英菲格拉替尼 是一种口服的、选择性、ATP竞争性成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其作用靶点锁定在成纤维细胞生长因子受体家族的1、2、3型受体上，这类受体是调控细胞增殖、分化、迁移和存活的重要信号分子，在正常情况下，其活化受到配体的严 ...
溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性复发性炎症性肠病，全球约500万患者受累，中重度患者常因抗TNF-α、整合素抑制剂等传统治疗无效或耐药面临病情进展，需更高效的口服免疫调控方案。伊曲莫德（Etrasimod，商品名Velsipity）作为新型口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受 ...
艾代拉里斯 是一种口服的小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型高选择性抑制剂，其作用靶点是磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的δ亚型，该亚型主要在造血细胞，特别是B淋巴细胞中表达，并在B细胞受体的信号传导、细胞的活化、增殖、迁移和存活中起着关键作用，在多种B ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的系统性淀粉样变性疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）基因变异（遗传性ATTR，ATTRv）或野生型TTR异常折叠（野生型ATTR，ATTRwt）导致淀粉样蛋白沉积于神经、心脏等多器官，引发进行性神经损伤（多发性神经病，PN ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，其核心作用机制在于能够模拟内源性促甲状腺激素释放激素的生理功能，高亲和力地结合并激活广泛分布于中枢神经系统内的促甲状腺激素释放激素受体，特别是大脑皮层、脑干、小脑和脊髓等区域的受体，从 ...
奥普杜拉格 （Opdualag）是全球首个获批的PD-1/LAG-3双免疫检查点抑制剂复方制剂，由纳武利尤单抗（Nivolumab，PD-1抑制剂）与瑞拉利单抗（Relatlimab，LAG-3抑制剂）以固定剂量组合而成，专为不可切除或转移性黑色素瘤患者一线治疗设计。黑色素瘤是恶 ...
喷他脒 是一种芳香族二脒类化合物，其确切的作用机制尚未完全阐明，目前认为其抗寄生虫活性可能通过多种途径实现，包括选择性抑制病原体的氧化酶、干扰其线粒体功能和核酸代谢，以及干扰多胺的生物合成等多种机制，最终导致病原体死亡，自20世纪中叶以 ...
塞瓦替尼 （Sevabertinib，商品名Hyrnuo）是一种口服高选择性MET激酶抑制剂，专为MET exon14跳跃突变（MET ex14 skipping）非小细胞肺癌（NSCLC）患者设计。MET ex14跳跃突变在NSCLC中占比约3%至4%，多见于老年、无吸烟史患者，因mRNA剪接异常导致截短 ...
托沃非尼 是全球首个口服高选择性RAF激酶抑制剂，专为儿童低级别胶质瘤（pLGG）中BRAF融合或BRAF V600E突变患者设计，通过精准阻断MAPK通路异常激活，为这类儿童脑肿瘤提供了突破性靶向治疗选择。pLGG占儿童脑肿瘤的30%至50%，其中15%至20%携带BRAF异常 ...
囊性纤维化（CF）是一种由CFTR基因隐性突变导致的常染色体隐性遗传病，全球约10万患者受累，核心病理是CFTR氯离子通道功能障碍，引发黏液积聚、反复呼吸道感染及多器官损伤。其中，F508del突变（CFTR蛋白第508位苯丙氨酸缺失）占所有突变的70%，导致蛋白 ...
Inluriyo（通用名Imlunestrant）作为新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），为ER阳性/HER2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者带来了突破性的耐药逆转方案。这类乳腺癌占所有乳腺癌的70%，其治疗依赖芳香化酶抑制剂（AI）联合CDK4/6抑制剂（CDK4/6i），但约4 ...
HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌占所有乳腺癌的70%，其中约40%携带PIK3CA基因突变，该突变通过激活PI3K-AKT-mTOR信号通路驱动肿瘤增殖、抑制凋亡，并导致内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）耐药。传统二线治疗（如更换内分泌药物）客观缓解率不 ...
高危神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤之一，约占儿童癌症死亡率的15%，即使经过强化诱导化疗、手术及自体干细胞移植，仍有40%至50%患者复发，传统维持治疗（如顺式视黄酸）对长期生存改善有限，亟需针对肿瘤增殖核心通路的维持干预。依氟鸟氨酸（Iw ...
FGFR1-3基因异常（融合、突变、扩增）是尿路上皮癌、胆管癌、肺癌等多种实体瘤的关键驱动因素，约15%至20%的尿路上皮癌患者携带FGFR3突变或融合，胆管癌中FGFR2融合占比达10%至15%。这类异常通过持续激活下游MAPK、PI3K-AKT通路驱动肿瘤增殖与血管生成， ...
胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的软组织肉瘤，约80%携带KIT基因突变、5%至10%携带PDGFRA突变，一线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如伊马替尼显著改善了患者预后，但约50%患者在2年内因继发突变（如KIT外显子13/17）产生耐药，肿瘤重新激活增殖信号，传统二线TKI ...
那他珠单抗 （Tysabri/Natalizumab）是一种人源化IgG4κ单克隆抗体，通过靶向整合素α4亚基，阻断白细胞向中枢神经系统或肠道的迁移，为多发性硬化症（MS）和克罗恩病（CD）患者提供了抑制炎症进展的生物制剂方案。其研发聚焦于炎症性疾病中白细胞黏附- ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点蛋白激酶抑制剂，其作用机制在于能够同时抑制多种在肿瘤细胞增殖、存活和血管生成中发挥关键作用的激酶靶点，包括FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C、血管内皮生长因子受体、血小板衍生生长因子受体等，其中，对FMS样酪氨酸激酶3 ...
高级别胶质母细胞瘤（GBM）与神经内分泌肿瘤（NETs）因高度异质性和耐药机制复杂，传统放化疗客观缓解率不足20%，中位生存期仅12至18个月，尤其对复发难治患者缺乏有效方案。这类肿瘤常伴随多巴胺受体D2（DRD2）过表达与线粒体蛋白酶ClpP功能异常，为精准 ...
c-MET（肝细胞生长因子受体）过表达是多种实体瘤的驱动因素，在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比约13%至25%，在胃癌、胶质母细胞瘤中亦可见。c-MET过表达通过激活下游RAS-MAPK、PI3K-AKT通路促进肿瘤增殖、转移及血管生成，且与EGFR-TKI等靶向药耐药相关。传 ...
小细胞肺癌（SCLC）是一种高度侵袭性的神经内分泌肿瘤，约70%患者在确诊时已处于广泛期，一线含铂化疗联合免疫治疗的客观缓解率仅60%至70%，中位无进展生存期约5至6个月，复发后二线治疗客观缓解率不足15%，中位生存期不足6个月，亟需全新作用机制的干预 ...
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