急性髓系白血病是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，其中携带特定基因突变的患者往往预后不佳，对传统化疗反应不良，复发率高，而吉瑞替尼的出现为这部分难治性患者提供了强有力的靶向治疗武器。它是一种口服的高选择性、强效突变基因抑制剂，被批准用 ...
在胆道系统恶性肿瘤的治疗中，晚期胆管癌长期以来缺乏高效的低毒治疗手段，传统化疗效果不尽如人意，而针对特定基因变异的靶向药物出现为患者带来了新的曙光，其中佩米替尼作为首个获批用于治疗既往经过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，针对特定罕见驱动基因突变的靶向药物不断涌现，为患者带来长期生存的希望， 阿达格拉西布 作为一种高选择性的口服小分子抑制剂，专门针对携带特定类型基因突变且既往治疗失败的患者，提供了强有力的后续治疗选择。它是 ...
骨髓纤维化是一种伴有贫血、脾肿大和全身症状的骨髓增殖性肿瘤，贫血是影响患者生活质量与预后的关键因素之一，而传统药物在改善贫血方面疗效有限，莫洛替尼作为一种口服的激活素受体1型/激活素受体样激酶2和酪氨酸激酶2抑制剂，为伴有贫血的骨髓纤维化 ...
婴儿痉挛症是一种严重的婴幼儿癫痫性脑病，若不及时有效控制，会对患儿的神经发育造成毁灭性影响，而氨己烯酸作为一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，是少数被证实对该病有特效的药物之一，此外也用于治疗成人及儿童的耐药性局灶性癫痫发作。它的作用 ...
在激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌治疗中，磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α的激活突变是导致内分泌治疗耐药的重要机制之一，而阿培利司的上市为携带该特定突变的患者提供了首个针对性的口服治疗选择。作为一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α亚 ...
癌症恶病质是一种以进行性体重下降、肌肉萎缩和食欲减退为特征的复杂代谢综合征，严重影响患者的生活质量、治疗耐受性和生存期，且缺乏特效治疗药物，阿那莫林作为一种新型口服胃饥饿素受体激动剂的获批，为改善这类患者的食欲和体重提供了首个专门的药 ...
艰难梭菌感染是医疗相关和社区获得性腹泻的主要原因，尤其在高龄、使用广谱抗生素或免疫力低下人群中高发，且复发率高，治疗棘手，而非达霉素作为一种新型的口服大环内酯类抗生素，为此类感染的治疗提供了更精准的选择。它是一种由微生物发酵产生的窄谱 ...
免疫球蛋白A肾病是一种常见的原发性肾小球疾病，部分患者会逐渐进展至肾功能衰竭，长期以来缺乏能够明确延缓肾功能下降的特异性治疗药物，而司帕生坦的获批为这类患者带来了新的希望。作为一种口服的双重内皮素-1血管紧张素II受体拮抗剂，司帕生坦被批准 ...
在慢性髓性白血病治疗领域，针对特定基因突变设计的靶向药物已成为标准治疗手段，而阿西米尼的获批上市为此类患者提供了一个作用机制独特的全新治疗选项。作为一种口服给药的小分子抑制剂，阿西米尼被批准用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂 ...
埃拉菲布拉诺 是一种口服的双重激动剂，能够同时激活过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ这两种核受体，用于治疗对熊去氧胆酸反应不佳或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者，特别是伴有碱性磷酸酶升高者。该药于2024年6月获批，其作用机制旨在从多个层 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过阻断该通路中关键蛋白的活性，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因年龄或合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者。该药于2018年11月获批，其作用机制针对白血病发生和维持的 ...
卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 作为一种免疫疗法，利用减毒牛型结核分枝杆菌激活膀胱局部的免疫反应，用于治疗中高危非肌层浸润性膀胱癌，特别是原位癌，以降低肿瘤复发和进展的风险。这种治疗方法自数十年前被引入临床以来，已成为该领域的标准治疗之一。 ...
瑞替珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过特异性结合并阻断白细胞介素-5从而抑制嗜酸性粒细胞的活化与增殖，作为一种附加维持治疗，用于控制重症嗜酸性粒细胞型哮喘成人患者的症状，减少急性加重风险。该药于2016年3月获批，其作用机制直击了特定类型哮 ...
塔拉妥单抗 是一种双特异性T细胞衔接器疗法，能同时结合癌细胞表面的靶点与免疫T细胞表面的CD3受体，从而将患者自身的T细胞重新定向至肿瘤细胞进行杀伤，为既往接受过化疗的广泛期小细胞肺癌成人患者提供了一种创新的免疫治疗选择。该药于2024年5月获批 ...
瑞维美尼 是一种口服的强效选择性抑制剂，通过阻断一种名为“男性缺失”的关键转录因子复合物发挥作用，为复发或难治性急性髓系白血病患者提供了首个针对该特定分子异常的治疗手段。该药于2023年7月获批，适用于携带KMT2A基因重排的成人及儿童患者。其 ...
非达霉素 是一种新型的大环内酯类抗生素，其通过高度选择性地抑制细菌的RNA聚合酶发挥强效杀菌作用，专门用于治疗由艰难梭菌引起的成人及儿童腹泻，尤其在降低感染复发风险方面展现出显著优势。该药最早于2011年获批，其作用机制与传统抗生素有所不同。 ...
福巴替尼 是一种具有高度选择性的口服不可逆性抑制剂，通过共价结合方式永久抑制纤维细胞生长因子受体2，为既往接受过治疗、携带特定基因融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者带来了突破性的靶向治疗机会。该药于2022年9月获批，其作用机制直击 ...
伐美妥司他 ，作为一种首创的双重抑制剂，针对EZH1和EZH2这两个在表观遗传调控中扮演关键角色的蛋白，为成人复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤患者提供了一种创新性的治疗选择。该药于2022年9月率先在日本获得批准，其作用机制在于同时抑制EZH1和EZH2的活 ...
瑞司美替罗 ，一种口服的甲状腺激素受体-β选择性激动剂，它的问世为特定成人非酒精性脂肪性肝炎伴中晚期肝纤维化患者提供了首个经批准针对肝脏病理核心的药物干预手段。该药于2024年3月获准，标志着在直接应对这一慢性进行性肝病方面迈出了至关重要的 ...
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