慢性肾病患者的贫血管理长期依赖外源性红细胞生成刺激剂和静脉铁剂，这种需要频繁就医的注射治疗模式常给患者带来生理与心理的双重负担。 达普司他 的出现，提供了一种更贴近生理调节机制的口服解决方案。作为一种缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶口服抑制剂， ...
抗生素耐药性的蔓延正使多种常见感染的临床治疗陷入困境，其中淋球菌对传统一线药物的耐药率在全球范围内持续攀升。 吉泊达星 的研发为应对这一紧迫挑战提供了新路径。作为一款首创的三氮杂萘类抗生素，它通过抑制细菌DNA复制中的两个关键靶点——II型拓 ...
急性髓系白血病的治疗困境，往往在患者因年龄或合并症无法承受标准强化疗时变得尤为突出。在这一临床空白地带， 格拉吉布 的引入提供了一种机制协同的治疗逻辑。它并非直接替代细胞毒性药物，而是作为一款口服的刺猬信号通路抑制剂，精准靶向SMO蛋白，旨 ...
当临床上面临诸如耶氏肺孢子菌肺炎、某些复杂尿路感染或特定社区获得性感染等特定病原体威胁时， 复方新诺明注射液 （磺胺甲噁唑与甲氧苄啶的固定比例复方制剂）往往以其独特的协同抗菌作用成为关键选择。其核心机制在于双重阻断细菌的叶酸合成途径：磺 ...
对于患有进行性家族性肝内胆汁淤积症这类罕见遗传性肝病的儿童而言，剧烈的顽固性瘙痒是其生活质量的最大威胁，传统治疗往往难以触及根本。奥维昔巴特的问世，为解决这一核心难题带来了全新的思路。它并非作用于全身系统，而是一种在肠道局部起效的回肠 ...
干眼症的困扰常常源于一种看似矛盾的现象：泪液分泌未必减少，但眼表炎症却持续存在，导致眼部干涩、异物感和视力波动。 立他司特 滴眼液的研发，正是精准瞄准了这一核心病理环节——眼表由T细胞介导的慢性炎症。其作用机制独树一帜，它是一种淋巴细胞功 ...
美替拉酮 是一种选择性11-β羟化酶抑制剂，作用于肾上腺皮质类固醇合成通路的关键步骤。其核心机制在于抑制11-β羟化酶活性，该酶负责催化11-脱氧皮质醇转化为皮质醇，以及11-脱氧皮质酮转化为皮质酮。通过阻断这一环节，药物可显著减少皮质醇的生物合 ...
普拉替尼 是一种口服的、高选择性RET抑制剂，对多种RET融合和突变（包括常见的门卫突变）具有强大的抑制效力，同时对其他激酶的选择性很高。RET基因融合是非小细胞肺癌、甲状腺癌等肿瘤的驱动因素，而RET突变是大多数甲状腺髓样癌的致病原因。普雷西替 ...
维莫德吉 是一种口服的Smoothened抑制剂，专门针对Hedgehog信号通路。在绝大多数基底细胞癌病例中，该通路因PTCH1基因失活突变或SMO基因激活突变而异常持续活化，驱动肿瘤细胞的增殖。维莫德吉通过与Smoothened蛋白结合，抑制其活性，从而阻断下游的Hed ...
司美替尼 是一种口服的选择性MEK1/2抑制剂，作用于RAS/MAPK信号通路。该通路在细胞生长、增殖和分化中至关重要，其异常激活是多种肿瘤的驱动因素。在1型神经纤维瘤病患者中，NF1基因功能缺失导致RAS信号持续活化，进而促进良性但可致毁容、疼痛和功能障 ...
瑞维美尼 是一种口服的、首创的小分子药物，其作用靶点是menin蛋白与KMT2A融合蛋白之间的蛋白质-蛋白质相互作用界面。KMT2A基因重排是急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病以及混合表型急性白血病中一种重要的致癌驱动事件，尤其常见于婴儿白血病和成人 ...
瑞维美尼 是一种口服的、首创的menin-KMT2A相互作用小分子抑制剂。KMT2A基因重排是一种常见的驱动遗传学异常，可见于急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和混合表型急性白血病，尤其在婴儿和成人患者中，与不良预后密切相关。发生重排后，KMT2A融合蛋白 ...
宗格替尼 是一种口服的趋化因子受体4小分子拮抗剂，其作用机制是通过阻断基质细胞衍生因子1α与其受体趋化因子受体4之间的相互作用。在急性髓系白血病中，恶性造血干细胞和祖细胞可借由趋化因子受体4信号通路迁移并“归巢”至骨髓的保护性微环境（即龛 ...
宗格替尼 是一种选择性趋化因子受体4小分子拮抗剂，其核心功能是干扰基质细胞衍生因子1α与其受体趋化因子受体4的相互作用。在急性髓系白血病病理生理过程中，这一信号轴引导白血病细胞归巢并定植于骨髓的特定保护性微环境中，使其得以逃避常规化疗药物 ...
艾伏尼布 是一种口服的、强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂。在正常细胞代谢中，异柠檬酸脱氢酶1催化异柠檬酸氧化脱羧生成α-酮戊二酸。当IDH1基因发生特定突变时，突变型异柠檬酸脱氢酶1获得新功能，催化α-酮戊二酸还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸。高水 ...
阿帕他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，与雄激素受体具有高亲和力。其作用机制是多方面的：它不仅能竞争性抑制雄激素与受体的结合，还能抑制雄激素受体的核转位，并阻碍雄激素受体与DNA的结合，从而全面阻断雄激素受体信号通路的传导，抑制前 ...
达罗他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，其分子结构与现有的比卡鲁胺、恩扎卢胺等不同。它与雄激素受体具有高亲和力，能够竞争性地阻断雄激素与受体的结合，并抑制受体向细胞核的转位以及雄激素受体介导的基因转录。该药物被批准与雄激素剥夺 ...
佩米替尼 是种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3具有强效抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路异常，特别是FGFR2基因融合或重排，是肝内胆管癌中重要的驱动因素之一。培米替尼通过竞争性结合FGFR的ATP结合 ...
他拉唑帕尼 是一种口服的、强效选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶是细胞中参与DNA单链断裂修复的关键酶。他拉唑帕尼通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶的活性，使DNA单链断裂积累并进一步转化为双链断裂。在携带BRCA1或BRCA2基 ...
安归宁（ 阿那格雷 ）是一种口服的喹唑啉衍生物，其作用机制独特，并非通过抑制骨髓造血，而是主要通过干扰巨核细胞的分化和成熟过程来减少血小板生成。它能选择性降低血小板计数，而对白细胞和红细胞计数的影响相对较小。该药物被批准用于治疗原发性血 ...
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