皮肤T细胞淋巴瘤是一类原发于皮肤的非霍奇金淋巴瘤,早期病变可能局限于皮肤,但晚期可累及淋巴结和内脏,传统治疗手段有限。伏立诺他的问世,代表了一种全新的抗癌策略——表观遗传学治疗的应用。它是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂。在细胞核内,DNA缠绕在组蛋白上构成染色质,组蛋白的乙酰化程度直接影响染色质的松紧状态,进而调控基因的转录。组蛋白去乙酰化酶的作用是去除乙酰基团,使染色质紧缩,基因转录受抑。伏立诺他通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性,导致组蛋白高度乙酰化,染色质结构变得松弛,从而重新激活那些在肿瘤细胞中被异常沉默的基因(如控制细胞分化、周期和凋亡的基因),最终诱导肿瘤细胞分化、周期阻滞或凋亡。
伏立诺他适用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤,具体用于治疗皮肤病变在接受过两种全身性治疗方案后仍然出现进展、或复发、或耐药的患者。关键临床研究显示,在接受伏立诺他治疗的患者中,客观缓解率约为30%,其中完全缓解和部分缓解的患者均能观察到皮肤病灶的显著消退或消失。更值得注意的是,一些患者的中位缓解持续时间可超过6个月。该药为口服胶囊,每日一次服药,治疗周期需持续进行。
一位患有蕈样肉芽肿(皮肤T细胞淋巴瘤最常见类型)多年的患者,在经历多种外用及全身性治疗后,皮肤斑块和肿瘤结节再次复发并加重。在符合条件后,开始接受伏立诺他治疗。服药两个月后,其全身多处的皮肤斑块颜色变淡、厚度变薄,较大的肿瘤结节明显缩小,伴随的剧烈瘙痒症状也得到缓解,病情获得了有意义的控制。与传统化疗相比,伏立诺他作为一种靶向表观遗传的药物,其作用机制更为新颖,副作用谱也不同,常见不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、血小板减少等,通常可管理。伏立诺他为晚期难治性皮肤T细胞淋巴瘤患者提供了新的希望和有效的口服治疗选择,是肿瘤靶向治疗领域的一个重要里程碑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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