在抗逆转录病毒治疗已能将HIV感染转变为可长期管理的慢性病的今天，治疗的终极挑战已从“能否抑制病毒”转向“如何实现终身高质量的疾病管理”。每日服药带来的依从性压力、病耻感以及与生活的高度绑定，仍是影响长期成功和患者生活质量的隐形障碍。 来 ...
在造血干细胞移植的复杂治疗谱系中，肝窦阻塞综合征曾是一个令临床医生束手无策的灾难性并发症。患者在经历高强度预处理化疗/放疗后，肝窦内皮细胞发生广泛损伤，引发凝血、纤溶系统的全面紊乱，导致肝内血管阻塞、门脉高压、多器官衰竭，死亡率极高。在 ...
瑞维美尼 是一种首创的口服menin-KMT2A相互作用抑制剂，于2024年7月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人患者。该药物的成功获批，标志着针对这一长期以来与极差预后相关的高危白血病基因亚型的治疗 ...
在抗病毒药物的序列中，西多福韦长期处于一个特殊而矛盾的位置：它拥有已知最强的体外抗多种DNA病毒活性，却因显著的肾毒性风险，其临床应用被严格限制，近乎“被封印”。这款核苷酸类似物前药，本是为治疗巨细胞病毒视网膜炎而生，却在常规治疗中被更安 ...
在软组织肉瘤的治疗图谱中，蒽环类药物（如多柔比星）的失败常将患者推入后线治疗选择有限、预后黯淡的困境。曲贝替定的临床价值，在于它从一个全然不同的化学与作用维度切入，为这类侵袭性肿瘤提供了独特的抗肿瘤机制。它并非来源于陆地微生物发酵，而 ...
在慢性肾病贫血的治疗领域，口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂的研发，始终面临着一个比证明疗效更严峻的终极挑战：如何确证这种通过内源性调控促红素与铁代谢的创新疗法，不会增加患者本已高发的心血管事件风险。自HIF-PHI类药物诞生以来，其便捷的口 ...
在抗癫痫药物的演进长河中，多数药物通过单一或主导的作用机制（如钠通道阻滞、GABA增强）发挥疗效，但对约30%的耐药性局灶性发作患者，传统药物疗效天花板显著。西诺氨酯的临床突破，在于其开创性的双重作用机制协同——它并非对既有通路的微弱增强，而 ...
宗格替尼 是一种处于临床开发阶段的高选择性口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其研发目标是针对存在成纤维细胞生长因子受体基因异常的晚期实体瘤提供新的治疗选择。该药物的设计着重于优化对成纤维细胞生长因子受体家族激酶的选择性，力求在强效抑制 ...
宗格替尼 是一种在研的高选择性、强效口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，目前正针对存在成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期实体瘤进行临床开发。该药物的研发聚焦于优化对成纤维细胞生长因子受体家族各亚型的选择性与抑制效力，旨在为存在成纤维细 ...
匹米替比 是一种在研的、口服的热休克蛋白90抑制剂，目前正在胃肠道间质瘤等实体瘤中进行临床研究。热休克蛋白90是一种重要的分子伴侣，参与维持多种致癌客户蛋白的正确折叠和稳定性，这些客户蛋白包括多种激酶和转录因子。通过抑制热休克蛋白90，可同 ...
在抗结核药物研发停滞数十年后，结核病的治疗陷入了一场绝望的“军备竞赛”：细菌利用其缓慢的生长节奏和坚固的细胞壁，对针对核酸、蛋白质合成的传统抗生素构筑了近乎完美的多重耐药防线。贝达喹啉的横空出世，标志着一场战略级的范式转移——它不再试 ...
慢性自发性荨麻疹的治疗历程，长久以来被困在一种“治标不治本”的循环中：抗组胺药物试图拦截下游的瘙痒与水肿信号，而奥马珠单抗等生物制剂则需中和已释放的IgE或炎症因子。当这些疗法失效，患者往往只能求助于具有广泛免疫抑制风险的系统性糖皮质激素 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种在研的、口服的、高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，目前正针对存在成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期实体瘤（如尿路上皮癌、胆管癌等）进行临床开发。作为新一代抑制剂，其设计旨在优化对成纤维细胞生长因子受体家族 ...
在干燥综合征的治疗谱系中，多数干预措施长期徘徊在“替代”与“对症”的层面——人工泪液润滑眼表，漱口水缓解口干，免疫抑制剂试图控制活跃的全身病变。然而，对于由外分泌腺（尤其是唾液腺和泪腺）功能进行性丧失所导致的持续性、弥漫性干燥症状，一 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，于2023年12月获得美国食品药品监督管理局批准，用于降低高危神经母细胞瘤儿童患者在接受多重综合治疗（包括清髓性疗法）后出现复发的风险，这些患者对既往多模式治疗至少达到部分缓解。这是首款获批用于高 ...
在肿瘤治疗，尤其是血液系统恶性肿瘤的诱导化疗中，肿瘤溶解综合征是一种起病急骤、可迅速致命的代谢危象。其核心在于肿瘤细胞被药物大量、快速杀灭后，细胞内物质（尤其是核酸）崩解释放，导致血尿酸水平急剧飙升。过饱和的尿酸在肾小管酸性环境中结晶 ...
伊那利塞 是一种在研的、口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α亚型抑制剂，目前正针对携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌等适应症进行临床开发。与第一代泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂相比，伊那利塞的设计旨在通过对α亚型的高 ...
Inluriyo 是一种在研的口服选择性雌激素受体降解剂，目前正处于临床研发后期，旨在用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌。作为新一代内分泌治疗药物的代表，其设计目标在于更完全地阻断雌激素受体信号通路，以克服或延 ...
依伐卡托 、特扎卡福特与依来卡泊的三联复方制剂是一种创新性的口服联合疗法，于2019年10月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗年龄6岁及以上、囊性纤维化跨膜电导调节器基因中至少存在一个F508del突变的囊性纤维化患者，该突变群体覆盖了全球约 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，联合标准化疗用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成人患者，同时也获批用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多 ...
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