作为一种口服的核输出蛋白1抑制剂， 塞利尼索 被批准用于治疗既往接受过至少四种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，其应用核心在于通过与XPO1结合，阻止肿瘤抑制蛋白（如p53、IκB、FOXO等）从细胞核向细胞质的转运，使这些蛋白在核内积累并发挥 ...
当骨髓纤维化患者的治疗目标面临相互矛盾的挑战时，临床决策变得尤为复杂。一方面，需要强效药物来抑制异常增殖、缓解脾大和debilitating症状；另一方面，许多患者本身存在显著的血小板减少症，而传统JAK抑制剂可能进一步加剧这一风险，导致治疗选择受限 ...
当免疫系统的精密调控网络在类风湿关节炎等疾病中出现紊乱，某些细胞因子信号通路会过度激活，驱动关节滑膜的慢性炎症与破坏。在众多信号传导路径中，Janus激酶家族扮演着关键的“信号开关”角色。传统的改善病情抗风湿药虽有一定效果，但起效慢或疗效不 ...
作为一种靶向硬骨抑素的单克隆抗体，罗莫珠单抗被批准用于治疗具有高骨折风险的绝经后妇女骨质疏松症，其应用核心在于通过结合并中和硬骨抑素的生物学活性，解除其对骨形成的抑制作用，同时促进骨吸收，从而实现骨重建的正平衡，增加骨密度和骨强度。该 ...
慢性肝病患者在接受必要的侵入性诊断或治疗操作前，常会面临一个两难困境：因门静脉高压和脾功能亢进导致的血小板减少，显著增加了操作相关的出血风险。传统的应对策略，如输注血小板悬液，效果短暂且存在过敏、感染及产生抗体等潜在问题，更无法实现精 ...
在滤泡性淋巴瘤的治疗历程中，患者常常要面对一个反复的循环：经历多轮治疗后获得缓解，但疾病又会在某个时刻悄然复发。随着治疗线数的推进，有效选项逐渐减少，而传统疗法的累积毒性却在增加。更关键的是，患者的免疫系统在多次治疗和疾病本身的影响下 ...
作为一种口服的血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂， 替沃扎尼 被批准用于治疗既往接受过两种或两种以上全身治疗（包括至少一种VEGFR抑制剂）的成人肾细胞癌患者，其应用核心在于通过抑制VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3的酪氨酸激酶活性，阻断肿瘤血管生 ...
长期的眼部干涩、烧灼感与异物感，这些看似寻常的症状背后，可能潜藏着一种名为干眼的慢性炎症性疾病。对于许多患者而言，这种不适并非源于泪水分泌的绝对不足，而是眼表免疫系统的微妙失衡。在这种免疫介导的干眼类型中，眼表组织处于一种持续的、低度 ...
作为一种同时靶向表皮生长因子受体和间质-上皮细胞转化因子的双特异性抗体，埃万妥单抗被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌成人患者，其应用核心在于通过同时结合EGFR和MET两个靶点，阻断两条重要的致癌信号通路，克服 ...
在神经退行性疾病的漫长黑夜中，肌萎缩侧索硬化症以其对运动神经元无情的、进行性的摧毁，成为最令人心碎的疾病之一。当大脑发出的指令无法传达到肌肉，患者逐步丧失行走、说话、吞咽乃至呼吸的能力，而医学所能提供的选择却极其有限。长期以来，利鲁唑 ...
作为一种高选择性JAK1抑制剂， 乌帕替尼 被批准用于治疗中重度特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎等多种自身免疫性疾病，其应用核心在于通过抑制JAK1的酪氨酸激酶活性，阻断IL-6、IL-22、IFN-γ等促炎细胞因子的信号传导，从而减轻炎 ...
在胆管癌的精准治疗版图上，成纤维细胞生长因子受体2基因的融合或重排曾被视为一个充满希望的治疗靶点。然而，当患者对第一代可逆性FGFR抑制剂产生获得性耐药时，希望之光往往骤然黯淡。这些耐药性的出现，常常与FGFR激酶结构域中出现的新的“守门员”突 ...
作为一种同时靶向血管内皮生长因子A和血管生成素-2的双特异性抗体，Vabysmo被批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿，其应用核心在于通过同时抑制VEGF-A和Ang-2的生物学活性，不仅阻断异常血管生成，还能稳定血管结构，减少血管渗漏，从 ...
作为一种口服的ABL1酪氨酸激酶抑制剂，信倍立被批准用于治疗既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期成人患者，其应用核心是通过结合ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋，稳定非活性构象，从而抑制ABL1激酶的活性，阻断B ...
想象一下皮肤上持续存在的红色斑块，覆盖着银白色鳞屑，它们不仅带来难以忍受的瘙痒与灼热感，更时常成为他人目光聚焦的尴尬来源。对于斑块状银屑病患者而言，这种慢性炎症性皮肤病的困扰远不止于表象。传统的外用疗法，如皮质类固醇，虽能快速压制炎症 ...
作为一种口服的缺氧诱导因子2α抑制剂，维利瑞被批准用于治疗von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤成人患者，其应用核心是通过抑制HIF-2α的活性，阻断其下游靶基因（如VEGF、PDGF、EPO等）的表达，从而抑制肿 ...
当细胞内部的代谢工厂出现一个“故障”的工人——异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）发生特定突变时，一场灾难性的生产混乱可能随之而来。这种突变酶丧失了其正常功能，转而生产一种异常的代谢产物——2-羟基戊二酸。这种“有毒副产物”在细胞内大量累积，如同错误 ...
当血液在寒冷中悄然凝固，对于冷凝集素病患者而言，这并非比喻，而是日常面临的生理威胁。这种罕见的自身免疫性溶血性贫血，源于体内异常的自身抗体在低温下结合红细胞，进而过度激活补体系统的经典途径，导致血管外溶血甚至血管内急性溶血。长期以来， ...
非戈替尼 被批准用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足的中重度活动性类风湿关节炎成人患者，其应用核心是通过抑制JAK1的活性，阻断IL-6、IFN-γ等促炎细胞因子的信号传导，从而减轻关节炎症、肿胀和疼痛，延缓关节破坏。该药的作用机制具有选 ...
在帕金森病的长期管理中，一种被称为“剂末现象”的运动波动困扰着许多患者：在每次左旋多巴药效达到高峰后，行动自如的“开期”逐渐消退，随之而来的僵硬与迟缓——“关期”症状则悄然重现。这种周期性波动不仅打乱日常生活节奏，更可能增加跌倒风险。 ...
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