作为一种高选择性的单胺氧化酶B抑制剂和多巴胺受体调节剂，沙芬酰胺主要用于治疗中晚期帕金森病患者出现的剂末现象，即左旋多巴疗效减退的问题。该药物通过双重作用机制延长了多巴胺在脑内的停留时间并优化了其信号传导效率，从而有效改善了患者的运动功 ...
作为一种口服的选择性组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂， 伐美妥司他 在治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤领域开启了新的篇章。该药物通过精准抑制EZH2酶的活性，阻断了异常的表观遗传调控信号，从而诱导肿瘤细胞分化并促进其凋亡，为传统化疗无效的患者 ...
KRAS G12C突变作为非小细胞肺癌等实体瘤中的常见驱动突变，曾因蛋白表面缺乏明显的药物结合口袋而被视为“不可成药”靶点。 索托拉西布 （商品名Lumakras）的研发成功，标志着这一领域的历史性突破。作为全球首个获批的KRAS G12C共价抑制剂，它通过一种 ...
精准肿瘤学的一个里程碑式突破在于，治疗决策的核心依据从肿瘤起源的组织器官转向了驱动肿瘤生长的特定基因变异本身。 维特拉克 正是这一理念的杰出代表。它作为全球首个获批的、专门针对NTRK基因融合的“不限癌种”口服TRK抑制剂，其划时代意义在于：无 ...
西多福韦 作为一种核苷酸类似物，在巨细胞病毒等DNA病毒感染的治疗中发挥着重要作用。该药物通过选择性抑制病毒DNA聚合酶的活性，阻断病毒复制过程，同时对宿主细胞DNA聚合酶的影响相对较小。在关键临床试验中，西多福韦在艾滋病患者巨细胞病毒视网膜炎 ...
面对急性髓系白血病的复发或难治状态，临床治疗窗口有限且预后严峻。在这一治疗困境中，FLT3基因的内部串联重复或酪氨酸激酶结构域突变，是AML最常见的驱动突变之一，与高复发率和短生存期密切相关。吉瑞替尼作为一种口服、强效、选择性FLT3激酶抑制剂， ...
针对MET基因特定变异的精准干预，为非小细胞肺癌的治疗解锁了一个全新的靶点类别。长期以来，MET信号通路的异常激活，尤其是外显子14跳跃突变，虽被确认为明确的致癌驱动因素，却缺乏高效的特异性靶向药物。卡马替尼的临床开发与应用，正是为了填补这一 ...
去纤苷钠作为一种从动物组织中提取的多脱氧核糖核苷酸钠盐，在造血干细胞移植后严重肝静脉闭塞病的治疗中发挥着不可替代的作用。该药物通过多重机制——促进纤维蛋白溶解、抑制血小板活化和保护内皮细胞，改善肝脏微循环，从而治疗这一危及生命的并发症 ...
恩诺单抗 作为一种靶向Nectin-4的抗体药物偶联物，在局部晚期或转移性尿路上皮癌治疗中展现了显著疗效。该药物由靶向Nectin-4的人源化单克隆抗体与强效微管抑制剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子共价连接而成，通过特异性识别肿瘤细胞表面的Nectin-4抗 ...
在肿瘤复杂的发展进程中，除了基因突变驱动增殖，一场深刻的“代谢重编程”同样至关重要。癌细胞通过改变自身的能量与物质代谢途径，来满足其快速生长的贪婪需求。针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变的发现，揭示了代谢异常本身就可以成为直接的致癌驱 ...
埃万妥单抗作为一种靶向表皮生长因子受体和肝细胞生长因子受体的双特异性抗体，在携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌治疗中展现了独特价值。该药物通过同时阻断两条关键的致癌信号通路，有效抑制肿瘤细胞的生长和存活。在关键临床试验中，埃万妥单 ...
作为一种从海洋生物中提取的新型抗肿瘤药物，卢比卡丁的上市为化疗失败后的晚期小细胞肺癌患者提供了重要的后线治疗选择。该药物通过独特的双重作用机制——选择性抑制RNA聚合酶II的转录过程并诱导DNA双链断裂，有效杀伤快速增殖的肿瘤细胞。在关键临床 ...
在非小细胞肺癌的EGFR突变谱系中，外显子20插入突变曾长期是一个令人棘手的“例外”。它对传统的一、二、三代EGFR-TKI药物反应不佳，患者预后显著差于常见EGFR敏感突变患者，临床治疗选择极为有限。 莫博塞替尼 （商品名安卫力/Exkivity）的获批，正是为 ...
在慢性髓性白血病（CML）的治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）革命性地将疾病转变为可管理的慢性病。然而，部分患者面临严峻挑战：对现有TKI药物产生耐药或不耐受，尤其是出现棘手的T315I突变，这曾是一个近乎无药可解的困境。 阿西米尼 （商品名Scembli ...
在肿瘤的异常生长信号网络中，MAPK通路犹如一条核心的“信息高速公路”，而MEK蛋白正是这条路上承上启下的关键枢纽。当上游的BRAF等基因发生突变，会导致该通路持续激活，驱动肿瘤疯狂增殖。 曲美替尼 （商品名迈吉宁）作为一种高选择性的MEK1/2抑制剂， ...
Daraxonrasib 作为一种强效口服KRAS G12C抑制剂，在携带该特定突变的晚期实体肿瘤治疗中展现了显著潜力。该药物通过共价结合在KRAS G12C突变蛋白的开关Ⅱ区域，将蛋白锁定在失活状态，从而阻断下游的致癌信号传导。在关键临床试验中，Daraxonrasib在非 ...
当肿瘤学领域发现BRAF V600突变是黑色素瘤、非小细胞肺癌等癌症的关键驱动因子时，针对此靶点的单药抑制剂曾带来初期的惊喜。然而，肿瘤细胞的适应能力迅速显现，通过激活下游MEK等旁路信号产生耐药，导致单药治疗效果难以持久。 达拉非尼 （商品名泰菲 ...
在慢性肝病患者面临外科手术或侵入性操作时，合并的血小板减少症常成为一个棘手的障碍。过低的血小板计数显著增加围手术期出血风险，可能导致手术推迟甚至取消。传统应对方法如血小板输注，效果短暂且存在潜在风险。阿伐曲泊帕（商品名苏可欣）的出现，为 ...
吉妥单抗 作为首个获批的抗体药物偶联物，在急性髓系白血病治疗中具有里程碑式的意义。该药物由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效细胞毒性药物卡奇霉素通过酸不稳定性连接子共价连接而成，通过特异性识别白血病细胞表面的CD33抗原，实现细胞毒性药 ...
面对血小板计数持续低下的困扰，无论是免疫系统误攻击自身血小板的慢性免疫性血小板减少症（ITP），还是再生障碍性贫血等疾病状态，患者不仅面临出血风险，更承受着治疗选择有限的心理压力。传统疗法如激素或脾切除，可能伴随显著副作用或疗效衰减。艾曲 ...
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