贝组替凡是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年获得批准用于治疗无需立即手术的von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成人患者。该药物通过靶向HIF-2α信号通路，抑制VHL相关肿瘤的生长。
von Hippel-Lindau病是一种常染色体显性遗传病，VHL基因突变导致缺氧诱导因子-2α蛋白异常积累，促进血管生成和肿瘤生长。贝组替凡能够选择性结合HIF-2α，阻断其与HIF-1β的二聚化，抑制下游靶基因的转录，从而抑制肿瘤血管生成和细胞增殖。在关键临床试验中，贝组替凡治疗VHL相关肾细胞癌的客观缓解率为49%，中位缓解持续时间尚未达到，治疗中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤的客观缓解率分别为63%和83%。
该药物的推荐剂量为每日一次口服120毫克，需整片吞服，可与食物同服或空腹服用。常见的不良反应包括贫血、疲劳、肌酐升高、头痛和头晕等。由于贝组替凡可能引起缺氧，治疗期间需监测血氧饱和度，对于有呼吸系统疾病的患者需谨慎使用。
贝组替凡是首个获批用于VHL相关肿瘤的系统性治疗药物，填补了该领域的治疗空白。与传统的局部治疗（如手术或消融）相比，贝组替凡能够同时控制多个部位的肿瘤，避免了反复手术的创伤和并发症。对于不适合手术或手术后复发的患者，贝组替凡提供了有效的治疗选择。该药物的上市标志着VHL相关肿瘤治疗的重要里程碑，为这一罕见病患者群体带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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