吉泊达星 是一种首创的口服抗生素，属于三氮杂苊烯类，具有一种全新的双重作用机制，为治疗由特定病原体引起的单纯性尿路感染提供了新的治疗选择。与现有的多数抗生素通过抑制蛋白质合成、细胞壁合成或核酸代谢发挥作用不同，吉泊达星的作用靶点是细菌 ...
瑞布替尼 是一种口服、高选择性、不可逆的共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，通过精准阻断B细胞受体信号通路的关键节点，为治疗某些B细胞介导的自身免疫性疾病提供了新的靶向选择。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号转导通路中的核心激酶，参与B细胞的发育、 ...
伏索利肽 是一种每日一次皮下注射的C型利钠肽类似物，作为软骨内成骨调节剂，直接针对软骨发育不全的根本病理机制，代表了该疾病治疗模式的根本转变。软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良性疾病，主要由成纤维细胞生长因子受体3基因的功能获得性突变引 ...
阿考米迪 是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过精确靶向疾病的分子病理基础，为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗提供了新的药物干预手段。转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由于肝脏产生的转甲状腺素蛋白四聚体解离成单体后错误折叠，形成 ...
丙型肝炎病毒（HCV）曾是全球慢性肝炎、肝硬化及肝癌的主要诱因之一，传统干扰素联合利巴韦林方案治愈率不足50%，且伴随流感样症状、骨髓抑制等严重副作用，让无数患者望而却步。吉三代的上市，以全球首个全基因型口服直接抗病毒药物（DAA）复方制剂身份 ...
西诺氨酯 是一种新型口服抗癫痫药物，其化学结构独特，通过双重机制发挥强效的抗癫痫作用，为难治性局灶性癫痫的治疗增添了重要选择。该药物确切的作用机制尚未完全阐明，但目前认为其主要通过两种途径发挥疗效：一是作为电压门控钠通道的抑制剂，以非 ...
波生坦 （全可利/BOSENTAN）作为首个获批的内皮素受体拮抗剂，为肺动脉高压（PAH）治疗带来了从血流动力学改善到临床预后延长的系统性突破。PAH以肺血管收缩、重塑及原位血栓形成为核心病理，患者因肺循环阻力激增出现呼吸困难、右心衰竭，5年生存率不 ...
子宫内膜异位症（EMS）与子宫肌瘤引发的月经过多，长期困扰着全球数百万女性——前者以异位内膜周期性出血导致剧痛、不孕，后者因子宫增大压迫引发贫血、盆腔不适，传统治疗或依赖子宫切除（创伤性），或采用GnRH激动剂（需注射、初期激素反跳）。前列腺 ...
奥匹卡朋 是一种口服、高选择性、不可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴制剂的辅助治疗，旨在优化帕金森病的症状控制。帕金森病患者大脑内多巴胺不足，左旋多巴是替代治疗的金标准。然而，左旋多巴在外周会被多巴脱羧酶和儿茶 ...
信倍立/ 阿西米尼布 (Asciminib)的获批，标志着慢性髓性白血病(CML)耐药治疗从“ATP竞争抑制”跨入“变构调控”的新阶段。在CML靶向治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)虽将疾病转为可控慢性病，但约20%-30%患者因BCR-ABL1激酶突变（尤其是T315I“守门员” ...
慢性肾病（CKD）相关贫血是肾功能衰退过程中常见的并发症，约半数非透析CKD患者及几乎所有透析患者受其困扰。传统治疗依赖注射促红细胞生成素类似物（ESA）和静脉铁剂，不仅给患者带来频繁注射的痛苦，还可能因铁代谢紊乱、ESA抵抗等问题影响疗效，心血 ...
马瓦卡坦 是一种首创的口服、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病，其作用机制直接针对该疾病的分子病理核心。梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室肌非对称性肥厚，特别是室间隔肥厚，导致左心室流出道梗阻为特征的遗传 ...
骨髓纤维化（MF）的治疗长期受困于“控症与保血”的矛盾：传统JAK抑制剂能通过抑制JAK-STAT通路缓解脾大、盗汗等症状，却常因干扰造血微环境加重贫血，导致患者需在“缩脾”与“输血”间妥协。莫洛替尼的获批，以全球首个JAK1/JAK2与ACVR1双重抑制剂身份 ...
维贝格龙 （gemtesa/vibegron）的问世，为膀胱过度活动症（OAB）患者长期面临的“尿急-尿频-漏尿”三角困境，提供了一种更贴合生理机制、耐受性更优的解决方案。OAB作为一种以尿急为核心症状的慢性疾病，影响着全球超4亿人群，患者常因频繁跑厕所错过工 ...
特立妥单抗 是一种靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性T细胞衔接器抗体，通过静脉输注给药，为难治性或复发性多发性骨髓瘤患者提供了一种创新的免疫治疗选择。该药物的一端与多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的B细胞成熟抗原结合，另一端与T细胞表面的CD3受 ...
在急性白血病中，混合谱系白血病（MLL）基因重排与NPM1突变是一类特殊的“分子驱动型”亚型——它们通过异常激活menin-KMT2A（MLL）转录复合物，驱动HOXA、MEIS1等致癌基因高表达，导致白血病细胞增殖失控。这类患者占急性髓系白血病（AML）的10%-15%、 ...
罗特西普 是一种由人免疫球蛋白G1的Fc结构域与活化素受体IIB的胞外结构域融合而成的重组蛋白，作为一种创新的红细胞成熟剂，用于治疗特定类型无效造血所致的贫血。其作用机制并非直接刺激造血干细胞增殖，而是通过作为可溶性诱饵受体，在骨髓微环境中特 ...
洛莫司汀 是一种口服的烷化剂类亚硝脲化疗药物，因其强大的脂溶性及穿透血脑屏障的能力，在中枢神经系统肿瘤的治疗中具有特殊地位。该药物属于细胞周期非特异性药物，其主要作用机制是在体内代谢为活性产物后，与细胞内的脱氧核糖核酸和核糖核酸发生烷 ...
外显子20插入突变（占HER2突变的40%-50%）曾是一片“模糊地带”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法有效结合突变体结构而疗效有限，化疗缓解率不足25%，患者中位生存期仅10-12个月。宗格替尼的加入，以新一代高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂 ...
HER2外显子20插入突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比不足5%，却因突变体独特的空间构象——激酶结构域C端插入氨基酸导致ATP口袋扩张扭曲——长期游离于主流靶向治疗之外。传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法稳定结合变形口袋而疗效微弱，化疗 ...
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