恩西地平 适用于治疗急性髓系白血病（AML）的成人患者。但是要使用恩西地平还要满足两个条件：一是必须确认有IDH2基因突变；二是用别的治疗方法都不管用，或者病情反复发作。这个药的厉害之处在于它像一位“基因修正师”，可以实现精准打击。简单理解就 ...
阿西米尼 （Asciminib）是一种革命性的靶向治疗药物,作为全球首个“特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋抑制剂”（STAMP抑制剂），它通过独特的机制靶向慢性髓系白血病（CML）的关键驱动基因BCR-ABL1，尤其适用于对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的患 ...
在肾病精准治疗新时代，斯帕森坦实现了难治性FSGS治疗从“被动对症缓解”到“主动阻断进展”的跨越式升级，有效守住患者残存肾功能，大幅降低终末期肾病发生率，帮助无数难治性肾病患者远离透析、改善长期预后，为慢性肾病精准治疗开辟了全新路径。 斯帕 ...
斯帕森坦 （Sparsentan）作为一款内皮素A型+血管紧张素II双重受体拮抗剂，凭借独特的双重靶向机制、强效降蛋白、抗肾脏纤维化、阻断肾病进展的核心优势，成为难治性局灶节段性肾小球硬化的一线突破性药物。大量多中心临床研究数据证实，斯帕森坦降蛋白 ...
艰难梭菌是天然存在于肠道中的细菌，在健康人群中会受到其他“有益”细菌(对人体有益、促进健康)的控制，因此不会引起异常症状。然而，若使用了某些用于治疗感染的抗生素可能会破坏这种平衡，杀死肠道中的“有益”细菌。此时，艰难梭菌便会大量繁殖并产 ...
Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫。它通常始于婴儿期，常因疾病或疫苗接种引起的发热而诱发。首次发作后，惊厥发作往往趋于严重，变得不可预测、频繁且难以控制。患有Dravet综合征的儿童可能出现语言和运动技能发育迟缓、多动、睡眠障碍以及人际交往 ...
阿那莫林 是一种口服、非肽类、选择性生长素释放肽受体（ghrelin receptor）激动剂，主要适用于治疗恶性肿瘤相关的恶病质。具体而言，它用于改善非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的体重下降、肌肉减少和食欲减退等症状。阿那莫林最 ...
阿培利司 的核心价值，在于其精准狙击PIK3CA突变的独特机制。PI3K/AKT/mTOR信号通路是肿瘤细胞生长、增殖、转移的核心驱动通路，而PIK3CA基因突变会导致该通路异常激活，这也是HR+/HER2-乳腺癌患者对内分泌治疗产生耐药的关键原因。阿培利司通过特异性 ...
在乳腺癌治疗领域，激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）亚型占比高达60%-70%，这类患者的主要治疗手段为内分泌治疗，但约40%的患者会因PIK3CA基因突变陷入内分泌治疗耐药的困境，肿瘤持续进展、转移，后续治疗选择匮乏，生存质量急剧 ...
喜保宁 是治疗婴儿痉挛症（West综合征）的一线药物，尤其是由结节性硬化症引起的病例，效果显著。另外，对于其他抗癫痫药效果不佳的成人难治性部分性发作癫痫（局灶性发作），也会作为添加治疗使用。作为一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，它能够有效提 ...
莫洛替尼 （Momelotinib，商品名Ojjaara）是一种新型的JAK1/2和ACVR1抑制剂，主要用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）患者，尤其是伴有贫血的成人患者。该药物通过抑制JAK1/2激酶活性和ACVR1活性，减缓疾病进展，并改善贫血症状。莫洛替尼通过以下机 ...
阿达格拉西布 是一种口服小分子靶向药。正常情况下，KRAS蛋白类似控制细胞生长的“开关”；发生G12C突变后，这个开关可能持续发出促进细胞增殖的信号。阿达格拉西布可与突变后的KRAS G12C蛋白结合，使其维持在失活状态，从而抑制相关生长信号。用“锁与 ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是一种全成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，具备显著的抗肿瘤活性。它主要通过抑制FGFR的活性，切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，进而实现对恶性肿瘤的治疗效果。厄达替尼可以显著改善携带成纤维细胞生长因子受体（FGFR） ...
在泌尿系统恶性肿瘤中，尿路上皮癌（包括膀胱、输尿管和肾盂的癌症）是一种极具挑战性的疾病。随着医学进入精准治疗时代，针对特定基因突变的靶向药物为晚期患者带来了新的希望。 厄达替尼 （Erdafitinib）作为一种口服激酶抑制剂，已成为治疗具有特定基 ...
贝组替凡 （Belzutifan）是一种抗癌药物，用于治疗与von Hippel-Lindau病相关的肾细胞癌。Belzutifan是一种缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂。Belzutifan降低血清促红细胞生成素的能力证实了其在治疗与von Hippel-Lindau(VHL)综合征相关的恶性肿瘤方面 ...
吡托布鲁替尼 是一种高选择性、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过阻断B细胞受体信号通路，抑制恶性B细胞的增殖和存活。与早期BTK抑制剂相比，吡托布鲁替尼对耐药突变患者可能仍具疗效，为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。目前，吡托布鲁替 ...
当EGFR、ALK等常见靶点治疗日益成熟时，针对罕见驱动基因的药物开发成为突破临床瓶颈的关键。其中，MET外显子14跳跃突变作为一种重要的治疗靶点，曾长期面临有效药物稀缺的困境。 特泊替尼 （Tepotinib）作为全球领先的高选择性MET抑制剂，凭借其确凿的 ...
乳腺癌不仅是全球女性癌症相关死亡的主要原因，在我国更是高居女性肿瘤发病率第二位。仅2022年，我国乳腺癌确诊病例就超过35万例，其中约20%至25%属于HER2阳性亚型。这是一种极具侵袭性的乳腺癌，患者肿瘤细胞会过度表达人表皮生长因子受体2（HER2），不 ...
非戈替尼 是一款高选择性JAK1抑制剂，主要用于治疗中重度活动性类风湿关节炎成年患者，也可适配部分中重度活动性溃疡性结肠炎的治疗场景。它能精准抑制相关炎症信号通路，缓解关节肿胀、疼痛与疲劳不适，长期用药可稳定控制疾病活动度，延缓病情进展。 ...
在ER+/HER2-乳腺癌的治疗中，内分泌治疗一直是重要手段。但随着治疗推进，耐药问题逐渐凸显。其中，ESR1突变是导致内分泌耐药的重要原因之一。数据显示，在初治的HR+乳腺癌患者中，ESR1突变发生率相对较低。但在接受过芳香化酶抑制剂（AI）治疗的晚期患 ...
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