在对抗癌症的漫长征途中，科学家们不断寻找更有效、副作用更小的治疗方法。近年来，针对特定基因突变的靶向治疗药物为许多患者带来了新的曙光。 培米替尼 （Pemigatinib）就是这样一种药物，它主要用于治疗携带特定基因改变的胆管癌。 什么是胆管癌 ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，其获批用于改善脊髓小脑变性患者的小脑性共济失调症状，代表了针对这一神经系统退行性疾病为数不多的对症治疗药物之一，它通过中枢神经系统作用调节神经递质功能，而非补充甲状腺激素。脊髓小脑变性 ...
在非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）的管理中，一个常被忽视的问题是：当疾病尚未造成结构性损害时，治疗是否应该首要关注患者的行动能力？对于许多70岁以上、伴有骨质疏松、步态不稳或慢性疾病的男性，即使PSA持续升高，他们更希望维持独立生活，而 ...
尼鲁米特 作为一种非甾体类口服抗雄激素药物，在晚期前列腺癌的综合治疗中扮演特定角色，主要用于与手术去势（睾丸切除）联合进行全雄激素阻断治疗，或作为已接受手术去势患者的辅助抗雄治疗，旨在通过阻断雄激素受体信号通路，更彻底地抑制雄激素对前 ...
在前列腺癌的治疗历程中，从初始的去势治疗到后续的抗雄激素干预，每一步都试图延缓疾病向转移阶段推进。当患者接受去势治疗后PSA持续上升，且影像学未发现远处转移时，临床上称为“非转移性去势抵抗性前列腺癌”（nmCRPC）。这一阶段是治疗的关键窗口— ...
卢比卡丁 （Lurbinectedin）是一种合成衍生物，结构灵感源于加勒比海鞘中分离的天然化合物。它不属于铂类、蒽环类或拓扑异构酶抑制剂等传统化疗家族，而是通过直接结合DNA并抑制RNA聚合酶II（Pol II）的活性发挥抗肿瘤作用。这一机制使其在高度依赖转录 ...
在IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者接受依维替尼治疗后，一个显著现象是：并非所有患者的骨髓原始细胞比例都同步下降。部分患者出现快速、深度缓解，外周血粒细胞计数回升，骨髓中可见大量成熟粒系细胞；而另一些患者仅表现为短暂血液学改善，原始细胞 ...
晚期肝细胞癌的系统治疗中，免疫检查点抑制剂的应用已成为标准治疗的重要组成部分，曲美木单抗作为一种全人源的单克隆抗体，通过靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4，解除其对T细胞活化的早期抑制，当与抗程序性细胞死亡配体1抗体度伐利尤单抗联合使用时， ...
在非小细胞肺癌的表皮生长因子受体罕见突变中，外显子20插入突变因其特殊的构象导致对第一、二代及部分第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂不敏感，莫博替尼作为一款专门针对此突变设计的口服酪氨酸激酶抑制剂，通过其独特的丙烯酰胺结构不可逆地结 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，KRAS G12C突变曾长期被视为“不可成药”的难题，阿达格拉西布作为一款高选择性、强效的KRAS G12C共价不可逆抑制剂，通过独特的开关口袋结合机制，将突变蛋白锁定在非活性状态，从而为携带该突变的经治晚期非小细胞肺癌 ...
在多种以白细胞介素1过度产生为共同核心病理机制的自身炎症性疾病治疗中， 阿那白滞素 作为重组的人白细胞介素1受体拮抗剂，通过竞争性阻断白细胞介素1与细胞表面受体的结合，有效抑制由其介导的全身性炎症反应，为类风湿关节炎、新生儿多系统炎症性疾病 ...
默克尔细胞癌（MCC）是一种侵袭性强、易转移的神经内分泌皮肤癌。其约80%病例与默克尔多瘤病毒（MCPyV）相关，病毒T抗原持续表达形成大量新抗原，使肿瘤具有高度免疫原性；但同时，MCC常通过上调PD-L1逃避免疫清除。这种“强抗原+强抑制”的特征，使其成 ...
在成人2型糖尿病与肥胖症的治疗领域，对血糖、体重及心血管代谢风险的全面控制是长期管理的核心目标，替尔泊肽作为全球首个兼具葡萄糖依赖性促胰岛素多肽和胰高血糖素样肽-1受体双重激动作用的新型多肽药物，通过模拟并协同发挥两种天然肠促胰素的生理效 ...
艾拉戈克钠 是一种口服的非肽类促性腺激素释放激素拮抗剂，用于治疗与子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛，它通过可逆地抑制脑垂体促性腺激素释放激素受体，快速降低卵巢产生的雌激素水平，从而创造一种暂时的、可逆的“药物性绝经”状态，以缓解雌激 ...
阿莫奈韦 是一种新型的口服抗病毒药物，属于疱疹病毒解旋酶-引物酶复合物抑制剂，用于治疗由水痘-带状疱疹病毒引起的带状疱疹，其通过抑制病毒DNA复制所必需的关键酶复合物，为患者提供了与核苷类似物作用机制不同的便捷治疗选择。带状疱疹是由潜伏在感 ...
拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，专门用于预防和治疗与血液系统恶性肿瘤及其治疗相关的肿瘤溶解综合征所引起的高尿酸血症，其能够迅速且高效地将体内过多的尿酸降解为易于经肾脏排泄的水溶性代谢物，从而避免尿酸结晶在肾小管沉积导致急性肾损伤，是 ...
卡帕塞替尼 是一种口服给药的泛AKT激酶抑制剂，其获批与氟维司群联合，用于治疗携带PIK3CA/AKT1/PTEN突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在既往内分泌治疗期间或之后出现疾病进展，为这一特定人群提供了 ...
在胃肠道间质瘤（GIST）的靶向治疗中，伊马替尼是标准一线用药，但多数患者在2–3年内出现进展。进展常由KIT基因继发突变驱动，其中外显子17的D816V、D820Y、A829P等突变尤为棘手——这些突变位于KIT激酶的“激活环”，导致受体持续处于活性构象，并显著 ...
作为一种专门用于成人偏头痛预防性治疗的人源化单克隆抗体， 瑞玛奈珠单抗 通过靶向并阻断降钙素基因相关肽这一关键神经递质，为频繁发作的偏头痛患者提供了一种长效且便捷的新型预防手段，其允许每月一次甚至每季度一次的皮下注射方案显著降低了传统每 ...
在2型糖尿病管理中，GLP-1受体激动剂因其降糖、减重和心血管获益被广泛推荐。但长期注射给药带来的依从性问题始终存在：部分患者因恐惧针头、操作不便或储存限制而延迟启用或中断治疗。 司马鲁肽 的获批，并非源于更强的靶点活性，而是解决了一个明确的实 ...
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