在EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者中,脑转移的发生率显著高于野生型人群,且由于多数第一代与第二代EGFR酪氨酸激酶抑制剂在脑脊液与脑实质中的浓度有限,颅内病灶往往成为疾病进展的首要部位。这种解剖与药代动力学的双重限制,使临床亟需一种能够在全 ...
在部分罕见且严重的癫痫综合征中,常规抗癫痫药物常难以阻止频繁发作,患者和家庭陷入反复的危机与无助。Dravet综合征就是一种婴幼儿期起病、对多种抗癫痫药反应不佳的难治性癫痫,频繁的抽搐不仅危及安全,还会影响神经发育。氯巴占虽对该类癫痫有一定 ...
博珂 为一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂,能够选择性作用于成纤维细胞生长因子受体家族,通过抑制突变或异常活化的FGFR信号通路,干预肿瘤细胞的增殖与存活。该药在机制上针对存在FGFR基因变异的尿路上皮癌患者,提供一种基于分子特征的精准靶向治疗方 ...
不同于多数作用于离子通道或突触受体的抗癫痫药物, 氨己烯酸 (vigabatrin)的作用机制聚焦于神经递质代谢本身。它通过不可逆地抑制γ-氨基丁酸转氨酶(GABA-T)——即降解主要抑制性神经递质GABA的关键酶——显著提升中枢神经系统内GABA的浓度,从而增 ...
在斑秃等免疫介导性毛发疾病中,毛囊周期性生长常因免疫系统误识而遭受攻击,导致生长期提前终止、毛发脱落与再生受阻,这种病理过程并非单纯的表皮损伤,而是由多细胞因子介导的毛囊微环境失衡与局部免疫浸润共同驱动。传统外用或系统治疗多以抑制广泛 ...
目前, 波齐替尼 未被主要监管机构批准用于常规临床治疗。其开发路径反映出一类靶向药物的典型困境:体外活性明确,早期缓解信号存在,但因治疗窗过窄,难以在真实患者中实现持续有效暴露。当前,它仅在特定研究环境或无其他选择的情况下被谨慎考虑。 ...
GLP-1类似物口服给药长期被认为不可行——不是因为靶点无效,而是因为多肽类分子在胃酸、蛋白酶和肠屏障三重打击下几乎无法完整进入体循环。司马鲁肽片(Semaglutide tablets)的可行性,不取决于分子本身,而取决于它能否在胃这个第一道关卡中短暂‘存 ...
一、耐药结核病的全球挑战与传统治疗的局限 结核病仍是全球重大公共卫生问题,而耐多药结核病(MDR-TB,对异烟肼和利福平耐药)和广泛耐药结核病(XDR-TB,对氟喹诺酮类和二线注射剂耐药)的出现,使治疗难度急剧上升。传统二线化疗方案疗程长达18-2 ...
硬纤维瘤作为一种罕见但极具侵袭性的软组织肿瘤,其核心驱动机制源于APC基因失活导致的Wnt/β-连环蛋白通路持续激活。传统治疗如广泛手术切除往往创伤巨大且复发率高。尼伽司他(Nirogacestat,商品名Ogsiveo)作为全球首个获批用于硬纤维瘤的靶向口服药 ...
在免疫抑制治疗日益普及的今天,机会性感染已成为临床重要挑战。 喷他脒 (pentamidine)作为一种历史久远却仍具不可替代价值的抗感染药物,针对特定病原体展现出独特的治疗价值,尤其在肺孢子菌肺炎(PCP)的防治中占据关键地位。 喷他脒 的抗菌机 ...
在血液系统疾病中,血小板减少症(Thrombocytopenia)是一个常见且可能带来严重后果的临床问题。血小板的主要功能是参与止血和凝血过程,当其数量显著降低时,患者面临自发性出血的风险,严重时可发生颅内出血等危及生命的并发症。传统的治疗方法,如糖 ...
伊曲莫德 作为一种新型的口服、高选择性鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂,已被批准用于治疗对一种或多种常规疗法(如皮质类固醇、免疫调节剂或生物制剂)反应不足、失去反应或不耐受的中度至重度活动性溃疡性结肠炎成年患者,为这类慢性肠道炎症性疾病的长期管 ...
在非小细胞肺癌的分子分型治疗中,MET外显子14跳跃突变代表了一类独特的致癌驱动事件。该突变导致MET受体降解障碍,持续激活下游信号通路,促进肿瘤侵袭与转移。拓得康(tepotinib)作为一种口服高选择性MET抑制剂,通过精准干预这一分子异常,为患者提 ...
儿童低级别胶质瘤是最常见的儿童实体瘤之一,虽然生长相对缓慢,但位于关键部位的肿瘤或因反复复发,仍可导致严重的神经功能障碍甚至危及生命。传统治疗包括手术、化疗和放疗,但对于无法手术完全切除或多次复发的患者,亟需更有效且毒性可控的新疗法。 ...
在肿瘤基因组学领域,RAS基因家族(KRAS、NRAS、HRAS)的突变如同一座顽固的堡垒。数十年来,针对其特定突变体(如KRAS G12C)的药物突破固然令人振奋,但一个更根本的难题横亘在前:如何攻克那占比更高、异质性极强的非G12C RAS突变(如G12D、G12V、G13 ...
在非小细胞肺癌中,人类表皮生长因子受体2突变是一种重要的驱动基因改变,其中20号外显子插入突变约占所有人类表皮生长因子受体2突变的三分之一,这类突变具有独特的空间构象,使得其对许多已上市的人类表皮生长因子受体2靶向药物不敏感,长期以来缺乏有 ...
替索单抗 是一种针对组织因子的抗体药物偶联物,为在化疗期间或之后出现疾病进展的复发性或转移性宫颈癌患者提供了新的治疗选择,其获批标志着宫颈癌治疗领域的一个重要进展。抗体药物偶联物是一种将靶向单克隆抗体与强效细胞毒性药物通过连接子结合起 ...
在慢性肾病(CKD)相关贫血的治疗历程中,临床长期依赖于外源性补充促红细胞生成素(EPO)与静脉铁剂。然而,这种“替代疗法”面临诸多局限:部分患者存在EPO低反应性,需大剂量用药增加心血管风险;静脉补铁可能诱发氧化应激与感染;更重要的是,它未能 ...
替纳帕诺 是一种首创的、每日口服两次的小分子药物,其独特之处在于它并不被吸收入血,而是局部作用于肠道,通过抑制钠氢交换子3来减少肠道对磷的吸收,从而用于控制慢性肾病透析患者的高磷血症。高磷血症是慢性肾病,特别是透析患者常见的严重并发症, ...
在晚期复发或转移性宫颈癌的治疗中,患者常面临一个严峻的现实:在一线含铂化疗联合或不联合贝伐珠单抗治疗失败后,有效的后续选择极其有限,传统化疗方案的客观缓解率往往低于15%,中位生存期仅约6-9个月,预后黯淡。这一治疗困境,部分源于宫颈癌(尤 ...

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