von Hippel-Lindau病是一种由VHL肿瘤抑制基因突变引起的遗传性疾病，患者可因该基因功能缺失而在多个器官形成良性和恶性肿瘤，包括中枢神经系统与视网膜的血管母细胞瘤、肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤及附睾囊腺瘤等。VHL蛋白在正常状态下可促进特定转录因 ...
喷他脒 /异硫氰酸戊脒(Pentacarinat)是一种具有悠久历史的芳香族二脒类化合物，主要用于治疗某些严重的原生寄生虫感染，例如内脏利什曼病和冈比亚锥虫感染导致的睡眠病，同时也作为备选药物用于预防和治疗因耶氏肺孢子菌引起的肺炎，尤其适用于对一线药 ...
在类风湿关节炎、溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病的治疗领域，Janus激酶抑制剂因其口服便捷和起效迅速的特点，已成为重要的治疗选项。 非戈替尼 作为一种新型、高选择性的JAK1抑制剂，旨在通过精准靶向JAK-STAT信号通路中的关键节点，在保证疗效的同时，优 ...
在急性髓系白血病中，特定基因突变会持续激活相关的信号通路，驱动白血病细胞的异常增殖和生存，传统的化疗虽能杀伤细胞，但对这种持续存在的驱动信号抑制有限。 米哚妥林 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，已获批准与标准化疗联合用于治疗新诊断的 ...
瑞维美尼 (Revuforj/revumenib)是一种首创的、口服的靶向小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带特定基因重排的复发性或难治性急性白血病，尤其是急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病。该药物针对的并非常见的激酶突变，而是一个在细胞发育中起关键作用的 ...
在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的系统治疗中，传统决策长期依赖肿瘤分期或组织学变化作为启动伏立诺他的依据，忽视了患者主观症状对治疗需求的真实反映。然而，CTCL的核心困扰常并非肿瘤体积，而是顽固性瘙痒与广泛皮损，严重影响睡眠、社交及日常功能。伏立 ...
在实体瘤治疗中，信号通路的异常活化常涉及多个受体酪氨酸激酶的协同作用，单一靶点抑制可能因代偿机制导致疗效受限。卡博替尼作为一款口服多激酶抑制剂，能够同时作用于MET、VEGFR、AXL、RET等多个关键激酶，阻断肿瘤细胞的增殖信号与新生血管生成，并 ...
波齐替尼 /波奇替尼(Poziotinib)作为一种口服的不可逆泛表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，主要针对的是携带特定外显子20插入突变类型的晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者通常在接受过铂类化疗后出现疾病进展。表皮生长因子受体是驱动细胞生长和 ...
在肿瘤发生发展的信号网络中，受体酪氨酸激酶的异常活化如同失控的“指挥枢纽”，持续驱动细胞增殖、血管生成与侵袭转移。凡德他尼的研发，正是瞄准了这一网络中的关键节点——它以口服小分子多激酶抑制剂的身份，同时锁定RET、血管内皮生长因子受体（VE ...
卢比卡丁是一种从海洋被囊动物中提取并经过化学修饰的新型抗肿瘤药物，它已被批准用于治疗在含铂化疗期间或之后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌成年患者，为这一传统治疗选择有限、预后极差的疾病领域注入了新的治疗力量。小细胞肺癌恶性程度高，易复发 ...
头孢地尔 是一种具有独特作用机制的新型注射用头孢菌素类抗生素，它的上市为治疗由敏感多重耐药革兰阴性菌引起的复杂性感染，包括复杂性尿路感染、医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎等，提供了至关重要的新选择，尤其是在碳青霉烯类抗生素耐药形势严峻 ...
图卡替尼 （Tucatinib）是一种口服小分子药物，属于酪氨酸激酶抑制剂类别。其高度选择性的作用机制，使其在HER2阳性晚期乳腺癌，特别是伴有脑转移患者的治疗中，确立了重要地位。本文旨在严谨、系统地介绍图卡替尼的药理特性、关键临床证据、标准应用方 ...
奥匹卡朋 是一种作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂联合疗法的辅助用药，获批用于治疗帕金森病患者出现的剂末波动，其核心价值在于通过高效且持久的酶抑制作用，优化左旋多巴的药代动力学，从而帮助患者实现更平稳的运动症状控制。帕金森病治疗中，左旋多巴 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，商品名Vitrakvi）代表了肿瘤治疗从“基于组织来源”向“基于分子驱动”的范式转变中的一个标志性药物。它并非针对某一特定器官的癌症，而是靶向一种跨瘤种存在的遗传异常——神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合。这种融 ...
纳地美定是一种已被批准专门用于治疗成人阿片类药物引起的便秘的药物，它精准地针对因慢性非癌性疼痛或晚期疾病而长期使用阿片类镇痛药所导致的肠道功能紊乱问题。阿片类药物通过与中枢及外周神经系统的阿片受体结合产生强大的镇痛效果，但同样会作用于 ...
培美替尼（Pemigatinib）是一种口服小分子药物，属于成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂。该药物的研发与应用，标志着胆道系统恶性肿瘤，特别是胆管癌的治疗进入了精准靶向时代。本文旨在科学、客观地阐述培美替尼的作用机制、临床数据、应用规范及安 ...
沙芬酰胺 (Xadago/finamid)已在多个地区获批上市、用于治疗帕金森病的辅助药物，沙芬酰胺主要适用于正在服用左旋多巴制剂但出现“剂末现象”等运动波动的中晚期患者，为其运动症状的平稳控制提供了又一层支持。帕金森病的核心病理变化之一是大脑黑质多 ...
乌帕替尼（Upadacitinib）是一种口服小分子药物，属于Janus激酶（JAK）抑制剂类别。自其问世以来，该药物在风湿病学和免疫学领域引起了广泛关注，为多种自身免疫性疾病的治疗提供了新的选择。本文旨在从科学角度深入探讨乌帕替尼的作用机制、临床应用、 ...
细胞代谢重编程与表观遗传失调的交互作用，构成了特定急性髓系白血病（AML）亚型的核心发病机制。 艾伏尼布 （ivosidenib）作为首个靶向IDH1 R132突变的抑制剂，通过阻断致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，逆转DNA超甲基化状态，诱导白血病细 ...
作为一种新型的双重抑制剂，伐美妥司他已获得批准用于治疗特定类型的复发或难治性T细胞白血病淋巴瘤和成人T细胞白血病淋巴瘤，为存在有限治疗选择的患者提供了一个重要的药物选项。这款药物的核心治疗原理在于它能够同时抑制两种关键的组蛋白甲基转移酶 ...
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