冷凝集素病是一种罕见的、由经典补体途径驱动慢性溶血导致的自身免疫性溶血性贫血。患者体内存在冷凝集素，这种自身抗体在较低温度下可结合红细胞，激活补体系统，导致血管外和血管内溶血。舒替利单抗是一种人源化单克隆抗体，其作用靶点精准锁定于补体经典通路的启动成分C1s。C1s是C1复合物中的丝氨酸蛋白酶，负责切割补体C4和C2，是激活补体经典通路级联反应的关键步骤。舒替利单抗通过特异性结合C1s，抑制其蛋白酶活性，从而在源头阻断经典补体通路的激活，防止膜攻击复合物的形成，减少由此导致的红细胞破坏和溶血。

　　舒替利单抗适用于治疗冷凝集素病成人患者，用于减少因溶血导致的红细胞输注需求。给药方式为静脉输注，通常每周一次，之后可根据反应调整为每两周一次。关键临床试验数据显示，与安慰剂相比，接受舒替利单抗治疗的患者血红蛋白水平得到快速且显著提升，多数患者在不输血的情况下血红蛋白水平可恢复正常或接近正常。同时，溶血生物标志物如乳酸脱氢酶也显著下降。一位长期受冷凝集素病困扰、因严重贫血需要定期输注红细胞的患者，在冬季病情尤其加重。在开始舒替利单抗治疗后，其血红蛋白水平在数周内稳步上升，摆脱了对输血的依赖，疲劳乏力等症状明显改善，生活质量显著提高。与糖皮质激素或利妥昔单抗等免疫抑制剂相比，舒替利单抗的作用机制更为精准，它仅抑制病理性激活的经典补体通路，而对替代途径和凝集素途径没有影响，保留了机体对抗感染的基本免疫功能，针对性更强，副作用谱也相对可控。

　　因此，舒替利单抗作为首个获批的靶向补体C1s的单克隆抗体，为冷凝集素病的治疗提供了高度特异性的方案。它通过源头抑制补体经典通路的异常激活，有效控制溶血，改善贫血，标志着该罕见病治疗进入了精准靶向的新阶段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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