奈拉滨 是一种嘌呤核苷类似物前体药物，经细胞摄取后转化为活性形式阿糖鸟嘌呤三磷酸，该活性代谢物可被DNA聚合酶错误地掺入DNA链，导致DNA链合成终止，从而抑制DNA复制。其对T淋巴母细胞具有相对选择性，在T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋 ...
在非小细胞肺癌和甲状腺癌的诊疗中，识别特定的基因驱动因素已成为制定有效治疗策略的关键。 普雷西替尼 （Pralsetinib），商品名Gavreto，正是针对其中一种特定基因异常——RET基因改变而开发的靶向治疗药物。其临床价值的实现，前提是通过对患者肿瘤样 ...
库潘尼西 是一种静脉给药的泛PI3K抑制剂，选择性抑制磷酸肌醇3激酶α和δ亚型。PI3K/AKT/mTOR信号通路是调控细胞生长、增殖和存活的关键通路，在多种B细胞淋巴瘤中异常激活。库潘尼西通过抑制该通路，可诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡，尤其对恶性B细胞具 ...
鲁卡帕尼 （Rucaparib），商品名RUBRACA，是一种口服的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，其临床应用基于一种称为“合成致死”的精准医学原理。PARP酶在细胞修复单链DNA损伤的过程中发挥关键作用，对于维持基因组稳定性至关重要。在正常细胞中，即 ...
在对抗依赖异常信号传导通路生长的恶性肿瘤时，中断关键的分子信号是治疗的核心策略之一。 比美替尼 （Binimetinib），商品名LuciBinim，作为一种靶向药物，其作用焦点集中于细胞内一个至关重要的信号枢纽——MEK1/2激酶。 （一）MEK激酶：连接上游 ...
伊沙佐米 (Ixazomib)是一种用于治疗多发性骨髓瘤的口服蛋白酶体抑制剂。它的出现，为多发性骨髓瘤患者提供了一种更为便捷的给药方式，并在联合治疗方案中扮演着重要角色。细胞的正常运作依赖于精确调控的蛋白质合成与降解平衡。蛋白酶体是一个大型的蛋 ...
在晚期胃肠间质瘤和系统性肥大细胞增多症的治疗领域，血小板衍生生长因子受体αD842V突变和KIT D816V突变分别是关键驱动因素，但对传统酪氨酸激酶抑制剂响应不佳，阿伐普替尼作为一款高选择性的强效口服抑制剂，专门针对这些激活环突变设计，能够强效且 ...
曲贝替定 （Trabectedin），商品名Yondelis，是一种结构复杂的抗癌药物，其来源和作用机制都颇具特色。它并非源自传统的化学合成路径，而是从加勒比海的海鞘（一种海洋无脊椎动物）中提取并经结构改造而来。这种独特的起源赋予了它不同于常规烷化剂或抗 ...
在非小细胞肺癌的治疗中，表皮生长因子受体20号外显子插入突变和间质上皮转化因子基因扩增或突变是两类已知的驱动因素，但长期缺乏高效靶向药物， 埃万妥单抗 作为一种全人源的双特异性抗体，可同时结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子受体，通过独 ...
在阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征等由补体系统异常激活导致的罕见且危及生命的疾病治疗中，依库珠单抗作为全球首个获批的终端补体C5抑制剂，通过精准阻断补体激活级联反应的最终共同通路，能够有效控制血管内溶血和血栓性微血管病，彻 ...
恶性肿瘤的发生与发展不仅涉及基因序列的改变，也与基因表达调控的异常密切相关。表观遗传学研究揭示了在不改变DNA序列的前提下，通过化学修饰等方式调控基因活性的机制。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）是调控染色质结构和基因转录的关键酶类。 帕比司他 作为 ...
在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤以及滤泡性淋巴瘤的治疗领域，当患者对现有疗法反应不佳时，杜韦利西布作为一种口服的双重磷脂酰肌醇-3激酶抑制剂，通过同时抑制δ和γ亚型，为这些B细胞恶性肿瘤提供了新的靶向治疗选择。其作用机制 ...
晚期或转移性尿路上皮癌的治疗一直面临挑战，尤其是在一线含铂化疗失败后的患者中，治疗选择有限且预后不佳。 厄达替尼 的出现，为部分携带特定基因改变的患者群体提供了新的治疗契机。其临床应用的核心在于依据明确的分子生物标志物进行患者筛选。 ...
在非小细胞肺癌的复杂分子图谱中，表皮生长因子受体外显子20插入突变构成了一个治疗相对棘手的亚型。这类突变因其特殊的空间构象，使得肿瘤细胞能有效规避多数常规表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂的作用。而 莫博塞替尼 的出现，则通过其独特的药物设 ...
在晚期黑色素瘤的治疗领域，针对特定基因突变的靶向治疗取得了显著进展。其中，BRAF V600突变是最常见的驱动突变之一。针对这一突变的BRAF抑制剂（如维莫非尼、达拉非尼）能够迅速缩小肿瘤，但常常面临耐药性的挑战。 考比替尼 的研发与应用，正是为了应 ...
帕瑞肽 是一种环状多肽生长抑素类似物，因其对生长抑素受体具有独特的广谱高亲和力而被用于治疗特定内分泌肿瘤，尤其适用于治疗手术未能治愈或不能手术的库欣病成人患者，以及对一线生长抑素类似物治疗反应不佳的肢端肥大症患者，它通过更强效地抑制病 ...
阿那格雷 （Anagrelide）是一种用于治疗特定血液系统疾病的药物，其主要作用在于调节体内血小板的数量。血小板是血液中的一种无核细胞碎片，主要功能是在血管破损时聚集形成血栓，起到止血的作用。然而，当血小板数量异常增多时（这种情况称为血小板增 ...
细胞在生命周期中会持续面临导致DNA损伤的因素。机体具备多种DNA修复机制以纠正这些损伤，维护基因组稳定性。其中，同源重组修复（HRR）是修复DNA双链断裂的关键途径之一，BRCA1和BRCA2蛋白在此过程中发挥核心作用。部分乳腺癌及其它肿瘤的发生与BRCA1或 ...
德瓦鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，它在不可切除的III期非小细胞肺癌治疗领域确立了全新的标准，用于在接受同步放化疗后疾病未进展的患者中进行巩固治疗，通过解除肿瘤细胞对免疫系统的抑制，显著延长了患者的无进展生存期和总生存期，改变了这 ...
在对抗癌症的漫长征途中，科学家们不断寻找更有效、副作用更小的治疗方法。近年来，针对特定基因突变的靶向治疗药物为许多患者带来了新的曙光。 培米替尼 （Pemigatinib）就是这样一种药物，它主要用于治疗携带特定基因改变的胆管癌。 什么是胆管癌 ...
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