舒替利单抗 作为一种靶向补体经典途径中C1s成分的人源化单克隆抗体，其获批用于治疗冷凝集素病成人患者的溶血，是全球首个也是目前唯一针对该疾病根本病因的补体靶向疗法，彻底改变了这种罕见、慢性、严重溶血性贫血的治疗模式。它通过高选择性抑制补体 ...
艾伏尼布 作为一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子抑制剂，其获批用于治疗经检测确认存在易感IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，以及联合阿扎胞苷或单药治疗新诊断的、因年龄或合并症不适合强化诱导化疗的IDH1突变阳性急性髓系白血病 ...
罗氟司特乳膏 作为一种每日一次使用的外用磷酸二酯酶4抑制剂，其获批用于治疗斑块状银屑病和特应性皮炎，为这些常见的慢性炎症性皮肤病提供了非类固醇、具有全新作用机制的局部治疗选项，尤其为敏感部位和长期管理需求的患者带来了便利。该药物通过选择 ...
氯苯唑酸葡胺 作为一种转甲状腺素蛋白稳定剂，其获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡及心血管相关住院的复合风险，是针对这种罕见致死性疾病发病根源的首款特异性药物，开启了疾病修正治疗的新篇章。该药物通过与转甲状腺素 ...
艾米珠单抗 作为一种双特异性单克隆抗体，其获批用于存在或不存在凝血因子VIII抑制物的血友病A患者的常规预防治疗，以预防或减少出血事件，代表了血友病治疗从替代治疗向模拟自然凝血过程的新型疗法转变的重大突破。它通过同时桥接凝血因子IXa和因子X， ...
格菲妥单抗 作为一种具有差异化结构的CD20/CD3双特异性抗体，其获批用于治疗经过至少两种系统治疗后复发或难治的弥漫大B细胞淋巴瘤成年患者，包括由滤泡性淋巴瘤转化而来的类型，为这类侵袭性高、预后差的疾病提供了全新的免疫治疗选择。它的作用机制是 ...
吡托布鲁替尼 作为一种高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗既往接受过至少两种系统疗法（包括共价BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者，旨在解决BTK抑制剂治疗后出现的耐药难题，为疾病进展的患者延续了靶向治疗的希 ...
美替拉酮 作为一种11-β羟化酶抑制剂，长期以来被用于诊断和治疗肾上腺皮质功能亢进相关疾病，特别是库欣综合征，其通过精准干扰皮质醇生物合成的最终步骤，为管理这种由内源性皮质醇过多引起的复杂内分泌紊乱提供了有效的药物干预手段。该药通过抑制肾 ...
维莫德吉 作为首个口服的Hedgehog信号通路抑制剂，其获批用于治疗手术和放疗后复发、或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌，代表了对这种常见皮肤癌分子机制理解转化为有效疗法的里程碑。该药物通过高选择性抑制跨膜蛋 ...
莫妥珠单抗 作为一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体，其获批用于治疗经过至少两种全身治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成年患者，标志着免疫治疗在这一惰性血液肿瘤领域取得了重要进展。这款药物的核心作用机制在于巧妙地将患者自身的免疫T细胞与表达CD20 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，与氟维司群联合，用于治疗绝经后女性和男性激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α基因突变、在接受内分泌治疗方案期间或之后出现疾病进展的晚期或转移性乳腺癌 ...
劳拉替尼 是一种高效的第三代间变性淋巴瘤激酶/酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于治疗既往接受过至少一种间变性淋巴瘤激酶抑制剂治疗后疾病进展的、间变性淋巴瘤激酶阳性转移性非小细胞肺癌患者，其以强大的血脑屏障穿透能力和广谱的抗耐药突变活性，成为 ...
司美替尼 作为一种口服的、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，是首个获批用于治疗2岁及以上、伴有症状性、无法手术的I型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的儿科患者的药物，其获批填补了该领域长期缺乏有效系统治疗的空白，具有里程碑意义。在 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，能够抑制包括FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C等多种激酶，其与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗联合，用于治疗新诊断的、携带FMS样酪氨酸激酶3突变的急性髓系白血病成人患者，标志着针对这一高危 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向抑制剂，与恩西地平共同构成了针对IDH突变这一关键致癌驱动因素的双子星疗法，为急性髓系白血病的精准治疗提供了更完整的武器库。其作用 ...
恩西地平 是全球首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者的口服靶向药物，其独特之处在于它采用的并非传统化疗的细胞毒杀路径，而是一种创新的“促分化”疗法，标志着急性髓系白血病治疗进入精准诱导分化新时 ...
司美格鲁肽 作为一种长效胰高糖素样肽-1受体激动剂，通过模拟人体自身分泌的胰高糖素样肽-1激素，以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌、抑制胰高糖素分泌，从而有效降低血糖，同时延缓胃排空、增加饱腹感、降低食欲，实现降糖与减重的双重获益。它在 ...
贝组替凡 是一种首创的口服缺氧诱导因子2α抑制剂，专门用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者，其作用机制直指该类罕见遗传性肿瘤的核心病理驱动因素。在希佩尔-林道综合 ...
帕比司他 与硼替佐米和地塞米松联合，为既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）后复发的多发性骨髓瘤成年患者提供了重要的后线治疗选择，其作用机制聚焦于表观遗传学的调控。该药物通过抑制细胞内组蛋白去乙酰化酶的活性，导致组 ...
在全球肺癌靶向治疗飞速发展的今天，卡马替尼作为一款高选择性的口服间质上皮转化因子抑制剂，其成功上市标志着针对MET外学子14跳跃突变这一特定基因变异的晚期非小细胞肺癌患者终于迎来了首款高效靶向药物，为这部分约占非小细胞肺癌百分之三的特定群体 ...
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