自身炎症性疾病如冷吡啉相关周期性综合征，是由白细胞介素1β过度产生所驱动的严重疾病，表现为反复发作的发热、关节痛和全身炎症。阿那白滞素是一种重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，其作用机制在于模拟人体内天然的白细胞介素1受体拮抗剂功能。它能竞争 ...
软组织肉瘤是一组罕见的恶性肿瘤，治疗选择有限，尤其对于晚期或复发患者，预后往往较差。曲贝替定的出现为这部分患者带来了新的希望。它是一种从海洋被囊动物中提取的四氢异喹啉生物碱，其作用机制独特。它能够选择性地结合于DNA双螺旋的小沟，特别是鸟 ...
在非小细胞肺癌的治疗中，鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变曾是一个棘手的靶点，它驱动肿瘤生长并对许多标准治疗耐药。 索托拉西布 的出现标志着针对这一特定突变取得了历史性突破。它是一种口服的小分子抑制剂，能够不可逆地结合于鼠类肉瘤病毒癌基因 ...
在癌症治疗中，基于特定基因突变而非肿瘤原发部位的“不限癌种”疗法代表了精准医疗的重大进步。 拉罗替尼 就是这样一种开创性的药物，它是一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂。当神经营养酪氨酸受体激酶基因与其他基因发生融合，会产生持续激活的 ...
晚期肾细胞癌、肝细胞癌等实体瘤的生长和转移往往依赖于多种信号通路的协同作用。 卡博替尼 是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用范围广泛，能同时强效抑制多种与肿瘤血管生成和增殖相关的激酶活性，包括血管内皮生长因子受体、酪氨酸蛋白 ...
肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对不同基因突变的药物为患者带来了新的希望。 卡帕替尼 是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在间质上皮转化因子基因第14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这种突变会持续激 ...
转染重排原癌基因融合是多种肿瘤的明确驱动基因，见于约百分之一至二的非小细胞肺癌，百分之十至二十的甲状腺乳头状癌及其他少数癌症。这种融合导致转染重排原癌基因激酶区二聚化并异常激活，持续驱动肿瘤生长。普拉替尼是一种高效、选择性口服转染重排 ...
急性髓系白血病的预后与基因突变谱密切相关。FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是急性髓系白血病中常见的驱动突变之一，见于约百分之二十五的患者，通常与高白细胞负荷和复发风险相关。吉瑞替尼是一种口服、强效的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，它对FMS样酪氨 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，大多数患者确诊时已为晚期，预后极差。成纤维细胞生长因子受体2信号通路在部分胆管癌的发生发展中起关键驱动作用，约百分之十至十五的肝内胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排。这种遗传学异常 ...
在部分急性髓系白血病患者中，体内存在一种特定基因突变，这种突变会干扰细胞正常分化过程，使未成熟细胞在骨髓及血液中持续堆积，并在短期内播散至骨、肝等器官。一旦发生复发或经多线治疗仍无效，传统强化疗往往难以实现长期稳定控制，且毒副作用明显， ...
急性髓系白血病的治疗策略与其特定的基因突变密切相关。异柠檬酸脱氢酶1基因突变发生于约百分之六至十的急性髓系白血病患者中。该突变导致异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，催化生成致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸会阻断髓系细胞的正常分化过程，使细 ...
某些非小细胞肺癌患者的癌细胞带有特定基因突变，这种突变会让细胞内的生长信号持续活化，促使肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已经历多线治疗仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果往往有限，病情容易在短时间内反复，治 ...
非小细胞肺癌的治疗已进入精准靶向时代，针对常见EGFR敏感突变已有高效药物，但EGFR外显子20插入突变曾因对传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂不敏感而治疗棘手。莫博替尼是一种口服、强效的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其设计专门针对EGFR外显子20插入突变这一特定 ...
在部分非小细胞肺癌患者中，体内存在一种特定基因突变，这种突变会让癌细胞内的生长信号持续活化，促使肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已经历多线治疗仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果往往有限，病情容易在短时间 ...
非达霉素 (DIFICID/fidaxomicin)专用于治疗成人及6个月及以上儿科患者的艰难梭菌相关性腹泻（CDAD）。该药物通过选择性抑制细菌RNA聚合酶，精准阻断艰难梭菌的DNA转录过程，有效杀灭增殖期细胞及休眠期芽孢。其口服后几乎不被吸收，可在肠道内形成高浓 ...
在特定类型的非小细胞肺癌中，部分患者的癌细胞带有一种独特基因突变，这种突变会使细胞内的生长信号持续活化，推动肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已经尝试过多种治疗仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果往往有限， ...
司帕生坦 （Sparsentan、Filspari）是由美国Travere Therapeutic（TVTX）公司研发生产的一款创新药物。它主要适用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的肾功能下降。IgAN作为一种常见的原发性肾小球疾病，若不及时干预，患者 ...
在部分晚期非小细胞肺癌患者中，体内存在一种特定基因异常，这种异常会让癌细胞内的生长信号持续活化，促使肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已用过其他同类药物仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果常不理想，且病情易 ...
在部分晚期非小细胞肺癌患者中，体内存在一种特定基因异常，这种异常会让癌细胞内的生长信号持续活化，促使肿瘤在肺部及脑、骨、肝等远处器官不断扩展。对于已经历多线治疗仍出现进展的患者，传统按部位选择化疗或免疫方案的效果常不理想，且病情易在短 ...
急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，其治疗高度依赖遗传学特征。异柠檬酸脱氢酶2基因突变发生于约百分之八至十九的急性髓系白血病患者中。这种突变导致异柠檬酸脱氢酶2获得新功能，催化α-酮戊二酸还原生成致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸会竞争 ...
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