在骨髓增殖性肿瘤中，原发性血小板增多症的核心治疗目标是通过降低过高的血小板计数，来预防血栓和出血事件。传统的细胞减灭药物（如羟基脲）虽然有效，但可能带来骨髓抑制或其他非血液学毒性。阿那格雷的研发提供了一种作用机制迥异的选择。它是一种环 ...
在全球造血干细胞移植领域，移植后并发巨细胞病毒再激活始终是影响患者生存质量乃至移植成败的关键挑战之一，而一种新型口服抗病毒药物宗格替尼的推出，为预防这一并发症提供了兼具高效能与便捷性的主动防御策略。巨细胞病毒是一种在人群中广泛存在的疱 ...
在晚期HER2阴性乳腺癌的治疗中，携带生殖系BRCA1/2突变的患者构成了一个特殊的分子亚型。这类肿瘤因同源重组修复功能缺陷，对诱导DNA单链断裂的铂类化疗敏感，但仍需更精准、耐受性更佳的长期管理策略。PARP抑制剂的出现，通过“合成致死”原理为这类患 ...
在全球范围内，造血干细胞移植后潜伏性巨细胞病毒的重新激活是影响患者生存与康复进程的关键临床挑战之一，而作为一种新型口服抗病毒药物的宗格替尼的研发与应用，为预防这一并发症提供了兼具主动防御特性和良好安全耐受性的创新解决方案。巨细胞病毒是 ...
在胆管癌这一预后极差的恶性肿瘤治疗领域，长期缺乏有效的靶向药物，患者主要依赖化疗，疗效有限。培美替尼的出现，标志着对这类疾病的认知和治疗进入了分子分型的新阶段。它是一款针对成纤维细胞生长因子受体家族中FGFR1/2/3亚型的强效、选择性口服抑制 ...
在前列腺癌的治疗策略中，非转移性去势抵抗性阶段是延缓疾病进展、维持生活质量的关键干预窗口。继阿帕他胺之后，达罗他胺的研发旨在解决第一代AR抑制剂（如恩扎卢胺）在临床上面临的一项关键挑战：因药物穿透血脑屏障而可能导致的中枢神经系统毒性，如 ...
在晚期前列腺癌的演进序列中，从去势敏感性进展至去势抵抗性，是一个关键的恶化转折点。而其中，非转移性去势抵抗性前列腺癌阶段曾是一个临床管理的“灰色地带”——患者的传统雄激素剥夺治疗已失效，前列腺特异性抗原水平快速升高，预示着转移迫在眉睫 ...
在B细胞恶性肿瘤治疗领域，特别是面对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂获得性耐药这一临床难题时，一种新型、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂吡托布鲁替尼的获批，为患者提供了后续治疗的关键选择。 吡托布鲁替尼 是B细胞受体信号通路中的关键蛋白，其 ...
在急性髓系白血病和胆管癌等难治性肿瘤中，异柠檬酸脱氢酶1基因的获得性功能突变是一个明确的驱动事件。这种突变导致IDH1酶产生一种“致癌代谢物”——D-2-羟基戊二酸，它在细胞内大量积累，竞争性抑制多种依赖于α-酮戊二酸的酶，尤其是调控DNA和组蛋白 ...
在库欣综合征这一因体内皮质醇长期过量分泌导致复杂代谢紊乱的内分泌疾病诊疗体系中，作为一种类固醇合成抑制剂的美替拉酮，扮演着术前准备或术后辅助控制皮质醇水平的重要角色。库欣综合征可由垂体腺瘤、肾上腺肿瘤或异位促肾上腺皮质激素分泌等多种原 ...
针对局部晚期或转移性基底细胞癌这一缺乏高效系统治疗手段的疾病领域，一种首创的口服刺猬信号通路抑制剂维莫德吉的问世，标志着该病的治疗进入了靶向关键致癌驱动基因的新时代。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数可通过手术治愈，但少数病例 ...
在肿瘤免疫治疗的时代，PD-1/PD-L1通路抑制剂已彻底改变了多种晚期癌症的治疗前景。阿维鲁单抗作为一款人源化抗PD-L1单克隆抗体，其独特之处在于它拥有一个天然的Fc段，能够潜在介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用，理论上可在阻断免疫抑制通路的同时 ...
在复发或难治性滤泡淋巴瘤的治疗格局中，一种创新的T细胞衔接双特异性抗体莫妥珠单抗已获得应用许可，代表了一种无需预先化疗或干细胞移植即可直接激活患者自身免疫系统攻击癌细胞的免疫治疗新模式。滤泡淋巴瘤是一种常见的惰性非霍奇金淋巴瘤，虽然初始 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的精准治疗版图中，绝大多数患者能从伊马替尼等KIT/PDGFRA抑制剂中获益。然而，PDGFRA基因第18号外显子D842V突变，像一座坚固的堡垒，对伊马替尼及所有其他传统TKI完全耐药，这类患者过去几乎束手无策。阿伐普替尼的诞生，正是为 ...
在肿瘤治疗从基因突变靶向迈向表观遗传调控的探索中，EZH2（Zeste基因增强子同源物2）作为一个关键的“表观遗传写作器”，成为新的焦点。在多种癌症中，EZH2的异常激活会过度沉积抑制性组蛋白标记（H3K27me3），从而异常沉默包括抑癌基因在内的大量基因 ...
在帕金森病长期多巴胺能药物治疗中普遍出现的剂末现象这一治疗困境背景下，作为一种新型、高选择性、可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，奥匹卡朋已获批用于治疗接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂方案的帕金森病患者出现的剂末现象。帕金森病的主要病理 ...
在2型糖尿病的治疗武器库中，胰高糖素样肽-1受体激动剂因其强效降糖、明确减重和心血管获益已成为核心药物，但其注射给药方式仍是影响患者起始和长期依从性的重要障碍。司美鲁肽片的诞生，正是为了拆除这堵“无形的墙”。作为全球首个且目前唯一的口服GL ...
卡非佐米 作为第二代、不可逆的蛋白酶体抑制剂，代表了多发性骨髓瘤靶向治疗的一次重要进阶。面对第一代药物硼替佐米可能出现的耐药或无法耐受的周围神经毒性，其研发旨在通过更精准、更持久的靶点抑制来克服这些局限。与硼替佐米可逆地结合蛋白酶体不 ...
在霍奇金淋巴瘤和某些脑肿瘤的化疗史上，丙卡巴肼代表着一个时代的里程碑。作为MOPP方案中的核心药物之一，它在上世纪六十年代首次将晚期霍奇金淋巴瘤的治愈变为现实，奠定了其不可磨灭的历史地位。然而，与许多经典的细胞毒性药物一样，其临床应用伴随 ...
在全球范围内为数不多的冷凝集素病治疗选择中，一种针对经典补体途径上游关键成分C1s的单克隆抗体 舒替利单抗 已获得批准，为该疾病领域带来了新的干预策略。冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血，其核心病理机制是机体产生异常的自身抗体，这些 ...
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