脊髓小脑性共济失调是一组以进行性平衡障碍、步态不稳和言语不清为主要特征的神经系统退行性疾病，目前多数类型缺乏有效的疾病修饰治疗，他替瑞林则为改善其症状提供了可能。他替瑞林是一种促甲状腺激素释放激素的类似物，但其在中枢神经系统中的作用远不止于内分泌调节。它被认为是一种中枢神经系统兴奋剂，可能通过多种机制发挥疗效，包括促进乙酰胆碱和去甲肾上腺素等神经递质的释放，调节神经可塑性，并可能对神经细胞具有保护作用，从而改善小脑功能，缓解共济失调症状。
他替瑞林适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。该药物为口服片剂，每日两次服用。临床研究显示，与他替瑞林治疗相关的患者共济失调症状评分得到改善，特别是在姿势、步态、言语等方面可能观察到有益效果。需要注意的是，其疗效主要是对症改善，并非根治疾病。常见的不良反应包括胃肠道不适如恶心、呕吐，以及头晕、睡眠障碍等，通常程度较轻。一个临床案例中，一位遗传性脊髓小脑性共济失调患者，多年来步态不稳逐渐加重，影响日常生活。在开始他替瑞林治疗后，患者自我感觉站立和行走的稳定性有所提高，精细动作的协调性也有改善，虽然疾病仍在缓慢进展，但症状的减轻提升了其生活自理能力和质量。
因此，他替瑞林作为目前为数不多的能够对症改善脊髓小脑性共济失调患者运动协调功能的药物，为患者提供了一种减轻症状负担、提高生活质量的治疗选择，在神经退行性疾病的综合管理中占有一席之地。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
