吉瑞替尼是高选择性FLT3酪氨酸激酶抑制剂，通过三重作用阻断突变FLT3信号：与FLT3受体竞争性结合，抑制其激酶活性；阻止受体磷酸化及下游信号通路（如RAS-RAF-MEK）激活；减少白血病细胞增殖并诱导凋亡。其对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变均有强效抑制作用，且对正常细胞毒性较低，靶向性优势显著。
吉瑞替尼仅限携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。此类患者占急性髓系白血病总病例的30%，传统化疗缓解率不足20%，中位生存期短。吉瑞替尼可突破化疗耐药瓶颈，尤其适用于高龄、体能状态差或无法耐受强化疗的患者。
48岁女性患者，FLT3-ITD突变急性髓系白血病复发，化疗后骨髓原始细胞仍占42%。改用吉瑞替尼120mg/日治疗，第6周骨髓原始细胞降至10%，第12周达完全缓解，突变负荷下降90%。治疗中出现2级中性粒细胞减少，经支持治疗后控制，无严重不良反应，持续治疗18个月仍处于缓解状态。
该案例体现吉瑞替尼三大优势：对耐药患者有效率高，口服便捷提升依从性，不良反应可控。其为FLT3突变白血病提供了精准治疗选择，显著延长患者无进展生存期，改善生活质量。临床应用中需严格遵循突变检测先行原则，加强全程监测以实现获益最大化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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