非酒精性脂肪性肝病及其更严重的阶段非酒精性脂肪性肝炎，已成为全球最常见的慢性肝病原因之一，当疾病进展至伴有显著肝纤维化时，患者发生肝硬化、肝功能失代偿甚至肝癌的风险将显著增高。长期以来，除了生活方式干预外，针对肝脏炎症和纤维化本身缺乏 ...
当晚期胆管癌的治疗进入分子分型时代，传统化疗“一刀切”的困境被精准医学的逻辑重新定义。其中，FGFR2基因融合/重排这一事件，不仅是一个致癌驱动标签，更意味着一条可被靶向干预的明确路径。 英菲格拉替尼 的临床应用，其价值超越了为特定患者群增添 ...
在骨髓增殖性肿瘤这个疾病谱系中，原发性血小板增多症是一种相对常见的类型，其特征是骨髓中巨核细胞过度增殖，导致外周血中血小板计数持续显著升高。虽然部分患者可能长期无症状，但异常增多的血小板显著增加了血栓形成和出血事件的风险，如脑卒中、心 ...
针对BRAF V600突变靶点的治疗演进，揭示了一个深刻的肿瘤生物学规律：对致癌驱动节点的单点强效抑制，可能意外触发信号网络的代偿性重连与负反馈释放，导致疗效受限与快速耐药。 康奈菲尼 的临床价值，不仅在于其作为BRAF抑制剂本身的效力，更在于其药理 ...
在皮肤恶性肿瘤中，黑色素瘤以其侵袭性和转移潜力而备受关注，随着对其分子机制的深入了解，针对特定基因突变的靶向治疗已成为晚期患者的重要选择。其中，BRAF V600E或V600K突变是较为常见的驱动突变之一，促进了肿瘤的失控生长。然而，单独抑制BRAF蛋白 ...
艾代拉里斯作为一种口服的选择性磷脂酰肌醇3激酶δ抑制剂，为复发性慢性淋巴细胞白血病、联合利妥昔单抗用于复发性滤泡性B细胞非霍奇金淋巴瘤以及复发性小淋巴细胞淋巴瘤的成人患者，提供了一种通过靶向B细胞受体信号通路关键节点来抑制恶性B细胞增殖与 ...
肺癌脑转移的治疗决策，长期面临一个根本性的临床悖论：针对驱动基因的有效系统疗法，常因难以穿透血脑屏障而在颅内战场失效，导致全身控制与中枢控制脱节。 佐利替尼 的临床价值，正在于将解决这一悖论作为核心设计目标，通过优化分子特性实现高效中枢 ...
恩曲替尼作为一种具有优异中枢神经系统渗透能力的口服酪氨酸激酶抑制剂，其设计初衷是跨越传统癌症分类的界限，用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的实体瘤成人及儿科患者，以及用于治疗携带ROS1基因融合的转移性非小细胞肺癌成人患者，实现了 ...
硬纤维瘤，一种以局部侵袭性生长为特征、极少转移却常致严重并发症的间叶组织肿瘤，长期陷于治疗僵局。手术切除后复发率高，而传统系统治疗（如化疗、酪氨酸激酶抑制剂）反应率有限且副作用显著。这种临床困境的根源，在于肿瘤生长高度依赖其独特的、由W ...
喷他脒 的医学叙事始于二十世纪中叶，其最初使命是征服一种古老的寄生虫病——内脏利什曼病（黑热病）。随着医学演进，特别是获得性免疫缺陷综合征与器官移植时代的来临，其核心应用场景发生了战略性转移：从热带病一线治疗，转变为免疫缺陷患者防御致 ...
埃拉菲布拉诺 (Iqirvo/Elafibranor)作为一种口服的双重过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂，为对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的成人原发性胆汁性胆管炎患者，提供了一种通过调节肝细胞代谢与炎症反应来降低关键肝损伤指标、延缓疾病进展的重要二线治疗选 ...
奥维昔巴特 作为一种首创的、非全身性作用的回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，为进行性家族性肝内胆汁淤积症患者，特别是那些饱受疾病标志性症状——顽固性瘙痒困扰的患者，提供了一种通过特异性干预胆汁酸肠肝循环来降低血清胆汁酸水平从而显著缓解瘙痒和改 ...
MET外显子14跳跃突变在非小细胞肺癌中的发现，不仅定义了一个新的治疗亚型，更暴露了传统分子诊断的盲区——这种因内含子剪接位点变异导致的基因事件，在常规DNA测序中可能被遗漏。 特泊替尼 的临床应用，因此超越了单纯的药物治疗，它推动并验证了一套 ...
凡德他尼/卡普利沙(Vandetanib)作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，为不可手术切除的局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌成年患者，提供了一种能够明确延缓疾病进展的系统性靶向治疗选择，尤其适用于那些携带RET基因突变的遗传性患者，其 ...
KRAS靶向治疗的演进，经历了从“不可成药”的悲观定论，到针对G12C突变的首个共价抑制剂成功破冰。然而，KRAS G12D、G12V等其他高频突变亚型，以及G12C抑制剂的原发与继发耐药，构成了新的治疗前沿。 Daraxonrasib 的早期临床研究，标志着策略的再次跃迁 ...
卡比替尼/考比替尼(COBIMETINIB)作为一种口服的选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶抑制剂，在临床实践中扮演着联合治疗中不可或缺的角色，它与维莫非尼这一BRAF抑制剂联合使用，共同构成了针对BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤的标准治疗方案，通 ...
拉泽替尼 /兰泽替尼(Leclaza/Lazertinib)作为针对表皮生长因子受体敏感突变和获得性耐药突变的高选择性第三代口服酪氨酸激酶抑制剂，为表皮生长因子受体突变阳性非小细胞肺癌患者提供了高效且对脑转移有效的治疗选择。其作用机制是通过不可逆地、高选择 ...
慢性肾病贫血管理的核心挑战，在于纠正促红细胞生成素绝对缺乏的同时，需克服铁代谢障碍与炎症状态对红细胞生成的抑制。传统外源性重组人促红细胞生成素疗法虽可提升血红蛋白，但存在注射负担、心血管风险及对部分患者反应不足的局限。伐度司他的研发与 ...
当复发性或转移性宫颈癌患者对含铂化疗耐药，其治疗选择迅速收窄，预后黯淡。这一临床困境不仅源于疾病侵袭性，更因缺乏可精准作用于肿瘤微环境、克服化疗耐药的新型治疗范式。 替索单抗 的开发与应用，并非简单增加一个化疗药物，而是验证了以组织因子 ...
司拉德帕 (Livdelzi/Seladelpar)作为一种高选择性的口服过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，它为治疗对熊去氧胆酸反应不佳的原发性胆汁性胆管炎患者提供了新的疾病修饰治疗选择。原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病， ...
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