当非小细胞肺癌的治疗进入精细化分子分型时代，一个名为METex14跳跃突变的驱动基因逐渐被识别出来。尽管在NSCLC中仅占约百分之三至四，但这一突变明确导致MET信号通路持续激活，驱动肿瘤生长，且对传统化疗及免疫治疗的反应往往有限。 妥瑞达 /卡马替尼 ...
随着肿瘤治疗进入精准时代，针对单一驱动基因的靶向药物取得了显著成就。然而，肿瘤的异质性与适应性往往导致单通路抑制后出现旁路激活，引发耐药。以肾细胞癌、肝细胞癌为代表的多种实体瘤，其生长与转移高度依赖于血管生成及复杂的微环境信号网络。 卡 ...
在肿瘤治疗的传统框架中，药物的研发与应用长期被肿瘤的原发部位（如肺、乳腺、结肠）所界定。然而， 拉罗替尼 （Larotrectinib）的诞生与获批，从根本上挑战了这一范式。它不针对特定器官来源的癌症，而是精确打击由NTRK基因融合这一罕见但明确的分子变 ...
在肿瘤学的漫长探索中，KRAS突变曾是一个令人望而生畏的靶点。作为最常见的致癌驱动基因之一，其蛋白表面光滑，缺乏传统小分子药物易于结合的“口袋”，数十年来让无数药物研发折戟沉沙，被冠以“不可成药”的标签。 索托拉西布 （Sotorasib）的横空出世 ...
在表皮生长因子受体突变型非小细胞肺癌的靶向治疗历程中，第一代或第二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现T790M耐药突变是常见的挑战。拉泽替尼作为第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，专为应对这一难题而生。拉泽替尼能不可逆地、高选 ...
肺癌靶向治疗虽已取得长足进展，但EGFR基因的外显子20插入突变长期以来却是一个令人棘手的例外。不同于经典的19号外显子缺失或21号外显子L858R点突变，这种特殊突变导致EGFR蛋白结构改变，使得一代至三代的EGFR酪氨酸激酶抑制剂难以有效结合，疗效甚微， ...
在肿瘤治疗领域，直接靶向驱动基因突变已成为主流策略，但针对代谢酶突变的设计则较少。异柠檬酸脱氢酶1基因突变正是这样一个独特靶点，它不直接驱动增殖，而是改变细胞代谢物平衡，导致表观遗传紊乱和细胞分化受阻。 艾伏尼布 （Tibsovo）的划时代意义 ...
长期以来，晚期胆管癌的治疗选择极为有限，化疗效果不尽如人意，患者预后普遍较差。随着分子检测技术的发展，人们发现一部分胆管癌的发病与成纤维细胞生长因子受体2的基因融合或重排密切相关。这种特定的分子变异，构成了一个可被精准干预的靶点。 佩米 ...
急性髓系白血病治疗中，FLT3基因的内部串联重复突变是一个公认的高危因素，常预示着更高的复发率和更差的生存结局。当携带此突变的患者经历初始诱导化疗失败或后期复发时，传统挽救性化疗的效果往往有限。 吉瑞替尼 （Gilteritinib）的临床应用，标志着 ...
在实体瘤的驱动基因谱系中，RET基因的融合或点突变虽属罕见，却是一类明确的致癌驱动因素，见于约百分之一至百分之二的非小细胞肺癌、百分之十至二十的甲状腺髓样癌以及其他多种实体瘤。传统上，这类患者缺乏高效的特异性靶向药物。 普拉西替尼 （Pralse ...
在恶性血液肿瘤和某些罕见实体瘤的治疗领域，针对特定驱动基因的精准打击已成为趋势， 米哚妥林 作为一种多靶点激酶抑制剂，凭借其独特的作用谱，在两类截然不同的疾病中证明了其价值。雷德帕斯能够抑制多种激酶，但其核心治疗作用主要归功于对FMS样酪氨 ...
中枢神经系统转移是晚期肺癌治疗失败的核心原因之一，血脑屏障往往使众多有效药物望而却步，导致脑部成为肿瘤的“避难所”。对于携带HER2外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者，这一挑战尤为严峻，传统治疗方案对颅内病灶控制乏力。 宗艾替尼 （Zongertin ...
对于携带KMT2A基因重排或NPM1突变的急性白血病患者，复发或对标准治疗耐药往往预示着极其严峻的预后。其根本原因在于，驱动这些白血病的并非一个简单的“信号开关”故障，而是一套被篡改的细胞“基因表达程序”。传统化疗与多数靶向药对此束手无策。 瑞 ...
对于复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，特别是成人T细胞白血病淋巴瘤，治疗选择有限且预后极差， 伐美妥司他 通过干预表观遗传调控，为这类侵袭性肿瘤带来了新的治疗思路。伐美妥司他是一种首创的、双重抑制剂，能同时高选择性地抑制组蛋白甲基转移酶EZH1和E ...
对于局部晚期或转移性基底细胞癌，当手术或放疗等局部治疗手段无法实施或已告失败时，患者曾一度面临无药可用的困境，维莫德吉的出现，首次为这部分患者提供了有效的系统治疗选择。 维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂。绝大多数基底细胞癌的发生 ...
肺癌治疗中，脑转移是导致治疗失败与生存期缩短的关键因素。尤其对于携带HER2外显子20插入突变的患者，传统化疗与早期靶向药物对颅内病灶的控制力往往有限，中枢神经系统成为肿瘤的“避难所”。 宗格替尼 （Zongertinib）的临床价值，正突出体现在对这一 ...
瑞维美尼 (revumenib/Revuforj)是一种针对急性髓系白血病特定分子亚型的靶向治疗药物，其研发聚焦于解决KMT2A重排或NPM1突变驱动白血病细胞异常增殖的临床难题。在急性髓系白血病(AML)的分子分型体系中，KMT2A重排(约占AML的5%-10%)与NPM1突变(约占AML ...
在癌症治疗的传统模式中，药物通常针对特定的器官或组织来源进行开发，例如肺癌药、乳腺癌药。然而， 拉罗替尼 的出现，引领了一场治疗理念的革命，它将焦点从“肿瘤长在哪里”转向了“肿瘤的驱动基因是什么”。拉罗替尼是一种高选择性的原肌球蛋白受体 ...
在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的治疗地图上，传统方案早已画满“耐药红线”——蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗轮番上阵后，约30%患者陷入“无药可挡”的绝境，癌细胞如脱缰野马般增殖。塞利尼索（通用名selinexor，商品名Xpovio/ 塞利尼索 /希维奥） ...
急性髓系白血病的治疗充满挑战，尤其对于复发难治或特定人群，需要新的治疗思路。吉妥单抗将靶向治疗与细胞毒药物巧妙结合，为部分患者提供了新的可能。 吉妥珠单抗 是一种抗体药物偶联物，由靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉 ...
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