艰难梭菌感染（CDI）是抗生素滥用后肠道菌群失调引发的肠道感染，以水样泻、腹痛甚至伪膜性肠炎为特征，约20%-30%患者会经历复发，传统万古霉素虽能缓解症状，却因广谱抗菌破坏肠道微生态，导致二次复发率超40%，患者反复住院负担沉重。非达霉素（通用名 ...
阿西米尼 是一种口服的、特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者，其全新的作用位点设计为克服酪氨酸激酶抑制剂耐药问题提供了创新性解决方案。 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带IDH2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，它通过干预肿瘤细胞的异常代谢途径，开创了白血病靶向治疗的新维度。在急性髓系白血病中，部分患者的白血病细胞存在IDH2基因的功能 ...
塞利尼索 是一种口服的选择性核输出抑制剂，用于治疗特定类型的复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤，其独特的作用机制为那些对多种现有疗法耐药的患者提供了新的治疗途径。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性肿瘤。塞利尼索通过可逆性地结合并抑制 ...
瑞维美尼 是全球首个获批用于治疗复发/难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病（AML）的口服高选择性menin抑制剂。其研发基于对这两类分子亚型白血病核心驱动机制的解析——KMT2A重排（约占AML的5%-10%）或NPM1突变（约占AML的30%）通过异常激活menin ...
塞普替尼是一种高效、选择性的口服RET激酶抑制剂，被批准用于治疗携带RET基因融合或突变的多种晚期或转移性实体瘤成人及儿童患者，其适应症覆盖了非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌以及不限癌种的治疗，展现了靶向治疗基于基因分型而非单纯肿瘤部位 ...
在重度哮喘患者的日常中，频繁的喘息、胸闷和急性发作如同挥之不去的阴影——这类患者占哮喘总人群的5%-10%，即便使用高剂量吸入性糖皮质激素（ICS）联合长效β受体激动剂（LABA），仍因气道嗜酸性粒细胞炎症失控导致年急性发作率达3-4次，肺功能进行性下 ...
普拉替尼 是一种口服、高选择性的RET激酶抑制剂，专门用于治疗携带RET基因融合或突变的晚期或转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌患者，它的出现解决了这类罕见但具有明确驱动基因的实体瘤的治疗难题。RET基因的异常激活，包括融合与突变，是 ...
吉瑞替尼 是一种口服的高选择性、强效FLT3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，其临床应用标志着这类预后不良的急性髓系白血病亚型进入了靶向治疗新时代。急性髓系白血病是一种侵袭性血液恶性肿瘤，其中FLT3内部 ...
在泌尿系统肿瘤的防治中，非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC，肿瘤局限于膀胱黏膜层或黏膜下层）因高复发率（术后5年复发率50%-70%）和潜在进展风险（约15%进展为肌层浸润性癌），长期困扰临床。传统膀胱内化疗（如丝裂霉素C）虽能短期降低复发，却无法阻止肿瘤 ...
阿达格拉西布 是一种口服的高选择性、强效小分子抑制剂，专门设计用于治疗携带特定基因突变的非小细胞肺癌成人患者，其问世为这部分患者提供了针对耐药突变的后线精准治疗选择。该药靶向的是肺癌中一个明确的驱动基因突变，即KRAS G12C突变。长期以来， ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，老年患者（≥75岁）或不适合强化疗的患者长期处于困境——这类患者占AML总数的40%以上，因器官功能衰退、合并症多，无法耐受蒽环类+阿糖胞苷的标准强化疗，传统低剂量化疗（如单用阿糖胞苷）缓解率低（约18%）、总 ...
在原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的治疗图谱中，熊去氧胆酸（UDCA）是一线基石，但约40%患者对UDCA反应不佳（治疗1年后碱性磷酸酶ALP仍≥1.5倍正常上限），面临胆汁酸蓄积、肝纤维化加速及瘙痒难耐的困境，肝移植成为终末选择。 埃拉菲布拉诺 （通用名el ...
莫洛替尼 是一种口服的Janus激酶1/2抑制剂和激活素A受体1型抑制剂，专门用于治疗中危或高危的骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化，其独特的多靶点作用机制旨在同时应对疾病的多 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌的治疗进程中，耐药始终是悬在患者头顶的挑战——约半数患者使用第一代或第二代EGFR-TKI一年后，因T790M突变导致激酶结构域改变，药物无法有效结合，肿瘤再次进展。此时传统化疗疗效有限且毒性显著。拉泽替尼的出现，如同一把精准 ...
喜保宁是一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，作为治疗癫痫特别是婴儿痉挛症和耐药性复杂部分性发作癫痫的有效药物，其在特定难治性癫痫综合征管理中占据着独特而重要的位置。该药通过不可逆地抑制大脑中的GABA转氨酶，减少γ-氨基丁酸这一主要抑制性 ...
在神经胶质瘤的治疗版图中，低级别胶质瘤（WHO 2级，如星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤）曾是一片“灰色地带”——这类肿瘤生长缓慢，却因浸润性强难以彻底切除，术后复发率高达70%，且传统放化疗对延缓进展的效果有限（中位无进展生存期仅15-18个月）。更棘 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂，专门用于治疗携带特定基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌患者，其上市为这部分患者群体提供了依据分子分型的精准治疗选择。这种药物针对的是乳腺癌中常见的PIK3CA基因 ...
在脑瘤治疗的漫长探索中，血脑屏障始终是一道难以逾越的“高墙”——这道由脑血管内皮细胞紧密连接形成的天然屏障，能阻挡98%以上的化疗药物进入脑组织，让多数系统性化疗对脑瘤“鞭长莫及”。直到 洛莫司汀 （通用名lomustine，商品名Ceenu/洛莫司汀） ...
阿那莫林是一种专门针对非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌等恶性肿瘤患者中常出现的癌症恶液质这一消耗性综合征的口服胃饥饿素受体激动剂，为改善这类患者的营养代谢状态提供了新的药物干预途径。癌症恶液质以骨骼肌持续流失伴随或不伴随脂肪减少为特征，会导 ...
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