立他司特滴眼液 于2016年获批，用于治疗干眼病的体征和症状，是一种局部应用的小分子整合素拮抗剂，为众多受眼表不适、视觉质量下降困扰的患者提供了一种针对炎症机制的治疗方案。干眼病是一种多因素的眼表疾病，其核心机制包括泪膜不稳定、泪液高渗性 ...
在肿瘤发生发展的复杂分子网络中，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）信号通路的异常活化已被确认为多种实体瘤的关键驱动因素。当FGFR基因发生突变、扩增或融合等改变时，可导致该通路持续激活，促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移及血管生成。 厄达替尼 作为一 ...
膀胱癌治疗长期依赖经验性化疗，但疗效有限且毒副作用显著。传统方案对晚期患者响应率不足20%，且缺乏预测性生物标志物指导。博珂/ 厄达替尼 （Erdafitinib）的获批，标志着膀胱癌治疗从一刀切模式转向基于分子特征的精准干预，其核心价值不在于药物本身 ...
血小板减少症是慢性肝病患者常见的并发症，常导致手术或侵入性操作无法进行，甚至影响日常活动。传统治疗高度依赖血小板输注，但输血存在感染风险、资源消耗大、患者需频繁住院等局限。 阿伐曲波帕 （Avatrombopag）的出现，通过口服给药方式实现血小板 ...
在肿瘤治疗的长河中，马法兰（Melfalan）并非一种创新药物，而是治疗范式从经验性化疗向分子靶向过渡的关键历史坐标。作为最早用于多发性骨髓瘤（MM）的烷化剂之一，它在1960年代被引入临床，标志着系统性治疗正式进入骨髓瘤管理领域。然而，其真正价值 ...
奥维昔巴特 于2021年首次获批，用于治疗三个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒，是一种口服的小分子回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，这种疾病是一种罕见的遗传性疾病，导致胆汁酸合成、分泌或排泄缺陷，引发严重的肝内胆汁淤积和相关 ...
甲状腺髓样癌（MTC）是一种源于甲状腺C细胞的罕见恶性肿瘤，其生长依赖于血管生成和异常微环境。传统治疗手段（如手术和放射性碘）对晚期患者效果有限，而凡德他尼（Vandetanib）的出现，通过同时靶向VEGFR、EGFR和RET受体，不仅抑制肿瘤细胞增殖，更显 ...
耶氏肺孢子菌肺炎是一种严重的机会性感染，在免疫系统严重受损的个体，尤其是艾滋病患者中具有较高的发病率和死亡率， 雪白净 作为一种复方磺胺类抗菌药物，其主要成分为磺胺甲噁唑与甲氧苄啶，长期以来在临床实践中被确立为治疗和预防艾滋病患者并发的 ...
在非小细胞肺癌治疗中，KRAS基因突变（尤其是G12C亚型）长期被视为“不可成药”靶点。尽管其突变频率占肺腺癌的13%，但传统靶向药物因KRAS蛋白缺乏明显结合口袋而难以开发。阿达格拉西布（Adagrasib）的出现，通过创新的共价结合策略，首次实现对KRAS G1 ...
银屑病是一种慢性自身免疫性皮肤病，其发病机制与IL-23/Th17细胞因子通路异常激活密切相关。传统治疗方案如TNF抑制剂或非选择性JAK抑制剂虽能缓解症状，但常因脱靶效应导致感染风险增加、贫血或血小板减少等不良反应，影响长期治疗可行性。 氘可来昔替尼 ...
福他替尼 于2018年首次获批，用于治疗对先前治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症，是一种口服脾酪氨酸激酶抑制剂，该病是一种以血小板破坏增加和生成不足为特征的自身免疫性疾病，部分患者对标准疗法如皮质类固醇或免疫球蛋白疗效不佳或无法耐受 ...
类风湿关节炎（RA）是一种慢性自身免疫性疾病，其病理机制涉及多种细胞因子通路的异常激活，其中JAK-STAT信号通路是关键驱动因素。传统RA治疗药物如甲氨蝶呤或TNF抑制剂虽能缓解症状，但部分患者因感染风险增加或疗效不足而需调整方案。非戈替尼作为选择 ...
朗妥昔单抗 是一种以CD19为靶点的抗体偶联药物，于2021年获批，用于治疗既往接受过两种或两种以上系统性治疗的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤成人患者，这为历经多线治疗后面临无药可用困境的患者带来了新的希望。CD19抗原广泛表达于B细胞淋巴瘤细胞表 ...
在慢性肾脏病（CKD）的复杂病理生理过程中，蛋白尿不仅是疾病进展的重要标志，更是加速肾功能恶化的核心驱动因素之一。免疫球蛋白A肾病（IgA Nephropathy,IgAN）作为全球最常见的原发性肾小球疾病，其特征是IgA免疫复合物在肾小球系膜区沉积，引发炎症反 ...
司帕生坦 作为一种口服双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂，在2023年获得批准，专门用于治疗具有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者，这类患者通常尿蛋白水平较高，预示着肾功能可能加速恶化。该药物的问世是基于对免疫球蛋白A肾病发病机制 ...
慢性乙型肝炎患者需长期接受核苷酸类似物治疗，以抑制病毒复制并预防肝硬化和肝癌进展。然而，传统药物如替诺福韦二吡呋酯（TDF）在长期使用中常伴随肾脏功能下降和骨密度减少的风险，影响治疗持续性与生活质量。 韦立得 （富马酸丙酚替诺福韦）的出现， ...
ALK阳性非小细胞肺癌患者常经历一个典型轨迹：初始对第一代ALK抑制剂高度敏感，但多数在一年左右出现疾病进展。随着克唑替尼、阿来替尼、布吉他滨等药物依次启用，肿瘤通过ALK激酶域突变、旁路激活或中枢逃逸等方式不断演化出新的耐药机制。至第三代药物 ...
纳地美定 作为一种口服外周作用μ-阿片受体拮抗剂，自2017年首次获批以来，为接受阿片类药物治疗的慢性非癌性疼痛成人患者中，出现的阿片类药物引起的便秘提供了专一性的治疗选择。这类患者尽管长期使用阿片类药物镇痛，但因阿片成分作用于肠道神经系统 ...
拉罗替尼是一种高选择性的小分子酪氨酸激酶抑制剂，其作用靶点为由神经营养因子受体酪氨酸激酶（NTRK）基因家族（包括NTRK1、NTRK2和NTRK3）编码的TRK蛋白。在部分实体瘤中，由于染色体重排导致NTRK基因与其他基因发生融合，形成持续激活的TRK融合蛋白， ...
阿达格拉西布为一种口服小分子不可逆抑制剂，能够特异性作用于KRAS G12C突变蛋白，通过共价结合突变位点的半胱氨酸残基，阻断GTP与KRAS的结合，抑制其活化状态，从而干预由该突变驱动的肿瘤信号传导与增殖进程。该药在机制上针对携带KRAS G12C变异的实体 ...
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