磷酸盐奥司他丁片 为因促肾上腺皮质激素分泌过多所致的库欣病患者，提供了一种能够直接、精准降低体内皮质醇水平的重要药物疗法。库欣病源于垂体肿瘤异常分泌过量促肾上腺皮质激素，持续刺激肾上腺皮质过度生产糖皮质激素皮质醇，从而引发包括中心性肥 ...
作为全球首个获得临床应用批准的口服选择性核输出抑制剂， 塞利尼索 凭借其靶向细胞核质运输系统的独特机制，为经历多重治疗后病情仍进展的复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，提供了全新的治疗可能性。该药物的核心作用靶点是核输出蛋白XP ...
杜韦利西布 的登场，为那些在传统化疗与靶向治疗中屡屡碰壁的淋巴瘤患者带来了新的可能。作为全球首个同时靶向PI3Kδ和PI3Kγ亚型的口服抑制剂，它不像传统化疗那样无差别攻击，而是精准地掐断肿瘤赖以生存的“生命线”之一，同时削弱周围“支援部队” ...
在血友病A患者中，无论是否存在凝血因子VIII抑制物，其根本缺陷在于内源性或外源性凝血因子VIII功能不足，导致凝血酶生成严重受损。艾美赛珠单抗是一种人源化、双特异性单克隆抗体，其创新性设计使其能够同时模拟并替代活化凝血因子VIII的辅因子功能。艾 ...
依库珠单抗 的故事，始于对“补体系统失控”这一隐形杀手的精准狙击。作为全球首个获批的补体C5末端抑制剂，它不直接对抗病原体或肿瘤细胞，而是通过“关闭”人体固有免疫系统中过度激活的补体级联反应，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血 ...
在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，无论是遗传突变型还是老年野生型，转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定，易解离为单体，进而错误折叠聚集成淀粉样纤维，沉积于心肌间质，导致进行性心肌肥厚、僵硬和心力衰竭。氯苯唑酸是一种口服小分子稳定剂，其核心 ...
埃万妥单抗 （Amivantamab/Rybrevant）的问世，是为那些在肺癌精准治疗版图中长期“迷路”的患者点亮的一盏灯。作为全球首个获批的EGFR×MET双特异性抗体，它不走寻常路——不依赖传统的激酶抑制，而是通过同时抓住肿瘤细胞表面的EGFR与MET两个靶点，并 ...
阿伐普替尼的出现，像一把专为罕见突变打造的“分子钥匙”，打开了胃肠道间质瘤（GIST）中历来难治的D842V突变亚型的治疗枷锁。作为首款针对血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变的精准抑制剂，它打破了这类患者长期依赖非特异性化疗或无药可用 ...
拉罗替尼 作用机制聚焦于神经营养因子受体酪氨酸激酶基因家族与其它基因发生融合这一致癌事件，拉罗替尼是一种口服、高选择性、强效的泛原肌球蛋白受体激酶抑制剂，其革命性在于实现了基于驱动基因而非肿瘤起源的精准治疗。当NTRK1、NTRK2或NTRK3基因发 ...
前列腺癌的生长始终绕不开雄激素信号——即便通过手术或药物实现去势（血清睾酮降至去势水平以下），肿瘤细胞仍可能利用肾上腺分泌的雄激素或局部合成的微量雄激素维持增殖。在这一“去势后雄激素残留”的困境中，抗雄激素药物成为关键拼图。尼鲁米特（N ...
厄达替尼 是一种口服、强效、高选择性的成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4酪氨酸激酶抑制剂，在部分晚期尿路上皮癌患者中，存在成纤维细胞生长因子受体3或成纤维细胞生长因子受体2基因的功能获得性突变或融合，导致受体发生不依赖于配体的持续激活。厄达替 ...
他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）的研发与问世，源于对脊髓小脑变性症（SCD）患者运动功能障碍长期缺乏有效药物的困境回应。作为促甲状腺激素释放激素（TRH）的结构优化类似物，它并非直接补充激素，而是通过增强中枢TRH受体活性、显著减少外周副作用， ...
在部分急性髓系白血病患者中，异柠檬酸脱氢酶2基因发生功能获得性突变，导致其编码的突变酶获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸，高水平积累的2-羟基戊二酸会抑制多种依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，造成表观遗传学紊乱，阻断髓系前体细 ...
在免疫肿瘤学的发展进程中，程序性死亡配体1（PD-L1）抑制剂已成为多种实体瘤治疗的重要组成部分。德瓦鲁单抗（Durvalumab）作为人源化IgG1单克隆抗体，通过特异性结合肿瘤细胞及免疫细胞表面的PD-L1，阻断其与T细胞上的PD-1受体相互作用，从而恢复T细胞 ...
在人类对抗癌症的基因谱中，KRAS突变长期扮演着“最难对付”的角色之一。作为最常见的致癌驱动突变之一，它存在于约25%的非小细胞肺癌、40%的结直肠癌以及90%的胰腺癌中。然而，由于其蛋白表面光滑，缺乏明显的药物结合口袋，KRAS靶向药物的研发在近四十 ...
在神经内分泌肿瘤和某些垂体疾病的药物治疗中，生长抑素类似物长期占据重要地位。 帕瑞肽 作为第二代合成类似物，因其对多种生长抑素受体亚型（尤其是SSTR1、2、3和5）具有广泛而高亲和力的结合能力，展现出区别于传统制剂（如奥曲肽）的药理特征和临床 ...
替尔泊肽 （Tirzepatide，商品名Mounjaro）是一种新型的双靶点肠促胰素受体激动剂，同时作用于葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体。这一双重机制突破了传统单靶点GLP-1受体激动剂的局限，在2型糖尿病治疗中展现出更显 ...
B细胞淋巴瘤的治疗领域中，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的出现是一场革命，它们通过抑制B细胞受体信号通路，有效阻断了恶性B细胞的生长和存活。然而，一部分患者会对现有的一代、二代BTK抑制剂产生耐药，其中常见的耐药原因之一是BTK基因发生了新的突 ...
阿那白滞素（Anakinra）的故事，始于对“炎症风暴”背后关键介质的精准狙击——它是全球首个获批的重组人白细胞介素-1受体拮抗剂（IL-1Ra），通过阻断白细胞介素-1（IL-1）的信号传导，为类风湿关节炎、成人Still病、冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）等自 ...
KRAS G12C突变肺癌患者常因肿瘤生长阻塞气道、侵犯胸膜或胸壁，引发持续性咳嗽，咳嗽时胸背牵涉疼痛，严重时因气道狭窄出现气促、呼吸困难，连说话、进食都觉费力，生活质量急剧下降。阿达格拉西布正是为这类患者遏止咳嗽、缓解胸背疼痛的靶向药物，它能 ...
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