斯帕森坦 （司帕生坦/Filspari/Sparsentan）的登场，为原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）这一“沉默的肾脏杀手”撕开了一道精准治疗的口子。长期以来，IgAN患者被困在“蛋白尿难控、肾衰渐进”的循环里——传统RAS抑制剂（如ACEI/ARB）仅能单靶点降血压， ...
在艰难梭菌感染（CDI）的治疗领域，非达霉素代表了一种“精准抗菌”理念的典范。CDI作为抗生素相关性腹泻的最严重形式，常因广谱抗生素滥用导致肠道菌群失调而诱发，其反复发作的特性（约20%-30%患者会复发）更是临床管理的噩梦。传统药物如万古霉素、甲 ...
美泊利单抗 是一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向并结合白细胞介素5，这是调控嗜酸性粒细胞生长、活化与存活的核心细胞因子，通过阻断白细胞介素5与其受体结合，能够显著降低血液、痰液和组织中的嗜酸性粒细胞水平。该药获批作为附加维持治疗，用于治 ...
尼塞韦单抗 是一种长效单克隆抗体，同样用于预防新生儿和婴儿因呼吸道合胞病毒感染导致的下呼吸道疾病，它通过单次肌肉注射，即可为整个呼吸道合胞病毒流行季提供持续的被动免疫保护。与帕利珠单抗每月给药的模式不同，尼塞韦单抗因其经过工程化改造而 ...
帕利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体药物，通过肌肉注射给药，其唯一用途是预防由呼吸道合胞病毒感染引起的严重下呼吸道疾病，适用对象是面临高风险的特殊婴幼儿群体。它并非疫苗，不激活婴儿自身的主动免疫系统，而是通过直接提供外源性的中和抗体，在 ...
瑞普替尼 作为一种新一代的酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在克服非小细胞肺癌治疗中对旧一代药物产生的耐药性，特别是针对ROS1阳性以及NTRK基因融合阳性这两类由特定驱动基因定义的晚期实体瘤患者。该药获批用于治疗既往接受过一种或多种ROS1酪氨酸激酶抑 ...
帕利珠单抗 是一种人源化的单克隆抗体，通过肌肉注射给药，专门用于预防婴幼儿呼吸道合胞病毒感染引起的严重下呼吸道疾病。它并非疫苗，不刺激机体主动产生抗体，而是通过直接提供中和抗体，被动免疫，为高危婴幼儿在整个呼吸道合胞病毒流行季提供即时 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，作为单克隆抗体，通过与肿瘤细胞或免疫细胞表面的程序性死亡配体1蛋白结合，阻断其与T细胞上程序性死亡受体1的相互作用，从而解除免疫抑制，恢复T细胞的抗肿瘤活性。该药已获批用于多种实体瘤的治疗，其中一项 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种基于白蛋白纳米颗粒技术递送的mTOR抑制剂，标志着针对局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤迎来了首个获批的全身性治疗方案。其活性成分是西罗莫司，即雷帕霉素，能够抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白， ...
旁必福 是一种新型的拟钙剂，通过静脉注射给药，专门用于治疗正接受血液透析的慢性肾脏病患者所并发的继发性甲状旁腺功能亢进。该药的上市为这一领域的治疗增添了重要的新选择。其治疗原理模拟了钙离子对甲状旁腺上钙敏感受体的激活作用，但与传统的口 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种口服的选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，为治疗慢性移植物抗宿主病提供了新的靶向治疗选择。该药于特定时间在特定地区获批用于治疗既往接受过至少两种系统治疗后进展的慢性移植物抗宿主病成年患者。其核心作用机制是抑制ROC ...
伊那利塞 目前正针对携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌等适应症进行临床开发。与第一代泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂相比，伊那利塞的设计旨在通过对α亚型的高选择性，在维持对PIK3CA突变肿瘤有效抑制的同时，努力减少因抑 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，于2018年11月获得美国食品药品监督管理局批准，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病患者。该药物的作用机制基于干扰白血病干细胞维持和自我更新的微环境 ...
瑞替珠单抗 是一种人源化抗白细胞介素5单克隆抗体，于2016年3月获得美国食品药品监督管理局批准，作为重度嗜酸性粒细胞性哮喘成人患者的附加维持治疗。该药物通过特异性结合并中和循环中的白细胞介素5，这一驱动嗜酸性粒细胞成熟、活化和存活的关键细胞 ...
伐美妥司他 是一种口服的、选择性Zeste基因增强子同源物2抑制剂，于2022年9月在日本首次获得批准，用于治疗复发或难治性成人T细胞白血病淋巴瘤。该药物通过抑制组蛋白甲基转移酶Zeste基因增强子同源物2的活性，干扰与肿瘤发生相关的异常表观遗传调控程 ...
癌症恶液质是晚期肿瘤患者面临的“隐形杀手”——以进行性体重下降、肌肉萎缩和食欲丧失为核心，不仅削弱治疗耐受性，更直接缩短生存期。传统干预（如营养支持、孕激素）仅能有限缓解症状，无法从机制上逆转代谢失衡。阿那莫林的问世，首次为这一“无药 ...
瑞司美替罗 是一种口服的、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，于2024年3月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者。该药物的批准，为这种尚无获批药物治疗的常见慢性肝病提供了首个药 ...
在HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗是基石，但约40%的患者会因PIK3CA基因突变导致PI3K/AKT/mTOR通路异常激活，最终对芳香化酶抑制剂或他莫昔芬产生耐药。阿培利司的诞生，正是为这一特定耐药亚群量身定制的“解钥工具”。作为全球首个获批 ...
贝拉西普 是一种选择性T细胞共刺激阻断剂，于2011年6月获得美国食品药品监督管理局批准，与巴利昔单抗诱导、霉酚酸酯和皮质类固醇联合，用于预防肾移植成人患者的器官排斥反应。与传统钙调神经磷酸酶抑制剂为基础的治疗方案不同，贝拉西普通过一种创新 ...
拉泽替尼 是一种口服的、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，已在部分国家和地区获批，用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展、且携带表皮生长因子受体T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者 ...
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