针对局部晚期或转移性基底细胞癌这一缺乏高效系统治疗手段的疾病领域，一种首创的口服刺猬信号通路抑制剂维莫德吉的问世，标志着该病的治疗进入了靶向关键致癌驱动基因的新时代。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数可通过手术治愈，但少数病例 ...
在肿瘤免疫治疗的时代，PD-1/PD-L1通路抑制剂已彻底改变了多种晚期癌症的治疗前景。阿维鲁单抗作为一款人源化抗PD-L1单克隆抗体，其独特之处在于它拥有一个天然的Fc段，能够潜在介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用，理论上可在阻断免疫抑制通路的同时 ...
在复发或难治性滤泡淋巴瘤的治疗格局中，一种创新的T细胞衔接双特异性抗体莫妥珠单抗已获得应用许可，代表了一种无需预先化疗或干细胞移植即可直接激活患者自身免疫系统攻击癌细胞的免疫治疗新模式。滤泡淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然初始 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的精准治疗版图中，绝大多数患者能从伊马替尼等KIT/PDGFRA抑制剂中获益。然而，PDGFRA基因第18号外显子D842V突变，像一座坚固的堡垒，对伊马替尼及所有其他传统TKI完全耐药，这类患者过去几乎束手无策。阿伐普替尼的诞生，正是为 ...
在肿瘤治疗从基因突变靶向迈向表观遗传调控的探索中，EZH2（Zeste基因增强子同源物2）作为一个关键的“表观遗传写作器”，成为新的焦点。在多种癌症中，EZH2的异常激活会过度沉积抑制性组蛋白标记（H3K27me3），从而异常沉默包括抑癌基因在内的大量基因 ...
在帕金森病长期多巴胺能药物治疗中普遍出现的剂末现象这一治疗困境背景下，作为一种新型、高选择性、可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，奥匹卡朋已获批用于治疗接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂方案的帕金森病患者出现的剂末现象。帕金森病的主要病理 ...
在2型糖尿病的治疗武器库中，胰高糖素样肽-1受体激动剂因其强效降糖、明确减重和心血管获益已成为核心药物，但其注射给药方式仍是影响患者起始和长期依从性的重要障碍。司美鲁肽片的诞生，正是为了拆除这堵“无形的墙”。作为全球首个且目前唯一的口服GL ...
卡非佐米 作为第二代、不可逆的蛋白酶体抑制剂，代表了多发性骨髓瘤靶向治疗的一次重要进阶。面对第一代药物硼替佐米可能出现的耐药或无法耐受的周围神经毒性，其研发旨在通过更精准、更持久的靶点抑制来克服这些局限。与硼替佐米可逆地结合蛋白酶体不 ...
在霍奇金淋巴瘤和某些脑肿瘤的化疗史上，丙卡巴肼代表着一个时代的里程碑。作为MOPP方案中的核心药物之一，它在上世纪六十年代首次将晚期霍奇金淋巴瘤的治愈变为现实，奠定了其不可磨灭的历史地位。然而，与许多经典的细胞毒性药物一样，其临床应用伴随 ...
在全球范围内为数不多的冷凝集素病治疗选择中，一种针对经典补体途径上游关键成分C1s的单克隆抗体 舒替利单抗 已获得批准，为该疾病领域带来了新的干预策略。冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，其核心病理机制是机体产生异常的自身抗体，这些 ...
对于中晚期帕金森病患者而言，长期左旋多巴治疗后出现的“剂末现象”（疗效减退、症状波动）是严重影响生活质量的核心难题。患者常在“开期”（药物起效，活动自如）和“关期”（药效消失，行动困难）之间反复摇摆。沙芬酰胺的研发，旨在为这一困境提供 ...
在针对非小细胞肺癌中EGFR和HER2外显子20插入突变这一难题的早期探索中，波齐替尼曾被视为一颗希望之星。作为一款不可逆的泛HER酪氨酸激酶抑制剂，它在临床前模型中显示出对包括ex20ins在内的多种EGFR/HER2突变具有强力抑制作用。然而，其临床开发历程并 ...
在小细胞肺癌的治疗史上，一线铂类化疗进展后的治疗选择曾长期陷于“黑暗时代”，二十多年来缺乏有效的新机制药物，患者预后极差，中位生存期仅以月计。 鲁比卡丁 的出现，犹如一道划破沉寂的光。作为一种新型的海鞘来源烷化剂，其作用机制超越了传统的D ...
在类风湿关节炎等T细胞介导的自身免疫性疾病治疗中，阿巴西普作为一种选择性T细胞共刺激调节剂，提供了不同于肿瘤坏死因子抑制剂等生物制剂的独特作用路径。阿巴西普是一种由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外部分与人免疫球蛋白IgG1的Fc段融合而成的可 ...
在晚期尿路上皮癌的后线治疗中，抗体药物偶联物恩诺单抗通过创新的作用机制，成功将细胞毒性药物精准送达肿瘤，展现了显著的临床获益。恩诺单抗是一种将靶向抗体与强效细胞毒药物偶联而成的创新疗法。其抗体部分靶向肿瘤细胞表面高表达的Nectin-4蛋白， ...
“不可成药”曾是肿瘤学中一个令人敬畏的术语，特指那些表面光滑、缺乏小分子药物经典结合口袋的致癌蛋白，KRAS蛋白长期位列其首。KRAS G12C突变的存在，意味着肿瘤细胞内部存在一个持续激活的生长开关，却无药可将其关闭。 索托拉西布 的诞生，标志着一 ...
在铂类药物耐药卵巢癌这一临床困境中，抗体药物偶联物米伐妥昔单抗通过精准的靶向递送机制，为特定患者群体带来了新的治疗希望。米伐妥昔单抗是一种新型的抗体药物偶联物，由三部分组成：一种靶向叶酸受体α的人源化单克隆抗体，一种可裂解的肽连接子， ...
在转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病这一曾被认为无法阻挡的进行性心衰病因面前，小分子稳定剂氯苯唑酸的出现，首次为延缓疾病进展提供了具有循证医学证据的病因治疗手段。 他法米地 是一种高度选择性的小分子口服药物，其治疗原理并非直接清除沉积在心肌组 ...
在血友病A的预防治疗领域，一种颠覆传统凝血因子替代模式的双特异性抗体艾美赛珠单抗，通过模拟凝血因子的功能开创了治疗新纪元。艾美赛珠单抗并非直接补充患者体内缺乏的凝血因子VIII，而是一种人源化的双特异性单克隆抗体。其创新之处在于，它能同时桥 ...
在侵袭性B细胞淋巴瘤的后线战场，当传统疗法难以为继时，一种具备创新结构和高效能的“现货型”双特异性抗体格菲妥单抗提供了有力的反击武器。格菲妥单抗是一种具有“2:1”独特结构的T细胞衔接器，其分子一端包含两个可结合B细胞表面CD20抗原的片段，另 ...
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