作为一种口服的κ阿片受体激动剂， 盐酸纳呋拉啡 被批准用于治疗慢性血液透析患者的顽固性皮肤瘙痒，其应用核心是通过激动中枢和外周的κ阿片受体，抑制组胺和其他瘙痒介质的释放，从而缓解瘙痒症状。该药的作用机制不同于μ阿片受体激动剂（如吗啡）， ...
面对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤，尤其是经历过多线治疗甚至CAR-T疗法后疾病仍进展的患者，临床选择往往变得异常狭窄且预后黯淡。肿瘤细胞通过各种机制逃避免疫监视，而患者自身的T细胞则常处于耗竭或失能状态，难以发起有效攻击。能否设计一种治疗 ...
在A型血友病的预防性治疗领域，长期规律输注凝血因子VIII虽然有效，但治疗负担始终是患者面临的核心挑战。静脉穿刺的困难、频繁给药的需求以及对抑制物产生的担忧，共同构成了一幅复杂的临床图景。尤其当患者体内产生中和性抗体时，传统因子替代疗法的效 ...
作为一种靶向淋巴细胞功能相关抗原1的单克隆抗体眼用溶液， 立他司特滴眼液 被批准用于治疗干眼症，特别是那些伴有角膜和结膜炎症的中重度病例，其应用核心是通过抑制T细胞介导的炎症反应，减轻眼部不适和角膜损伤。该药的作用机制在于与淋巴细胞功能相 ...
在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的治疗中，患者长期面临疾病进展不可逆的困境。传统治疗如肝移植虽能减少突变TTR蛋白的来源，但手术风险高、可及性差。氯苯唑酸葡胺（Tafamidis Meglumine）作为一种口服TTR稳定剂，通过阻止TTR蛋白的错误解聚 ...
氯苯唑酸葡胺 （商品名：维达全，通用名：Tafamidis）是全球首个获批用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物。该药物通过特异性稳定转甲状腺素蛋白四聚体结构，延缓疾病进展，改善患者预后。2019年美国食品药品监督管理局批准其 ...
在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的诊疗图景中，患者常被“沉默的淀粉样沉积”悄然侵蚀：心脏逐渐僵硬、泵血功能衰退，心衰症状反复加重，而传统治疗仅能对症缓解，无法阻止疾病向终末期滑落。这种罕见却致命的遗传性/获得性疾病，根源在于 ...
奥维昔巴特 被批准用于治疗1岁及以上儿童和成人的进行性家族性肝内胆汁淤积症，特别是那些对其他治疗反应不佳的病例，其应用核心是减少肠道对胆汁酸的重吸收，降低血清胆汁酸水平，从而缓解顽固性瘙痒。该药的作用机制针对回肠黏膜上的顶端钠依赖性胆汁 ...
作为一种口服的复方抗菌药物，雪白净由磺胺甲噁唑和甲氧苄啶按5:1比例组成，被批准用于治疗多种细菌感染，包括尿路感染、呼吸道感染、肠道感染和卡氏肺囊虫肺炎，其应用范围覆盖成人和儿童，尤其适合免疫功能低下患者的预防感染。该药的作用机制基于双重 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗逻辑曾长期陷于困境。这种疾病并非源于心脏本身的原发性病变，而是由血液中一种名为转甲状腺素蛋白的四聚体结构解离后，错误折叠并沉积于心肌间质所引发。传统的心力衰竭药物对此类由异常蛋白浸润导致的“僵硬心脏” ...
作为一种口服的11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，磷酸盐奥司他丁片被批准用于治疗成人内源性库欣综合征，特别是那些不适合手术或手术后复发的病例，其应用核心在于通过抑制肾上腺皮质激素合成途径中的关键酶，减少皮质醇的过量产生。该药的作用机制针对肾 ...
在卵巢癌的治疗历程中，铂类药物耐药的出现常意味着一个艰难转折点的到来。当肿瘤不再对这类基石化疗药物产生应答，后续的治疗选择往往疗效有限且毒性累积，患者的生活质量与生存期受到严峻挑战。长期以来，临床迫切需要能够超越传统化疗耐药机制、对肿 ...
在自身免疫病的复杂战场中，免疫系统的“误判”与“过度反应”常常使人体自身的组织成为攻击目标，类风湿关节炎便是其中的典型代表。传统的改善病情抗风湿药虽有一定效果，但往往起效缓慢且作用机制相对宽泛；而针对炎症因子（如肿瘤坏死因子-α、白介素 ...
奥匹卡朋 被批准作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助治疗药物，用于成人类风湿性关节炎帕金森病患者，当患者出现“剂末现象”（即药物疗效持续时间缩短，症状在下次服药前加重）时使用。该药的作用机制在于抑制儿茶酚-O-甲基转移酶的活性，减少左旋多 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺释放激素类似物，被批准用于治疗脊髓小脑共济失调，这是一种罕见的遗传性神经系统疾病，表现为进行性运动协调障碍、步态不稳和言语不清，该药通过模拟促甲状腺释放激素的作用，调节中枢神经系统功能，从而改善患者的运动 ...
恩诺单抗 是一种靶向Nectin-4蛋白的抗体药物偶联物，由人源化单克隆抗体与微管抑制剂通过蛋白酶可切割连接子偶联而成，被批准用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌，适用于既往接受过含铂化疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗的成年患者。该药的作用机制依赖于抗 ...
当局部晚期或转移性尿路上皮癌患者历经铂类化疗和免疫检查点抑制剂治疗后，疾病依然无情进展时，临床选择的空间便急剧收窄，预后往往不容乐观。这类肿瘤不仅侵袭性强，且在经过多线治疗后常展现出高度的异质性与耐药性，传统化疗在此阶段疗效有限且毒性 ...
福他替尼 是一种口服的小分子脾酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症，适用于对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的成年患者，其应用基于该药对血小板破坏通路的精准调控。该药的作用机制在于抑制脾酪氨酸激酶的活性，从而 ...
朗妥昔单抗 是一种靶向CD19抗原的抗体药物偶联物，由人源化单克隆抗体与细胞毒性药物通过连接子结合而成，被批准用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化而来的大B细胞淋巴瘤，适用于既往接受过至少两线系统性治 ...
在神经系统退行性疾病的谱系中，脊髓小脑共济失调以其对平衡、步态和言语协调性的渐进性剥夺，构成了一项特殊的治疗挑战。这类疾病的核心病理在于小脑及其连接通路的特定神经元选择性地丢失与功能障碍，导致精密的运动控制网络逐渐失效。传统治疗多局限 ...
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