在治疗2岁及以上Dravet综合征患儿的难治性癫痫发作时,当氯巴占和丙戊酸钠的联合方案仍不能充分控制病情, 司替戊醇 作为一种口服的抗癫痫药物,被批准与这两种药物联合使用,以进一步增强癫痫发作的控制效果。Dravet综合征是一种严重的婴幼儿期发病的发 ...
面对复发或难治性滤泡性淋巴瘤对现有治疗方案的抵抗,库潘尼西为患者提供了一种聚焦PI3K信号通路的干预选择。库潘尼西与复发难治性滤泡性淋巴瘤的关联,核心在于其通过精准抑制异常激活的PI3Kα/δ亚型,阻断肿瘤细胞的增殖与存活信号,让常规治疗无效的 ...
针对既往接受过含铂化疗期间或之后出现疾病进展,且经检测证实存在成纤维细胞生长因子受体2或3基因融合或特定突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者,厄达替尼作为一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂,提供了基于生物标志物的精准治疗 ...
面对T细胞急性淋巴细胞白血病与T细胞淋巴母细胞淋巴瘤复发或难治阶段的救治困境,奈拉滨为这类恶性血液肿瘤患者提供了一种聚焦细胞代谢通路的干预选择。作为核苷类似物类抗肿瘤药物,奈拉滨与T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的关联,核心 ...
在晚期胃肠道间质瘤的治疗序列中,当患者对一线标准治疗伊马替尼和二线治疗舒尼替尼均出现疾病进展或不耐受时,后续治疗选择变得非常有限,此时阿培利斯作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,为这部分患者提供了重要的三线治疗选择。胃肠道间质瘤的生 ...
对于患有1型神经纤维瘤病并伴随有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者, 司美替尼 作为一种口服的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂,代表了在控制这种复杂疾病肿瘤生长方面的首个获批的靶向系统治疗。1型神经纤维瘤病是一种由NF1基因突变引起的 ...
面对自体造血干细胞移植前动员不足的临床挑战,释贝灵为需采集足量造血干细胞的血液肿瘤患者提供了一种精准干预手段。作为靶向趋化因子受体的调节药物,释贝灵与自体造血干细胞移植前动员的关联,核心在于其通过解除干细胞与骨髓微环境的黏附,让原本“ ...
在治疗携带间变性淋巴瘤激酶融合基因的局部晚期或转移性非小细胞肺癌,特别是那些对克唑替尼治疗耐药或不耐受,且常伴有脑转移的成人患者时, 安伯瑞 作为一种口服的酪氨酸激酶抑制剂提供了重要的后续治疗选择。它的核心作用机制在于强效且选择性地抑制 ...
婴儿痉挛症是一种发生在婴儿期的灾难性癫痫性脑病,对常规抗癫痫药物反应差,需快速控制以保护神经发育。 喜保宁 是一种结构独特的抗癫痫药物,其作用机制在于不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶的活性。γ-氨基丁酸是中枢神经系统主要的抑制性神经递质,其 ...
面对湿性年龄相关性黄斑变性对视力的渐进性威胁,阿柏西普为这类眼底疾病患者提供了一种针对性干预选择。作为聚焦血管异常增生的治疗药物,阿柏西普与湿性年龄相关性黄斑变性的关联,核心在于其通过精准调控病理信号来守护视觉功能,让患者在疾病管理中 ...
慢性肾脏病患者常因肾脏产生促红细胞生成素不足而并发贫血,传统上依赖外源性注射促红细胞生成素刺激剂。达普司他作为一种口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂,通过模拟机体在高原低氧环境下的生理适应机制来治疗贫血。在常氧条件下,脯氨酰羟化酶会 ...
JAK-STAT信号通路是多种免疫炎症相关疾病的核心,JAK1是众多促炎细胞因子(如白细胞介素-6、干扰素)信号传导的关键节点。 乌帕替尼 是一种口服的、高选择性JAK1抑制剂,旨在通过精准抑制JAK1,有效阻断与炎症密切相关的细胞因子信号,同时尽可能减少对J ...
在针对既往经治的、携带特定KRAS G12C驱动基因突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的药物治疗领域, 阿达格拉西布 已获批成为一种重要的口服靶向治疗方案,为这一长期被认为是“不可成药”靶点的患者群体提供了新的希望。KRAS基因是调控细胞生长 ...
有些肿瘤的故事,从基因的一次“错配”开始。两个本不在同一段的基因片段,被命运的拼接手硬生生连在一起,形成RET融合这样的驱动因子。它像在细胞里私接了一条高速路,让增殖信号源源不断地灌进来,把肺、甲状腺等部位的细胞推向失控生长。不少患者用遍 ...
有些病灶的蔓延,不喧哗却能步步逼近,就像一列在无形轨道上改了方向的列车,悄悄驶向更多地方。MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌正是这样,基因的突变让MET信号通路脱离常轨,持续向癌细胞发出“向前”的催促,使它们在肺内甚至更远的组织里不断扎根。 ...
套细胞淋巴瘤是一种具有侵袭性的B细胞非霍奇金淋巴瘤,B细胞受体信号通路在其发生发展中至关重要。吡托布鲁替尼是新一代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,与第一代药物伊布替尼相比,其分子结构经过优化,能更紧密、不可逆地结合于布鲁顿酪氨酸激酶的活性位点, ...
潮热、盗汗是更年期女性最常见的血管舒缩症状,严重影响生活质量。传统激素疗法虽有效,但存在一定风险和使用限制。 非唑奈坦 作为一种首创的口服、非激素类神经激肽3受体拮抗剂,为此提供了全新的作用机制。下丘脑视前区的Kisspeptin/神经激肽B/强啡肽 ...
癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征,其特征在于进行性、非自愿的体重下降,尤其是骨骼肌的消耗,严重影响患者的生活质量、治疗耐受性和总体预后。 阿那莫林 是一种首创的口服胃饥饿素受体激动剂,旨在通过模拟体内天然的食欲调节激素——胃饥饿素的作用 ...
确诊晚期胃癌后经历一线化疗仍进展,肿瘤消耗导致的消瘦、腹痛持续加重,让患者陷入治疗绝境。雷莫卢单抗治疗这类胃癌的核心价值,在于其精准锁定肿瘤血管生成关键环节的创新设计——通过“血管生成刹车器”切断肿瘤营养供给,为二线治疗失效患者重启控 ...
在晚期肾细胞癌的治疗中,抑制肿瘤血管生成是核心策略之一。 替沃扎尼 是一种口服的、高选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,对VEGFR-1、-2、-3具有强效抑制活性,而对其他激酶如PDGFR、FGFR、c-Kit的抑制作用较弱。这种高选择性旨在更精准地阻 ...

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