在部分急性髓系白血病和胆管癌患者中，异柠檬酸脱氢酶1基因发生特定点突变，导致其编码的突变酶获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。高水平积累的2-羟基戊二酸会抑制多种依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，造成表观遗传学紊乱，阻断髓系前 ...
一、疾病背景：耐药性癫痫的治疗困境 癫痫是一类慢性脑部疾病，特征是反复发作的癫痫发作，源于大脑神经元异常同步放电。根据世界卫生组织（WHO）统计，全球约有5000万癫痫患者，其中约30%属于耐药性癫痫（也称难治性癫痫）——即对两种或以上适当抗 ...
在类风湿关节炎、银屑病关节炎、特应性皮炎等多种免疫介导性疾病中，多种致病性细胞因子如白细胞介素6、干扰素γ以及参与白细胞介素23/白细胞介素12通路的细胞因子，其信号传导依赖于JAK1。乌帕替尼是一种口服、高选择性的JAK1抑制剂，其作用机制在于相 ...
在晚期癌症患者中，恶液质（Cachexia）是一种常见且严重的并发症，表现为进行性体重下降、肌肉萎缩、食欲不振和全身衰竭，严重影响患者的生活质量、治疗耐受性和生存期。传统的营养支持和食欲刺激剂在改善癌症恶液质方面效果有限。 盐酸阿那莫林 （Anamo ...
KRAS基因是人类肿瘤中最常见的突变驱动基因之一，其中G12C位点突变（甘氨酸12被半胱氨酸取代）在非小细胞肺癌中占比约百分之十三，在结直肠癌、胰腺癌中亦有分布。长期以来，KRAS因缺乏小分子结合口袋被视为不可成药靶点，患者只能依赖化疗或免疫治疗， ...
佩米替尼 是一种口服、强效、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，其作用机制在于精准抑制成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶的活性。在部分肝内胆管癌患者中，存在成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排，这种遗传变异会导致成纤维细胞生长因 ...
在复杂的免疫反应网络中，白介素-1（Interleukin-1,IL-1）家族细胞因子扮演着启动和放大炎症反应的核心角色。IL-1主要由活化的单核细胞、巨噬细胞和其他免疫细胞产生，能够诱导发热、促进急性期蛋白合成、刺激其他炎症因子的释放，并直接作用于关节滑膜 ...
在器官移植和造血干细胞移植等临床场景中，接受免疫抑制治疗的患者面临着多种机会性感染的严峻威胁，其中人巨细胞病毒（Cytomegalovirus,CMV）感染尤为突出。CMV感染可导致严重的并发症，包括肺炎、肝炎、胃肠炎、视网膜炎乃至移植物排斥反应，显著增加患 ...
在激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌治疗中，内分泌治疗是基石。然而，耐药现象普遍存在，其中PIK3CA基因的激活突变是导致内分泌治疗耐药的关键机制之一。 阿培利司 （Alpelisib），商品名Piqray，作为一种特 ...
布鲁顿酪氨酸激酶（Brutons Tyrosine Kinase,BTK）在B细胞受体（BCR）信号通路中扮演着核心角色，是B细胞发育、活化、增殖和存活的关键调节因子。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以及套细胞淋巴瘤（MCL）等B细胞恶性肿瘤中，BTK信 ...
脊髓小脑变性症（SCD）是一类以进行性运动协调障碍为核心的神经退行性疾病，患者常表现为步态不稳、肢体震颤、言语含糊，最终丧失独立生活能力。传统治疗以对症支持为主，缺乏针对运动功能障碍的有效药物。 他替瑞林 （Taltirelin/Ceredist）作为促甲状 ...
传统肿瘤治疗多聚焦于抑制细胞增殖（如化疗损伤DNA、靶向药阻断激酶信号）或激活免疫应答（如PD-1抑制剂），却较少关注肿瘤基因表达的“源头”——转录过程。事实上，肿瘤细胞无限增殖的核心在于异常转录激活：RNA聚合酶II（Pol II）过度活化，驱动原癌 ...
小细胞肺癌是肺癌中侵袭性最强的亚型，约七成患者确诊时已发生转移，复发率超过九成。传统化疗与免疫检查点抑制剂对该病的总体响应有限，且缺乏针对特定分子亚群的精准方案。研究发现，delta样配体3（DLL3）在小细胞肺癌细胞表面高表达（阳性率超七成） ...
晚期胆管癌的治疗历来充满挑战，系统性治疗选择有限，患者预后普遍不佳。近年来，随着对胆管癌分子生物学特征认识的加深，针对特定基因变异的靶向治疗药物开始崭露头角。 英菲格拉替尼 （Infigratinib），商品名Truseltiq，便是其中的代表之一，它是一种 ...
BRAF V600E突变是多种恶性肿瘤的“驱动开关”，通过激活MAPK通路（BRAF-MEK-ERK）驱动肿瘤细胞无限增殖，在结直肠癌（CRC）中占比约8%-12%，在黑色素瘤中占40%-50%。这类突变对传统化疗和单靶点治疗响应有限，且易因通路反馈激活导致耐药。康奈菲尼（Enc ...
恩诺单抗 是一种首创的靶向Nectin-4的抗体偶联药物，由全人源化抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成，用于治疗既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体1/程序性死亡配体1抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人 ...
在ALK阳性或ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗进程中，获得性耐药是一个普遍存在的挑战。随着第一代（如克唑替尼）和第二代（如阿来替尼、布加替尼、色瑞替尼）ALK抑制剂的广泛应用，耐药突变谱变得愈发复杂，其中中枢神经系统（CNS）转移的出现 ...
在肿瘤治疗领域，针对特定信号通路的干预策略不断拓展着治疗的边界。 奥格西韦奥 （Ogsiveo），其活性成分是尼罗格斯他（Nirogacestat），作为一种口服的小分子γ-分泌酶抑制剂，其临床应用聚焦于一种罕见的、局部侵袭性但不发生远处转移的肿瘤——硬纤 ...
赛妥珠单抗 是一种靶向滋养层细胞表面抗原2的抗体偶联药物，它将人源化抗滋养层细胞表面抗原2单克隆抗体与强效的拓扑异构酶I抑制剂载荷通过可裂解连接子相连，专门用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除 ...
在肿瘤精准治疗的历程中，KRAS基因长期以来被视为一个极具挑战性的靶点，被冠以“不可成药”（undruggable）的标签。KRAS基因突变在多种实体瘤中广泛存在，尤其是在非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）和胰腺癌中，是重要的致癌驱动因素。然而，由于 ...
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