在晚期肾细胞癌的靶向治疗演进中，抗血管生成始终是核心策略。然而，早期多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）虽能阻断肿瘤血供，却常因抑制非VEGF通路（如c-KIT、PDGFR、FGFR）引发高血压、手足综合征、甲状腺功能减退等脱靶毒性，限制了剂量强度与治疗持续时 ...
莫妥珠单抗 是一种具有开创性意义的双特异性T细胞衔接抗体，它代表了一类全新的免疫治疗模式，已被批准用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。滤泡性淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然初始治疗有效，但多 ...
芦曲泊帕 是一种口服的血小板生成素受体激动剂，专为拟接受有创性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者设计，用于在操作前提升血小板计数，以降低操作相关的出血风险。慢性肝病患者，尤其是那些伴有肝硬化的人群，常因脾功能亢进、血小板生成素产 ...
骨骼并非静态支架，而是一个持续重塑的动态器官——成骨细胞构筑新骨，破骨细胞清除旧骨，二者精密耦合维持骨量稳态。在绝经后女性体内，雌激素骤降打破这一平衡，破骨活性远超成骨，导致骨微结构破坏、脆性增加。传统抗骨质疏松药物多为“单向调节”： ...
非戈替尼 是一种口服给药、高选择性的JAK1抑制剂，近年来已在多个国家和地区获批用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者。类风湿关节炎是一种慢性的、系统性自身免疫性疾病，主要表现为对称性多 ...
作为一种于近年获批上市、专门针对特定类型骨髓纤维化患者的口服靶向治疗药物，帕克替尼的出现为这部分患者提供了新的治疗选择。骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其特征是骨髓中异常纤维组织增生，导致血细胞生成障碍，常伴有脾脏显著肿大和一系列消耗 ...
细胞核与细胞质之间的物质交换由核孔复合体精密调控，而输出蛋白1（XPO1）是其中最关键的“守门人”，负责将包括p53、IκB、FOXO等在内的上百种抑癌蛋白和RNA从核内运出。在多种恶性肿瘤中，XPO1表达异常增高，导致这些关键调控分子被过早驱逐出核，丧失 ...
在免疫系统精密的信号网络中，白细胞介素-1（IL-1）如同一个古老的警报器，一旦被激活便迅速放大炎症反应。然而，在某些遗传性或获得性疾病中，这一警报系统失控，持续释放“危险信号”，导致发热、皮疹、关节肿痛甚至多器官损伤。 阿那白滞素 （Anakinr ...
在肺癌等实体瘤的基因图谱中，KRAS突变一度被视作“不可成药”的代名词——它频繁出现、驱动肿瘤生长，却因蛋白表面平滑、缺乏明显结合口袋，让药物设计屡屡碰壁。尤其是KRAS G12C亚型，在部分非小细胞肺癌、结直肠癌等患者中比例不低，却长期缺少直接干 ...
一、dMMR肿瘤的免疫原性密码：从“冷肿瘤”到“热靶点”的转化契机 在肿瘤免疫治疗领域，错配修复缺陷（dMMR）肿瘤因其独特的生物学特性成为突破性进展的“试验田”。dMMR源于MLH1、MSH2等基因缺陷，导致DNA复制错误无法修复，肿瘤突变负荷（TMB）显 ...
在骨髓纤维化的治疗中，一个长期存在的临床困境是：多数患者因脾肿大和全身症状需要JAK通路抑制，但同时又伴有显著的血细胞减少——尤其是血小板计数低于50×10/L。传统JAK抑制剂在此类人群中往往因加重骨髓抑制而无法使用。 帕克替尼 （Pacritinib）的 ...
在当前以PD-1/PD-L1通路抑制剂为主导的免疫治疗格局中， 曲美木单抗 （tremelimumab）代表了一种作用更早、机制更深的免疫干预策略。它不作用于外周肿瘤微环境中的“耗竭”T细胞，而是聚焦于淋巴结内T细胞激活的起始阶段，通过解除对T细胞受体信号的天然 ...
依维替尼 是一种口服的、强效、高选择性的突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，在正常细胞中，异柠檬酸脱氢酶1参与细胞代谢，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，当该基因发生特定点突变时，突变型的异柠檬酸脱氢酶1会获得一种新的酶活性，将α-酮戊二酸转 ...
在自身免疫性疾病的药物开发中，“更强抑制”未必等于“更好疗效”。 非戈替尼 （Filgotinib）的设计哲学恰恰反其道而行：它不追求对JAK家族的全面压制，而是以高度偏向性作用于JAK1亚型，从而在抑制致病性炎症信号的同时，尽可能保留与免疫监视、造血及 ...
在针对特应性皮炎和斑块型银屑病等慢性炎症性皮肤病的局部治疗中，一种将口服药物中已知的抗炎成分转化为新型外用制剂的选择性磷酸二酯酶4抑制剂，为患者提供了不含激素且疗效确切的治疗新选择。罗氟司特乳膏的作用成分是罗氟司特，它是一种高选择性的磷 ...
在传统抗癌策略中，药物多针对快速增殖或信号异常的细胞。而 贝组替凡 （Belzutifan）的开发逻辑截然不同：它不直接杀伤细胞，也不阻断激酶活性，而是精准切断一类由基因缺陷驱动的肿瘤对缺氧信号通路的病理性依赖。这种“剥夺生存特权”的策略，使其成 ...
在2型糖尿病和肥胖症的治疗领域，一种可同时模拟两种肠促胰激素作用的单分子多受体激动剂，以其在强效降低血糖的同时带来显著体重减轻的卓越效果，重新定义了代谢性疾病的药物管理标准。 替尔泊肽 是一种创新的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素样肽 ...
在2型糖尿病和肥胖症的管理领域，一种具有超长半衰期、每周给药一次的胰高血糖素样肽-1受体激动剂，以其卓越的降糖效能和显著的减重效果，重新定义了代谢性疾病药物治疗的标准，并展现出潜在的心血管保护益处。司美格鲁肽是一种人胰高血糖素样肽-1类似物 ...
库欣综合征的核心病理是持续过量的皮质醇暴露，无论其来源是垂体瘤、肾上腺肿瘤还是异位ACTH分泌。长期高皮质醇状态导致高血压、糖尿病、骨质疏松和精神障碍，显著增加死亡风险。当手术不可行或失败时，药物控制皮质醇成为关键。 磷酸盐奥司他丁片 （Osi ...
在肝内胆管癌这一具有特定驱动基因改变的难治性肿瘤治疗中，一种高选择性、不可逆地结合成纤维细胞生长因子受体2的新型靶向药物，为存在该受体基因融合或重排的患者带来了突破性的治疗应答。 福巴替尼 是一种口服的、选择性、共价不可逆的成纤维细胞生长 ...
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