急性髓系白血病是一种进展迅速、治疗棘手的血液癌症，尤其是对于携带特定基因突变的老龄或不耐受强化疗的患者，长期缺乏有效低毒的治疗手段。艾伏尼布的诞生，标志着针对异柠檬酸脱氢酶1突变阳性急性髓系白血病的治疗进入了精准靶向时代。它的治疗原理独 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂已成为慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）的一线治疗。然而，长期使用第一代BTK抑制剂（如伊布替尼）常因C481S等耐药突变导致疾病进展，患者面临治疗选择 ...
在对抗恶性血液肿瘤的征程中，多药耐药一直是临床治疗中的巨大挑战。塞利尼索的出现，为这部分陷入困境的患者带来了全新的治疗机制和希望。它与传统化疗及多数靶向药物作用原理截然不同，其核心在于通过抑制核输出蛋白1，迫使肿瘤抑制蛋白在细胞核内蓄积 ...
部分B细胞非霍奇金淋巴瘤患者在经历两线或以上标准治疗后仍出现疾病进展或复发，且肿瘤细胞持续表达CD20抗原，常规的抗体或化疗方案难以再次实现有效控制。在此背景下，借助患者自身T细胞直接杀伤肿瘤细胞成为一种可行的策略。传统单克隆抗体可通过识别C ...
肺癌治疗已进入精准靶向时代，针对特定基因突变的药物不断涌现，为患者带来新希望。卡马替尼就是这样一款专门针对间质上皮转化因子基因外显子14跳跃突变的药物。这是一种在非小细胞肺癌中较为罕见的突变类型，传统化疗效果有限。卡马替尼的作用原理在于 ...
在血友病A的治疗史上，预防和治疗出血主要依赖于定期输注凝血因子VIII。然而，部分患者因产生抑制物（中和抗体）而面临治疗失效和严重出血风险，临床管理极为棘手。艾米珠单抗作为一种双特异性单克隆抗体，通过模拟凝血因子VIII的桥接功能，实现“旁路” ...
塞尔帕替尼 在多地区获批用于经检测确认存在RET融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺髓样癌以及RET融合的甲状腺癌治疗，作为可口服的RET激酶抑制剂进入临床，为携带该异常标志的多种肿瘤患者提供了跨癌种直击驱动基因的途径。RET融合或 ...
在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的治疗中，患者长期面临疾病进展不可逆的困境。传统治疗如肝移植虽能减少突变TTR蛋白的来源，但手术风险高、可及性差。氯苯唑酸葡胺（Tafamidis Meglumine）作为一种口服TTR稳定剂，通过阻止TTR蛋白的错误解聚 ...
普吉华在多地区获批用于经检测确认存在RET融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗，作为可口服的RET激酶抑制剂进入临床，为携带该融合标志的患者提供了直击肿瘤驱动基因异常信号的途径。 RET融合会在细胞内形成持续活化的酪氨酸激酶信号，如同在生长调 ...
培米替尼 在多地区获批用于经检测确认存在特定成纤维细胞生长因子受体2融合或其他重排的局部晚期或转移性胆管癌治疗，作为可口服的FGFR抑制剂进入临床，为携带该分子标志的患者提供了直击异常信号通路的途径。 胆管癌在特定基因重排下，FGFR信号会持续 ...
在卵巢癌的治疗领域，铂类耐药患者长期面临预后差、选择少的困境。传统化疗方案的毒副作用大，且缓解率低，亟需更精准的治疗手段。 ELAHERE （mirvetuximab soravtansine）作为一种靶向叶酸受体α（FRα）的抗体药物偶联物（ADC），通过将单克隆抗体与细 ...
尿路上皮癌（包括膀胱癌、肾盂癌、输尿管癌）是泌尿系统中发病率居首的恶性肿瘤，约半数患者初诊时已为局部晚期或转移性，失去手术根治机会。传统含铂化疗虽为一线标准，但耐药与进展不可避免，后续免疫治疗对部分患者响应有限，客观缓解率不足百分之十 ...
艾曲泊帕 在多地区获批用于慢性免疫性血小板减少症及某些因慢性肝病引起的血小板减少症治疗，作为可口服的血小板生成素受体激动剂进入临床，为血小板低下且出血风险升高的患者提供了促进造血与止血的途径。免疫性血小板减少症因抗体介导血小板破坏，肝 ...
阿伐曲泊帕 在多地区获批用于计划接受择期诊断或手术的慢性肝病相关血小板减少症成人患者，作为可口服的血小板生成素受体激动剂进入临床，为因肝病所致血小板不足且面临出血风险的人群提供了提升血小板计数的途径。慢性肝病会因脾功能亢进与血小板生成 ...
达拉非尼 在多地区获批用于经检测确认存在BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤治疗，作为可口服的BRAF激酶抑制剂进入临床，为携带该突变的患者提供了直击肿瘤驱动基因异常信号的治疗方式。BRAF突变会让细胞内的MAPK信号通路像被持续点燃的 ...
肝细胞癌（HCC）占原发性肝癌的百分之九十以上，其中约七成患者确诊时已处于中晚期，传统靶向药物如索拉非尼的中位总生存期仅十至十二个月，且手足综合征、腹泻等不良反应严重影响生活质量。单药抗PD-1/PD-L1抑制剂的客观缓解率不足两成，成为中晚期HCC ...
司替戊醇 在多地区获批用于特定类型癫痫联合治疗，作为可口服的γ-氨基丁酸代谢调节剂进入临床，为存在特定递质失衡且常规抗癫痫方案控制不佳的患者提供了从神经化学根源干预病程的路径。它的作用在于抑制γ-氨基丁酸转氨酶的活性，该酶会将抑制性神经 ...
在类风湿关节炎、银屑病关节炎及某些系统性自身免疫病中，免疫系统因识别“自我”与“非我”的界限失调，导致T细胞被异常激活并持续攻击自身组织。这种过度活化不仅依赖抗原呈递细胞提呈的特异性信号，还需要共刺激分子的二次“许可”，其中CD80/CD86与T ...
ALK阳性肺癌患者即便经过初始治疗，仍可能面临肿瘤转移至脑部的难题，脑内病灶会持续刺激脑膜与神经，引发颅内胀痛、头痛，咳嗽或转头时疼痛加剧，还可能伴随恶心呕吐、视物模糊，严重时连保持清醒都困难。安伯瑞正是为这类患者拦住脑转移、缓解颅内胀痛 ...
囊性纤维化患者的日常，常被黏稠的黏液笼罩——气道像被淤泥堵塞的河道，胰腺功能渐失如齿轮生锈，反复的肺部感染如同挥之不去的阴云。这种多器官受累的根源，藏在基因密码里的一个微小缺陷：CFTR蛋白编码基因突变，让本应调控氯离子跨膜转运的通道“守 ...
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