神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）患者，其肿瘤沿神经干弥漫性生长，常导致疼痛、功能障碍、毁容及潜在的恶变风险。由于肿瘤与正常神经组织界限不清，手术难以完全切除，传统化疗效果不佳，患者长期面临治疗选择匮乏的困境。贝美替尼的 ...
替尔泊肽（商品名Mounjaro/Zepbound）是一种葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体的双重激动剂，于2022年5月在美国获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制，2023年11月更新上市许可将肥胖加入其适应症。该药物通过同 ...
多发性骨髓瘤患者在长期治疗过程中，常因注射药物的不便、频繁的医院往返以及疾病带来的沉重经济负担而生活质量下降。传统蛋白酶体抑制剂硼替佐米虽有效，但需静脉或皮下注射，且神经毒性限制了其使用。伊沙佐米的出现，作为首个口服蛋白酶体抑制剂，为 ...
奥法妥木单抗 （商品名Kesimpta）是一种全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，于2021年12月获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。该药物作为抗人CD ...
软组织肉瘤是一类起源于间叶组织的罕见恶性肿瘤，其异质性强，传统化疗疗效有限，患者预后往往不佳。面对这种复杂难治的肿瘤类型，曲贝替定的出现提供了一种独特的治疗选择。该药源自海洋生物，通过其独特的DNA结合与转录干扰机制，为特定亚型的软组织肉 ...
盐酸依特卡肽注射液 是一种新型拟钙剂，于2017年获批用于治疗血液透析慢性肾脏病患者的继发性甲状旁腺功能亢进。该药物通过激活甲状旁腺细胞表面的钙敏感受体，抑制甲状旁腺激素的合成和分泌，同时增加甲状旁腺激素的降解，从而降低血甲状旁腺激素水平 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种口服选择性ROCK2抑制剂，于2021年获批用于治疗既往接受过至少2线系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿童患者。该药物通过抑制ROCK2激酶活性，调节免疫应答，减少炎症因子产生，改善纤维化过程，从而缓解慢性移植 ...
在对抗血液系统恶性肿瘤的漫长探索中，对癌细胞表现遗传调控的研究开辟了全新的治疗维度。多发性骨髓瘤作为一种克隆性浆细胞异常增殖的疾病，尽管已有多种疗法，但复发与难治仍是巨大挑战。帕比司他作为一款广谱的组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂，其价值在 ...
艾拉司群 是一种口服选择性雌激素受体降解剂，于2023年获批用于治疗雌激素受体阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌。该药物通过结合雌激素受体，诱导其构象变化，促进泛素-蛋白酶体系统降解，从而抑制雌激素受体信号通路，发挥抗肿瘤作用。 ...
美泊利单抗 是一种人源化抗白细胞介素-5单克隆抗体，于2015年获批用于治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘。该药物通过特异性结合白细胞介素-5，阻断其与嗜酸性粒细胞表面受体的相互作用，从而抑制嗜酸性粒细胞的活化、增殖和存活，降低气道炎症水平，改善哮喘 ...
膀胱癌患者在经历含铂化疗失败后，常因缺乏有效的后续治疗选择而面临预后不佳的困境。在众多驱动基因突变中，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路的异常激活因其在肿瘤发生发展中的关键作用而备受关注。厄达替尼的出现，作为首个获批的FGFR抑制剂，为携 ...
肿瘤治疗正从单兵突击迈向多靶点协同作战的新时代。尤其在恶性黑色素瘤等侵袭性强的癌种中，针对单一驱动基因（如BRAF V600突变）的靶向药，虽然初始效果显著，但肿瘤细胞往往会通过激活平行或下游通路实现逃逸，导致耐药。考比替尼作为一款高选择性的ME ...
在血液系统疾病的治疗领域，针对骨髓过度增殖性疾病的药物研发代表了医学的重要进展。其中，基于对巨核细胞分化过程进行精准调控的策略是一条有效的治疗途径。阿那格雷正是这一治疗理念的成熟应用者，它为某些以血小板异常增多为特征的骨髓增殖性肿瘤患 ...
在现代肿瘤学的精准治疗版图中，针对癌细胞内在分子脆弱性的策略取得了革命性进展。其中，基于“合成致死”原理的药物开发是一条极具智慧的道路。他拉唑帕尼正是这一科学理念的成功实践者，它为携带特定遗传基因突变的晚期癌症患者带来了新的治疗选择。 ...
在肿瘤精准医疗的时代，治疗策略正从依据发病部位转向依据驱动基因。针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）这一靶点的药物研发，是这一转型的成功范例。其中， 佩米替尼 （Pemigatinib）作为一种高选择性的FGFR抑制剂，为存在特定基因变异的晚期胆管癌患者 ...
前列腺癌发展至非转移性去势抵抗阶段（nmCRPC），标志着疾病进入了一个关键的转折点。患者虽经雄激素剥夺治疗（ADT）使睾酮降至极低水平，但前列腺特异性抗原（PSA）持续升高，提示肿瘤细胞对雄激素仍有反应。达罗他胺的引入，凭借其对雄激素受体（AR） ...
尼塞韦单抗 是一种新型长效抗呼吸道合胞病毒单克隆抗体，于2022年获批用于新生儿和婴幼儿预防呼吸道合胞病毒感染。该药物通过结合病毒F蛋白的独特表位，阻止病毒与宿主细胞融合，其创新之处在于经过Fc段改造，显著延长了半衰期，实现了单次注射即可在整 ...
帕利珠单抗 是一种专门针对呼吸道合胞病毒的人源化单克隆抗体，于1998年获得批准用于预防婴幼儿呼吸道合胞病毒感染。该药物通过特异性结合病毒表面的F蛋白，阻止病毒与宿主细胞融合，从而阻断病毒进入细胞和复制过程，有效降低高危婴幼儿发生严重下呼吸 ...
前列腺癌在进展至非转移性去势抵抗阶段后，患者的治疗选择变得极为关键。此时，尽管睾酮水平已被抑制至去势水平，但肿瘤细胞仍能通过雄激素受体（AR）信号通路继续增殖，预后不容乐观。 阿帕他胺 的出现，通过其对雄激素受体的多重阻断机制，为nmCRPC患 ...
急性髓系白血病（AML）中携带IDH1突变的患者群体，其疾病进展与传统细胞毒化疗的疗效模式存在显著差异。IDH1突变导致酶功能异常，产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2-HG），干扰细胞分化进程，使髓系前体细胞停滞在未成熟状态，形成恶性增殖。艾伏尼布的 ...
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