瑞维美尼 是一种首创的、口服、强效、选择性小分子Menin-KMT2A/MLL相互作用抑制剂。其研发直指急性白血病中两类明确的表观遗传驱动因素：NPM1突变和KMT2A基因重排。在AML中，NPM1是最常见的突变之一；而KMT2A重排则常见于婴儿ALL和AML，以及治疗相关的 ...
在急性白血病的治疗版图中，存在两个长期令人棘手的“编程漏洞”——NPM1基因突变与KMT2A基因重排。它们不像常见的激酶突变那样直接“加速”细胞增殖，而是篡改了细胞最底层的“身份识别码”与“发育指令集”，将本应成熟、凋亡的血液前体细胞，永久锁定 ...
沙芬酰胺是一种具有独特双重作用机制的新型抗帕金森病药物，它既是一种高选择性、可逆的单胺氧化酶B抑制剂，又兼具电压门控钠离子通道阻断和抑制谷氨酸过度释放的活性。其研发旨在为使用左旋多巴后出现“剂末现象”（即每次给药后药效维持时间缩短，症状 ...
伊纳沃利昔布 是一款在研的、口服、强效、选择性PI3Kα抑制剂，其设计旨在克服第一代泛PI3K抑制剂在治疗PIK3CA突变激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌中的局限性（如疗效不足和显著的毒性）。PIK3CA是HR+/HER2-乳腺癌中最常见的激活突变（约占40%），该突变 ...
瑞玛奈珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过选择性靶向并结合降钙素基因相关肽这一在偏头痛病理生理过程中起核心作用的神经肽，从而阻断其与受体的相互作用，达到预防偏头痛发作的目的。它已获批用于成人发作性偏头痛和慢性偏头痛的预防性治疗。降钙素 ...
莫博替尼 是一种口服的、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，被专门设计用来选择性靶向表皮生长因子受体外显子20插入突变。它已获批用于治疗含铂化疗期间或之后病情进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。表皮 ...
吉妥珠单抗 是一款靶向CD33的抗体药物偶联物，由人源化抗CD33 IgG4单克隆抗体与强效细胞毒药物刺孢霉素通过可裂解连接子偶联而成。它是全球首个获批上市的ADC，但其开发历程充满波折：最初于2000年基于单药治疗老年复发AML的加速批准上市，后因验证性试 ...
阿达格拉西布 是一款口服、高选择性的共价不可逆KRAS G12C抑制剂，专门设计用于靶向并抑制携带KRAS G12C突变体的活性。它已获批用于治疗既往接受过至少一种全身性治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者。KRAS G12C突变在非小 ...
拉罗替尼 是全球首个获批的、专门针对NTRK基因融合的、具有高度选择性的原肌球蛋白受体激酶口服抑制剂。它的诞生代表了肿瘤治疗范式的一次革命性转变——从传统的基于肿瘤起源部位（如肺癌、肠癌）的治疗，转向基于驱动肿瘤生长的特定基因变异（即NTRK ...
阿那白滞素 是一种重组的人白介素-1受体拮抗剂，其结构与人体内天然存在的白介素-1受体拮抗剂相同。它的作用是竞争性地阻断促炎细胞因子白介素-1与其受体的结合，从而抑制由白介素-1介导的炎症反应。该药物最初被批准用于治疗对一种或多种改善病情抗风 ...
司替戊醇 是一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物，其研发和应用主要围绕一种灾难性的儿童期癫痫——Dravet综合征。Dravet综合征通常由SCN1A基因突变引起，以治疗抵抗的癫痫发作、认知发育倒退和高死亡风险为特征。在司替戊醇问世前，治疗方案有限且疗 ...
帕瑞肽 是一种新型环状六肽生长抑素类似物，与内源性生长抑素相比，其对生长抑素受体具有更广泛和更强的结合亲和力，特别是对受体亚型1、2、3和5表现出高亲和力。它已获批准用于治疗某些特定类型的库欣病，以及用于治疗某些肢端肥大症患者，这些患者对 ...
阿莫奈韦 是一种口服的疱疹病毒解旋酶-引发酶复合物抑制剂，近年来已在特定国家获得批准，用于治疗带状疱疹。与传统核苷类似物抗病毒药物（如阿昔洛韦、伐昔洛韦）不同，阿莫奈韦通过抑制病毒DNA复制所必需的解旋酶-引发酶复合物，从而阻断病毒DNA的合 ...
拉布立酶 是一种由酵母发酵产生的重组尿酸氧化酶，专门用于治疗和预防成人及儿童白血病、淋巴瘤和恶性实体瘤患者在接受诱导化疗期间可能出现的肿瘤溶解综合征所致的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是一种致命的肿瘤急症，由于大量肿瘤细胞在治疗中快速崩解 ...
沃拉西地尼是一种首创的、口服、选择性、脑渗透性的双重突变型IDH1和IDH2抑制剂。它的研发标志着IDH靶向治疗从血液肿瘤成功拓展至实体瘤，特别是中枢神经系统肿瘤的关键一步。在约80%的II-III级星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤中存在IDH1或IDH2基因的获得性 ...
荃科得（ 卡匹色替片 ）是一种口服的泛AKT激酶抑制剂，于近年获得批准，与氟维司群联合用于治疗激素受体阳性、HER2阴性、携带一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN基因改变的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者，这些患者在接受至少一种内分泌为基础的治疗方案后出现 ...
洛莫司汀 是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其最显著的特征在于高度的脂溶性，这使得它能够轻易地透过血脑屏障，在中枢神经系统中达到治疗浓度。这一独特性质使其自问世以来，一直在原发性及转移性脑肿瘤的治疗中扮演着关键角色。作为一种细胞周期非 ...
索托拉西布 是一种首创的口服小分子药物，特异性靶向KRAS G12C突变体，已获批用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。KRAS突变曾是肿瘤治疗领域的“不可成药”靶点，而索托拉西布通过不可逆地 ...
头孢地尔 代表了一种对抗多重耐药革兰阴性菌的全新策略。在碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌、铜绿假单胞菌和鲍曼不动杆菌等“超级细菌”威胁日益严峻的背景下，传统抗生素因细菌的孔蛋白缺失、外排泵高表达及酶水解等机制而失效。头孢地尔的创新之处在于， ...
普托马尼是一种新型的口服硝基咪唑类化合物，其研发直指全球结核病防控中最严峻的挑战之一——广泛耐药结核病及无法耐受或治疗失败的多药耐药结核病。在全球范围内，传统治疗这些疾病的方案疗程长达18-24个月，药物毒性大、疗效不理想且患者依从性差。普 ...
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