KRAS基因突变曾是癌症治疗领域著名的“不可成药”靶点，尤其在非小细胞肺癌中，KRAS G12C突变患者长期缺乏有效的靶向治疗。索托拉西布的诞生彻底改变了这一局面，它作为全球首款获批的KRAS G12C抑制剂，实现了从零到一的突破，为这部分患者带来了精准治 ...
达拉非尼 是一种小分子口服靶向药物，属于BRAF丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂。BRAF基因突变可导致其编码的蛋白持续激活，进而驱动细胞异常增殖与肿瘤发生。达拉非尼通过特异性抑制突变型BRAF蛋白的活性，阻断下游信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞的生长 ...
小细胞肺癌是一种侵袭性强、极易复发的恶性肿瘤，尤其在二线治疗后，有效方案匮乏，患者预后极差，鲁比卡丁是一种创新的海洋衍生抗肿瘤药物，它通过双重作用机制发挥抗癌效果，为这些陷入治疗困境的患者带来了新的希望。鲁比卡丁的作用机制非常独特，它 ...
多发性骨髓瘤（MM）是一种难以治愈的血液系统恶性肿瘤，患者常经历反复复发与治疗耐药。泊马度胺作为第三代免疫调节药物，以其独特的作用机制和更强的抗骨髓瘤活性，在来那度胺和硼替佐米治疗后复发的难治性患者中展现出卓越疗效，已成为当前多发性骨髓 ...
EGFR exon20插入突变是非小细胞肺癌中一种相对罕见但治疗棘手的亚型，这类患者对传统的EGFR靶向药反应不佳，预后较差。 波齐替尼 作为一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，其设计初衷正是为了精准靶向包括exon20插入突变在内的多种EGFR突变，为这部分患者打开 ...
在非小细胞肺癌治疗中，EGFR突变驱动的靶向治疗已取得显著进展，但EGFR 20号外显子插入突变（20ins）长期被视为治疗盲区。这类突变占EGFR突变的2%-4%，却因蛋白结构特殊性导致传统EGFR抑制剂（如吉非替尼、奥希替尼）无法有效结合，使患者缺乏有效治疗选 ...
维奈克拉 是一种小分子口服药物，属于B细胞淋巴瘤2（BCL-2）蛋白抑制剂。BCL-2蛋白在细胞凋亡调控中发挥关键作用，其过度表达可导致肿瘤细胞逃避程序性死亡，从而促进肿瘤的生长与存活。维奈克拉通过特异性结合并抑制BCL-2蛋白的功能，恢复肿瘤细胞的凋 ...
胃饥饿素是一种由胃分泌的肽类激素，具有强烈的促食欲和促生长激素释放作用，在肿瘤恶病质患者中，由于肿瘤本身和系统性炎症的影响，常出现严重的食欲减退、体重减轻和肌肉消耗，严重影响生活质量和治疗耐受性。 阿那莫林 是一种口服、选择性胃饥饿素受 ...
在急性髓系白血病（AML）治疗实践中，一位65岁患者的案例凸显了传统决策模式的局限性：患者ECOG评分2分，因年龄较大被建议推迟治疗，等待体能状态改善。然而，等待期间病情进展，最终治疗启动延误超过8周。米哚妥林（Rydapt/midostaurin）的临床应用，通 ...
间质上皮转化因子是一种受体酪氨酸激酶，其异常激活可促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成，在部分非小细胞肺癌患者中，存在间质上皮转化因子外显子14跳跃突变，这是明确的致癌驱动突变。特泊替尼是一种口服、高选择性的间质上皮转化因子抑制剂，专 ...
赛妥珠单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体药物偶联物，由三部分构成：一种人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体、可裂解的连接子以及强效的拓扑异构酶I抑制剂SN-38作为细胞毒性载荷。滋养层细胞表面抗原2是一种在多种上皮性肿瘤细胞表面高表达 ...
慢性髓性白血病（CML）治疗长期面临的核心矛盾是治疗目标与患者生活质量的脱节。传统治疗策略将目标单一聚焦于分子学缓解（如BCR-ABL转录本水平低于10%），导致约35%的患者因过度追求缓解而持续高剂量用药，引发疲劳、关节疼痛等副作用，显著影响日常生 ...
杜韦利西布 是一种口服的双重磷酸肌醇3激酶δ和γ抑制剂。磷酸肌醇3激酶δ和γ是PI3K/AKT/mTOR信号通路中两种关键的亚型，主要在造血细胞中表达，调控细胞的存活、增殖、迁移和功能。在多种B细胞淋巴瘤中，B细胞受体信号通路的异常激活是核心驱动因素， ...
慢性免疫性血小板减少症（ITP）治疗长期面临的核心挑战是血小板计数的波动性与治疗决策的脱节。传统治疗中，医生仅依赖单次血小板计数结果决定是否调整治疗方案，导致约35%的患者因短暂性血小板下降而过度调整剂量，同时约25%的患者因血小板波动未被及时 ...
与常见的表皮生长因子受体敏感突变不同，外显子20插入突变会导致受体蛋白的ATP结合口袋结构发生改变，形成一个狭小的空间，使得大多数第一、二代表皮生长因子受体抑制剂难以有效结合，因此这类患者对传统靶向治疗反应不佳。 莫博替尼 是一种口服、强效、 ...
在激素受体阳性晚期乳腺癌治疗中，传统连续用药模式常导致约45%的患者因中性粒细胞减少等副作用而需要调整剂量或中断治疗，严重影响治疗持续性和生活质量。哌柏西利（Palbociclib）的临床应用，通过创新性地采用28天用药/7天停药的周期性治疗方案，实现 ...
在骨质疏松症的治疗中，大多数药物通过抑制骨吸收发挥作用，但对于骨量极低、骨折高风险的患者，迫切需要能显著促进骨形成的药物。罗莫珠单抗作为一种人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白的活性，解除其对骨形成的抑制，从而强力促进新骨形成、增加骨 ...
在转移性结直肠癌（mCRC）治疗中，传统决策长期依赖治疗线数作为启动瑞戈非尼的唯一依据，即前两线治疗失败后立即使用。这种固定线数模式导致约40%的患者因肝功能储备不足（Child-Pugh B/C级）或体能状态不佳（ECOG≥2）而无法及时接受治疗，错过最佳干 ...
在晚期肾细胞癌的治疗中，抗血管生成是核心策略之一。 替沃扎尼 作为一种口服的高选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，旨在强效抑制血管内皮生长因子受体1、2和3，同时对其他激酶的脱靶效应较小，为既往接受过两种或以上全身治疗的晚期肾细胞癌 ...
在肝细胞癌（HCC）治疗中，传统决策长期依赖肿瘤进展作为治疗启动的唯一依据，导致约50%的患者在肝功能显著恶化（Child-Pugh B/C级）后才启动治疗，错过最佳干预窗口。 索拉非尼 （Sorafenib）的临床应用，通过推动治疗启动时机从等待肿瘤恶化向基于肝功 ...
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