艾伏尼布 （依维替尼/拓舒沃/Tibsovo/ivosidenib）的登场，为急性髓系白血病（AML）与胆管癌中携带IDH1突变的“精准治疗盲区”点亮了双盏明灯。在AML中，约6%-10%患者携带IDH1突变（如R132H/C/G），导致异常IDH1酶将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基 ...
佩米替尼 （Pemazyre）的登场，为胆管癌这一“沉默的消化杀手”撕开了精准治疗的第一道口子。胆管癌起病隐匿，确诊时多已晚期，传统化疗（吉西他滨+顺铂）缓解率不足30%，中位生存期仅11-12个月，而其中约15%-20%的患者携带FGFR2基因融合或重排——这一 ...
拉布立酶 是一种重组尿酸氧化酶，为预防和治疗肿瘤溶解综合征相关的高尿酸血症提供了一种快速高效的酶解法。肿瘤溶解综合征是某些肿瘤治疗，特别是针对高肿瘤负荷的血液恶性肿瘤治疗时，由于大量肿瘤细胞被迅速破坏，细胞内物质（如钾、磷、核酸）快速 ...
急性髓系白血病（AML）中，FLT3突变（含ITD/TKD亚型）是公认的“高危标签”——约30%患者携带此突变，因激酶持续激活下游增殖信号，传统化疗缓解率不足30%，5年生存率低于10%，复发后更陷入“无药可用”的绝境。 吉瑞替尼 的登场，以全球首个口服高选择 ...
艾可瑞妥单抗 作为一种皮下注射的双特异性T细胞衔接器，为复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者提供了一种新颖的免疫治疗选择。这款药物在结构设计上独具匠心，它的一端与B细胞表面的CD20抗原结合，另一端则与T细胞表面的CD3受体结合。通过这种物理性连接 ...
塞普替尼 （Retevmo/selpercatinib）的登场，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌等“靶点明确却无药可用”的肿瘤患者，点亮了精准治疗的灯塔。在实体瘤靶向治疗进入“基因驱动”的今天，RET融合（见于1%-2%NSCLC、10%-20%甲状腺乳头状癌） ...
米伐木肽 是一种独特的免疫调节剂，作为非典型性脂质药物，它在高风险可切除骨肉瘤的术后辅助治疗中占有一席之地。其作用机制有别于传统的细胞毒性化疗，它并非直接杀死肿瘤细胞，而是通过激活人体自身的免疫系统来对抗残留的微小病灶。米伐木肽的主要 ...
塞普替尼 （Retevmo/selpercatinib）的登场，为RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌等“靶点明确却无药可用”的肿瘤患者，点亮了精准治疗的灯塔。在实体瘤靶向治疗进入“基因驱动”的今天，RET融合（见于1%-2%NSCLC、10%-20%甲状腺乳头状癌） ...
塞利尼索 （希维奥/Selinexor）的问世，为全球血液肿瘤治疗中最棘手的“后线耐药困局”投下一束光。在多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤等恶性血液病中，患者历经化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等治疗后，常因肿瘤细胞的“逃逸机制”陷入无药可用的 ...
恩西地平 （Idhifa/Enasidenib）的登场，为急性髓系白血病（AML）中一类特殊亚型——携带IDH2突变的复发或难治性患者，打开了“分化诱导治疗”的新窗口。在AML的靶向治疗版图中，FLT3、NPM1等突变已有对应药物，但约8%-19%的AML患者携带IDH2突变（IDH2 ...
信倍立/ 阿思尼布 （Scemblix/Asciminib）的问世，为慢性髓性白血病（CML）治疗中最棘手的“耐药困局”劈开了一条新路。在CML的靶向治疗史上，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）曾将这种“血癌”变为可控慢性病，但约20%-30%患者会因BCR-ABL1激酶突变（尤其是T315 ...
菲达替尼 作为一种口服的JAK2抑制剂，为骨髓纤维化的治疗提供了一种新的手段。该药物通过高度选择性地抑制JAK2激酶，从而作用于JAK-STAT信号通路，而该通路的异常激活正是骨髓纤维化等骨髓增殖性肿瘤疾病发生和发展的核心机制之一。它能有效抑制恶性克 ...
瑞普替尼 作为一种新一代的酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在克服非小细胞肺癌治疗中对旧一代药物产生的耐药性，特别是针对ROS1阳性以及NTRK基因融合阳性这两类由特定驱动基因定义的晚期实体瘤患者。该药获批用于治疗既往接受过一种或多种ROS1酪氨酸激酶抑 ...
阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，作为单克隆抗体，通过与肿瘤细胞或免疫细胞表面的程序性死亡配体1蛋白结合，阻断其与T细胞上程序性死亡受体1的相互作用，从而解除免疫抑制，恢复T细胞的抗肿瘤活性。该药已获批用于多种实体瘤的治疗，其中一项 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 是一种基于白蛋白纳米颗粒技术递送的mTOR抑制剂，标志着针对局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤迎来了首个获批的全身性治疗方案。其活性成分是西罗莫司，即雷帕霉素，能够抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白， ...
伊那利塞 目前正针对携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌等适应症进行临床开发。与第一代泛磷脂酰肌醇3-激酶抑制剂相比，伊那利塞的设计旨在通过对α亚型的高选择性，在维持对PIK3CA突变肿瘤有效抑制的同时，努力减少因抑 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，于2018年11月获得美国食品药品监督管理局批准，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强诱导化疗的急性髓系白血病患者。该药物的作用机制基于干扰白血病干细胞维持和自我更新的微环境 ...
癌症恶液质是晚期肿瘤患者面临的“隐形杀手”——以进行性体重下降、肌肉萎缩和食欲丧失为核心，不仅削弱治疗耐受性，更直接缩短生存期。传统干预（如营养支持、孕激素）仅能有限缓解症状，无法从机制上逆转代谢失衡。阿那莫林的问世，首次为这一“无药 ...
在HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗是基石，但约40%的患者会因PIK3CA基因突变导致PI3K/AKT/mTOR通路异常激活，最终对芳香化酶抑制剂或他莫昔芬产生耐药。阿培利司的诞生，正是为这一特定耐药亚群量身定制的“解钥工具”。作为全球首个获批 ...
拉泽替尼 是一种口服的、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，已在部分国家和地区获批，用于治疗既往接受过表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现疾病进展、且携带表皮生长因子受体T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者 ...
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