1型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见常染色体显性遗传病，多在儿童期发病，出现进行性皮肤、神经、骨骼和肿瘤的表现。该疾病往往在儿童期发病。患者皮肤会有牛奶咖色斑，身上和面部长出泡泡状肿瘤。患儿被称为“泡泡宝贝”。发生中枢和周围神经系统肿瘤的 ...
米哚妥林 ，由诺华（NOVARTIS）公司研发，于2017年4月28日经美国FDA批准上市，商品名为Rydapt，用于急性骨髓性白血病的治疗。2012年6月至2018年2月，AMLSG 16-10试验共纳入451例患者，其中440例可评估；855例患者的数据用于疗效终点的分析，其中AMLSG 1 ...
目前，复发/难治性小细胞肺癌(SCLC)治疗领域正在扩大，包括新的疾病管理选择，最显著的是 鲁比卡丁 (Zepzelca)。在一项2期篮式试验中，鲁比卡丁达到了35.2%的总缓解率和68.6%的疾病控制率。此外，研究者发现该药物在SCLC患者中具有可接受和可控的安全性 ...
2022年9月21日，FDA正式批准赛普替尼用于RET融合阳性、局部晚期或转移性NSCLC的成年患者。赛普替尼也被加速批准用于局部晚期或局部转移性RET融合阳性实体瘤的成年患者（这些患者曾接受过治疗但效果欠佳，或在之前的系统性治疗中有进展，或是没有合适的替 ...
一项多中心、回顾性队列研究，该研究共纳入143例IDH1突变BTC患者，11例（8%）接受免疫治疗患者中位无进展生存期（PFS）仅为2.73个月，而49例接受IDH1抑制剂治疗的患者的中位PFS为5.4个月，103例接受含铂化疗一线治疗的患者的中位PFS为8.3个月8。这一研究 ...
一项巢式-病例对照研究，旨在根据霍奇金淋巴瘤幸存者大肠接受照射的剂量和使用 丙卡巴肼 的剂量来量化其患结直肠癌的风险。研究参与者均为存活5年以上的霍奇金淋巴瘤患者，诊断时间自1964年至2000年，首次接受治疗年龄为15至50岁，均接受过放疗和（或） ...
司美替尼 还可以治疗甲状腺癌、卵巢癌和恶性周围神经鞘瘤。Selumetinib(KOSELUGOTM,司美替尼)是一个增殖蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂阿斯利康正在开发的治疗肿瘤与神经纤维瘤和各种癌症有关。司美替尼是选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制 ...
患者男性，67岁，因左侧腹股沟肿物于2018年12月来院就诊，常规血液、生化和PET-CT影像学检查后结合左腹股沟淋巴结活检病理确诊弥漫大B细胞淋巴瘤（IA期，IPI 0分）。患者接受6个疗程R-COEP方案后获得完全缓解（CR）。然而2年后的2020年10月，患者因发现 ...
2023年7月20日，翰森制药宣布，公司提交的枸橼酸 艾瑞芬净 片（艾瑞芬净Tablets；研发代号：HS-10366）上市许可申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的治疗。 艾瑞芬净是全球首创、作用机制 ...
雷德帕斯/ 米哚妥林 (Midostaurin)治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受雷德帕斯/米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受雷德帕斯/米哚妥 ...
伊沙佐米是一种口服的、具有高选择性的蛋白酶体抑制剂。 伊沙佐米 与来那度胺和地塞米松联合用于治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤。伊沙佐米此次获批是基于一项名为TOURMALINE-MM14的三期临床试验结果。该项全球研究及中国延展研究的结果均表明 ...
CMV是一种常见病毒，可感染所有年龄段人群。免疫系统正常的人在初次感染之后很少出现CMV症状，病毒通常保持无活性或终生潜伏在体内。免疫系统的功能降低可能会使病毒有机会重新激活，导致症状性疾病或由其他病原体引起的继发性感染。接受造血干细胞移植 ...
甲基苄肼 Natulan主要用于治疗霍奇金病，也用于何杰金氏病、脑肿瘤、慢性粒细胞性白血病、真性红细胞增多症、肺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤。 一般都是联合其它药一起用。如：MOPP方案，氮芥+长春新碱+甲基苄肼+泼尼松 甲基苄肼 Natulan（Procar ...
2021年6月， 艾瑞芬净 首次获得FDA批准，用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC，也称为阴道酵母菌感染）。该批准基于两项3期临床研究的积极结果，试验表明，每日口服一次该药在VVC患者中表现出显著的疗效和良好的耐受性。治疗10天后，63.3%患者达到了“临床治 ...
一项院内回顾性研究中，研究者评估了 普纳替尼 在真实世界中的表现，重点是最佳剂量、缓解状态与普纳替尼后生存期之间的相关性，以及之前尼洛替尼暴露对普纳替尼相关血管事件的影响。研究回顾性收集和分析在美国梅奥诊所就诊且接受了普纳替尼治疗的CP-CM ...
肝细胞癌（HCC）是最常见的恶性肿瘤之一，中国的患者约占全球HCC患者的一半。对于早期肝细胞癌，手术切除是主要治疗方法。然而，由于大多数患者在初始诊断时表现为中度或晚期疾病，手术切除仅是lt;20%患者的一种选择。 索拉非尼 （Sorafenib）作为多激酶 ...
莱特莫韦 letermovir是一种抗病毒药物，属于一类新的非核苷类CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉），通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物抑制病毒的复制。 次要结局是28周时CMV病和52周时CMV的发病时间。探索性结局包括量化CMV DNA血症和耐药性。预设安 ...
总的来说，肿瘤负荷的平均变化为0.12 mm/d或绝对增长率为3.6 mm/月。中位翻倍时间为665 d。对于每天进展0.12 mm以上或12%的患者，中位生存期为234 d，相比之下，如果进展率低于12%，中位生存期为384 d。在HCV血清阳性的患者中，肿瘤生长率和血清甲胎蛋白 ...
一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期研究，纳入18-65岁经组织学确诊的FL(1、2、3a级)或MZL（脾、淋巴结或结外）患者，既往接受≥1次含抗CD20的CIT方案治疗后出现R/R，且根据修订版恶性淋巴瘤疗效评价标准有≥1个可测量病灶。患者1:1随机接受安慰 ...
恩诺单抗 靶基因在膀胱癌的表达研究：基因检测的科学依据。由NECTIN4基因（以前称为PVRL4）编码的表面蛋白NECTIN4是一种免疫球蛋白样跨膜蛋白，在尿路上皮癌中高度表达，最近已成为新的药物靶点。Enfortumab vedotin（EV；以前称为ASG-22CE）是一种抗体 ...
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