对于大多数囊性纤维化患者而言，疾病的根源在于CFTR蛋白的缺陷——这种调节氯离子通道的蛋白要么无法正常折叠抵达细胞膜，要么功能严重受损。长期以来，治疗只能围绕继发的症状和并发症展开。然而，一款组合药物的出现，从根本上改变了这场对抗的规则。 ...
在耐药性局灶性癫痫的治疗中，即使联合使用多种传统抗癫痫药物，仍有相当比例患者的发作无法得到充分控制。这些药物多通过调节电压门控离子通道或增强抑制性神经传递来发挥广泛作用，而 西诺氨酯 /森巴考特（Cenobamate/Ontozry）则引入了不同的思路。它 ...
在针对MAPK信号通路的肿瘤靶向治疗中，单纯抑制上游节点常因旁路激活而导致耐药。曲美替尼的出现，为构建更有效的阻断策略提供了下游关键环节的抑制者。曲美替尼是一种高选择性的MEK1/2变构抑制剂。在肿瘤细胞内，异常的RAS-RAF-MEK-ERK信号通路驱动着增 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的病理核心，在于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌间质不断沉积，逐步损害心脏功能。长期以来，有效的疾病修正手段有限，治疗重点多集中于症状控制。 阿考米迪 （Acoramidis）的研发，标志着一种直接针对致病蛋 ...
在儿童生长发育领域，软骨发育不全作为最常见的骨骼发育不良疾病，其医学干预曾长期局限于对症处理并发症，对于核心的骨骼生长迟缓本身却无药可医。 沃克佐戈 /伏索利肽（Voxzogo）的批准，终结了这一历史。它并非传统意义上的激素或营养补充剂，而是一 ...
慢性自发性荨麻疹的疾病历程，常令患者在不可预测的风团和顽固瘙痒中承受身心双重负担。当传统的抗组胺药乃至生物制剂疗效不足或不耐受时，临床需求便转向寻找能更上游、更精准调控免疫紊乱的新机制。 瑞米布替尼 （Remibrutinib）的临床探索，正指向这 ...
恶性黑色素瘤曾因其侵袭性强和治疗选择有限而预后极差，直到针对驱动基因的靶向疗法出现改变了这一局面。达拉非尼作为其中重要的一员，精准作用于肿瘤生长的一条核心通路。达拉非尼是一种强效的选择性BRAF激酶抑制剂。在黑色素瘤等多种肿瘤中，BRAF基因 ...
对于备受困扰的间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征患者而言，长期以来可用的口服处方药选择极其有限。在这一背景下， 戊聚糖多硫酸钠 （Elmiron）曾占据了一个特殊的历史地位。作为数十年来美国食品药品监督管理局批准用于该病症的极少数口服药物之一，其治疗 ...
慢性淋巴细胞白血病是一种惰性但难以治愈的B细胞淋巴增殖性肿瘤，传统化疗存在局限。针对B细胞受体信号通路关键节点的靶向治疗改变了其治疗格局，康可期是其中的重要一员。康可期是一种第二代、高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶不可逆抑制剂。布鲁顿酪氨酸激 ...
当非小细胞肺癌的治疗进入精细化分子分型时代，一个名为METex14跳跃突变的驱动基因逐渐被识别出来。尽管在NSCLC中仅占约百分之三至四，但这一突变明确导致MET信号通路持续激活，驱动肿瘤生长，且对传统化疗及免疫治疗的反应往往有限。 妥瑞达 /卡马替尼 ...
随着肿瘤治疗进入精准时代，针对单一驱动基因的靶向药物取得了显著成就。然而，肿瘤的异质性与适应性往往导致单通路抑制后出现旁路激活，引发耐药。以肾细胞癌、肝细胞癌为代表的多种实体瘤，其生长与转移高度依赖于血管生成及复杂的微环境信号网络。 卡 ...
在全球结核病防治中，耐多药和广泛耐药结核病是严峻挑战，传统治疗方案疗程长达20个月以上，且毒性大、疗效有限。普托马尼的出现，为构建更短、更有效的方案带来了关键新成分。 普托马尼 是一种新型的硝基咪唑并噁嗪类化合物，其作用机制独特且具有双重 ...
在肿瘤治疗的传统框架中，药物的研发与应用长期被肿瘤的原发部位（如肺、乳腺、结肠）所界定。然而， 拉罗替尼 （Larotrectinib）的诞生与获批，从根本上挑战了这一范式。它不针对特定器官来源的癌症，而是精确打击由NTRK基因融合这一罕见但明确的分子变 ...
在肿瘤学的漫长探索中，KRAS突变曾是一个令人望而生畏的靶点。作为最常见的致癌驱动基因之一，其蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物易于结合的“口袋”，数十年来让无数药物研发折戟沉沙，被冠以“不可成药”的标签。 索托拉西布 （Sotorasib）的横空出世 ...
在表皮生长因子受体突变型非小细胞肺癌的靶向治疗历程中，第一代或第二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现T790M耐药突变是常见的挑战。拉泽替尼作为第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专为应对这一难题而生。拉泽替尼能不可逆地、高选 ...
肺癌靶向治疗虽已取得长足进展，但EGFR基因的外显子20插入突变长期以来却是一个令人棘手的例外。不同于经典的19号外显子缺失或21号外显子L858R点突变，这种特殊突变导致EGFR蛋白结构改变，使得一代至三代的EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合，疗效甚微， ...
在肿瘤治疗领域，直接靶向驱动基因突变已成为主流策略，但针对代谢酶突变的设计则较少。异柠檬酸脱氢酶1基因突变正是这样一个独特靶点，它不直接驱动增殖，而是改变细胞代谢物平衡，导致表观遗传紊乱和细胞分化受阻。 艾伏尼布 （Tibsovo）的划时代意义 ...
长期以来，晚期胆管癌的治疗选择极为有限，化疗效果不尽如人意，患者预后普遍较差。随着分子检测技术的发展，人们发现一部分胆管癌的发病与成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排密切相关。这种特定的分子变异，构成了一个可被精准干预的靶点。 佩米 ...
急性髓系白血病治疗中，FLT3基因的内部串联重复突变是一个公认的高危因素，常预示着更高的复发率和更差的生存结局。当携带此突变的患者经历初始诱导化疗失败或后期复发时，传统挽救性化疗的效果往往有限。 吉瑞替尼 （Gilteritinib）的临床应用，标志着 ...
在实体瘤的驱动基因谱系中，RET基因的融合或点突变虽属罕见，却是一类明确的致癌驱动因素，见于约百分之一至百分之二的非小细胞肺癌、百分之十至二十的甲状腺髓样癌以及其他多种实体瘤。传统上，这类患者缺乏高效的特异性靶向药物。 普拉西替尼 （Pralse ...
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