伏索利肽 是一种C型利钠肽类似物，主要用于经基因检测确认、因成纤维细胞生长因子受体3基因突变所致，且骨骺尚未闭合的儿童软骨发育不全患者。它通过调节相关信号通路，帮助恢复生长板软骨细胞的正常功能，促进软骨内骨形成，从而提升患儿的线性生长速 ...
爱泌罗 是一种半合成的肝素类大分子碳水化合物衍生物，化学性质和结构式类似于糖胺聚糖。戊聚糖多硫酸钠胶囊(爱泌罗、Elmiron)是专门用于治疗间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的口服处方药。通过模拟膀胱表面的天然保护层(糖胺聚糖层)发挥作用，理论上可修 ...
慢性荨麻疹看起来只是“起风团、发痒”，但真正长期被它困扰的人都知道：它影响的不只是皮肤，还会影响睡眠、情绪、工作和生活。有些患者反复发作很多年，查了很多过敏原，忌了很多口，吃了很多药，仍然控制不好，于是慢慢变得焦虑，甚至觉得“是不是这 ...
原发性干燥综合征（pSS）为慢性进展性自身免疫病，以淋巴细胞浸润外分泌腺为核心病理特征，好发于40～50岁中年女性，除口干、眼干等典型表现外，还可累及呼吸、消化、神经、血液等多系统，显著降低患者生活质量，且提升淋巴瘤发病风险。目前，西维美林尚 ...
GIST的原发基因突变特征相对简单，约75%~80%的患者携带干细胞因子受体（KIT）基因突变，此外约5%~10%携带血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）基因突变。但GIST具有一定遗传异质性，不同突变位点的出现频率差异很大：KIT基因中外显子11突变最为常见，频率 ...
华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤都是一种恶性淋巴瘤。这两种疾病都类属于“惰性淋巴瘤”，指的是进展相对缓慢的淋巴瘤。据统计，日本每年大概会新发240个淋巴浆细胞性淋巴瘤新病例。华氏巨球蛋白血症和淋巴浆细胞性淋巴瘤通常在临床过程中生长和扩 ...
布瑞索卡替 是一种口服、可逆性二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，通过抑制DPP1来阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化，从而减轻中性粒细胞主导的气道炎症。关键Ⅲ期试验（ASPEN研究）显示，能显著降低非囊性纤维化支气管扩张症患者的年化肺急性加重率，整体安 ...
传统GLP-1药物大多需要皮下注射，部分患者因恐惧针头或注射操作繁琐而放弃治疗。与不少减重药物要求清晨空腹服用且服药后半小时内不能进食、饮水不同，奥氟格列隆可在餐前或餐后任意时间服用，患者无需改变日常作息，依从性大幅提升。奥氟格列隆片每日一 ...
米替福新(Impavido)是一种口服药物，获批用于治疗三种主要类型的利什曼病：内脏利什曼病（影响内脏器官）、皮肤利什曼病（影响皮肤）和粘膜利什曼病（影响鼻和喉）。它适用于12岁及以上的患者。米替福新(Impavido)是首个获FDA批准用于治疗皮肤或粘膜利什 ...
卡马替尼 适用于治疗用于未经系统治疗的携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。卡马替尼通过竞争性结合MET激酶ATP结合域，阻断下游PI3K/AKT、RAS/MAPK等促癌信号传导，同时抑制肿瘤微环境中的 ...
卡博替尼 （Cabozantinib）是一种口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制多种与肿瘤生长和血管生成相关的信号通路发挥作用。其独特的多靶点作用机制使其在多种恶性肿瘤治疗中展现出良好效果。卡博替尼通过抑制多种受体酪氨酸激酶的活性，阻断其信 ...
拉罗替尼 通过抑制NTRK基因融合产生的异常TRK蛋白，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖。NTPK融合是一种罕见但强效的致癌驱动突变，在多种实体瘤中均可能出现。不限癌种特性：与传统“按癌种分类”治疗不同，拉罗替尼以基因突变为治疗依据，适用于 ...
索托拉西布 （AMG 510）是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的首批小分子抑制剂之一，可靶向抑制携带G12C突变的KRAS蛋白。索托拉西布通过将G12C突变KRAS蛋白锁定在一种非激活GDP结合状态来特异性地和不可逆地抑制其促增殖活性。用于治疗KRAS G12C突变型局 ...
莫博替尼 是一种激酶抑制剂，适用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，经FDA批准的测试检测到，其疾病在铂类化疗期间或之后进展。莫博替尼的治疗效果与用药规范程度密切相关，作为精准靶 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）靶向治疗飞速发展的今天，EGFR常见突变（19del/L858R）已有众多特效药，但占EGFR突变12%的20号外显子插入突变（ex20ins）却长期面临无药可用的困境。2021年， 莫博替尼 （Exkivity）获FDA批准上市，成为首个针对EGFR ex20ins的靶 ...
AML的发病率随年龄增加而显著升高，中位发病年龄68~70岁，意味着超过50%的AML发生在老年患者中。此类患者身体耐受差、并发症风险高，治疗安全性与耐受性是临床方案选择的重要考量。艾伏尼布一线治疗全程平稳可控。临床数据证实， 艾伏尼布 联合阿扎胞苷 ...
IDH1是细胞代谢链条上一颗很普通的螺丝钉，正常工作时负责把异柠檬酸转化成α-酮戊二酸。但一旦发生突变，这个酶就变了一副面孔——它开始大量生产一种叫2-羟基戊二酸（2-HG）的异常代谢物。2-HG在细胞内越积越多，像一个持续干扰信号的发射器，打乱表观 ...
培米替尼 是一种强效、选择性的口服小分子抑制剂，其主要靶点正是FGFR1、FGFR2和FGFR3。它的作用机制精准而直接：培米替尼的分子结构能够穿透细胞膜，精准地结合到FGFR蛋白内部的ATP结合位点上。通过占据这个位置，它阻断了ATP参与磷酸化过程，从而抑制 ...
吉瑞替尼 (Gilteritinib)主要用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)患者。通过阻断异常激活的FLT3信号传导，抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡，从而延缓疾病进展，为FLT3突变阳性AML患者提供精准靶向治疗方案。吉瑞替尼适用于治疗携带Flt-3突 ...
急性髓系白血病（AML）作为一种异质性极强的血液系统恶性肿瘤，它进展迅猛、预后极差，尤其对于携带FLT3突变的患者而言，更是陷入“治疗难、易复发、生存期短”的绝境。据统计，中国每年约有80000人被诊断为白血病，其中FLT3突变型AML患者占比约30%，这 ...
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