司替戊醇 是一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物，其研发和应用主要围绕一种灾难性的儿童期癫痫——Dravet综合征。Dravet综合征通常由SCN1A基因突变引起，以治疗抵抗的癫痫发作、认知发育倒退和高死亡风险为特征。在司替戊醇问世前，治疗方案有限且疗 ...
帕瑞肽 是一种新型环状六肽生长抑素类似物，与内源性生长抑素相比，其对生长抑素受体具有更广泛和更强的结合亲和力，特别是对受体亚型1、2、3和5表现出高亲和力。它已获批准用于治疗某些特定类型的库欣病，以及用于治疗某些肢端肥大症患者，这些患者对 ...
阿莫奈韦 是一种口服的疱疹病毒解旋酶-引发酶复合物抑制剂，近年来已在特定国家获得批准，用于治疗带状疱疹。与传统核苷类似物抗病毒药物（如阿昔洛韦、伐昔洛韦）不同，阿莫奈韦通过抑制病毒DNA复制所必需的解旋酶-引发酶复合物，从而阻断病毒DNA的合 ...
拉布立酶 是一种由酵母发酵产生的重组尿酸氧化酶，专门用于治疗和预防成人及儿童白血病、淋巴瘤和恶性实体瘤患者在接受诱导化疗期间可能出现的肿瘤溶解综合征所致的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是一种致命的肿瘤急症，由于大量肿瘤细胞在治疗中快速崩解 ...
沃拉西地尼是一种首创的、口服、选择性、脑渗透性的双重突变型IDH1和IDH2抑制剂。它的研发标志着IDH靶向治疗从血液肿瘤成功拓展至实体瘤，特别是中枢神经系统肿瘤的关键一步。在约80%的II-III级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤中存在IDH1或IDH2基因的获得性 ...
荃科得（ 卡匹色替片 ）是一种口服的泛AKT激酶抑制剂，于近年获得批准，与氟维司群联合用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、携带一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN基因改变的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受至少一种内分泌为基础的治疗方案后出现 ...
洛莫司汀 是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其最显著的特征在于高度的脂溶性，这使得它能够轻易地透过血脑屏障，在中枢神经系统中达到治疗浓度。这一独特性质使其自问世以来，一直在原发性及转移性脑肿瘤的治疗中扮演着关键角色。作为一种细胞周期非 ...
索托拉西布 是一种首创的口服小分子药物，特异性靶向KRAS G12C突变体，已获批用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。KRAS突变曾是肿瘤治疗领域的“不可成药”靶点，而索托拉西布通过不可逆地 ...
头孢地尔 代表了一种对抗多重耐药革兰阴性菌的全新策略。在碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌、铜绿假单胞菌和鲍曼不动杆菌等“超级细菌”威胁日益严峻的背景下，传统抗生素因细菌的孔蛋白缺失、外排泵高表达及酶水解等机制而失效。头孢地尔的创新之处在于， ...
普托马尼是一种新型的口服硝基咪唑类化合物，其研发直指全球结核病防控中最严峻的挑战之一——广泛耐药结核病及无法耐受或治疗失败的多药耐药结核病。在全球范围内，传统治疗这些疾病的方案疗程长达18-24个月，药物毒性大、疗效不理想且患者依从性差。普 ...
乌帕替尼 是一种口服、选择性、可逆的JAK1抑制剂，已陆续在全球多个国家获得批准，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂应答不佳或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、中度至重度特应性皮炎以及中度至重度溃疡性结肠炎等多 ...
司拉德帕 是一种首创的、口服、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，其研发精准地针对了原发性胆汁性胆管炎疾病进展的核心驱动因素——胆汁淤积、炎症和瘙痒。在PBC的治疗中，尽管熊去氧胆酸作为一线疗法广泛应用，但仍有约40%的患者对其反应不 ...
玛格妥昔单抗 是一种针对人类表皮生长因子受体2的Fc段工程化单克隆抗体，近年来已获批用于治疗既往接受过两种或两种以上抗HER2方案的转移性HER2阳性乳腺癌成年患者，其中至少一种方案用于治疗转移性疾病。其设计优化了抗体的Fc片段，旨在增强免疫系统的 ...
胍法辛 是一种选择性α2A-肾上腺素受体激动剂，其研发与应用历程体现了“老药新用”的智慧。最初作为降压药使用，后来发现其对中枢神经系统的独特调节作用，进而开发为治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）的重要非中枢兴奋剂选择。其缓释剂型（商品名Intuni ...
氨己烯酸片 是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，其作用机制在抗癫痫药物中独树一帜。GABA是中枢神经系统最主要的抑制性神经递质，其水平不足与癫痫发作密切相关。氨己烯酸通过不可逆地抑制GABA-T，阻断GABA的分解代谢途径，从而导致脑内、脑脊液和 ...
作为一种口服的磷酸肌醇3激酶δ和酪蛋白激酶1ε双重抑制剂，厄布利塞于近年来获得批准，用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。这款药物通过同 ...
德达博妥单抗 是一款靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，由人源化抗Trop-2单克隆抗体通过可裂解的四肽连接子与强效的拓扑异构酶I抑制剂德卢替康偶联而成。Trop-2是一种在多种上皮性肿瘤中高表达的跨膜糖蛋白，与肿瘤增殖、侵袭和不良预后相关， ...
瑞卢戈利代表了一种在妇科内分泌治疗领域的重要创新，它是一款新型、高效、口服的非肽类促性腺激素释放激素受体拮抗剂。在子宫肌瘤和子宫内膜异位症等雌激素依赖性疾病的长期管理中，传统的GnRH激动剂疗法因需注射给药、存在初期“点火效应”及长期使用 ...
吉妥珠单抗是一种靶向CD33的抗体药物偶联物，由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性抗生素刺孢霉素偶联而成。其独特之处在于它采用了“生物导弹”的设计思路：抗体部分负责精准识别并结合表达于白血病细胞表面的CD33抗原，随后整个复合物被内吞进细胞，在 ...
奥鲁他尼布是一种强效、选择性、口服的小分子突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征中，IDH1 R132突变导致催化产物α-酮戊二酸被错误地还原为致癌代谢物D-2-羟基戊二酸。2-HG在细胞内大量积累，竞争性抑制多种依赖于α-酮 ...
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