利特昔替尼 是一种新型的口服、高选择性激酶抑制剂，于2023年获准用于治疗12岁及以上青少年和成人的重度斑秃。斑秃是一种自身免疫性疾病，表现为免疫系统错误攻击毛囊导致头发、眉毛、睫毛等部位毛发部分或完全脱落，给患者带来巨大的心理和社会压力。 ...
菲达替尼 是一种口服的强效选择性抑制剂，于2019年获得批准用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成年患者。作为一种小分子靶向药物，它的出现为这类骨髓增殖性肿瘤提供了除传统疗法之外的重要选择。其治疗原理在于精准地靶向并抑制Janus激酶 ...
伊纳沃利昔布 作为一种口服、高效、选择性的磷脂酰肌醇3-激酶α亚型抑制剂，其开发旨在精准治疗携带PIK3CA基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2阴性晚期乳腺癌患者，并寻求克服既往同类药物耐药的挑战。磷脂酰肌醇3-激酶/蛋白激酶B/哺乳动物雷 ...
格拉吉布作为一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过靶向该通路中的关键受体平滑跨膜蛋白，在与低剂量阿糖胞苷联合时，为因健康状况无法接受强化诱导化疗的新诊断急性髓系白血病老年患者提供了一种创新且有效的治疗组合。急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿 ...
武特里西兰作为一种靶向转甲状腺素蛋白信使RNA的皮下注射RNA干扰治疗药物，通过每三个月一次的给药间隔，为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病患者提供了控制疾病进展、改善生活质量和功能状态的新型长效治疗选择。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 ...
瑞利珠单抗作为一种人源化白细胞介素-5单克隆抗体，通过精准中和这一关键炎症因子，为重度嗜酸性粒细胞性哮喘这一特定表型的患者提供了一种高效、靶向的附加治疗方案，尤其适用于那些尽管使用高剂量吸入性药物仍控制不佳的难治性患者。哮喘是一种异质性 ...
伐美妥司他 作为一种首创的双重EZH1和EZH2抑制剂，通过干预表观遗传调控机制，为复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤这一侵袭性强、预后极差的疾病提供了全新的治疗视角和武器。成人T细胞白血病/淋巴瘤是一种与1型人类T细胞白血病病毒感染相关的罕见外 ...
瑞司美替罗作为一种肝脏定向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，其获批标志着代谢功能障碍相关脂肪性肝炎药物治疗领域迎来了第一个直接针对疾病核心病理生理机制的口服靶向疗法，突破了该疾病长期以来无药可治的困境。代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的特征是 ...
作为一种选择性T细胞共刺激阻滞剂，贝拉西普通过创新性地靶向T细胞活化的第二信号通路，为肾移植受者提供了与传统方案作用机制迥异的维持性免疫抑制选择，尤其关注对移植肾功能长期存活的潜在益处。在器官移植领域，预防排斥反应的核心是抑制受者免疫系 ...
作为一种人源化单克隆抗体，帕利珠单抗通过特异性靶向呼吸道合胞病毒表面的F蛋白，为面临该病毒感染高风险的特殊婴幼儿群体提供了一条至关重要的季节性预防路径，成为儿科领域被动免疫预防的典范。呼吸道合胞病毒是导致婴幼儿下呼吸道感染，尤其是毛细支 ...
膀胱内灌注用卡介苗作为一种活的减毒牛型结核分枝杆菌制剂，尽管其历史可追溯至上世纪初，但至今仍在非肌层浸润性膀胱癌的治疗中占据着不可替代的核心地位，它是最为成功和应用最广泛的肿瘤免疫疗法之一。其确切的作用机制尚未被完全阐明，但普遍认为与 ...
多达维普龙作为一种具有创新作用机制的小分子药物，通过靶向肿瘤细胞的线粒体功能，为复发、高级别胶质瘤这一治疗需求远未满足的领域提供了新的治疗思路。与大多数靶向细胞表面受体或细胞内信号通路的药物不同，多达维普龙的作用焦点在于线粒体。其确切 ...
塔拉妥单抗 作为一种双特异性T细胞衔接器，其问世为广泛期小细胞肺癌这一长期缺乏有效新疗法的治疗困境带来了突破性进展，它是全球首个获批用于该适应症的靶向δ样配体3的双特异性T细胞衔接器。其创新机制在于能够同时结合两个靶点：一个是肿瘤细胞表面 ...
特立妥珠单抗作为一种针对c-Met蛋白的抗体偶联药物，代表了治疗晚期非小细胞肺癌精准医学的进一步细化，为那些肿瘤细胞表面c-Met蛋白高表达、既往经治的特定患者群体提供了新的治疗可能性。其作用机制结合了靶向治疗与化疗的优点，如同一枚精准制导的“ ...
作为一种人源化单克隆抗体，那他珠单抗通过特异性靶向白细胞表面的α4-整合素蛋白，在多发性硬化和克罗恩病的治疗中开辟了一条独特的免疫调节途径，尤其适用于对常规治疗反应不佳或无法耐受的高活动性患者。其治疗原理基于对炎症细胞迁移过程的精准干预 ...
劳拉替尼作为第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，其在对抗ALK阳性非小细胞肺癌的征程中，尤其是在解决前代药物耐药这一核心挑战方面，扮演了关键角色。ALK阳性非小细胞肺癌占所有非小细胞肺癌的约5%，自第一代ALK抑制剂克唑替尼应用以来，患者的生存期已得到 ...
司美替尼 作为一种选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，其获批标志着一种特定遗传性疾病——1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤，首次拥有了经批准的系统性药物治疗选择。1型神经纤维瘤病是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，NF1基因编码 ...
米哚妥林 在急性髓系白血病治疗史上具有里程碑意义，它是首个获批用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病患者的靶向药物，标志着该难治亚型进入靶向治疗时代。米哚妥林是一种口服的多激酶抑制剂，其作用靶点包括FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C、血管内 ...
紧随恩西地平的脚步，艾伏尼布作为首个异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，为携带另一种常见代谢酶突变的急性髓系白血病患者填补了靶向治疗的空白。与恩西地平的作用原理相似，艾伏尼布精准靶向的是突变形式的IDH1酶。在急性髓系白血病中，IDH1基因突变导致其编码的 ...
恩西地平 作为全球首个获批的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，其出现为复发或难治性急性髓系白血病这一治疗棘手领域带来了具有变革意义的精准治疗选择。这种口服靶向药物并非通过传统的细胞毒性作用杀伤癌细胞，而是针对肿瘤细胞代谢中的特定基因突变进行干预。 ...
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