细胞核与细胞质之间的物质交换由核孔复合体精密调控，而输出蛋白1（XPO1）是其中最关键的“守门人”，负责将包括p53、IκB、FOXO等在内的上百种抑癌蛋白和RNA从核内运出。在多种恶性肿瘤中，XPO1表达异常增高，导致这些关键调控分子被过早驱逐出核，丧失 ...
在免疫系统精密的信号网络中，白细胞介素-1（IL-1）如同一个古老的警报器，一旦被激活便迅速放大炎症反应。然而，在某些遗传性或获得性疾病中，这一警报系统失控，持续释放“危险信号”，导致发热、皮疹、关节肿痛甚至多器官损伤。 阿那白滞素 （Anakinr ...
在肺癌等实体瘤的基因图谱中，KRAS突变一度被视作“不可成药”的代名词——它频繁出现、驱动肿瘤生长，却因蛋白表面平滑、缺乏明显结合口袋，让药物设计屡屡碰壁。尤其是KRAS G12C亚型，在部分非小细胞肺癌、结直肠癌等患者中比例不低，却长期缺少直接干 ...
一、dMMR肿瘤的免疫原性密码：从“冷肿瘤”到“热靶点”的转化契机 在肿瘤免疫治疗领域，错配修复缺陷（dMMR）肿瘤因其独特的生物学特性成为突破性进展的“试验田”。dMMR源于MLH1、MSH2等基因缺陷，导致DNA复制错误无法修复，肿瘤突变负荷（TMB）显 ...
在骨髓纤维化的治疗中，一个长期存在的临床困境是：多数患者因脾肿大和全身症状需要JAK通路抑制，但同时又伴有显著的血细胞减少——尤其是血小板计数低于50×10/L。传统JAK抑制剂在此类人群中往往因加重骨髓抑制而无法使用。 帕克替尼 （Pacritinib）的 ...
在当前以PD-1/PD-L1通路抑制剂为主导的免疫治疗格局中， 曲美木单抗 （tremelimumab）代表了一种作用更早、机制更深的免疫干预策略。它不作用于外周肿瘤微环境中的“耗竭”T细胞，而是聚焦于淋巴结内T细胞激活的起始阶段，通过解除对T细胞受体信号的天然 ...
依维替尼 是一种口服的、强效、高选择性的突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，在正常细胞中，异柠檬酸脱氢酶1参与细胞代谢，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，当该基因发生特定点突变时，突变型的异柠檬酸脱氢酶1会获得一种新的酶活性，将α-酮戊二酸转 ...
在自身免疫性疾病的药物开发中，“更强抑制”未必等于“更好疗效”。 非戈替尼 （Filgotinib）的设计哲学恰恰反其道而行：它不追求对JAK家族的全面压制，而是以高度偏向性作用于JAK1亚型，从而在抑制致病性炎症信号的同时，尽可能保留与免疫监视、造血及 ...
在针对特应性皮炎和斑块型银屑病等慢性炎症性皮肤病的局部治疗中，一种将口服药物中已知的抗炎成分转化为新型外用制剂的选择性磷酸二酯酶4抑制剂，为患者提供了不含激素且疗效确切的治疗新选择。罗氟司特乳膏的作用成分是罗氟司特，它是一种高选择性的磷 ...
在传统抗癌策略中，药物多针对快速增殖或信号异常的细胞。而 贝组替凡 （Belzutifan）的开发逻辑截然不同：它不直接杀伤细胞，也不阻断激酶活性，而是精准切断一类由基因缺陷驱动的肿瘤对缺氧信号通路的病理性依赖。这种“剥夺生存特权”的策略，使其成 ...
在2型糖尿病和肥胖症的治疗领域，一种可同时模拟两种肠促胰激素作用的单分子多受体激动剂，以其在强效降低血糖的同时带来显著体重减轻的卓越效果，重新定义了代谢性疾病的药物管理标准。 替尔泊肽 是一种创新的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素样肽 ...
在2型糖尿病和肥胖症的管理领域，一种具有超长半衰期、每周给药一次的胰高血糖素样肽-1受体激动剂，以其卓越的降糖效能和显著的减重效果，重新定义了代谢性疾病药物治疗的标准，并展现出潜在的心血管保护益处。司美格鲁肽是一种人胰高血糖素样肽-1类似物 ...
库欣综合征的核心病理是持续过量的皮质醇暴露，无论其来源是垂体瘤、肾上腺肿瘤还是异位ACTH分泌。长期高皮质醇状态导致高血压、糖尿病、骨质疏松和精神障碍，显著增加死亡风险。当手术不可行或失败时，药物控制皮质醇成为关键。 磷酸盐奥司他丁片 （Osi ...
在肝内胆管癌这一具有特定驱动基因改变的难治性肿瘤治疗中，一种高选择性、不可逆地结合成纤维细胞生长因子受体2的新型靶向药物，为存在该受体基因融合或重排的患者带来了突破性的治疗应答。 福巴替尼 是一种口服的、选择性、共价不可逆的成纤维细胞生长 ...
在复杂性尿路感染、卡氏肺囊虫肺炎（PCP）以及旅行者腹泻等特定感染场景中，病原体的隐匿性与耐药性常构成诊疗的双重挑战。部分病例因病原体对常用抗菌药物耐药，或对单药治疗反应不佳，导致感染迁延甚至危及生命。这类情形暴露出抗菌谱覆盖的缺口，也凸 ...
在肌萎缩侧索硬化症这一进展迅速且治疗选择极为有限的神经退行性疾病领域，一种旨在同时干预神经细胞死亡的两条关键通路的新型固定剂量复方口服药物，为延缓疾病进展带来了新的治疗策略。 ALBRIOZA 是两种已知药物成分的固定剂量复方组合，包含一种胆汁 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的常染色体隐性遗传病，其核心病理特征并非胆管结构异常，而是肝细胞胆汁酸转运功能缺陷。突变基因如ATP8B1、ABCB11或ABCB4导致胆汁酸无法正常分泌入胆小管，反流入血，引发顽固性瘙痒、黄疸和进行性肝损伤 ...
瘙痒在终末期肾病患者中极为普遍，尤其在接受维持性血液透析的人群中，近半数遭受中重度瘙痒困扰。这种“尿毒症瘙痒”往往对传统抗组胺药、润肤剂甚至光疗反应不佳，显著降低生活质量，并与死亡风险升高相关。长期以来，其机制被认为与皮肤干燥或组胺释 ...
针对库欣综合征这种因皮质醇长期过量分泌导致的严重疾病，美替拉酮扮演着双重重要角色，它既是用于鉴别诊断下丘脑-垂体性库欣综合征的关键药物，也是控制高皮质醇血症的有效治疗药物，通过特异性抑制肾上腺皮质醇生物合成的最后一步关键酶，为疾病的精准 ...
一、干眼症的病理机制与治疗需求 干眼症是一种多因素导致的泪膜稳态失衡性疾病，其核心特征包括泪液分泌不足、蒸发过强或两者并存，常伴眼表炎症、神经感觉异常及上皮损伤。慢性眼表炎症在干眼的发生与持续中起关键作用——活化的T淋巴细胞浸润结膜 ...
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