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  • 普吉华/普拉西替尼(Pralsetinib)以高选择性RET抑制为泛癌种罕见靶点治疗提供范式

    普吉华/普拉西替尼(Pralsetinib)以高选择性RET抑制为泛癌种罕见

      在实体瘤的驱动基因谱系中,RET基因的融合或点突变虽属罕见,却是一类明确的致癌驱动因素,见于约百分之一至百分之二的非小细胞肺癌、百分之十至二十的甲状腺髓样癌以及其他多种实体瘤。传统上,这类患者缺乏高效的特异性靶向药物。 普拉西替尼 (Pralse ...

  • 司拉德帕(Seladelpar/Livdelzi)缓解原发性胆汁性胆管炎患者瘙痒与生化指标

    司拉德帕(Seladelpar/Livdelzi)缓解原发性胆汁性胆管炎患者瘙痒

      原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性自身免疫性肝病,除了肝损伤本身,难以忍受的瘙痒和疲劳等症状严重损害患者生活质量。司拉德帕作为一种新型口服药物,为这一领域带来了新的治疗维度。司拉德帕是一种高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂 ...

  • 雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)是双靶向打击特定白血病与罕见肿瘤的创新药物

    雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt/midostaurin)是双靶向打击特定白血病

      在恶性血液肿瘤和某些罕见实体瘤的治疗领域,针对特定驱动基因的精准打击已成为趋势, 米哚妥林 作为一种多靶点激酶抑制剂,凭借其独特的作用谱,在两类截然不同的疾病中证明了其价值。雷德帕斯能够抑制多种激酶,但其核心治疗作用主要归功于对FMS样酪氨 ...

  • 头孢地尔(Fetroja/cefiderocol)抗击耐药革兰阴性菌感染

    头孢地尔(Fetroja/cefiderocol)抗击耐药革兰阴性菌感染

      面对日益严峻的碳青霉烯类耐药革兰阴性菌感染,临床治疗选择极其有限,常陷入无药可用的困境, 头孢地尔 的问世,为这场抗感染战役提供了重要的新武器。头孢地尔是一种具有创新机制的头孢菌素类抗生素,其独特之处在于它通过细菌的铁摄取系统主动“潜入 ...

  • 奥匹卡朋/阿片哌酮(Opicapone)优化帕金森病左旋多巴疗效

    奥匹卡朋/阿片哌酮(Opicapone)优化帕金森病左旋多巴疗效

      帕金森病患者长期使用左旋多巴后,常出现疗效波动,这与药物在体内的不稳定代谢密切相关, 奥匹卡朋 作为一种新型辅助药物,旨在从药代动力学层面使左旋多巴的治疗更加平稳。奥匹卡朋是一种高选择性、可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂。左旋多巴在体 ...

  • 纳地美定(SYMPROIC/Naldemedine)是靶向阿片类药物所致便秘的外周拮抗剂

    纳地美定(SYMPROIC/Naldemedine)是靶向阿片类药物所致便秘的外周

      阿片类镇痛药是控制中重度癌痛及慢性非癌性疼痛的基石,但其引发的便秘却严重困扰患者,降低生活质量与治疗依从性。 纳地美定 的出现,专门针对这一副作用,提供了精准的解决方案。纳地美定是一种口服的外周作用μ-阿片受体拮抗剂。其分子结构经过精心设 ...

  • 宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)以共价不可逆结合特性实现对耐药靶点的持久抑制

    宗艾替尼(Hernexeos/Zongertinib)以共价不可逆结合特性实现对耐

      中枢神经系统转移是晚期肺癌治疗失败的核心原因之一,血脑屏障往往使众多有效药物望而却步,导致脑部成为肿瘤的“避难所”。对于携带HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者,这一挑战尤为严峻,传统治疗方案对颅内病灶控制乏力。 宗艾替尼 (Zongertin ...

  • 瑞维美尼(REVUMENIB/REVUFORJ)以表观遗传靶向机制直接干预白血病“驱动软件”

    瑞维美尼(REVUMENIB/REVUFORJ)以表观遗传靶向机制直接干预白血病

      对于携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病患者,复发或对标准治疗耐药往往预示着极其严峻的预后。其根本原因在于,驱动这些白血病的并非一个简单的“信号开关”故障,而是一套被篡改的细胞“基因表达程序”。传统化疗与多数靶向药对此束手无策。 瑞 ...

  • 伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)帮助复发难治性T细胞白血病淋巴瘤患者提供表观遗传学新解

    伐美妥司他(Ezharmia/Valemetostat)帮助复发难治性T细胞白血病淋

      对于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤,特别是成人T细胞白血病淋巴瘤,治疗选择有限且预后极差, 伐美妥司他 通过干预表观遗传调控,为这类侵袭性肿瘤带来了新的治疗思路。伐美妥司他是一种首创的、双重抑制剂,能同时高选择性地抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和E ...

  • 维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是晚期基底细胞癌治疗从手术到药物的范式转变

    维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)是晚期基底细胞癌治疗从手术到药

      对于局部晚期或转移性基底细胞癌,当手术或放疗等局部治疗手段无法实施或已告失败时,患者曾一度面临无药可用的困境,维莫德吉的出现,首次为这部分患者提供了有效的系统治疗选择。 维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。绝大多数基底细胞癌的发生 ...

  • 宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos)以共价不可逆设计实现对耐药靶点的深度抑制

    宗格替尼/宗艾替尼(Hernexeos)以共价不可逆设计实现对耐药靶点的

      肺癌治疗中,脑转移是导致治疗失败与生存期缩短的关键因素。尤其对于携带HER2外显子20插入突变的患者,传统化疗与早期靶向药物对颅内病灶的控制力往往有限,中枢神经系统成为肿瘤的“避难所”。 宗格替尼 (Zongertinib)的临床价值,正突出体现在对这一 ...

  • 他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)改善脊髓小脑共济失调患者日常活动能力

    他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)改善脊髓小脑共济失调患者日常活

      脊髓小脑共济失调是一类以进行性平衡障碍、步态不稳和协调能力丧失为特征的神经退行性疾病,目前多数类型缺乏根本性治疗手段。他替瑞林作为一种促甲状腺素释放激素的类似物,为其症状管理提供了支持。它并非直接修复神经,而是通过中枢神经系统发挥作用 ...

  • 瑞维美尼(revumenib/Revuforj)治疗复发难治性KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病

    瑞维美尼(revumenib/Revuforj)治疗复发难治性KMT2A重排或NPM1突

       瑞维美尼 (revumenib/Revuforj)是一种针对急性髓系白血病特定分子亚型的靶向治疗药物,其研发聚焦于解决KMT2A重排或NPM1突变驱动白血病细胞异常增殖的临床难题。在急性髓系白血病(AML)的分子分型体系中,KMT2A重排(约占AML的5%-10%)与NPM1突变(约占AML ...

  • 拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)是跨越癌种的广谱靶向治疗开拓者

    拉罗替尼/拉克替尼(Larotrectinib)是跨越癌种的广谱靶向治疗开拓

      在癌症治疗的传统模式中,药物通常针对特定的器官或组织来源进行开发,例如肺癌药、乳腺癌药。然而, 拉罗替尼 的出现,引领了一场治疗理念的革命,它将焦点从“肿瘤长在哪里”转向了“肿瘤的驱动基因是什么”。拉罗替尼是一种高选择性的原肌球蛋白受体 ...

  • 塞利尼索/希维奥(Selinex)为复发难治性血液肿瘤按下“核输出刹车”

    塞利尼索/希维奥(Selinex)为复发难治性血液肿瘤按下“核输出刹车

      在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗地图上,传统方案早已画满“耐药红线”——蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗轮番上阵后,约30%患者陷入“无药可挡”的绝境,癌细胞如脱缰野马般增殖。塞利尼索(通用名selinexor,商品名Xpovio/ 塞利尼索 /希维奥) ...

  • 吉妥单抗/奥唑米星(Mylotarg)是特定急性髓系白血病治疗策略的精准武器

    吉妥单抗/奥唑米星(Mylotarg)是特定急性髓系白血病治疗策略的精

      急性髓系白血病的治疗充满挑战,尤其对于复发难治或特定人群,需要新的治疗思路。吉妥单抗将靶向治疗与细胞毒药物巧妙结合,为部分患者提供了新的可能。 吉妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物,由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉 ...

  • 伊那利塞(itovebi/Inavolisib)是特定乳腺癌亚型耐药难题的攻坚利器

    伊那利塞(itovebi/Inavolisib)是特定乳腺癌亚型耐药难题的攻坚利

      在乳腺癌的靶向治疗中,磷脂酰肌醇3激酶/蛋白激酶B/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白通路的异常激活是常见的耐药机制之一。针对最常见的磷脂酰肌醇3激酶α亚型突变,伊纳沃利昔布带来了高选择性的解决方案。伊纳沃利昔布是一种口服的、突变选择性磷脂酰肌醇3激酶 ...

  • 恩西地平(idhifa/Enasidenib)以2-HG清除机制重启造血分化逆转急性髓系白血病耐药困局

    恩西地平(idhifa/Enasidenib)以2-HG清除机制重启造血分化逆转急

      在复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者的治疗困境中,IDH2基因突变如同一个代谢陷阱。约20%的AML患者因IDH2酶异常,将正常代谢产物α-酮戊二酸转化为致癌物2-羟基戊二酸(2-HG),这种分化刹车油让白血病细胞永远停留在原始幼稚态,拒绝成熟分化,传统 ...

  • 沙芬酰胺(Xadago/finamid)帮助帕金森病中晚期症状波动提供辅助调控

    沙芬酰胺(Xadago/finamid)帮助帕金森病中晚期症状波动提供辅助调

      帕金森病进展至中晚期,左旋多巴疗效减退和“开关”现象等运动并发症常使患者深受困扰。沙芬酰胺作为一种新型辅助治疗药物,为管理这一难题增添了重要手段。 沙芬酰胺 具有双重且独特的作用机制:它既能高选择性、可逆性地抑制单胺氧化酶B,减少大脑中多 ...

  • 信倍立/阿西米尼(Scemblix)为耐药慢性髓系白血病重启无治疗缓解希望

    信倍立/阿西米尼(Scemblix)为耐药慢性髓系白血病重启无治疗缓解

      Ph+CML的核心是BCR-ABL1融合基因编码的异常激酶,如同细胞增殖的“失控开关”,持续激活下游信号驱动白血病细胞生长。传统TKI(如伊马替尼、达沙替尼)通过结合激酶的“ATP位点”(能量供应中心)抑制其活性,但癌细胞会通过基因突变(如T315I、E255K) ...

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