在癫痫治疗领域，特别是针对一些药物难治性癫痫类型，喜保宁作为一种不可逆的γ-氨基丁酸转氨酶抑制剂，通过其独特的作用机制为患者提供了重要的治疗选择，它能特异性地抑制分解大脑内主要抑制性神经递质γ-氨基丁酸的酶活性，从而提高脑内γ-氨基丁酸的 ...
塞尔帕替尼 的获批，为RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变甲状腺髓样癌（MTC）等“靶点明确却难治”的肿瘤提供了首个高选择性靶向方案。RET基因融合或突变驱动约1%-2%的NSCLC、10%-20%的MTC及部分甲状腺癌，传统化疗或泛靶点抑制剂疗效有限（OR ...
囊性纤维化是一种危及生命的常染色体隐性遗传病，其根本原因在于编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白的基因发生突变，导致该蛋白功能缺陷或缺失，进而引起多器官黏液积聚和慢性炎症，而依伐卡托联合制剂（包含三种不同作用机制的成分）正是针对这一根本病因 ...
儿童低级别胶质瘤是最常见的中枢神经系统肿瘤之一，对于具有特定基因突变且复发或难治的患者，治疗选择常面临挑战，而托沃非尼作为一种口服的选择性II型BRAF抑制剂，专门设计用于靶向MAPK信号通路中的关键节点，为这部分患儿提供了一种新的精准治疗手段 ...
对于在化疗期间或之后出现疾病进展的复发或转移性宫颈癌患者而言，治疗选择有限且预后严峻，而替索单抗作为一种靶向组织因子的抗体药物偶联物，为这类患者群体带来了新的希望，它将一种针对组织因子抗原的单克隆抗体与强效的细胞毒性药物通过连接子精准 ...
图卡替尼 的获批，标志着HER2阳性乳腺癌脑转移治疗从“无药可透血脑屏障”跨入“精准控瘤+颅内保护”的新阶段。HER2阳性乳腺癌占所有乳腺癌的15%-20%，约30%-50%患者会发生脑转移，传统抗HER2治疗（如曲妥珠单抗）因难以穿透血脑屏障，颅内缓解率不足20 ...
卢比卡丁 （Zepzelca/Lurbinectedin）作为全球首个获批的合成海鞘素衍生物类转录抑制剂，为复发小细胞肺癌（SCLC）患者提供了后线治疗的突破性选择。SCLC占肺癌的15%-20%，侵袭性强、易复发，含铂化疗后中位生存期不足10个月，二线治疗依赖拓扑替康等传 ...
艾代拉里斯（Zydelig/Idelalisib）作为全球首个获批的口服磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，为复发难治性惰性B细胞淋巴瘤提供了“靶向B细胞信号轴”的新选择。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）等惰性淋巴 ...
便秘型肠易激综合征是一种常见的功能性胃肠疾病，其主要症状包括腹痛、腹部不适与排便习惯改变，而替那帕诺作为一种首创的口服小分子药物，为成人患者提供了一种通过作用于肠道局部来缓解症状的创新治疗手段，其通过特异性抑制肠道上皮细胞内的钠氢交换 ...
洛莫司汀 作为亚硝基脲类烷化剂的代表药物，以高脂溶性穿透血脑屏障的独特优势，成为脑胶质瘤、中枢神经系统淋巴瘤等颅内肿瘤治疗的“刚需药物”。传统化疗药因难以透过血脑屏障，对颅内病灶疗效有限，而洛莫司汀的脂溶性结构使其能在脑脊液中达到有效 ...
卡巴他赛 的获批，填补了多西他赛耐药后转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗空白。mCRPC作为前列腺癌终末阶段，肿瘤细胞对雄激素剥夺治疗（ADT）及多西他赛化疗产生耐药，传统方案疗效骤降，患者中位生存期不足12个月。卡巴他赛作为新一代紫杉烷类 ...
在慢性肾脏病患者群体中，肾性贫血是一种常见且影响深远的并发症，而伐度司他作为一种新型的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，为这类患者的管理提供了区别于传统注射用促红细胞生成素刺激剂的创新治疗路径，其通过模拟机体在低氧环境下的生理反应， ...
von Hippel-Lindau（VHL）病是一种罕见的常染色体显性遗传病，因VHL肿瘤抑制基因失活导致缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）异常积累，驱动肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CMBs）和胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）等多器官肿瘤发生。传统治疗依赖手 ...
瑞维美尼 的研发成功与获批上市，标志着针对特定染色体重排所致急性白血病的治疗进入了全新的靶向时代，为经历多种治疗方案后仍复发或难治的急性白血病患者，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，带来了重要的治疗转机。其作用机制在于高效抑制一 ...
肝静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后最严重的并发症之一，以肝静脉血栓、肝窦内皮损伤、肝细胞坏死为核心病理，表现为肝肿大、腹水、黄疸，重症患者（伴多器官衰竭）死亡率高达80%。传统治疗仅能对症支持，缺乏特异性干预手段。 去纤苷钠 的 ...
艾思瑞/吡非尼酮的获批，填补了特发性肺纤维化（IPF）治疗长达数十年的药物空白。IPF作为一种进行性致死性肺间质疾病，患者肺功能以每年150-200ml的速度不可逆下降，中位生存期仅2-5年，传统治疗仅能吸氧对症，无法延缓纤维化进展。 吡非尼酮 作为全球首 ...
作为一种创新的口服小分子抑制剂， 瑞维美尼 的开发和获批，标志着针对一种特定染色体重排的急性白血病治疗进入了靶向治疗的新阶段，为那些经历多次治疗后复发或难治的急性白血病患者，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，提供了全新的治疗希望。 ...
吉三代 /丙通沙的上市，标志着丙型肝炎治疗从“基因分型依赖的试错时代”跨入“口服治愈普适化时代”。作为全球首个全基因型口服直接抗病毒药物（DAA）复方制剂，它由索磷布韦（NS5B聚合酶抑制剂）与维帕他韦（NS5A抑制剂）组成，通过双药协同阻断病毒 ...
作为一种口服的高选择性抑制剂，宗格替尼的临床应用为携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者开辟了新的治疗途径，它通过精确阻断癌细胞增殖所依赖的关键信号通路，从而实现对肿瘤生长的有效抑制。该药物主要针对因特定融合基因突变而驱 ...
慢性铁过载是长期输血依赖患者（如地中海贫血、骨髓增生异常综合征）面临的隐形杀手——过量铁沉积于心脏、肝脏、内分泌腺，引发心衰、肝硬化、糖尿病，传统去铁治疗依赖注射去铁胺，每周需皮下输注40小时以上，患者依从性差且易致听力损伤、白内障。地 ...
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