类风湿关节炎是一种以慢性滑膜炎为主要表现的自身免疫性疾病，若控制不佳，可导致关节畸形和功能丧失。在传统改善病情抗风湿药（DMARDs）和肿瘤坏死因子抑制剂治疗失败后，患者常面临治疗瓶颈。 阿那白滞素 通过特异性阻断白介素-1与其受体结合，抑制滑 ...
黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤癌，约50%患者携带BRAF V600基因突变。这类突变会激活MAPK信号通路，驱动肿瘤细胞不受控制地增殖、侵袭和转移。传统治疗中，晚期患者依赖化疗或免疫治疗，但化疗客观缓解率仅约10%-15%，免疫治疗响应率也有限，且易出现耐药 ...
在多种罕见血液系统疾病中，补体系统的异常激活扮演着关键角色，而 舒立瑞 作为首个获批的C5补体抑制剂，为这类疾病提供了革命性的治疗手段。其作用机制在于特异性结合C5蛋白，阻止其转化为活性片段，从而中断补体终末通路的级联反应。这一干预有效保护 ...
慢性肝病（如肝硬化）患者常因脾功能亢进、骨髓抑制等因素出现血小板减少，这不仅增加消化道出血、脑出血等致命风险，更限制了肝癌射频消融、脾切除等必要治疗开展。传统升血小板方案依赖血小板输注（需配型且易引发免疫反应）或TPO类似物（皮下注射不便 ...
在炎症性肠病的治疗演进中，靶向药物的发展极大改善了患者的预后。 伊曲莫德 通过调节鞘氨醇-1-磷酸受体信号通路，选择性阻断淋巴细胞向肠道炎症部位的迁移，从而减轻黏膜炎症反应。其作用机制集中于免疫细胞归巢过程，不广泛抑制全身免疫功能，减少了传 ...
再生障碍性贫血（AA）是骨髓造血功能衰竭性疾病，约60%患者以血小板减少为首发表现，且随着病程进展，血小板计数常进行性下降，增加出血风险。传统治疗依赖免疫抑制（如ATG联合环孢素）或造血干细胞移植，但部分患者对免疫抑制反应不佳，或因年龄、合并 ...
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由TTR基因突变引起的罕见进行性神经和心脏疾病，患者因异常TTR蛋白在组织中沉积而出现多发性神经病变和心肌肥厚。 武特里西兰 作为一款基于RNA干扰技术的创新药物，通过靶向降解肝脏中突变和野生型TTR信使RNA，显著 ...
FGFR基因变异不是胆管癌的“专属”——它在胃癌、尿路上皮癌、头颈部鳞癌等癌症中均有出现，过去却因没有针对性药物，患者只能“通用”传统治疗，效果参差不齐。佩米替尼作为选择性FGFR1/2/3抑制剂，能覆盖几乎所有FGFR变异类型（融合、重排或点突变）， ...
自身炎症性疾病是一类因免疫系统异常激活导致慢性炎症的疾病，其核心机制常涉及细胞因子的失控性释放。 阿那白滞素 作为一种重组人白介素-1受体拮抗剂，通过与白介素-1α和白介素-1β竞争性结合Ⅰ型白介素-1受体，阻断其信号传导，从而有效抑制由IL-1介 ...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，其核心病理机制在于PIG-A基因突变导致红细胞表面缺乏糖基磷脂酰肌醇锚定蛋白，使红细胞对补体系统异常敏感，从而引发慢性血管内溶血。 舒立瑞 作为一种人源化单克隆抗体，精准靶向补体 ...
RET基因变异不是某一种癌症的“专利”——它在非小细胞肺癌、甲状腺癌、结直肠癌甚至乳腺癌中都有出现，过去却因没有针对性药物，患者只能“通用”传统治疗，效果参差不齐。普吉华作为高度选择性RET抑制剂，能覆盖几乎所有RET变异类型（融合或点突变）， ...
急性髓系白血病的治疗面临复发率高、耐药性强等挑战，尤其在老年患者中尤为突出。 麦罗塔 作为一种抗体偶联药物，通过靶向CD33抗原，将细胞毒药物精准递送至白血病细胞，实现高效杀伤。其机制独特，不仅直接诱导肿瘤细胞死亡，还可能通过免疫调节作用增 ...
血小板减少症患者的治疗，常陷入“治标不治本”的困境——传统药物或依赖激素抑制免疫，或需频繁输注血小板，不仅副作用大，更让患者因担心出血而不敢正常生活。艾曲泊帕的出现，通过“促生成”而非“抑免疫”的独特机制，为患者提供了长期、安全的管理 ...
多发性硬化是一种复杂的自身免疫性疾病，其治疗目标不仅是控制复发，更在于延缓神经退行性变。 阿仑单抗 通过特异性结合CD52抗原，广泛耗竭外周血中的T和B淋巴细胞，从而中断自身免疫反应的级联放大过程。这种深度免疫清除后伴随的免疫系统重建，可能产 ...
HER2阳性乳腺癌因其高复发风险和侵袭性，长期以来是临床治疗的重点和难点。尽管靶向治疗显著改善了早期患者的预后，转移性患者仍面临耐药和治疗选择枯竭的困境。 德喜曲妥珠单抗 通过将抗HER2抗体与高效化疗药物偶联，实现了对肿瘤细胞的精准打击，其作 ...
癌症治疗的终极目标，从来不是“消灭肿瘤”，而是“让患者活得好”。传统化疗的脱发、恶心、骨髓抑制，常让患者陷入“治病即遭罪”的困境——尤其是胆管癌、胃癌等消化系统肿瘤患者，本身消化功能弱，化疗后更易出现食欲减退、乏力，生活质量急剧下降。 ...
多发性骨髓瘤的治疗已进入联合靶向时代，尤其在复发或难治性患者中，单一药物难以实现持久控制。 埃罗妥珠单抗 通过靶向SLAMF7抗原，激活自然杀伤细胞对骨髓瘤细胞的识别与杀伤，同时破坏肿瘤细胞在骨髓微环境中的庇护作用，从而实现免疫介导的抗肿瘤效 ...
癌症治疗的终极目标，从来不是“消灭肿瘤”，而是“让患者活得好”。传统化疗的脱发、恶心、骨髓抑制，常让患者陷入“治病即遭罪”的困境——尤其是老年患者或合并基础病的人群，往往因无法耐受副作用而放弃治疗。普吉华作为口服靶向药，副作用可控、使 ...
前体B细胞急性淋巴细胞白血病的复发常意味着治疗难度的急剧上升，患者面临极高的死亡风险。在传统治疗手段效果不佳的背景下， 贝博萨 以其独特的抗体偶联结构，为这类患者带来了新的转机。该药物通过特异性识别白血病细胞表面的CD22抗原，将强效的细胞毒 ...
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，患者因免疫系统错误攻击血小板，导致外周血血小板计数降低，常出现皮肤瘀斑、鼻出血甚至内脏出血风险。传统治疗以糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除为主，但约30%患者对激素反应不佳，脾切除后仍有10%-20% ...
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