原发性胆汁性胆管炎是一种慢性、进行性的自身免疫性肝病,其特征是肝内小胆管受到免疫系统攻击而逐渐破坏,可能导致肝纤维化、肝硬化乃至肝功能衰竭。对于对一线药物熊去氧胆酸反应不佳或不耐受的患者,长期以来缺乏有效的二线治疗方案,司拉德帕的出现填补了这一空白。司拉德帕是一种口服的选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂。过氧化物酶体增殖物激活受体δ是核激素受体超家族的一员,在调节胆汁酸代谢、炎症和纤维化过程中发挥关键作用。司拉德帕通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体δ,能够显著降低胆汁酸的毒性,抑制肝脏内的炎症反应,并直接抗肝星状细胞的活化,从而从多个环节延缓疾病的进展,改善肝脏生化指标。
司拉德帕适用于治疗对熊去氧胆酸反应不足或无法耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。关键临床试验数据显示,与安慰剂相比,司拉德帕治疗能显著降低患者的关键指标碱性磷酸酶水平,同时改善瘙痒等症状。此外,研究还提示其可能对肝脏组织学结局产生积极影响。与熊去氧胆酸相比,司拉德帕的作用靶点更为精准,针对的是疾病进展中的下游关键通路。其常见的不良反应包括腹痛、恶心、腹泻等,通常程度较轻。一个临床案例中,一位原发性胆汁性胆管炎患者使用熊去氧胆酸多年后,碱性磷酸酶水平仍持续偏高,并伴有明显皮肤瘙痒。在加用司拉德帕治疗后,其碱性磷酸酶水平在数月内显著下降至接近正常范围,瘙痒症状也得到明显缓解,肝功能保持稳定。
总之,司拉德帕作为一种新型的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂,通过多靶点作用机制,为对一线治疗反应不佳的原发性胆汁性胆管炎患者提供了重要的二线治疗选择,有助于延缓疾病进程并改善患者生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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