在ER阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌耐药是临床面临的核心挑战。尽管CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗已成为一线标准，但多数患者仍会在1-2年内进展，后续治疗选择有限且疗效递减。Inluriyo（通用名Imlunestrant）作为新一代口服选择性雌激素受体降 ...
拓得康 作为一种高选择性间质上皮转化因子受体抑制剂，在治疗携带该基因融合突变的晚期非小细胞肺癌患者中展现了精准治疗的巨大潜力。该药物通过精准抑制间质上皮转化因子受体的异常激活，阻断了肿瘤细胞的增殖、存活和迁移信号，为这类罕见但具有明确 ...
喷他脒 作为一种经典的抗原虫药物，在治疗卡氏肺孢子虫肺炎和某些非洲锥虫病方面历经数十年考验，依然保持着不可替代的治疗地位。该药物通过干扰原虫的DNA、RNA、磷脂和蛋白质代谢等多重机制，实现对病原体的有效杀灭，其广谱抗病原体活性使其成为特定 ...
尼伽司他 作为一种口服伽马分泌酶抑制剂，在治疗进展性硬纤维瘤方面展现出了改变疾病自然病程的能力，为这类介于良恶性之间的肿瘤提供了非手术治疗的新选择。该药物通过抑制伽马分泌酶的活性，阻断了Notch信号通路的异常激活，从而抑制了硬纤维瘤细胞的 ...
HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者在内分泌治疗耐药后，面临着疾病快速进展的挑战，亟需针对耐药机制的精准干预手段。伊那利塞（通用名，商品名itovebi/Inavolisib）作为新一代口服PI3Kα抑制剂，通过“抑制活性+清除突变蛋白”的双重机制，为携带PIK3CA突 ...
依氟鸟氨酸 （通用名，商品名Iwilfin/Eflornithine）是一种通过抑制鸟氨酸脱羧酶（ODC）活性发挥治疗作用的细胞分化诱导剂，其核心价值在于通过干扰多胺合成通路，促使异常增殖的肿瘤细胞向正常方向分化，同时为特定寄生虫感染提供针对性治疗。 鸟 ...
左利替尼 作为一种专门设计用于穿透血脑屏障的靶向药物，在治疗携带表皮生长因子受体敏感突变的非小细胞肺癌脑转移患者中确立了不可替代的地位。该药物通过优化的分子结构特性，实现了在中枢神经系统中达到有效治疗浓度的目标，从而填补了传统靶向药物 ...
急性髓系白血病中FLT3基因突变的存在，长期以来是导致患者预后不良的关键因素，传统化疗难以克服其驱动肿瘤增殖与耐药的核心作用，亟需更具针对性的靶向干预手段。琥珀酸他舒格替尼（通用名，商品名Tasfigo/タスフィゴ）作为新一代口服FLT3酪氨酸激酶抑 ...
瑞他鲁肽 作为一种新型长效胰高血糖素样肽-1、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素受体三重激动剂，在肥胖症及二型糖尿病的治疗中展现出前所未有的多重获益。该药物通过同时激活三条关键的代谢调节通路，模拟了人体内多种肠促胰素和代谢激素的协同作 ...
阿考米迪 作为一种口服小分子稳定剂，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗中扮演着至关重要的角色，通过稳定四聚体结构的转甲状腺素蛋白，有效阻止了致病淀粉样纤维的形成与沉积。该药物的上市填补了该罕见疾病治疗领域的一个重要空白，其作用机制 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90（HSP90）抑制剂，通过靶向肿瘤细胞内的分子伴侣系统，干扰致癌蛋白的稳定状态，为酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的胃肠道间质瘤患者提供了新的后线选择。 胃肠道间质瘤是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，约85%存在KIT基 ...
西诺氨酯 作为一种新型抗癫痫药物，凭借其独特的双重作用方式，为对传统疗法反应不佳的局灶性癫痫患者带来了实质性的临床改善。该药物主要通过增强伽马氨基丁酸能神经传递的强度，同时抑制电压门控钠离子通道的重复放电，从而在神经细胞水平构建起一道 ...
软骨发育不全是最常见的短肢型侏儒症，由成纤维细胞生长因子受体三基因显性突变引起，导致软骨内骨化障碍，患者出生时即表现为四肢短小、躯干相对正常，成年后身高通常不超过一百四十七厘米。长期以来，该病缺乏针对生长障碍核心机制的有效药物，仅能通 ...
宗艾替尼 是一种口服的强效特异性人表皮生长因子受体2抑制剂，其上市为携带特定基因突变的晚期非小细胞肺癌治疗带来了新的突破。该药物通过不可逆地结合人表皮生长因子受体2酪氨酸激酶结构域，抑制其磷酸化，从而阻断下游信号通路的异常激活。宗格替尼 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，复发或难治性病例始终是临床面临的严峻挑战，传统化疗疗效有限且毒副作用显著，亟需更具针对性的靶向策略。 瑞布替尼 （通用名瑞米布替尼，商品名Rhapsido）作为新一代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过优化作用机制与安全 ...
宗艾替尼 作为一种口服小分子靶向药物，自获批上市以来，在特定类型的晚期非小细胞肺癌治疗领域确立了其关键地位。该药物主要通过精准抑制表皮生长因子受体通路上特定突变位点的异常信号传导，从而阻断肿瘤细胞的增殖与存活机制。其独特的分子结构设计 ...
西维美林是一种具有特定药理作用的胆碱能受体激动剂，其临床应用主要针对因外分泌腺功能受损导致的干燥症状。该药物通过选择性激活毒蕈碱型乙酰胆碱受体（尤其是M3亚型），模拟神经递质乙酰胆碱的生理作用，从而刺激唾液腺、泪腺等外分泌腺体的分泌功能 ...
瑞维美尼上市标志着针对携带特定基因突变的复发或难治性急性白血病治疗进入了表观遗传学干预的新阶段，该药物通过高选择性地抑制menin蛋白与组蛋白甲基转移酶混合谱系白血病蛋白的相互作用，从而逆转由混合谱系白血病基因重排所驱动的异常基因表达程序。 ...
在人类对抗丙型肝炎的漫长斗争中，吉三代（通用名：索磷布韦维帕他韦，商品名：丙通沙/Epclusa）的诞生是一个决定性的转折点。它并非仅仅是对原有药物的改良，而是首次实现了通过单一复方制剂，对所有主要丙肝病毒基因型的全覆盖治疗。这一突破，使得丙 ...
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