在血友病A的治疗史上，抑制物的产生曾长期是临床管理中最棘手的困境。当患者体内产生针对外源性凝血因子VIII的中和性抗体，传统替代疗法便宣告失效，出血风险急剧升高，治疗选择变得极为有限、复杂且昂贵。艾米珠单抗（Emicizumab，商品名Hemlibra）的诞 ...
Inluriyo 是一种研究中的口服、选择性雌激素受体降解剂，其设计目标在于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，该药物的开发旨在探索相较于现有同类药物可能具有的药代动力学优化特性，以期在疗效或耐受性方面提供潜在的临 ...
氯苯唑酸葡胺 （商品名：维达全，通用名：Tafamidis）是全球首个获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物。该药物通过特异性稳定转甲状腺素蛋白四聚体结构，延缓疾病进展，改善患者预后。2019年美国食品药品监督管理局批准其 ...
ELAHERE （通用名：Mirvetuximab Soravtansine）是一种靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物，由人源化抗FRα单克隆抗体、可切割连接子和微管抑制剂DM4组成。该药物于2022年11月获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗FRα阳性、铂耐药的上皮性卵 ...
索托拉西布 是一种口服、首创的、选择性KRAS G12C抑制剂，用于治疗既往至少接受过一次系统性治疗的、经检测确认存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，该药物的成功研发是癌症靶向治疗领域的一项重大科学突破，它通过创新的药物设 ...
拉罗替尼 是一种口服、高选择性、中枢神经系统渗透性高的原肌球蛋白受体激酶抑制剂，用于治疗患有神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性、无已知获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重并发症、且无满意替代治疗或治疗后进展的成人和儿童实体瘤患 ...
恩诺单抗 （通用名：Enfortumab vedotin-ejfv，商品名：Padcev）是一种靶向Nectin-4的抗体偶联药物，于2019年获美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。2023年12月， ...
卡博替尼 可有效抑制包括血管内皮生长因子受体1/2/3、MET、AXL、RET、KIT等多个靶点，其获批适应症广泛，包括既往接受过血管内皮生长因子靶向治疗的晚期肾细胞癌、不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌，以及与纳武利尤单抗联合用于晚期肾细胞癌的一 ...
阿巴西普（通用名：Abatacept，商品名：Orencia，国内商品名：恩瑞舒）是一种选择性T细胞共刺激调节剂，通过融合蛋白技术将人细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）的胞外结构域与人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc段结合而成。该药物于2005年获美国食品药品监 ...
在神经系统退行性疾病的治疗版图中，脊髓小脑变性症（SCA）代表着一类长期缺乏病因疗法的疾病集合。患者的核心困境在于小脑、脑干及脊髓神经元的进行性丢失，导致平衡障碍、步态异常、构音不清等共济失调症状缓慢而不可逆地加重。传统治疗以物理康复和支 ...
妥瑞达 是一种口服、高选择性间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，该药物通过强效抑制由这一特定基因变异驱动的肿瘤生长信号通路，为此类既往缺乏有效靶向疗法的肺癌亚型患 ...
在维持性血液透析患者的诸多困扰中，难以控制的顽固性皮肤瘙痒常常被低估，却严重影响着生活质量与心理健康。这种尿毒症相关瘙痒症的传统治疗方案，如抗组胺药、局部皮质类固醇或紫外线照射，对相当一部分患者效果有限。一种源于阿片系统再平衡的创新疗 ...
阿片类药物在慢性疼痛管理中的广泛应用带来一个长期困扰：由药物本身引发的便秘。这种便秘与功能性便秘有着本质区别，源于阿片分子与肠道μ-阿片受体的直接结合，抑制肠神经活性，导致肠道蠕动减慢、分泌物减少、吸收增加，形成难以用常规手段缓解的顽固 ...
普拉替尼 是一种口服、强效、高选择性的转染重排原癌基因抑制剂，用于治疗经检测确认存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘 ...
吉瑞替尼 是一种口服、强效的FMS样酪氨酸激酶3和AXL双重抑制剂，用于治疗经检测确认存在FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，该药物通过同时抑制白血病细胞的关键驱动基因FMS样酪氨酸激酶3和可能与耐药相关的AXL激酶，为这一高 ...
在肿瘤化疗药物的发展长河中，洛莫司汀（Lomustine，商品名Ceenu）代表着一个特定时代的智慧与困境。自上世纪六十年代问世以来，它便以其独特的亲脂性和强大的细胞周期非特异性杀伤能力，成为穿透血脑屏障、治疗中枢神经系统肿瘤的基石药物之一。然而， ...
培美替尼 是一种口服、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，用于治疗既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其它重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，该药物的批准开启了胆管癌基于特定基因分型的精准靶向治疗 ...
依维替尼 用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，以及与新诊断急性髓系白血病诱导化疗联合用于75岁及以上或患有无法使用强化诱导化疗的合并症的异柠檬酸脱氢酶1突变阳性新诊断急性髓系白血病成人患者， ...
莫博替尼 是一种口服、不可逆的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的、携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，该药物的研发成功标志着针对这一长期缺乏有效靶向药物 ...
在骨髓增生异常综合征（MDS）和β地中海贫血的长期管理中，贫血是导致患者反复输血、生活质量低下和远期并发症的核心问题。传统治疗如红细胞输注和促红细胞生成素，主要扮演“替代”与“刺激”角色，但前者有铁过载、感染风险，后者在MDS患者中反应率有 ...
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