作为一种脱氧鸟苷类似物九-b-D-阿糖呋喃糖鸟嘌呤的前体药物， 奈拉滨 在腺苷脱氨酶作用下脱甲基转化成活性代谢产物，进而抑制DNA的合成并导致细胞死亡，主要用于治疗至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞急性淋巴细胞性白血病和T细胞淋巴母细胞性淋 ...
作为一种脱氧鸟苷类似物九-b-D-阿糖呋喃糖鸟嘌呤的前体药物，奈拉滨在腺苷脱氨酶作用下脱甲基转化成活性代谢产物，进而抑制DNA的合成并导致细胞死亡，主要用于治疗至少两种治疗方案无效或治疗后复发的T细胞急性淋巴细胞性白血病和T细胞淋巴母细胞性淋巴 ...
作为一种口服的半合成硫化多糖化合物， 戊聚糖多硫酸钠 可能作为缓冲剂附着于膀胱壁黏膜，控制细胞通透性并防止尿液中的刺激性溶质到达细胞，从而缓解与间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛或不适。该药物适用于缓解成人间质性膀胱炎患者的膀胱疼痛或不适症状， ...
作为一种首创的口服三氮杂苊烯类抗菌药物， 吉泊达星 通过同时针对细菌DNA旋转酶和拓扑异构酶IV酶的双靶点，抑制细菌DNA的复制和转录，从而发挥强效的杀菌作用，为治疗由特定病原体引起的单纯性尿路感染及无并发症泌尿生殖系统淋病提供了新的治疗选择。 ...
作为一种口服、高选择性、不可逆的共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，瑞布替尼通过精准阻断B细胞受体信号通路的关键节点，为治疗成人慢性自发性荨麻疹患者提供了新的靶向选择，这些患者在接受H1抗组胺药治疗后症状仍然持续。该药物主要适用于治疗成人慢性自发 ...
作为一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物， 伏索利肽 通过直接针对软骨发育不全的根本病理机制，精准下调成纤维细胞生长因子受体3的信号传导，从而促进软骨内骨形成，代表了该疾病治疗模式的根本转变。该药物主要适用于治疗伴有开放性骨骺的软骨发育 ...
作为一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，阿考米迪通过精确靶向疾病的分子病理基础，特异性结合转甲状腺素蛋白，从而稳定其四聚体结构，有效抑制淀粉样纤维的形成与沉积，为治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病提供了新的药物 ...
帕比司他 作为一种口服的泛去乙酰化酶抑制剂，其作用机制在于通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，导致组蛋白和多种非组蛋白的过度乙酰化，从而调节基因转录、诱导细胞周期停滞并促进肿瘤细胞凋亡，同时还能克服多发性骨髓瘤细胞对现有治疗的耐药性。该药 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中被发现并半合成获得的独特烷化剂类抗肿瘤药物，其药理作用在于能够特异性地结合DNA小沟区的鸟嘌呤残基，形成稳定的加合物，导致DNA螺旋结构发生扭曲，从而干扰转录因子和DNA修复蛋白的功能，最终阻断细胞周期并诱导肿瘤 ...
鲁卡帕尼作为一种口服的小分子聚ADP核糖聚合酶抑制剂，其核心作用机制基于“合成致死”原理，即通过抑制PARP酶的活性，阻断癌细胞单链DNA损伤的修复路径，使得本身已存在BRCA基因突变导致双链DNA修复缺陷的癌细胞，因无法修复累积的DNA损伤而走向凋亡。 ...
普雷西替尼作为一种口服的高选择性转染重排激酶抑制剂，通过精准靶向并抑制RET酪氨酸激酶的活性，有效阻断了由RET基因融合或突变所驱动的异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。该药物主要适用于治疗经检测确认存在RET融合阳性的转移性非小 ...
维莫德吉 作为一种口服的小分子刺猬信号通路抑制剂，其作用机制在于精准结合并抑制跨膜蛋白Smoothened，从而阻断刺猬信号通路在成年后的异常重新激活，该通路的过度活跃被认为是基底细胞癌发生与发展的核心驱动力。该药物主要适用于治疗转移性基底细胞 ...
作为一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶抑制剂， 司美替尼 通过特异性抑制MEK1和MEK2激酶的活性，有效阻断了RAS/RAF/MEK/ERK这一关键信号通路的过度激活，从而遏制肿瘤细胞的异常增殖与分化。该药物主要用于治疗三岁及以上伴有症状且无法手术切除的丛状 ...
依维替尼作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶一突变抑制剂，于二零一八年获得批准，并于二零二三年在国内上市，主要用于治疗伴有特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病，以及因合并症无法接受强化化疗的新诊断患者。 艾伏尼布 的作用机制在于其能够特异性 ...
阿帕他胺 作为一种第二代非甾体雄激素受体抑制剂，于二零一八年获得批准，并于二零一九年在国内上市，主要用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌以及转移性激素敏感性前列腺癌，为患者提供了更长效的疾病控制手段。该药物的作用原理在于其能够高亲和力地 ...
达罗他胺 作为一种非甾体雄激素受体抑制剂，于二零一九年获批上市，并于二零二零年在国内上市，主要用于治疗有高危转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌，以及联合多西他赛治疗转移性激素敏感性前列腺癌。该药物的作用机制在于其能够竞争性结合雄激素 ...
培美替尼 作为一种口服的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，于二零二零年首次获批，随后在二零二二年于国内上市，专门用于治疗伴有特定基因融合或重排的晚期胆管癌成人患者，填补了该领域长期缺乏有效靶向药物的空白。该药物的核心作用机制在于其能够高选 ...
他拉唑帕尼作为一种口服的多腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，于二零一八年获得批准，主要用于治疗伴有特定基因突变的晚期乳腺癌及转移性去势抵抗性前列腺癌，为携带遗传缺陷的肿瘤患者提供了创新的靶向治疗选择。该药物的作用原理在于其能够强力抑制细胞内 ...
阿那格雷 作为一种口服的血小板生成抑制剂，于一九九七年获批上市，主要用于治疗原发性血小板增多症及其他骨髓增殖性疾病引起的血小板异常升高，旨在降低血栓形成与出血的风险。该药物的作用机制在于其能够特异性地抑制巨核细胞的成熟过程，通过干扰巨 ...
考比替尼 作为一种口服的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂，于二零一五年获得批准，专门用于治疗伴有特定基因突变的不可切除或转移性黑色素瘤，通常需与维莫非尼联合使用以发挥最大疗效。该药物的核心作用在于精准抑制细胞内的特定信号传导路径，通过阻断异常 ...
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