急性髓系白血病多发于老年人，而传统高强度化疗对许多老年或合并多种疾病的患者而言，因耐受性差而无法实施。 维奈克拉 作为一种首创的口服B细胞淋巴瘤-2选择性抑制剂，通过诱导肿瘤细胞凋亡，为这些不适合强诱导化疗的患者提供了一种有效且相对温和的全 ...
在慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗中，BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂的出现革命性地改善了患者预后。然而，当疾病对这些药物产生耐药，特别是出现T315I“守门员”突变时，治疗选择变得极为有限。 普纳替尼 作为一种强效的第三代BCR- ...
在非小细胞肺癌的治疗中，EGFR外显子20插入突变和MET扩增等靶点一直缺乏高效药物， 埃万妥单抗 作为一种创新的双特异性抗体，能够同时靶向EGFR和MET两条关键信号通路，为携带这些难治突变的患者提供了全新的治疗策略。埃万妥单抗通过其独特的结构，可以 ...
非小细胞肺癌的驱动基因检测近年来取得了巨大进展，其中MET外显子14跳跃突变是明确可靶向的驱动基因之一。特泊替尼作为一种高选择性的MET酪氨酸激酶抑制剂，专门针对这一特定突变，为患者带来了新的治疗希望。MET基因在外显子14区域的跳跃突变会导致其编 ...
阿那白滞素 作为首个获批的重组白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），开创了通过靶向关键细胞因子治疗自身炎症性疾病的先河。其研发理念聚焦于对“失控炎症”的源头干预——通过竞争性阻断IL-1α和IL-1β的信号传导，直接干预炎症级联反应的核心环节，为 ...
福巴替尼 的批准上市，为存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的晚期胆管癌患者，提供了一种具有突破性意义的精准靶向治疗方案。胆管癌是一种恶性程度高、预后差的肝胆系统肿瘤，而成纤维细胞生长因子受体2的基因异常，特别是融合或重排，是其中 ...
作为全球首个获批用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病患者蛋白尿的口服双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂， 斯帕森坦 通过同时阻断两条关键病理通路，为延缓这一慢性肾脏疾病的进展提供了创新的治疗策略。免疫球蛋白A肾病是一种常见的原发 ...
表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变（ex20ins）是非小细胞肺癌（NSCLC）中一类具有特殊结构的驱动基因变异，约占所有EGFR突变患者的百分之四至百分之十二。该突变通过在外显子20区域插入额外的氨基酸（如A767_V769dup、S768_D770dup），导致EGFR ...
磷酸盐奥司他丁片 为因促肾上腺皮质激素分泌过多所致的库欣病患者，提供了一种能够直接、精准降低体内皮质醇水平的重要药物疗法。库欣病源于垂体肿瘤异常分泌过量促肾上腺皮质激素，持续刺激肾上腺皮质过度生产糖皮质激素皮质醇，从而引发包括中心性肥 ...
作为全球首个获得临床应用批准的口服选择性核输出抑制剂， 塞利尼索 凭借其靶向细胞核质运输系统的独特机制，为经历多重治疗后病情仍进展的复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，提供了全新的治疗可能性。该药物的核心作用靶点是核输出蛋白XP ...
杜韦利西布 的登场，为那些在传统化疗与靶向治疗中屡屡碰壁的淋巴瘤患者带来了新的可能。作为全球首个同时靶向PI3Kδ和PI3Kγ亚型的口服抑制剂，它不像传统化疗那样无差别攻击，而是精准地掐断肿瘤赖以生存的“生命线”之一，同时削弱周围“支援部队” ...
在血友病A患者中，无论是否存在凝血因子VIII抑制物，其根本缺陷在于内源性或外源性凝血因子VIII功能不足，导致凝血酶生成严重受损。艾美赛珠单抗是一种人源化、双特异性单克隆抗体，其创新性设计使其能够同时模拟并替代活化凝血因子VIII的辅因子功能。艾 ...
依库珠单抗 的故事，始于对“补体系统失控”这一隐形杀手的精准狙击。作为全球首个获批的补体C5末端抑制剂，它不直接对抗病原体或肿瘤细胞，而是通过“关闭”人体固有免疫系统中过度激活的补体级联反应，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血 ...
在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，无论是遗传突变型还是老年野生型，转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定，易解离为单体，进而错误折叠聚集成淀粉样纤维，沉积于心肌间质，导致进行性心肌肥厚、僵硬和心力衰竭。氯苯唑酸是一种口服小分子稳定剂，其核心 ...
埃万妥单抗 （Amivantamab/Rybrevant）的问世，是为那些在肺癌精准治疗版图中长期“迷路”的患者点亮的一盏灯。作为全球首个获批的EGFR×MET双特异性抗体，它不走寻常路——不依赖传统的激酶抑制，而是通过同时抓住肿瘤细胞表面的EGFR与MET两个靶点，并 ...
阿伐普替尼的出现，像一把专为罕见突变打造的“分子钥匙”，打开了胃肠道间质瘤（GIST）中历来难治的D842V突变亚型的治疗枷锁。作为首款针对血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变的精准抑制剂，它打破了这类患者长期依赖非特异性化疗或无药可用 ...
拉罗替尼 作用机制聚焦于神经营养因子受体酪氨酸激酶基因家族与其它基因发生融合这一致癌事件，拉罗替尼是一种口服、高选择性、强效的泛原肌球蛋白受体激酶抑制剂，其革命性在于实现了基于驱动基因而非肿瘤起源的精准治疗。当NTRK1、NTRK2或NTRK3基因发 ...
前列腺癌的生长始终绕不开雄激素信号——即便通过手术或药物实现去势（血清睾酮降至去势水平以下），肿瘤细胞仍可能利用肾上腺分泌的雄激素或局部合成的微量雄激素维持增殖。在这一“去势后雄激素残留”的困境中，抗雄激素药物成为关键拼图。尼鲁米特（N ...
厄达替尼 是一种口服、强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4酪氨酸激酶抑制剂，在部分晚期尿路上皮癌患者中，存在成纤维细胞生长因子受体3或成纤维细胞生长因子受体2基因的功能获得性突变或融合，导致受体发生不依赖于配体的持续激活。厄达替 ...
他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）的研发与问世，源于对脊髓小脑变性症（SCD）患者运动功能障碍长期缺乏有效药物的困境回应。作为促甲状腺激素释放激素（TRH）的结构优化类似物，它并非直接补充激素，而是通过增强中枢TRH受体活性、显著减少外周副作用， ...
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