在多种实体瘤的发生机制中，RET原癌基因的融合或突变是一类明确的驱动变异。当RET与不同伙伴基因（如KIF5B、CCDC6）发生重排，或发生点突变、拷贝数增加时，会形成持续激活的嵌合蛋白或高活性激酶，通过下游RAS-MAPK、PI3K-AKT及JAK-STAT等信号通路，推 ...
在HER2阳性乳腺癌的进展过程中，人表皮生长因子受体2（HER2）的过度表达或基因扩增不仅驱动原发灶的快速增殖，还与中枢神经系统转移的高发密切相关。HER2信号通过激活下游PI3K-AKT与RAS-MAPK通路，促进肿瘤细胞侵袭、血管生成及脑内定植。图卡替尼的研发 ...
奥格西韦奥 （Nirogacestat）作为全球首个获批用于治疗硬纤维瘤的靶向药物，于2023年11月27日获得美国FDA批准，为这种罕见且侵袭性强的软组织肿瘤提供了首个系统性的治疗选择。该药是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，其作用机制在于抑制Notch信号通路的 ...
达拉菲尼 （Dabrafenib）与曲美替尼（Trametinib）的联合用药方案，是肿瘤靶向治疗领域“双靶联合”策略的经典范例，分别于2013年5月和2013年5月在美国获批，并于2019年12月在中国获批，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，以及BRAF ...
在多种实体瘤的发生机制中，神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是一类跨越癌种的驱动变异。当NTRK1、NTRK2或NTRK3与不同伙伴基因发生重排时，会产生结构持续激活的嵌合蛋白，通过下游MAPK、PI3K-AKT等信号通路，推动细胞异常增殖、侵袭和转移。 拉 ...
阿卡替尼 （Acalabrutinib）作为新一代高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2017年10月31日获得美国FDA加速批准，随后于2023年3月22日在中国正式获批上市，标志着我国血液肿瘤治疗迈入了更加精准的靶向时代。该药通过共价结合BTK活性位点，不可逆 ...
在B细胞的发育与活化过程中，磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）主要表达于白细胞，负责传递趋化、增殖与存活信号。当该酶被异常持续激活时，会驱动B细胞恶性克隆的无限扩张，并帮助肿瘤细胞逃避免疫清除。艾代拉里斯是全球首个口服PI3Kδ抑制剂，它能高选择 ...
头孢地尔 是一种具有划时代分子结构的铁载体头孢菌素类抗生素，于2019年11月14日获得美国FDA批准，用于治疗18岁及以上患者由需氧革兰阴性菌引起的、治疗选择有限或别无选择的复杂尿路感染和复杂性腹腔内感染，为对抗多重耐药革兰阴性菌的严峻挑战提供了 ...
奥匹卡朋 是一种新型、高效、可逆的儿茶酚-O-甲基转移酶外周抑制剂，于2016年6月获得欧盟批准，随后于2020年4月获得美国FDA批准，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，用于治疗出现剂末现象的帕金森病患者，旨在更平稳地延长左旋多巴的治疗效果。其核心作 ...
在胆管癌的分子图谱中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的基因融合是一类具有明确驱动作用的变异。当FGFR2与伙伴基因（如BICC1、AHCYL1）发生融合时，会形成持续激活的嵌合蛋白，不断向下游RAS-MAPK、PI3K-AKT等信号通路发送增殖指令，推动肿瘤在肝内 ...
纳地美定 是一种首创的外周作用型μ-阿片受体拮抗剂，于2017年3月获得美国FDA批准，专门用于治疗成人慢性非癌性疼痛患者因使用阿片类止痛药而引发的便秘，为这一常见且顽固的并发症提供了靶向解决方案。其治疗原理具有精准的靶向性，作为一种大分子季铵 ...
在类风湿关节炎（RA）的慢性炎症进程中，Janus激酶（JAK）-信号转导与转录激活因子（STAT）通路扮演着枢纽角色。多种促炎细胞因子——包括干扰素γ、白细胞介素-6、肿瘤坏死因子α——均依赖该通路传递信号，驱动滑膜增生、软骨破坏与系统性炎症。乌帕替 ...
沙芬酰胺 作为一种高选择性、可逆的单胺氧化酶B型抑制剂，于2015年3月在美国获批，作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，用于治疗中晚期帕金森病患者的剂末现象，为波动症状的管理增添了重要选项。其作用机制具备双重特点：一是通过抑制单胺氧化酶B，减少 ...
在细胞代谢的精密网络中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，是三羧酸循环的关键环节。当IDH1基因发生特定突变时，其构象改变会赋予酶“新功能”，将异柠檬酸错误转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的异常积累会干扰 ...
伐美妥司他 作为全球首个获批的EZH1和EZH2双重抑制剂，于2022年9月26日率先在日本获得批准，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤，这标志着表观遗传调控在血液肿瘤治疗中的应用进入了同时靶向同源蛋白的新阶段。其治疗原理聚焦于表观遗传学关键 ...
维莫德吉 作为一种首创的口服Hedgehog信号通路抑制剂，于2012年1月30日获得美国FDA批准，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌，以及手术或放疗后复发的基底细胞癌患者，这标志着该通路在皮肤癌治疗中的转化医学成功。其作用机理高度精准，通过抑制跨膜 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，于2000年7月在日本率先获批上市，用于治疗脊髓小脑变性引起的共济失调，是当时全球首个针对此类神经系统变性病症症状改善的药物，为患者提供了除支持治疗外的主动干预选择。其治疗原理并非补充甲状腺 ...
在自体造血干细胞移植的筹备阶段，一个至关重要的技术前提常常令临床团队感到压力：必须从患者体内采集到足够数量的造血干细胞。对于部分患者，尤其是那些经历过多次化疗、骨髓储备受损的淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者，使用常规的粒细胞集落刺激因子后，干 ...
喷他脒 （异硫氰酸戊戊脒）是一种具有悠久历史的芳香双脒类抗原虫与抗菌药物，自上世纪中期应用于临床以来，在治疗数种威胁生命的罕见感染中始终发挥着“最后防线”般的关键作用。其核心药理作用是通过与原虫或某些真菌的DNA特异性结合，干扰其拓扑异构 ...
雷德帕斯（ 米哚妥林 ）作为全球首个获批用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病（AML）的靶向药物，于2017年4月28日获得美国FDA批准上市，随后于同年9月18日在欧盟获批用于AML及肥大细胞增多症的治疗，标志着AML治疗进入了精准靶向时代。该药是一种多靶点 ...
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