在复杂性尿路感染、卡氏肺囊虫肺炎（PCP）以及旅行者腹泻等特定感染场景中，病原体的隐匿性与耐药性常构成诊疗的双重挑战。部分病例因病原体对常用抗菌药物耐药，或对单药治疗反应不佳，导致感染迁延甚至危及生命。这类情形暴露出抗菌谱覆盖的缺口，也凸 ...
在肌萎缩侧索硬化症这一进展迅速且治疗选择极为有限的神经退行性疾病领域，一种旨在同时干预神经细胞死亡的两条关键通路的新型固定剂量复方口服药物，为延缓疾病进展带来了新的治疗策略。 ALBRIOZA 是两种已知药物成分的固定剂量复方组合，包含一种胆汁 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一组罕见的常染色体隐性遗传病，其核心病理特征并非胆管结构异常，而是肝细胞胆汁酸转运功能缺陷。突变基因如ATP8B1、ABCB11或ABCB4导致胆汁酸无法正常分泌入胆小管，反流入血，引发顽固性瘙痒、黄疸和进行性肝损伤 ...
瘙痒在终末期肾病患者中极为普遍，尤其在接受维持性血液透析的人群中，近半数遭受中重度瘙痒困扰。这种“尿毒症瘙痒”往往对传统抗组胺药、润肤剂甚至光疗反应不佳，显著降低生活质量，并与死亡风险升高相关。长期以来，其机制被认为与皮肤干燥或组胺释 ...
针对库欣综合征这种因皮质醇长期过量分泌导致的严重疾病，美替拉酮扮演着双重重要角色，它既是用于鉴别诊断下丘脑-垂体性库欣综合征的关键药物，也是控制高皮质醇血症的有效治疗药物，通过特异性抑制肾上腺皮质醇生物合成的最后一步关键酶，为疾病的精准 ...
一、干眼症的病理机制与治疗需求 干眼症是一种多因素导致的泪膜稳态失衡性疾病，其核心特征包括泪液分泌不足、蒸发过强或两者并存，常伴眼表炎症、神经感觉异常及上皮损伤。慢性眼表炎症在干眼的发生与持续中起关键作用——活化的T淋巴细胞浸润结膜 ...
在治疗局部晚期或转移性基底细胞癌这一最常见的皮肤恶性肿瘤领域，当手术和放疗等局部治疗手段无法实施或失败时，系统性治疗选择曾长期空白，维莫德吉作为首个靶向Hedgehog信号通路的口服小分子抑制剂，通过精准抑制该通路中的关键受体，为不适合局部治 ...
在复发性或难治性滤泡性淋巴瘤的治疗领域，尤其对于历经多线治疗后仍进展的患者，治疗选择日益有限， 莫妥珠单抗 作为全球首个获批的CD20/CD3双特异性抗体，通过一种创新的作用机制——将患者自身的T细胞重新定向至肿瘤细胞，从而在门诊静脉输注方案中诱 ...
在乳腺癌的分子分型与治疗领域，人类表皮生长因子受体2低表达状态曾长期被视为不适合靶向治疗的“灰色地带”，德喜曲妥珠单抗的出现彻底改变了这一认知，这款抗体药物偶联物通过将强效的细胞毒性药物精准递送至人类表皮生长因子受体2低表达的肿瘤细胞， ...
在成熟T细胞淋巴瘤谱系中，蕈样肉芽肿（mycosis fungoides）与Sézary综合征因发病率低、临床表现异质性高，长期处于诊疗认知的盲区。常规化疗与单克隆抗体疗法对部分病例反应有限，且难以撼动恶性T细胞在皮肤与血液中的免疫逃逸优势。这类疾病的核心困 ...
在帕金森病的长期治疗管理中，左旋多巴疗效波动和运动并发症是常见的临床挑战，奥匹卡朋作为第三代高选择性、可逆的外周儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂，通过长效抑制该酶活性，有效延长左旋多巴的血浆半衰期和作用时间，从而为接受左旋多巴/多巴脱羧酶抑制 ...
在癌痛与慢性非癌痛的长期管理中，阿片类药物的强效镇痛作用不可或缺，但伴随而来的一种隐性临床负担——阿片类药物所致便秘（opioidinduced constipation,OIC），往往未被及时识别与系统干预。不同于可主观感知的疼痛缓解，OIC的症状进展常呈沉默性，却 ...
在治疗冷凝集素病这一罕见的自身免疫性溶血性贫血领域， 舒替利单抗 的出现具有里程碑意义，它作为全球首个获批用于治疗该疾病的高选择性补体C1s抑制剂，通过精确阻断经典补体通路的核心起始步骤，能够快速控制溶血、提升血红蛋白水平并减少对输血的需求 ...
ELAHERE 是一种抗体药物偶联物，由三部分组成：一种靶向叶酸受体α的人源化单克隆抗体、可裂解的二肽连接子以及强效的微管抑制剂DM4。叶酸受体α是一种在多种实体瘤细胞表面高表达的蛋白质，在卵巢癌、子宫内膜癌等肿瘤中过度表达，而在正常组织中表达 ...
在IgA肾病（IgAN）的治疗中，传统策略长期围绕“免疫抑制”或“血压控制”展开，但近年研究揭示：即使免疫复合物沉积无法完全清除，若能稳定肾小球滤过屏障的结构与功能，仍可显著延缓肾功能恶化。司帕生坦（Sparsentan）正是基于这一理念开发的首个双重 ...
在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗中，当化疗和免疫疗法相继失效，疾病往往迅速进展。 朗妥昔单抗 （Loncastuximab tesirine）的出现，为这类高危患者提供了一种高度工程化的“分子制导”策略——它不依赖免疫激活或信号通路抑制，而是将一种罕见但强 ...
氯苯唑酸葡胺 是一种口服小分子药物，其作用机制在于选择性且高亲和力地结合于转甲状腺素蛋白的四聚体。在遗传性和老年性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病中，突变型或野生型转甲状腺素蛋白四聚体结构不稳定，易于解离为单体，进而错误折叠并聚集成淀粉 ...
在免疫性血小板减少症（ITP）中，问题不在于血小板生成不足，而在于它们被自身抗体标记后过早清除。传统治疗如糖皮质激素或静脉免疫球蛋白，主要通过压制免疫系统整体活性来延缓这一过程，但长期使用带来显著副作用。 福他替尼 （Fostamatinib）则采取了 ...
艾米希组单抗 是一种人源化、双特异性单克隆抗体，其作用机制是模拟活化凝血因子VIII的辅因子功能，将活化的凝血因子IX和凝血因子X桥接在一起，从而促进凝血酶的产生。在血友病A患者中，由于凝血因子VIII缺乏或功能障碍，凝血酶生成严重受损，导致出血 ...
在晚期尿路上皮癌的治疗演进中， 恩诺单抗 （Enfortumab vedotin）代表了一种高度工程化的干预策略——它不依赖免疫激活，也不直接抑制信号通路，而是将细胞毒性药物“伪装”成靶向配体，借助肿瘤细胞自身的内吞机制完成精准投送。这种“生物导弹”式的 ...
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