阿伐普替尼（通用名：阿伐普利尼）是一种口服强效、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，通过抑制KIT和PDGFRA的激酶活性，阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。该药物于2020年在美国获批上市，2021年在中国上市，商品名为"艾维替尼"。阿伐普替尼适用于不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，特别是携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）的患者。作为首个获批用于PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤的靶向药物，阿伐普替尼的上市填补了临床治疗空白。

　　阿伐普替尼通过不可逆地结合KIT和PDGFRA的ATP结合口袋，抑制其激酶活性，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。其对PDGFRA D842V突变具有高度选择性，能够有效克服该突变导致的伊马替尼耐药。临床前研究显示，阿伐普替尼在携带PDGFRA D842V突变的细胞系和动物模型中均表现出显著的抗肿瘤活性，且对野生型KIT和PDGFRA的抑制活性较弱，安全性特征更优。

　　在关键临床试验中，阿伐普替尼治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者，经独立评审委员会评估的客观缓解率达到86%，其中完全缓解率为7%。中位缓解持续时间未达到，12个月缓解持续率为76%。在既往接受过伊马替尼治疗的患者中，客观缓解率为67%。这些数据确立了阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤治疗中的重要地位。

　　阿伐普替尼的推荐剂量为300mg，每日一次，口服，空腹服用。治疗期间需密切监测颅内出血、认知功能障碍、情绪变化、QT间期延长等不良反应。常见不良反应包括水肿、恶心、疲劳、认知功能障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。大多数不良反应为1-2级，可通过剂量调整或对症支持治疗控制。对于出现≥3级不良反应的患者，可能需要暂停用药、减量或永久停药。

　　与其他靶向药物相比，阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤患者中展现出独特优势。其口服给药方式方便患者居家治疗，提高生活质量。在疗效方面，阿伐普替尼的客观缓解率和缓解持续时间显著优于传统治疗。安全性方面，虽然认知功能障碍和水肿等不良反应常见，但多数可控。阿伐普替尼的获批，使得PDGFRA外显子18突变这一难治亚型终于有了针对性的靶向治疗选择，为患者带来了新的生存希望和治疗机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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