在内分泌系统疾病的治疗中，部分罕见但高致残性的疾病长期缺乏有效干预手段，尤其是那些由激素过度分泌驱动的病理状态。例如，库欣病源于垂体促肾上腺皮质激素（ACTH）腺瘤，导致皮质醇持续过量；而某些胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）则因分泌多种激 ...
乌帕替尼是一种口服选择性JAK1抑制剂，于2022年2月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度特应性皮炎患者，随后陆续获批用于类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病。该药物通过选择性抑制JAK1亚型，调节免疫信号通路，控制多种免 ...
恩曲替尼 是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2019年获得美国FDA批准，用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤患者和ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。该药物通过抑制TRKA、TRKB、TRKC、ROS1及ALK介导的信号通路发挥抗肿瘤作用，是首个获批兼具颅内活性的TRK/R ...
斑秃，一种以突发性、非瘢痕性脱发为特征的自身免疫性疾病，长期以来被误认为仅是“外观问题”，实则深刻影响患者的心理健康与社会功能。在严重病例中，患者可出现全秃（头发全部脱落）或普秃（全身毛发丧失），而传统疗法如局部激素或免疫抑制剂往往疗 ...
氨己烯酸是一种不可逆性GABA转氨酶抑制剂，于2009年8月获得美国FDA批准，用于治疗婴儿痉挛症和难治性复杂部分性癫痫发作。该药物通过提高脑内GABA浓度，增强抑制性神经信号传递，从而控制癫痫发作，是婴儿痉挛症治疗的一线药物选择。 氨己烯酸片 的 ...
图卡替尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国FDA批准，用于治疗HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，包括脑转移患者。该药物与曲妥珠单抗和卡培他滨联合使用，显著改善了经重度预治疗患者的生存期，特别是对脑转移患者显示出独特 ...
普纳替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2012年12月获得美国FDA批准，用于治疗对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓性白血病患者，以及对其他疗法无效的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者。该药物尤其针对T315I突变的患者，提供了一种有效的 ...
非达霉素是一种大环内酯类抗菌药物，于2011年5月27日获得美国FDA批准上市，专用于治疗成人及6个月及以上儿科患者的艰难梭菌相关性腹泻。该药物通过选择性抑制细菌RNA聚合酶，精准阻断艰难梭菌的DNA转录过程，有效杀灭增殖期细胞及休眠期芽孢，为艰难梭菌 ...
多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的血液系统恶性肿瘤，其特征是异常浆细胞在骨髓中不受控增殖，导致骨破坏、肾功能损害及免疫抑制。尽管近年来治疗手段不断进步，但该病仍属不可治愈的慢性疾病，需长期、多线治疗以控制病情。传统蛋白酶体抑制剂虽疗效确 ...
在妇科恶性肿瘤中，高级别浆液性卵巢癌因其高侵袭性和易复发特性长期困扰临床。尽管初始对铂类化疗反应良好，但多数患者会在数年内复发，且随着治疗线数增加，疗效逐渐衰减。近年来，基于肿瘤内在DNA修复缺陷的靶向策略成为突破点，其中 鲁卡帕尼 （Ruca ...
在皮肤恶性肿瘤中，基底细胞癌（BCC）虽多为惰性生长，但部分病例可发展为局部晚期或转移性病变，尤其当肿瘤侵犯重要结构、多次复发或患者无法耐受手术时，传统治疗手段往往束手无策。维莫德吉（Vismodegib）的问世，首次将分子靶向理念引入这一领域，通 ...
在慢性肾脏病（CKD）相关贫血的治疗领域，传统促红细胞生成素（ESA）注射疗法虽有效，但存在给药不便、心血管风险等局限。达普司他（Daprodustat，商品名包括Jesduvroq、Duvroq等）作为口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类药物的代表，通过 ...
达普司他 是一种新型口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，于2020年6月在日本首次获批上市，2023年2月获得美国FDA批准，用于治疗接受透析至少4个月的成人慢性肾病相关贫血。该药物通过创新机制模拟人体在低氧环境下的生理反应，为慢性肾病贫血患者提供 ...
骨髓纤维化是一种慢性、进行性的骨髓增殖性肿瘤，其特征为骨髓纤维组织异常增生、脾脏显著肿大，并伴随全身性炎症反应和严重贫血。长期以来，JAK抑制剂虽能缓解脾大和全身症状，却常因加重贫血而限制使用，使患者陷入“控症”与“保血”的两难境地。莫洛 ...
奎扎替尼 是一种强效且具有选择性的FLT3抑制剂，于2023年7月获得美国FDA批准，用于治疗带有FLT3-ITD突变阳性的新确诊急性髓系白血病成人患者。该药物通过与标准阿糖胞苷和蒽环类诱导治疗联合使用，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，显著改变了FLT3突 ...
甲磺酸贝舒地尔 是一种选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，于2021年获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者。该药物通过创新机制调节免疫应答，为传统治疗失败的患者提 ...
膀胱过度活动症（OAB）是一种以尿急、频尿和急迫性尿失禁为主要表现的常见泌尿系统功能障碍，影响全球数亿成年人的生活质量。患者常因突如其来的强烈尿意而焦虑不安，甚至限制社交与日常活动。传统治疗多依赖抗胆碱能药物，但这类药物因作用广泛，常引发 ...
更年期并非疾病，却是数亿女性生命历程中一段充满生理挑战的过渡期。其中，血管舒缩症状（如潮热、盗汗）最为普遍且扰人，严重者可影响睡眠、情绪乃至日常功能。长期以来，激素替代疗法（HRT）是主要应对手段，但其潜在风险——包括血栓、乳腺病变及心血 ...
特泊替尼于2021年2月获得美国FDA加速批准，2023年12月在中国正式批准上市，2024年11月纳入国家医保目录，它是一种口服的间充质-上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药物的上市填 ...
在儿童神经系统疾病中，Dravet综合征是一种起病早、发作频繁且对常规抗癫痫药物反应极差的严重癫痫性脑病。患儿常在婴儿期出现热性惊厥，并迅速进展为多种类型癫痫发作，伴随发育迟缓与认知障碍，给家庭和社会带来沉重负担。长期以来，临床缺乏有效干预 ...
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