在肥厚型心肌病（HCM）的诊疗地图上，曾长期被标记为“治疗困境”的区域正悄然改写。全球超100万HCM患者中，约40%因症状性心力衰竭而受限于日常活动，传统疗法如β受体阻滞剂仅能勉强缓解呼吸困难，却无法触及疾病核心。 迈凡妥 （Mavacamten）的临床落 ...
阿那莫林 （商品名Adlumiz）是一种口服选择性胃饥饿素受体激动剂，由日本小野制药在2021年推出，是全球首个专门治疗癌症恶病质的药物。该药物主要用于治疗无法切除的晚期、复发性非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌和结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质症状， ...
在骨肉瘤的术后战场上，每一次心跳都承载着复发的隐忧。这种源自骨骼的恶性肿瘤虽可通过手术切除，但高达30%的患者在术后两年内面临肿瘤卷土重来的威胁，传统化疗虽能延缓复发，却常因骨髓抑制和心脏毒性让患者苦不堪言。 米伐木肽 的横空出世，以独特的 ...
当患者因持续性高血压、向心性肥胖和皮肤紫纹陷入健康危机时，库欣综合征的诊断常如迷雾般复杂——需精准区分激素来源（垂体或肾上腺），而传统方法常因敏感性不足导致误诊。美替拉酮的出现，巧妙地将实验室检测转化为临床行动的起点，使这一曾被误判的 ...
艾曲泊帕 （商品名瑞弗兰）是一种口服小分子非肽类促血小板生成素受体激动剂，于2008年11月首次获得美国FDA批准上市，用于治疗慢性免疫性血小板减少症，2017年12月在中国正式上市，商品名为瑞弗兰，并已被纳入中国医保乙类目录。该药物适用于慢性免疫性 ...
当ALK阳性非小细胞肺癌患者面临脑转移时，肿瘤细胞如潜伏的暗影悄然侵袭神经中枢，引发头痛、癫痫甚至意识障碍，传统靶向药物因无法有效穿透血脑屏障而束手无策。瑞普替尼的诞生，通过革命性优化分子结构，首次实现对颅内病灶的深度覆盖，将曾被视为“绝 ...
卡博替尼（商品名Cometriq）是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，由美国Exelixis生物制药公司研发，于2012年11月首次获得美国FDA批准上市，用于治疗进展性、转移性甲状腺髓样癌，随后在2016年4月获批用于既往接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者的二 ...
在乳腺癌精准治疗的探索中，激素受体阳性肿瘤虽占多数，但晚期患者常因ESR1基因突变而对传统内分泌疗法产生耐药，陷入治疗困境。这种突变导致雌激素受体持续活化，使肿瘤细胞逃脱药物控制，快速进展。艾拉司群的出现，通过靶向降解雌激素受体这一关键机 ...
奥西替尼（商品名泰瑞沙）是一种第三代表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，于2015年在美国获得FDA批准上市，用于治疗EGFR突变型非小细胞肺癌患者，2017年在中国上市并被纳入医保体系。该药物适用于IB-IIIA期存在EGFR外显子19缺失或外显子21（L85 ...
在呼吸系统与全身性炎症的战场中，嗜酸性粒细胞的异常增殖常如无形的“暗流”，悄然侵蚀患者的日常呼吸与身体功能。对于重度哮喘或嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）患者而言，这种慢性炎症不仅导致反复喘息、咳嗽与疲劳，更可能引发器官损伤与生活质量骤 ...
在胆管癌这一高度异质性的恶性肿瘤中，FGFR2基因融合的发现为精准治疗提供了新的靶点。福巴替尼（Futibatinib，商品名Lytgobi）作为一款高选择性、不可逆的FGFR1-4抑制剂，于2022年9月获得美国FDA加速批准，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的、既往治疗 ...
在异基因造血干细胞移植后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗领域，传统免疫抑制剂虽有效，但部分患者疗效不佳或无法耐受。甲磺酸贝舒地尔（Belumosudil，商品名Rezurock，研发代号KD025）作为首个口服选择性ROCK2抑制剂，通过调节免疫细胞信号通路，为 ...
司美替尼 （商品名Koselugo）是一种口服小分子MEK1/2抑制剂，由阿斯利康公司研发，于2020年4月10日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤的靶向药物。该药物随后在2021年6月获得欧盟批准，并于2023年 ...
司替戊醇（商品名Diacomit）是一种口服抗癫痫药物，于2007年在欧盟获得批准上市，用于治疗Dravet综合征相关的难治性癫痫发作。该药物需与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，为这一罕见且严重的儿童期癫痫提供了有效治疗方案。 司替戊醇 的作用机制涉及多重 ...
在婴幼儿呼吸道感染领域，呼吸道合胞病毒（RSV）是导致严重下呼吸道感染的主要病原体，尤其对早产儿、先天性心脏病或慢性肺病患儿构成严重威胁。帕利珠单抗（Palivizumab，商品名Synagis）作为人源化单克隆抗体，通过被动免疫机制，为高危婴幼儿提供针对 ...
在子宫内膜异位症(EMs)这一慢性、复发性妇科疾病的治疗版图中,疼痛管理长期面临挑战。传统激素治疗虽有效,但存在突破性出血、骨密度下降等局限;而GnRH激动剂虽可诱导假绝经状态有效控制症状,但潮热、骨质流失等副作用限制了长期使用。 艾拉戈克钠 (Elago ...
厄达替尼（商品名博珂）是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，于2019年4月12日获得美国FDA加速批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带FGFR基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌的靶向药物。该药物于2025年1月13日在中国获批上 ...
带状疱疹的爆发常伴随撕裂般的神经痛，如闪电般贯穿身体，使患者难以安坐或睡眠。这种由水痘-带状疱疹病毒（VZV）再激活引发的疾病，每年影响全球数千万人，尤其在免疫力下降的中老年人群中高发。传统抗病毒治疗虽能缩短皮疹持续时间，却难以阻止约五分 ...
当高负荷肿瘤患者接受强效化疗时，大量癌细胞在短时间内崩解，释放出巨量核酸代谢产物——这一过程虽是治疗起效的标志，却可能触发一种名为“肿瘤溶解综合征”（TLS）的致命并发症。其中，血尿酸急剧升高可迅速堵塞肾小管，导致急性肾损伤甚至需要透析。 ...
阿培利司 （商品名Piqray）于2019年5月24日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期或转移性乳腺癌的靶向药物。它是一种口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）α特异性抑制剂，该药物需与氟维 ...
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