膀胱癌患者在经历含铂化疗失败后,常因缺乏有效的后续治疗选择而面临预后不佳的困境。在众多驱动基因突变中,成纤维细胞生长因子受体(FGFR)通路的异常激活因其在肿瘤发生发展中的关键作用而备受关注。厄达替尼的出现,作为首个获批的FGFR抑制剂,为携 ...
肿瘤治疗正从单兵突击迈向多靶点协同作战的新时代。尤其在恶性黑色素瘤等侵袭性强的癌种中,针对单一驱动基因(如BRAF V600突变)的靶向药,虽然初始效果显著,但肿瘤细胞往往会通过激活平行或下游通路实现逃逸,导致耐药。考比替尼作为一款高选择性的ME ...
在血液系统疾病的治疗领域,针对骨髓过度增殖性疾病的药物研发代表了医学的重要进展。其中,基于对巨核细胞分化过程进行精准调控的策略是一条有效的治疗途径。阿那格雷正是这一治疗理念的成熟应用者,它为某些以血小板异常增多为特征的骨髓增殖性肿瘤患 ...
在现代肿瘤学的精准治疗版图中,针对癌细胞内在分子脆弱性的策略取得了革命性进展。其中,基于“合成致死”原理的药物开发是一条极具智慧的道路。他拉唑帕尼正是这一科学理念的成功实践者,它为携带特定遗传基因突变的晚期癌症患者带来了新的治疗选择。 ...
在肿瘤精准医疗的时代,治疗策略正从依据发病部位转向依据驱动基因。针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)这一靶点的药物研发,是这一转型的成功范例。其中, 佩米替尼 (Pemigatinib)作为一种高选择性的FGFR抑制剂,为存在特定基因变异的晚期胆管癌患者 ...
前列腺癌发展至非转移性去势抵抗阶段(nmCRPC),标志着疾病进入了一个关键的转折点。患者虽经雄激素剥夺治疗(ADT)使睾酮降至极低水平,但前列腺特异性抗原(PSA)持续升高,提示肿瘤细胞对雄激素仍有反应。达罗他胺的引入,凭借其对雄激素受体(AR) ...
尼塞韦单抗 是一种新型长效抗呼吸道合胞病毒单克隆抗体,于2022年获批用于新生儿和婴幼儿预防呼吸道合胞病毒感染。该药物通过结合病毒F蛋白的独特表位,阻止病毒与宿主细胞融合,其创新之处在于经过Fc段改造,显著延长了半衰期,实现了单次注射即可在整 ...
帕利珠单抗 是一种专门针对呼吸道合胞病毒的人源化单克隆抗体,于1998年获得批准用于预防婴幼儿呼吸道合胞病毒感染。该药物通过特异性结合病毒表面的F蛋白,阻止病毒与宿主细胞融合,从而阻断病毒进入细胞和复制过程,有效降低高危婴幼儿发生严重下呼吸 ...
前列腺癌在进展至非转移性去势抵抗阶段后,患者的治疗选择变得极为关键。此时,尽管睾酮水平已被抑制至去势水平,但肿瘤细胞仍能通过雄激素受体(AR)信号通路继续增殖,预后不容乐观。 阿帕他胺 的出现,通过其对雄激素受体的多重阻断机制,为nmCRPC患 ...
急性髓系白血病(AML)中携带IDH1突变的患者群体,其疾病进展与传统细胞毒化疗的疗效模式存在显著差异。IDH1突变导致酶功能异常,产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸(D-2-HG),干扰细胞分化进程,使髓系前体细胞停滞在未成熟状态,形成恶性增殖。艾伏尼布的 ...
瑞司美替罗 (商品名Rezdiffra)是一种口服选择性甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂,于2024年3月获得美国FDA批准,成为全球首个获批用于治疗伴有中度至重度肝纤维化(F2-F3期)的非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,原名NASH)成人患者的药物 ...
中重度特应性皮炎患者长期受剧烈瘙痒、广泛皮损和睡眠障碍困扰,传统治疗如外用糖皮质激素或钙调神经磷酸酶抑制剂难以有效控制病情,系统性免疫抑制剂又带来感染与恶性肿瘤的潜在风险。阿维单抗的出现,通过靶向阻断2型炎症反应的核心通路,为这类患者提 ...
贝拉西普 (商品名Nulojix)是一种选择性T细胞共刺激阻断剂,于2011年获得美国FDA批准,用于预防成年肾移植患者的急性排斥反应。该药物是一种融合蛋白,由人类IgG1免疫球蛋白的Fc片段与CTLA-4的胞外结构域连接而成,通过阻断CD28/B7信号通路抑制T细胞活 ...
胃肠道间质瘤(GIST)患者在面对携带特定基因突变的肿瘤时,常因对传统激酶抑制剂(如伊马替尼)耐药而陷入治疗困境。特别是携带PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)或SDH缺陷型的GIST,传统药物疗效甚微。阿伐普替尼的出现,凭借其对KIT和PDGFRA突变蛋 ...
滤泡性淋巴瘤等血液肿瘤患者在疾病进展后,常因传统化疗的累积毒性与耐药性而面临治疗选择收窄的困境。肿瘤细胞的恶性增殖不仅源于基因突变,更与表观遗传学异常密切相关。达唯珂的出现,作为首个获批的EZH2抑制剂,为复发难治性患者提供了表观遗传学层 ...
帕利珠单抗(商品名Synagis)是一种重组人源化IgG1单克隆抗体,于1998年首次获批,专用于预防高危婴幼儿的呼吸道合胞病毒(RSV)感染。该药物通过特异性结合RSV表面的F蛋白(融合蛋白),阻止病毒与宿主细胞膜的融合及进入,从而抑制病毒复制和扩散,为R ...
2型糖尿病患者在管理血糖的同时,常因体重增加、低血糖风险以及注射治疗的不便而生活质量受限。传统降糖药物如磺脲类易引发低血糖,胰岛素常导致体重增加,而注射类GLP-1受体激动剂虽有效但依从性不佳。司马鲁肽片的出现,作为首个口服GLP-1受体激动剂, ...
多发性骨髓瘤患者在经历传统治疗后,常因疾病进展或复发而面临治疗选择日益减少的困境。蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽能诱导骨髓瘤细胞死亡,但其神经毒性限制了长期使用。卡非佐米的出现,通过其对蛋白酶体的不可逆抑制与高选择性,为复发难治性患者提供了 ...
阿维鲁单抗 (商品名Bavencio)是一种全人源化PD-L1单克隆抗体,于2017年3月获得美国FDA首次批准,成为全球首个治疗转移性默克尔细胞癌的免疫疗法,随后陆续获批用于局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗及晚期肾细胞癌的一线治疗。该药物通过阻断PD-L ...
原发性中枢神经系统淋巴瘤等脑肿瘤患者在面对疾病时,常因肿瘤位置特殊、血脑屏障限制等因素,治疗选择相对局限。传统放疗虽能控制病情,但远期神经认知功能损伤风险较高。甲基苄肼的出现,作为PCV化疗方案(甲基苄肼+洛莫司汀+长春新碱)的关键组成,为 ...

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