慢性移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后常见的晚期并发症，其特征是免疫介导的炎症和多器官纤维化，严重影响患者长期生存质量。甲磺酸贝舒地尔片是一种口服的选择性Rho关联卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂，其作用机制独特，针对慢性移植物抗宿主病的两个核心病理过程：纤维化和炎症。ROCK2是Rho GTP酶的下游效应器，参与调节细胞骨架重组、细胞迁移和基因表达。在慢性移植物抗宿主病中，ROCK2信号通路过度激活，促进促纤维化基因表达和炎症反应。贝舒地尔通过抑制ROCK2，可降低STAT3的磷酸化，促使促炎的辅助性T细胞17向调节性T细胞分化，同时下调促纤维化因子的产生，从而减轻组织纤维化和免疫介导的损伤。
该药适用于既往接受过至少二线系统治疗失败的慢性移植物抗宿主病成人和12岁及以上儿童患者。关键临床试验结果表明，在接受过多线治疗（中位治疗线数为3）的难治性患者中，甲磺酸贝舒地尔片治疗的总体缓解率可达70%以上，中位缓解持续时间超过一年，且在累及多个器官（如皮肤、口腔、关节、胃肠道等）的患者中均观察到疗效。患者每日两次口服该药。常见不良反应包括感染、乏力、腹泻、恶心、呼吸困难、腹痛、发热和肌肉骨骼疼痛，多数为轻至中度。与主要用于抑制炎症的传统免疫抑制剂（如糖皮质激素、钙调神经磷酸酶抑制剂）相比，贝舒地尔的作用机制直接针对纤维化进程和免疫失衡，为传统治疗无效的慢性移植物抗宿主病患者提供了新的治疗途径。临床使用中需注意监测感染迹象及药物相互作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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