在ALK阳性非小细胞肺癌的精准治疗进程中，药物迭代的核心驱动力在于不断出现的获得性耐药突变。从克唑替尼到二代ALK抑制剂，每一代药物在带来生存获益的同时，也筛选出了更为复杂的耐药突变“进化树”，其中以“溶剂前沿突变”G1202R及复合突变最为棘手 ...
ALK阳性非小细胞肺癌的治疗进程中，耐药突变的多样化常使早期靶向药逐渐失效，同时颅内转移灶的控制难题也让临床决策更为复杂。这类肿瘤虽仅占肺癌总数的一小部分，却因驱动基因明确而成为精准治疗的典型代表——当一代、二代ALK抑制剂因G1202R、L1196M ...
急性髓系白血病（AML）的治疗在靶向时代迎来了深刻变革。当部分患者因FLT3基因突变而面临更高复发风险与更差预后时，针对这一特定驱动基因的治疗显得尤为迫切。FLT3内部串联重复（ITD）突变或酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变，会引发不受控的增殖信号，成 ...
当传统化疗和靶向治疗在多发性骨髓瘤等血液肿瘤中逐渐失效后，针对全新细胞机制的药物成为了破局的关键。核输出蛋白1作为调控细胞生命活动的核心枢纽，其功能异常与多种肿瘤的发生发展密切相关。塞利尼索作为全球首个获批的口服型选择性核输出抑制剂，通 ...
当传统化疗与免疫疗法在晚期尿路上皮癌中遭遇瓶颈，一种针对特定基因变异的靶向药物正悄然改变治疗版图。厄达替尼作为全球首个获批的泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，通过精准干预FGFR信号通路，为存在FGFR基因突变的患者带来了新的 ...
在现代肿瘤治疗中，临床医生面对的核心困境往往不是缺乏药物，而是患者携带的驱动基因突变缺乏对应的靶向药物。当这些罕见突变同时面临“跨癌种分布”和“高脑转移风险”两大挑战时，传统研发模式显得力不从心。 恩曲替尼 （Entrectinib，商品名罗圣全） ...
在肿瘤分子分型不断细化的背景下，代谢酶异常作为驱动因素逐渐被认识。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变被发现存在于一定比例急性髓系白血病（AML）与胆管癌患者中，突变导致酶活性改变，使α-酮戊二酸异常转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），进而引发表 ...
劳拉替尼（Lorlatinib）是一种口服小分子药物，属于第三代间变性淋巴瘤激酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂。其研发旨在克服前两代ALK抑制剂治疗后的耐药问题，并对中枢神经系统转移病灶展现卓越活性，已成为ALK阳性晚期非小细胞肺癌治疗的关键药物。本文旨在系 ...
肿瘤治疗正经历从“按器官分类”到“按分子特征分型”的深刻转型，其中“篮子试验”理念的落地催生了一批突破癌种界限的靶向药物。拉罗替尼正是这一转型的代表性成果，作为全球首个高选择性TRK激酶抑制剂，它不以肿瘤原发部位为治疗依据，而是精准靶向NT ...
急性髓系白血病治疗中，FLT3基因突变始终是悬在患者预后上方的“达摩克利斯之剑”。这类突变不仅驱动白血病细胞异常增殖，更与高达五成的复发风险相关。传统FLT3抑制剂虽能短期缓解病情，但单靶点抑制易引发旁路激活（如AXL激酶代偿性上调），导致耐药快 ...
一、病毒耐药的挑战与新型抗病毒机制的出现 随着抗病毒药物的广泛使用，病毒耐药性问题日益突出，特别是对阿昔洛韦等传统药物耐药的疱疹病毒感染。这类感染在免疫抑制患者中可能导致严重后果。昔多呋韦作为新一代核苷酸类似物抗病毒药物，通过独特的 ...
在帕金森病的长期治疗中，随着疾病进展和多巴胺能神经元的持续丧失，左旋多巴治疗常会伴随出现疗效减退和运动并发症，其中“剂末现象”和“开-关波动”严重损害患者的生活质量。传统添加药物如多巴胺受体激动剂或COMT抑制剂虽有一定效果，但仍有部分患者 ...
在血液肿瘤的靶向治疗版图中，BCR-ABL1融合基因驱动的费城染色体阳性白血病始终是研究焦点。尽管一代、二代酪氨酸激酶抑制剂已大幅改善患者预后，但耐药问题，特别是T315I“守门员”突变，构成严峻挑战。阿思尼布作为新一代、特异性靶向BCR-ABL1的变构抑 ...
库欣病的临床挑战在于皮质醇的病理性过度生成，这种由垂体ACTH腺瘤驱动的激素紊乱，会引发全身代谢紊乱、器官功能损伤及生活质量骤降。患者常表现为向心性肥胖、高血压、高血糖、骨质疏松及情绪异常，传统治疗依赖手术切除腺瘤或放射治疗，但部分患者因 ...
在实体瘤靶向治疗领域，RET基因的融合与激活突变作为明确的致癌驱动因素，已在非小细胞肺癌、甲状腺癌等多个瘤种中得到确认。长久以来，携带此类变异的患者面临无特异性靶向药物可用的困境，临床治疗依赖于疗效有限且毒性较广的多靶点激酶抑制剂。普拉西 ...
在免疫抑制患者的感染谱中，卡氏肺孢子菌肺炎占据了一个特殊的地位：其病原体既非典型细菌亦非病毒，而是一种长期以来分类学悬而未决的真核微生物，其治疗与预防窗口期极为狭窄。 复方新诺明 的出现，并非一种新型抗菌素的胜利，而是一种古老药物组合在 ...
代谢性疾病的管理正从单一控糖向综合调控转变。2型糖尿病与肥胖常相伴而生，二者共享胰岛素抵抗、能量代谢紊乱等病理基础，传统单靶点药物难以同时实现血糖达标与体重有效管理。替尔泊肽的出现打破了这一局限，作为全球首个葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GI ...
脊髓小脑变性作为一种进行性神经退行性疾病，以小脑萎缩和共济失调为核心特征，患者常面临行走不稳、动作协调障碍及言语不清等问题，传统对症治疗难以逆转神经损伤进程。他替瑞林的出现，为这一领域带来了基于神经调节机制的创新选择，其通过模拟内源性 ...
在慢性肾病终末期（尿毒症）患者中，血液透析是维持生命的重要手段，但约四成至六成患者会出现顽固性皮肤瘙痒——这种由尿毒症毒素蓄积、免疫炎症激活、阿片系统失衡等多因素交织引发的“透析相关性瘙痒”，不仅严重影响患者睡眠质量与生活质量，更与抑 ...
细胞凋亡程序的失控是多种血液肿瘤发生的核心机制之一。在慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤及部分急性髓系白血病中，BCL-2蛋白的过度表达如同为肿瘤细胞披上“抗死亡铠甲”，使其逃避机体正常的清除机制，导致疾病持续进展。维奈克拉作为一种高选择 ...
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