携带ROS1或NTRK融合的实体瘤，靶向治疗是重要的治疗手段，但临床面临耐药难题。患者在接受现有靶向药物后容易产生耐药突变，溶剂前沿突变会改变靶点蛋白结构，阻碍药物结合，最终造成疾病进展。 瑞普替尼 作为新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可同时靶向 ...
BRAF突变黑色素瘤的治疗曾面临靶向单药易快速耐药的困境，制约患者长期生存。 考比替尼 （Cobimetinib）为高选择性口服MEK1/2抑制剂，常与BRAF抑制剂组成双靶联合方案，有效改善单药靶向治疗容易产生耐药的临床难题。coBRIM、IMspire150等多项全球多中心 ...
HIV传统治疗药物大多针对病毒单一酶靶点，长期使用易出现耐药突变，药物之间存在交叉耐药，多重耐药感染者常常面临治疗选择匮乏的困境。来那卡帕韦（又称来那帕韦钠）是新型HIV-1衣壳抑制剂，属于全新作用机制的抗逆转录病毒药物，可在病毒生命周期多个 ...
慢性肾脏病（CKD）进展过程中，贫血是十分常见的并发症，贫血检出率会随肾功能下降逐步升高。该并发症不仅会降低患者生活质量，还会提升心血管疾病发病风险、增加死亡概率，同时加重医疗负担。现阶段肾性贫血的常规治疗手段，主要为口服或静脉铁剂联合促 ...
肿瘤的进展并非依赖单一信号通路。癌细胞可同时激活多条信号通路，以此驱动增殖、诱导血管新生，实现侵袭与远处转移。VEGFR、MET、AXL、RET等均是肿瘤进展中的关键靶点：VEGFR介导肿瘤血管生成，为肿瘤输送氧气与营养；MET参与肿瘤增殖、侵袭转移，同时 ...
恶性肿瘤的发生发展，往往依靠多条信号通路共同驱动，单一靶点药物有时难以全面阻断肿瘤增殖与转移进程。卡博替尼（Cabozantinib）属于口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，凭借多通路抑制的特点，能够同时干预肿瘤增殖、血管新生、侵袭转移及耐药相关环 ...
结核病长期以来是全球公共卫生领域亟待攻克的疾病，而耐药结核的出现，大幅增加了临床治疗的难度，不少患者在传统抗结核方案下难以获得理想疗效。 贝达喹啉 （Bedaquiline）作为一款新型抗结核药物，2012年获得美国FDA批准上市，也是近40年首个针对耐药 ...
瑞布替尼属于高选择性共价BTK抑制剂，可与BTK发生不可逆结合并抑制其活性，在上游阻断肥大细胞脱颗粒与炎症介质释放，以此抑制风团、瘙痒的产生。慢性自发性荨麻疹的核心病理机制为肥大细胞、嗜碱性粒细胞经高亲和力IgE受体（FcεRI）异常活化，激活下游 ...
干燥综合征患者的免疫系统异常攻击泪腺、唾液腺等外分泌腺体，由此引发眼干、口干等典型表现，可造成言语、味觉及吞咽功能受影响，同时龋齿发病风险升高。Evoxac（西维美林）属于唾液分泌刺激剂，能够促进唾液分泌，缓解口干症状，辅助保护牙齿。唾液分 ...
拉布立酶（Fasturtec）属于重组尿酸氧化酶，可催化尿酸转化为水溶性更高的尿囊素，快速降低血尿酸浓度，用于预防肿瘤溶解综合征（TLS）引发的急性肾损伤。对于高肿瘤负荷的血液肿瘤患者化疗场景， 拉布立酶 弥补了快速降尿酸治疗的临床需求。相较于别嘌 ...
膀胱过度活动症（OAB）是以尿急为核心症状的症候群，常伴随尿频、夜尿增多，部分患者可出现急迫性尿失禁。该疾病并非单纯肾虚或泌尿系统炎症，发病机制为膀胱逼尿肌发生不自主异常收缩，向中枢传递错误的膀胱充盈信号，引发一系列排尿相关症状。OAB虽不 ...
间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）属于症候群诊断，核心表现为膀胱相关疼痛、压迫感或不适感，合并下尿路症状，症状持续6周（或6个月）以上。膀胱充盈时持续不适、排尿后症状缓解是IC/BPS典型主诉，不适症状可表现为疼痛、膀胱区压迫感、痉挛等。患 ...
雪白净 为复方抗菌制剂，由磺胺甲恶唑（SMZ）与甲氧苄啶（TMP）按5:1比例配伍，两种组分可产生协同抗菌作用。磺胺甲恶唑与细菌代谢必需的对氨基苯甲酸（PABA）结构相近。药物进入细菌体内后，可与PABA竞争二氢蝶酸合酶，阻碍细菌合成二氢叶酸。甲氧苄啶 ...
格拉吉布 主要用于急性髓系白血病（AML）的治疗，常与小剂量阿糖胞苷联合，用于无法耐受高强度化疗的老年AML患者，为这部分人群提供新的治疗方案。该联合方案可提升治疗耐受性，改善患者预后。除AML外，格拉吉布在晚期非小细胞肺癌、结直肠癌、乳腺癌、 ...
奥维昔巴特 （Odevixibat）为回肠黏膜胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可阻断胆汁酸经肠肝循环回流至肝脏，降低肝脏及外周循环中的胆汁酸水平。基于该药理机制，多项研究评估其在胆汁淤积性疾病，尤其是进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）中的疗效。202 ...
慢性肾脏病（CKD）患者贫血的发生率随肾功能减退逐步升高。CKD3期约30%患者合并贫血；4~5期非透析患者贫血发生率超过50%；进入血液透析或腹膜透析阶段后，几乎全部患者可出现中重度贫血。肾性贫血并非单纯缺铁，由多重机制共同介导：肾脏是体内促红细胞 ...
原发免疫性血小板减少症（ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，核心特征为无明确诱因的孤立性外周血血小板计数下降。国内暂无基于人群的ITP流行病学数据；国外文献报道成人ITP年发病率2~10/10万，60岁以上老年人为高发人群，育龄期女性发病率略高于同龄 ...
干眼症属于慢性眼科疾病，国内受累人群超1.5亿。该病的核心病理改变为眼表泪膜受损，进而引发眼部不适与局部炎症。泪膜损伤可由泪液分泌不足、泪液成分异常或泪液蒸发过快导致。干眼症主要分为两类：泪液缺乏型干眼，泪液分泌量下降、蒸发速率正常，可再 ...
库欣综合征临床表现复杂，典型特征为向心性肥胖，可出现满月脸、水牛背等体征。同时可合并高血压、低血钾等内分泌紊乱，还可能伴随生长发育异常、睡眠障碍、情绪波动等精神心理相关表现。体格检查常可见皮肤紫纹、皮肤变薄等多血质体征；部分患者还会合 ...
伏立诺他 属于亚乙基酰苯胺异羟肟酸类化合物，为组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACis）。通过抑制HDAC活性，可促使乙酰化组蛋白在细胞内蓄积，进而恢复肿瘤细胞的基因表达稳态，调控多条细胞信号通路。体外实验显示，伏立诺他可在多种肿瘤细胞系中提升组蛋 ...
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