在软组织肉瘤这一高度异质性的复杂疾病谱系中，寻找可靶向的驱动突变曾是一项巨大挑战。上皮样肉瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肉瘤亚型，传统化疗效果有限，患者预后不佳。其分子特征之一，是编码者调控复合体核心亚基的INI1基因功能缺失。达唯珂的 ...
骨髓纤维化（MF）的治疗长期面临一个悖论：现有JAK抑制剂虽能有效缓解脾肿大和全身症状，却常加重贫血，迫使患者依赖输血或提前终止治疗。这一困境源于传统JAK1/2抑制剂对促红细胞生成信号的非选择性干扰。 莫洛替尼 （Momelotinib）突破了这一局限—— ...
胆管癌是一种侵袭性强、治疗选择有限的恶性肿瘤，尤其当疾病进展至晚期，化疗效果往往不尽如人意。近年来，针对特定基因变异的精准治疗为部分患者带来了希望。其中，成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，是驱动一部分肝内胆管癌发生发展的关键因素 ...
B细胞受体（BCR）信号通路在多种B细胞恶性肿瘤的发生与维持中起关键作用，其中布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）是该通路的核心节点。既往不可逆BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）通过共价结合BTK活性位点的C481半胱氨酸残基，有效抑制下游信号传导，在慢性淋巴 ...
原发性胆汁性胆管炎的治疗目标不仅在于改善肝脏生化指标和延缓疾病进展，同时也要处理严重影响生活质量的症状，其中以顽固性瘙痒最为突出。传统的胆汁酸药物和免疫调节剂在缓解瘙痒方面效果不一，许多患者长期受此困扰。司拉德帕作为一种新型选择性过氧 ...
低级别胶质瘤通常生长缓慢，但具有进展为高级别肿瘤的潜能，且位于大脑关键功能区，治疗选择有限，手术和放疗后复发风险依然存在。异柠檬酸脱氢酶1和2的基因突变是这类肿瘤中最常见的遗传改变，导致了代谢产物2-羟基戊二酸的异常累积，进而驱动肿瘤发生 ...
在人类免疫缺陷病毒的抗病毒治疗史上，从每日多次服药到每日一次的单片方案，患者用药负担已大幅减轻。然而，每日服药带来的依从性压力、潜在的病耻感以及对生活质量的追求，驱动着研究者探索更长效的给药方式。来那帕韦钠的出现，将HIV治疗的长效性推向 ...
IDH1/2突变胶质瘤严重威胁患者的生命健康，治疗面临诸多挑战。沃拉西地尼（商品名Voranigo）的出现，为这类患者带来了新的希望。 沃拉西地尼 治疗IDH1/2突变胶质瘤，基于其对肿瘤细胞代谢异常的精准调控。在IDH1/2突变的胶质瘤细胞中，突变的IDH1/2 ...
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤，早期诊断困难，治疗选择有限，预后通常不佳。近年来，针对特定基因变异的精准治疗为部分患者带来了转机。其中，成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，在一部分肝内胆管癌患者中被发现是驱动肿瘤生长的关键因 ...
在B细胞淋巴瘤的治疗格局中，针对特定信号通路的药物开发极大地改变了一些难治性疾病的预后。磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型是B细胞受体信号传导中的一个关键节点，其过度活化与多种B细胞恶性肿瘤的增殖和存活密切相关。艾代拉里斯作为该领域早期出现的代表性药 ...
在肿瘤治疗领域，基因检测技术的进步让我们能够穿透不同组织来源的表象，从分子层面定义癌症。NTRK基因融合和ROS1基因融合就是两个典型的例子，它们作为驱动突变，可以出现在数十种不同类型的实体瘤中。罗圣全的研发，正是基于这种“篮子试验”的理念， ...
面对原发性胆汁性胆管炎这一慢性肝脏疾病的挑战，医学界一直在探索更有效的治疗策略，特别是对于初始治疗反应不佳的患者。传统的一线药物虽然对部分患者有效，但仍有相当比例的人群面临疾病持续进展的风险，亟需新的治疗选择。埃拉菲布拉诺的出现，正是 ...
硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤，手术切除后复发率高，且缺乏标准系统治疗药物。奥格西韦奥作为一种选择性、口服的γ-分泌酶抑制剂，通过靶向抑制Notch信号通路，为需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者提供了首个经随机对照试 ...
在器官移植、造血干细胞移植或长期免疫抑制治疗中，机体对潜伏病毒的监视能力显著下降，一些原本处于休眠状态的病原体可趁机再激活，成为危及移植成功率和患者生存的重要因素。巨细胞病毒（CMV）作为这类人群最常见的再激活病毒之一，不仅可直接损害移植 ...
在全球范围内，代谢相关脂肪性肝病（MASLD，曾称非酒精性脂肪性肝病NAFLD）已成为慢性肝病的主要成因，其患病率高、知晓率低、有效药物匮乏，使大量患者在肝纤维化与代谢紊乱的进程中错失早期干预窗口。传统生活方式干预虽为基础，但对已进展至中度纤维 ...
在肿瘤的发生发展中，MAPK信号通路是调控细胞增殖、分化和存活的中心通路之一。曲美替尼作为一款高选择性、变构的MEK1/2抑制剂，通过抑制该通路中MEK蛋白的激酶活性，为携带BRAF V600突变等导致MAPK通路异常激活的实体瘤患者提供了关键的治疗组件，其与B ...
在2型糖尿病的长期管理过程中，患者常面临血糖达标与日常服药依从性之间的矛盾，频繁的日剂量方案容易因遗忘或生活节奏打乱而中断治疗，进而影响血糖稳定性与并发症预防效果。大量研究提示，维持稳定的药物暴露与合理的服药频次，是提升长期控糖效果和减 ...
在晚期黑色素瘤的治疗探索中，长期依赖的细胞毒化疗对多数患者收效有限，且毒副作用显著，直到发现部分病例存在BRAF V600E等激活突变，才开启以分子分型指导靶向干预的新纪元。这类突变使MAPK信号通路处于持续活化状态，驱动肿瘤不受控增殖与侵袭，传统 ...
在黑色素瘤、非小细胞肺癌等实体瘤中，BRAF V600E或V600K突变是明确的致癌驱动因素，可导致MAPK信号通路持续异常激活， 达拉非尼 作为一款高选择性的BRAF激酶抑制剂，通过精准抑制突变型BRAF蛋白的活性，为携带该突变的患者提供了快速起效的靶向治疗基石 ...
银屑病是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，其特征性的红色斑块覆盖银白色鳞屑，不仅造成显著的皮肤损害，更深刻影响着患者的心理健康和社会功能。其发病机制复杂，涉及遗传、免疫和环境因素的相互作用，核心是免疫系统失调导致的过度炎症反应。白介素（I ...
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