在高级别胶质瘤，特别是多形性胶质母细胞瘤的治疗中，有效的系统治疗药物有限，部分原因在于血脑屏障阻碍了许多药物的进入。洛莫司汀作为一种经典的脂溶性亚硝脲类烷化剂，凭借其良好的中枢神经系统穿透性，多年来一直是胶质瘤化疗，尤其是复发胶质母细 ...
在现代代谢性疾病的管理中，针对肠促胰素系统的药物研发拓展了慢性疾病的干预边界。司美格鲁肽是一种长效胰高血糖素样肽1受体激动剂，其药理作用源于模拟内源性GLP1与相应受体结合，从而在多个环节调节葡萄糖代谢与能量平衡。该药最初在糖尿病治疗领域获 ...
在低级别胶质瘤的治疗中，异柠檬酸脱氢酶1基因突变是一个关键的驱动因素和预后标志，但长期以来缺乏针对此靶点的特异性药物治疗。 沃拉西地尼 作为首个获批用于治疗IDH1突变低级别胶质瘤的口服、选择性突变型IDH1抑制剂，通过抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸 ...
在晚期非小细胞肺癌的靶向治疗进程中，表皮生长因子受体敏感突变患者在接受第一、二代药物治疗后，大部分会因获得性T790M突变而耐药。拉泽替尼作为第三代不可逆表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，凭借其对敏感突变和T790M耐药突变的高选择性，以及对野 ...
在一些恶性肿瘤的内部，癌细胞的异常生长不仅源于基因突变对增殖信号的篡改，还可能来自代谢路径的深刻偏离。异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变就是这样一种特殊的肇因——它让原本参与能量与生物合成代谢的酶转而制造一种异常的代谢产物，这种物质能干扰细胞 ...
在血液肿瘤治疗领域，当患者对现有疗法产生耐药时，往往面临无药可用的困境，吡托布鲁替尼的出现，为这类患者，特别是某些类型的B细胞淋巴瘤患者，提供了新的希望。它是一种高选择性的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，其治疗原理与传统抑制剂有所不同。它通过与 ...
作为一种拥有数十年历史的抗菌药物， 喷他脒 属于芳香双脒类化合物，它在治疗某些致命性的原虫感染，特别是卡氏肺孢子菌肺炎和某些类型的非洲锥虫病（即昏睡病）中，扮演着不可或缺的“救命药”角色。尽管新一代药物不断涌现，但在特定场景和地区，它仍 ...
肝静脉闭塞病（VOD），现更准确称为肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植后可能致命的并发症。其核心病理特征为肝窦内皮细胞损伤、凝血系统失衡及微循环障碍。 去纤维钠 （defibrotide）作为目前唯一获批的特异性治疗药物，通过多重机制保护内皮功能 ...
作为一种口服的、强效且高选择性的靶向小分子抑制剂，其有效成分为 奥鲁他尼布 ，专门设计用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。这类突变存在于约百分之六至十的急性髓系白血病患者中，会导致代谢产物2-羟基戊二酸 ...
作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其有效成分为吉妥珠单抗，它结合了针对特定细胞表面抗原的单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素，专用于治疗表达此抗原的急性髓系白血病。 吉妥珠单抗 的发展历程历经波折，最初获批后因安全性问题撤市，经重新评估剂量 ...
在重症监护室与感染科的临床前线，医生们正面临一场日益严峻的“无声战争”：碳青霉烯类耐药（CR）的革兰阴性杆菌，如鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌目细菌，引发的菌血症与肺炎，其死亡率可高达50%。传统抗生素的开发似乎总在追赶细菌耐药的步伐， ...
在子宫肌瘤、子宫内膜异位症等雌激素依赖性疾病的治疗史上，临床医生长期面临一个两难困境：要么使用激素类药物进行可逆但可能强度不足的短期控制，要么诉诸GnRH激动剂进行强效但伴随“点火效应”和不可逆骨密度损失的长期抑制，而根治性手术又意味着生 ...
作为一种每日一次的口服复方片剂，其组合了促性腺激素释放激素受体拮抗剂、雌二醇和孕激素三种成分，专为治疗绝经前女性子宫肌瘤相关的大量月经出血而设计。 瑞卢戈利 的上市为长期管理这一困扰众多女性的常见疾病提供了一种创新且便捷的非手术系统性治 ...
十多年前，胆管癌在肿瘤学界几乎是个“沉默的角落”——手术难度大、化疗获益有限，更别提找到可操作的分子靶点。直到基因组学挖掘出成纤维细胞生长因子受体（FGFR）融合在某些患者里像一把错配的钥匙，不停开启肿瘤增殖的大门，人们才开始设想：能否制 ...
作为一种创新型的靶向治疗药物，其有效成分是 德达博妥单抗 ，这是一种专门针对表达特定肿瘤相关抗原的晚期非小细胞肺癌患者的抗体药物偶联物，它将具有靶向性的抗体与高效的细胞毒性药物通过连接子结合，实现了对肿瘤细胞的精准打击。其作用原理可比喻 ...
在实体瘤的分子靶向治疗领域，BRAF基因突变因其明确的致癌驱动作用和可干预性，成为关键的治疗靶点之一。其中，V600E和V600K是最常见的激活型突变形式，可导致MAPK信号通路持续活化，促进肿瘤细胞不受控增殖与存活。 康奈菲尼 （Braftovi/Encorafenib） ...
在实体瘤的驱动基因图谱中，KRAS突变一直是靶向治疗难以攻克的堡垒，其突变不仅频率高，而且能在信号网络中驱动多重冗余通路，使肿瘤细胞在缺乏外源生长因子的情况下持续激活MAPK与PI3K/AKT级联，促进代谢重编程与无限增殖。长期以来，KRAS被视为“不可 ...
作为一种在特定癫痫综合征治疗中具有独特地位的抗癫痫药物，其有效成分为氨己烯酸，最初在特定地区被批准用于治疗对其他疗法反应不佳的复杂性部分性发作，其后在针对婴儿痉挛症这一特定婴幼儿严重癫痫性脑病的治疗中确立了核心地位。该药物的治疗原理独 ...
在EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者中，脑转移的发生率显著高于野生型人群，且由于多数第一代与第二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂在脑脊液与脑实质中的浓度有限，颅内病灶往往成为疾病进展的首要部位。这种解剖与药代动力学的双重限制，使临床亟需一种能够在全 ...
在部分罕见且严重的癫痫综合征中，常规抗癫痫药物常难以阻止频繁发作，患者和家庭陷入反复的危机与无助。Dravet综合征就是一种婴幼儿期起病、对多种抗癫痫药反应不佳的难治性癫痫，频繁的抽搐不仅危及安全，还会影响神经发育。氯巴占虽对该类癫痫有一定 ...
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