厄达替尼（Erdafitinib）作为一种口服小分子FGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过特异性抑制FGFR1-4的活性，阻断异常激活的信号通路，在FGFR变异驱动的肿瘤治疗中展现出显著疗效。其核心机制在于与FGFR的ATP结合位点可逆性结合，抑制受体磷酸化及下游RAS/MAPK、PI3K/AKT通路激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。这一机制使其在FGFR变异阳性的尿路上皮癌、胆管癌等实体瘤中成为精准治疗的重要选择。

　　在尿路上皮癌领域，厄达替尼的临床研究数据尤为突出。BLC2001试验显示，99例携带FGFR2/3基因变异的晚期患者接受治疗后，客观缓解率（ORR）达40%，其中完全缓解率3%，部分缓解率37%。中位无进展生存期（PFS）延长至5.5个月，中位总生存期（OS）达13.8个月。值得注意的是，在既往接受过免疫治疗的22例患者中，ORR提升至59%，表明其在免疫治疗耐药患者中的潜在价值。此外，真实世界数据进一步验证了其长期生存获益，约15%的FGFR变异尿路上皮癌患者生存期超过2年，远超传统化疗的8-10个月。

　　厄达替尼的跨癌种疗效同样值得关注。在针对FGFR变异驱动的晚期实体瘤的RAGNAR研究中，178例接受过至少两种系统治疗的患者中，整体ORR为29.2%，疾病控制率（DCR）达72.5%。其中，胆管癌患者ORR为27.3%，中位缓解持续时间（DOR）达11.4个月；胰腺癌患者ORR为31%，DCR达94%；唾液腺癌患者全部获得缓解（ORR 100%），DCR为100%；胶质母细胞瘤患者ORR为21%，中位DOR为7.1个月。这些数据表明，厄达替尼在多种FGFR变异驱动的肿瘤中均具有显著疗效。

　　厄达替尼作为FGFR靶向治疗领域的创新药物，通过精准抑制异常激活的信号通路，为FGFR变异驱动的恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。其跨癌种疗效、联合治疗潜力及耐药管理策略，标志着癌症治疗向精准化、个体化方向迈进。随着研究的深入和临床应用的推广，厄达替尼有望为更多患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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