西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种静脉注射用纳米颗粒制剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该制剂利用人血白蛋白作为载体，包裹雷帕霉素靶蛋白抑制剂西罗莫司，其独特之处在于能够通过与肿瘤细胞过度表达的 ...
盐酸依特卡肽 是一种新型的拟钙剂，作为注射剂用于治疗正接受血液透析的慢性肾脏病成人患者的继发性甲状旁腺功能亢进。这款药物是一种合成的、长效的肽类化合物，通过持续激活甲状旁腺上的钙敏感受体，模拟高钙血症信号，从而抑制甲状旁腺激素的过度分 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一款口服的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2选择性抑制剂，已获批用于治疗接受过至少两种系统性治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿科患者。该药物通过抑制ROCK2这一关键信号分子，调节免疫应答的平衡，它能够减少促炎性辅助T细 ...
伊纳沃利昔布 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α选择性抑制剂，与内分泌治疗联合，用于治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带PIK3CA突变、且在内分泌为基础的治疗后出现进展的晚期或转移性乳腺癌成人患者。该药物通过高选择性抑制PI3Kα亚型， ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、不符合强化诱导化疗条件的75岁及以上或患有特定合并症的急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制刺猬信号通路，干扰白血病干细胞的自我更新和存活，而白血病干细胞 ...
武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术的皮下注射药物，每三个月给药一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的成人患者。该药物利用双链小干扰RNA，通过RNA干扰机制，高度特异性地沉默肝脏中转甲状腺素蛋白信使RNA的表达，从而从源头 ...
瑞替珠单抗 是一种针对白细胞介素-5的人源化单克隆抗体，专用于作为附加维持治疗，控制18岁以上重度嗜酸粒细胞性哮喘患者的病情。该药物通过静脉输注给药，每月一次，其作用机制是特异性结合并中和血液中的白细胞介素-5，这种细胞因子是嗜酸性粒细胞生 ...
伐美妥司他 作为全球首款获批的EZH1和EZH2双重抑制剂，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤。这款口服胶囊通过同时抑制EZH1和EZH2这两个组蛋白甲基转移酶，干扰癌细胞的表观遗传调控，从而抑制其增殖并促进其凋亡，尤其对某些特定亚型的疾病显 ...
瑞司美替罗 是一款口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂，专门用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎成人患者。该药物通过高度选择性地激活肝脏中的甲状腺激素受体β亚型，从而调控肝脏的脂质代谢与能量消耗，促进肝脏脂肪的分解和清除， ...
贝拉西普 作为一种选择性T细胞共刺激阻断剂，已获批用于预防成年肾移植患者的器官排斥反应。这款生物制剂通过静脉输注给药，其作用原理与传统的钙调神经磷酸酶抑制剂截然不同。它选择性地阻断T细胞完全活化所需的共刺激信号，从而抑制针对移植肾的免疫 ...
曾伴随其显著疗效的，是独特且严重的安全性挑战，这最终深刻影响了其临床应用范围。在早期临床试验及上市后监测中，艾代拉里斯治疗组出现了显著高于对照组的严重不良事件，包括肝毒性、严重的腹泻/结肠炎、肺炎以及机会性感染。这些免疫介导的毒性与其对 ...
从胆管癌的分子分型视角审视，FGFR2基因融合作为一种明确的驱动变异，其存在为靶向治疗提供了清晰的生物学基础。在传统化疗时代，这类患者与其他胆管癌患者共享着有限的治疗选择和不良预后，其独特的分子特征并未转化为临床获益。 英菲格拉替尼 的研发与 ...
当前针对HER2 Exon20插入突变非小细胞肺癌的临床管理，面临着一个不对称的挑战：虽然全身性疾病可通过多种手段获得暂时控制，但中枢神经系统作为“避难所”，病灶往往持续进展。血脑屏障这一生理结构将多数大分子药物及部分小分子药物拒之门外，导致脑转 ...
高达50%的HER2 Exon20插入突变非小细胞肺癌患者会在病程中发生中枢神经系统转移，这是当前临床管理中最为棘手的难题之一。现有的治疗手段，无论是传统化疗、免疫疗法还是部分已获批的靶向药物，对脑部病灶的控制力往往不尽如人意，导致患者预后显著恶化 ...
在复发难治性NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者的治疗中，传统化疗与现有靶向药物的疗效往往迅速衰减，临床预后极差。这两种基因变异通过不同的机制共同劫持了表观遗传调控复合物，导致一系列促进白血病的基因异常表达，驱动疾病发生与耐药。尽管其 ...
关键致癌复合物的稳定性成为可靶向的致命弱点。在携带NPM1突变或KMT2A重排的白血病细胞中，其生存和增殖高度依赖一个由MENIN蛋白、组蛋白甲基转移酶复合物及特定癌蛋白构成的异常转录调控枢纽。这个枢纽的持续运转是维持白血病细胞未分化状态和无限增殖 ...
对于携带IDH1或IDH2突变的2级残留或复发胶质瘤患者，术后干预策略长期缺乏明确共识。这类肿瘤生长相对缓慢，传统上在最大程度安全切除后，常采用“观察等待”或延迟放化疗的策略，直至出现明确的疾病进展迹象。然而，在此期间，肿瘤并未静止，其持续的ID ...
关键III期RESPONSE研究的52周数据显示，司拉德帕达到了改善瘙痒与生化指标的双重主要终点。在这项针对对熊去氧胆酸反应不佳的原发性胆汁性胆管炎成人患者的研究中，与安慰剂相比，每日一次口服司拉德帕不仅在缓解难治性瘙痒方面表现出显著优势，同时使关 ...
当第一、二代EGFR抑制剂在非小细胞肺癌治疗中因T790M耐药突变而折戟，第三代药物的出现曾带来曙光。然而，随着奥希替尼等药物广泛应用，新的临床问题逐渐浮现：部分患者仍会出现疾病进展，尤其是中枢神经系统转移的控制存在提升空间，且不同第三代药物在 ...
面对广泛耐药结核病或无法耐受常规方案的多重耐药结核病，全球结核病防治曾陷入巨大困境。传统治疗方案疗程漫长、药物毒性叠加、且成功率低下，患者常因无法坚持或治疗失败而走向绝境。临床迫切需要一种作用机制新颖、能与现有有效药物协同、并能显著缩 ...
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