输血依赖性地中海贫血是一种严重的遗传性血红蛋白合成障碍性疾病，患者由于无效红细胞生成需要定期输注红细胞，但长期输血会导致铁过载等并发症。罗特西普是一种首创的重组融合蛋白，其作用机制不同于传统的支持治疗或基因疗法。它作为转化生长因子β超家族的配体陷阱，能够选择性结合并中和某些在红细胞发育晚期阶段起负向调控作用的配体，如生长分化因子11。在输血依赖性地中海贫血的病理状态下，这些配体的异常升高会抑制晚期红细胞成熟。罗特西普通过阻断这一异常信号，促进晚期红细胞的成熟和分化，从而改善无效造血，增加功能性红细胞的生成，减少对输血的依赖。

　　罗特西普适用于需要定期红细胞输注的成人输血依赖性地中海贫血患者。给药方式为每三周一次皮下注射。关键临床试验数据显示，接受罗特西普治疗的患者中，有相当比例的患者在不输血期间血红蛋白水平较基线显著提升，并且达到红细胞输血负荷降低的患者比例显著高于安慰剂组。一位成年输血依赖性地中海贫血患者，既往每3-4周需输注2单位红细胞，生活质量受输血日程和铁螯合剂治疗严重影响。在开始罗特西普治疗后，其输血间隔逐渐延长至8-10周，年输血总量显著减少，血清铁蛋白水平也随之下降，治疗负担减轻。与规律输血和铁螯合剂的传统方案相比，罗特西普是针对疾病核心病理生理环节——无效造血的疾病修饰疗法，旨在从根源上改善贫血；与干细胞移植相比，其应用更广泛，风险谱不同。

　　综上所述，罗特西普通过创新地调节红细胞成熟的信号通路，为输血依赖性地平地中海贫血的治疗带来了突破。它通过促进晚期红细胞成熟来改善无效造血，显著降低了患者的输血负担，是地中海贫血治疗模式的一个重要转变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗特西普(REBLOZYL/LUSPATERCEPT)为骨髓增生异常综合征相关贫血患者带来新希望

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