神经纤维瘤病Ⅰ型相关的丛状神经纤维瘤，其临床挑战并非源于细胞的恶性转化，而是由发育早期神经嵴细胞的谱系决定错误所引发的、贯穿患者生长周期的持续性、非自主性组织增生。这种增生可导致毁容、疼痛、功能障碍及恶变风险，传统上仅有手术干预且常难 ...
博珂（厄达替尼片）是一种新型靶向治疗药物，于2025年1月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。膀胱癌是 ...
在晚期ALK阳性肺癌的序贯治疗版图中，临床决策始终在权衡两个关键维度：一是“空间”控制——如何实现对颅内外病灶的系统性压制，特别是脑转移这一常见且棘手的难题；二是“时间”收益——如何最大化每一线治疗的无进展生存期，延缓总体治疗进程的衰竭。 ...
阿达格拉西布（Adagrasib）是一种针对KRAS G12C突变的靶向治疗药物，主要用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS基因突变是许多癌症中常见的驱动因素，而KRAS G12C是这些突变中的一个特定类型。阿达格拉西布通过特 ...
Dravet综合征的治疗，常被比喻为在惊厥风暴中维持一座脆弱的神经堤坝。传统抗癫痫药物常效力不彰，而高剂量用药又受限于中枢抑制与认知副作用。 司替戊醇 的临床价值，不在于作为单一的重型武器，而在于其被设计为一种“协同增效剂”——当与氯巴占联合 ...
莫洛替尼（Momelotinib）是一种新型的口服ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂，于2023年9月获得美国FDA批准上市，用于治疗中高危骨髓纤维化患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点是骨髓内纤维组织增生，导致造血功能障 ...
喜保宁（氨己烯酸片，Vigabatrin）是一种抗癫痫药物，主要用于治疗难治性复杂部分性癫痫发作和婴儿痉挛症（West综合征）。该药物通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶，增加大脑中γ-氨基丁酸（GABA）的浓度，从而降低神经元的兴奋性，减少癫痫发作。喜保宁在 ...
在HER2阳性转移性乳腺癌的序贯治疗中，随着治疗线数的推进，患者常面临双重困境：全身疾病持续进展，同时脑转移发生风险与日俱增。传统抗HER2方案对脑转移的控制效力有限，而后线治疗的选择往往伴随着显著的毒性负担，限制了其长期应用。图卡替尼的临床 ...
在实体瘤的精准治疗版图中，存在一类特殊的驱动事件：神经营养酪氨酸受体激酶基因融合。当NTRK1/2/3基因与不相关的伙伴基因发生融合，所产生的嵌合TRK蛋白会处于不受控的持续活化状态，驱动肿瘤发生。这种事件虽在大多数常见肿瘤中发生率不足百分之一， ...
面对婴儿痉挛症这类具有灾难性神经发育后果的癫痫综合征，临床决策常陷入一种紧迫的两难：常规抗癫痫药物往往失效，而每延迟一天控制痉挛，都可能意味着不可逆的脑功能损伤风险累积。 喜保宁 （氨己烯酸）在这种临床绝境中，扮演着一个独特而矛盾的角色 ...
阿培利司（Alpelisib）是一种口服的磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够选择性抑制PIK3CA活性，为激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者提供了新的治疗选择。该药物通过阻断PI3K信号通路，抑制肿瘤细胞增殖 ...
癌性恶病质在晚期肿瘤临床管理中构成一项严峻的代谢性并发症，其核心特征远超越单纯的体重减轻，而在于骨骼肌质量与脂肪组织的进行性、不成比例消耗。这种消耗直接削弱患者的体能状态、降低抗肿瘤治疗耐受性，并与不良预后紧密关联。传统营养支持在逆转 ...
吡托布鲁替尼 作为一种口服的、高选择性、非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，专为既往接受过至少二线系统治疗（包括共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者设计，其核心价值在于能够克服共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂因靶点突变或 ...
贝组替凡 作为一种口服的小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，其批准与应用为希佩尔-林道综合征相关的、无需立即手术的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者，提供了一种通过靶向疾病根本分子缺陷来实现肿瘤控制的全新治疗选择， ...
当晚期癌症患者的体重秤指针持续左移，临床医生警觉的不仅是热量摄入的减少，更深层的危机在于不可逆的肌肉与脂肪组织同步丢失。这种称为癌性恶病质的综合征，直接削弱患者对手术、化疗和免疫治疗的耐受性，升高并发症风险，并独立预测不良生存。阿那莫 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗领域，间变性淋巴瘤激酶融合突变是重要的治疗靶点，但患者在初始靶向药治疗后终将面临耐药问题，其中一种棘手的耐药机制是获得性溶剂前沿突变。奥凯乐正是针对包括此类突变在内的多种耐药挑战而设计的新一代、强效酪氨酸激酶抑 ...
激素受体阳性乳腺癌是乳腺癌中最常见的亚型，内分泌治疗是基石，但获得性耐药，特别是雌激素受体基因的获得性突变，是治疗失败的主要原因。 艾拉司群 的问世，为克服此类耐药提供了新工具。它是一种口服的、选择性雌激素受体下调剂。与传统的他莫昔芬或 ...
晚期BRAF V600突变实体瘤的治疗决策，长期面临一项核心权衡：如何在不妥协长期安全性的前提下，实现对驱动信号的高强度、持续性抑制。传统单药BRAF抑制剂虽可带来快速但短暂的肿瘤退缩，却常因反馈激活与剂量限制性毒性，导致获益的深度与持久性不足。 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的治疗中，当传统改善病情抗风湿药疗效不足时，需要更先进的药物来控制炎症、阻止关节损伤。非戈替尼是口服的JAK1选择性抑制剂。JAK-STAT信号通路是多种促炎细胞因子发挥作用的共同下游通道。非戈替尼通过相对选择性地抑 ...
HER2阳性乳腺癌侵袭性强，且易发生脑转移，而脑转移是导致治疗失败和死亡的主要原因之一，传统抗HER2药物对脑转移效果有限，因难以有效穿透血脑屏障。 图卡替尼 的出现，为这一难题带来了突破。它是一种口服的、高度选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂。与泛HER ...
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