在急性髓系白血病这种恶性血液肿瘤的治疗中，寻找能够精准识别并清除白血病细胞的方法一直是研究的焦点，而吉妥珠单抗作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其靶向CD33抗原的设计，为CD33阳性的复发或难治性急性髓系白血病患者，尤其是新诊断的特定老年患 ...
在肿瘤治疗的探索中，识别驱动基因如同发现地图上的坐标，但仅有坐标不足以完成旅程，还需要能精确抵达的导航工具。RET基因融合就是这样一个明确的“坐标”，在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等多种实体瘤中驱动肿瘤生长。然而，在普拉替尼出现前，临床缺乏 ...
在妇科常见良性肿瘤——子宫肌瘤的长期管理中，控制与月经量过多相关的严重贫血和疼痛等症状是治疗的核心目标之一，而瑞卢戈利作为一种口服的促性腺激素释放激素受体拮抗剂，通过迅速且可逆地抑制垂体促性腺激素的分泌，有效降低卵巢雌激素和孕激素的生 ...
当肺癌、甲状腺癌等实体瘤的驱动信号来自RET基因融合，肿瘤的生长便如同被一把独特的“钥匙”持续启动，而临床曾长期缺乏能与之匹配的、高度专一的“锁”。过往的治疗要么依赖多靶点药物，疗效有限且伴随显著毒性；要么只能沿用化疗。临床实践亟待一款能 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗不断深化的进程中，针对既往缺乏有效靶向药物的罕见驱动基因突变的研究持续取得进展，其中达卓优作为一款靶向TROP2蛋白的抗体药物偶联物，通过将高活性的细胞毒性药物精准递送至肿瘤细胞内部，为表达TROP2的晚期非小细胞肺癌患 ...
与大多数靶向特定基因突变或信号通路的药物不同，塞利尼索的目标是一个更基础的细胞生物学过程——核质运输。通过口服给药，它选择性抑制输出蛋白XPO1，旨在将肿瘤抑制蛋白和促凋亡因子等关键的“抗癌指令”强行阻滞在细胞核内，同时将致癌蛋白mRNA等“ ...
在儿科神经病学领域，针对婴儿痉挛症这种严重癫痫性脑病的治疗始终是临床上的巨大挑战，而喜保宁作为一种不可逆的GABA转氨酶抑制剂，通过独特机制提升大脑中抑制性神经递质GABA的浓度，从而发挥强大的抗癫痫作用，长期以来被视为此类难治性癫痫的关键治 ...
在急性髓系白血病中，IDH2基因的功能获得性突变将一种正常的代谢酶转变为肿瘤的驱动者，其产生的致癌代谢物2-羟基戊二酸在细胞内大量蓄积，干扰正常的表观遗传调控，将髓系前体细胞“冻结”在未分化的原始状态，导致其不断增殖而无法成熟。恩西地平的研 ...
由依伐卡托、特扎卡福特和 依来卡泊 组成的固定剂量复方制剂，是囊性纤维化治疗领域一个革命性的三联疗法，它直击疾病最根本的病理缺陷。囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的遗传病。该组合中，依来卡泊是CFTR蛋白矫正剂，帮助 ...
在慢性髓系白血病的治疗历程中，对BCR-ABL融合蛋白的靶向攻击始终围绕其催化中心的ATP结合口袋展开，但肿瘤细胞也在此处进化出最强的防御——T315I等“守门员”突变，使得所有依赖此策略的药物相继失效。临床曾将这类突变患者视为治疗的终点。 阿西米尼 ...
托沃非尼 是一种口服的、高选择性的II型BRAF抑制剂，其开发专门针对儿童低级别胶质瘤中常见的BRAF基因改变，特别是BRAF融合/重排。不同于主要抑制BRAF V600E单体活性的I型抑制剂，托沃非尼作为II型抑制剂，能够有效抑制由BRAF融合蛋白形成的二聚体，从 ...
随着对IgA肾病病理生理机制的深入理解，临床治疗策略正从单一的肾素-血管紧张素系统抑制，演进为对多重驱动通路的协同干预。在RAS抑制剂的基础上，疾病仍持续进展的患者，其肾脏损伤常与内皮素-1系统的异常激活相关，后者驱动炎症、纤维化与肾小球内高压 ...
在应对艰难梭菌感染时，抗生素治疗常陷入一种“治疗悖论”：使用广谱抗生素（如万古霉素）虽能控制本次感染，却因进一步破坏肠道正常菌群，为CDI复发埋下隐患，导致约四分之一的患者在初次治愈后数周内再次发病。临床实践迫切需要一种能精准清除病原体、 ...
面对Dravet综合征这类始于婴儿期的严重癫痫性脑病，临床治疗的核心挑战在于其对于多种传统抗癫痫药物的耐药性。患儿不仅频繁遭遇治疗难治的惊厥发作，其认知与神经发育也深受影响，而标准药物的叠加使用常常带来显著的神经抑制副作用，在控制发作与保留 ...
评估晚期癌症患者的生存前景时，单纯的肿瘤大小并非唯一指标，一个更具宿命感的信号是“癌性恶病质”——一种以持续性骨骼肌丢失为特征，伴随或不伴随脂肪减少的复杂综合征。患者表现为进行性体重下降、食欲不振和极度疲劳，这种消耗状态会削弱对标准抗 ...
作为一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，替索单抗的获批为化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌治疗带来了突破。它将针对组织因子（一种在多种上皮性肿瘤，包括宫颈癌中过度表达的蛋白）的单克隆抗体，与高效的细胞毒性药物（微管破坏剂）通过可裂解连接子 ...
在HR阳性乳腺癌的治疗中，内分泌治疗失效往往并非终点，而是揭示了肿瘤的“耐药漏洞”。当肿瘤在药物压力下，通过激活PI3K/AKT/mTOR这条关键的细胞增殖“旁路信号”来绕开雌激素受体阻断时，传统内分泌方案便难以为继。约百分之四十的患者携带导致此通路 ...
作为首个获批用于便秘型肠易激综合征的口服钠氢交换子3（NHE3）抑制剂， 替纳帕诺 提供了一种作用于肠道局部的新型作用机制。它并非传统的泻药或促分泌剂，而是一种极小被全身吸收的分子，其作用靶点高度局限于肠道。药物通过特异性抑制位于肠上皮细胞顶 ...
在骨髓纤维化的临床管理中，一个持久的悖论在于：有效的JAK抑制剂能缩小脾脏、减轻症状，却常因骨髓抑制加重患者已有的贫血，导致治疗中断或需频繁输血支持。这种“治疗了脾脏，却恶化了血液”的困境，使得许多伴有贫血的患者难以从现有疗法中持续获益。 ...
当靶向KRAS G12C这一历史性“不可成药”靶点的药物问世后，临床并未停留于庆祝，而是迅速转向了下一个现实挑战：如何优化抑制效果以延缓耐药，以及如何控制极易发生的脑转移。首款药物验证了靶点的可行性，但半衰期较短可能导致药物浓度波动，为肿瘤细胞 ...
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