骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维组织沉积、髓外造血及克隆性干细胞异常为特征的骨髓增殖性肿瘤。患者常因脾脏显著肿大、体重下降、盗汗和极度疲劳而生活质量严重受损。驱动这一病理过程的核心是JAK-STAT信号通路的持续活化，多数病例与JAK2、CALR或MPL ...
在慢性肾脏病特别是维持性血液透析患者中备受困扰的尿毒症性瘙痒治疗领域，一种高选择性作用于特定阿片样受体亚型的药物，为这种顽固性症状的控制提供了全新的、非抗组胺的作用机制选择。盐酸纳呋拉啡是一种κ型阿片样受体选择性激动剂。传统上，阿片样 ...
原发性骨肉瘤在青少年及年轻成人中发病率虽低，却因发病急、侵袭性强、易肺转移而成为骨肿瘤领域的重要挑战。即使在高强度手术联合化疗的综合模式下，仍有相当比例患者出现复发或远处转移，长期生存率的提升空间受限。长期以来，针对肿瘤微环境的免疫调 ...
一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物凭借其独特的神经药理作用，在小脑性共济失调和意识障碍的治疗中占据了一席之地，展示了神经调节疗法的潜力。 他替瑞林 是一种稳定的促甲状腺激素释放激素类似物，但其核心作用并非通过影响内分泌轴来实现。传统上 ...
在库欣综合征的鉴别诊断与特定临床情境中，迅速、可控地降低皮质醇水平有助于明确病理生理机制并缓解急性症状。然而，持续过度抑制肾上腺皮质功能可能引发肾上腺功能不全，因此临床需要一种作用可逆、便于调控的药物来实现短期皮质醇合成阻断。美替拉酮 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的漫长治疗进程中，一种能够选择性干预T细胞完全活化第二信号的新型融合蛋白药物，为调节异常免疫应答提供了不同于传统疗法的精准途径。阿巴西普是一种由细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4的胞外域与人免疫球蛋白G1的Fc段融合而 ...
在肝细胞癌等实体肿瘤的免疫治疗探索中，一种靶向于细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4的免疫检查点抑制剂，当与另一种针对程序性死亡配体1的抑制剂联合使用时，展现出了协同增强抗肿瘤免疫应答的卓越效果，成为双免疫联合治疗方案的重要支柱。曲美木单抗是一种 ...
在ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗中，尽管第一代酪氨酸激酶抑制剂可带来初期应答，但相当一部分患者在一年左右出现疾病进展，主要归因于靶区外突变或融合变异引发的获得性耐药。如何突破既有药物的耐药瓶颈、延续患者的无进展生存，是临床亟待解决的难题。 ...
艾拉司群 为一种口服选择性雌激素受体降解剂，可与雌激素受体结合并促使其构象改变，导致受体降解，从而阻断雌激素信号传导通路。该药被批准用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌，且在既往接受过至少一种内分泌治疗后 ...
在针对既往治疗失败的晚期尿路上皮癌这一治疗选择匮乏且预后极差的领域，一种创新设计的抗体药物偶联物通过将靶向抗体与强效细胞毒药物精准结合，为患者带来了前所未有的生存获益，深刻改变了治疗格局。 恩诺单抗 的核心结构由三部分组成：一个人源化的 ...
在一些慢性气道疾病与全身性炎症中，嗜酸粒细胞并非被动的“过客”，而是主动参与组织损伤与症状发生的核心效应细胞。当白细胞介素5（IL5）信号持续活跃，它会驱动嗜酸粒细胞的生成、存活与募集，造成气道上皮损伤、黏液分泌亢进与反复急性发作。传统治 ...
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，表现为多器官纤维化、炎症和免疫失调，严重影响患者生存质量。传统治疗依赖糖皮质激素，但长期使用带来显著毒性，且近半数患者出现激素耐药或依赖。甲磺酸贝舒地尔（Belumosudil）作 ...
罗特西普 是一种重组融合蛋白，由人免疫球蛋白G1的Fc段与活化素受体IIB的胞外结构域融合而成，其作用机制旨在调节转化生长因子β超家族信号通路，以促进晚期红细胞成熟。在骨髓增生异常综合征和β地中海贫血等疾病中，无效红细胞生成是导致贫血的关键原 ...
洛莫司汀 是一种经典的亚硝脲类烷化剂化疗药物，其作用机制是在体内代谢活化后，生成具有高度反应性的碳正离子中间体，这些活性代谢物能与细胞DNA分子中的鸟嘌呤碱基发生共价结合，主要形成O6-氯乙基鸟嘌呤加合物，并进一步导致DNA链内和链间发生交联。 ...
导语：在婴幼儿感染性疾病领域，呼吸道合胞病毒（RSV）是导致婴幼儿下呼吸道感染（如毛细支气管炎、肺炎）的首要病毒病原，尤其对早产、患有慢性肺部疾病或先天性心脏病的婴儿具有高风险。长期以来，除支持治疗外，临床缺乏特异性的预防手段。 帕利珠单 ...
阿片类药物是强效镇痛药，但其通过与全身（包括肠道）的μ-阿片受体结合，会抑制肠道的蠕动和分泌功能，导致阿片类药物所致便秘， 纳地美定 是一种口服、外周性μ-阿片受体拮抗剂，其核心作用机制在于选择性阻断胃肠道内的μ-阿片受体，而不影响中枢神经 ...
Elagolix（国际非专利药品名称为 艾拉戈克钠 ，商品名Orilissa）为一种口服小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可通过竞争性抑制下丘脑GnRH受体，降低垂体黄体生成素（LH）与卵泡刺激素（FSH）的分泌，从而减少卵巢雌激素的产生。该药被批准用 ...
在病毒感染性疾病的治疗领域，针对特定病毒及其引发的顽固并发症，往往需要更具靶向性的药物。阿莫奈韦（国际通用名：Amenamevir）就是这样一种近年来受到关注的药物，它主要用于治疗由水痘-带状疱疹病毒（VZV）感染引起的疾病，尤其在控制带状疱疹及相 ...
福坦替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其在体内代谢为活性产物，通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个 ...
在部分血液系统恶性肿瘤或快速减瘤治疗过程中，大量肿瘤细胞崩解会瞬间释放核酸，经代谢转化为尿酸并在血中急剧升高，诱发肿瘤溶解综合征（TLS）——一种可在数小时至数日内损害肾脏、心脏及神经系统的代谢急症。传统降尿酸药物多以抑制尿酸生成为主，起 ...
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