荃科得（ 卡匹色替 ）是一种口服的、强效且选择性AKT激酶抑制剂，通过抑制磷脂酰肌醇3-激酶/AKT信号通路中的关键节点，用于与氟维司群联合治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带特定基因突变的晚期或转移性乳腺癌，为克服内分泌治疗耐药提供 ...
塞利尼索 （希维奥）是一种首创的口服选择性核输出蛋白1抑制剂，通过阻断肿瘤抑制蛋白和致癌蛋白信使核糖核酸等关键货物从细胞核向细胞质的转运，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤，为这些难治性血液肿瘤提供了作用机制全新的治疗 ...
莫格利珠单抗是一种人源化单克隆抗体，通过靶向并耗竭表达C-C趋化因子受体4的淋巴细胞，用于治疗既往至少接受过一次全身性治疗的复发或难治性蕈样肉芽肿和Sézary综合征成人患者，为这些罕见的皮肤T细胞淋巴瘤提供了新的治疗选择。蕈样肉芽肿和Sézary综 ...
罗莫珠单抗是一种人源化单克隆抗体，通过靶向并抑制硬骨素，解除其对骨形成的抑制作用，同时可能适度降低骨吸收，用于治疗具有高骨折风险的绝经后女性骨质疏松症，在有限疗程内快速、显著地增加骨密度并降低骨折风险。在骨骼代谢的动态平衡中，硬骨素是 ...
在神经退行性疾病的谱系中，脊髓小脑变性共济失调代表了一组以进行性行走不稳、动作协调障碍和构音不清为核心症状的疾病。长久以来，针对其核心的神经变性过程，医学界缺乏能够逆转或显著延缓病程的疾病修正疗法，治疗重心多集中于康复训练与症状支持。 ...
在小细胞肺癌的治疗困境中，复发性疾病的处理尤为棘手。尽管初始对铂类为基础的化疗联合免疫治疗敏感，但大多数患者终将复发，且一旦对铂类药物产生耐药，后续治疗方案有限，疗效衰减迅速，预后极差。在这一近乎枯竭的治疗版图中，卢比卡丁的出现带来了 ...
在需要长期进行系统性激素干预的妇科疾病领域，如子宫肌瘤和子宫内膜异位症，传统的治疗方案常常面临一个两难困境：如何实现对雌激素的强效、持续抑制，同时又能将治疗相关的不良反应（特别是骨质丢失和绝经样症状）降至最低，从而支持患者长期治疗。促性 ...
在肿瘤靶向治疗的动态博弈中，一个普遍存在的科学挑战是：当首款高效的可逆性抑制剂成功验证一个靶点后，随之而来的获得性耐药如何应对？针对FGFR2融合驱动的晚期胆管癌，这一场景正在上演。首代可逆性FGFR抑制剂的应用虽然带来了突破，但肿瘤常通过靶点 ...
帕尼单抗 是一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，通过特异性结合表皮生长因子受体，阻断其与配体的相互作用及下游信号传导，用于治疗RAS野生型、表皮生长因子受体表达的转移性结直肠癌，是该类患者的重要靶向治疗选择。表皮生长因子受体是一种跨膜 ...
在肺癌的颅内战场上，血脑屏障曾长期是靶向治疗难以逾越的“叹息之墙”。对于携带EGFR敏感突变的晚期非小细胞肺癌患者，中枢神经系统转移的发生率极高，而多数EGFR酪氨酸激酶抑制剂因难以有效穿透血脑屏障，导致颅内病灶成为疾病进展的“避难所”，严重 ...
法瑞西单抗 是一种首创的双特异性单克隆抗体，可同时靶向并中和血管内皮生长因子-A和血管生成素-2这两种与视网膜血管异常相关的关键因子，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿，通过双重作用机制稳定血管、减少渗漏，为患者提供更持久的 ...
在软组织肿瘤的谱系中，硬纤维瘤（又称侵袭性纤维瘤病）是一种独特的疾病。它不具备转移能力，但表现出侵袭性局部生长的特性，可包裹、侵犯重要血管神经，导致疼痛、功能障碍，甚至危及生命。传统上，对于无法手术或术后复发的患者，治疗选择极为有限且 ...
奥维昔巴特 是一种口服的、强效且选择性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过减少胆汁酸在肠肝循环中的重吸收，降低体内胆汁酸水平，从而用于缓解3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的顽固性瘙痒。进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组罕见的遗传性肝病 ...
在抗感染药物的武器库中，有些药物因其独特的作用机制和在特定历史时期的关键作用而被铭记，喷他脒便是其中之一。这款诞生于上世纪中叶的药物，最初为治疗非洲昏睡病（锥虫病）而研发。然而，使其在现代医学中占据一席之地的，却是对抗一种截然不同的病 ...
盐酸阿那莫林（ 阿纳莫林 ）是一种首创的口服选择性胃饥饿素受体激动剂，通过模拟内源性胃饥饿素的作用，旨在改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的癌症恶病质相关的食欲减退、体重下降等症状，为这种消耗性综合征提供了针对性的治疗手 ...
福巴替尼是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1/2/3/4抑制剂，通过共价结合并持久抑制其激酶活性，用于治疗既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者，为这一特定分子亚型的患者提供 ...
在非小细胞肺癌的驱动基因谱系中，随着EGFR、ALK、ROS1等常见靶点被逐一攻克并拥有成熟的靶向药物，临床探索的目光自然转向了那些相对罕见、但驱动性明确的“孤儿靶点”。MET基因14号外显子跳跃突变便是其中之一。该突变导致MET受体酪氨酸激酶的关键负调 ...
ALBRIOZA 是一种由苯丁酸钠和牛磺酸二醇组成的新型口服固定剂量复方制剂，旨在通过双重机制减少神经细胞的内质网应激和线粒体功能障碍，从而延缓肌萎缩侧索硬化的疾病进展，适用于治疗该病的成人患者。肌萎缩侧索硬化是一种进行性、致死性的神经系统退 ...
在肿瘤靶向治疗史上，KRAS基因一度是“不可成药”的代名词。尽管近年来针对KRAS G12C这一特定突变的抑制剂取得了历史性突破，但该靶点仍像一个布满不同锁孔的巨大堡垒——G12C仅是其中之一，而诸如G12D、G12V等更为常见的突变类型，仍缺乏有效的靶向钥匙 ...
在慢性肾病管理中，肾性贫血是常见且影响生活质量和预后的重要并发症，传统依赖于外源性促红细胞生成素注射和铁剂补充。 瓦达度他 的研发代表了一种旨在模拟人体生理调节机制的口服治疗新策略。它是一种口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其核心作用 ...
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