作为一种口服的ABL1酪氨酸激酶抑制剂，信倍立被批准用于治疗既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期成人患者，其应用核心是通过结合ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋，稳定非活性构象，从而抑制ABL1激酶的活性，阻断B ...
想象一下皮肤上持续存在的红色斑块，覆盖着银白色鳞屑，它们不仅带来难以忍受的瘙痒与灼热感，更时常成为他人目光聚焦的尴尬来源。对于斑块状银屑病患者而言，这种慢性炎症性皮肤病的困扰远不止于表象。传统的外用疗法，如皮质类固醇，虽能快速压制炎症 ...
作为一种口服的缺氧诱导因子2α抑制剂，维利瑞被批准用于治疗von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者，其应用核心是通过抑制HIF-2α的活性，阻断其下游靶基因（如VEGF、PDGF、EPO等）的表达，从而抑制肿 ...
当细胞内部的代谢工厂出现一个“故障”的工人——异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）发生特定突变时，一场灾难性的生产混乱可能随之而来。这种突变酶丧失了其正常功能，转而生产一种异常的代谢产物——2-羟基戊二酸。这种“有毒副产物”在细胞内大量累积，如同错误 ...
当血液在寒冷中悄然凝固，对于冷凝集素病患者而言，这并非比喻，而是日常面临的生理威胁。这种罕见的自身免疫性溶血性贫血，源于体内异常的自身抗体在低温下结合红细胞，进而过度激活补体系统的经典途径，导致血管外溶血甚至血管内急性溶血。长期以来， ...
非戈替尼 被批准用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，其应用核心是通过抑制JAK1的活性，阻断IL-6、IFN-γ等促炎细胞因子的信号传导，从而减轻关节炎症、肿胀和疼痛，延缓关节破坏。该药的作用机制具有选 ...
在帕金森病的长期管理中，一种被称为“剂末现象”的运动波动困扰着许多患者：在每次左旋多巴药效达到高峰后，行动自如的“开期”逐渐消退，随之而来的僵硬与迟缓——“关期”症状则悄然重现。这种周期性波动不仅打乱日常生活节奏，更可能增加跌倒风险。 ...
作为一种口服的Janus激酶2抑制剂， 帕克替尼 被批准用于治疗中危-2或高危原发性骨髓纤维化成人患者，以及真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化成人患者，其应用核心是通过抑制JAK2 V617F突变蛋白的活性，阻断JAK-STAT信号通路 ...
滤泡性淋巴瘤的治疗轨迹常常漫长而曲折，患者在经历多次缓解与复发后，终将面临一个现实：后续治疗的选择不仅越来越少，其带来的毒性负担却可能越来越重。这种进退维谷的境地，尤其体现在对化疗免疫疗法耐药或治疗后快速复发的患者身上。传统疗法虽能再 ...
作为一种靶向程序性死亡受体1的人源化单克隆抗体， 多塔利单抗 被批准用于治疗错配修复缺陷或微卫星不稳定性高的复发性或晚期子宫内膜癌成人患者，以及既往接受过系统性治疗后进展且无满意替代治疗方案的dMMR实体瘤成人患者，其应用核心是通过阻断PD-1与 ...
对于大多数基底细胞癌患者，手术切除或局部放疗足以解决问题。然而，当肿瘤变得局部晚期，深深浸润周围组织，或发生罕见却致命的远处转移时，传统局部治疗便显得束手无策。在2012年之前，医学界对于这种已无法通过手术或放疗治愈的晚期基底细胞癌，缺乏 ...
阿达格拉西布 被批准用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，其应用核心是通过不可逆地结合KRAS G12C蛋白的GDP结合状态，锁定其非活性构象，从而阻断下游MAPK信号通路的激活，抑制肿瘤细胞增殖和存 ...
在内分泌系统的精密调控网络中，下丘脑-垂体-肾上腺轴如同一台高度敏感的天平，维持着皮质醇等关键激素的动态平衡。当这台天平因肿瘤或其他病理原因发生倾斜，导致皮质醇异常增多时，引发的库欣综合征会带来一系列复杂的代谢与全身性损害。面对此类疾病 ...
作为一种靶向CC趋化因子受体4的人源化单克隆抗体注射液，莫格利珠单抗被批准用于治疗复发性或难治性蕈样肉芽肿和塞扎里综合征，这两种皮肤T细胞淋巴瘤亚型均属于惰性非霍奇金淋巴瘤，其应用核心是通过结合肿瘤细胞表面的CCR4受体，介导抗体依赖性细胞介 ...
随着共价BTK抑制剂在B细胞恶性肿瘤中的广泛应用，一类新的临床挑战——获得性耐药，特别是由BTK蛋白C481位点突变所介导的耐药——已成为影响患者长期生存的关键障碍。一旦疾病对伊布替尼、阿可替尼等共价抑制剂产生耐药，后续治疗选择往往有限且疗效欠佳 ...
在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的后线治疗中，尽管CAR-T细胞疗法已展现出变革性潜力，但其应用却面临着诸多现实壁垒：漫长的个体化制备周期（通常3-5周），使那些疾病快速进展、体能状况迅速恶化的患者可能无法“等待”；复杂的医疗中心资 ...
作为一种口服的κ阿片受体激动剂， 盐酸纳呋拉啡 被批准用于治疗慢性血液透析患者的顽固性皮肤瘙痒，其应用核心是通过激动中枢和外周的κ阿片受体，抑制组胺和其他瘙痒介质的释放，从而缓解瘙痒症状。该药的作用机制不同于μ阿片受体激动剂（如吗啡）， ...
面对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤，尤其是经历过多线治疗甚至CAR-T疗法后疾病仍进展的患者，临床选择往往变得异常狭窄且预后黯淡。肿瘤细胞通过各种机制逃避免疫监视，而患者自身的T细胞则常处于耗竭或失能状态，难以发起有效攻击。能否设计一种治疗 ...
在A型血友病的预防性治疗领域，长期规律输注凝血因子VIII虽然有效，但治疗负担始终是患者面临的核心挑战。静脉穿刺的困难、频繁给药的需求以及对抑制物产生的担忧，共同构成了一幅复杂的临床图景。尤其当患者体内产生中和性抗体时，传统因子替代疗法的效 ...
作为一种靶向淋巴细胞功能相关抗原1的单克隆抗体眼用溶液， 立他司特滴眼液 被批准用于治疗干眼症，特别是那些伴有角膜和结膜炎症的中重度病例，其应用核心是通过抑制T细胞介导的炎症反应，减轻眼部不适和角膜损伤。该药的作用机制在于与淋巴细胞功能相 ...
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