普纳替尼 是一种强效的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,其在慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗中,主要定位为应对棘手的耐药突变,特别是T315I突变。该药物能够抑制包括BCR-ABL1在内的多种激酶,其独特之处在于对绝大多数激酶抑制 ...
帕克替尼 的出现,为骨髓纤维化中高危伴血小板减少患者打破了“疗效与安全性不可兼得”的治疗僵局。这类患者因血小板计数低于50×10/L,传统JAK抑制剂(如芦可替尼)的出血风险显著升高(约10%),长期面临脾肿大、症状负担与出血隐患的三重威胁,而帕 ...
阿培利斯 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂,主要针对该激酶的p110α亚型,为携带特定基因突变的晚期乳腺癌患者提供了靶向治疗路径。磷脂酰肌醇3-激酶催化亚基α基因的激活突变,是导致该信号通路异常活化、驱动肿瘤生长和进展的常见原因。阿佩利司 ...
塞尔帕替尼 是一种强效、高选择性的RET激酶抑制剂,专门用于治疗携带RET基因融合或突变的多种晚期实体肿瘤,实现了从广谱抗癌到基于特定生物标志物的精准打击。RET基因的异常激活,包括融合和点突变,是多种癌症明确的驱动因素。塞尔帕替尼通过与RET激 ...
考比替尼是一种选择性MEK1/2激酶抑制剂,通过与BRAF抑制剂联用,双重阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路,为BRAF V600突变阳性恶性肿瘤患者提供了高效联合治疗方案,其研发与应用标志着肿瘤靶向治疗从“单点抑制”向“通路协同阻断”的进阶。 其作用机制聚 ...
卡博替尼 作为一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂,凭借其广泛的作用谱在多种晚期实体肿瘤的治疗中占据一席之地。其作用机制在于同时抑制包括MET、VEGFR2、RET、AXL、KIT等多个在肿瘤发生发展中起关键作用的靶点。这些靶点分别参与调控肿瘤细胞的生长、 ...
凡德他尼 是全球首个获批用于进展期甲状腺髓样癌(MTC)的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过双重阻断RET突变驱动信号与肿瘤血管生成,为这类缺乏标准治疗的罕见内分泌肿瘤提供了早期靶向干预方案。 其作用机制聚焦MTC病理核心:MTC的驱动因素包括约 ...
阿伐曲泊帕 作为一种口服的小分子促血小板生成素受体激动剂,为需要提升血小板计数的特定患者群体提供了一种便捷有效的治疗方式。该药物通过与骨髓中巨核细胞表面的促血小板生成素受体特异性结合,模拟并增强了人体内源性促血小板生成素的作用,从而刺 ...
司帕森坦 作为一种创新的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂,为降低特定罕见肾病患者尿蛋白这一关键治疗目标提供了新的药物选择。它的作用机理在于同时阻断内皮素A受体和血管紧张素II的1型受体。在免疫球蛋白A肾病等蛋白尿性肾小球疾病中,这两种通路被过 ...
在罕见胆汁淤积性肝病的诊疗版图中,进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)如同一道难愈的伤口——作为常染色体隐性遗传病,其1型(PFIC-1,ATP8B1突变)和2型(PFIC-2,ABCB11突变)因胆汁酸转运蛋白缺陷,导致毒性胆汁酸在肝内蓄积,引发剧烈瘙痒、黄疸 ...
原发性胆汁性胆管炎作为一种慢性免疫介导的胆汁淤积性肝病,其核心病理涉及胆汁酸代谢失衡、胆管上皮炎症及进行性纤维化,约四成患者对一线药物熊去氧胆酸应答不佳,面临肝功能恶化与肝移植风险。埃拉菲布拉诺(通用名elafibranor,商品名Iqirvo,文中简 ...
作为一种专门用于治疗特定类型慢性粒细胞白血病的口服靶向药物,其在医疗领域的应用标志着针对这一疾病治疗手段的进一步精细化。 阿思尼布 的核心作用机制在于其独特的结合位点,它并非作用于常见的激酶区域,而是精准地结合于BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰基 ...
实体瘤的异质性常让靶向治疗陷入“一种突变对应一种药物”的局限,而NTRK基因融合与ROS1重排的出现,却为“广谱精准”提供了可能——这两种驱动事件虽罕见(合计占实体瘤约百分之一至二),却可发生于肺癌、肉瘤、乳腺癌等数十种肿瘤中,传统治疗因缺乏 ...
PI3Kδ激酶作为B细胞受体信号通路的核心组分,在恶性B细胞的增殖、存活与迁移中起关键作用,其异常激活是慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤等B细胞肿瘤的重要驱动事件。艾代拉里斯(通用名idelalisib,商品名Zydelig,文中简称艾代拉里斯)作为全球首个 ...
在HIV抗病毒治疗的漫长探索中,多重耐药突变与长期用药依从性始终是制约疗效的两大瓶颈,而 来那帕韦钠 (通用名lenacapavir,商品名Yeztugo,文中简称来那帕韦钠)的出现,以长效注射与衣壳蛋白靶向的双重特性,为这两大难题提供了突破性解决方案。作为 ...
晚期胆管癌患者面临的治疗选择有限,尤其当肿瘤携带成纤维细胞生长因子受体二融合或重排时,传统化疗疗效不佳,生存预后亟待改善。这类驱动突变在胆管癌中占比约一成至一成五,却长期缺乏针对性干预手段,直至英菲格拉替尼的出现,以口服小分子抑制剂的 ...
阿那格雷 是一种口服咪唑喹唑啉类衍生物,专门用于治疗原发性血小板增多症这种骨髓增殖性肿瘤,以降低异常增高的血小板计数并减少相关血栓形成和出血的风险,它并非通过抑制骨髓整体造血功能,而是相对特异性地影响巨核细胞的成熟过程。其确切的作用机 ...
在成人弥漫性胶质瘤的治疗中,低级别胶质瘤因生长缓慢却易复发的特性,长期考验着临床决策的精准性。这类肿瘤中约百分之八十携带异柠檬酸脱氢酶IDH1或IDH2基因的体细胞突变,突变酶将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸,后者积累后抑制组蛋白去甲 ...
原发性胆汁性胆管炎作为一种慢性胆汁淤积性肝病,其渐进性胆管损伤与胆汁酸代谢紊乱构成治疗的核心挑战。约四成患者对一线药物熊去氧胆酸应答不佳,面临肝功能恶化与肝移植风险,而 司拉德帕 (通用名seladelpar,商品名Livdelzi)的出现,通过靶向过氧 ...
EGFR突变非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗已进入“三代同堂”时代,但奥希替尼耐药后的T790M二次突变、脑转移灶的持续进展,仍是悬在患者头顶的两把“达摩克利斯之剑”。拉泽替尼(通用名lazertinib,商品名Leclaza/兰泽替尼)的出现,以“高选择性抑制T790M ...

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