恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年获得批准，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。异柠檬酸脱氢酶2是细胞代谢中的一个关键酶，其突变会导致产生一种名为2-羟基戊二酸的致癌代谢物。这种物 ...
替沃扎尼是一种口服的血管内皮生长因子受体（VEGFR）酪氨酸激酶抑制剂，通过高选择性抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的激酶活性，阻断下游促血管生成信号传导，减少肿瘤新生血管形成与营养供应，从而抑制肿瘤生长和转移。该药设计针对晚期肾细胞癌等依赖 ...
作为一种长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂， 司美格鲁肽 通过模拟人体自身胰高血糖素样肽-1激素的作用，以葡萄糖浓度依赖的方式刺激胰岛素分泌、抑制胰高血糖素分泌，从而有效降低血糖。它于2017年首次获批用于改善2型糖尿病成人患者的血糖控制，并可降低 ...
PDGFRA外显子18突变（尤其是D842V）在胃肠道间质瘤（GIST）中约占5-10%，长期对传统酪氨酸激酶抑制剂耐药。阿伐替尼（avapritinib）作为高选择性KIT和PDGFRA抑制剂，通过特异性结合突变蛋白的活性构象，为这类难治性患者提供了突破性治疗选择。其临床应 ...
依维替尼 是一种口服小分子异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，通过特异性结合突变型IDH1酶的催化结构域，阻断其异常催化活性，减少致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的蓄积，从而逆转IDH1突变引发的表观遗传紊乱与细胞分化阻滞，诱导白血病细胞向成熟方向 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者。希佩尔-林道综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，由希佩尔-林 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂，作用于PI3K信号通路的催化亚基p110α，能阻断异常活化导致的细胞增殖与存活信号，从而抑制肿瘤生长。该药设计针对携带PIK3CA基因突变的实体瘤，尤其在激素受体阳性、人表皮生长因子受体 ...
帕比司他 是一种口服的泛组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年获得批准，与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发性多发性骨髓瘤患者。组蛋白去乙酰化酶在细胞基因表达调控中起关键作用，其过 ...
特发性肺纤维化是一种致命且病因不明的肺部疾病，其核心病理在于肺部组织在不明原因的持续损伤与修复中失衡，导致正常的肺泡结构被坚硬的瘢痕组织（纤维化）所取代，这个过程使肺脏逐渐失去气体交换功能，形同一块不断硬化的海绵。在吡非尼酮问世前，此 ...
作为一种高选择性口服间质上皮转化因子抑制剂， 卡玛替尼 在2020年获得加速批准，用于治疗携带间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。这类突变存在于大约3%至4%的非小细胞肺癌中，可导致间质上皮转化因子信号通路异常持续激 ...
在铂类药物耐药后，晚期卵巢癌的治疗往往陷入选择有限、疗效欠佳的困境，尤其当肿瘤不表达某些特定靶点时，治疗策略更显局促。抗体药物偶联物ELAHERE（mirvetuximab soravtansine）的研发，为其中一类具备特定生物标志物的患者群体带来了新的希望。它并 ...
在需要长期使用强效阿片类药物镇痛的临床实践中，一个普遍且棘手的并发症是阿片类药物引起的便秘，它严重困扰患者并影响其生活质量与治疗依从性。传统泻药对此类便秘效果有限，因其根源在于阿片分子不仅作用于中枢神经系统产生镇痛，同时也与肠道壁内的 ...
特应性皮炎的病理生理涉及复杂的免疫失调和皮肤屏障功能障碍，其中磷酸二酯酶-4（PDE4）在炎症级联反应中发挥关键调控作用。罗氟司特乳膏（0.3%）作为高选择性PDE4抑制剂，通过局部给药精准干预炎症通路，为特应性皮炎患者提供了新的治疗选择，尤其适用 ...
在晚期非小细胞肺癌患者的基因检测报告中，“RET基因融合”四个字曾意味着治疗选择的匮乏——传统化疗响应率不足20%，而早期多激酶抑制剂虽能靶向RET，却因对VEGFR、EGFR等其他激酶的广泛抑制，引发高血压、蛋白尿等严重脱靶毒性，患者往往在“疗效不足 ...
跨越传统肿瘤分类的边界，现代精准医疗正依据驱动基因而非发病部位来定义治疗策略。在这一框架下，RET基因的融合或突变被确认为多种实体瘤的关键驱动因素，包括特定类型的非小细胞肺癌、甲状腺癌等。塞普替尼的研发，正是针对这一明确的分子靶点。作为一 ...
尿路上皮癌的分子分型研究近年来取得突破性进展，其中FGFR基因异常约占晚期患者的百分之十五至二十，构成了一类具有明确驱动机制且对传统化疗反应不佳的特殊亚型。 厄达替尼 （erdafitinib）作为首个获批的泛FGFR抑制剂，通过精准阻断异常活化的FGFR信号 ...
厄达替尼 是一种口服的、强效的泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，于2019年获得批准，用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的、既往治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这是全球首个获批用于治疗转移性膀胱癌的靶向药物，其作用 ...
对于患有复发或难治性急性髓系白血病的部分人群而言，癌细胞不仅疯狂增殖，更仿佛被“冻结”在未成熟的幼稚状态，无法正常分化成熟为有功能的血细胞。恩西地平的出现，为这类患者提供了一种颠覆传统化疗思维的治疗哲学。它的作用靶点并非直接杀伤细胞， ...
塞尔帕替尼 是一种高选择性的、强效的口服转染重排抑制剂，于2020年获批，用于治疗转染重排基因融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及其它类型甲状腺癌的成人和儿童患者。转染重排基因融合是一种驱动基因变异，可异常激活与细胞生长和分化相关的信 ...
对于激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者而言，内分泌治疗耐药的出现常意味着疾病管理进入更为棘手的阶段。在这一关键节点，肿瘤细胞内的PIK3CA基因突变被识别为一个重要的驱动因素，它通过激活PI3K/AKT/mTOR这条关键的细胞生长与生存信号通路，帮助 ...
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