当急性髓系白血病治疗进入分子分型时代，针对特定基因变异的药物不断改写临床实践。异柠檬酸脱氢酶2的突变被发现是AML中一个关键的可干预靶点。恩西地平作为全球首个获批的IDH2选择性抑制剂，通过纠正肿瘤细胞的异常代谢状态实现治疗目标，为复发难治性AML患 ...
肝内胆管癌（iCCA）是一种侵袭性强、治疗选择有限的恶性肿瘤。成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，是iCCA中一种重要的可靶向驱动变异。 福巴替尼 作为一种新型、高选择性、不可逆的口服FGFR1-4抑制剂，凭借其在FGFR2融合/重排晚期胆管癌中展现的深度 ...
部分实体瘤的生长依赖特定基因融合事件，其中RET基因与其他基因的错误拼接可驱动肿瘤持续扩增。RET融合使激酶结构域不依赖配体即可活化，通过MAPK与PI3K等通路传递增殖信号，在肺癌、甲状腺癌等患者中形成独特亚型。既往多激酶抑制剂虽能覆盖RET，但因同时抑 ...
慢性髓性白血病的治疗进程中，耐药突变的出现常使一线酪氨酸激酶抑制剂失效，其中BCR-ABLT315I突变因改变激酶活性位点结构，导致多数早期TKI无法有效结合，成为临床控制的难点。这类患者往往面临疾病进展加速、治疗选择匮乏的困境，普纳替尼的研发正是针对这 ...
晚期实体瘤的治疗常因肿瘤异质性、多重信号通路激活及耐药性问题而陷入困境。卡博替尼的研发基于一个不同的理念：它并非针对单一驱动基因，而是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，旨在同时抑制多个与肿瘤生长、血管生成及转移密切相关的关键通路。这种“广 ...
在慢性肝病患者的临床旅程中，计划性侵入操作（如肝穿刺、TIPS、肝脏切除）常因一个“变量”而被迫中断或充满风险：血小板减少。这不仅关乎出血，更深层地扰乱了多学科诊疗的既定时序——手术被推迟，治疗方案需调整，患者陷入等待与不确定。 阿伐曲泊帕 的 ...
慢性免疫性血小板减少症的传统治疗，长期遵循一种“防御性”的病理逻辑：自身免疫系统误将血小板识别为异物并发起攻击。因此，治疗的核心是压制免疫——无论是通过糖皮质激素广泛抑制免疫活性，还是通过脾切除术移除主要的血小板破坏场所。 艾曲泊帕 的出现 ...
晚期尿路上皮癌的治疗景观，在免疫检查点抑制剂广泛应用后，呈现出一片新的“治疗高原”：部分患者获得长期生存，但更多患者面临耐药后的生存平台期，后续治疗选择匮乏，疗效有限。在这一生态中，FGFR基因变异（突变/融合）的存在，如同在高原上出现了一片独 ...
在IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者接受艾伏尼布治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞比例 ...
在IDH2突变急性髓系白血病（AML）患者接受恩西地平治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞比例 ...
在黑色素瘤的治疗中，约半数的患者携带BRAF V600激活突变，这一突变如同一个持续推动肿瘤生长的“加速器”。达拉非尼正是针对这一关键靶点设计的抑制剂，它通过精准关闭这个“加速器”，与另一种药物形成协同，共同改变了晚期黑色素瘤的治疗格局，为患者 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体α/δ激动剂，近期在全球范围内获得了用于治疗对一线药物熊去氧胆酸反应不足或不能耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者的批准。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾 ...
阿西米尼布 是一种革命性的口服酪氨酸激酶抑制剂，它通过一种全新的、被称为“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋”的作用机制，为对先前两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性期费城染色体阳性慢性髓系白血病成人患者提供了突破性的治疗选择，并随 ...
比美替尼 作为一种口服、高效、选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，在联合BRAF抑制剂恩考替尼用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤的成人患者中确立了其重要地位。这一组合疗法的批准基于对BRAF突变型黑色素 ...
特泊替尼 是一种高选择性的口服间质上皮转化因子受体抑制剂，它在全球范围内被批准用于治疗携带间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变的晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变是非小细胞肺癌中一种相对少见但明确的 ...
恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的强效口服酪氨酸激酶抑制剂，它能够靶向作用于原肌球蛋白受体激酶、C-ros肉瘤致癌因子以及间变性淋巴瘤激酶，该药物因其独特的“不限癌种”适应症而备受瞩目，已在全球多地获批用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶基 ...
对于许多新诊断的、因年龄或健康状况无法耐受强化疗的急性髓系白血病患者，传统治疗选择有限且疗效不尽如人意。维奈克拉的出现彻底改变了这一局面，它通过一种全新的作用机制——直接靶向并抑制癌细胞的“生存盾牌”，与去甲基化药物或低剂量化疗联合， ...
多发性骨髓瘤的治疗历程是一个不断克服耐药的过程，患者在接受包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂在内的多线治疗后，疾病仍可能复发进展，后续选择变得极为有限。泊马度胺作为新一代的免疫调节剂，以其独特的作用机制和更强的效价，为这类深度难治的患者群体 ...
在对抗多种由特定信号通路异常驱动癌症的战役中，直接靶向该通路的核心环节往往能取得战略性效果， 迈吉宁 正是这样一种药物，它通过精准抑制细胞内一个关键的信号传导分子，有效阻断肿瘤细胞的生长和生存信号，在黑色素瘤、非小细胞肺癌等恶性肿瘤的治 ...
面对晚期肾细胞癌与甲状腺髓样癌这类高度血管化的实体肿瘤，单纯阻断单一通路往往难以持久控制疾病， 卡博替尼 的设计正是为了应对这一挑战，它通过同时抑制多个与肿瘤生长和血管生成密切相关的靶点，展现出广泛的抗肿瘤活性，为患者提供了重要的治疗选 ...
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