瑞维美尼 是一种首创的、口服的menin-KMT2A相互作用抑制剂，于2024年7月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人患者。该药物的获批是基于其在新药临床试验中展现出的显著疗效，标志着针对这一特定高危 ...
瑞维美尼 是一种首创的口服menin-KMT2A相互作用抑制剂，于2024年7月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性白血病成人患者。该药物的成功获批，标志着针对这一长期以来与极差预后相关的高危白血病基因亚型的治疗 ...
在软组织肉瘤的治疗图谱中，蒽环类药物（如多柔比星）的失败常将患者推入后线治疗选择有限、预后黯淡的困境。曲贝替定的临床价值，在于它从一个全然不同的化学与作用维度切入，为这类侵袭性肿瘤提供了独特的抗肿瘤机制。它并非来源于陆地微生物发酵，而 ...
宗格替尼 是一种处于临床开发阶段的高选择性口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，其研发目标是针对存在成纤维细胞生长因子受体基因异常的晚期实体瘤提供新的治疗选择。该药物的设计着重于优化对成纤维细胞生长因子受体家族激酶的选择性，力求在强效抑制 ...
宗格替尼 是一种在研的高选择性、强效口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，目前正针对存在成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期实体瘤进行临床开发。该药物的研发聚焦于优化对成纤维细胞生长因子受体家族各亚型的选择性与抑制效力，旨在为存在成纤维细 ...
匹米替比 是一种在研的、口服的热休克蛋白90抑制剂，目前正在胃肠道间质瘤等实体瘤中进行临床研究。热休克蛋白90是一种重要的分子伴侣，参与维持多种致癌客户蛋白的正确折叠和稳定性，这些客户蛋白包括多种激酶和转录因子。通过抑制热休克蛋白90，可同 ...
琥珀酸他舒格替尼 是一种在研的、口服的、高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，目前正针对存在成纤维细胞生长因子受体基因改变的晚期实体瘤（如尿路上皮癌、胆管癌等）进行临床开发。作为新一代抑制剂，其设计旨在优化对成纤维细胞生长因子受体家族 ...
依氟鸟氨酸 是一种口服的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，于2023年12月获得美国食品药品监督管理局批准，用于降低高危神经母细胞瘤儿童患者在接受多重综合治疗（包括清髓性疗法）后出现复发的风险，这些患者对既往多模式治疗至少达到部分缓解。这是首款获批用于高 ...
在肿瘤治疗，尤其是血液系统恶性肿瘤的诱导化疗中，肿瘤溶解综合征是一种起病急骤、可迅速致命的代谢危象。其核心在于肿瘤细胞被药物大量、快速杀灭后，细胞内物质（尤其是核酸）崩解释放，导致血尿酸水平急剧飙升。过饱和的尿酸在肾小管酸性环境中结晶 ...
伊那利塞 是一种在研的、口服的、选择性磷脂酰肌醇3-激酶α亚型抑制剂，目前正针对携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌等适应症进行临床开发。与第一代泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂相比，伊那利塞的设计旨在通过对α亚型的高 ...
Inluriyo 是一种在研的口服选择性雌激素受体降解剂，目前正处于临床研发后期，旨在用于治疗雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌。作为新一代内分泌治疗药物的代表，其设计目标在于更完全地阻断雌激素受体信号通路，以克服或延 ...
米哚妥林 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，联合标准化疗用于治疗新诊断的、伴有FLT3突变的急性髓系白血病成人患者，同时也获批用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多 ...
在非小细胞肺癌的精准治疗版图中，HER2外显子20插入突变曾代表着一个临床上的双重困境：其一，作为一种明确的驱动突变，其发生率虽然仅占2%-4%，却与侵袭性强、传统治疗反应差的临床特征紧密相连；其二，更为严峻的是，近半数的患者在病程中会发生脑转移 ...
在针对驱动基因的靶向治疗已屡创奇迹的今天，急性白血病领域仍有两大“顽固分子”长期缺乏精准疗法：由NPM1突变和KMT2A重排驱动的白血病。它们不依赖激酶的异常激活，而是通过劫持染色质调控复合物，从根本上“绑架”了细胞的发育程序。瑞维美尼的革命性 ...
艾伏尼布 是一种首创的、口服的、针对突变型异柠檬酸脱氢酶1的选择性抑制剂，最初于2018年7月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，其后其适应症扩展至IDH1突变型胆管癌。作为全球首个获批的IDH ...
恩西地平 于2017年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。它是全球首个获批的靶向肿瘤代谢的疗法，其作用不直接针对快速分裂的细胞，而是通过纠正由突变酶引起的异常代谢状态，促使白血病细胞 ...
在新诊断急性髓系白血病的治疗决策起点，一个残酷的现实始终存在：相当一部分老年或伴有严重合并症的患者，因其体能状态无法耐受标准的强化诱导化疗。对于这些“不适于强化疗”的患者，传统上只能接受低强度治疗（如阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷 ...
贝组替凡 是一种口服的缺氧诱导因子-2α抑制剂，于2021年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗无需立即手术的、与希佩尔-林道综合征相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤成年患者。作为全球首个也是目前唯一获批的缺 ...
帕比司他 于2015年2月获得美国食品药品监督管理局批准，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少两种标准治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。作为首个获批用于多发性骨髓瘤的组蛋白去乙酰化酶抑制剂， ...
卡帕替尼 是一种高选择性、强效的口服MET抑制剂，于2020年5月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者，无论患者此前是否接受过治疗。它的批准，填补了针对这一特定罕见驱动基因突变靶向治疗 ...
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