急性髓系白血病的治疗正逐步从“一刀切”模式转向基于分子特征的精准策略。其中，IDH1突变作为可靶向的驱动变异，成为治疗新靶点。依维替尼作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过特异性阻断突变酶活性，降低2-HG水平，重塑细胞表观遗传状态，促进白血病细胞分化成熟，实现“诱导分化”而非“细胞毒杀伤”，极大减少了传统化疗带来的骨髓抑制和感染风险。
依维替尼适用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，尤其适用于不适合强化疗者。研究证实，依维替尼单药治疗可使中位总生存期达到9个月以上，2年生存率约为20%-25%。部分患者在治疗后获得分子学缓解，为后续移植创造条件。治疗方案为每日500毫克口服，连续服用，建议固定时间服药以维持稳定血药浓度。
一位70岁患者因复发性急性髓系白血病接受依维替尼治疗，治疗两个月后骨髓缓解，外周血象恢复正常。尽管出现轻度电解质紊乱和QT间期延长，但经对症处理后稳定，持续治疗超过一年。该案例说明依维替尼在真实临床中具备持久疗效和可管理的安全性。
与其他靶向药相比，依维替尼在靶点选择性上更具优势。与泛IDH抑制剂相比，其对IDH1的抑制更特异，减少脱靶效应。与化疗相比，其血液学毒性显著更低，3级以上贫血和血小板减少发生率均低于20%。
治疗期间需定期监测心电图、电解质、肝功能和骨髓象。分化综合征需高度警惕，早期识别和干预至关重要。避免与CYP3A4强诱导剂合用。
依维替尼代表了白血病治疗从经验性向精准化转变的重要一步。通过识别IDH1突变并启动靶向治疗，患者获得了新的生存机会。未来随着联合策略和检测技术的发展，其应用价值将进一步提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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