阿考米迪 是一种口服强效转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）而研发。该药通过牢牢“锁住”TTR蛋白的四聚体结构，阻止其解离成单体并沉积为淀粉样物质，从而从源头上延缓疾病进展，降低患者的心血管死亡和 ...
西诺氨酯（曾用名苯巴那酯）是新一代抗癫痫发作药物（ASM），凭借独特的“抑制兴奋+增强抑制”双通道机制，在控制成人局灶性癫痫发作方面展现出卓越疗效，尤其为长期难治的患者提供了突破性的解决方案。该药不仅被批准用于添加治疗，也可作为单药治疗， ...
依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊（俗称 Trikafta ）是囊性纤维化（CF）治疗领域的里程碑式药物，作为首个针对CFTR蛋白功能缺陷的三联调节剂，它从根本上改变了这一遗传病的治疗范式。该组合通过“校正+增效”的多靶点机制，修复了最常见的F508del突变导致 ...
托沃拉非尼（曾用名托沃非尼）是一种口服高选择性II型RAF激酶抑制剂，专为携带特定基因变异的儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者设计。作为首个获批用于BRAF融合及重排型pLGG的靶向药物，它打破了传统RAF抑制剂仅针对V600突变的局限，为复发或难治性患儿提供 ...
多达维普龙 （dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵 ...
吡托布鲁替尼 （pirtobrutinib）是首个非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年获FDA加速批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）治疗后进展的复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）及慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）。它解决了BTK抑制剂领域“ ...
奈拉滨 （nelarabine）是一种嘌呤核苷类似物前药，专用于治疗至少两种化疗方案失败后的复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成人与儿童（≥1岁）患者。作为T细胞特异性的细胞毒药物，它常被视为造血干细胞移 ...
戊聚糖多硫酸钠 （商品名爱泌罗，Elmiron）是一种类肝素糖胺聚糖衍生物，自1996年在美国获批以来，至今仍是唯一被FDA批准用于缓解间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）相关疼痛的口服药物。它并非强效止痛药，而是通过修复受损的膀胱黏膜屏障来发挥慢 ...
吉泊达星 （gepotidacin）是一款具有全新三氮杂苊烯结构的口服抗生素，于2025年3月获美国FDA批准用于单纯性尿路感染（uUTI），随后于12月扩展至12岁及以上（体重≥45kg）单纯性泌尿生殖系统淋病治疗。这是三十多年来首个针对淋病的新型口服抗生素，旨在 ...
瑞布替尼（ 瑞米布替尼 ）是一种高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已于2025年先后在美国（9月）及中国（11月）获批上市，专门用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）。不同于传统药物仅能被动拮抗组胺，瑞布替尼从上游精准 ...
普拉替尼 是一种口服、高选择性的转染重排原癌基因酪氨酸激酶抑制剂，通过强效抑制转染重排原癌基因融合蛋白的激酶活性，阻断下游MAPK和PI3K-AKT等信号通路，用于治疗经检测证实存在转染重排原癌基因融合的转移性非小细胞肺癌、需要系统治疗的晚期或转 ...
吉瑞替尼 是一种口服、强效的FMS样酪氨酸激酶3和AXL激酶双重抑制剂，通过抑制FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变体的活性，并同时靶向AXL受体酪氨酸激酶，用于治疗经检测存在FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。FMS样酪氨酸激酶 ...
培美替尼 作为一种口服、高选择性的成纤维细胞生长因子受体1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，通过精准抑制存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的肿瘤细胞信号传导，为先前接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者提供了重要的靶向治疗选择。 ...
非达霉素 是一种口服、窄谱的大环内酯类抗生素，其作用机制是通过抑制细菌的RNA聚合酶，从而高效杀灭难辨梭菌，同时由于其极低的全身吸收和独特的抗菌谱，能最大限度地保护肠道正常菌群，主要用于治疗难辨梭菌感染以及预防高复发风险患者的感染复发。难 ...
斯帕森坦 是一种口服的双重内皮素A受体和血管紧张素II 1型受体拮抗剂，通过同时阻断内皮素-1和血管紧张素II两条在肾脏疾病进展中起关键作用的病理通路，用于降低具有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的蛋白尿，通常指尿蛋白与肌酐比值 ...
阿西米尼布 是一种口服、特异性靶向BCR-ABL1肉豆蔻酰口袋的变构抑制剂，通过以不同于传统ATP竞争性抑制剂的全新方式结合于ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋，使其稳定在非活性构象，从而抑制BCR-ABL1的激酶活性，用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治 ...
恩西地平 是一种口服的、针对突变型异柠檬酸脱氢酶2的选择性抑制剂，通过与突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白结合，抑制其异常催化活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，从而诱导髓系分化，用于治疗伴有异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血 ...
塞利尼索 是一种首创的口服选择性核输出蛋白1抑制剂，通过可逆性地结合并抑制核输出蛋白1，阻断其将包括肿瘤抑制蛋白和某些信使RNA在内的货物蛋白从细胞核向细胞质的运输，导致这些货物在核内累积，重新激活其抑癌功能，并影响癌基因信使RNA的翻译，从 ...
塞尔帕替尼 是一种口服、高效、高选择性的转染重排原癌基因酪氨酸激酶抑制剂，通过精准抑制转染重排原癌基因融合或突变蛋白的活性，为携带转染重排原癌基因基因改变的晚期或转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及其它类型甲状腺癌患者提供了重要的靶向 ...
厄达替尼 是一种口服、泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，可抑制成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4的活性，用于治疗伴有易感成纤维细胞生长因子受体3基因突变或成纤维细胞生长因子受体2/3基因融合的、既往接受过含铂化疗期间或之后出现疾病进展的 ...
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