替索单抗 是一种抗体-药物偶联物（ADC），它专门靶向组织因子（TF）。Tisotumab vedotin的作用机制涉及ADC与肿瘤细胞表面的组织因子结合，形成复合体后进入肿瘤细胞内部。在细胞内，该复合体被蛋白酶体降解，释放出微管破坏剂MMAE，导致细胞周期阻滞和 ...
HER2突变：这好比是癌细胞的一个“邪恶开关”。一旦这个开关被异常打开（突变），就会不停地向癌细胞发送“生长！分裂！扩散！”的指令。在非小细胞肺癌中，约有2%-4%的患者携带这种突变，虽然比例不高，但中国人口基数大，这背后是成千上万个家庭。过去 ...
癫痫发作的本质是大脑神经元出现同步化、高频的异常放电。而钠通道正是动作电位产生和传播的“发动机”。传统钠通道阻滞剂（如卡马西平、苯妥英钠）会阻断快速的瞬时钠电流，虽然能抑制异常放电，但容易连带影响正常神经信号的传导，导致头晕、共济失调 ...
西诺氨酯 是一种新型口服抗癫痫药物，通过双重作用机制发挥疗效：既能选择性抑制神经元持续性钠电流，又能正向调节-氨基丁酸（GABA)受体，协同控制癫痫发作。其核心优势在于难治性局灶性癫痫的强效控制，尤其适用于传统药物治疗无效的患者。西诺氨酯选 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性、致命性的罕见心脏病。正常情况下，TTR蛋白以四聚体形式存在，负责运输甲状腺素和维生素A。但在ATTR-CM患者中，TTR四聚体不稳定，解离成单体后错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心肌组织中，导致心 ...
从司美格鲁肽单靶点，到替尔泊肽双靶点，减重降糖针的“内卷”从未停止。瑞他鲁肽（Retatrutide）作为全球首款三重受体激动剂，三期临床数据直接刷新减重纪录，80周最高平均减重28.3%，效果直逼减重手术。很多肥胖、糖友已经四处打听这款“终极减脂针” ...
前列腺癌是全球最常见的恶性肿瘤之一，几乎所有患者最终都会进展为去势抵抗，mCRPC作为前列腺癌的终末阶段，患者预后较差，存在着巨大未被满足的临床治疗需求。其中，HRR突变的mCRPC患者对新型内分泌单药治疗反应不佳，预后更差，亟需创新治疗手段打破临 ...
贝达喹啉 （Bedaquilin，Bdq）是一种二芳基喹啉类抗分枝杆菌药物，为近50年来第1个上市的抗结核新药，其作用为抑制分枝杆菌ATP（5′-三磷酸腺苷）合成酶，其抗结核分枝杆菌活性强、临床疗效较好、安全性良好。2016年12月，我国食品药品监督管理总局批准 ...
Inluriyo 是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素 ...
乳腺癌是严重威胁我国女性生命健康的第二大恶性肿瘤。国家癌症中心数据显示，2022年中国乳腺癌新发病例为35.72万例，疾病负担沉重。其中，激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌约占70%，是临床最常见的分子分型。尽管内分泌治疗联合 ...
依氟鸟氨酸 （Eflornithine，二氟甲基鸟氨酸，DFMO）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，最初用于治疗癌症，后因疗效未达预期转向抗寄生虫领域，成为治疗非洲昏睡病（由布氏冈比亚锥虫引起）的关键药物。该药通过抑制ODC酶活性干扰锥虫代谢，被称为“复 ...
胆道癌的治疗已从传统化疗迈入精准靶向时代。此前，佩米替尼（2021年）和福巴替尼（2023年）的获批已拓展了FGFR2阳性患者的二线选择，而他舒格替尼的加入进一步丰富了治疗武器库。作为新一代FGFR抑制剂， 他舒格替尼 具有独特优势：其采用分离荧光原位杂 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的胃肠道间充质肿瘤，约80%的患者携带KIT基因突变，10%携带PDGFRA基因突变，这些突变是GIST发展的关键因素。晚期GIST患者对TKI治疗反应不佳，需要新的治疗方法。 匹米替比 （Jeseli）是一种选择性抑制HSP90的药物。当HSP90 ...
伏索利肽 是一种C型利钠肽类似物，主要用于经基因检测确认、因成纤维细胞生长因子受体3基因突变所致，且骨骺尚未闭合的儿童软骨发育不全患者。它通过调节相关信号通路，帮助恢复生长板软骨细胞的正常功能，促进软骨内骨形成，从而提升患儿的线性生长速 ...
爱泌罗 是一种半合成的肝素类大分子碳水化合物衍生物，化学性质和结构式类似于糖胺聚糖。戊聚糖多硫酸钠胶囊(爱泌罗、Elmiron)是专门用于治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的口服处方药。通过模拟膀胱表面的天然保护层(糖胺聚糖层)发挥作用，理论上可修 ...
慢性荨麻疹看起来只是“起风团、发痒”，但真正长期被它困扰的人都知道：它影响的不只是皮肤，还会影响睡眠、情绪、工作和生活。有些患者反复发作很多年，查了很多过敏原，忌了很多口，吃了很多药，仍然控制不好，于是慢慢变得焦虑，甚至觉得“是不是这 ...
原发性干燥综合征（pSS）为慢性进展性自身免疫病，以淋巴细胞浸润外分泌腺为核心病理特征，好发于40～50岁中年女性，除口干、眼干等典型表现外，还可累及呼吸、消化、神经、血液等多系统，显著降低患者生活质量，且提升淋巴瘤发病风险。目前，西维美林尚 ...
GIST的原发基因突变特征相对简单，约75%~80%的患者携带干细胞因子受体（KIT）基因突变，此外约5%~10%携带血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）基因突变。但GIST具有一定遗传异质性，不同突变位点的出现频率差异很大：KIT基因中外显子11突变最为常见，频率 ...
华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤都是一种恶性淋巴瘤。这两种疾病都类属于“惰性淋巴瘤”，指的是进展相对缓慢的淋巴瘤。据统计，日本每年大概会新发240个淋巴浆细胞性淋巴瘤新病例。华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤通常在临床过程中生长和扩 ...
布瑞索卡替 是一种口服、可逆性二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，通过抑制DPP1来阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化，从而减轻中性粒细胞主导的气道炎症。关键Ⅲ期试验（ASPEN研究）显示，能显著降低非囊性纤维化支气管扩张症患者的年化肺急性加重率，整体安 ...
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