转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维沉积于心肌间质，导致进行性心力衰竭的罕见致死性疾病。氯苯唑酸是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，其作用机制是特异性与转甲状腺素蛋白的四聚体结合，稳定其天然构象，从而抑制四聚体解离成单体，而单体是错误折叠并聚集成淀粉样纤维的直接前体。通过稳定转甲状腺素蛋白四聚体，氯苯唑酸从源头上减少了淀粉样纤维的产生和沉积。
氯苯唑酸葡胺适用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病成人心力衰竭。推荐剂量为每日一次口服。关键临床试验结果显示，与安慰剂相比，氯苯唑酸治疗显著降低了全因死亡率和心血管相关住院率的复合终点风险，同时延缓了疾病相关生活质量和功能能力的下降。一位诊断为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、因心力衰竭多次住院的患者，在开始氯苯唑酸治疗后，其心力衰竭症状得到控制，随访期间未再因心衰住院，心脏结构和功能恶化速度似乎减缓。与主要针对心力衰竭症状的传统药物相比，氯苯唑酸是首个针对疾病根本病理过程的病因性治疗药物，旨在改变疾病自然病程。
综上所述，氯苯唑酸葡胺通过稳定转甲状腺素蛋白四聚体，为转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者提供了首个能改善预后的疾病修饰治疗，是该领域里程碑式的进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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