帕利珠单抗，一种人源化单克隆抗体，自问世以来已成为预防婴幼儿因呼吸道合胞病毒感染导致严重下呼吸道疾病的核心生物制剂，它通过被动免疫的方式，为高危婴儿在病毒流行季节提供直接而关键的保护。呼吸道合胞病毒是导致婴幼儿，特别是早产儿、患有支气 ...
甲磺酸贝舒地尔 ，作为一种首创的口服选择性Rho相关卷曲螺旋形成蛋白激酶2抑制剂，其成功应用于临床，标志着在应对慢性移植物抗宿主病这一异基因造血干细胞移植后棘手并发症方面取得了机制性突破。慢性移植物抗宿主病是一种免疫介导的全身性、炎症纤维 ...
美泊利单抗 ，一种人源化单克隆抗体，其上市为临床控制特定类型重度哮喘提供了革命性的靶向工具，它通过高特异性结合并中和血液中循环的白介素-5，从而精准地切断这一关键细胞因子所驱动的炎症信号通路。白介素-5是嗜酸粒细胞生成、活化、存活及向组织 ...
艾拉司群 是一种用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性、携带ESR1基因突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性或成年男性的口服药物，适用于在至少一种内分泌治疗后疾病出现进展的患者。雌激素受体阳性乳腺癌是最常见的亚型，初始内分泌治疗通 ...
奥凯乐 是一种用于治疗携带ROS1基因阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的成年患者的强效口服靶向药物。ROS1基因融合是非小细胞肺癌中一种重要的驱动基因变异，多见于不吸烟的年轻腺癌患者，虽然相对罕见，但针对此靶点的治疗能显著改善患者预后。奥凯 ...
美替拉酮 是一种主要用于库欣综合征的鉴别诊断，以及在特定情况下用于治疗库欣综合征的药物。库欣综合征是由长期暴露于过高水平的皮质醇引起的一系列临床综合征，病因可能为垂体腺瘤、肾上腺肿瘤或异位促肾上腺皮质激素分泌等。美替拉酮的核心作用机制 ...
米伐木肽 是一种用于骨肉瘤切除术后的辅助治疗药物，适用于儿童、青少年和青年成人患者，旨在与术后化疗联合使用以降低肿瘤复发风险。骨肉瘤是一种好发于青少年的恶性骨肿瘤，即使经过手术完全切除和术后强化疗，仍有部分患者会出现复发或转移。米伐木 ...
玛伐凯泰 是一种用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的口服靶向药物，适用于纽约心脏病协会心功能分级为II-III级的成年患者。梗阻性肥厚型心肌病是一种以心室肌非对称性肥厚、左心室流出道在收缩期发生梗阻为特征的遗传性心脏病，可导致呼吸困难、胸痛 ...
莫洛替尼 是一种用于治疗中度或高危骨髓纤维化成人患者贫血症状的每日一次口服药物，特别是对那些已接受过另一种JAK抑制剂治疗的患者显示出价值。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，其特征包括骨髓纤维化、脾脏肿大、全身性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）以 ...
达普司他 是一种用于治疗慢性肾脏病引起的贫血的口服药物，适用于正在接受透析治疗的成年患者。肾性贫血是慢性肾脏病，特别是终末期肾病患者的常见并发症，主要由于肾脏产生促红细胞生成素的能力下降，以及体内调节红细胞生成的缺氧诱导因子通路被异常 ...
利特昔替尼 是一种用于治疗患有重度斑秃的成人和青少年患者的每日一次口服靶向药物。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统错误地攻击毛囊，导致头发、有时包括眉毛、睫毛及身体其他部位毛发的不规则脱落，重度斑秃通常指累及范围广泛的脱发，对患者心理 ...
帕瑞肽 是一种用于治疗库欣病和肢端肥大症的注射用生长抑素类似物药物。库欣病和肢端肥大症分别由垂体分泌过多的促肾上腺皮质激素和生长激素所致，导致皮质醇或胰岛素样生长因子-1水平异常升高，引发一系列复杂的全身性代谢紊乱。帕瑞肽的作用机制在于 ...
多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤的复发难治，常源于肿瘤细胞对多种作用机制的药物产生交叉耐药。 塞利尼索 的研发跳出了传统靶向增殖或代谢通路的框架，转而聚焦于一个细胞的基础生物学过程——核质运输。通过选择性抑制核输出蛋白XPO1，它旨在“扣留” ...
拉布立酶 是一种用于防治白血病、淋巴瘤等血液系统恶性肿瘤患者在化疗初期发生肿瘤溶解综合征所致高尿酸血症的重组尿酸氧化酶。肿瘤溶解综合征是一种肿瘤治疗相关的急症，由于大量肿瘤细胞在化疗后被快速破坏，细胞内嘌呤等物质释放入血，代谢产生大量 ...
在ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中，克唑替尼曾是一线“主力军”，但约30%-40%患者会在1年内因ROS1 G2032R“看门员”突变耐药，陷入“无药可用”的绝境。这类患者肿瘤进展快、脑转移率高（约50%），传统化疗或二代ROS1抑制剂（如恩曲替尼）对 ...
对于HER2阳性肿瘤的治疗，随着抗体偶联药物的广泛应用，一种新的耐药模式——HER2蛋白激酶域自身获得性突变（例如C805S）——正成为临床上面临的挑战。 宗格替尼 的研发思路直接回应了这一演化中的治疗瓶颈，它作为一款能够穿透血脑屏障的口服HER2酪氨酸 ...
阿莫奈韦 是一种用于治疗带状疱疹的抗病毒口服药物，其作用旨在缩短皮损持续时间并缓解急性期疼痛。带状疱疹是由潜伏在体内的水痘-带状疱疹病毒再激活引起的感染性疾病，表现为沿神经分布的簇集性水疱和剧烈的神经痛。阿莫奈韦属于一种新型的疱疹病毒解 ...
在急性白血病的治疗版图中，KMT2A重排（KMT2A-r）曾是一片“无人区”。这类突变见于5%-10%的急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，因KMT2A基因与其他基因（如MLLT3、MLLT1）异常融合，形成持续激活的致癌蛋白，驱动白血病细胞无限增殖 ...
针对携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病，传统化疗及部分靶向治疗效果有限，其核心病理在于异常的表观遗传编程驱动了HOX基因簇等关键发育基因的持续表达，维持了白血病细胞的自我更新与增殖。瑞维美尼的研发开创性地将药物靶点指向了这一转录调控 ...
艾拉戈克钠 是一种专门用于治疗中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛的口服处方药。子宫内膜异位症是一种慢性疾病，其疼痛症状常常严重影响女性的生活质量和工作能力。该药物属于促性腺激素释放激素拮抗剂，其作用机制是通过竞争性阻断垂体中的促性腺激素 ...
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