慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种以反复发作的风团、瘙痒和/或血管性水肿为核心特征的慢性炎症性疾病。临床数据显示，部分患者对目前的一线治疗药物应答不佳，且二线治疗选择相对有限，临床诊疗中仍存在大量未被满足的需求。该疾病的症状具有不可预测性， ...
吉泊达星 (Gepotidacin、Blujepa)是一种新型三氮杂萘啶酮类抗菌药物，属于首创作用机制(first-in-class)的细菌DNA复制抑制剂，通过同时作用于细菌DNA旋转酶(DNA gyrase)和拓扑异构酶Ⅳ(topoisomerase IV)的独特结合位点，阻断细菌DNA复制和增殖，从而发 ...
间质性膀胱炎是一个症候群的诊断名称，表现为与膀胱相关的疼痛、压迫感或不适且伴有下尿路症状，时间持续6周(或6个月)以上膀胱充盈时持续不适、排尿后缓解是IC/BPS特征性主诉，不适包括疼痛、膀胱区压迫感、痉挛等。为减轻疼痛需频繁排尿，有时可在进食 ...
奈拉滨 是一种嘌呤核苷类似物，可转化为相应的阿拉伯糖基鸟嘌呤核苷酸三磷酸（araGTP），从而抑制DNA合成并产生细胞毒性。奈拉滨优先在T细胞中蓄积，因为T细胞中表达的酶可将奈拉滨转化为活性嘌呤类似物，从而使其能够有效对抗T细胞恶性肿瘤。两项针对 ...
吡托布鲁替尼 是一种高选择性、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过阻断B细胞受体信号通路，抑制恶性B细胞的增殖和存活。与早期BTK抑制剂相比，吡托布鲁替尼对耐药突变患者可能仍具疗效，为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。 适应症 ...
多达维普酮胶囊(Dordaviprone)是一种以肿瘤细胞生物学特征为靶点开发的创新口服抗癌药，通过调控细胞应激信号通路和线粒体功能，从多个层面抑制肿瘤细胞的生长与存活，尤其适用于H3 K27M突变相关弥漫性胶质瘤等高度侵袭性脑肿瘤。 适应症 多达 ...
T细胞耗竭对免疫检查点抑制剂(ICB)和嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫疗法的功效提出了重大挑战。为了解决这个问题，我们生成了功能低下的CAR-T细胞来模仿疲惫状态。通过使用该模型筛选食品和药物管理局(FDA)批准的小分子库，我们确定米替福辛是一种有效的 ...
侵袭性念珠菌病多见于重症、肿瘤、移植及免疫低下者，可经血流播散，诊断困难、病死率高。一项发表于2020年的疾病负担模型估算，我国每年约8.2万例念珠菌血症。中国共识优先推荐棘白菌素类药物；病情稳定且唑类耐药风险低者可用氟康唑。2025年《念珠菌病 ...
吡托布鲁替尼 （Pirtobrutinib）作为一种新型的非共价BTK抑制剂，为复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者提供了新的治疗选择。其独特的非共价结合机制使其能够克服耐药性，显著提高患者的生存率和 ...
米达美替尼 是一款高选择性的MEK1/2抑制剂，属于非ATP竞争性抑制剂，它通过独特的结合方式，精准锁定MEK蛋白的活性位点，阻断下游ERK的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的异常增殖。和传统的泛靶点抑制剂不同，米达美替尼对MEK1/2的选择性极高，对其他激酶的影 ...
乳腺癌是一种复杂的疾病，其治疗方案需要根据患者的具体情况进行个性化选择。其中，携带有害或疑似有害生殖系BRCA突变、HER2阴性的乳腺癌患者往往面临更大的治疗挑战。这类患者的癌细胞具有特定的基因缺陷，使得它们对常规化疗药物的敏感性降低。 他拉唑 ...
急性髓系白血病是一种髓系细胞癌，髓系细胞是白细胞，通常在骨髓中发育为正常的血细胞。据估计，约30%的急性髓系白血病病例存在NPM1基因突变。NPM1基因编码一种参与多种细胞过程的蛋白质。易感NPM1突变是指导致核仁定位信号丢失和新的核输出信号插入的突 ...
莫博赛替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗携带特定EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）。本品通过结合并抑制EGFR 20号外显子插入突变，抑制非小细胞肺癌生长。本品适用于成人转移性、无法手术切除的非小细胞肺癌患者：经铂类化疗后疾病进展 ...
阿伐曲泊帕 （Doptelet、苏可欣、Avatrombopag）是一种针对血小板减少症治疗的重要药物。它主要有两大适用场景：一方面，适用于计划接受手术的慢性肝病成年患者，能有效提升其血小板计数，降低手术出血风险，保障手术顺利进行；另一方面，对于对既往治 ...
拉罗替尼 是一种口服的原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂，具有抗肿瘤活性。给药后，拉罗替尼与Trk结合，从而阻止神经营养因子-Trk相互作用和Trk激活，从而导致细胞凋亡的诱导和Trk过表达肿瘤细胞生长的抑制。Trk是一种由神经营养蛋白激活的受体酪氨酸激酶 ...
在肿瘤精准治疗时代，基因靶点早已成为抗癌治疗的核心密钥。很多晚期肿瘤患者，传统化疗、免疫治疗效果极差，核心原因就是体内存在特异性的基因突变，驱动癌细胞持续增殖、侵袭、转移。BRAF基因突变就是临床最常见的致癌驱动突变之一，广泛存在于黑色素 ...
长久以来，ALK阳性晚期肺癌患者始终被脑转移高发、耐药反复、预后差的难题困扰，传统靶向药物无法兼顾强效抑瘤、脑转移管控与耐药突破，无数患者错失最佳治疗时机。 布加替尼 的临床普及，彻底打破了ALK肺癌的治疗瓶颈，凭借超高血脑屏障穿透率、广谱抗 ...
布加替尼 （Brigatinib）作为新一代双重靶点ALK酪氨酸激酶抑制剂，兼具强效抑瘤、超高血脑屏障穿透、广谱抗耐药的核心优势，是目前唯一同时适配一线初治、一代耐药后线挽救、重度脑转移管控的全能型ALK靶向药物。大量全球多中心临床研究证实，布加替尼 ...
培美替尼 （Pemigatinib）通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。是第一个，也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1、FGFR2和FGFR3的小分子抑制剂，于2020年4月在美国获得加速批准， ...
在临床抗病毒治疗中，巨细胞病毒（CMV）和腺病毒感染因其传染性强、对特定人群危害大，一直是需要重点防控的对象。尤其是免疫力低下人群，如艾滋病患者、器官移植受者、新生儿等，感染后可能引发严重的脏器损伤，甚至危及生命。而 西多福韦 （Cidofovir ...
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