舒立瑞，通用名依库珠单抗，是一种开创性的终端补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征等由补体介导的罕见疾病。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，其特征是红细胞膜缺陷导致其对补体异常敏感，发生慢性血管内溶血，临床表现为溶血性贫血、血栓形成和骨髓衰竭。非典型溶血尿毒综合征则是一种血栓性微血管病，由于补体调节异常导致血小板聚集和微血管血栓形成，可引发急性肾功能衰竭。舒立瑞的作用机制在于精准靶向补体系统级联反应中的关键蛋白C5，通过特异性结合C5，抑制其裂解为C5a和C5b，从而阻止膜攻击复合物的形成。膜攻击复合物是补体系统最终溶解细胞的关键效应物，抑制其生成相当于切断了补体攻击自身细胞的最终通路，有效防止了红细胞在血管内的破坏和微血管血栓的形成。

　　该药物通过静脉输注给药，通常需要定期持续治疗以维持补体抑制状态。对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，关键临床试验数据显示，舒立瑞治疗能显著降低乳酸脱氢酶水平，这是衡量溶血严重程度的关键指标，同时能显著减少输血需求，提高血红蛋白水平。超过半数的患者甚至可以实现脱离输血。更重要的是，舒立瑞能将血栓形成的风险降低至关乎生存获益的重要程度。一个典型的临床案例是一位长期受阵发性睡眠性血红蛋白尿症困扰的年轻患者，在治疗前因严重溶血性贫血需要每两到三周输血一次，生活质量极差，并时刻面临血栓风险。在接受依库珠单抗规律治疗后，其溶血现象得到根本控制，乳酸脱氢酶水平恢复正常，彻底摆脱了输血依赖，并恢复了正常工作和生活。对于非典型溶血尿毒综合征患者，依库珠单抗有效抑制补体异常活化，改善血小板计数和肾功能，为许多原本可能迅速进展至终末期肾病的患者保住了肾脏功能。与既往主要依靠输血、抗凝或血浆置换等对症支持疗法相比，舒立瑞是针对疾病根本发病环节的病因性治疗，疗效发生了质的飞跃。当然，使用舒立瑞的一个重要风险是增加了脑膜炎奈瑟菌等encapsulated bacteria感染的易感性，因此治疗前必须接种相应的疫苗并严密监测感染迹象。

　　舒立瑞的出现彻底改变了这些罕见且危重疾病的自然病程，将许多患者的预后从反复住院、并发症频发转变为长期病情稳定，堪称是靶向治疗在罕见病领域的典范之作。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗/依库丽单抗(Soliris)是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的关键突破

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