艾曲波帕作为一款非肽类、口服给药的小分子促血小板生成素受体激动剂，其作用机制独树一帜，它通过与巨核细胞表面的血小板生成素受体跨膜结构域相结合，启动细胞内的JAK-STAT等信号传导途径，从而模拟并增强天然血小板生成素的生理作用，有效刺激骨髓中的巨核系祖细胞增殖分化，促进其成熟并产生更多的血小板。这种通过口服药物内源性提升血小板计数的治疗模式，为慢性血小板减少性疾病的管理带来了变革。

　　该药物在全球范围内拥有多项适应症，主要包括治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的慢性免疫性血小板减少症、治疗重型再生障碍性贫血以及与标准免疫抑制疗法联合作为一线治疗、治疗慢性丙型肝炎病毒感染相关的血小板减少症以便启动并维持基于干扰素的抗病毒治疗。在慢性免疫性血小板减少症的临床试验中，艾曲波帕显示出显著的升血小板效果，接受治疗的患者中有约59%至79%不等的比例血小板计数能够达到50×10^9/L以上，且维持时间较长，减少了出血事件的发生和对抢救性治疗的依赖。在重型再生障碍性贫血的治疗中，艾曲波帕也展现了刺激多系造血恢复的潜力。

　　与传统的治疗方法如长期使用大剂量糖皮质激素、反复输注血小板或脾切除相比，艾曲波帕提供了一种可预测、可控制且更为方便的治疗选择。它避免了长期使用激素带来的诸多副作用，也克服了血小板输注效果短暂和可能产生同种免疫的问题。与其他同为血小板生成素受体激动剂的药物相比，艾曲波帕是首个获批的口服剂型，极大地提高了患者用药的便利性和生活质量，有利于长期治疗管理。在临床应用中，艾曲波帕的起始剂量需根据患者具体情况确定，并需定期监测血小板计数以调整剂量，目标是将血小板计数维持在可降低出血风险的最低必要水平。其常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、消化不良等，多为轻度至中度。需要警惕的潜在风险包括肝毒性、骨髓纤维化以及血栓形成/血栓栓塞事件，因此治疗期间需定期进行肝功能、血常规和外周血涂片检查。艾曲波帕通过其创新的作用机制和口服便利性，已成为慢性免疫性血小板减少症等多种血小板减少性疾病的重要治疗支柱，它通过激发患者自身的骨髓造血潜能，为提升血小板计数、控制出血风险提供了持久而有效的解决方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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