卡巴他赛 的获批，填补了多西他赛耐药后转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的治疗空白。mCRPC作为前列腺癌终末阶段，肿瘤细胞对雄激素剥夺治疗（ADT）及多西他赛化疗产生耐药，传统方案疗效骤降，患者中位生存期不足12个月。卡巴他赛作为新一代紫杉烷类 ...
von Hippel-Lindau（VHL）病是一种罕见的常染色体显性遗传病，因VHL肿瘤抑制基因失活导致缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）异常积累，驱动肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CMBs）和胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）等多器官肿瘤发生。传统治疗依赖手 ...
瑞维美尼 的研发成功与获批上市，标志着针对特定染色体重排所致急性白血病的治疗进入了全新的靶向时代，为经历多种治疗方案后仍复发或难治的急性白血病患者，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，带来了重要的治疗转机。其作用机制在于高效抑制一 ...
艾思瑞/吡非尼酮的获批，填补了特发性肺纤维化（IPF）治疗长达数十年的药物空白。IPF作为一种进行性致死性肺间质疾病，患者肺功能以每年150-200ml的速度不可逆下降，中位生存期仅2-5年，传统治疗仅能吸氧对症，无法延缓纤维化进展。 吡非尼酮 作为全球首 ...
作为一种创新的口服小分子抑制剂， 瑞维美尼 的开发和获批，标志着针对一种特定染色体重排的急性白血病治疗进入了靶向治疗的新阶段，为那些经历多次治疗后复发或难治的急性白血病患者，包括急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病，提供了全新的治疗希望。 ...
吉三代 /丙通沙的上市，标志着丙型肝炎治疗从“基因分型依赖的试错时代”跨入“口服治愈普适化时代”。作为全球首个全基因型口服直接抗病毒药物（DAA）复方制剂，它由索磷布韦（NS5B聚合酶抑制剂）与维帕他韦（NS5A抑制剂）组成，通过双药协同阻断病毒 ...
作为一种口服的高选择性抑制剂，宗格替尼的临床应用为携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者开辟了新的治疗途径，它通过精确阻断癌细胞增殖所依赖的关键信号通路，从而实现对肿瘤生长的有效抑制。该药物主要针对因特定融合基因突变而驱 ...
宗格替尼的临床应用为携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者提供了一种新的治疗选择。它通过精准地阻断癌细胞赖以生存的关键信号通路，从而抑制癌细胞的增殖并诱导其死亡。该药物主要针对存在一种特定融合基因的急性髓系白血病亚型，这 ...
在癌症治疗史上， 伊马替尼 （格列卫）的诞生是一个划时代的转折点。1998年，当第一例慢性髓性白血病（CML）患者服用这个黄色小药片后，费城染色体阳性的癌细胞竟奇迹般地“安静”下来——这种曾被干扰素和化疗折磨得奄奄一息的疾病，突然有了“可靶向、 ...
丙型肝炎病毒（HCV）曾是全球慢性肝炎、肝硬化及肝癌的主要诱因之一，传统干扰素联合利巴韦林方案治愈率不足50%，且伴随流感样症状、骨髓抑制等严重副作用，让无数患者望而却步。吉三代的上市，以全球首个全基因型口服直接抗病毒药物（DAA）复方制剂身份 ...
子宫内膜异位症（EMS）与子宫肌瘤引发的月经过多，长期困扰着全球数百万女性——前者以异位内膜周期性出血导致剧痛、不孕，后者因子宫增大压迫引发贫血、盆腔不适，传统治疗或依赖子宫切除（创伤性），或采用GnRH激动剂（需注射、初期激素反跳）。前列腺 ...
信倍立/ 阿西米尼布 (Asciminib)的获批，标志着慢性髓性白血病(CML)耐药治疗从“ATP竞争抑制”跨入“变构调控”的新阶段。在CML靶向治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)虽将疾病转为可控慢性病，但约20%-30%患者因BCR-ABL1激酶突变（尤其是T315I“守门员” ...
特立妥单抗 是一种靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性T细胞衔接器抗体，通过静脉输注给药，为难治性或复发性多发性骨髓瘤患者提供了一种创新的免疫治疗选择。该药物的一端与多发性骨髓瘤细胞表面高度表达的B细胞成熟抗原结合，另一端与T细胞表面的CD3受 ...
在急性白血病中，混合谱系白血病（MLL）基因重排与NPM1突变是一类特殊的“分子驱动型”亚型——它们通过异常激活menin-KMT2A（MLL）转录复合物，驱动HOXA、MEIS1等致癌基因高表达，导致白血病细胞增殖失控。这类患者占急性髓系白血病（AML）的10%-15%、 ...
洛莫司汀 是一种口服的烷化剂类亚硝脲化疗药物，因其强大的脂溶性及穿透血脑屏障的能力，在中枢神经系统肿瘤的治疗中具有特殊地位。该药物属于细胞周期非特异性药物，其主要作用机制是在体内代谢为活性产物后，与细胞内的脱氧核糖核酸和核糖核酸发生烷 ...
外显子20插入突变（占HER2突变的40%-50%）曾是一片“模糊地带”——传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法有效结合突变体结构而疗效有限，化疗缓解率不足25%，患者中位生存期仅10-12个月。宗格替尼的加入，以新一代高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂 ...
HER2外显子20插入突变在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比不足5%，却因突变体独特的空间构象——激酶结构域C端插入氨基酸导致ATP口袋扩张扭曲——长期游离于主流靶向治疗之外。传统HER2抑制剂（如曲妥珠单抗、T-DM1）因无法稳定结合变形口袋而疗效微弱，化疗 ...
在急性白血病中，混合谱系白血病（MLL）基因重排与NPM1突变是两类特殊的“分子标签”——它们通过异常激活menin-KMT2A（MLL）转录复合物，驱动HOXA、MEIS1等致癌基因高表达，导致白血病细胞增殖失控。这类患者占急性髓系白血病（AML）的10%-15%、急性淋 ...
索托拉西布 （索托雷塞/Sotorasib）的登场，为KRAS G12C突变这一“不可成药”的癌症驱动基因写下了“可靶向”的破冰注脚。在实体瘤中，KRAS突变发生率高达20%-30%，其中G12C亚型占非小细胞肺癌（NSCLC）的13%、结直肠癌的3%-4%，却因突变蛋白表面光滑、 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗版图中，19del、L858R等常见突变早已拥有成熟的TKI方案，但占比约4%-10%的EGFR exon20插入突变却长期处于“治疗荒漠”——传统EGFR-TKI（如吉非替尼）因无法有效结合突变体结构而失效，化疗缓解率不足30%，患者中 ...
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