在婴幼儿呼吸道疾病中，呼吸道合胞病毒（RSV）感染是导致季节性住院的首要原因。每年冬季，RSV引发的肺炎和支气管炎使全球约100万儿童住院，其中早产儿、先天性心脏病患儿等高风险群体死亡率高达5%。传统干预依赖隔离和对症治疗，但无法阻断感染传播。帕 ...
肾移植术后，患者体内上演着一场微妙的误会——供体肾脏的细胞表面抗原被受体的免疫系统误读为“入侵者”，触发T细胞活化的级联反应。传统免疫抑制剂像强行让整个军队休眠，虽能压制排异，却也让患者暴露在感染与代谢并发症的风险中。 贝拉西普 的出现， ...
比美替尼 在多区域获批用于特定类型不可切除或转移性黑色素瘤的治疗，作为可口服的双通道激酶抑制剂进入临床，为携带对应基因突变的黑色素细胞恶变患者提供了截断异常指令流的方案。它的独特之处在于同时抑制两条在肿瘤中常交叉活化的信号通路，一条驱 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）作为一种与代谢综合征密切相关的慢性肝病，其发病机制复杂，涉及胰岛素抵抗、脂质代谢紊乱和炎症反应。传统治疗方案多依赖生活方式干预，但长期依从性差，疗效有限。瑞司美替罗（Resmetirom）作为一种选择性甲状腺激素受体β ...
鲁卡帕尼 已在多地获准用于具有同源重组修复缺陷的晚期肿瘤治疗，作为一种可口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂进入临床应用，为携带相应修复障碍标记的患者提供了激活自身纠错潜能的途径。它的作用在于抑制参与DNA单链断裂修复的关键酶，当细胞本身 ...
在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的治疗领域，患者长期面临预后差、复发率高的困境。传统化疗方案（如CHOP）虽能诱导部分缓解，但中位无进展生存期仅12个月，且毒性显著。 伐美妥司他 （Valemetostat），商品名Ezharmia，作为全球首个获批的EZH2（组蛋白赖氨酸 ...
普拉替尼 在多类医疗体系中被许可用于存在特定基因融合的肿瘤治疗，作为可穿透多种组织的口服靶向制剂进入临床实践，为携带对应分子印记的患者开启了按因施治的路径。它的作用核心在于识别并抑制由特定基因融合产生的异常酪氨酸激酶，这类融合如同在细 ...
部分重度哮喘患者的病情由嗜酸性粒细胞在气道持续浸润及活化驱动，这类炎症与白细胞介素5（IL-5）信号密切相关。IL-5可促进嗜酸性粒细胞的生成、存活与趋化，使其在气道聚集并释放炎性介质，加剧支气管高反应性、黏液分泌与气道重塑。在常规吸入或全身糖 ...
某些罕见病的病理核心并非细胞增殖失控，而是特定蛋白质异常产生并在组织中沉积，逐渐损害器官结构与功能。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性属于此类疾病，由转甲状腺素蛋白基因变异引起，导致该蛋白在血液中以错误折叠形态大量形成，随后在周围神经、心 ...
维莫德吉 于全球多地区获批用于特定类型皮肤肿瘤的治疗，作为针对异常信号通路的靶向药物走入临床使用场景，为存在明确分子特征的患者提供了可依托的干预选项。它瞄准在部分皮肤肿瘤中持续活化的平滑蛋白信号通路，该通路如同驱动细胞无序增殖的隐性齿 ...
在自身炎症与自身免疫性疾病的复杂网络中，白介素-1（IL-1）信号通路的过度活化是驱动系统性炎症反应、组织损伤与临床症状的核心枢纽之一。现有以IL-1β为直接靶点的生物制剂虽已证明有效，但仍存在部分患者应答不足、需频繁注射或存在特定感染风险等问 ...
在胃癌的复杂分子图谱中，Claudin 18.2（CLDN18.2）蛋白的高表达为特定患者群体提供了全新的治疗靶点。 佐妥昔单抗 （Zolbetuximab），商品名Vyloy，作为一种靶向CLDN18.2的嵌合IgG1单克隆抗体，通过特异性结合并激活抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依 ...
在肿瘤免疫逃逸机制中，CD47-SIRPα信号轴扮演着“别吃我”信号的关键角色。CD47蛋白在肿瘤细胞表面高表达，与巨噬细胞表面的SIRPα受体结合，向免疫细胞传递抑制信号，阻止其吞噬肿瘤细胞。德达博妥单抗（Datroway）作为一种高亲和力人源化IgG4单克隆抗 ...
神经纤维瘤带来的顽固疼痛与躯体压迫，常像无形的枷锁困住患者的日常， 司美替尼 以靶向阻断异常生长信号的精准之力，为缓解这份痛苦、重获生活轻盈感铺就路径，让饱受丛状神经纤维瘤折磨的患者终于能触摸到安稳的日常。 神经纤维瘤的生长源于体内ME ...
急性髓系白血病（AML）在老年患者中治疗困境突出：传统强化化疗方案因高毒性导致约40%患者无法完成治疗，生存率长期徘徊在20%以下。格拉吉布（Glasdegib），商品名Daurismo，作为全球首款GLS1（谷氨酰胺酶1）抑制剂，通过靶向癌细胞代谢核心通路，为不可 ...
在多发性骨髓瘤的治疗演进中，蛋白酶体抑制剂的出现是里程碑式的突破，它们通过干扰肿瘤细胞的“垃圾处理系统”来诱导其死亡。伊沙佐米作为这个家族的重要成员，带来了给药方式上的革新。 伊沙佐米 是一种可逆性的蛋白酶体抑制剂，与同类药物的核心作用 ...
在许多类型的癌症，特别是某些乳腺癌和卵巢癌中，肿瘤细胞的DNA损伤修复机制存在先天缺陷，其中最著名的就是同源重组修复缺陷。具有这种缺陷的细胞难以准确修复DNA双链断裂，因此对能引起此类损伤的药物（如铂类化疗）或能阻断其他修复途径的药物（如聚 ...
胶质瘤治疗长期面临一个悖论：即便手术与放化疗清除了可见病灶，残留的肿瘤细胞仍像被拨快的基因时钟，在代谢与表观遗传层面持续紊乱，驱动复发与进展。这种紊乱的核心，常源于IDH1或IDH2基因的错义突变——它们像卡在代谢通路与染色质调控间的楔子，让 ...
原发性血小板增多症是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓产生过多的血小板，这虽不直接表现为肿块，但过高的血小板计数会显著增加血栓形成和出血的风险，对患者生命构成潜在威胁。控制血小板计数是管理此病的核心目标之一。阿那格雷是一种口服的、具有独 ...
急性髓系白血病是一种进展迅猛的血液恶性肿瘤，尤其对于复发或难治性的患者，治疗选择有限，预后极差。其中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变，是导致疾病发生和耐药的重要驱动因素。吉瑞替尼的出现，为这部分患者带来了高度特异性的打击手段。 ...
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