吉妥珠单抗 是一种将细胞毒性药物与靶向抗体结合而成的抗体药物偶联物，其获批用于治疗特定类型的急性髓系白血病，代表了白血病治疗从传统化疗向靶向治疗迈进的重要一步。该药物的结构包含一个人源化的抗CD33单克隆抗体，通过稳定的连接子与一种高效的 ...
司美替尼 是一种口服的MEK1/2选择性抑制剂，通过阻断丝裂原活化蛋白激酶通路中MEK激酶的磷酸化活性，抑制下游ERK信号传导，从而减缓因基因突变驱动的肿瘤细胞异常增殖与侵袭。该药设计针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关的无法手术或术后残留的丛状神经纤 ...
美替拉酮 是一种口服的11β羟化酶抑制剂，通过选择性抑制肾上腺皮质细胞内11β羟化酶的活性，阻断皮质醇生物合成的最后一步反应，减少病理性升高的皮质醇水平，从而调控因皮质醇过量引发的下丘脑垂体肾上腺轴功能紊乱及相关代谢紊乱。该药设计针对库欣 ...
阿巴西普 是一种通过融合蛋白技术构建的可溶性细胞毒性T淋巴细胞抗原4，其作为一种选择性T细胞共刺激调节剂获批上市，为治疗某些自身免疫性疾病提供了独特的干预策略。该药物的设计基于对T细胞完全活化需要双信号这一免疫学原理的深刻理解：除了抗原特 ...
罗圣全 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可同时高选择性抑制原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族（TRKA、TRKB、TRKC）与ROS原癌基因1（ROS1）的激酶活性，阻断因基因融合导致的异常信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活与侵袭。该药设计针对NTRK基因 ...
维莫德吉 是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂，通过高选择性结合并抑制Smoothened（SMO）受体，阻断Hedgehog信号从细胞膜向细胞核的传导，从而抑制因通路异常活化引发的细胞增殖与存活信号，诱导肿瘤细胞凋亡并抑制肿瘤生长。该药设计针对Hedgehog信号 ...
阿那白滞素 是一种通过重组DNA技术制备的人白细胞介素-1受体拮抗剂，其获得批准用于治疗特定类型的炎症性疾病，标志着针对特定细胞因子通路的靶向治疗进入了一个新阶段。该药物的核心作用机制在于，它能精准地与白细胞介素-1受体结合，从而竞争性地阻断 ...
朗妥昔单抗 是一种人源化抗CD19单克隆抗体与细胞毒药物（吡咯并苯二氮二聚体，PBD二聚体）偶联的抗体药物偶联物（ADC），通过特异性识别B细胞表面抗原CD19，将高活性烷化剂精准递送至表达CD19的肿瘤细胞内部，诱导DNA交联与断裂，阻断细胞复制并触发凋 ...
宗格替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的人表皮生长因子受体2抑制剂，其核心设计旨在精准靶向并抑制HER2基因第20号外显子插入突变蛋白的活性。该药物已在部分国家和地区获得附条件批准，用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗的、携带HER2第20号外显子 ...
他拉唑帕利是一种强效的口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，于2018年获得批准，用于治疗携带生殖系突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者，以及携带生殖系突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞内一种参与DNA ...
贝达喹啉 是一种具有创新作用机制的口服二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，它通过抑制分枝杆菌的三磷酸腺苷合成酶而发挥独特的杀菌作用，这一靶点与现有的一线或二线抗结核药物均不相同。它于2012年获得加速批准，并随后获得完全批准，作为联合治疗方案的一 ...
阿考米迪 是一种口服的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，其设计旨在精准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体后错误折叠，形成淀粉样纤维沉积于心肌间质，最终导致心脏僵硬和进行性心 ...
西诺氨酯是一种新型口服抗癫痫药物，于2019年获得批准，作为单药或添加治疗用于成人局灶性癫痫发作。其确切的抗癫痫作用机制尚未完全阐明，但目前认为它通过双重作用来减少神经元过度兴奋：一是作为电压门控钠通道的阻滞剂，以较低频率依赖性方式抑制重 ...
依维替尼 是一种口服的强效、选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，于2018年首次获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，其后适应症扩展至既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。与异柠檬酸脱氢酶2类似， ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年获得批准，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。异柠檬酸脱氢酶2是细胞代谢中的一个关键酶，其突变会导致产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物。这种物 ...
替沃扎尼是一种口服的血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂，通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的激酶活性，阻断下游促血管生成信号传导，减少肿瘤新生血管形成与营养供应，从而抑制肿瘤生长和转移。该药设计针对晚期肾细胞癌等依赖 ...
作为一种长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂， 司美格鲁肽 通过模拟人体自身胰高血糖素样肽-1激素的作用，以葡萄糖浓度依赖的方式刺激胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌，从而有效降低血糖。它于2017年首次获批用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制，并可降低 ...
PDGFRA外显子18突变（尤其是D842V）在胃肠道间质瘤（GIST）中约占5-10%，长期对传统酪氨酸激酶抑制剂耐药。阿伐替尼（avapritinib）作为高选择性KIT和PDGFRA抑制剂，通过特异性结合突变蛋白的活性构象，为这类难治性患者提供了突破性治疗选择。其临床应 ...
依维替尼 是一种口服小分子异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，通过特异性结合突变型IDH1酶的催化结构域，阻断其异常催化活性，减少致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的蓄积，从而逆转IDH1突变引发的表观遗传紊乱与细胞分化阻滞，诱导白血病细胞向成熟方向 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者。希佩尔-林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由希佩尔-林 ...
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