晚期肾细胞癌患者在面对疾病进展时，常因传统治疗的毒副作用而难以长期耐受。替沃扎尼的出现，凭借其对VEGFR的高选择性抑制，为肾癌治疗提供了新的选择，将干预从“广谱抑制”转向“精准靶向”，在保证疗效的同时提升了患者的治疗耐受性。 替沃扎尼 ...
奥普杜拉格是全球首个LAG-3/PD-1双免疫联合复方制剂，于2022年在美国首次获批上市，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤成人及12岁及以上儿童患者。该药物由纳武利尤单抗和瑞拉利尤单抗组成，通过同时阻断LAG-3和PD-1两条免疫检查点通路，协同激活T细胞， ...
骨质疏松症患者在经历脆性骨折后，常面临再次骨折的高风险，传统的抗骨吸收药物虽能减缓骨量流失，但难以快速重建骨密度。罗莫珠单抗的出现，通过同时促进骨形成与抑制骨吸收的双重机制，为高骨折风险患者提供了全新的治疗选择，将干预从“减缓流失”转向 ...
塞利尼索 作为全球首个获批上市的口服选择性核输出蛋白抑制剂，通过特异性抑制核输出蛋白1（XPO1）的生物学功能，在多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤等血液恶性肿瘤的治疗中展现出独特价值。该药物的研发与临床应用，代表了肿瘤治疗从传统靶向通路向细 ...
阿那白滞素是一种重组人白细胞介素-1受体拮抗剂，通过特异性阻断白细胞介素-1（IL-1）信号通路，在多种自身炎症性疾病的治疗中发挥重要作用。该药物的研发与应用，代表了炎症性疾病治疗从非特异性免疫抑制向精准靶向干预的重要进展。 阿那白滞素 是 ...
KRAS G12C突变长期以来被视为“不可成药”靶点，非小细胞肺癌患者在面对这一突变时，传统化疗疗效有限，预后往往不佳。阿达格拉西布的出现，通过其独特的共价结合机制，为KRAS G12C突变患者带来了精准治疗的曙光，将治疗从“广谱化疗”转向“靶向驱动” ...
武特里西兰 是一种双链小干扰RNA药物，于2022年6月在美国获准用于医疗用途，2022年9月在欧盟获批，2024年6月在澳大利亚获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病。该药物通过RNA干扰机制，精准靶向转甲状腺素蛋白基因表达， ...
MSI-H/dMMR肿瘤患者在传统化疗的漫长疗程中，常面临耐药与毒性的双重挑战。多塔利单抗的引入，通过PD-1通路的精准阻断，将治疗从“细胞毒性攻击”转向“内源性免疫激活”，为这类特殊肿瘤患者提供了全新的治疗选择。 多塔利单抗 的作用机制基于对PD- ...
伊曲莫德 是一种选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂，于2023年10月获得美国FDA批准上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。该药物为口服片剂，通过特异性激活S1P受体亚型1、4和5，将活化的淋巴细胞隔离在淋巴结中，减少血液循环中加剧炎症的淋巴 ...
骨髓纤维化患者常因血小板减少而被传统JAK抑制剂拒之门外，治疗选择的局限让“疗效”与“安全”成为不可兼得的矛盾。帕克替尼凭借JAK2与FLT3双重靶向的独特机制，为这一困境提供了全新解决方案，将治疗从“单一通路抑制”转向“多维度微环境调控”，为低 ...
Janus激酶（JAK）信号通路在多种自身免疫性疾病的发病机制中发挥核心作用，但传统泛JAK抑制剂因缺乏选择性，常伴随感染、血脂异常等安全性问题。非戈替尼作为高选择性JAK1抑制剂，通过精准靶向JAK1亚型，在保持抗炎疗效的同时，理论上可减少对JAK2、JAK3 ...
当VHL综合征患者被肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤等多发性肿瘤的阴影笼罩，传统治疗常因多器官受累而陷入“顾此失彼”的困境。贝组替凡的出现，通过精准调控HIF-2α通路，将治疗逻辑从“器官切除”转向“分子修复”，为罕见病患者铺就一条更安全、 ...
阿考米迪 作为全球首个基于ABL肉豆蔻酰口袋创新机制的靶向药物，于2024年11月获得美国FDA批准上市，2025年2月在欧盟上市，为转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者带来了突破性治疗选择。这款口服高效转甲状腺素蛋白小分子稳定剂，通过模拟TTR基因 ...
奥拉帕利是一种口服PARP抑制剂，通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，干扰DNA损伤修复，导致携带BRCA突变的肿瘤细胞死亡。PARP是DNA单链断裂修复的关键酶，在BRCA突变的肿瘤细胞中，PARP抑制会导致DNA双链断裂无法修复，最终导致细胞死亡，这一现象称为合成 ...
莫博替尼是一种口服不可逆EGFR抑制剂，专门针对EGFR外显子20插入突变，这种突变在非小细胞肺癌中约占12%。其作用机制在于强效抑制EGFR信号通路，阻断肿瘤细胞增殖。EGFR外显子20插入突变导致EGFR激酶持续活化，对第一、二代EGFR抑制剂不敏感。莫博替尼的 ...
艾伏尼布 是一种口服靶向药物，专门抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，通过降低2-羟戊二酸水平，诱导白血病细胞分化。IDH1突变在急性髓系白血病中约占6%-10%，在胆管癌中也有发现。该突变导致代谢产物2-羟戊二酸异常积累，抑制细胞分化，促进肿瘤发生。 ...
塞利尼索是全球首个口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，通过特异性抑制XPO1，使肿瘤抑制蛋白滞留于细胞核内，恢复抗肿瘤活性，诱导癌细胞凋亡。XPO1是细胞核内重要的核质转运蛋白，在多种血液肿瘤中过度表达，导致肿瘤抑制蛋白异常输出，促进肿瘤生长 ...
卡马替尼是一种口服MET抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。其作用机制在于强效抑制MET激酶活性，阻断下游信号通路。MET外显子14跳跃突变导致MET蛋白降解受阻，使其信号通路持续异常激活，促进肿瘤生长。卡马替尼能够 ...
吉瑞替尼是一种口服FLT3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。其作用机制在于选择性抑制FLT3受体信号传导，阻断下游促生存和增殖通路，诱导白血病细胞凋亡。FLT3-ITD突变是急性髓系白血病中最常见的分子异常之一， ...
劳拉替尼 作为第三代ALK抑制剂，专门针对ALK阳性非小细胞肺癌患者，特别是对其他ALK抑制剂耐药的患者。其作用机制在于强效抑制ALK激酶活性，并能有效穿透血脑屏障，对脑转移病灶具有显著疗效。ALK融合基因是肺癌的重要驱动基因之一，约占非小细胞肺癌的 ...
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