当VHL综合征患者被肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤等多发性肿瘤的阴影笼罩，传统治疗常因多器官受累而陷入“顾此失彼”的困境。贝组替凡的出现，通过精准调控HIF-2α通路，将治疗逻辑从“器官切除”转向“分子修复”，为罕见病患者铺就一条更安全、 ...
阿考米迪 作为全球首个基于ABL肉豆蔻酰口袋创新机制的靶向药物，于2024年11月获得美国FDA批准上市，2025年2月在欧盟上市，为转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者带来了突破性治疗选择。这款口服高效转甲状腺素蛋白小分子稳定剂，通过模拟TTR基因 ...
奥拉帕利是一种口服PARP抑制剂，通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，干扰DNA损伤修复，导致携带BRCA突变的肿瘤细胞死亡。PARP是DNA单链断裂修复的关键酶，在BRCA突变的肿瘤细胞中，PARP抑制会导致DNA双链断裂无法修复，最终导致细胞死亡，这一现象称为合成 ...
莫博替尼是一种口服不可逆EGFR抑制剂，专门针对EGFR外显子20插入突变，这种突变在非小细胞肺癌中约占12%。其作用机制在于强效抑制EGFR信号通路，阻断肿瘤细胞增殖。EGFR外显子20插入突变导致EGFR激酶持续活化，对第一、二代EGFR抑制剂不敏感。莫博替尼的 ...
艾伏尼布 是一种口服靶向药物，专门抑制异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变，通过降低2-羟戊二酸水平，诱导白血病细胞分化。IDH1突变在急性髓系白血病中约占6%-10%，在胆管癌中也有发现。该突变导致代谢产物2-羟戊二酸异常积累，抑制细胞分化，促进肿瘤发生。 ...
塞利尼索是全球首个口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，通过特异性抑制XPO1，使肿瘤抑制蛋白滞留于细胞核内，恢复抗肿瘤活性，诱导癌细胞凋亡。XPO1是细胞核内重要的核质转运蛋白，在多种血液肿瘤中过度表达，导致肿瘤抑制蛋白异常输出，促进肿瘤生长 ...
卡马替尼是一种口服MET抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。其作用机制在于强效抑制MET激酶活性，阻断下游信号通路。MET外显子14跳跃突变导致MET蛋白降解受阻，使其信号通路持续异常激活，促进肿瘤生长。卡马替尼能够 ...
吉瑞替尼是一种口服FLT3抑制剂，专门用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。其作用机制在于选择性抑制FLT3受体信号传导，阻断下游促生存和增殖通路，诱导白血病细胞凋亡。FLT3-ITD突变是急性髓系白血病中最常见的分子异常之一， ...
劳拉替尼 作为第三代ALK抑制剂，专门针对ALK阳性非小细胞肺癌患者，特别是对其他ALK抑制剂耐药的患者。其作用机制在于强效抑制ALK激酶活性，并能有效穿透血脑屏障，对脑转移病灶具有显著疗效。ALK融合基因是肺癌的重要驱动基因之一，约占非小细胞肺癌的 ...
拉罗替尼 的诞生开创了肿瘤治疗的新时代，它成为全球首个不限瘤种的精准靶向药物。其作用机制在于高选择性抑制神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因，通过阻断NTRK信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖和存活。NTRK融合基因在多种实体瘤中均有发现，虽然发 ...
在肺癌治疗领域，KRAS基因突变曾被认为是不可成药的靶点，这一困境直到索托拉西布的出现才被打破。索托拉西布是一种口服小分子靶向药物，其作用机制在于特异性抑制KRAS G12C突变蛋白的活性。它能够不可逆地结合在KRAS G12C突变蛋白表面的特定口袋上，将 ...
库欣病作为内源性库欣综合征的主要病因，长期缺乏有效的药物治疗选择，患者面临代谢紊乱、心血管风险增加、生活质量严重受损等挑战。磷酸盐奥司他丁（Osilodrostat，商品名Isturisa）作为首个口服11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，通过精准抑制皮质醇合成 ...
慢性髓系白血病（CML）的分子基础是BCR-ABL融合基因编码的异常酪氨酸激酶活性，传统ATP竞争性抑制剂虽有效，但耐药问题日益突出。阿思尼布通过创新性的变构抑制机制，结合于BCR-ABL激酶的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket），诱导激酶构象改变，使其处于 ...
在皮肤健康的微观宇宙中，慢性炎症如无形的沙尘，悄然侵蚀着角质层的天然屏障。患者常被反复的红斑、脱屑与瘙痒困在日常的循环里——传统治疗依赖强效激素或免疫抑制剂，虽能短暂压制症状，却常导致皮肤干燥、易敏感，使治疗沦为“症状缓解-屏障损伤”的 ...
佩米替尼 作为全球首款针对FGFR2基因融合或重排的胆管癌靶向药物，为这一难治性恶性肿瘤患者带来了新的治疗希望。这款高选择性的FGFR1-3抑制剂，通过精准抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路，有效阻断肿瘤细胞的增殖和生长，在胆管癌治疗领域展现出卓 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征等罕见胆汁淤积性疾病，长期缺乏有效治疗手段，患者常面临瘙痒、生长迟缓、肝纤维化进展等严重并发症。奥维昔巴特（Odevixibat，商品名Bylvay）作为首个口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过 ...
利特昔替尼作为首款获批用于12岁及以上青少年和成人重度斑秃患者的治疗药物，为这一严重影响患者心理健康的疾病带来了突破性治疗选择。这款高选择性的口服JAK3/TEC家族激酶双重抑制剂，通过精准调控免疫信号通路，有效抑制斑秃的免疫异常攻击，帮助患者 ...
司帕生坦 作为全球首个非免疫抑制疗法，专门用于治疗有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，为这一难治性肾病带来了全新的治疗选择。这款创新药物采用双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）机制，通过同时阻断ETA和AT1受体，为Ig ...
传统干眼病治疗主要集中于泪液替代和抗炎治疗，但针对免疫调节环节的治疗选择有限。研究表明，干眼病发病过程中存在淋巴细胞功能相关抗原-1（LFA-1）与细胞间黏附分子-1（ICAM-1）相互作用介导的T细胞活化与迁移异常，这一病理机制成为新型治疗药物的作 ...
阿思尼布作为全球首个基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，为慢性髓性白血病（CML）患者带来了突破性治疗选择。这款药物采用与传统酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）完全不同的作用机制，通过特异性结合BCR-ABL1激酶的变构位点，实现对靶蛋白的精准 ...
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