维莫德吉 于2012年获美国FDA批准上市，作为全球首个刺猬信号通路抑制剂，用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌，标志着基底细胞癌治疗进入精准靶向时代。这款小分子药物通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，结合并抑制Smoothened蛋白，阻断He ...
在抗病毒治疗史上，西多福韦（Cidofovir）曾作为对抗耐药巨细胞病毒感染的重要药物登上舞台。其独特的长效抗病毒机制，使其在特定历史时期成为治疗艾滋病患者巨细胞病毒视网膜炎的“最后防线”之一。随着更安全、便利的新型抗病毒药物不断涌现，以及巨细 ...
在急性髓系白血病（AML）的复杂基因图谱中，IDH1突变曾长期被视为一个令人困惑的“旁观者”。其发生率约占AML患者的百分之六至十，常与其他驱动突变共存，传统的细胞毒化疗对其疗效有限，患者预后并不乐观。 艾伏尼布 （Ivosidenib）的研发，源于对“肿 ...
他替瑞林 于2000年7月在日本上市，作为全球首个合成的促甲状腺素释放激素类似物，为脊髓小脑变性患者的共济失调症状改善带来了突破性进展。这款药物通过脑TRH受体对中枢神经系统产生持久多重作用，其兴奋作用强度为TRH的10-100倍，作用持续时间长约8倍 ...
在复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤的治疗进程中，当传统化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂乃至CAR-T细胞疗法相继失效后，临床医生与患者常陷入“后线无药可用”的严峻境地。这些疾病的共同病理特征在于癌细胞高度依赖特定致癌蛋白的异常积累 ...
喷他脒 作为一种抗真菌药物，在治疗卡氏肺孢子虫病、黑热病和早期非洲锥虫病等领域发挥着重要作用，尤其对于不能耐受SMZ-TMP的患者提供了关键替代方案。这款药物通过干扰多胺合成、RNA聚合酶活性等机制，进入原虫细胞与转移RNA结合，有效阻止蛋白质、核 ...
当针对库欣病这一复杂内分泌疾病的经蝶窦手术被寄予厚望却最终失败，或因为肿瘤位置、患者身体状况而无法实施时，临床医生与患者常会陷入一种“治疗真空”的困境。传统药物干预往往如隔靴搔痒，或伴随难以耐受的全身性毒性。 磷酸盐奥司他丁片 （Osilodr ...
在慢性肾脏病的广阔领域中，IgA肾病作为一种常见的原发性肾小球疾病，长期面临着治疗选择有限且无法有效阻止疾病进展至终末期肾病的困境。传统疗法虽能部分缓解症状，但难以精准拦截导致肾单位持续受损的核心病理信号。司帕生坦/斯帕森坦的诞生，标志着这 ...
米哚妥林于2017年4月28日经美国FDA批准上市，商品名为雷德帕斯，随后于2017年9月18日在欧盟上市，成为全球首款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向药物，标志着FLT3突变阳性AML患者治疗进入精准靶向时代。这款多靶点酪氨酸激酶抑制剂通过抑制FLT3基因 ...
在罕见病治疗领域，突破往往源自对疾病本质的深度理解。当面对一种名为软骨发育不全的罕见遗传性骨病时，医学界长期只能提供症状缓解的支持性治疗。福巴替尼的出现，标志着针对这种疾病根本病因的靶向治疗从科学概念走向临床现实。这种每日一次的口服药物 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗战场上，当标准疗法效果不彰时，临床医学的目光转向了更为精准的打击策略。吉瑞替尼正是这一策略下的代表性药物——它是一款针对特定分子靶点的高选择性FLT3抑制剂，为携带FLT3基因突变的复发或难治性AML成人患者，开辟了 ...
埃万妥珠单抗 是一种全人源双特异性抗体，其创新设计使其能同时结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子两个靶点，并具备独特的“胞外域去除”效应。该药物已获批用于治疗携带表皮生长因子受体第20号外显子插入突变、在接受含铂化疗期间或之后出现疾病 ...
塔拉妥单抗是一种双特异性T细胞衔接器，其创新设计能同时结合肿瘤细胞表面的靶点——delta样配体3和T细胞表面的CD3分子，从而将患者自身的T细胞重定向至肿瘤细胞附近，特异性激活并杀伤肿瘤细胞。该药物已在部分国家获得加速批准，用于治疗接受过至少两 ...
卢比卡丁是一种海洋来源的烷化剂，其作用机制独特，通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基选择性共价结合，干扰转录过程并诱导DNA双链断裂。该药物已在包括美国在内的国家获批，用于治疗在含铂化疗期间或之后疾病进展的转移性小细胞肺癌成年患者。小细胞肺癌预后 ...
头孢地尔是一种具有创新作用机制的新型注射用头孢菌素类抗生素，其独特之处在于利用细菌的铁摄取系统作为“特洛伊木马”进入菌体。该药物已在包括美国、欧盟、日本在内的多个国家获批，用于治疗选择有限或别无选择的18岁及以上患者，由下列易感革兰阴性 ...
奥匹卡朋是一种口服、高选择性、可逆的儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，通过在外周强力而持久地抑制该酶的活性，延长左旋多巴的治疗作用时间。该药物已在包括欧盟、美国、中国在内的多个国家和地区获批，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂的辅助疗法，用于治疗 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，传统化疗虽可诱导缓解，但其“无差别杀伤”模式对年老体弱或携带特定耐药突变患者的疗效有限，且毒性显著。尤其当疾病复发或对初始治疗无反应时，后续选择往往极为匮乏。 恩西地平 （Enasidenib，商品名Idhifa）的研 ...
纳地美定是一种口服、选择性外周μ-阿片受体拮抗剂，其设计旨在特异性阻断阿片类药物在胃肠道中的不良反应，同时不影响其在中枢神经系统的镇痛效果。该药物已获批用于治疗慢性非癌性疼痛患者和癌症疼痛患者在使用阿片类镇痛药期间出现的阿片类药物引起的 ...
在肿瘤靶向治疗领域，KRAS基因突变曾长期被视为“不可成药”的堡垒。作为人类癌症中最常被激活的致癌基因之一，KRAS突变驱动了近四分之一的非小细胞肺癌、近一半的结直肠癌和绝大多数胰腺导管腺癌的发生发展。然而，由于其蛋白表面光滑、缺乏传统小分子 ...
沙芬酰胺是一种兼具高选择性单胺氧化酶B可逆性抑制与多巴胺再摄取抑制及谷氨酸释放调节作用的口服药物，通过多重机制增强多巴胺能信号传导并可能调节神经兴奋性。该药物已在全球多个国家和地区获批上市，作为左旋多巴的联合疗法，用于治疗中晚期出现剂末 ...
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