在激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌治疗中，内分泌治疗是基石。然而，耐药现象普遍存在，其中PIK3CA基因的激活突变是导致内分泌治疗耐药的关键机制之一。 阿培利司 （Alpelisib），商品名Piqray，作为一种特 ...
布鲁顿酪氨酸激酶（Brutons Tyrosine Kinase,BTK）在B细胞受体（BCR）信号通路中扮演着核心角色，是B细胞发育、活化、增殖和存活的关键调节因子。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以及套细胞淋巴瘤（MCL）等B细胞恶性肿瘤中，BTK信 ...
脊髓小脑变性症（SCD）是一类以进行性运动协调障碍为核心的神经退行性疾病，患者常表现为步态不稳、肢体震颤、言语含糊，最终丧失独立生活能力。传统治疗以对症支持为主，缺乏针对运动功能障碍的有效药物。 他替瑞林 （Taltirelin/Ceredist）作为促甲状 ...
传统肿瘤治疗多聚焦于抑制细胞增殖（如化疗损伤DNA、靶向药阻断激酶信号）或激活免疫应答（如PD-1抑制剂），却较少关注肿瘤基因表达的“源头”——转录过程。事实上，肿瘤细胞无限增殖的核心在于异常转录激活：RNA聚合酶II（Pol II）过度活化，驱动原癌 ...
小细胞肺癌是肺癌中侵袭性最强的亚型，约七成患者确诊时已发生转移，复发率超过九成。传统化疗与免疫检查点抑制剂对该病的总体响应有限，且缺乏针对特定分子亚群的精准方案。研究发现，delta样配体3（DLL3）在小细胞肺癌细胞表面高表达（阳性率超七成） ...
在子宫肌瘤、子宫内膜异位症等妇科疾病及前列腺癌中，性激素异常升高是核心病理驱动因素。传统治疗依赖促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂，通过持续刺激受体引发降调节效应，使雌激素或睾酮降至绝经或去势水平，但这一过程需二至四周起效，且初期可能因f ...
晚期胆管癌的治疗历来充满挑战，系统性治疗选择有限，患者预后普遍不佳。近年来，随着对胆管癌分子生物学特征认识的加深，针对特定基因变异的靶向治疗药物开始崭露头角。 英菲格拉替尼 （Infigratinib），商品名Truseltiq，便是其中的代表之一，它是一种 ...
BRAF V600E突变是多种恶性肿瘤的“驱动开关”，通过激活MAPK通路（BRAF-MEK-ERK）驱动肿瘤细胞无限增殖，在结直肠癌（CRC）中占比约8%-12%，在黑色素瘤中占40%-50%。这类突变对传统化疗和单靶点治疗响应有限，且易因通路反馈激活导致耐药。康奈菲尼（Enc ...
恩诺单抗 是一种首创的靶向Nectin-4的抗体偶联药物，由全人源化抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成，用于治疗既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体1/程序性死亡配体1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人 ...
在ALK阳性或ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗进程中，获得性耐药是一个普遍存在的挑战。随着第一代（如克唑替尼）和第二代（如阿来替尼、布加替尼、色瑞替尼）ALK抑制剂的广泛应用，耐药突变谱变得愈发复杂，其中中枢神经系统（CNS）转移的出现 ...
在肿瘤治疗领域，针对特定信号通路的干预策略不断拓展着治疗的边界。 奥格西韦奥 （Ogsiveo），其活性成分是尼罗格斯他（Nirogacestat），作为一种口服的小分子γ-分泌酶抑制剂，其临床应用聚焦于一种罕见的、局部侵袭性但不发生远处转移的肿瘤——硬纤 ...
赛妥珠单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体偶联药物，它将人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体与强效的拓扑异构酶I抑制剂载荷通过可裂解连接子相连，专门用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除 ...
在肿瘤精准治疗的历程中，KRAS基因长期以来被视为一个极具挑战性的靶点，被冠以“不可成药”（undruggable）的标签。KRAS基因突变在多种实体瘤中广泛存在，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）和胰腺癌中，是重要的致癌驱动因素。然而，由于 ...
伊匹木单抗 作为全球首个获批上市的细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4抑制剂，彻底改变了晚期黑色素瘤等实体瘤的治疗模式，并通过与程序性死亡受体1抑制剂的联合，进一步将免疫治疗的益处扩展到肾细胞癌、非小细胞肺癌、间皮瘤等多个癌种，其通过解除T细胞活 ...
卢比卡丁 是一种从海鞘中提取的四氢异喹啉生物碱的半合成衍生物，它被批准用于治疗在含铂类化疗期间或之后疾病进展的转移性小细胞肺癌成年患者，为这种侵袭性强、治疗选择极其有限的恶性肿瘤提供了新的二线或后线治疗选项。小细胞肺癌占肺癌的约15%，其 ...
喷他脒 （Pentamidine）是一种历史悠久的药物，其临床应用主要集中在治疗由特定病原体引起的感染，尤其是在免疫功能低下患者中发生的机会性感染。与近年来针对特定基因突变的精准靶向药物不同，喷他脒的作用机制更为广泛，主要针对原生动物和某些真菌样 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子分型和精准治疗不断深化的背景下，针对特定基因改变的靶向治疗已成为改善患者预后的重要手段。 特泊替尼 （Tepotinib），商品名Tepmetko（拓得康），是一种高选择性的口服MET（Mesenchymal-Epithelial Transition factor） ...
泊洛妥珠单抗 是一种创新性的抗体偶联药物，它将靶向CD79b的单克隆抗体与一种强效的化疗药物通过可裂解连接子共价结合，专门用于与苯达莫司汀和利妥昔单抗联合治疗既往至少接受过两种疗法的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者，为这部分预后极差的 ...
复发或难治性外周T细胞淋巴瘤犹如一座难以翻越的大山，横亘在患者的康复之路上。维达司他的问世，为患者带来了突破困境的希望。 维达司他 的治疗机制围绕着对HDAC的抑制展开。在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者体内，HDAC的过度活跃破坏了细胞内基 ...
在复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的治疗领域， 奥加伊妥珠单抗 的临床应用标志著一种针对特定靶点的精准治疗策略得以实现，尤其为那些经历标准化疗后病情仍然进展的成人和儿童患者提供了一种可能诱导深度缓解进而为后续移植创造机会的有效手段 ...
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