瑞司美替罗 作为一种口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂,其成功获批用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎成人患者,标志着这一全球高发、长期缺乏针对性药物的慢性肝病治疗领域实现了从零到一的重大历史性突破。该 ...
奥普杜拉格 是一种由固定剂量的纳武利尤单抗与瑞拉利尤单抗组成的联合制剂,通过单次静脉输注给药,用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁以上儿科患者,其创新之处在于将靶向程序性死亡受体1的纳武利尤单抗与靶向淋巴细胞激活基因3的瑞拉利尤 ...
武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术的小干扰RNA药物,通过皮下注射给药,可长效降低遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者体内突变型和野生型转甲状腺素蛋白的合成,从而延缓疾病相关多发性神经病变的进展,是目前该疾病管理中的重要治疗选择。遗传性转甲 ...
宗艾替尼是一种口服高选择性FLT3激酶抑制剂,专门用于治疗那些存在FLT3-ITD或FLT3-TKD基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者,其核心作用在于通过有效抑制突变型FLT3受体的自身磷酸化及下游信号通路的异常持续激活,从而特异性阻断白血病细胞的 ...
宗艾替尼 作为一种具有高度选择性的口服FLT3酪氨酸激酶抑制剂,其开发应用精准定位于那些携带FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者,通过强力抑制突变型FLT3受体的自身磷酸化及下游信号通路的异常激活,从而有效遏制白血病细胞 ...
瑞维美尼作为一种口服的Menin-MLL相互作用抑制剂,其治疗价值在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病中得到了凸显,它通过精准阻断Menin蛋白与野生型MLL蛋白的功能性结合,有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网络,从而抑制 ...
瑞维美尼作为一种创新性的口服靶向治疗药物,其核心作用在于高选择性地抑制Menin蛋白与MLL融合蛋白之间的相互作用,从而直接干预由MLL基因重排所驱动的异常表观遗传调控与致癌基因表达程序,专门用于治疗携带MLL重排的复发或难治性急性白血病患者,为这 ...
伊曲莫德 是一种口服的、高选择性的鞘氨醇-1-磷酸受体1/4/5调节剂,用于治疗对常规治疗或生物制剂反应不佳、失去反应或不耐受的中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者,为这类慢性炎症性肠病的治疗提供了又一种具有新作用机制的口服靶向药物选择。其作用机 ...
喷他脒 是一种经典的双胍类抗原虫与抗真菌药物,通过多种给药途径(包括肌内注射、静脉输注及雾化吸入)用于治疗利什曼原虫引起的黑热病(内脏利什曼病)以及耶氏肺孢子菌引起的肺炎,是治疗这些特定、严重且可能危及生命的机会性感染的关键药物之一, ...
奥鲁他尼布是一种口服的、强效的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,其获批用于治疗复发或难治性的、携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的急性髓系白血病成人患者,为这一特定分子亚型的患者提供了又一款基于“分化疗法”的精准靶向药物,与现有的IDH1/2抑制剂共同构成了 ...
拉泽替尼是一种高效的第三代口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,可强效且选择性地抑制表皮生长因子受体敏感突变以及表皮生长因子受体基因T790M耐药突变,其获批用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的、表皮生长因子受 ...
沃拉西地尼 是一种口服的、脑渗透性强的双重异柠檬酸脱氢酶1/2抑制剂,其获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1或2突变、且术后有残留或复发的、WHO 2级胶质瘤成人患者,这是首个针对这一特定脑肿瘤分子亚型的靶向维持治疗药物,标志着脑胶质瘤治疗从传统的 ...
达卓优 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体偶联药物,由人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体、可裂解的四肽连接子与强效的拓扑异构酶I抑制剂载荷连接而成,其获批用于治疗既往接受过系统治疗的、不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者,为晚 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的、高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂,其获批用于治疗既往接受过系统治疗后疾病进展的、不可切除的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的胆管癌患者,为这一特定分子亚型的患者提供了又一款重要的靶向治疗药 ...
依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂,其获批作为一种维持疗法,用于降低对既往多药联合综合治疗(包括抗GD2免疫疗法)有反应的高危神经母细胞瘤儿童患者的复发风险,这是首个获批用于降低该高危儿童癌症复发风险的维持治疗药物,具有重要的临床意 ...
伊纳沃利昔布 是一种在研的、具有双重作用机制的口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂,不仅能够有效抑制磷脂酰肌醇3-激酶α的催化活性,还通过独特的变构降解作用诱导磷脂酰肌醇3-激酶α蛋白的降解,旨在为携带磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α突变的激素受体阳性 ...
Inluriyo 是一种新型的口服选择性雌激素受体降解剂,旨在用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌,为既往接受过内分泌治疗后疾病进展的绝经后女性和男性患者提供一种新的内分泌治疗选择。与传统的选择性雌激素受体调节剂 ...
依伐卡托、特扎卡福特与依来卡泊组成的三联复方制剂,是目前治疗囊性纤维化最为高效的联合疗法,适用于年龄在特定岁数及以上、携带至少一个F508del突变或其他特定类型囊纤维化跨膜电导调节因子基因突变的囊性纤维化患者,其通过三种药物协同作用,从不同 ...
托沃非尼 是一种口服的、高选择性的II型RAF激酶抑制剂,是首款获批用于治疗复发或难治性、携带BRAF V600突变、且无满意替代治疗方案的1岁及以上儿童低级别胶质瘤患者的靶向药物,其问世标志着儿童脑瘤治疗向精准靶向时代迈出了关键一步。在低级别胶质瘤 ...
塞瓦替尼 作为一种新型口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其获批用于治疗含铂化疗期间或之后出现疾病进展的、携带表皮生长因子受体外显子20插入突变(EGFR ex20ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,为这一特定难治性突变亚型提供了重要 ...

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