版图中，临床决策始终在权衡两个关键维度：一是“空间”控制——如何实现对颅内外病灶的系统性压制，特别是脑转移这一常见且棘手的难题；二是“时间”收益——如何最大化每一线治疗的无进展生存期，延缓总体治疗进程的衰竭。 ...
阿达格拉西布（Adagrasib）是一种针对KRAS G12C突变的靶向治疗药物，主要用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS基因突变是许多癌症中常见的驱动因素，而KRAS G12C是这些突变中的一个特定类型。阿达格拉西布通过特 ...
Dravet综合征的治疗，常被比喻为在惊厥风暴中维持一座脆弱的神经堤坝。传统抗癫痫药物常效力不彰，而高剂量用药又受限于中枢抑制与认知副作用。 司替戊醇 的临床价值，不在于作为单一的重型武器，而在于其被设计为一种“协同增效剂”——当与氯巴占联合 ...
莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，于2023年9月获得美国FDA批准上市，用于治疗中高危骨髓纤维化患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点是骨髓内纤维组织增生，导致造血功能障 ...
喜保宁（氨己烯酸片，Vigabatrin）是一种抗癫痫药物，主要用于治疗难治性复杂部分性癫痫发作和婴儿痉挛症（West综合征）。该药物通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶，增加大脑中γ-氨基丁酸（GABA）的浓度，从而降低神经元的兴奋性，减少癫痫发作。喜保宁在 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的序贯治疗中，随着治疗线数的推进，患者常面临双重困境：全身疾病持续进展，同时脑转移发生风险与日俱增。传统抗HER2方案对脑转移的控制效力有限，而后线治疗的选择往往伴随着显著的毒性负担，限制了其长期应用。图卡替尼的临床 ...
在实体瘤的精准治疗版图中，存在一类特殊的驱动事件：神经营养酪氨酸受体激酶基因融合。当NTRK1/2/3基因与不相关的伙伴基因发生融合，所产生的嵌合TRK蛋白会处于不受控的持续活化状态，驱动肿瘤发生。这种事件虽在大多数常见肿瘤中发生率不足百分之一， ...
面对婴儿痉挛症这类具有灾难性神经发育后果的癫痫综合征，临床决策常陷入一种紧迫的两难：常规抗癫痫药物往往失效，而每延迟一天控制痉挛，都可能意味着不可逆的脑功能损伤风险累积。 喜保宁 （氨己烯酸）在这种临床绝境中，扮演着一个独特而矛盾的角色 ...
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