面对那些历经多轮治疗、身体储备消耗殆尽的复发难治性惰性淋巴瘤患者，临床决策常常在“继续治疗”的风险与“疾病进展”的速度之间进行艰难权衡。当标准疗法或新型靶向药物相继失效，而强化化疗又因耐受性差无法实施时，一个能够有效控制疾病、且给药方 ...
塞尔帕替尼 于2020年5月获批上市，与普拉替尼同属高选择性RET抑制剂，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺癌及RET突变的甲状腺髓样癌。其在临床应用中最大的亮点在于卓越的颅内活性，对于伴有脑转移的晚期患者，塞普替尼能够有效控制颅内外病灶 ...
普拉替尼 于2020年9月获批上市，是一款高选择性RET抑制剂，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及RET突变的甲状腺髓样癌。RET融合在非小细胞肺癌中约占1%至2%，在甲状腺癌中更为常见。普拉替尼凭借其强大的入脑能力和高缓解率，迅速成为RE ...
吉瑞替尼于2018年11月获批上市，是一款强效的FLT3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病。FLT3-ITD突变是急性髓系白血病中最常见的突变之一，与高白细胞计数、快速复发和不良预后密切相关。吉瑞替尼的出现，打破了复发难治急性 ...
佩米替尼于2020年4月获批上市，是首款针对FGFR2融合或重排的胆管癌靶向药物。胆管癌是一种侵袭性强、预后极差的恶性肿瘤，既往缺乏有效的系统治疗手段。FGFR2融合在肝内胆管癌中发生率约为10%至15%，佩米替尼的出现，为这部分患者提供了精准的靶向治疗选 ...
艾伏尼布于2018年7月首次获批用于治疗急性髓系白血病，是首款针对IDH1突变的口服靶向药。IDH1突变会导致细胞代谢异常，产生致癌代谢物2-羟基戊二酸，从而阻断血细胞正常分化，导致“僵尸细胞”积累。艾伏尼布通过纠正这种代谢紊乱，诱导白血病细胞分化成 ...
莫博替尼 于2021年9月获批上市，是首款专门针对EGFR外显子20插入突变的口服靶向药。在非小细胞肺癌中，EGFR外显子20插入突变约占2%至3%，是一类对传统EGFR-TKI（如吉非替尼、奥希替尼）不敏感的特殊突变类型，患者预后极差。莫博替尼的上市，成功填补了 ...
索托拉西布于2021年5月获批上市，是首款针对KRAS G12C突变的靶向药物，被誉为肿瘤治疗领域的“破冰者”。KRAS突变曾是癌症治疗中最棘手的难题之一，因其蛋白表面平滑，缺乏传统小分子药物的结合口袋，长期以来被视为“不可成药”靶点。索托拉西布的成功 ...
拉罗替尼作为全球首款不限癌种的广谱抗癌药，于2018年11月获批上市，开创了“肿瘤不可知论”的治疗新纪元。它专门针对携带NTRK基因融合的实体瘤患者，无论肿瘤原发于何处，只要存在这一特定基因变异，即可使用该药进行治疗。这种“异病同治”的理念，彻 ...
作为一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，卡博替尼自2012年首次获批用于治疗甲状腺髓样癌以来，已将其适应症扩展至肾细胞癌和肝细胞癌。其独特之处在于能够同时抑制MET、VEGFR2、RET等多个关键信号通路，通过“抗血管生成”与“直接抗肿瘤”的双重机制，在多种 ...
作为一款高选择性MET抑制剂，卡马替尼于2020年5月正式获批用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这种突变在肺癌中虽然仅占3%至4%，却与患者预后不良密切相关。卡马替尼的上市，为这部分特定基因突变的患者提供了精准且高效的治疗选择， ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中，磷脂酰肌醇3-激酶信号通路是驱动细胞增殖、存活和归巢的核心枢纽，其中δ和γ亚型分别在恶性B细胞及其赖以生存的肿瘤微环境中扮演关键角色。杜韦利西布的研发，旨在通过同时抑制这两个亚型，实现更全面的信号阻断。作为一种口 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗进程中，EGFR外显子20插入突变曾是一个令人棘手的“孤儿”靶点，它对传统EGFR-TKI药物几乎完全耐药，患者预后极差。 埃万妥单抗 的诞生，正是为了攻克这一精准治疗领域的盲区。作为全球首个获批的靶向EGFR和MET的双特异性抗体， ...
吉妥单抗 （通用名：吉妥珠单抗奥唑米星）作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其研发历程堪称药物进化史上一场从毁灭到重生的戏剧性转折，它通过将强效抗生素卡奇霉素精准投送至表达CD33抗原的急性髓系白血病细胞内部，实现了对恶性克隆的定点清除，同 ...
在精准肿瘤学时代，最棘手的挑战之一是面对那些对现有靶向药物“先天耐药”的驱动突变。对于胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增多症，KIT或PDGFRA基因的特定激活环突变（如PDGFRA D842V或KIT D816V）正是这样的难题，它们导致肿瘤对一、二代TKI药物几乎完全 ...
依氟鸟氨酸 （通用名：依氟鸟氨酸）是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险，作为完成强化multimodal治疗（包括手术、化疗、放疗和免疫治疗）后的维持疗法，它通过耗尽细胞内的多胺库来抑制肿瘤细胞的快速增殖和 ...
回顾前列腺癌内分泌治疗的发展，手术去势曾长期是降低雄激素水平的“金标准”，但研究揭示，肾上腺仍可持续分泌少量雄激素，驱动部分肿瘤细胞存活。这种生理残留构成了治疗的“阿喀琉斯之踵”。 尼鲁米特 的临床应用，正是为了封堵这一关键缺口。作为一 ...
伊那利塞 （通用名：Inavolisib）是一种口服的、突变选择性的PI3Kα抑制剂，专门用于联合氟维司群治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，其独特之处在于对突变型PI3Kα（如H1047R,E542K,E545K）具有极高的选择性，同时对野生型PI3Kα ...
面对嵴髓小脑性共济失调这类以平衡失调、步态不稳为核心表现的神经退行性疾病，临床治疗的目标常常并非逆转已发生的神经元丢失，而是如何为残存但功能受损的神经回路提供“支持性环境”，以延缓其功能衰退的速度。在此背景下，他替瑞林的研发与应用，体 ...
Inluriyo （通用名：Imlunestrant）是一种口服的、具有完全拮抗活性的选择性雌激素受体降解剂，用于治疗既往接受过内分泌治疗进展的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，其设计旨在克服他莫昔芬时代残留的激动剂效应和氟维司群注射不便的缺陷，通过诱 ...
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