利什曼病是由利什曼原虫感染引发的热带寄生虫病，在全球多个流行区域造成沉重的疾病负担。根据原虫侵袭部位不同，又分为内脏型、皮肤型、粘膜型，其中内脏利什曼病致死风险极高。在很长一段时间里，该病的治疗药物选择有限，不少传统制剂需要注射给药， ...
布加替尼 的抗肿瘤效应，源于对ALK融合蛋白的精准阻断。药物可以高效抑制ALK融合蛋白的自磷酸化过程，切断下游STAT3、AKT、ERK等促增殖信号通路的持续活化，阻止肿瘤细胞不受控增殖，同时触发肿瘤细胞凋亡。除核心靶点ALK之外，布加替尼对ROS1、IGF-1R ...
在非小细胞肺癌众多驱动基因中，ALK基因融合是备受重视的靶点，在全部病例中占比约3%～7%。ALK阳性肿瘤本身具备容易发生颅内转移的特点，第一代ALK抑制剂克唑替尼问世后，虽然给患者带来了可观的生存获益，但耐药、脑转移复发两大难题始终制约长期疗效。 ...
胆管癌是一类恶性程度高、侵袭性强的消化道恶性肿瘤，早期隐匿、确诊时多已进入晚期，长久以来化疗是主要的系统治疗手段，但传统吉西他滨联合顺铂方案疗效有限，很多患者在一线化疗进展后陷入无有效治疗的困境。随着分子测序技术的发展，FGFR2基因融合被 ...
对于免疫功能受到抑制的人群而言，病毒感染是极具杀伤力的威胁。机体防御能力下降后，潜伏的病毒极易活化增殖，引发重症机会性感染，巨细胞病毒感染就是其中十分凶险的一类。西多福韦作为核苷类似物抗病毒药物，在这类难治性病毒感染的救治中占据特殊地 ...
黑色素瘤是侵袭性极强的皮肤恶性肿瘤，一旦发展至不可切除或转移阶段，传统化疗手段疗效有限，很多患者被持续增大的皮肤转移结节、难以愈合的溃疡、顽固疼痛困扰，生活质量严重受损。达拉非尼作为口服BRAF激酶抑制剂，依托精准靶向的治疗思路，为携带BRA ...
在肿瘤精准靶向治疗的发展进程中，MAPK信号通路一直是研究的核心热点，而BRAF V600突变黑色素瘤更是依托通路靶向药物实现了预后的巨大革新。 曲美替尼 作为高选择性MEK1/2抑制剂，瞄准RAS-RAF-MEK-ERK信号通路下游关键节点，为携带BRAF V600E或V600K突变 ...
厄达替尼 是首款获批用于特定突变亚型晚期尿路上皮癌的口服靶向药，为FGFR驱动的尿路上皮癌带来全新的精准治疗方案。药物选择性抑制成纤维细胞生长因子受体家族，阻断下游致癌信号，抑制肿瘤细胞增殖存活。其获批依托核心临床试验数据：针对FGFR2或FGFR ...
厄达替尼 用于含铂化疗进展后的FGFR突变晚期尿路上皮癌，靶点抑制可带来可观的肿瘤客观缓解，让经多线治疗失败的患者获得肿瘤退缩机会。但作为泛FGFR抑制剂，它的不良反应也直接反映出FGFR通路在正常组织中的生理作用，这类和靶点作用直接相关的“靶上 ...
KRAS是十分常见的肿瘤驱动蛋白，蛋白表面结构平滑，缺少适合传统小分子药物结合的口袋，长期以来都是新药研发的难点。对于携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者，既往一直缺少针对性靶向方案。 索托拉西布 是全球首个获批的KRAS G12C不可逆共价抑制剂， ...
巴瑞替尼 属于Janus激酶（JAK）抑制剂，主要用于中度至重度活动性类风湿关节炎。适用于经一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂治疗后应答不足的患者，疗效与长期安全性评估是临床选择时重点考量的内容。巴瑞替尼通过抑制JAK酶活性，调控下游信号转导， ...
BRCA1、BRCA2是人体关键抑癌基因，编码蛋白负责DNA损伤的同源重组修复。当基因发生致病性突变，该修复通路失效，DNA错误不断累积，细胞癌变风险明显升高。 奥拉帕尼 是PARP抑制剂，核心依托合成致死机制发挥抗肿瘤作用：正常细胞同时拥有BRCA介导的同源 ...
肿瘤传统诊疗长期依据原发器官划分方案，肺癌、消化道肿瘤、乳腺肿瘤各自独立管理。随着基因检测技术普及，NTRK基因融合这一驱动变异进入视野：NTRK1/2/3与其他基因发生融合后，生成持续活化的致癌蛋白，驱动肿瘤增殖。该变异不局限于某一类肿瘤，可出现 ...
阿伐曲泊帕 是口服小分子血小板生成素受体激动剂，2018年于美国获批，适应症包含慢性肝病相关血小板减少症（择期侵入性操作术前升血小板）以及慢性免疫性血小板减少症。血小板减少是多种疾病常见并发症，传统血小板输注存在感染、诱发免疫抗体等局限， ...
慢性肝病合并血小板减少，是择期侵入性操作前十分棘手的临床难题。血小板计数不足会升高术中、术后出血风险，甚至造成手术延期；传统血小板输注方案受血源供给限制，同时存在感染、短期有效、诱发同种免疫等短板。阿伐曲泊帕作为第二代口服小分子血小板 ...
慢性免疫性血小板减少症患者长期面临血小板低下带来的出血风险，传统方案存在明显局限：免疫抑制剂会升高感染风险，反复血小板输注又受血源制约，还可能诱发抗血小板抗体。 艾曲泊帕 作为全球首个口服非肽类血小板生成素受体激动剂，开辟了全新思路，治 ...
血小板生成素受体（TPO-R）信号通路适度激活，是维持血小板稳态的关键。免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病（CLD）等疾病中，血小板生成不足或破坏增多，出血风险升高。 艾曲泊帕 （瑞弗兰，Eltrombopag）是首个口服小分子TPO-R激动剂，跳出传统“抑制 ...
非小细胞肺癌的治疗已经进入精准靶向时代，但对于携带EGFR外显子20插入突变的患者，这一进步却长期停滞不前。这种突变约占所有EGFR突变肺癌的4%-12%，却因其独特的空间构象，导致传统的EGFR-TKI药物难以有效结合，患者预后与野生型肺癌相似。 莫博替尼 ...
EGFR外显子20插入突变属于EGFR驱动突变里的特殊亚型，这类肿瘤对19del、L858R对应的经典EGFR-TKI天然耐药，长期缺少有效的靶向干预手段。 莫博替尼 是专门针对该突变蛋白空间结构开发的口服酪氨酸激酶抑制剂，为含铂化疗进展后的局部晚期或转移性EGFR ex ...
多发性骨髓瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤这类血液恶性肿瘤，随着多线治疗推进，不少患者会出现广泛耐药，传统药物难以奏效。 塞利尼索 是全球首创口服选择性核输出蛋白1（XPO1）抑制剂，拥有和现有疗法互不重叠的全新作用通路，为多线治疗失败的复发难治患者提 ...
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