帕克替尼 是一种口服的激酶抑制剂，能同时靶向JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R等多个靶点，已获批用于治疗中高危原发性或继发性骨髓纤维化且伴有血小板减少的成人患者，其独特的激酶抑制谱使其能在有效控制疾病症状和脾脏肿大的同时，适用于那些因血小板计数 ...
他泽司他 是一种口服、首创的选择性组蛋白甲基转移酶2抑制剂，已获批用于治疗不适合完全切除的、经检测确认存在组蛋白甲基转移酶2突变的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，以及某些特定类型的上皮样肉瘤，其作用机制直指驱动肿瘤发生的特定表观遗传学 ...
从加勒比海被囊动物中发现的天然产物，到首个获批用于特定软组织肉瘤的海洋来源药物， 曲贝替定 的转化之旅本身就体现了药物研发的开拓性。与多数直接导致DNA断裂的化疗药不同，它揭示并利用了一种更为精细的致癌弱点：即某些肿瘤细胞对DNA修复与基因转 ...
当白介素-1介导的炎症风暴在体内失控，无论是表现为周期性发热综合征，还是危及生命的脓毒症或CAR-T治疗相关毒性，快速有效地阻断这一核心炎症通路成为挽救生命或改善生活质量的关键。 阿那白滞素 作为全球首个重组人白介素-1受体拮抗剂，其本质是模拟人 ...
阿卡替尼 是一种口服、强效、高选择性的第二代布鲁顿酪氨酸激酶共价抑制剂，已获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤成人患者，以及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者，其优化的药理学特性旨在实现对B细胞受体信号通路更精准、 ...
在类风湿关节炎等自身免疫性疾病的传统治疗中，药物往往通过广泛的抗炎或免疫抑制发挥作用，可能伴随感染风险增加等全局性影响。临床需要一种能更精准地干预异常免疫激活关键环节，从而在控制疾病的同时保留必要免疫防御功能的疗法。阿巴西普的研发正是 ...
普托马尼 是一种新型的硝基咪唑并噁嗪类化合物，作为抗结核药物组合疗法的一部分，与贝达喹啉和利奈唑胺联合，构成全口服、短程方案，专门用于治疗由耐多药或利福平不耐受的结核分枝杆菌引起的肺部结核病成年患者，其引入极大地改善了这类最难治结核病 ...
一款药物的临床价值，不仅取决于其诞生时的科学构想，更在于面对挫折时能否基于证据实现精准的重定位。 吉妥单抗 的经历是这一过程的典范。作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其最初因肝窦阻塞综合征等严重毒性在成人患者中撤回，但后续针对新诊断CD33 ...
从靶向KRAS G12C这一单一突变，到开发能够有效抑制多种常见KRAS突变（包括G12D、G12V、G13D等）的药物，是攻克这一“不可成药”靶点道路上必须跨越的更高阶梯。临床实践中，多种实体瘤由不同的KRAS突变驱动，而G12C抑制剂对G12D等更常见的突变亚型无效， ...
关键III期临床研究的长期数据显示，其治疗带来的血红蛋白水平上升在两年内得以有效维持，且不增加主要心血管不良事件风险。这一结果对于慢性肾病贫血的治疗具有里程碑意义，因为它首次在大规模随机对照试验中证实，一种口服的低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑 ...
拉泽替尼 是一种口服、高效、高选择性的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被设计用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展，且经检测确认存在表皮生长因子受体T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患 ...
司拉德帕 是一种口服、高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，已获批用于治疗对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受的无代偿期原发性胆汁性胆管炎成年患者，其作用机制超越了单纯的利胆，通过多靶点调节胆汁酸代谢、炎症和纤维化过程，为该自身免疫 ...
当标准化疗和免疫检查点抑制剂治疗失败后，转移性或复发性宫颈癌患者曾面临系统性治疗选择匮乏的严峻局面，疾病进展迅猛，预后极差。临床迫切需要一种能克服现有治疗耐药、且作用机制全新的强效药物。 替索单抗 的出现正是为了回应这一挑战，它作为全球 ...
沃拉西地尼 是一种口服、选择性、可逆的突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2双抑制剂，专门设计用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2突变、且术后残留或复发的低级别胶质瘤成年患者，其卓越的血脑屏障穿透能力使其能直接作用于颅内肿瘤， ...
英菲格拉替尼 是一种口服、高选择性、强效的成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，已获批用于治疗先前接受过治疗、存在成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其问世标志着胆管癌这一难治性肿瘤的治疗正式步入了 ...
在细胞的核心深处，决定其身份与行为的并非DNA序列的简单改变，而是一套精密的转录调控程序。在特定类型的急性髓系白血病中，NPM1突变或KMT2A重排正是劫持了这一程序的关键“开关”，它们通过异常招募染色质修饰复合体，持续激活一系列促癌基因，将髓系 ...
面对携带NPM1突变或KMT2A重排的复发难治性急性髓系白血病，传统化疗常常在复杂的转录调控网络前铩羽而归。这些突变并非简单地打开一个致癌基因，而是劫持了细胞的核心身份调控程序，如同篡改了控制细胞行为的“源代码”。这使得肿瘤细胞顽固地维持在原始 ...
维莫德吉 是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂，是全球首个获批用于治疗不适合手术或放疗的局部晚期基底细胞癌，以及肿瘤已发生转移的基底细胞癌患者的靶向药物，其成功应用源于对一种古老发育通路在肿瘤中异常再激活的精准干预。在绝大多数基底细胞癌 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺素释放激素类似物，已在部分国家获批用于改善脊髓小脑性共济失调患者的共济失调症状，其作用超越了传统的内分泌范畴，主要通过对中枢神经系统促甲状腺素释放激素受体的激动作用，发挥神经调节和可能的神经保护效应。脊髓 ...
肺癌治疗中，血脑屏障构成的“神经堡垒”长期保护着中枢神经系统，却也常常将许多有效的抗癌药物阻挡在外。对于HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，脑转移不仅是常见事件，更因多数疗法难以在颅内起效而成为治疗失败的关键。这使得颅内病灶的控制 ...
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