在造血干细胞移植或化疗后并发肝窦阻塞综合征（SOS/VOD）的危重情境中，传统抗凝与溶栓手段常因无法兼顾内皮修复与纤溶平衡而受限。去纤维钠（Defibrotide，商品名Defitelio）作为多脱氧核糖核酸混合物，通过独特的保护内皮完整性、促进微循环纤溶的双重作用，为这类高致死性疾病提供了机制针对性的桥接治疗路径。

　　肝窦阻塞综合征的本质是肝窦内皮细胞损伤引发微血栓形成、肝窦血流淤滞与肝细胞缺血坏死。预处理化疗、放疗及移植预处理方案可通过氧化应激、细胞因子风暴（如TNF-α、IL-1β）直接破坏内皮糖萼层，暴露基底膜胶原，激活血小板黏附与凝血cascade。传统肝素虽能抗凝，却可能加剧内皮剥脱处的出血风险；单纯纤溶酶原激活剂则易引发全身出血。去纤维钠的活性成分包含寡脱氧核糖核苷酸片段，其分子结构与受损内皮细胞表面的硫酸乙酰肝素类似，可竞争性结合凝血酶、纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1），从而局部增强t-PA活性、抑制血小板聚集，同时激活前列腺素I₂（PGI₂）合成通路，促进血管扩张与内皮修复。这种“局部纤溶-内皮保护”的协同模式，使肝窦内微血栓逐步溶解而不诱发系统性出血。

　　临床验证聚焦SOS/VOD的重症指征。关键III期研究显示，在确诊后30天内出现多器官功能不全（MODS）的肝窦阻塞患者中，去纤维钠治疗组移植后100天生存率达38%-45%，显著优于历史对照的21%-25%。亚组分析表明，治疗启动越早（症状出现后≤96小时），生存率提升越显著（52%vs 28%）。对于非移植相关SOS（如大剂量化疗后），其改善胆红素清除率与肝肿大回缩的效果同样明确，且未增加颅内出血或消化道出血风险。安全性方面，常见不良反应为低血压（12%）、腹泻（9%）与发热（7%），多与输注速率相关，通过减慢滴速可有效控制；严重出血事件发生率小于5%，显著低于系统性溶栓方案。

　　临床应用需严格把握适应症与监测节点。去纤维钠主要适用于造血干细胞移植后或化疗后确诊的重度SOS/VOD（伴肝性脑病或多器官衰竭），需在排除活动性出血、严重血小板减少（小于50×10⁹/L未纠正）后启动。推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时静脉输注，疗程≥21天或直至胆红素较峰值下降≥50%且临床症状缓解。输注期间需每小时监测血压、心率，每12小时复查凝血功能（PT-INR、aPTT）及血小板计数，若发生严重低血压（收缩压<90 mmHg持续>30分钟）需暂停输注并扩容。值得注意的是，其与肝素联用可能延长aPTT，需避免剂量叠加导致出血。

　　当前研究探索其在更广泛微血管病变中的潜力。在COVID-19相关凝血病中，早期小样本试验显示其可降低D-二聚体水平并改善氧合指数；在镰状细胞病血管闭塞危象中，初步数据提示能缩短疼痛危象持续时间。机制研究揭示，其活性成分可上调血管内皮一氧化氮合酶（eNOS）表达，增强NO介导的血管舒张，这为拓展至其他内皮损伤性疾病（如脓毒症相关DIC）提供依据。

　　去纤维钠的价值在于突破了传统抗凝-溶栓的二元对立，通过模拟内源性保护机制实现微环境特异性纤溶与修复。其临床落地不仅提高了SOS/VOD的抢救成功率，更启示了“靶向内皮-凝血界面”在微血管危重症中的治疗逻辑。未来随着给药途径优化（如皮下制剂研发）与联合策略（如联用重组t-PA或抗炎因子抑制剂）的探索，去纤维钠有望在更多内皮损伤相关血栓性疾病中确立地位，为危重微血管病变提供兼具安全性与有效性的桥接方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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