福巴替尼 是全球首个获批的不可逆性FGFR1-4抑制剂，专为FGFR2基因融合/重排阳性的不可切除、局部晚期或转移性胆管癌患者设计（需既往接受过至少一线系统治疗）。其通过“不可逆锁定”异常FGFR2信号，为传统化疗无效的后线患者提供长效、高选择性的精准 ...
他拉唑帕利 作为一种高活性口服聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，通过创新机制诱导BRCA突变肿瘤细胞的合成致死效应，为遗传性乳腺癌和卵巢癌患者提供了精准靶向治疗。该药物在临床试验中展现出显著疗效，特别适合携带BRCA1或BRCA2基因突变的晚期乳腺癌和 ...
将三种肠促胰素与代谢调节激素的作用整合于一个分子，代表了代谢疾病药物设计的全新维度。 瑞他鲁肽 正是这一理念的产物，作为首个进入后期临床开发的GLP-1、GIP和胰高血糖素受体三重激动剂，它不再满足于单一或双重激素通路激活，旨在通过协同激活三条 ...
代谢性疾病治疗长期面临“单一靶点干预难以兼顾多重病理环节”的困境。肥胖与2型糖尿病作为全球流行病，其核心病理涉及能量摄入过剩、胰岛素抵抗、肝糖脂代谢紊乱等多维度失衡，传统单靶点药物（如单一GLP-1受体激动剂）虽能部分改善症状，却难以实现“ ...
瑞他鲁肽 作为一种创新葡萄糖依赖性促胰岛素多肽、胰高血糖素样肽-1和胰高血糖素受体三重激动剂，通过同时调节多个代谢通路，为肥胖和2型糖尿病患者提供了强大的治疗效果。该药物在临床试验中展现出显著的减重效果和血糖控制能力，为代谢性疾病治疗带来 ...
阿考米迪 作为一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过创新机制维持转甲状腺素蛋白四聚体结构稳定，为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者提供了疾病修饰治疗。该药物在临床试验中展现出显著延缓疾病进展的疗效，能够改善患者的心脏功能和生存质量。 ...
西诺氨酯作为一种新型抗癫痫药物，其双重作用机制同时调节电压门控钠离子通道和GABA能系统，为局灶性癫痫发作患者提供了创新的治疗选择。该药物在临床试验中展现出对传统抗癫痫药物反应不佳患者的显著疗效，特别适合难治性癫痫的长期管理。关键研究数据 ...
宗格替尼 作为一种高选择性口服HER2酪氨酸激酶抑制剂，专门针对携带HER2基因突变的非小细胞肺癌患者，其独特的不可逆结合机制提供了持久的通路抑制作用。该药物在临床试验中展现出对HER2外显子20插入突变等特定基因变异型肺癌的显著疗效，为这一传统上 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种口服小分子RAS抑制剂，通过创新机制阻断RAS-MAPK信号通路，为携带RAS或RAF突变的晚期实体瘤患者提供了新的治疗方向。该药物在临床前研究中展现出对多种RAS通路异常肿瘤的抑制作用，目前正在多种实体瘤中进行临床评估。初步研 ...
依氟鸟氨酸 作为一种多胺合成抑制剂，通过干扰肿瘤细胞的关键代谢过程发挥抗肿瘤作用，在成神经管细胞瘤的维持治疗中扮演着独特角色。该药物最初开发用于非洲锥虫病治疗，后被发现对某些儿童脑肿瘤具有抑制作用，现已成为高风险成神经管细胞瘤综合治疗 ...
伊那利塞 作为一种高选择性PI3Kα抑制剂，专门针对携带PI3KCA基因突变的实体瘤患者，其独特的设计使其在疗效和安全性方面取得重要平衡。该药物在治疗PI3KCA突变型乳腺癌等恶性肿瘤中展现出显著疗效，为这类特定患者群体提供了靶向治疗选择。临床研究数 ...
Inluriyo 作为新一代口服选择性雌激素受体降解剂，其核心成分伊姆鲁司群通过双重机制拮抗雌激素受体信号，为激素受体阳性晚期乳腺癌患者提供了创新的治疗选择。该药物在临床研究中展现出良好的疗效和耐受性，特别适合既往接受过内分泌治疗后疾病进展的 ...
贝达喹啉 通过抑制结核分枝杆菌能量代谢的关键酶而发挥强大杀菌作用，为耐多药结核病患者提供了新的治疗选择，该药物于2012年获得加速批准，主要用于治疗对传统抗结核药物产生耐药的成人肺结核患者，在联合治疗方案中发挥着核心作用。临床试验数据显示 ...
西维美林 作为一款胆碱能受体激动剂，专门用于缓解干燥综合征引起的口眼干燥症状，通过刺激外分泌腺功能改善患者生活质量。该药物能够模拟乙酰胆碱的作用，激活唾液腺和泪腺中的毒蕈碱受体，促进腺体分泌唾液和泪液。临床研究数据显示，约60%的患者在用 ...
瑞米布替尼 作为一种新型口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，在治疗自身免疫性疾病方面展现出独特优势，特别是对传统治疗反应不佳的慢性自发性荨麻疹患者。该药物通过高度选择性地阻断布鲁顿酪氨酸激酶的活性，有效抑制下游炎症信号通路，从而控制疾病症状。 ...
爱泌罗 是一种获得批准用于治疗间质性膀胱炎或膀胱疼痛综合征的口服药物，其核心成分戊聚糖多硫酸钠具有独特的药理机制。该药物通过修复受损的膀胱黏膜表层，从而增强膀胱壁的保护功能，减轻疼痛和尿急症状。临床试验显示，约40%的患者在使用该药物6个 ...
沃克佐戈 是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，其获批用于治疗2岁及以上软骨发育不全患儿，标志着罕见遗传性骨骼疾病治疗在针对致病机制进行干预方面取得了里程碑式突破。该药物通过模拟内源性C型利钠肽的作用，激活成纤维细胞生长因子受体3下游 ...
匹米替比 是一种口服给药的高选择性热休克蛋白90抑制剂，其获批用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗后进展的不可切除或复发转移性胃肠道间质瘤患者，标志着该领域在针对难治性肿瘤探索新型分子靶点方面取得了重要突破。该药物通过特异 ...
索托雷塞 是一种口服给药的强效选择性克尔斯滕大鼠肉瘤病毒癌基因同源物G12C抑制剂，其获批用于治疗携带该特定突变的晚期非小细胞肺癌患者，标志着肿瘤精准治疗在针对难治性驱动基因突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过不可逆地结合克尔斯 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab-axgb，商品名Lunsumio）是一种靶向CD20与CD3的双特异性抗体，2022年获FDA批准用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂）的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。在滤泡性淋巴瘤的治疗中，约 ...
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