新药研发是一场融合偶然发现、科学假设与严谨验证的探索之旅， 伏立诺他 （vorinostat）的诞生正是这一过程的经典范例。作为首个获批的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，它于2006年10月获准用于皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗，而其研发起点竟源于一个看似 ...
雪白净 是磺胺甲噁唑与甲氧苄啶按固定比例组成的复方抗菌制剂，两种成分通过序贯双重阻断细菌叶酸代谢的不同环节，产生协同抗菌作用，最终抑制细菌DNA的合成。这一复方制剂抗菌谱较广，对多种革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌均具有活性，特别在治疗和预防由 ...
奥维昔巴特 是一种首创的、回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过作用于小肠末端，部分阻断胆汁酸的肠肝循环，减少其重吸收，从而促进胆汁酸从粪便中排泄，降低其在体内的毒性蓄积。该药物适用于治疗所有亚型的进展性家族性肝内胆汁淤积症。这是一种罕见的遗 ...
贝组替凡 是一种口服的小分子药物，其作用靶点聚焦于缺氧诱导因子2α，通过精确结合并抑制该蛋白的功能，进而阻断与细胞增殖、血管生成及能量代谢相关的一系列下游致癌基因的转录。该药物专门用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞 ...
一款针对特定基因突变的乳腺癌靶向药获准用于临床，为部分激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者带来新希望。这款药物名为阿培利司（alpelisib），可与另一种内分泌治疗药物联合，用于携带PIK3CA基因突变的激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性 ...
作为一种可口服的皮质醇合成抑制剂， 磷酸盐奥司他丁片 通过强效且选择性地抑制11β-羟化酶，直接干预肾上腺皮质醇生物合成的最后步骤，从而有效降低体内过高的皮质醇水平。该药物主要用于治疗因促肾上腺皮质激素分泌过多而导致皮质醇增多的库欣病成年患 ...
波齐替尼（Poziotinib，研发代号HM781-36B）是一款泛HER（pan-HER）酪氨酸酶抑制剂，主要针对表皮生长因子受体（EGFR）、人表皮生长因子受体2（HER2）等靶点，旨在阻断肿瘤细胞生长信号通路。目前，该药在非小细胞肺癌、胃癌、头颈部癌和乳腺癌领域开展 ...
相关研究机构公布MORPHO III期临床试验数据，证实吉瑞替尼作为FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）-内部串联重复（ITD）突变急性髓系白血病（AML）患者异基因造血干细胞移植（HSCT）后的维持治疗，在多个亚组中展现获益。相关数据入选2023年欧洲血液学协会（EHA） ...
阿那莫林 （Anamorelin，又称盐酸阿那莫林、阿纳莫林、Adlumiz）是由日本小野制药公司研发的针对癌症恶病质的创新药物，主要用于缓解恶性肿瘤患者因疾病进展引发的体重减轻、肌肉消耗及相关症状。 阿那莫林的适应症 作为癌症恶病质的新型治疗药 ...
作为一种高选择性Janus激酶1抑制剂，非戈替尼通过精准抑制细胞内JAK-STAT信号通路中特定环节，有效调节与多种炎症性疾病相关的细胞因子功能。该药物适用于对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者，同时也 ...
普纳替尼（Ponatinib）近年来在临床研究和实际应用中的成为新的焦点，涵盖疗效、安全性、耐药性及治疗策略的进展 1.疗效优化与剂量调整 低剂量策略：研究发现，对于部分慢性髓性白血病（CML）患者，起始剂量降低至30mg/日或15mg/日（而非传统45m ...
司帕生坦 是一种口服的双重内皮素A受体和血管紧张素II 1型受体拮抗剂，其创新之处在于通过单分子实现对两条关键病理通路的同时抑制，在免疫球蛋白A肾病等蛋白尿性肾小球疾病中，肾素-血管紧张素系统过度激活以及内皮素系统活性增强共同参与了疾病进展。 ...
阿片类药物是强效镇痛药，但其通过与全身（包括肠道）的μ-阿片受体结合，会抑制肠道的蠕动和分泌功能，导致阿片类药物所致便秘， 纳地美定 是一种口服、外周作用的μ-阿片受体拮抗剂，其核心设计在于选择性拮抗胃肠道内的阿片受体，而不影响中枢神经系 ...
在非小细胞肺癌中，表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21 L858R突变是常见驱动基因，在亚洲人群中的发生率高于欧美。针对该突变的靶向治疗已显著改善患者预后，但随着治疗时间延长，耐药问题仍会影响长期生存。近年来，一种双靶向联合方案— ...
在非小细胞肺癌中，间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合突变被视为“钻石突变”，虽发生率仅约3%–8%，但患者使用针对性靶向治疗往往能获得较长时间的临床获益。目前针对ALK的靶向药已发展至第三代，第一代药物在控制病情一段时间后常出现获得性耐药，第二代药 ...
阿可替尼 是一种口服的新一代高选择性布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过特异性抑制BTK活性，阻断B细胞相关增殖与存活信号，从而用于某些B细胞恶性肿瘤的治疗。该药近期在中国获批用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者，标志着其在血 ...
阿尔茨海默病的病理特征之一，是淀粉样蛋白β肽在大脑细胞外异常聚集形成斑块，其中可溶性的淀粉样蛋白β原纤维被认为是更直接的毒性形式，可能损害神经元突触功能并引发后续的神经退行性变。 仑卡奈单抗 是一种人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体，其经过工 ...
他替瑞林 水合物是由日本制药企业研发的一种口服促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，商品名CEREDIST。其设计目的是在体内模拟内源性TRH的作用，从而调节与神经功能相关的递质系统，主要用于研究性治疗某些中枢神经系统疾病。该药最初在日本获批用于改 ...
在成人T细胞白血病淋巴瘤和蕈样肉芽肿/塞扎里综合征等特定类型的T细胞淋巴瘤中，趋化因子受体4常呈现高表达状态，它不仅参与淋巴细胞的归巢和迁移，还在肿瘤细胞的增殖、生存和扩散中起关键作用。 莫格利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，其靶点是趋化因 ...
盐酸纳呋拉啡 是一种高选择性的κ-阿片受体激动剂，其作用机制在于通过激活中枢神经系统内的κ-阿片受体来调节瘙痒信号的传递。在尿毒症相关瘙痒的复杂病理生理中，内源性阿片系统失衡被认为扮演了重要角色，其中μ-阿片受体通路的激活可能促进瘙痒，而 ...
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