马法兰（Melphalan）是一种广泛应用于多种肿瘤治疗及干细胞移植的化疗药物，在多发性骨髓瘤治疗中被视为首选药物之一，同时在白血病、实体瘤治疗及移植前预处理中发挥重要作用。

　　一、核心作用与应用领域

　　马法兰通过抑制癌细胞增殖、阻断DNA合成，有效减缓瘤细胞生长。其主要应用于三类场景：

　　•多发性骨髓瘤：作为首选药物，可显著改善患者治疗效果；

　　•干细胞移植预处理：通过清除体内异常细胞，为移植创造有利环境；

　　•其他白血病与实体瘤：如老年复发或难治性急性髓系白血病、不可切除转移性葡萄膜黑色素瘤、儿童实体瘤等。

　　二、多发性骨髓瘤：首选药物的临床证据

　　多发性骨髓瘤是骨髓浆细胞异常增生的血液系统恶性肿瘤，马法兰在此领域表现突出：

　　•关键临床研究：一项开放标签2b期研究纳入61例患者（56名新诊断、5名移植后复发），研究者评估的第100天客观缓解率（ORR）达99%，完全缓解率（CR）31%（严格完全缓解率16%）；独立病理检查ORR为100%，CR率21%。

　　•联合方案探索：马法兰联合环磷酰胺、地塞米松（MCD方案）作为挽救治疗，27例患者总体反应率25.9%，中位无进展生存期5.6个月，中位总生存期11.7个月；与硼替佐米、泼尼松联合（VMP方案）基础上加入达雷妥尤单抗（D-VMP），较VMP显示出更优疗效与安全性。

　　三、干细胞移植预处理：优化方案的关键药物

　　干细胞移植前需通过预处理清除异常细胞，马法兰是核心药物之一：

　　•剂量对比：一项前瞻性研究显示，200 mg/m²与100 mg/m²马法兰预处理方案中，年龄＜65岁患者反应率及总生存期无差异，但200 mg/m²组无进展生存期更优。

　　•联合方案增效：联合卡莫司汀（BCNU）可提高非常好的部分缓解（VGPR）率和CR率；与硼替佐米等新药的联合方案仍在探索中，部分研究显示移植前化疗反应好的患者可获得更佳无进展生存期与总生存期，但疗效一致性待验证。

　　四、其他肿瘤治疗：扩展应用的临床数据

　　•老年复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）：一项多中心分析纳入31名65岁以上、接受过至少一次非治愈性治疗的患者，使用低剂量马法兰（LD-Mel）后，总体响应率16.1%（3例CR、2例部分缓解），45.2%患者获临床效益；响应者中位总生存期（16.3个月）显著长于非响应者（2.3个月），复杂核型是唯一与较差生存期相关的风险因素，曾接受甲基化剂治疗的患者总生存期更优，且耐受性良好，仅轻度骨髓抑制。

　　•不可切除转移性葡萄膜黑色素瘤：采用马法兰肝靶向系统治疗，主要终点ORR为36.3%（7.7%CR、28.6%部分缓解），37.4%患者疾病稳定。

　　•儿童实体瘤：高剂量替奥肽联合马法兰后行自体造血干细胞移植（HSCT），治疗脑肿瘤等儿童实体瘤，所有患者均出现骨髓抑制，95.1%实现植入（中位时间11天），HSCT后100天存活率100%。

　　五、简要说明书

　　•基本信息：英文名Melphalan，别名美法仑、马尔法兰等，曾由国外厂商研发，1964年美国FDA批准上市，1996年进入中国市场后因多种原因退市，现无法医保报销。

　　•适应症：多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性淋巴细胞/髓细胞白血病、恶性淋巴瘤、软骨骨瘤；动脉灌注治疗肢体恶性黑素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤；大剂量用于造血干细胞移植预处理。

　　•用法用量：口服每日0.05~0.25mg/kg（2~10mg/m²），分次服用4~7日，常与泼尼松联用，联合用药间歇进行，有效者可延长疗程；大剂量用于移植预处理时需按方案调整。

　　•副作用：常见骨髓抑制（白细胞、贫血、血小板减少）、胃肠道不适（恶心、呕吐、腹泻、口腔黏膜炎，30%口服患者受影响）；偶见过敏反应（荨麻疹、休克）、肺毒性（肺纤维化、间质性肺炎，有致死报告）、肝脏受损（肝炎、黄疸）、脱发、溶血性贫血；长期使用可能影响生殖功能（如绝经前无月经、不孕）；外渗可致局部组织损伤；还可能出现低钾血症、肌痛、骨筋膜室综合征等，严重者需及时就医。

　　马法兰凭借其广泛的抗肿瘤活性与移植预处理价值，在肿瘤治疗领域占据重要地位，但其副作用需密切监测，临床应用需严格遵循规范以保障疗效与安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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