美国FDA于2012年批准 卡博替尼 （140mg/天）用于治疗进展性、转移甲状腺髓样癌（MTC），并于2016年4月批准卡博替尼片剂（60mg/天）用于治疗经抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌（RCC）患者。2019年1月，美国FDA批准卡博替尼片剂（60mg每天）用于治疗接受过乐伐替 ...
靶向药 阿贝西利 是一种固体口服CDK4/6抑制剂。在雌激素受体阳性(ER+)的乳腺癌细胞系中，其在G1期诱导细胞周期阻滞以阻止肿瘤进展，对包括乳腺癌在内的多种肿瘤治疗有效，是近年来肿瘤靶向治疗药物研究的热门靶点领域。2015年美国FDA授予 阿贝西利突破性药物 ...
玻玛西尼 于2017年10月批准上市，用于治疗HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，该药适用于：（1）联合一种芳香酶抑制剂（AI）作为初始内分泌疗法治疗绝经后女性；（2）联合氟维司群用于接受内分泌疗法病情进展的女性；（3）作为一种单药疗法，用于接受内分泌疗 ...
AcSé研究是一项由法国国立癌症研究所于2013年牵头启动的Ⅱ期临床试验，研究启动之初， 克唑替尼 仅获批用于单药治疗ALK突变阳性NSCLC患者。根据克唑替尼的作用机制，研究者认为，克唑替尼也将对存在c-MET或ROS-1基因突变的NSCLC或其他恶性肿瘤患者有效 ...
急性骨髓性白血病是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。急性骨髓性白血病是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄增长而增加。 吉列替尼 对FLT3 ITD和FLT3酪氨酸激酶域( ...
仑伐替尼 是一种多靶点TKI,靶向作用于血管内皮生长因子（VEGF）受体VEGFR1、VEGFR2和VEGFR3.除了它们正常的细胞功能，乐伐替尼还抑制参与病理性血管生成，肿瘤生长和癌症进展的其他TKI,包括纤维母细胞生长因子受体（FGFR）1~4，血小板衍生生长因子受体 ...
中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其XOSPATA （gilteritinib, 吉瑞替尼 ）每日一次口服疗法用于治疗FLT3突变阳性（FLT3mut+）的复发或难治性（治疗抵抗）急性髓系白血病（AML）成人患者的新药上市注册申请（NDA）。 AML是一种骨髓造血干细胞和祖细胞 ...
欧盟委员会批准 艾曲波帕 为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。 SAA血液疾病主要表现为骨髓产生红细胞、白细胞和血小板不足。欧洲每年100万中有 ...
美国食品和药物管理局（FDA）已受理辉瑞（Pfizer）公司提交的一份补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查。该sNDA申请批准 恩考芬尼 （encorafenib,康奈替尼）与Erbitux（cetuximab,西妥昔单抗）双药联合的用药方案，用于治疗1或2线治疗后的晚期 BRAF V600E突 ...
普纳替尼 是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变的亚克隆生长。 纳替尼 ...
在世界范围内，结直肠癌（CRC）是男性中第三常见和女性中第二常见的癌症类型，是最常见的癌症之一。据估计，约15%的转移性结直肠癌（mCRC）患者存在BRAF突变（右半结肠癌较常见），且该突变提示预后不良。BRAF突变中最常见的为BRAFV600E突变，约占90%，携带B ...
常规细胞毒性药物（如吉西他滨）及靶向CAF的药物 维加特 的联合治疗策略有望攻克肝内胆管癌这一难治的的恶性肿瘤。肝内胆管癌（ICC）是一种极难治愈的恶性肿瘤。ICC组织中的成纤维细胞已被鉴定为可以促进ICC细胞恶性行为反应的癌症相关成纤维细胞（CAF）。据 ...
2016年4月份，权威的JAMA杂志发表了一份临床数据：205名使用Keytruda有效的恶黑患者，经过21个月的随访，74%的患者依然有效，耐药的比例在26%。2016年7月份，全世界最权威的《新英格兰医学杂志》发表了关于PD-1耐药的研究成果：42名PD-1有效的恶黑患者，经过 ...
尼拉帕尼 是一款口服、高特异性PARP抑制剂。它通过抑制PARP,扰乱PARP介导的DNA损伤修复通路。在携带BRCA1/2基因突变，或者DNA重组修复机制缺失的肿瘤细胞中，PARP抑制剂会导致过多的DNA损伤无法修复，从而触发肿瘤细胞的死亡。尼拉帕尼已经获得批准治疗卵巢 ...
我国批准 吡仑帕奈 为成人和12岁及以上儿童癫痫部分性发作患者（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）的加用治疗。吡仑帕奈在美国的适应症为包括≥4岁部分性发作患者（伴有或不伴有继发全面性发作）的单药或加用治疗，及≥12岁原发性全面强直阵挛发作患者的加 ...
在妇科恶性肿瘤中，卵巢癌的发病率虽然低于宫颈癌和子宫内膜癌，但死亡率却高居首位，严重威胁着女性健康。由于卵巢癌早期症状表现较少，且特异性较低，加之筛查手段有限，因此早期诊断较为困难，有三分之二以上的患者在首诊时已为晚期。近年来，由于PARP抑 ...
急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但 ...
恩扎卢胺 （enzalutamide,Xtandi）是一种雄激素受体信号传导抑制剂，可直接靶向雄激素受体（AR），并在AR信号传导途经的三个步骤中发挥作用：（1）抑制雄激素结合--雄激素结合诱导构象变化可触发受体激活；（2）防止核移位--AR移位至核是AR介导的基因调控中 ...
大约95%的tsc婴儿痉挛患儿对该药物有良好反应，一旦发现tsc婴儿痉挛（脑电图为高峰失律），应该尽快服用喜保宁，孩子个体差异有效量也不相同！值得高兴的是，近2年来越来越多的TSC患儿通过使用喜保宁，有效地控制了癫痫。喜保宁不仅仅适合小孩子的高峰失 ...
安归宁 是一种口服抗血小板聚集药物，为胡磷酸二酷酶抑制剂。是FDA 批准的唯一一个针对原发性血小板增多症的药物。盐酸阿那格雷可以治疗各种原因引起的血小板增多，使患者血小板数量一周内减少50％，有效率80％以上，甚至可以治疗经羟基脲治疗无效的患 ...
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