MET外显子14跳跃突变在非小细胞肺癌中的发现，不仅定义了一个新的治疗亚型，更暴露了传统分子诊断的盲区——这种因内含子剪接位点变异导致的基因事件，在常规DNA测序中可能被遗漏。 特泊替尼 的临床应用，因此超越了单纯的药物治疗，它推动并验证了一套 ...
凡德他尼/卡普利沙(Vandetanib)作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，为不可手术切除的局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌成年患者，提供了一种能够明确延缓疾病进展的系统性靶向治疗选择，尤其适用于那些携带RET基因突变的遗传性患者，其 ...
KRAS靶向治疗的演进，经历了从“不可成药”的悲观定论，到针对G12C突变的首个共价抑制剂成功破冰。然而，KRAS G12D、G12V等其他高频突变亚型，以及G12C抑制剂的原发与继发耐药，构成了新的治疗前沿。 Daraxonrasib 的早期临床研究，标志着策略的再次跃迁 ...
卡比替尼/考比替尼(COBIMETINIB)作为一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂，在临床实践中扮演着联合治疗中不可或缺的角色，它与维莫非尼这一BRAF抑制剂联合使用，共同构成了针对BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤的标准治疗方案，通 ...
拉泽替尼 /兰泽替尼(Leclaza/Lazertinib)作为针对表皮生长因子受体敏感突变和获得性耐药突变的高选择性第三代口服酪氨酸激酶抑制剂，为表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌患者提供了高效且对脑转移有效的治疗选择。其作用机制是通过不可逆地、高选择 ...
慢性肾病贫血管理的核心挑战，在于纠正促红细胞生成素绝对缺乏的同时，需克服铁代谢障碍与炎症状态对红细胞生成的抑制。传统外源性重组人促红细胞生成素疗法虽可提升血红蛋白，但存在注射负担、心血管风险及对部分患者反应不足的局限。伐度司他的研发与 ...
当复发性或转移性宫颈癌患者对含铂化疗耐药，其治疗选择迅速收窄，预后黯淡。这一临床困境不仅源于疾病侵袭性，更因缺乏可精准作用于肿瘤微环境、克服化疗耐药的新型治疗范式。 替索单抗 的开发与应用，并非简单增加一个化疗药物，而是验证了以组织因子 ...
司拉德帕 (Livdelzi/Seladelpar)作为一种高选择性的口服过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，它为治疗对熊去氧胆酸反应不佳的原发性胆汁性胆管炎患者提供了新的疾病修饰治疗选择。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病， ...
在肺癌的驱动基因探索历程中，HER2曾长期被视作乳腺癌的专属靶点，其在肺癌中的作用一度模糊。直到特定类型的HER2激活突变被明确界定为独立的致癌驱动因素，尤其以外显子20插入突变最为关键，这部分患者才从“无药可靶”的困境中被识别出来。 宗格替尼 ...
作为首个针对异柠檬酸脱氢酶1或2突变型低级别脑胶质瘤的口服靶向治疗药物，沃拉西尼的研发成功为这一生长缓慢但难以治愈的脑肿瘤提供了首个非化疗的精准系统治疗方案。该药物是一种可穿透血脑屏障的双重抑制剂，能够同时抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠 ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱中，间质上皮转化因子（MET）信号通路的异常活化构成了一个独特的治疗亚群，其中MET外显子14跳跃突变尤为关键。这一基因事件并非简单的过表达，而是通过破坏受体的负反馈调控，使其成为肿瘤增殖的核心引擎。卡马替尼的临床成 ...
在骨髓瘤的精准治疗时代，当蛋白酶体抑制剂与免疫调节剂这两大支柱疗法出现耐药，疾病进展的根源往往深入到了表观遗传调控的层面。 帕比司他 （Panobinostat）的临床引入，标志着对这一深层机制的干预成为现实。作为口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂， ...
在针对恶性肿瘤的靶向治疗领域，对RAS/RAF/MEK/ERK信号传导通路（即MAPK通路）的深入理解催生了关键性药物的开发。该通路的异常激活，特别是BRAF基因的特定突变，是驱动多种肿瘤生长与增殖的核心机制之一。康奈非尼作为一种选择性BRAF激酶抑制剂，其临床 ...
在晚期透明细胞肾癌的靶向治疗探索中，针对肿瘤代谢异常的精准干预正成为突破传统抗血管生成治疗瓶颈的重要方向。 贝组替凡 的出现，将靶点聚焦于缺氧诱导因子二α亚型——这一在von Hippel-Lindau基因失活突变背景下异常积累的转录因子，通过抑制其与下 ...
在代谢性疾病的管理格局里，长久以来血糖达标与体重控制常被视作两条并行却不易兼顾的路径。司美格鲁肽的出现，让这种割裂局面出现了转机——它以胰高血糖素样肽一受体为单一但高效的靶标，借助长半衰期设计实现每周一次给药，在平稳调节葡萄糖代谢的同 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型中，异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变的发现揭示了肿瘤代谢异常与白血病发生的深层联系。约八分之一的AML患者携带IDH1或IDH2突变，其中IDH2突变多见于老年患者及复发难治病例。这类突变导致酶活性异常，将α-酮戊二酸转化为 ...
在急性髓系白血病（AML）的复杂分子图谱中，IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）突变约占AML患者的六至八个百分点，这类患者预后较差，传统化疗缓解率低，且易复发。艾伏尼布（Ivosidenib），商品名Tibsovo，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过逆转突变IDH1酶的异 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗探索中，分子分型正取代传统形态学分型成为指导精准干预的核心。约三成患者携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变，其中内部串联重复突变（FLT3-ITD）因驱动细胞无限增殖、抑制凋亡且与高复发率密切相关，被视为最具侵袭性 ...
维贝格龙作为一种高选择性的口服β3-肾上腺素能受体激动剂，为膀胱过度活动症患者，特别是那些以尿急、尿频为主要症状，可能伴有或不伴有急迫性尿失禁的成人患者，提供了一种通过直接放松膀胱逼尿肌来增加储尿容量、减少异常收缩从而控制症状的全新机制 ...
作为一种高选择性、强效的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂， 英菲格拉替尼 专门用于治疗存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的晚期胆管癌患者，为这一难治性肿瘤提供了基于生物标志物的精准治疗选择。其作用机理在于，药物分子能够竞争性结合成 ...
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