在针对EGFR/HER2 20外显子插入突变非小细胞肺癌的靶向探索中，科学界面临一个深刻的研发矛盾：该突变对已上市的一、二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂反应不佳，构成了明确的未满足需求。然而，其特殊的蛋白构象使得设计高选择性抑制剂异常困难。 波齐替尼 的临 ...
当骨髓造血功能受损，血小板生成不足时，便会引发出血风险升高的疾病，如慢性免疫性血小板减少症。血小板生成素是调控巨核细胞增殖、分化并最终产生血小板的核心因子。艾曲波帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂，其作用原理与内源性血小板生成 ...
在慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的治疗过程中，BCR-ABL1激酶区的基因突变，特别是T315I突变，是导致患者对大部分酪氨酸激酶抑制剂产生耐药的主要原因，这曾是一道难以逾越的治疗屏障。普纳替尼正是为攻克此屏障而设计的第三代BCR-AB ...
在急性髓系白血病的治疗领域，存在一类具有特定基因异常的患者，他们往往预后不佳，急需新的治疗手段，这类异常中，FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变与酪氨酸激酶受体基因突变是重要的驱动因素。雷德帕斯是一种口服的多靶点激酶抑制剂，其作用机制在于 ...
当白血病治疗进入分子时代，一类由特定染色质调控异常驱动的亚型——KMT2A重排或NPM1突变急性髓系白血病，其治疗困境逐渐清晰。传统化疗虽可诱导缓解，但这类疾病的复发风险依然突出，其根源在于一个更深层的生物学缺陷：异常的转录调控程序锁定了白血病 ...
在急性髓系白血病的治疗传统中，强化诱导化疗构成了一个相对固化的核心框架，旨在通过细胞毒性“清除”恶性克隆。然而，对于携带FLT3等特定突变的患者，这一框架的疗效存在明确天花板，复发风险居高不下。 米哚妥林 的临床引入，其策略价值并非颠覆或替 ...
康奈非尼作为一种高选择性的BRAF激酶口服抑制剂，其本身作为单药治疗BRAF V600突变阳性黑色素瘤的活性有限，但其与MEK抑制剂比美替尼组成的固定剂量联合方案，经批准用于治疗携带BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者，代表了BRAF突变黑 ...
喷他脒 的医学履历，记载着一段从热带病前线到现代免疫抑制病房的漫长旅程。其初始使命是治疗内脏利什曼病（黑热病），一种由寄生虫引发的致命感染。随着医学进入器官移植与获得性免疫缺陷综合征时代，一个全新的、致命的机遇性感染——卡氏肺孢子菌肺 ...
尼达尼布 作为一种口服的小分子三重酪氨酸激酶抑制剂，其获批用于治疗特发性肺纤维化以及系统性硬化病相关间质性肺病，标志着针对这类进行性、致命性纤维化性肺疾病有了直接抗纤维化的靶向治疗药物，它通过同时抑制多个参与纤维化过程的生长因子受体， ...
当癌症治疗从“地毯式轰炸”转向“精准制导”的时代，针对罕见驱动信号的药物彰显了独特价值。基底细胞癌作为最常见的皮肤恶性肿瘤，当其进展至晚期无法手术或放疗时，曾长期面临治疗困局。维莫德吉作为全球首个获批的口服Hedgehog信号通路抑制剂，通过 ...
尼拉帕利作为一种高效、选择性的口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，获批用于对含铂化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗，以及作为对一线含铂化疗完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性 ...
阿西替尼 作为一种强效的、高选择性的第二代血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被批准用于既往接受过一种系统治疗失败的晚期肾细胞癌患者的治疗，它在舒尼替尼、贝伐珠单抗联合干扰素或细胞因子疗法等一线治疗进展后，为患者提供了强有力的后续治 ...
舒尼替尼 作为一种口服的多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，其作用范围广泛涵盖了多个与肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖密切相关的关键通路，自获得批准用于治疗晚期肾细胞癌、伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠道间质瘤以及不可切除的、局部晚期或转移性高分化 ...
在成熟T细胞淋巴瘤的治疗领域，复发/难治性疾病始终面临严峻挑战。传统化疗疗效有限，而针对特定靶点的药物选择匮乏。表观遗传失调是此类肿瘤的关键驱动因素之一，其中组蛋白甲基转移酶EZH2的过度活化，通过催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化，导致包 ...
在帕金森病的长期治疗演进中，如何维持左旋多巴疗效并平稳控制其伴随的运动波动，始终是临床实践的核心挑战。当“剂末现象”与“开-关波动”持续影响患者生活质量时，传统添加药物如多巴胺受体激动剂或COMT抑制剂，可能因耐受性问题或疗效限制而难以满足 ...
RET基因的融合或点突变是多种肿瘤明确的驱动基因事件。在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺乳头状癌等多种实体瘤中，RET变异会导致RET激酶持续活化，驱动肿瘤发生。塞尔帕替尼是一种强效、高选择性的口服RET激酶抑制剂。其设计具有高度特异性，能够精 ...
阿片类药物在慢性非癌性疼痛管理中扮演重要角色，但其引发的便秘常成为患者中断治疗的关键因素。这种便秘与普通功能性便秘不同，源于阿片分子与肠道μ-阿片受体的持续结合——受体激活后抑制肠神经元释放乙酰胆碱，减缓肠道蠕动，同时减少肠液分泌，导致 ...
巨细胞病毒是一种在人群中广泛存在的疱疹病毒，对于免疫系统正常者通常不引起症状，但对于实体器官移植或造血干细胞移植受者以及晚期艾滋病患者等免疫抑制人群，该病毒可被重新激活，导致严重的侵袭性疾病，如肺炎、胃肠炎、视网膜炎等，威胁生命与移植 ...
在帕金森病的长期治疗管理中，左旋多巴作为最有效的对症药物，其疗效却常受到“剂末现象”和运动并发症的挑战。随着疾病进展，左旋多巴的药效持续时间逐渐缩短，导致患者在下次给药前出现症状恶化，严重影响生活质量。这种现象部分源于左旋多巴在体内的 ...
在抗感染治疗领域，碳青霉烯类耐药革兰阴性菌，尤其是耐药鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌和肠杆菌科细菌的全球性蔓延，已成为威胁公共卫生安全的严峻挑战。当传统抗生素，包括被视为“最后防线”的碳青霉烯类药物相继失效时，临床上面临着无药可用的困境。 ...
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