在BRAF V600E或V600K突变实体瘤，特别是黑色素瘤和结直肠癌的治疗中，BRAF抑制剂与MEK抑制剂的联合已成为标准。康奈非尼作为新一代BRAF抑制剂，与比美替尼的联合，旨在通过优化药物特性，提供更强效、更持久的MAPK通路抑制，并改善耐受性，为患者提供新 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，PIK3CA基因突变是导致内分泌治疗耐药的关键因素之一。该突变约占此类乳腺癌的百分之四十，使肿瘤细胞持续激活PI3K/AKT/mTOR信号通路，促进生长并逃避治疗。传统治疗策略对这类突变患者效果有限，亟需基于分 ...
在转移性黑色素瘤的治疗历史上，BRAF V600E突变的发现及其靶向药物的出现具有划时代意义，维罗非尼作为全球首个获批的BRAF V600E选择性抑制剂，通过精准打击这一驱动基因，为晚期黑色素瘤患者带来了前所未有的快速肿瘤退缩和生存获益，彻底改变了该病的 ...
在慢性髓性白血病与费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病中，致病的关键是BCR与ABL基因融合产生的异常酪氨酸激酶，它像一台失控的引擎，驱动细胞不停增殖。早期的酪氨酸激酶抑制剂曾让许多患者获得长期控制，但肿瘤细胞在药物压力下会逐渐累积突变，改变激 ...
HER2阳性转移性乳腺癌患者中，脑转移的发生率高达百分之三十至五十，且常伴随快速进展和不良预后。传统抗HER2治疗方案（如曲妥珠单抗）因血脑屏障通透性差，对脑部病灶控制效果有限，导致患者生存期显著缩短。图卡替尼（tucatinib）的出现，通过其独特的 ...
在实体器官移植和造血干细胞移植领域，巨细胞病毒感染是影响患者生存和预后的主要并发症之一，可导致严重的器官损伤和移植物排斥。 万赛维 作为更昔洛韦的前体药物，其口服剂型极大地改善了生物利用度，为高危移植患者提供了便捷、有效的口服方案，用于 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症是儿童期发生的严重胆汁淤积性肝病，由基因缺陷导致胆汁酸排泄障碍引起。患儿饱受顽固性瘙痒、严重睡眠障碍及生长迟缓的折磨，传统的药物治疗如熊去氧胆酸和利福平效果有限，肝移植曾是根治性但创伤巨大的选择。 奥维昔 ...
在精准肿瘤学的发展进程中，部分罕见但具有明确致癌驱动作用的基因变异成为跨瘤种治疗的关键靶点。其中，NTRK基因融合（包括NTRK1/2/3）和ROS1基因重排虽在常见癌症中发生率较低，却广泛存在于多种组织学类型的实体瘤中，如肺癌、乳腺癌、结直肠癌、肉瘤 ...
慢性炎症疾病的痛苦往往源于一种看不见的失衡——免疫系统里的细胞因子像无数信使，把增殖、防御、修复的指令送往不同器官。正常情况下，这些指令按需发出、及时收束；但在类风湿关节炎、特应性皮炎、溃疡性结肠炎等疾病里，信使的发送机制出了故障，特 ...
在晚期肾细胞癌的靶向治疗演进中，抗血管生成始终是核心策略。然而，早期多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）虽能阻断肿瘤血供，却常因抑制非VEGF通路（如c-KIT、PDGFR、FGFR）引发高血压、手足综合征、甲状腺功能减退等脱靶毒性，限制了剂量强度与治疗持续时 ...
替沃扎尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要作用于血管内皮生长因子受体（VEGFR）1、2和3，对这三个靶点具有高度选择性。与早期多靶点抑制剂相比，替沃扎尼对非VEGFR激酶（如c-KIT、PDGFR、FGFR等）的抑制活性显著减弱，这种优化的激酶谱使其在阻断 ...
甲状腺髓样癌是一种相对罕见但具有侵袭性的神经内分泌肿瘤，对传统的放疗和化疗不敏感。其发生发展与RET原癌基因的突变或异常激活密切相关，部分病例也与RAS基因突变有关。 凡德他尼 作为一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制正是通过抑制包括RET ...
在晚期黑色素瘤的治疗中，针对BRAF V600突变患者的治疗策略已从单药靶向发展为联合靶向，旨在提高疗效并延迟耐药。BRAF抑制剂可以快速抑制突变的BRAF蛋白，但肿瘤细胞往往会通过上游或下游通路的代偿性激活来逃避打击。考比替尼的设计，正是为了与BRAF抑 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子图谱中，MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）虽仅占3%至4%，却代表一类独特的致癌驱动亚型。该突变导致MET受体酪氨酸激酶降解受阻，持续激活下游RAS-MAPK与PI3K-AKT通路，促进肿瘤增殖、侵袭及转移。传统化疗对此类患 ...
骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维化、脾脏肿大以及一系列消耗性症状。当患者同时合并严重血小板减少时，治疗变得尤为棘手，因为许多现有药物可能进一步抑制血小板，增加出血风险。帕克替尼的研发，正是聚焦于这一临床需求高度未满足的 ...
在异基因造血干细胞移植后，部分患者会发展为慢性移植物抗宿主病（cGVHD），其病理特征不仅是免疫攻击所致的组织损伤，更伴随胶原沉积与器官纤维化，导致皮肤、口腔、肝脏、肺等多系统进行性功能减退。传统免疫抑制剂虽可部分控制免疫炎症，但对纤维化进 ...
在慢性肾病（CKD）病程进展中，贫血是一类常见且影响预后的并发症，其成因不仅涉及肾脏分泌促红细胞生成素（EPO）能力下降，还与铁代谢紊乱、炎症因子抑制骨髓造血及红细胞寿命缩短等多重因素交织。传统外源性EPO制剂虽可部分改善血红蛋白水平，却需注射 ...
在软组织肉瘤这一高度异质性的复杂疾病谱系中，寻找可靶向的驱动突变曾是一项巨大挑战。上皮样肉瘤是一种罕见且具有侵袭性的软组织肉瘤亚型，传统化疗效果有限，患者预后不佳。其分子特征之一，是编码者调控复合体核心亚基的INI1基因功能缺失。达唯珂的 ...
骨髓纤维化（MF）的治疗长期面临一个悖论：现有JAK抑制剂虽能有效缓解脾肿大和全身症状，却常加重贫血，迫使患者依赖输血或提前终止治疗。这一困境源于传统JAK1/2抑制剂对促红细胞生成信号的非选择性干扰。 莫洛替尼 （Momelotinib）突破了这一局限—— ...
胆管癌是一种侵袭性强、治疗选择有限的恶性肿瘤，尤其当疾病进展至晚期，化疗效果往往不尽如人意。近年来，针对特定基因变异的精准治疗为部分患者带来了希望。其中，成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排，是驱动一部分肝内胆管癌发生发展的关键因素 ...
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