简而言之,它是体内皮质醇(也就是“压力荷尔蒙”)涨得太高、时间太久的“慢性紊乱”状态。长期下来,会引发高血压、肥胖、2型糖尿病、骨质疏松、免疫力下降、情绪低落等一箩筐问题…...如果病因是脑下垂体瘤过度分泌ACTH导致肾上腺“超量”产皮质醇,那就叫库欣病。好消息是,一款名为Isturisa(osilodrostat)的新药,能够像“关水闸”一样控制住此类患者泛滥的皮质醇,大幅改善患者病情!
先来个通俗比喻:假设体内皮质醇像河水,正常情况下有堤坝(调控机制)控制水流。但如果垂体/肾上腺出问题,就像堤坝被破坏,水流暴涨——导致“洪水泛滥”,进而引发高血压、肥胖、易感染等问题。磷酸盐奥司他丁片是一种口服药物,专门抑制(即“关闭”)一种叫11β-羟化酶(11β-hydroxylase,医学名CYP11B1)的关键“水闸”酶。这个酶负责皮质醇合成的最后一步。抑制它,就像在洪水暴涨时封锁上游开关,让下游水流减少。换句话说:本药不是简单“擦拭”症状,而是直击“制造皮质醇”的源头。对那些常规手术治不好或不能手术的库欣综合征患者,意义非常重大。在LINC‑4Ⅲ期关键研究中:73位成人患者(无法做或做过手术但没治好)参与试验。前12周为双盲随机对照。
结果显示,接受磷酸盐奥司他丁片治疗的48人中,约77%其尿游离皮质醇(mUFC)恢复至上限正常值以内;而安慰剂组仅约8%,差异非常显著。到36周时,81%的所有参与者(包括安慰剂后转药者)的尿游离皮质醇仍维持在正常水平。通过这款药,让大部分患者“皮质醇太高”的问题得到控制,这个效果相当激动人心!在一项真实世界回顾研究(ILLUSTRATE)中,42位成人患者(其中34例是库欣病、5例是肾上腺源、3例是异位ACTH综合征)使用该药。开始治疗时有20人尿皮质醇超出正常上限,结束时有14人(70%)恢复到正常区间以内。
也就是说,在“真实门诊场景”里,也有大约7成的高皮质醇患者受益。此外研究显示:无论是库欣病、肾上腺源、还是异位ACTH引起的库欣综合征,这种药物都有降低皮质醇的趋势。只是肾上腺源与异位ACTH人群起始皮质醇更高、降得稍慢。在LINC-4研究中,有超过四分之一的患者在第2周就达到了皮质醇正常;58%在第5周就达标。这意味着:用药后,可能几周内就有明显改善。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:磷酸盐奥司他丁片(ISTURISA/OSILODROSTAT)通过改善骨代谢降低库欣综合征骨折风险



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