在肺癌的复杂分型中，有一种“隐形杀手”长期被忽视——携带MET外显子14跳跃突变（METex14）的非小细胞肺癌（NSCLC）。这类患者约占NSCLC总数的3%至4%，却因MET激酶异常激活驱动肿瘤快速增殖，且极易发生脑转移（发生率超40%），传统化疗和免疫治疗对其 ...
肥胖及其相关的代谢并发症，如2型糖尿病和脂肪肝，构成了巨大的全球健康挑战。传统的单一靶点药物有时难以全面应对这种复杂的代谢紊乱。瑞他鲁肽作为一种新型的三重激动剂，正为此带来全新的解决思路。瑞他鲁肽是一种同时激活胰高血糖素样肽-1、葡萄糖依 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种进行性且危及生命的疾病，异常折叠的蛋白质在心脏沉积，导致心肌僵硬和功能衰竭。长期以来，治疗选择有限，主要侧重于症状管理。 阿考米迪 的出现，从疾病源头提供了干预手段。阿考米迪是一种口服的小分子转甲状腺 ...
癫痫治疗中，约有三分之一的患者对现有药物反应不佳，发展为药物难治性癫痫，他们的生活始终被不可预测的发作所笼罩。 西诺氨酯 正是为这类患者带来新选择的一种新型抗癫痫药物。西诺氨酯的确切作用机制尚未完全阐明，目前认为它通过双重机制发挥抗惊厥 ...
在乳腺癌的凶险亚型中，HER2阳性患者曾因癌细胞侵袭性强、易转移而预后堪忧，而一旦发生脑转移，更是如同被推入“绝望角落”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗）因分子量大、穿透血脑屏障能力差，难以抵达脑部病灶，患者中位生存期往往不足1年。图卡替尼 ...
在类风湿关节炎（RA）患者的日常里，关节肿胀、晨僵、疼痛如同挥之不去的阴云——这种自身免疫性疾病因免疫系统错误攻击关节滑膜，导致慢性炎症、软骨破坏，最终可能致残。传统治疗以甲氨蝶呤等改善病情抗风湿药（DMARDs）为主，但约30%患者对一线治疗应 ...
宫颈癌尤其是复发或转移性宫颈癌，在传统化疗效果不佳后，往往面临治疗选择有限的困境。近年来，抗体药物偶联物的兴起为这类患者带来了新的希望， 替索单抗 便是其中备受关注的一员。替索单抗是一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，它由针对组织因子的人 ...
在雌激素受体阳性（ER+）/HER2-晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗曾是“压舱石”，但约30%至40%患者会因雌激素受体基因（ESR1）突变导致受体持续激活，对传统SERD（如氟维司群）或AI（芳香化酶抑制剂）产生耐药。这类患者如同被困在“失控的生长开关”里— ...
对于慢性肾病患者而言，贫血是一个常见且严重影响生活质量的并发症，长久以来，这类患者主要依赖注射促红细胞生成素来纠正贫血，但这种方式存在不便且可能带来心血管风险。 维达司他 的出现，为这一治疗领域提供了重要的口服新选择。伐度司他是一种口服 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，通过抑制细胞内多胺的生物合成，干扰神经母细胞瘤等快速增殖的肿瘤细胞所必需的多胺代谢，从而发挥抗肿瘤作用，其新适应症的获批标志着它从一种局部外用药物（用于治疗女性多毛症）和静脉注射用药（ ...
伊那利塞 是一种在研的高选择性、强效口服磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，其设计旨在克服早期泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂因抑制非α亚型导致的显著毒性，通过精准抑制由磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α基因突变所驱动的信号通路，从而有效控制肿瘤生长，并为携带 ...
Inluriyo 作为一种在研的新一代口服选择性雌激素受体降解剂，旨在通过独特的分子结构优化，实现对雌激素受体的高效、持续降解，阻断雌激素受体信号通路，从而抑制激素受体阳性乳腺癌细胞的生长，其设计目标是为晚期激素受体阳性乳腺癌患者提供一种具有 ...
斯耐瑞，其通用名为 贝达喹啉 ，作为一种具有全新作用机制的二芳基喹啉类口服抗菌药物，通过特异性抑制结核分枝杆菌的三磷酸腺苷合酶质子泵，干扰细菌的能量生成，从而发挥独特的杀菌和灭菌活性，这为耐多药和广泛耐药的肺结核患者提供了关键的、可有效 ...
西维美林 是一种口服的胆碱能受体激动剂，通过相对选择性地激动毒蕈碱受体，特别是亚型，从而刺激外分泌腺体的腺泡和导管上皮细胞，增加唾液腺和泪腺等外分泌腺的分泌功能，旨在对症改善干燥综合征患者的口干和眼干症状，提高患者的生活质量。其作用原 ...
瑞米布替尼 是一种新型的、高选择性、可逆的共价口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，它通过精准且持久地抑制布鲁顿酪氨酸激酶的活性，有效阻断B细胞受体信号通路这一B细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病中的关键致病途径，从而抑制恶性B细胞或过度活化B细胞的增殖与 ...
爱泌罗 ，其通用名为戊聚糖多硫酸钠，是一种口服的半合成木糖胺聚糖类似物，被认为通过多种潜在机制发挥作用以缓解间质性膀胱炎相关的膀胱疼痛与不适，其主要假说包括模拟膀胱黏膜表面的天然保护性葡糖胺聚糖层、修复受损的膀胱上皮通透屏障、抑制炎症 ...
伏索利肽 是一种通过每日皮下注射给药的C型利钠肽类似物，它通过模拟人体内天然C型利钠肽的活性，精准地作用于软骨内骨生长板中的特定受体，从而正性调节下游信号通路，促进软骨细胞的增殖和分化，旨在从病理生理学层面针对性改善软骨发育不全患儿的线 ...
匹米替比 作为一种口服的热休克蛋白抑制剂，通过结合并抑制热休克蛋白的功能，干扰其稳定客户蛋白、维持肿瘤细胞存活与增殖的关键作用，从而诱导胃肠道间质瘤等肿瘤细胞凋亡，为既往标准治疗失败的晚期胃肠道间质瘤患者提供了全新的作用机制治疗选择。 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种口服、高选择性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，旨在通过强效抑制包括成纤维细胞生长因子受体在内的多种亚型活性，精准阻断由其基因融合、重排或扩增等异常所驱动的下游信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活与迁移， ...
培美替尼 是一种强效、选择性的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对成纤维细胞生长因子受体亚型具有不同的抑制活性，它通过阻断由FGFR2基因融合或重排驱动的异常信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移，为既往治疗后进展的、携带FGFR2融合或重排 ...
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