瑞维美尼 作为一款口服Menin抑制剂，其在携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗中展现出独特价值，通过阻断Menin与MLL1蛋白的相互作用，直接干预由NPM1突变所引发的HOX基因异常高表达这一核心致癌依赖通路，为这部分缺乏专属靶向药物的患者群体 ...
瑞维美尼 是一种口服小分子Menin抑制剂，通过高选择性地阻断Menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的相互作用，抑制HOXA基因簇等下游致癌通路的异常转录，从而发挥抗白血病作用，专门用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人及儿科患者。该药通常以2 ...
宗艾替尼作为全球首个获批用于HER2突变非小细胞肺癌的口服靶向药物，其临床意义不仅在于为经治患者提供了高效便捷的治疗方案，更在于其展现出的卓越中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障并抑制颅内病灶的生长，为合并脑转移这一预后极差的患者亚群带 ...
宗艾替尼是一种口服、高选择性、不可逆的HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗携带HER2激活突变的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成人患者，其通过共价结合机制精准抑制HER2激酶结构域的异常活性，从而阻断下游致癌信号传导，为既往接受过至少一种系 ...
替索单抗 （Tisotumab vedotin）是一种靶向组织因子（TF）的抗体偶联药物（ADC），已获美国FDA完全批准用于治疗化疗后进展的复发或转移性宫颈癌。作为首个在该领域显示总生存期获益的ADC药物，它通过“精准导航+高效爆破”的双重机制，为预后极差的二线 ...
替纳帕诺 （Tenapanor）是一种首创的、极小吸收的口服小分子药物，通过抑制肠道上皮细胞的钠/氢交换蛋白3（NHE3）发挥作用，已获批用于治疗便秘型肠易激综合征（IBS-C）及慢性肾病透析患者的高磷血症。其独特之处在于几乎不进入血液（生物利用度0.5%） ...
伐度司他 （Vadadustat）是一种口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，获批用于治疗慢性肾病（CKD）透析患者的贫血，是全球首个将“缺氧生理机制”转化为口服药物的创新疗法。它通过模拟人体高原缺氧反应，内源性促进红细胞生成，旨在替代传统 ...
英菲格拉替尼 （Infigratinib）是一种口服高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，曾获美国FDA加速批准用于治疗既往经治的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，为这一罕见且凶险的肿瘤类型提供了首个针对性的靶向选择。尽管后续因确证性研究 ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是一种口服选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，已获美国FDA及欧盟批准用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者，其亚洲及中国临床研究数据亦显示出高黏膜愈合率，标志着UC治疗进入了高效口服靶向时代。该药通过精准 ...
伏索利肽 是一种重组C型利钠肽（CNP）类似物，作为首个针对软骨发育不全（ACH）病因的靶向药物，它通过重启被抑制的骨骼生长板活性，帮助患儿实现身高的线性增长。该药适用于5岁及以上、骨骺未闭合的ACH儿童，每日一次皮下注射，标志着ACH治疗从单纯的 ...
阿考米迪 是一种口服强效转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）而研发。该药通过牢牢“锁住”TTR蛋白的四聚体结构，阻止其解离成单体并沉积为淀粉样物质，从而从源头上延缓疾病进展，降低患者的心血管死亡和 ...
西诺氨酯（曾用名苯巴那酯）是新一代抗癫痫发作药物（ASM），凭借独特的“抑制兴奋+增强抑制”双通道机制，在控制成人局灶性癫痫发作方面展现出卓越疗效，尤其为长期难治的患者提供了突破性的解决方案。该药不仅被批准用于添加治疗，也可作为单药治疗， ...
依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊（俗称 Trikafta ）是囊性纤维化（CF）治疗领域的里程碑式药物，作为首个针对CFTR蛋白功能缺陷的三联调节剂，它从根本上改变了这一遗传病的治疗范式。该组合通过“校正+增效”的多靶点机制，修复了最常见的F508del突变导致 ...
托沃拉非尼（曾用名托沃非尼）是一种口服高选择性II型RAF激酶抑制剂，专为携带特定基因变异的儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者设计。作为首个获批用于BRAF融合及重排型pLGG的靶向药物，它打破了传统RAF抑制剂仅针对V600突变的局限，为复发或难治性患儿提供 ...
多达维普龙 （dordaviprone，ONC201）是一种口服小分子ClpP激动剂/D2受体拮抗剂，于2025年8月获FDA加速批准，用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤（DMG）的成人与儿童（≥1岁）患者。这是全球首个针对这一致命脑瘤的靶向药物，打破了此前仅靠放疗的僵 ...
吡托布鲁替尼 （pirtobrutinib）是首个非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年获FDA加速批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）治疗后进展的复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）及慢性淋巴细胞白血病（CLL/SLL）。它解决了BTK抑制剂领域“ ...
奈拉滨 （nelarabine）是一种嘌呤核苷类似物前药，专用于治疗至少两种化疗方案失败后的复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）及T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成人与儿童（≥1岁）患者。作为T细胞特异性的细胞毒药物，它常被视为造血干细胞移 ...
戊聚糖多硫酸钠 （商品名爱泌罗，Elmiron）是一种类肝素糖胺聚糖衍生物，自1996年在美国获批以来，至今仍是唯一被FDA批准用于缓解间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）相关疼痛的口服药物。它并非强效止痛药，而是通过修复受损的膀胱黏膜屏障来发挥慢 ...
吉泊达星 （gepotidacin）是一款具有全新三氮杂苊烯结构的口服抗生素，于2025年3月获美国FDA批准用于单纯性尿路感染（uUTI），随后于12月扩展至12岁及以上（体重≥45kg）单纯性泌尿生殖系统淋病治疗。这是三十多年来首个针对淋病的新型口服抗生素，旨在 ...
瑞布替尼（ 瑞米布替尼 ）是一种高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已于2025年先后在美国（9月）及中国（11月）获批上市，专门用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）。不同于传统药物仅能被动拮抗组胺，瑞布替尼从上游精准 ...
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