A型血友病是由于凝血因子VIII缺乏或功能缺陷导致的X连锁隐性遗传出血性疾病。标准治疗是预防性输注凝血因子VIII制剂，但部分患者会产生抑制物，使替代治疗无效。艾美赛珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，其创新之处在于它能同时桥接活化凝血因子IX和凝血因子X，模拟凝血因子VIII的辅因子功能，从而绕过凝血因子VIII本身，恢复自然的凝血cascade，促进凝血酶的有效生成。
艾美赛珠单抗适用于含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或减少出血频率。其突出优点是皮下注射给药，且半衰期长，可实现每周、每两周或每四周一次的给药方案，极大提升了预防治疗的便利性和依从性。关键临床试验证实，与既往的预防方案相比，艾美赛珠单抗预防治疗能显著降低年化出血率，许多患者实现了零自发性出血。一位自幼患有重度A型血友病并产生高滴度抑制物的青年，既往频繁发生关节出血，需频繁静脉输注旁路制剂，生活质量差。换用每周一次皮下注射艾美赛珠单抗预防后，其年出血次数从十几次降至零，可以正常参与工作和体育活动。与传统凝血因子替代治疗相比，艾美赛珠单抗对抑制物患者有效，且皮下注射更便捷；与旁路制剂相比，其预防效果更优，给药频率更低。
因此，艾美赛珠单抗通过模拟凝血因子VIII功能，革新了A型血友病的预防治疗，尤其为抑制物患者带来了突破，显著改善了患者的生活质量和预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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