瑞维美尼 ，一种开创性的口服小分子药物，其作用靶点指向了急性白血病中一种深层次的致病机制——Menin蛋白与MLL蛋白之间的异常相互作用，它被开发用于治疗那些因存在MLL基因重排或NPM1基因突变而导致疾病复发或难治的急性白血病患者，通过精巧的分子结 ...
瑞维美尼这一口服靶向药物的出现，显著改变了携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病的治疗前景，其通过高选择性抑制Menin蛋白与野生型MLL蛋白之间的相互作用，精准干扰由NPM1突变所引发的异常表观遗传调控状态，从而逆转HOX基因等致癌程序的异常 ...
阿那白滞素 是一种通过DNA重组技术生产的、与人体内源性白细胞介素-1受体拮抗剂结构相同的药物，它通过竞争性阻断白细胞介素-1与细胞表面受体的结合，从而抑制这种强效促炎细胞因子的生物活性，目前已获准用于治疗类风湿关节炎、新生儿发病多系统炎症性 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊类动物中提取并进一步合成的独特抗肿瘤药物，它已被批准用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗后进展或不耐受的晚期软组织肉瘤患者，以及铂类敏感型复发性卵巢癌患者。其作用机制具有双重性：一方面，它能与DNA的小沟结合，干扰 ...
卡那单抗 是一种高度特异性的全人源单克隆抗体，它通过选择性中和具有生物活性的白细胞介素-1β来发挥治疗作用，目前已获批用于治疗多种与白细胞介素-1β过度产生相关的自身炎症性疾病，其中包括Cryopyrin蛋白相关周期性综合征、肿瘤坏死因子受体相关周 ...
西多福韦 是一种核苷类似物抗病毒药物，它被批准用于治疗获得性免疫缺陷综合征患者的巨细胞病毒视网膜炎。巨细胞病毒是一种疱疹病毒，在免疫功能严重受损的个体中可能被激活，导致视网膜炎、结肠炎、肺炎等危及生命的疾病。西多福韦在体内被细胞激酶磷 ...
去纤苷钠 是一种具有多种作用机制的多聚脱氧核糖核苷酸钠盐，它被批准用于治疗接受造血干细胞移植后出现的肝静脉闭塞病伴肾或肺功能异常的成人和儿童患者。肝静脉闭塞病是一种可能危及生命的移植并发症，由于肝内小静脉内皮细胞损伤、纤维化和阻塞，导 ...
恩诺单抗 是一种创新型的抗体偶联药物，它将靶向Nectin-4蛋白的单克隆抗体与强效的微管破坏剂MMAE通过可裂解连接子共价结合，已获批用于治疗既往接受过含铂化疗和一种免疫检查点抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。其作用机制极具巧思： ...
埃万妥单抗 是一种针对表皮生长因子受体和间质上皮转化因子双靶点的全人源双特异性抗体，其获批适应症为治疗携带表皮生长因子受体外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这些患者需在以铂类为基础的化疗期间或之后出现疾病进展。该 ...
塔拉妥单抗 是一种具有开创性的双特异性T细胞衔接器疗法，已获批用于治疗接受过含铂化疗和至少一种其他前期治疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌。其作用靶点极具针对性，能够同时结合肿瘤细胞表面过度表达的delta样配体3以及T细胞表面的CD3受体，从而 ...
作为一种创新机制的海鞘素衍生物抗癌药物，卢比卡丁已在特定条件下被批准用于治疗接受铂类药物化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌成人患者。其治疗原理独特，通过选择性地与肿瘤细胞DNA双螺旋结构中的小沟结合，形成稳定的加合物，从而干扰转录因子和DNA ...
西维美林 是一种口服的毒蕈碱型乙酰胆碱受体激动剂，其核心用途在于治疗干燥综合征患者的口干症状。干燥综合征是一种主要影响唾液腺和泪腺的自身免疫性疾病，导致腺体淋巴细胞浸润和功能破坏，引起口干症和眼干症。唾液分泌主要由副交感神经通过释放乙 ...
瑞米布替尼 是一种在临床开发中的、高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其研发目标主要针对对H1抗组胺药治疗反应不佳的慢性自发性荨麻疹。慢性自发性荨麻疹是一种以反复出现风团和瘙痒为特征的慢性皮肤病，其发病机制涉及肥大细胞和嗜碱性粒细胞的异 ...
戊聚糖多硫酸钠 是一种口服的硫酸化多糖化合物，其获批用于缓解间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛或不适症状。间质性膀胱炎是一种病因复杂的慢性疼痛性膀胱综合征，其特征包括膀胱壁的炎症、尿路上皮黏膜屏障功能缺陷以及神经敏感化。其确切的作用机制尚未完 ...
伏索利肽 是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，获批用于治疗2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全症儿童患者，以增加其线性生长速度。软骨发育不全症是最常见的短肢侏儒症，主要由成纤维细胞生长因子受体3基因的功能获得性突变引起。该突变导致成 ...
匹米替比是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，其临床开发正针对标准治疗失败后的晚期胃肠道间质瘤等软组织肉瘤。热休克蛋白90是一种在细胞应激状态下高表达的分子伴侣蛋白，对维持多种客户蛋白（包括许多致癌蛋白，如KIT、血小板衍生生长因子受体、间变性淋 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种在临床开发阶段的口服小分子药物，其研发目标聚焦于治疗骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤。骨髓纤维化是一种由于基因驱动突变（如Janus激酶2、钙网蛋白或血小板生成素受体基因突变）导致异常信号传导，进而引发骨髓中纤维组织增生、 ...
西多福韦 是一种静脉给药的核苷类似物抗病毒药物，其临床应用主要针对免疫系统严重受损患者，用于治疗对更昔洛韦或膦甲酸钠治疗无效或不耐受的巨细胞病毒视网膜炎，以及对阿昔洛韦治疗无效的黏膜皮肤单纯疱疹病毒感染。其作用机制基于其活性形式，西多 ...
培美替尼 是一种选择性成纤维细胞生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体抑制剂，获批用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在胆管癌中，特别是肝内胆 ...
布格替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，具有强效的间变性淋巴瘤激酶抑制活性，以及对间变性淋巴瘤激酶溶剂前沿突变在内的多种耐药突变有效，其获批用于治疗对克唑替尼不耐受或治疗后疾病进展的间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者，也适用于 ...
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