宗格替尼 是一种口服的趋化因子受体CXCR4拮抗剂，其核心用途在于改善那些正在接受清髓性预处理方案，即将进行同种异体造血干细胞移植的急性髓系白血病成年患者的中性粒细胞植入效果，其目标是降低严重中性粒细胞缺乏伴发热的发生率以及由此引发的相关风 ...
恩西地平 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，于2017年8月获批用于治疗经检测证实携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。这款药物的问世，为这部分预后恶劣、治疗选择匮乏的患者提供了首个针对IDH2这一特定基因突变的靶向治疗选择，标志 ...
司美格鲁肽 是一种人胰高血糖素样肽-1类似物，最初于2017年12月获批用于改善2型糖尿病患者的血糖控制，随后其适应症已扩展至降低伴有心血管疾病的2型糖尿病患者的主要不良心血管事件风险，以及作为低热量饮食和增加体力活动的辅助手段，用于长期体重管 ...
贝组替凡 是一种口服的小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年8月获批用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。这款药物是全球首个获批的缺氧诱导因子-2α靶向疗法，其作 ...
帕比司他 是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，于2015年2月获批与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发难治性多发性骨髓瘤患者。它的获批为经历多重治疗后疾病仍进展的患者提供了一 ...
卡马替尼 是一种高选择性的口服小分子MET抑制剂，于2020年5月获批用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成年患者。这种靶向药物的出现，标志着针对这一特定罕见驱动基因突变终于拥有了高效的治疗选择，显著改变了这部分患者的治疗格局 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病老年患者。急性髓系白血病是一种侵袭性血液癌症，许多老年或身体状况不佳的患者无法耐受标准的强化疗，预后极 ...
武特里西兰 是一种基于核糖核酸干扰技术开发的双链小干扰核糖核酸药物，通过皮下注射给药，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变成人患者。该疾病是一种罕见的、进行性且致命的常染色体显性遗传病，突变型转甲状腺素蛋白在全身器官 ...
瑞替珠单抗 是一种针对白细胞介素5的人源化单克隆抗体，通过静脉输注给药，作为附加维持治疗，用于控制重度嗜酸性粒细胞表型哮喘成人患者的病情。重度哮喘尽管使用高剂量吸入性皮质类固醇联合其他控制药物，仍难以控制，其中嗜酸性粒细胞炎症是重要的驱 ...
伐美妥司他 是一种口服的、针对两种组蛋白甲基转移酶的双重抑制剂，用于治疗复发或难治性的两种特定类型血液系统恶性肿瘤成人患者。这两种疾病传统治疗预后不佳，尤其是复发难治患者，而伐美妥司他通过干预肿瘤细胞的表观遗传调控这一新颖机制发挥作用 ...
瑞司美替罗 是一种口服的、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者。非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪性肝病的进展形式，以肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化为特征，可进一步发展为肝硬化、肝功能 ...
贝拉西普 是一种选择性T细胞共刺激阻滞剂，通过静脉输注给药，用于与巴利昔单抗诱导、霉酚酸酯和皮质类固醇联合，预防肾移植成年患者的急性排斥反应。与传统钙调磷酸酶抑制剂为基础的免疫抑制方案不同，贝拉西普通过一种全新的作用机制来抑制免疫系统对 ...
帕利珠单抗 是一种针对呼吸道合胞病毒融合蛋白的人源化单克隆抗体，通过肌肉注射给药，专门用于预防婴幼儿因感染呼吸道合胞病毒引发的严重下呼吸道疾病。呼吸道合胞病毒是导致婴幼儿急性下呼吸道感染的首要病原体，对于早产儿、患有慢性肺部疾病或先天 ...
阿维鲁单抗 是一种通过阻断程序性死亡配体1与免疫细胞上程序性死亡受体1结合从而帮助患者免疫系统识别并攻击肿瘤细胞的人源化单克隆抗体，其在特定尿路上皮癌治疗中的获批应用，标志着一线含铂化疗后疾病未进展患者进入维持治疗阶段的标准模式发生了重 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种利用独特的纳米技术平台将经典免疫抑制剂西罗莫司与人体内源性白蛋白结合而成的静脉注射用药物，专门用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该疾病是一种极为罕见的软组织肉瘤，传 ...
盐酸依特卡肽 是一种用于治疗正接受血液透析治疗的慢性肾病成人患者所伴随的继发性甲状旁腺功能亢进的静脉注射药物，其作为一类新型拟钙剂的代表，通过模拟钙离子作用来调节甲状旁腺激素的分泌，为长期透析患者复杂的内分泌紊乱管理提供了创新的解决方 ...
匹米替比 是一种口服的热休克蛋白90抑制剂，用于治疗既往接受过激酶抑制剂治疗后疾病仍进展的不可切除的晚期或复发性胃肠道间质瘤。胃肠道间质瘤对标准靶向治疗产生获得性耐药是一个严峻的临床挑战，而热休克蛋白90作为维持多种致癌客户蛋白稳定性和功 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种口服的、强效且高选择性的激酶抑制剂，用于治疗既往接受过三种或以上激酶抑制剂（包括特定药物）治疗的晚期胃肠道间质瘤成年患者。胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道壁间叶组织的肿瘤，其发生发展与特定的驱动基因突变密切相关， ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，已被批准用于高危神经母细胞瘤患者在接受多模式强化治疗后，进入缓解期的维持治疗，旨在降低复发风险，提高长期生存率。神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，高危患者即使经过手术、高强度化疗 ...
伊纳沃利昔布 是一种口服的、具有高度选择性的磷脂酰肌醇3-激酶α亚型抑制剂，专门用于治疗携带特定基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期乳腺癌患者。该药物的开发基于一个明确的生物标志物，即PIK3CA基因的激活突变，这使其成为真正 ...
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