妥瑞达（通用名： 卡马替尼 ）是一种高选择性口服MET酪氨酸激酶抑制剂，专门针对携带MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌。该突变导致MET受体降解受阻，持续激活下游促癌信号通路。卡马替尼通过精准抑制突变MET蛋白的磷酸化，阻断RAS/MAPK、PI3K/AKT等关 ...
伏立诺他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，属于表观遗传调控药物。其核心机制在于通过抑制细胞内I类和II类组蛋白去乙酰化酶的活性，导致染色质结构中组蛋白的乙酰化水平升高。这种表观遗传学改变能够放松染色质结构，促进特定基因的转录表达，其中包括那 ...
波齐替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，专门针对表皮生长因子受体（EGFR）基因的罕见突变，特别是外显子20插入突变。这类突变约占所有EGFR突变非小细胞肺癌的百分之十左右，长期以来缺乏高效的特异性靶向药物。波齐替尼的出现，填补了这一临床 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂类化疗药物，属于紫杉烷类化合物的半合成衍生物。其核心作用机制在于通过与微管蛋白结合，促进微管蛋白的组装并稳定微管结构，从而抑制微管网络的正常动态重组。这一作用会干扰细胞有丝分裂期间染色体的正常分离，最终导致肿 ...
曲格列汀 是一种口服降糖药物，属于二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂类别。其核心作用机制在于通过选择性抑制DPP-4酶的活性，减少人体内源性胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的分解失活，从而提高活性GLP-1在血液中的浓度。GLP-1是一种由肠道细胞分泌的肠促胰岛素 ...
司马鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物，通过模拟人体自身肠道激素GLP-1的作用发挥多重功效。其核心机制在于增强葡萄糖依赖性的胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌、延缓胃排空并增加饱腹感，从而实现对血糖的平稳控制。此外，它作用于中枢神 ...
在慢性肝病患者的临床管理中，因门静脉高压和脾功能亢进导致的血小板减少症是常见且棘手的难题。这不仅增加侵入性操作（如肝穿刺活检、内镜治疗、外科手术）的出血风险，也可能限制关键治疗（如抗病毒、抗纤维化药物）的及时应用。传统应对措施，如血小 ...
在血液肿瘤与浆细胞疾病的多模式治疗体系中， 马法兰 （Melphalan，商品名Alkeran）代表着一个独特的存在：它并非新型靶向药或免疫疗法，而是一款从上世纪中期沿用至今的经典烷化剂。然而，其临床角色却随着医学进步经历了深刻演变——从多发性骨髓瘤的 ...
在胆道系统恶性肿瘤的精准治疗版图中，肝内胆管癌长期缺乏有效的靶向治疗选择，患者预后极差，后线化疗的缓解率有限。FGFR2基因融合或重排的发现，为这部分患者点亮了希望之光，约15%的肝内胆管癌患者携带此驱动变异，成为潜在的治疗靶点。然而，将这一 ...
在ALK阳性非小细胞肺癌的精准治疗进程中，靶向药物的迭代更新极大改善了患者预后，但获得性耐药始终是延长生存的主要障碍。尤其对第一、二代ALK抑制剂治疗后进展的患者，肿瘤常通过复杂的分子机制（如二次突变、旁路激活）逃逸，导致后续治疗选择有限且 ...
帕金森病进入中晚期后，左旋多巴疗效的缩短和副作用的出现，常使治疗陷入两难。增加左旋多巴剂量或频率虽能延长“开期”，但可能加剧异动症等副作用；而外周产生的多巴胺代谢物则与恶心、低血压等不适相关。解决此困境，需要一种能精细调控药物代谢环节 ...
随着帕金森病病程的延长，左旋多巴等标准多巴胺替代疗法的疗效会逐渐出现波动，“剂末现象”和异动症成为困扰患者的核心难题。此时，治疗方案需要更精细的调整与增效。 沙芬酰胺 （Xadago/safinamide）的引入，正是为了在这一复杂阶段提供一种兼具“增强 ...
对于罹患1型神经纤维瘤病的儿童而言，丛状神经纤维瘤的生长不仅是外观的改变，更意味着疼痛、功能障碍以及潜在恶变风险的持续威胁。这类肿瘤沿神经束弥漫性生长，包裹重要血管与神经，传统治疗依赖手术切除，但常因肿瘤体积巨大、位置深在或与关键结构粘 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，尤其对于高龄或伴有严重合并症的患者，传统化疗的毒性常常限制了其应用。慢性淋巴细胞白血病和某些类型的惰性非霍奇金淋巴瘤疾病进展相对缓慢，但一旦对初始治疗耐药或复发，后续选择可能变得有限且更具挑战性。临床迫切需要一 ...
当转移性去势抵抗性前列腺癌对以多西他赛为代表的紫杉烷类药物产生获得性耐药后，疾病进展往往迅猛，且后续治疗选择极为有限。肿瘤细胞可能通过多种机制逃避药物杀伤，包括药物外排泵过度表达或微管蛋白变异。在这一关键的临床转折点，传统的化疗方案疗 ...
对于患有VHL综合征的患者而言，临床管理面临着一个独特的系统性挑战：由于VHL基因种系突变导致缺氧诱导因子HIF-2α在细胞中异常积累，患者一生中可能在不同器官（尤其是肾脏、胰腺、中枢神经系统）反复发生多发性良性或恶性肿瘤。传统策略是定期监测，一 ...
造血干细胞移植后发生的肝小静脉闭塞病，是一种令临床医生深感棘手的灾难性并发症。由于预处理化疗或放疗损伤肝窦内皮细胞，引发凝血系统异常激活和局部纤维蛋白沉积，最终导致肝内小静脉非血栓性闭塞。患者迅速出现黄疸、腹水、肝肿大，并常因多器官衰 ...
面对特发性肺纤维化这种进行性、致命性的间质性肺病，医生与患者曾长期陷于无计可施的困境。患者的肺泡壁与周围组织因不明原因的损伤而持续发生异常修复，导致正常肺结构被坚硬的瘢痕组织取代，肺功能像被逐渐“石化”。在吡非尼酮问世前，临床缺乏能够 ...
埃万妥单抗 是一种全人源化双特异性抗体，能够同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两种驱动性受体，并通过其Fc段介导的免疫效应功能，为携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了一种创新机 ...
长期依赖输血维持生命的患者，如重型β地中海贫血、骨髓增生异常综合征等患者，面临着一种独特的治疗悖论：输注的红细胞在延长生命的同时，其含有的铁元素也会在体内不可控地蓄积。由于人体缺乏主动排铁的机制，过量的铁会逐渐沉积在心脏、肝脏、内分泌 ...
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