在细胞的核心深处，决定其身份与行为的并非DNA序列的简单改变，而是一套精密的转录调控程序。在特定类型的急性髓系白血病中，NPM1突变或KMT2A重排正是劫持了这一程序的关键“开关”，它们通过异常招募染色质修饰复合体，持续激活一系列促癌基因，将髓系 ...
面对携带NPM1突变或KMT2A重排的复发难治性急性髓系白血病，传统化疗常常在复杂的转录调控网络前铩羽而归。这些突变并非简单地打开一个致癌基因，而是劫持了细胞的核心身份调控程序，如同篡改了控制细胞行为的“源代码”。这使得肿瘤细胞顽固地维持在原始 ...
维莫德吉 是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂，是全球首个获批用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及肿瘤已发生转移的基底细胞癌患者的靶向药物，其成功应用源于对一种古老发育通路在肿瘤中异常再激活的精准干预。在绝大多数基底细胞癌 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺素释放激素类似物，已在部分国家获批用于改善脊髓小脑性共济失调患者的共济失调症状，其作用超越了传统的内分泌范畴，主要通过对中枢神经系统促甲状腺素释放激素受体的激动作用，发挥神经调节和可能的神经保护效应。脊髓 ...
临床管理中，HER2外显子20插入突变非小细胞肺癌患者的脑转移发生率高，且传统治疗手段对颅内病灶的控制往往力不从心，这构成了预后改善的双重瓶颈。许多靶向药物因无法有效穿透血脑屏障，导致全身性疾病获得控制时，中枢神经系统成为肿瘤的“避难所”和进 ...
肺癌治疗中，血脑屏障构成的“神经堡垒”长期保护着中枢神经系统，却也常常将许多有效的抗癌药物阻挡在外。对于HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，脑转移不仅是常见事件，更因多数疗法难以在颅内起效而成为治疗失败的关键。这使得颅内病灶的控制 ...
喷他脒 是一种具有悠久历史的抗菌药物，以羟乙磺酸盐的形式存在，主要用于治疗由卡氏肺孢子菌引起的肺炎以及某些利什曼病和非洲人类锥虫病的早期阶段，尽管新型药物不断涌现，它凭借其确切的疗效在特定感染领域仍扮演着不可替代的角色。其作用机制尚未 ...
对于局灶性癫痫患者而言，频繁的发作不仅是一种神经系统事件，更是对日常功能、认知与生活质量的持续侵扰。尽管已有多种抗癫痫药物，但仍有相当比例的患者对现有治疗反应不足，或无法耐受药物副作用。临床实践需要能提供不同作用机制、且能改善治疗耐受 ...
关键性III期临床试验ATTRibute-CM的数据显示，其主要终点——全因死亡率和心血管相关住院率的复合风险实现了具有高度统计学意义的降低。这一结果之所以引人注目，在于它首次在大型随机对照试验中，证实了一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂能为转甲状腺素蛋白 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点激酶抑制剂，已获批与标准化疗联合用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成年患者，同时它也是治疗进展性系统性肥大细胞增多症的有效药物，其在急性髓系白血病中的运用标志着该疾病治疗进入了结合突变状态进行精 ...
在对抗结核病的漫长斗争中，耐多药菌株的出现曾让临床医生陷入“无药可用”的困境。传统药物组合在细菌复杂的耐药机制前纷纷失效，治疗退回到漫长、痛苦且成功率低下的老路。此时，医学界需要的不仅是一种新药，而是一种能绕开现有耐药途径、从零开始攻 ...
左利替尼 是一种专门设计用于治疗伴有中枢神经系统转移的晚期表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌的口服、高选择性表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其最突出的特点是优异的血脑屏障穿透能力，为控制这一严重并发症提供了前所未有的靶向武器。对于 ...
本世纪第二个十年开始时，耐多药结核病的治疗仍笼罩在漫长、痛苦且成功率有限的阴影之下。疗程可长达20个月，需联合多种二线注射药物，伴随耳聋、肾毒性等严重副作用，治愈率徘徊在50%左右，近乎绝症。临床亟需一种全新机制、可口服且能有效对抗耐药菌的 ...
在PARP抑制剂这一药物类别内部，不同成员之间的效力差异，特别是稳定PARP-DNA复合物的“捕获”能力，是其临床表现分化的关键药理学基础。他拉唑帕利在临床前研究中展现出同类别中最强的PARP捕获效力，这一特性被转化为其在携带胚系BRCA1/2突变的HER2阴性 ...
随着多款口服选择性雌激素受体降解剂进入临床研发后期，HR+/HER2-晚期乳腺癌的内分泌治疗领域正经历着从“注射时代”向“口服时代”的快速迭代与激烈竞争。在这一背景下，每一款新分子实体不仅需要证明其疗效，更需在疗效深度、安全性特征或适用人群上展 ...
曲美替尼 是一种口服的、高选择性MEK1和MEK2激酶变构抑制剂，它在临床上的核心角色是与BRAF抑制剂达拉非尼联合，用于治疗存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤以及晚期非小细胞肺癌等适应症，其协同作用机制能更完全地抑制MAPK通路，从 ...
达拉菲尼 作为一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，已获准在全球范围内用于治疗经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者，其精准打击特定基因突变的设计理念开启了针对这一侵袭性皮肤癌的靶向治疗新篇章。在黑色素瘤等多种肿 ...
肿瘤微环境中免疫细胞的功能状态，往往决定了免疫疗法的最终成败。在许多B细胞淋巴瘤中，肿瘤相关巨噬细胞等免疫细胞被“驯化”，不仅不攻击肿瘤，反而为其生长提供支持。这种免疫抑制环境的形成，与PI3Kγ信号通路的异常活跃密切相关。 伊那利塞 的研发 ...
沙芬酰胺 是一种在全球范围内作为联合疗法，用于治疗正在接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂方案并经历剂末现象的中晚期帕金森病患者的每日一次口服药物，它通过可逆性抑制单胺氧化酶B并调节谷氨酸释放的双重独特机制，为优化左旋多巴疗效和管理运动波动提 ...
他拉唑帕利 是一种在全球获批用于治疗存在有害或疑似有害生殖细胞系乳腺癌易感基因突变的、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者的强效多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶口服抑制剂，其在同机制药物中展现出的卓越酶捕获能力，为这类特定基 ...
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