在实体瘤的驱动基因谱系里，RET曾长期被视为“小众靶点”——直到近年基因组学普及，人们才发现它在非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌、胰腺癌乃至结直肠癌中，以融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或激活突变（如M918T）形式，驱动着约1%-2%的NSCLC、10%-20 ...
索拉非尼 的上市，开启了晚期肝细胞癌和肾细胞癌系统靶向治疗的新时代，作为首个被证实能改善这些患者生存的多靶点口服药物，其作用机制涵盖了抑制肿瘤细胞增殖和抗血管生成两个方面。它是一种多激酶抑制剂，具有双重抗肿瘤效应。一方面，它通过抑制多 ...
在实体瘤的发生发展中，基因突变往往不仅是“驱动标签”，更是牵动细胞代谢全局的“开关”。其中，PIK3CA基因的热点突变（如H1047R、E545K）尤为特殊——它们通过改变磷脂酰肌醇三激酶α亚基（PI3Kα）的结构，大幅提升其对底物的磷酸化效率，使原本“按 ...
在血液系统恶性肿瘤，尤其是慢性髓系白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的治疗领域，BCR-ABL融合基因是关键的致病驱动因素。针对此靶点的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物的发展，极大地改变了这些疾病的预后。然而，随着治疗线数 ...
瑞戈非尼 在晚期结直肠癌、胃肠道间质瘤和肝细胞癌的治疗中，为既往标准治疗失败后的患者提供了一个重要的后续选择，它通过广泛抑制参与肿瘤发生发展的多个激酶靶点来发挥作用。作为一种口服多激酶抑制剂，瑞戈非尼的作用谱系广泛，能够抑制血管生成相 ...
艾曲波帕 作为首个获批的口服小分子血小板生成素受体激动剂，为多种原因导致的血小板减少症患者提供了除血小板输注和传统药物外的创新治疗手段，通过模拟体内天然激素的作用来促进血小板的生成。它的作用机制与内源性血小板生成素不同，但最终目标一致 ...
在肿瘤治疗领域，针对驱动基因变异的精准治疗已成为核心策略。恩曲替尼作为一款口服酪氨酸激酶抑制剂，其研发与应用聚焦于ROS1及NTRK1/2/3基因融合这一特定分子异常，打破了传统按肿瘤发生部位划分治疗模式的局限，为携带此类融合基因的多种实体瘤及神经 ...
普纳替尼 的研发和应用，是针对慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病治疗中出现的棘手耐药问题，特别是对于携带T315I“守门员”突变的患者，它提供了一种强效的后续治疗选择。作为一种口服的酪氨酸激酶抑制剂，普纳替尼是一种多靶点药物， ...
尼达尼布 为特发性肺纤维化和某些进行性肺纤维化疾病患者提供了一种能够延缓肺功能下降的治疗选择，它通过同时干预多个关键的纤维化生长因子通路来发挥作用。尼达尼布是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要靶点包括血小板衍生生长因子受体、成纤 ...
在肿瘤精准治疗时代，针对特定基因突变的靶向药物不断涌现，为许多难治性癌症患者带来了新转机。其中，一款名为 恩曲替尼 的创新药物，凭借对ROS1阳性非小细胞肺癌及NTRK融合实体瘤的双重靶向作用，以及突出的全身与颅内抗肿瘤活性，成为近年来备受关注 ...
尼拉帕利 在卵巢癌治疗领域的应用，特别是作为维持治疗，显著延长了特定患者群体的无进展生存期，其作用基础是利用肿瘤细胞的DNA损伤修复缺陷。它是一种多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。PARP是细胞内一种参与DNA单链断裂修复的关键酶。尼拉帕尼通过抑 ...
在抗癫痫药物的大家族中，有一类相对“专一”的成员，它们并非适用于所有癫痫类型，却在特定的发作形式中发挥着不可替代的作用。喜保宁（国际通用名：Vigabatrin）就是这样一种药物，它以独特的作用机制被用于治疗某些难治性或特定类型的癫痫发作，为不 ...
安杂鲁胺 的诞生，显著改变了转移性去势抵抗性前列腺癌的治疗格局，它通过更全面的机制抑制雄激素受体信号，对抗疾病的进展。作为一种雄激素受体信号抑制剂，恩杂鲁胺的作用机制是多方面的。首先，它竞争性地抑制雄激素与受体的结合。其次，它能抑制雄 ...
在晚期癌症的综合治疗中，有一种常被忽视却危害极大的并发症——肿瘤恶液质。它并非简单的营养不良，而是一种以持续性骨骼肌消耗为核心特征，可伴有脂肪丢失、食欲减退、体重下降、肌肉萎缩、乏力、贫血等多重表现的多因素综合征。数据显示，约六至八成 ...
阿西替尼 在晚期肾细胞癌的治疗序列中，为一线治疗失败后的患者提供了一个重要的后续选择，其高选择性的作用机制旨在更精准地抑制肿瘤的血液供应。它是一种强效、选择性的第二代血管内皮生长因子受体抑制剂。与第一代多靶点药物不同，阿西替尼主要作用 ...
随着全球2型糖尿病患病率的持续升高，我国成人糖尿病患病率已达11.9%（国家卫健委，2020年全国流行病学调查），且呈年轻化趋势。在口服降糖药物中，二肽基肽酶4（DPP4）抑制剂因其良好的血糖安全性与耐受性，被多国指南列为单药或联合治疗的常用选择。曲 ...
舒尼替尼 的临床应用，代表了针对多种实体瘤靶向治疗的一个重要进展，它通过同时作用于多个与肿瘤生长和血管生成相关的关键靶点，实现对肿瘤的多通路抑制。作为一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，舒尼替尼能抑制一系列受体酪氨酸激酶，主要包括血小板 ...
盐酸缬更昔洛韦片 主要用于治疗或预防免疫功能缺陷者的巨细胞病毒（CMV）感染，包括治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）患者的巨细胞病毒性视网膜炎，以降低视力丧失风险，以及预防肾脏、心脏、胰腺移植患者的巨细胞病毒感染，因为移植后需使用免疫抑制剂 ...
在乳腺癌精准治疗的版图中，针对特定信号通路的靶向药物不断拓展着患者的生存边界。近年来，一款被称为“首创新药”（first-in-class）的突破成果—— 卡帕塞替尼 （Capivasertib），作为全球首个获批的AKT抑制剂，为激素受体阳性且HER2阴性的晚期或转移 ...
盐酸缬更昔洛韦 是一种口服抗病毒药物，在预防和治疗免疫缺陷患者，特别是实体器官移植和造血干细胞移植受者的巨细胞病毒感染及疾病中，发挥着不可或缺的作用。它是一种前体药物，口服后在肠道和肝脏中被迅速水解为活性形式更昔洛韦。更昔洛韦是一种核 ...
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