在乳腺癌的精准治疗领域，针对特定基因突变的靶向药物正不断改写患者的生存结局。伊那利塞（Inavolisib）作为新一代口服PI3Kα抑制剂，以其独特的作用机制和显著的临床获益，为携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者提供了全新的治疗选择。 PI3K信号通路的 ...
在实体瘤治疗领域，靶向药物的出现彻底改变了晚期癌症患者的治疗格局。琥珀酸他舒格替尼（Tasfigo/tasurgratinib succinate），作为一种新型口服小分子抑制剂，正以其对特定信号通路的精准阻断能力，为晚期胆道癌等难治性肿瘤患者带来新的生存希望。 ...
在儿科肿瘤的漫长治疗历程中，每一种新药的诞生都可能成为改变患儿命运的关键。依氟鸟氨酸（Eflornithine），这个曾因抗寄生虫用途为人所知的分子，如今以Iwilfin之名，为神经母细胞瘤这一儿童常见实体肿瘤的治疗带来了突破性进展。 依氟鸟氨酸 的 ...
替索单抗 是一种首创的抗体药物偶联物，通过精确的靶向递送机制，将细胞毒性药物定向输送至肿瘤细胞，为既往治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者提供了新的选择。该药由三部分构成：一是靶向组织因子的人源化单克隆抗体，二是可被蛋白酶切割的连接子，三 ...
替纳帕诺 是一种新型的钠氢交换体3（NHE3）抑制剂，通过精准调节肠道离子转运和水分吸收，为成人肠易激综合征便秘型患者提供了新的治疗选择。在肠易激综合征便秘型患者肠道内，NHE3过度活跃，会导致肠道内钠离子和水分子的重吸收增加，使得粪便变得干结 ...
瓦达度他 是一种口服的小分子缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过调节机体内与氧气感知和红细胞生成相关的生理通路来发挥作用。正常情况下，脯氨酰羟化酶在有氧条件下会使缺氧诱导因子α亚基被羟基化，进而被泛素化并迅速降解。慢性肾病患者由于肾脏 ...
英菲格拉替尼 是一种高选择性口服FGFR抑制剂，通过精准阻断FGFR2异常激活的信号通路，为既往治疗失败的局部进展或转移性胆管癌患者提供了新的治疗选择。该药通过与FGFR2酪氨酸激酶结构域结合，抑制受体自磷酸化，从而阻断下游RAS/MAPK和PI3K/AKT等促增 ...
伊曲莫德 是一种每日一次口服的小分子高选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，通过精准调节免疫细胞迁移，为传统治疗效果不佳的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者提供了新的治疗路径。该药通过与S1P受体1、4和5亚型高亲和力结合，促使外周血中的淋巴细胞回流 ...
喷他脒 是一种芳香族二脒类化合物，自20世纪中叶起便用于治疗内脏利什曼病、非洲锥虫病等严重寄生虫病，后因其对耶氏肺孢子虫的活性，逐渐成为免疫缺陷人群防治卡氏肺孢子虫肺炎的重要选择。该药口服吸收极差，临床多采用深部肌肉注射或缓慢静脉输注， ...
在人体内分泌系统的精密调控网络中，皮质醇作为关键的糖皮质激素，其水平异常升高会引发一系列复杂的代谢紊乱与临床症候群，即库欣综合征。美替拉酮的医学价值，在于它能够精准干预皮质醇生物合成的关键步骤。作为一种选择性11β-羟化酶抑制剂，其核心作 ...
慢性髓系白血病的治疗格局因BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂的问世而发生根本改变，但部分患者面临获得性耐药或对现有药物不耐受的挑战，尤其当疾病进展至加速期或急变期时，治疗选择更为有限。 拉泽替尼 （Lazertinib，商品名Leclaza）的研发并非旨在提供另 ...
沃克佐戈 是一种针对特定儿科群体的创新药物，近年来在多个地区获批用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长，这是一种由FGFR3基因变异导致的罕见遗传性骨骼疾病，患者表现为严重的不成比例矮小（四肢特别短小），未经治疗的患儿成年后平均 ...
阿考米迪 是一种口服的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，近年来在多个地区获批用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这是一种由错误折叠的TTR蛋白形成淀粉样纤维并沉积于心肌组织，导致进行性心功能衰竭的罕见且严 ...
在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤及成人T细胞白血病/淋巴瘤的治疗中，疾病的侵袭性与治疗抵抗性常导致后续治疗选择匮乏且效果有限。 伐美妥司他 （Valemetostat）的研发与应用引入了一种基于表观遗传调控的新型治疗维度。作为全球首个获批用于治疗这些特定 ...
西诺氨酯 是一种新型口服抗癫痫药物，近年来在多个地区获批用于成人局灶性（部分性）癫痫发作的治疗，尤其适用于已使用至少一种其他抗癫痫药物但控制不佳的成年患者。该药物通过独特的“双通道”机制发挥作用，既能正向调节GABAA受体，增强大脑抑制性神 ...
对于新诊断的急性髓系白血病老年或合并症较多的患者，标准的高强度诱导化疗常因过高的毒性和死亡率而无法实施，这使得“不适合强化疗”成为该群体治疗决策中的核心困境与关键定义。传统的低强度治疗方案如低剂量阿糖胞苷，虽然耐受性更佳，但疗效有限。 ...
依伐卡托 是一种口服的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）调节剂，自2012年起在多个地区陆续获批，专门用于治疗携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，这类患者因氯离子和水分转运异常，导致肺部、胰腺及消化道等多器官长期受累。该药物的出现改变了 ...
在实体器官移植领域，长期维持移植器官功能并保障受者生存质量，高度依赖于对免疫排斥反应的有效抑制。传统的维持免疫抑制方案以钙调磷酸酶抑制剂（CNI，如他克莫司、环孢素）为核心，此类药物虽强力抑制T细胞活化，但其带来的肾毒性、心血管代谢风险等 ...
在恶性骨肿瘤的治疗体系中，术后辅助治疗的目标在于清除可能残留的微小病灶，从而降低复发与转移风险，这对于改善患者长期预后至关重要。对于骨肉瘤这一最常见的原发性恶性骨肿瘤，尽管术前与术后化疗显著提高了患者的生存率，但部分患者，尤其是对化疗 ...
在肿瘤靶向治疗领域，针对特定驱动基因突变的抑制剂已取得显著进展，然而肿瘤细胞常通过旁路激活或下游信号重塑产生耐药，这使得针对单一节点的治疗面临挑战。一种另辟蹊径的策略是靶向维持致癌蛋白稳定性与功能的关键支撑系统——热休克蛋白90（HSP90） ...
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