在儿童神经系统疾病中，Dravet综合征是一种起病早、发作频繁且对常规抗癫痫药物反应极差的严重癫痫性脑病。患儿常在婴儿期出现热性惊厥，并迅速进展为多种类型癫痫发作，伴随发育迟缓与认知障碍，给家庭和社会带来沉重负担。长期以来，临床缺乏有效干预 ...
在免疫功能低下人群中，巨细胞病毒（CMV）视网膜炎曾是导致失明的“无声推手”。这种由病毒侵袭视网膜引发的严重感染，不仅快速破坏视力，更常伴随反复复发，使患者陷入“治疗-复发-再治疗”的恶性循环。传统全身抗病毒疗法虽能暂时控制病情，却因药物渗 ...
瑞普替尼是一种新一代酪氨酸激酶抑制剂，于2023年11月获得美国FDA批准，2024年5月在中国获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物作为全球首个新一代ROS1/TRK-TKI，其创新结构设计旨在提升临床获益的持久性，特别是对 ...
替沃扎尼 是一种口服选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，于2021年3月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过至少两种全身治疗后复发或难治性晚期肾细胞癌成人患者。该药物通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的活性，精 ...
在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）这一全球发病率快速上升的慢性肝病领域，长期缺乏经批准的有效治疗药物。瑞司美替罗（Resmetirom，商品名Rezdiffra）的获批，打破了这一僵局。作为首个靶向甲状腺激素受体β（THR-β）的口服药物，它通过独特的代谢重编程机 ...
在血液肿瘤的治疗版图中，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）长期被视作“沉默的挑战者”——这类侵袭性恶性肿瘤因其高度异质性、治疗反应差及高复发率，使患者面临生存困境。传统化疗虽能短暂控制病情，却常因毒性过大导致患者生活质量骤降，且复发后缺乏有效手段 ...
维贝格龙 （Vibegron）是一种口服小分子β3肾上腺素能受体激动剂，于2020年12月23日获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急、尿频的膀胱过度活动症（OAB）成人患者。2024年12月，FDA进一步批准其用于接受良性前列腺增生（ ...
在抗生素广泛使用的时代，一种悄然蔓延的肠道感染正成为全球医疗系统的隐性挑战——艰难梭菌感染（CDI）。这种由艰难梭菌引发的腹泻疾病，常因抗生素滥用导致肠道微生态失衡而发生，复发率高企不下，严重威胁患者康复进程。传统治疗手段如甲硝唑或万古霉 ...
在肿瘤分子分型的深度探索中，RET融合阳性肿瘤曾长期被归类为“难治性”范畴。这种由染色体易位引发的基因异常，在非小细胞肺癌等恶性肿瘤中虽占比不足1%，却驱动着肿瘤的快速进展与早期耐药。瑞维美尼（revumenib）的出现，为这一特殊患者群体提供了突 ...
艾乐替尼（Alectinib）是一种口服第二代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，于2015年12月11日首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。2017年11月6日，FDA进一步批准艾乐替尼作为ALK阳性患者的一线治疗药 ...
在实体瘤治疗领域，小细胞肺癌因其高度侵袭性、早期转移倾向及对传统疗法迅速产生耐药的特性，长期被视为最难攻克的恶性肿瘤之一。近年来，一种名为塔拉妥单抗（Tarlatamab）的新型双特异性抗体药物，正以独特的分子设计和显著的临床信号，为这一沉寂已 ...
氘可来昔替尼（Deucravacitinib）是一种口服高选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂，于2023年10月19日获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。该药物是全球首个且唯一获批的口服选择性TYK2抑制剂， ...
瑞替珠单抗 （Reslizumab），是一种人源化单克隆抗体，通过特异性中和白细胞介素-5（IL-5）发挥治疗作用，已被批准用于特定类型重度哮喘患者的附加维持治疗。该药适用于18岁及以上、嗜酸性粒细胞升高且经标准吸入性糖皮质激素联合长效β2受体激动剂仍无 ...
卡介苗（Bacillus Calmette-Guérin，简称BCG）是一种减毒活疫苗，最初用于预防结核病。然而，在泌尿外科领域，经过特殊工艺制备的卡介苗干粉制剂被广泛应用于膀胱内灌注治疗，成为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）术后标准辅助治疗的核心手段之一。该疗法通 ...
格拉吉布 （glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制Hedgehog信号通路，在特定类型血液系统恶性肿瘤的治疗中展现出独特价值。该药已被批准用于与低剂量阿糖胞苷联合，治疗不适合接受强化诱导化疗的初治成人急性髓系白血病（AML）患者。作 ...
埃拉菲布拉诺 （Elafibranor，商品名Iqirvo）的研发故事，始于对原发性胆汁性胆管炎（PBC）这一罕见自身免疫性肝病治疗困境的深刻反思。当熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳或无法耐受的患者面临疾病进展风险时，临床选择曾长期匮乏。2024年6月，这款口服PPAR ...
维罗非尼 （Vemurafenib）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，于2011年8月获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗经FDA批准的检测方法确定的BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者。该药物是全球首个获批的BRAF抑制剂，开创了BRAF突变 ...
佐妥昔单抗（Zolbetuximab），商品名为Vyloy，是一种新型的人源化单克隆抗体药物，专门靶向一种名为CLDN18.2（Claudin 18.2）的蛋白质。2023年底，欧盟委员会率先批准 佐妥昔单抗 联合化疗用于CLDN18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃癌或胃 ...
万塞维（缬更昔洛韦，Valganciclovir）是一种口服抗病毒药物，是更昔洛韦的左旋缬氨酰酯前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢产物更昔洛韦。该药物于2001年获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）合并巨细胞病 ...
拉泽替尼作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，其临床价值在于精准解决非小细胞肺癌靶向治疗中的获得性耐药难题。当患者使用第一代或第二代EGFR抑制剂治疗后，约百分之五十至百分之六十会出现T790M耐药突变，导致疾病进展。拉泽替尼通过不可逆地、高选择性地 ...
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