莫洛替尼 是一种用于治疗中度或高危骨髓纤维化成人患者贫血症状的每日一次口服药物，特别是对那些已接受过另一种JAK抑制剂治疗的患者显示出价值。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征包括骨髓纤维化、脾脏肿大、全身性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）以 ...
达普司他 是一种用于治疗慢性肾脏病引起的贫血的口服药物，适用于正在接受透析治疗的成年患者。肾性贫血是慢性肾脏病，特别是终末期肾病患者的常见并发症，主要由于肾脏产生促红细胞生成素的能力下降，以及体内调节红细胞生成的缺氧诱导因子通路被异常 ...
利特昔替尼 是一种用于治疗患有重度斑秃的成人和青少年患者的每日一次口服靶向药物。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击毛囊，导致头发、有时包括眉毛、睫毛及身体其他部位毛发的不规则脱落，重度斑秃通常指累及范围广泛的脱发，对患者心理 ...
帕瑞肽 是一种用于治疗库欣病和肢端肥大症的注射用生长抑素类似物药物。库欣病和肢端肥大症分别由垂体分泌过多的促肾上腺皮质激素和生长激素所致，导致皮质醇或胰岛素样生长因子-1水平异常升高，引发一系列复杂的全身性代谢紊乱。帕瑞肽的作用机制在于 ...
多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤的复发难治，常源于肿瘤细胞对多种作用机制的药物产生交叉耐药。 塞利尼索 的研发跳出了传统靶向增殖或代谢通路的框架，转而聚焦于一个细胞的基础生物学过程——核质运输。通过选择性抑制核输出蛋白XPO1，它旨在“扣留” ...
拉布立酶 是一种用于防治白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤患者在化疗初期发生肿瘤溶解综合征所致高尿酸血症的重组尿酸氧化酶。肿瘤溶解综合征是一种肿瘤治疗相关的急症，由于大量肿瘤细胞在化疗后被快速破坏，细胞内嘌呤等物质释放入血，代谢产生大量 ...
在ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中，克唑替尼曾是一线“主力军”，但约30%-40%患者会在1年内因ROS1 G2032R“看门员”突变耐药，陷入“无药可用”的绝境。这类患者肿瘤进展快、脑转移率高（约50%），传统化疗或二代ROS1抑制剂（如恩曲替尼）对 ...
对于HER2阳性肿瘤的治疗，随着抗体偶联药物的广泛应用，一种新的耐药模式——HER2蛋白激酶域自身获得性突变（例如C805S）——正成为临床上面临的挑战。 宗格替尼 的研发思路直接回应了这一演化中的治疗瓶颈，它作为一款能够穿透血脑屏障的口服HER2酪氨酸 ...
阿莫奈韦 是一种用于治疗带状疱疹的抗病毒口服药物，其作用旨在缩短皮损持续时间并缓解急性期疼痛。带状疱疹是由潜伏在体内的水痘-带状疱疹病毒再激活引起的感染性疾病，表现为沿神经分布的簇集性水疱和剧烈的神经痛。阿莫奈韦属于一种新型的疱疹病毒解 ...
在急性白血病的治疗版图中，KMT2A重排（KMT2A-r）曾是一片“无人区”。这类突变见于5%-10%的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，因KMT2A基因与其他基因（如MLLT3、MLLT1）异常融合，形成持续激活的致癌蛋白，驱动白血病细胞无限增殖 ...
针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病，传统化疗及部分靶向治疗效果有限，其核心病理在于异常的表观遗传编程驱动了HOX基因簇等关键发育基因的持续表达，维持了白血病细胞的自我更新与增殖。瑞维美尼的研发开创性地将药物靶点指向了这一转录调控 ...
艾拉戈克钠 是一种专门用于治疗中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的口服处方药。子宫内膜异位症是一种慢性疾病，其疼痛症状常常严重影响女性的生活质量和工作能力。该药物属于促性腺激素释放激素拮抗剂，其作用机制是通过竞争性阻断垂体中的促性腺激素 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者长期面临胆汁酸蓄积的折磨——皮肤瘙痒如蚁行、黄疸日渐加深、肝纤维化悄然进展，传统一线药物熊去氧胆酸（UDCA）虽能延缓病程，却对近40%应答不足（ALP≥1.5倍正常上限）的患者束手无策。奥贝胆酸（Obeticholic Acid，OCA ...
阿那白滞素 （Kineret/Anakinra）的出现，为自身炎症性疾病患者撕开了长期炎症肆虐的阴霾。这类疾病以反复发热、皮疹、关节痛为特征，源于免疫系统对“自我”的错误攻击，传统非甾体抗炎药或糖皮质激素只能暂时压制症状，无法阻断核心炎症通路——白细 ...
在2型糖尿病的治疗中，“每天吃药”曾是患者难以摆脱的日常负担——漏服、错服不仅影响控糖效果，还可能引发血糖波动。传统口服降糖药多为日制剂，而 曲格列汀 （Trelagliptin，商品名Zafatek）的出现，以“每周一次口服”的长效特性，打破了这一惯性。作 ...
在多发性骨髓瘤的治疗谱系中， 马法兰 （Melphalan，商品名玛法兰）的地位如同“定盘星”——自1964年问世以来，它凭借对浆细胞的独特亲和力与高效的烷化作用，始终是单药治疗、联合方案及自体造血干细胞移植（ASCT）预处理的核心药物。这种苯丙氨酸氮芥 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗版图中，IDH2基因突变曾是一片“灰色地带”。这类突变见于约12%-15%的AML患者，会因异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）功能异常，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG如同“细胞分化的刹车”，抑制白血病细胞 ...
雪白净（ 复方新诺明注射液 ，BACTRIM）作为磺胺甲噁唑（SMZ）与甲氧苄啶（TMP）的经典复方制剂，以“双重阻断叶酸代谢”的协同机制，成为细菌感染与肺孢子菌肺炎（PCP）治疗的“性价比之王”。在抗生素耐药日益严峻的背景下，它凭借广谱抗菌活性、明确 ...
在实体器官移植领域，巨细胞病毒（CMV）感染是悬在医患头顶的“达摩克利斯之剑”。约30%-50%的移植受者因免疫抑制剂使用导致CMV再激活，轻者引发发热、乏力，重者导致视网膜炎（失明风险）、肺炎（死亡率＞50%）、胃肠炎或移植物排斥，每年全球超10万例 ...
罗圣全（ 恩曲替尼 ，Rozlytrek）的问世，为ROS1融合阳性非小细胞肺癌、NTRK融合阳性实体瘤及ALK阳性非小细胞肺癌等“多靶点驱动”肿瘤带来了首个广谱精准方案。这类肿瘤因驱动基因多样（ROS1、NTRK、ALK融合）、脑转移高发（约30%-50%）、传统单靶点抑 ...
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