伏立诺他 作为全球首个获批上市的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，为复发或难治性皮肤T细胞淋巴瘤的治疗开辟了基于表观遗传修饰的新途径。这类药物通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，导致组蛋白高度乙酰化，染色质结构变得松散，从而激活包括肿瘤抑制基因在内的 ...
非戈替尼 作为一种口服的Janus激酶1选择性抑制剂，为类风湿关节炎、溃疡性结肠炎等炎症性疾病的治疗增添了新的选项。相较于一些泛JAK抑制剂，非戈替尼对Janus激酶1展现出更高的选择性，旨在通过抑制该激酶介导的多种促炎细胞因子信号传导，如白细胞介素 ...
贝组替凡是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，它的出现标志着针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤治疗领域的重大进展。该药物通过直接与缺氧诱导因子-2α结合，阻止其与缺氧诱导因子-1β形成转录复 ...
德卡伐替尼 作为一种新型口服酪氨酸激酶2抑制剂，其获批上市为中度至重度斑块状银屑病的成人患者带来了一个高效且便利的治疗方案。不同于一些广泛抑制免疫系统的传统药物，德卡伐替尼通过高度选择性地抑制酪氨酸激酶2，从而精准地调节白细胞介素-23、白 ...
作为一种新近获批用于临床的免疫检查点抑制剂，多塔利单抗的上市为特定类型的晚期实体瘤患者提供了新的系统性治疗选择。这类单克隆抗体药物通过阻断程序性死亡受体-1与其配体的结合，从而解除其对T细胞免疫活性的抑制，使人体自身的免疫系统能够重新识别 ...
普拉替尼 是一种口服的、强效高选择性转染重排原癌基因抑制剂，通过结合并抑制该融合基因产生的异常激酶活性，阻断下游信号通路，被批准用于治疗既往接受过含铂化疗的、转染重排原癌基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。转染重排原癌基因融合是 ...
作为一种获得批准的用于治疗成人内源性库欣综合征的药物，磷酸盐奥司他丁片通过精准抑制11β-羟化酶这一关键酶，在皮质醇的合成路径上发挥了至关重要的作用。库欣综合征是一种因体内皮质醇长期过量而产生的复杂内分泌疾病，可能引发高血压、糖尿病、中心 ...
阿西米尼布 是一种首创的口服变构抑制剂，通过特异性结合BCR-ABL1蛋白上的肉豆蔻酰口袋，而非传统的ATP结合位点，诱导该激酶形成无活性构象，从而抑制其活性，适用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期 ...
沙芬酰胺 是一种兼具高度选择性单胺氧化酶B抑制和谷氨酸释放调节双重作用机制的口服药物，用于作为左旋多巴的辅助疗法，治疗中晚期帕金森病患者出现的剂末现象波动。帕金森病患者长期使用左旋多巴后，常出现疗效持续时间缩短、症状在下次给药前重现的剂 ...
膀胱过度活动症的治疗，长期面临一个经典矛盾：抗毒蕈碱药物虽然有效，但其副作用常涉及中枢神经系统和广泛的抗胆碱能效应；而β3-肾上腺素受体激动剂这一类较新的药物，虽副作用谱更优，但其早期代表药物在受体选择性上仍有提升空间，可能与其他β受体 ...
艾伏尼布 是一种口服的、靶向突变型异柠檬酸脱氢酶1的小分子抑制剂，通过选择性结合并抑制该突变酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的蓄积，从而促进白血病细胞向正常方向分化，适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人 ...
传统上，针对更年期血管舒缩症状的系统性治疗，长期在激素替代疗法的有效性与潜在风险之间寻求平衡，使得大量有禁忌症或顾虑的女性面临选择困境。 非唑奈坦 上市，标志着这一领域治疗逻辑的根本性转变：从通过外源性激素进行广泛的系统调节，转向针对大 ...
乌帕替尼 是一种口服小分子药物，通过高效、选择性地抑制Janus激酶1，干扰多种促炎细胞因子的信号传导，其适应症已覆盖中重度类风湿关节炎、活动性银屑病关节炎、中重度特应性皮炎、活动性强直性脊柱炎及中重度溃疡性结肠炎等多种疾病。这些疾病共享着 ...
培美替尼 是一种口服的、高选择性成纤维细胞生长因子受体2抑制剂，通过阻断该受体酪氨酸激酶的磷酸化，进而抑制下游信号通路，被批准用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。胆管癌是一种侵 ...
将难治性癫痫的治疗视为一个需要精密调控的生理系统，其目标在于提升网络抑制性张力，同时最小化对系统其他功能的干扰。 司替戊醇 在此系统中的角色，并非一个独立起效的强力“断路器”，而是一个精巧的“协同增效器”与“代谢调控器”。它被设计用于与 ...
恩诺单抗 是一种抗体药物偶联物，由全人源抗连接蛋白4单克隆抗体与微管破坏剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子偶联而成，通过与尿路上皮癌细胞表面高度表达的连接蛋白4特异性结合，内化进入细胞后释放细胞毒载荷，破坏微管网络导致细胞周期停滞和凋亡， ...
戈沙妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物，由靶向滋养层细胞表面抗原2的人源化单克隆抗体与拓扑异构酶I抑制剂SN-38通过可水解的连接子偶联而成，通过与肿瘤细胞表面高表达的滋养层细胞表面抗原2结合，内化后释放强效的SN-38，引起DNA单链断裂和细胞死亡，它 ...
西多福韦 在当代抗病毒治疗中的地位，并非基于其卓越的安全性或广泛的适用性，而是源于其在极端情况下的不可替代性。作为一种开环核苷酸类似物，其核心价值在于对多种DNA病毒——尤其是腺病毒、BK病毒、巨细胞病毒以及痘病毒——具有广谱活性，且其磷酸 ...
伊匹木单抗 是一种全人源化的单克隆抗体，通过高亲和力结合并阻断细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4这一关键的免疫抑制受体，从而解除对T细胞活化的早期限制，增强机体免疫系统识别和攻击肿瘤细胞的能力，它最初被批准用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤，并随 ...
非酒精性脂肪性肝炎的治疗，长期缺乏直接针对肝脏核心代谢紊乱的获批药物，管理主要依赖生活方式干预和并发症控制。 瑞司美替罗 的研发，标志着对这一疾病干预逻辑的根本转变：从管理结果转向纠正肝脏内在的代谢失调。它被设计为一种口服、肝脏靶向的甲 ...
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