瑞维美尼 在携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出了其独特价值,它通过精确阻断Menin蛋白与野生型MLL蛋白之间的功能性结合,有效干预由NPM1突变所引发并高度依赖的异常表观遗传调控网络,从而抑制白血病细胞的恶性生长并促使其分 ...
瑞维美尼 作为一种首创的口服小分子药物,其核心机制在于高选择性地抑制Menin蛋白与MLL融合蛋白之间的功能性相互作用,从而直接干预由MLL基因重排所驱动的异常转录调控网络与致癌基因表达程序,专门用于治疗携带MLL重排的复发或难治性急性白血病患者, ...
托沃非尼 是一款口服、高选择性的II型RAF激酶抑制剂,其作用机制旨在有效靶向并抑制由BRAF基因融合或BRAF V600突变所驱动的MAPK信号通路异常激活,该通路异常是儿童低级别胶质瘤中最常见的致癌驱动因素,为在先前系统性治疗中疾病进展且没有满意替代治 ...
塞瓦替尼 是一种新型、强效的口服表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其结构经过专门设计,能够有效且高选择性地靶向并抑制EGFR基因20号外显子插入突变所驱动的信号传导,该突变是EGFR突变非小细胞肺癌中对传统一、二代EGFR-TKI治疗不敏感的主要亚型之 ...
奥普杜拉格 是一种由抗淋巴细胞活化基因-3单抗与抗程序性死亡受体-1单抗组成的固定剂量复方制剂,通过同时阻断LAG-3和PD-1这两个不同的、互补的免疫检查点通路,旨在更有效地解除肿瘤微环境中T细胞的抑制状态,恢复和增强抗肿瘤免疫应答,为治疗不可切 ...
武特里西兰 是一种采用先进RNA干扰技术设计的双链小干扰RNA药物,通过特异性沉默肝脏中转甲状腺素蛋白的信使RNA,从源头上减少突变型和野生型TTR蛋白的生成,从而阻止淀粉样纤维在心脏、神经等器官和组织中的进一步沉积,为治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀 ...
伊曲莫德 是一种口服、高选择性的1-磷酸鞘氨醇受体1、4、5调节剂,其通过可逆性地与淋巴细胞表面的S1P1受体结合,促使受体内化降解,从而功能性拮抗S1P1信号,阻止淋巴细胞从次级淋巴器官向血液循环及炎症部位的迁移,最终减少到达结肠黏膜的致病性淋巴 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服、高选择性、强效的成纤维细胞生长因子受体1-3及集落刺激因子1受体双重抑制剂,其双重作用机制旨在同时靶向驱动骨肉瘤生长的FGFR信号通路和与免疫抑制性肿瘤微环境相关的CSF-1R通路,为既往化疗治疗失败或无法耐受的不可切 ...
依氟鸟氨酸 是一种不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂,通过降低细胞内多胺的生物合成,干扰肿瘤细胞的增殖和分化过程,其用于降低高危神经母细胞瘤患儿完成多模式强化治疗后的复发风险,作为一种维持治疗药物,代表了针对这种儿童恶性实体瘤辅助治疗策略的重 ...
伊纳沃利昔布 旨在精准阻断PI3K/AKT/mTOR这条在激素受体阳性乳腺癌中异常活跃的关键促生存信号通路,尤其针对PIK3CA基因突变这一常见的驱动与耐药机制。它与特定的内分泌治疗药物及CDK4/6抑制剂联合,开发用于治疗携带PIK3CA突变、内分泌治疗耐药的激素 ...
Inluriyo 旨在克服既往内分泌治疗的耐药挑战,通过以高亲和力与雌激素受体结合,并诱导其发生不可逆的降解,从而彻底阻断雌激素受体信号通路,抑制激素受体阳性乳腺癌细胞的生长。它主要开发用于治疗既往接受过内分泌治疗后疾病进展的激素受体阳性、人 ...
由 Trikafta 、特扎卡福特与依来卡泊三种药物组成的固定剂量复方制剂,代表了囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂治疗的重大飞跃,其通过协同作用分别从增强CFTR蛋白功能、促进其正确折叠转运以及稳定其细胞膜定位等多重机制,对携带最常见F508del突变在内 ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 作为一种减毒牛型结核分枝杆菌活菌制剂,其用于膀胱内灌注治疗非肌层浸润性膀胱癌的历史已超过四十年,其作用并非直接杀伤肿瘤细胞,而是通过引发膀胱局部的强烈免疫炎症反应,调动机体自身的免疫防御系统来清除残余肿瘤细胞 ...
多达维普龙 是一种口服小分子物质,其作用机制区别于传统的细胞毒性药物或靶向抑制剂,它主要通过拮抗多巴胺受体D2并激活综合应激反应,进而选择性诱导肿瘤细胞凋亡,同时可能影响肿瘤代谢微环境。该药物最初因其在临床前研究中展现的对高级别胶质瘤细 ...
塔拉妥单抗 是一种创新型的双特异性T细胞衔接器,其结构同时靶向肿瘤细胞表面的delta样配体3和T细胞表面的CD3分子,从而将患者自身的T细胞重定向至表达DLL3的小细胞肺癌细胞附近,激活T细胞并介导其对肿瘤细胞的杀伤。作为全球首个获批用于治疗晚期小细 ...
维汀-特立妥珠单抗 是一种由靶向c-Met蛋白的单克隆抗体与细胞毒药物MMAE通过可裂解连接子偶联而成的抗体药物偶联物,其设计旨在将强效的细胞毒性药物精准递送至表达c-Met蛋白的非小细胞肺癌细胞中,从而实现靶向杀伤并减少对正常组织的损伤。这款药物为 ...
那他珠单抗 是一种人源化单克隆抗体,通过特异性结合白细胞表面的α4-整合素蛋白,阻止这些免疫细胞从血管中移行进入中枢神经系统,从而减少对神经髓鞘的攻击,这种机制为多发性硬化和克罗恩病等自身免疫性疾病的治疗提供了全新的路径。作为一款需要定 ...
帕比司他 是一种口服的组蛋白去乙酰化酶抑制剂,通过增加细胞内组蛋白的乙酰化程度,改变染色质结构,从而调节基因表达,诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。作为一类表观遗传调控药物,HDAC抑制剂为多发性骨髓瘤的治疗提供了新的作用途径。帕比司他曾与硼替 ...
曲贝替定 是一种源自海洋被囊生物的新型抗肿瘤药物,其化学结构独特,不属于传统的蒽环类、紫杉类等类别。它通过一种双重机制发挥作用:一方面,它可结合到DNA双螺旋的小沟中,干扰转录因子的结合,从而选择性抑制多种基因的转录;另一方面,它还能破坏 ...
鲁卡帕尼 是一种口服小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂,其核心作用机制是巧妙地利用肿瘤细胞的特定基因缺陷,即“合成致死”原理,实现对携带同源重组修复缺陷的癌细胞选择性杀伤。当肿瘤细胞因BRCA1/2等基因突变导致同源重组修复功能受损时,鲁卡帕 ...

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