在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子靶向治疗中，MET基因异常已被确认为一类具有明确临床意义的驱动事件。其中，MET外显子14跳跃突变可导致受体酪氨酸激酶持续活化，进而驱动肿瘤发生与进展。卡马替尼（Capmatinib）作为一种高选择性、强效的小分子MET抑制剂 ...
骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，常导致脾肿大、体质性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）和进行性贫血。现有JAK抑制剂虽能改善脾大和症状，但可能加重贫血。作为一种口服的JAK1/JAK2及ACVR1信号通路抑制剂，其有效成分为 莫洛替尼 ，专门用于治疗伴有中度或重 ...
在急性髓系白血病（AML）的发病机制中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是重要的驱动因素之一，尤其在复发或难治患者中更为常见。其中，内部串联重复突变（FLT3-ITD）最为典型，它通过改变受体结构，使FLT3激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促增殖 ...
作为一种首创的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其有效成分为 达普司他 ，为患有症状性贫血、且正在接受透析的慢性肾脏病成年患者提供了一种不同于传统注射促红细胞生成素的全新治疗路径。慢性肾病贫血的主要成因是肾脏产生的促红细胞生成素不足以 ...
在实体瘤的复杂发病网络中，基因突变往往不仅是“驱动标签”，更能触发细胞代谢全局的重构。PIK3CA基因的热点突变（如H1047R、E545K）便是典型代表——这类突变通过改变磷脂酰肌醇三激酶α亚基（PI3Kα）的构象，大幅提升其对底物PIP的磷酸化效率，使原 ...
作为一种新型、高选择性的口服小分子激酶抑制剂，其有效成分为利特昔替尼，专门用于治疗符合特定条件的、对传统局部或全身治疗效果不佳的严重斑秃成人及青少年患者。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击毛囊，导致头发、眉毛、睫毛等部位出现 ...
在2型糖尿病的管理中，患者常面临血糖波动与多种代谢异常叠加的挑战，部分病例还伴有心血管疾病风险升高。传统口服降糖药虽能改善部分指标，但在血糖长期稳定与综合风险控制方面存在局限。GLP-1（胰高血糖素样肽-1）是一种肠道分泌的激素，可在进食后促 ...
器官移植受者及部分免疫功能低下患者，由于免疫系统无法有效清除潜伏或外源性巨细胞病毒（CMV），在术后或病情进展过程中面临较高CMV感染及相关并发症风险。CMV感染可导致肺炎、胃肠炎、视网膜炎及播散性疾病，显著影响患者康复与长期生存。在不能使用静 ...
一些非小细胞肺癌、甲状腺癌以及其他实体瘤的肿瘤生长，与RET基因的融合或突变密切相关。这类基因改变会使RET蛋白在不存在正常配体的情况下持续活化，向下游传递促增殖与抗凋亡信号，驱动癌细胞不断扩增。在含铂化疗、抗血管生成药物或多激酶抑制剂治疗 ...
部分非小细胞肺癌患者的肿瘤携带KRAS基因G12C位点突变，这一变化会使原本受控的RAS蛋白处于持续活化状态，不断向下游传递增殖与存活信号，驱动癌细胞在缺乏外界刺激的情况下持续扩增。在含铂化疗与免疫检查点抑制剂等多线治疗后，仍有患者出现疾病进展， ...
血小板减少症是慢性肝病（CLD），尤其是拟行有创操作患者常见的临床挑战，显著增加出血风险，影响诊疗进程。传统升血小板手段如血小板输注，存在供应限制、潜在感染风险和疗效短暂等局限性。阿伐曲泊帕作为一种新型、口服、小分子血小板生成素受体激动剂 ...
在某些基因重排的急性白血病中，异常的转录调控因子会“劫持”一种关键的染色质修饰复合物，将其错误地募集到特定的基因组位点，导致控制血细胞正常分化与自我更新的关键基因表达程序失调，进而驱动白血病发生。 瑞维美尼 是针对该复合物中关键蛋白的小 ...
一些中重度类风湿关节炎与特应性皮炎患者的病程，与体内多条炎症细胞因子信号的持续过度激活有关。这类信号依赖JAK1与JAK2激酶介导的细胞内传递，使促炎因子不断驱动免疫细胞浸润与组织损伤。在常规改善病情抗风湿药或外用控制不佳的情况下，患者面临反 ...
依鲁替尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），该酶是B细胞受体（BCR）信号通路中的关键介质。在多种B细胞恶性肿瘤中，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM），BCR通路异常活化驱动肿瘤细胞增殖 ...
KRAS基因被称为肿瘤驱动基因的“老大哥”，在人类癌症中突变率超三成，其中G12C位点突变在非小细胞肺癌中约占百分之十三。但因其表面光滑如球、缺乏小分子结合口袋，过去四十年被视为“不可成药”靶点。转折点出现在二〇一三年——科学家发现KRAS G12C突 ...
在部分B细胞来源的恶性血液肿瘤里，异常活跃的信号像不断发出的错误指令，驱使癌细胞无止境地增殖与存活。套细胞淋巴瘤与慢性淋巴细胞白血病就是这类疾病的代表，它们的生长高度依赖B细胞受体通路，而该通路的核心节点之一便是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）。 ...
非达霉素 是一种口服、窄谱的大环类抗生素，其抗菌作用机制在于高度选择性地抑制细菌遗传物质转录过程中的关键酶，从而阻断细菌蛋白质的合成。该药物被批准用于治疗由特定细菌引起的成年及儿童患者的肠道感染，尤其被视为预防该感染复发的一线选择，因 ...
阿达格拉西布为一种口服小分子不可逆抑制剂，能够特异性作用于KRAS G12C突变蛋白，通过共价结合突变位点的半胱氨酸残基，阻断GTP与KRAS的结合，抑制其活化状态，从而干预由该突变驱动的肿瘤信号传导与增殖进程。该药在机制上针对携带KRAS G12C变异的实体 ...
在肿瘤学领域，越来越多的研究揭示了肿瘤细胞不仅存在基因突变，其细胞代谢途径也发生了深刻而广泛的重编程，这种代谢重编程是肿瘤发生、发展和维持的重要特征。急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）作为一种侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其发病 ...
在肿瘤信号网络的“指挥链”中，MAPK通路如同一条贯穿增殖、分化与存活的“主干道”，而MEK1/2激酶则是这条干道上承上启下的“中继站”——接收上游BRAF突变体（如V600E/K）的激活信号，向下游ERK传递指令，驱动肿瘤细胞无限分裂。长期以来，针对BRAF的 ...
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