作为全球首个C5补体抑制剂，依库珠单抗（Soliris）通过精准阻断补体系统的过度激活，为多种罕见免疫性疾病患者带来了突破性治疗选择。

　　依库珠单抗的核心机制在于特异性结合补体蛋白C5，抑制其裂解为C5a和C5b-9。C5的过度激活会引发补体级联反应，导致细胞膜攻击复合物形成，进而损伤正常组织。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等罕见病中，补体异常激活是核心病理机制。依库珠单抗通过阻断C5的活性，终止级联反应，从而减少溶血、血栓形成及器官损伤，实现免疫调节与组织保护。

　　适应症涵盖四类罕见疾病：1.阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）：改善患者溶血症状，减少输血需求；2.非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）：恢复血小板计数，改善肾功能，预防血栓性微血管病（TMA）；3.难治性重症肌无力：缓解肌无力症状，降低复发风险；4.视神经脊髓炎谱系疾病（NMO）：减少急性发作，保护神经功能。此类疾病传统治疗手段有限，依库珠单抗的出现填补了临床空白。

　　依库珠单抗为静脉注射制剂，需在医疗机构进行。初始治疗分为4周诱导期（每周900mg，共4次），后续进入维持期（每2周1200mg）。儿童患者依据体重调整剂量，低于40kg者需特殊方案。治疗期间需定期监测血液参数，如血红蛋白、血小板及肾功能指标。对于接受血浆置换或输注的患者，需在操作后补充依库珠单抗剂量以确保疗效。

　　1.感染风险：药物可能增加脑膜炎球菌感染风险，用药前需接种相应疫苗，治疗期间避免接触感染源，出现发热、头痛等症状立即就医；2.血液监测：定期检测血常规，警惕血栓或出血倾向；3.妊娠与哺乳：动物研究显示胚胎毒性，妊娠及哺乳期需权衡利弊；4.药物相互作用：避免与免疫抑制剂或抗凝药同用，需评估风险；5.常见副作用：头痛、恶心、输液反应等，严重过敏反应需停药；6.长期用药：需终生治疗除非出现禁忌，停药可能导致疾病复发。

　　依库珠单抗通过精准阻断补体激活，不仅缓解了罕见病患者的急性症状，更通过长期治疗保护了器官功能，提升了生存与生活质量。其临床数据的坚实支撑和广泛适用性，为补体相关疾病提供了标准化治疗范式。未来，随着更多适应症的拓展，依库珠单抗有望惠及更多患者，推动罕见病治疗向精准化、个体化迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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