在针对FGFR信号通路的抗癌探索中，开发出高效且耐受性良好的抑制剂始终是核心挑战。尤其是在晚期胆管癌领域，尽管首款FGFR2抑制剂培美替尼的获批证明了该靶点的价值，但临床仍期待拥有不同药理学特征、可能为患者带来新获益的治疗选择。 琥珀酸他舒格替 ...
一位晚期胃肠道间质瘤患者的治疗之路：历经伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼这三线标准靶向药物治疗后，肿瘤依然无情进展。此时，临床选择已迅速枯竭，患者与医生共同面对一个残酷的现实——“无药可用”。匹米替比的获批，正是为了扼守这最后的防线。它并 ...
氯苯唑酸葡胺 （他法米地/维达全）是一种口服的小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过高亲和力地结合并稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病，以降低患者的心血管死亡率和心血管相关住院率。转甲状腺素蛋白介导的淀 ...
在需要择期进行有创操作的慢性肝病患者群体中，一个常见的临床困境在于，疾病本身导致的血小板减少可能使手术或操作面临过高的出血风险。传统上，为提升血小板计数，可能需要反复输注血小板，这不仅存在供应紧张、潜在过敏与感染风险，其疗效也因同种免 ...
艾米珠单抗 （舒友立乐）是一种首创的双特异性人源化单克隆抗体，通过模拟活化的凝血因子VIII的桥接功能，为存在凝血因子VIII抑制物的血友病A患者提供了一种创新的预防性治疗手段，旨在降低出血事件的发生频率。在正常的止血过程中，活化的凝血因子VIII ...
在血液系统疾病的长期管理中，慢性血小板减少症构成了一个持续的治疗挑战。无论是由于自身免疫攻击导致的免疫性血小板减少症，还是源于骨髓造血功能衰竭的再生障碍性贫血，其核心病理生理环节均涉及血小板生成的绝对或相对不足。传统上，针对严重血小板 ...
格菲妥单抗 是一种创新的CD20/CD3双特异性T细胞衔接抗体，采用固定疗程的给药方案，为治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者提供了一种高效且无需长期持续用药的免疫治疗新选择。与传统的单克隆抗体不同，格菲妥单抗拥有两个抗原结合臂，可同时 ...
回顾针对特定驱动基因的肿瘤治疗史，许多靶点都经历了从“广谱抑制、耐受性差”到“精准打击、高效低毒”的进化过程。RET这一靶点也不例外。在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等多种实体瘤中，RET基因的融合或激活突变是明确的致癌驱动因素。然而，在普拉西 ...
在癌症的靶向治疗领域，RET基因的融合与突变长期被视为一个明确但缺乏有效药物的驱动靶点，存在于非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺乳头状癌等多种实体瘤中。传统多激酶抑制剂虽有一定效果，但因其对RET的选择性不高，伴随的脱靶毒性常限制其应用，疗 ...
吡托布鲁替尼（捷帕力）是一种高选择性、非共价结合的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在克服因长期使用共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂而产生的获得性耐药，为治疗既往接受过共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞 ...
美替拉酮（甲吡酮）是一种口服的11β-羟化酶抑制剂，通过选择性阻断肾上腺皮质激素合成途径中的关键步骤，从而降低体内皮质醇的过量生成，是治疗内源性库欣综合征的重要药物之一。库欣综合征的特征是体内皮质醇长期慢性过量，可源于垂体瘤、肾上腺瘤或异 ...
维莫德吉是一种首创的口服SMO抑制剂，通过特异性阻断Hedgehog信号通路的关键节点，为治疗手术或放疗不可行的局部晚期基底细胞癌，或已发生远处转移的基底细胞癌患者，提供了一种高效的系统性靶向治疗手段。基底细胞癌的发生与Hedgehog信号通路的异常激活 ...
莫妥珠单抗 是一款创新型的CD20/CD3双特异性T细胞衔接抗体，通过其独特的分子结构将患者自身的T细胞与肿瘤B细胞物理性连接，从而重新定向并激活T细胞杀伤肿瘤细胞，为治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者提供了非化疗的全新免疫治疗选择。其分子设 ...
在急性髓系白血病的治疗困境中，复发或难治性患者，尤其是老年或不耐受强化疗者，预后极差，亟需新的作用机制。异柠檬酸脱氢酶2基因突变，是AML中一种重要的功能性驱动突变。突变型IDH2酶获得新功能，催化产生大量致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者通过表观 ...
瑞维美尼作为一种首创的口服menin-KMT2A相互作用抑制剂，为携带KMT2A重排或NPM1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者带来了靶向治疗的新纪元，标志着对这类曾被认为是“不可成药”的转录调控核心复合物的成功干预。KMT2A重排和NPM1突变是急性 ...
瑞维美尼是一种口服的、首创的小分子menin-KMT2A相互作用抑制剂，专门用于治疗携带KMT2A重排或NPM1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，为这部分预后极差、既往缺乏有效靶向治疗的患者群体开辟了全新的治疗路径。KMT2A基因重排和NPM1基因突 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗历程中，内分泌治疗是基石，但获得性耐药常使疾病最终进展。其中，磷脂酰肌醇-3激酶催化亚基α的编码基因PIK3CA发生激活突变，是导致耐药最常见的分子机制之一。该突变持续激活下游的AKT-mTOR信号通路，如同为 ...
宗格替尼 （宗艾替尼）作为一种在异基因造血干细胞移植前使用的口服CXCR4拮抗剂，与粒细胞集落刺激因子联合，旨在为接受清髓性预处理方案的非霍奇金淋巴瘤患者构建一道临时的生物学防线，以降低后续发生持续性严重中性粒细胞减少症的风险。在清髓性预处 ...
宗格替尼 （宗艾替尼）是一种口服的、可逆的造血干细胞CXCR4拮抗剂，旨在与粒细胞集落刺激因子联合使用，以减少接受异基因造血干细胞移植的非霍奇金淋巴瘤患者中，因清髓性预处理导致的持续性严重中性粒细胞减少症的发生率和持续时间，为这一高强度治疗 ...
在癌症治疗的探索中，某些驱动突变曾长期被视为“不可成药”的靶点，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）信号通路便是其中之一。该通路的异常激活（如通过FGFR2/3基因的特定突变或融合）可见于多种实体瘤，尤其在晚期尿路上皮癌中，它驱动着一部分侵袭性疾病 ...
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