在胃肠道间质瘤（GIST）的治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现曾带来革命性突破——伊马替尼让不可切除GIST患者的中位生存期从19个月延长至5年以上。但随着治疗推进，约50%患者会在2年内因KIT/PDGFRA激酶发生二次突变（如外显子17/18突变）产生耐药 ...
在激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌的治疗版图中，内分泌治疗曾是“基石”，但约半数患者会因PI3K/AKT/PTEN信号通路异常激活产生耐药，陷入“无药可用”的绝境。 卡匹色替片 （通用名capivasertib，商品名Truqap）的出现 ...
奎扎替尼 是全球首个获批用于FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（AML）的口服高选择性FLT3抑制剂，通过精准阻断FLT3-ITD突变激酶驱动的异常信号通路，为这类高危复发/难治性及新诊断患者提供了突破性靶向治疗选择。其研发聚焦于AML中约25%至30%患者携带的 ...
阿伐普替尼是一种口服高选择性KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）激酶抑制剂，通过精准阻断KIT/PDGFRA突变驱动的异常信号通路，为胃肠道间质瘤（GIST）等实体瘤患者提供了突破性靶向治疗选择。其研发聚焦于GIST中约10%至15%患者携带的PDGFRA外显子 ...
阿达格拉西布 作为一种革命性的口服小分子药物，通过共价、不可逆地结合于KRAS G12C突变蛋白的开关Ⅱ口袋，将其锁定在失活的三磷酸鸟苷结合状态，从而特异性抑制其致癌信号传导，成功实现了对曾经被视为“不可成药”靶点的突破性干预，为携带KRAS G12C ...
维贝格龙是一种口服选择性β肾上腺素能受体激动剂，通过激活膀胱逼尿肌的β受体松弛平滑肌、增加储尿容量，为膀胱过度活动症（OAB）患者的尿急、尿频及急迫性尿失禁症状提供了精准干预方案。其研发聚焦于OAB核心病理——膀胱逼尿肌不自主收缩，以“高选 ...
厄达替尼 作为一种高选择性的口服成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断成纤维细胞生长因子受体介导的信号通路，为存在特定基因改变的晚期尿路上皮癌患者提供了精准的治疗方案，其获批标志着该疾病治疗从传统的组织学分类模式正式迈入依据 ...
万赛维 作为全球首个获批的口服巨细胞病毒（CMV）DNA聚合酶抑制剂前体药物，通过代谢为更昔洛韦发挥抗病毒作用，为免疫功能低下患者（如移植受者、艾滋病患者）的CMV感染预防与治疗提供了便捷高效方案。其研发聚焦于CMV感染高风险的临床场景，以“口服 ...
恩西地平 作为一种专门针对异柠檬酸脱氢酶2基因突变的创新口服靶向药物，为复发或难治性急性髓系白血病中这一特定亚群的患者开启了个体化治疗的重要路径，其作用机制并非直接杀伤肿瘤细胞，而是通过精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的功能，纠正由该 ...
维莫非尼 是全球首个获批的BRAF V600突变选择性抑制剂，通过精准阻断MAPK信号通路，为BRAF V600E/K突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者提供了突破性靶向治疗选择。其研发聚焦于黑色素瘤中约50%患者携带的BRAF V600突变这一核心驱动事件，以“高选择 ...
阿那格雷 是一种口服血小板生成抑制剂，通过精准调控骨髓巨核细胞分化成熟，为原发性血小板增多症（ET）等骨髓增殖性肿瘤患者提供了降低血小板计数、减少血栓风险的核心治疗选择。其研发聚焦于ET患者血小板过度增殖（常＞600×10/L）导致的血栓栓塞（如 ...
瑞维美尼 作为一种开创性的口服小分子抑制剂，为治疗携带KMT2A基因重排的复发或难治性急性髓系白血病或急性淋巴细胞白血病患者提供了全新的作用路径，其治疗原理并非针对传统的激酶或细胞表面受体，而是深入细胞核内，精准地靶向并阻断“去整合素”和“ ...
瑞司美替罗 作为全球首个获批用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，其研发标志着代谢性肝病从“对症减重”向“靶向调节肝脏代谢”的精准治疗转型。NASH作为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的进展期，以肝细胞脂肪 ...
瑞维美尼 是一种针对特定基因异常急性白血病的口服靶向药物，其作用机制突破了传统靶向治疗的范畴，通过精准抑制“去整合素”和“金属蛋白酶”蛋白与“核受体共阻遏物”复合物的相互作用，从而干预导致KMT2A基因重排白血病发生的核心表观遗传紊乱。在携 ...
福巴替尼 是一种口服高选择性不可逆FGFR1-4抑制剂，通过精准阻断FGFR2融合或重排介导的异常信号通路，为晚期胆管癌等实体瘤患者提供了突破性靶向治疗选择。其研发聚焦于FGFR2基因异常这一特定驱动事件（约占胆管癌的5%至10%），以“不可逆抑制+高选择性 ...
作为一种旨在为接受异基因造血干细胞移植的成年患者提供防护的新型口服药物， 宗格替尼 通过同时抑制巨细胞病毒末端酶复合物以及宿主细胞内的特定蛋白激酶C同工酶，实现了预防巨细胞病毒感染相关疾病与潜在调节移植后免疫环境的双重目标。这种独特的作用 ...
EZH2是PRC2复合物的催化亚基，通过催化组蛋白H3K27三甲基化（H3K27me3）抑制抑癌基因表达。在多种肿瘤中，EZH2基因扩增（如上皮样肉瘤）或功能获得性突变（如滤泡性淋巴瘤）导致其过度激活，异常沉默抑癌基因（如CDKN1A、PTEN），驱动细胞增殖与存活。 ...
作为一种新型的口服小分子药物，宗格替尼在预防接受异基因造血干细胞移植的成年患者中由巨细胞病毒感染所引起的疾病和巨细胞病毒再激活方面展现了独特的双效合一机制，其核心功能在于同时作为巨细胞病毒末端酶复合物抑制剂和宿主蛋白激酶C同工酶调控剂发 ...
普纳替尼 是一种强效的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其在慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗中，主要定位为应对棘手的耐药突变，特别是T315I突变。该药物能够抑制包括BCR-ABL1在内的多种激酶，其独特之处在于对绝大多数激酶抑制 ...
帕克替尼 的出现，为骨髓纤维化中高危伴血小板减少患者打破了“疗效与安全性不可兼得”的治疗僵局。这类患者因血小板计数低于50×10/L，传统JAK抑制剂（如芦可替尼）的出血风险显著升高（约10%），长期面临脾肿大、症状负担与出血隐患的三重威胁，而帕 ...
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