培米替尼 （Pemazyre）是全球首款胆管癌靶向治疗剂，适用于局部晚期或转移性的胆管癌患者，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。目前临床试验进展：在代号为FIGHT-202(NCT02924376)的培米替尼的获批临床试验中，临床试验结果显示，在存在FGFR2融 ...
米哚妥林 最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、疲劳和头痛。鉴于米哚妥林的胃肠道副作用，建议在给药前使用预防性止吐药，例如恩丹西酮、奥氮平或劳拉西泮。尽管在健康个体中，米哚妥林与QTc延长无关，但使用米哚妥林的AML患者中有10.1％的QTc延长，而 ...
FDA批准库欣综合征（Cushing syndrome，CS）一线用药 磷酸盐奥司他丁片 （Isturisa）上市，商品名：Osilodrostat（Isturisa），患者无论是否接受受过垂体切除手术治疗，都可应用磷酸盐奥司他丁片（Isturisa）作为治疗药物。磷酸盐奥司他丁片（Isturisa） ...
达沙替尼 的适应症:达沙替尼可用于治疗Ph+CML、Ph+ALL以及Abl类基因存在突变（ABL1、ABL2、CSF1R、PDGFRB重排）的Ph-like ALL，尤其是出现伊马替尼耐药的上述患者通常会考虑更换成达沙替尼继续完成靶向治疗。Ph+ALL患者接受传统化疗后的总体生存率仅为2 ...
慢性髓性白血病（chronic myelocytic leukemia,CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。CML分为慢性期、加速期和急变期，大多数患者在初诊时处于慢性期。CML慢性期初始治疗首选酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitors,TKIs)。一代TKIs甲磺 ...
布加替尼 治疗ALK阳性的局部晚期或转移性的非小细胞肺癌的效果如何？在成人中开展的3期ALTA-1L（AP26113在肺癌ALK通路上的试验）临床试验是一项全球性、正在进行的、随机的、开放标签的、对照的、多中心的试验，有275名ALK+晚期或已发生转移的NSCLC患者 ...
胱氨酸贮积症是一种罕见的常染色体隐性遗传的全身系统性疾病。由于位于17p13.2的CTNS基因突变，导致溶酶体膜上L-胱氨酸转运蛋白(cystinosin)缺乏，胱氨酸在溶酶体内蓄积，这种蓄积会引起眼、肾脏、神经、内分泌腺等多器官损伤，患者一般会出现肾衰竭、失 ...
半胱胺酒石酸胶囊 是一种半胱氨酸消耗剂。半胱胺破坏L-胱氨酸的二硫键，形成半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺复合物，可以通过赖氨酸转运体排出溶酶体，可减少肾病型胱氨酸症患者某些细胞(如白细胞、肌肉和肝细胞)的胱氨酸贮积，而且尽早治疗还可延缓肾功能衰 ...
MET突变有望成为非小细胞肺癌下一个最值得期待的成药靶点；据《中国恶性肿瘤流行情况分析报告》显示，肺癌居于我国恶性肿瘤发病率和死亡率之首，其中非小细胞肺癌占所有肺癌的80%，最常见的驱动基因为EGFR、ALK、ROS1、BRAF V600E及NTRK等。继以上常见的 ...
巨细胞病毒(CMV)是一种常见病毒，可以感染所有年龄段的人。美国的许多成年人是CMV血清阳性，这意味着他们的血液中有CMV抗体，表明以前接触过CMV或原发感染过CMV。免疫系统正常的人在初次感染后很少出现CMV症状，病毒通常在体内保持不活跃或潜伏终生。 莱 ...
图卡替尼 （Tukysa）是近期被FDA批准上市的高选择性HER2小分子靶向药物，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，其显著优势在于能有效对付脑转移。作为全球女性高发的恶性肿瘤之一，乳腺癌是每个女性的噩梦。 ...
非戈替尼 是一种口服选择性JAK1抑制剂，现已在日本、英国、欧盟等地被批准用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。并且在用药方面，非戈替尼既可作为单药治疗，也可以与甲氨蝶呤等 ...
非布司他 治痛风的优越性，大概有以下三点：1、非布司他降尿酸效果比较好，副作用相对于其它药物来说没有那么明显。2、对于症状不重的朋友来说，不必服用太大剂量的非布司他，就可以达到降尿酸的目的。3、不受饮食影响，与其他药物的相互影响小，可以联 ...
伏立诺他 （vorinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase,HDAC）抑制剂，通过干扰去乙酰化酶的活性达到治疗目的。贝伐单抗是目前治疗成人复发GBM的标准方法之一。但是，当肿瘤细胞摆脱血管内皮生长因子（VEGF，贝伐单抗治疗的靶点）依赖的 ...
拜瑞妥 是目前中国唯一拥有儿童静脉血栓栓塞症治疗及预防复发适应症的抗凝药物；批准是基于III期临床EINSTEIN-Jr.研究结果，这是第一个大规模在儿童人群中使用非维生素K类口服抗凝药的III期临床研究，结果显示拜瑞妥在儿童静脉血栓栓塞症中表现出有说服 ...
伏立诺他 是一种组蛋白脱乙酰基酶（HDAC）抑制剂，适用于治疗在两种系统疗法中或之后进行性，持续性或复发性疾病的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者的皮肤表现。美国食品和药品监督管理局（FDA）批准Zolinza（vorinostat，伏立诺他）胶囊为治疗皮肤T细胞淋 ...
阿普斯特 是一种新型口服、小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂。阿普斯特可抑制PDE4活性，提高细胞内环磷酸腺苷水平，进一步调控肿瘤坏死因子和其他炎性细胞因子表达，最终抑制炎症反应。该药是过去20年中获批用于银屑病治疗的首个口服药物，也是过去15年 ...
卡博替尼 /卡布替尼(CABOZANTINIB)是一种小分子、多靶点的酪氨酸激酶抑制剂，可以强效地抑制血管内皮生长因子受体和肝细胞生长因子受体，是一个广谱抗癌药。市面上的很多靶向药都是1至3个靶点，而 卡博替尼 能抑制的靶点包括MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET ...
卡博替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂，具有9个靶点，分别为MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。它可抑制受体酪氨酸激酶AXL和RET、血管内皮生成因子受体1(VEGFR-1)、VEGFR-2、VEGFR-3、肝细胞生长因子受体(MET)、干细胞生长因子受 ...
巴瑞替尼 也不是一开始就针对斑秃研发的药物，而是在类风湿性关节炎上有不错的疗效，它是一款每日口服一次的JAK抑制剂，此前已在美国、欧盟等超过75个国家上市，用于治疗成人中重度类风湿性关节炎（RA）。在欧盟、日本等40多个国家，巴瑞替尼获批用于治 ...
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