苏可欣 （Avatrombopag，商品名DOPTELET）作为一种新型口服的第二代促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在治疗慢性肝病（CLD）伴血小板减少症方面展现出了显著的疗效。该药物通过特定的机制，刺激骨髓中的血小板生成，提高患者的血小板计数，进而降低 ...
拉罗替尼 （LAROTRECTINIB，商品名Vitrakvi，代号LOXO-101）作为一种新型口服小分子药物，因其对原肌球蛋白激酶（TRK）的良好抑制剂活性，在NTRK基因融合肿瘤的治疗中展现出卓越疗效，特别是在NTRK基因融合肺癌的治疗中，其有效率令人鼓舞。 NTRK ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）的生物制剂的出现，为这一难题带来了新的曙光。 阿那白滞素，作为一种通过基因重组技术产生的人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，其在治疗难治性淋巴瘤中展现出了显著的有效性。其主要作用机制在于通过抑制IL-1的活 ...
阿培利司 （ALPELISIB），一款由瑞士诺华公司研发的口服PI3K抑制剂，以其独特的作用机制在治疗PIK3CA突变转移性乳腺癌患者中展现出了显著的疗效，为这类患者带来了新的治疗希望。 PIK3CA基因突变是乳腺癌中较为常见的基因突变类型，特别是在激素受 ...
康奈非尼 （BRAFTOVI），也常被提及为康奈菲尼，一款针对BRAF突变蛋白的靶向治疗药物。在这个故事中，我们将一同走进康奈非尼的神奇世界，理解它是如何以科技的力量，精准识别并结合BRAF突变蛋白，为患者带来生命的希望。 随着基因测序技术的飞速发 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），便是这样一颗在治疗巨细胞病毒（CMV）视网膜炎领域熠熠生辉的明星，它以卓越的疗效，为无数患者带来了重见光明的希望。 巨细胞病毒视网膜炎，作为一种由巨细胞病毒感染引起的严重眼部疾病，常见于免疫功能低下的患 ...
BRAF V600E突变作为CRC中常见的一种基因突变，与肿瘤的发生和发展密切相关，给临床治疗带来了巨大挑战。然而，随着靶向治疗药物的发展， 康奈非尼 /恩考芬尼（ENCORAFENIB）在治疗BRAF V600E突变型结直肠癌中展现出了显著的疗效，为患者带来了新的希望。 ...
索托拉西布 （商品名：LUMAKRAS，通用名：Sotorasib），作为一种新型的小分子靶向药物，近年来在治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中展现出了显著的临床疗效。该药物由美国安进公司（AMGEN）研发，并于2021年5月28日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名BALVERSA）作为一种口服、选择性和高效的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）酪氨酸激酶抑制剂，在治疗转移性尿路上皮癌（urothelial carcinoma）方面展现了显著的临床效果。本文将从厄达替尼的作用机制、临床试验结果以及患 ...
普拉替尼 （商品名普吉华，英文名Pralsetinib），作为一种高选择性的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在癌症治疗领域引起了广泛关注。特别是在针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中，普拉替尼展现出了显著 ...
米托坦 主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用。它能有效阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状，使肿瘤缩小。这种药物的选择性损伤效果，使其在治疗ACC时具有一定的优势。 缓解率与治疗效果 米 ...
他替瑞林 ，作为一种人工合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，其独特之处在于它能够穿透血脑屏障，直接作用于中枢神经系统，尤其是小脑区域。与传统的治疗药物不同，他替瑞林不仅通过调节神经递质和神经肽的释放来改善神经元的功能，还能激活小脑 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），作为一种针对脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）的治疗药物，正逐步展现其卓越的治疗功效，为这一复杂而罕见的神经系统疾病的治疗开辟了新的篇章。 脊髓小脑性共济失调，是一类由基因突变引起的 ...
培米替尼（佩米替尼，Pemigatinib），这一创新药物的诞生，无疑为转移性胆管癌患者点亮了一盏希望之灯，以其卓越的疗效，重新定义了这一难治性癌症的治疗格局。 胆管癌，一个相对较为罕见但极具挑战性的恶性肿瘤，其发病隐匿，进展迅速，尤其是在转 ...
苏可欣 （DOPTELET），这个听起来既神秘又充满希望的名字，正以其独特的药理作用——促进血小板生成，成为了治疗血小板减少症领域的璀璨新星。 血小板减少症，一个看似简单却复杂难缠的病症，它让患者的血液中血小板数量低于正常水平，从而增加了出 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib），作为一种针对NTRK基因融合（NTRK fusion）的靶向抗癌药物，在肺癌等多种实体瘤的治疗中取得了显著成果。本文将深入探讨拉罗替尼在NTRK基因融合肺癌中的治疗效果。 神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因包括NTRK1、NTR ...
新生儿多发性炎症（NOMID）是一种罕见的遗传性疾病，其主要特征为反复发作的皮肤和内脏炎症。尽管NOMID的发病机制尚未完全明确，但白细胞介素-1（IL-1）的异常活性被认为是其发病的关键因素。针对这一机制， 阿那白滞素 （Kineret/Anakinra）作为一种人 ...
癌症恶病质是指癌症患者因代谢紊乱、营养摄入不足等原因导致的消瘦和体重下降，是晚期癌症患者常见的并发症之一。超过80%的晚期癌症患者会出现恶病质表现，这不仅影响治疗方案的实施，还会降低化疗的敏感性，增加治疗难度和并发症的发生，严重影响患者的 ...
克唑替尼 主要通过抑制ALK、c-MET和ROS1等酪氨酸激酶的活性来发挥作用。这些激酶在多种肿瘤细胞的生长和增殖中起着关键作用。当ALK基因发生突变或异常表达时，会激活下游信号通路，促进肿瘤细胞的生长和侵袭。克唑替尼能够特异性地阻断这些信号通路，从 ...
甲状腺髓样癌（Medullary Thyroid Cancer,MTC）是一种中度恶性肿瘤，起源于甲状腺滤泡旁细胞。其发病机制多与RET原癌基因突变相关，导致甲状腺滤泡旁细胞异常增生并逐渐癌变。对于转移性RET突变阳性的髓样甲状腺癌患者，传统的治疗手段如手术切除、化学 ...
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