在消化系统肿瘤诊疗领域，胆管癌是一类恶性程度极高、隐匿性极强的难治实体瘤，被称为“癌中之王”。多数患者早期无典型症状，确诊时多已进展至局部晚期或发生远处转移，失去手术根治机会。传统晚期胆管癌以化疗为核心方案，疗效有限、耐药速度快、预后 ...
沃拉西地尼 为作为IDH突变低级别脑胶质瘤的首创双靶点靶向药，沃拉西地尼凭借独家IDH1/2双靶点机制、精准抑制肿瘤复发恶变、低毒适配长期维持、保护神经认知功能、填补临床治疗空白的核心优势，彻底打破了低级别脑胶质瘤术后无有效维稳药物、反复复发恶 ...
在肺癌治疗领域，随着精准医疗的发展，靶向药的出现为无数患者带来了生存的希望。近年来，一个名为“兰泽替尼”（Lazertinib）的药物逐渐进入大众视野。作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它被誉为“新秀”。 兰泽替尼 （Lazertinib）是一种口服的 ...
阿可替尼（Acalabrutinib）是一种BTK的小分子抑制剂。Acalabrutinib及其活性代谢物ACP-5862与BTK活性位点的半胱氨酸残基形成共价键，导致BTK酶活性的抑制。BTK是B细胞抗原受体(BCR)和细胞因子受体途径的信号分子。在B细胞中，BTK信号导致B细胞增殖、运输 ...
达拉非尼 联合曲美替尼（dabrafenib plus trametinib，DT）为BRAFV600E突变的甲状腺未分化癌带来革新性的治疗，但患者最终仍会出现耐药和进展。抗PD-1抑制剂斯巴达珠单抗（spartalizumab）单药治疗ATC的中位总生存期（median overall survival，mOS）为 ...
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
佐利替尼 是一款高脂溶性药物（Log D 3.1），这种特性赋予了它极强的穿透血脑屏障的能力，也使其容易与黑色素聚合物结合。定量全身放射自显影（QWBA）研究显示：在有色素的大鼠皮肤中，药物的暴露量峰值是无色素大鼠的6-8倍。这意味着皮疹的发生不仅是 ...
急性骨髓性白血病（AML）是一种主要影响白细胞的血癌，与某些类型的基因突变有关。基因筛选可以识别突变的基因，包括最常见的AML相关突变之一FLT3。大约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。目前RYDAPT（米哚妥林）已被证实能帮助新诊断的FLT 3+AML患者 ...
基底细胞癌是最常见的皮肤癌之一，基于它有较大的破坏性，又称侵袭性溃疡。随着医疗技术的不断发展，基底细胞癌治疗的方案也是日新月异，并且治疗这种疾病的方法和药物也在日益增多。其中，靶向药物维莫德吉目前在治疗基底细胞癌已经取得了很好的疗效， ...
在人类基因组这个精密的生命密码本中，EZH1和EZH2如同两位负责基因沉默的epigenetic编辑，通过催化组蛋白H3第27位赖氨酸的三甲基化（H3K27me3），维持着细胞基因表达的正常秩序。当这对编辑因突变或过度表达而功能失调时，抑癌基因被异常沉默，肿瘤细胞 ...
前列腺癌是男性常见恶性肿瘤，也是导致癌症相关死亡的主要原因之一。在中国，2022年估计新发约13.42万例，死亡约4.75万例，发病与死亡率分别位列男性恶性肿瘤第6和第7位。随着人口老龄化加剧和前列腺特异性抗原（PSA）筛查的推广，我国前列腺癌发病率持 ...
在HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗征程中，PI3K-AKT-mTOR（PAM）信号通路的异常活化是驱动肿瘤进展与治疗耐药的核心机制之一。其中PIK3CA作为最常见的激活突变，长久以来却因缺乏高效安全的靶向药物而未能充分实现其临床价值。新一代高选择性PI3Kα抑制剂伊那 ...
吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin、Mylotarg），是一种针对CD33阳性的急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物。这款药物由美国辉瑞公司研发，它的问世标志着白血病治疗领域的一大进步。吉妥单抗通过特异性结合白血病细胞表面的CD33抗原，将细胞毒素卡利奇 ...
NTRK基因融合已被证实为多种实体瘤的驱动基因，其作为“钻石突变”,常常“隐藏”在庞大的癌症患者群体中，分散于各个科室，识别比例低，难以得到有效诊疗。虽然NTRK基因融合在所有NSCLC中的发生率约为0.1%，但在无常见已知突变的NSCLC中发生率可增至3%以 ...
瑞普替尼是一种新一代靶向治疗药物，用于治疗由特定基因突变驱动的某些晚期癌症。与传统化疗不同，瑞普替尼通过阻断促进癌细胞生长和扩散的异常蛋白发挥作用。其精准的靶向治疗为患者带来了新的希望，尤其适用于那些既往接受过治疗或肿瘤对早期疗法产生 ...
卡博替尼 (Cabozantinib)是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过选择性抑制MET、VEGFR-1/2/3、AXL、RET、ROS1等受体酪氨酸激酶的活性，通过阻断多个促进肿瘤生长和血管生成的“信号通路”，抑制肿瘤细胞增殖及转移。 【适应症】 卡博替尼 ...
考比替尼 是丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）/细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2的可逆抑制剂。MEK蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，促进细胞增殖。BRAFV600E和K突变导致BRAF通路的组成性激活，包括MEK1和MEK2。在植入表达BRAFV600E的肿 ...
肥厚型心肌病（HCM）是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因，数据显示，HCM在人群中的患病率为0.2%～0.5%，影响全球约2,000万人，我国HCM患者超过100万人。迄今为止，科学家对HCM的研究长达150余年，仅在过去60年里，HCM就曾被赋予75多个命名，科 ...
急性髓系白血病（也称为AML）是一种血液和骨髓癌症。骨髓是骨内生成血细胞的柔软物质。急性髓系白血病中的“急性”一词意味着疾病会迅速加重。它被称为髓系白血病，因为它影响称为髓系细胞的细胞。这些细胞通常发育为成熟的血细胞，包括红细胞、白细胞和 ...
肺癌是一种比较难以治愈的肿瘤，很多患者在使用传统治疗方法后，药物往往会出现抵抗现象，导致治疗效果逐渐下降。而卡玛替尼靶点的问世，则为肺癌患者带来了新的希望。一方面，它可以针对肿瘤生长的核心部位进行治疗，起到有针对性的效果；另一方面，它 ...
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