EGFR第四代靶向药 BLU-945 临床探析：奥希替尼(9291)耐药后最为常见C797S突变或cMET扩增/突变/高表达,cMET无论突变或扩增一直就有较为成熟的络氨酸激酶抑制剂TKIs（靶向药）已经上市，譬如:卡博替尼184、卡帕替尼280、或者克唑替尼，但针对EGFR基因20外 ...
波生坦 由瑞士罗氏制药公司研发，2001年12月5日被FDA批准在美国上市治疗肺动脉高压（PAH），是治疗PAH的首创口服药物。PAH是一种肺血管多发疾病，致残率与致死率都非常高。因肺动脉血管结构重塑，肺部血管阻力增加，肺动脉压力升高。当患者肺动脉压力升 ...
吉三代 (伊柯鲁沙Epclusa）是吉利德公司又个以索菲布韦为架的丙肝直接抗病毒药，是由索菲布韦(Sofosbuvir,SOF)400mg+维帕他韦(Velpasvir,VEL)100mg组成的复合剂(SOF/VEL)。它是全球款，也是唯个全口服、泛基因型、单剂的丙肝治疗新药，适于治疗全部6种 ...
格列卫 是一种BCR-Abl蛋白抑制剂，它的出现，让慢性髓系白血病（CML）患者在确诊后活过5年的比例从30%提高到了89%。在它获得FDA批准后，靶向EGFR的激酶抑制剂吉非替尼（gefitinib）和厄洛替尼（erlotinib）也获得批准，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患 ...
非布司他 为痛风患者降尿酸的一线用药，为黄嘌呤氧化酶(XO)抑制剂，通过抑制尿酸合成降低血清尿酸浓度，适用于具有痛风症状的高尿酸血症的长期治疗。非布司他如何使用?在降尿酸药物治疗初期可能导致血尿酸值急速降低诱发痛风性关节炎(痛风发作)，故推荐 ...
斑秃（AA）：AA是一种自身免疫性脱发疾病，典型临床表现为毛发斑片状脱落，呈现圆形或椭圆形、边界清晰的脱发斑片。某些诱因下，毛囊的免疫豁免遭到破坏，CD8+NKG2D+T细胞激活，大量炎症因子（IFN-γ为主）及细胞因子释放引起处于生长期的毛囊损伤，进而 ...
地中海贫血是由于红细胞生成无效导致的遗传性贫血。特别是，患有重型地中海贫血症的人会因定期输血红细胞而出现继发性铁过载。需要铁螯合疗法来预防长期并发症。去铁胺和去铁酮都有效;然而，需要对新型口服螯合剂 地拉罗司 在地中海贫血患者中的有效性和 ...
阿法替尼 用于一线治疗的试验，包括LUX-Lung 3/6两项临床III期试验，以及临床II期的LUX-Lung 7试验，其中前两项试验的对照组为培美曲塞/吉西他滨+铂类化疗，而LUX-Lung 7试验的对照组则是吉非替尼。 LUX-Lung 3/6试验的数据显示，阿法替尼用于一线 ...
强生宣布，EGFR/c-MET双抗Rybrevant（amivantamab， 埃万妥单抗 ）联合第三代EGFR抑制剂Lazertinib头对头奥希替尼治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期MARIPOSA研究获得积极顶线数据。 MARIPOSA-2是一项随机、开放标签的II ...
目前没有针对癌症中KRAS突变的疗法被批准。KRAS p.G12C突变发生在13%的非小细胞肺癌和1-3%的结肠直肠癌和其他癌症中。 索托拉西布 是一种选择性且不可逆地靶向KRASG12C的小分子。索托拉西布在KRASG12C突变晚期实体瘤中的抑制作用 我们在携带KRAS p.G ...
Opicapone（奥吡卡朋）是每日口服1次选择性儿茶酚氧甲基转移酶(COMT)抑制剂，是第三代COMT抑制剂，，适用于联合左旋多巴-卡比多巴或左旋多巴-苄丝肼盐酸盐，用于成人帕金森病(PD)患者，改善药效减退现象。与安慰剂相比， 奥匹卡朋 /阿片哌酮可将左旋多巴 ...
研究共纳入873例HBeAg阳性慢乙肝患者，患者按2∶1的比例随机接受 韦立得 （25 mg，QD；581例）或TDF（300 mg，QD；292例）治疗144周，之后开放标签接受韦立得继续治疗，直至8年。关键的次要安全性终点为髋关节和脊柱的骨密度（BMD）变化、血清肌酐和估计 ...
实验筛选期FVC大于或等于50%预测值，且已完成了4至5周尼达尼布150毫克每日两次稳定剂量的IPF患者，被随机分配至接受尼达尼布150毫克每日两次联合 吡非尼酮 （每天801毫克，三次滴定）组或尼达尼布150毫克每日两次组，试验为开放性且持续12周。主要终点为 ...
去纤苷钠 对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至 ...
MEK抑制剂 比美替尼 通过可逆地抑制MEK1和MEK2，阻断信号通路向下游传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。比美替尼在体外细胞系试验和体内小鼠成瘤模型中均可抑制ERK磷酸化。同时，比美替尼还可抑制BRAF突变的人源性黑素瘤细胞系中MEK依赖性磷酸化，并降低细胞活 ...
贝组替凡 (MK-6482)是一种新型、强效和选择性的HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，包括HIF-2α在内的被称为缺氧诱导因子的蛋白质会在患者体内蓄积。如果调节不当，HIF-2α的积累会刺激多种与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的癌基因，导致良性 ...
英克西兰 是一种集合了经典的GalNac肝细胞递送和ESC高级化学修饰的siRNA药物，可降解肝脏中的PCSK9 mRNA，于2020年获得欧洲药品管理局的批准，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，于两周前获得中国食品和药品管理局（NMPA）的批准。该药物 ...
Nurtec（Rimegepant） 瑞美吉泮 是第1款拥有快速口腔崩解片剂型（ODT）的CGRP受体小分子拮抗剂，通过阻断CGRP受体治疗偏头痛的根源。瑞美吉泮将于2020年3月上旬以8片装的形式在美国上市销售。瑞美吉泮的建议剂量为75毫克，视需要服用，每日服用一次。 ...
截至2022年8月的研究数据显示，在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下， 厄达替尼 （Erdafitinib）能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6-23.9)时，16种不 ...
索托拉西布 是KRAS G12C的抑制剂，与KRAS G12C独特的半胱氨酸形成不可逆的共价键，将蛋白锁定在非活性状态，阻止下游致癌信号传递，抑制细胞生长，促进细胞凋亡，且不影响野生型KRAS的作用。索托拉西布在体外和体内均可抑制KRAS G12C,脱靶活性极小。在 ...
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