在晚期尿路上皮癌的治疗中,尽管存在化疗和免疫检查点抑制剂等选择,但一旦这些方案失败,后续治疗选择有限且疗效不佳,尤其对于存在特定驱动基因突变的患者。 厄达替尼 (Erdafitinib)的获批具有里程碑意义,它是全球首个获批用于治疗肿瘤携带特定成纤 ...
去纤苷钠 是一种由多脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多组分药物,具有复杂的多靶点作用谱,它通过调节血管内皮细胞的功能、保护其免受损伤并促进纤溶系统平衡,在治疗造血干细胞移植后发生的严重肝静脉闭塞病这一致命并发症中,扮演着挽救生命的核心角色。这 ...
在BRAF V600突变阳性的晚期黑色素瘤治疗中,BRAF抑制剂(如维罗非尼)的初始疗效显著,但肿瘤细胞常通过重新激活MAPK信号通路而产生耐药,导致疾病进展。 考比替尼 (Cobimetinib/Cotellic)的临床价值,在于它与BRAF抑制剂联用,构成了一个上下游协同的 ...
在骨髓增殖性肿瘤,尤其是原发性血小板增多症的治疗中,核心目标之一是预防因血小板计数过高引发的血栓或出血事件。传统药物如羟基脲虽能有效降低计数,但因其潜在的细胞毒性和远期风险,并非适用于所有患者。 阿那格雷 (Anagrelide)的价值在于提供了 ...
在同源重组修复缺陷相关的晚期癌症治疗中,不同PARP抑制剂的效力差异源于其稳定PARP-DNA复合物的能力。这种被称为“PARP捕获”的效应越强,对肿瘤细胞的杀伤力理论上也越彻底。他拉唑帕尼的研发正是基于对这一机制的深度优化,它被设计为一种具有更强PAR ...
来那帕韦钠 是一种具有开创性双机制作用、并且提供超长效给药方案的抗人类免疫缺陷病毒药物,它通过两种独特且互补的途径抑制病毒复制,为经治多重耐药的患者提供了新的强大武器。这款药物属于衣壳抑制剂这一全新类药物,其获批标志着三十年来首个具有 ...
将分子筛选作为治疗起点,是培美替尼临床应用的基础前提。这款药物的使用严格遵循“先检测,后治疗”的原则,其价值仅对通过基因检测证实存在FGFR2融合或重排的晚期胆管癌患者释放。此前,这类患者即便明确了驱动基因,也往往只能沿用缺乏针对性的化疗方 ...
考比替尼 是一种高效、选择性的口服小分子抑制剂,其作用靶点精准指向细胞内信号传导网络中的一个关键节点——丝裂原活化蛋白激酶激酶,这一通路在调控细胞生长、增殖和存活中起着核心作用。该药物获得批准,并非用于单药治疗,而是与另一种靶向药物联 ...
当前列腺癌在雄激素剥夺治疗下仍出现疾病进展,即进入去势抵抗阶段时,其核心驱动机制往往并非体内睾酮水平的回升,而是肿瘤细胞自身雄激素受体信号通路的再度异常活化。这种活化可能源于AR基因的扩增、突变或剪接变异体的产生。临床需要一种能够更有效 ...
司替戊醇 是一种具有独特化学结构和作用机制的抗癫痫药物,它并非直接作为一线单药治疗,而是在特定严重癫痫综合征中扮演着至关重要的辅助治疗角色。这款口服药物获得批准,专门用于治疗婴幼儿期严重肌阵挛性癫痫,这是一种罕见且难以控制的儿童癫痫类 ...
当前列腺癌在雄激素剥夺治疗下仍出现疾病进展,即进入去势抵抗阶段时,其核心驱动机制往往并非体内睾酮水平的回升,而是肿瘤细胞自身雄激素受体信号通路的再度异常活化。这种活化可能源于AR基因的扩增、突变或剪接变异体的产生。临床需要一种能够更有效 ...
拉布立酶 是一种由酵母提取的重组尿酸氧化酶,通过静脉输注给药,用于预防和治疗儿童和成人白血病、淋巴瘤及恶性实体瘤患者在接受抗肿瘤治疗时可能发生的肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症。肿瘤溶解综合征是肿瘤细胞被快速大量破坏后,细胞内物质急剧释 ...
西维美林 是一种口服的胆碱能激动剂,对毒蕈碱受体具有相对选择性,主要用于治疗干燥综合征患者的口干症状。干燥综合征是一种以侵犯泪腺和唾液腺等外分泌腺为主的自身免疫性疾病,导致口眼干燥。西维美林通过刺激残存的腺体组织分泌,为缓解令人困扰的 ...
在急性髓系白血病的驱动基因谱系中,IDH1基因突变代表了一类独特的致病机制,其核心是改变了细胞的代谢程序。这种突变赋予异柠檬酸脱氢酶1新的功能,使其产生致癌代谢物2-羟基戊二酸。这种代谢物在细胞内大量蓄积,会干扰正常的表观遗传调控,导致髓系细 ...
阿维单抗成为全球首个获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗转移性默克尔细胞癌的程序性死亡配体-1抑制剂,这一事件标志着免疫检查点抑制剂的应用正式拓展至这一罕见的侵袭性皮肤癌领域。在阿维单抗出现之前,晚期默克尔细胞癌的治疗选择极其有限,化 ...
瑞布替尼 是一种共价、高选择性的口服布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,设计用于治疗对既往治疗应答不佳的慢性自发性荨麻疹成人患者。慢性自发性荨麻疹是一种以反复出现风团和瘙痒为特征的慢性炎症性皮肤病,其发病与自身免疫机制密切相关,而布鲁顿酪氨酸激酶 ...
贝达喹啉 是一种具有创新作用机制的二芳基喹啉类口服抗菌药物,通过抑制结核分枝杆菌的ATP合酶来发挥杀菌作用。它作为联合治疗方案的一部分,用于治疗成人及儿童的多药耐药肺结核,当其他有效治疗方案不可用时,也可用于治疗广泛耐药肺结核。它的出现为 ...
胃肠道间质瘤的治疗长期面临一个特殊的分子困境:约5%至10%的患者携带PDGFRA外显子18 D842V突变,这类突变对历史上所有标准靶向药物均表现出天然的高度耐药,使得这部分患者曾几乎无有效系统性治疗可用。这种临床窘境直到 阿伐普替尼 的出现才被彻底改变 ...
西诺氨酯 是一种具有双重作用机制的口服抗癫痫药物,适用于治疗成人局灶性癫痫发作。局灶性癫痫发作是最常见的癫痫类型,尽管已有多种抗癫痫药物,但仍有约三分之一的患者对治疗反应不佳。苯巴那酯通过同时增强抑制性神经传递和抑制兴奋性神经传递来发 ...
部分侵袭性肿瘤的生长依赖于EZH2甲基转移酶的异常高活性,该酶通过催化组蛋白H3K27的三甲基化过度沉默一系列抑癌基因。在滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤等疾病中,EZH2的功能获得性突变或SMARCB1/INI1等基因的缺失,可导致这种表观遗传失调成为核心驱动机制。 ...

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