阿那白滞素是一种通过重组DNA技术生产的非糖基化人白介素1受体拮抗剂，其核心作用机制在于模拟并增强人体内天然存在的白介素1受体拮抗剂的生理功能，白介素1是一种强效的促炎细胞因子，在多种自身炎症性疾病中，其产生或信号传导的失调会导致过度的、持续的炎症反应，从而引发周期性发热、皮疹、关节炎和全身性炎症状态。阿那白滞素作为外源性、高纯度的白介素1受体拮抗剂，通过高亲和力竞争性地结合细胞表面的白介素1受体，从而阻断白介素1与其受体的结合和信号传导。这一作用可有效抑制由白介素1驱动的炎症级联反应，迅速控制发热、减轻全身炎症症状，并预防炎症对关节等组织的长期损害。
该药物最初被批准用于治疗中重度活动性类风湿关节炎，后其适应症扩展到多种由白介素1介导的自身炎症性疾病，包括新生儿起病的多系统炎症性疾病、白介素-1受体拮抗剂缺乏症，以及某些类型的周期性发热综合征，如家族性地中海热。在这些疾病的治疗中，阿那白滞素通常表现出快速且显著的疗效，能够有效中止急性发作并预防复发。其标准给药方式为每日一次皮下注射。最常见的不良反应是注射部位反应，包括红斑、瘙痒、疼痛和肿胀，通常为轻度至中度且具有自限性。由于其对免疫系统的作用，可能增加感染风险，活动性感染患者不宜使用。
在自身炎症性疾病的治疗领域，阿那白滞素作为首个获批的白介素1靶向生物制剂，具有重要的开创意义。与传统的非甾体抗炎药、糖皮质激素或免疫抑制剂相比，它提供了针对特定致病细胞因子的精准治疗，疗效更为明确且避免了广泛免疫抑制带来的许多副作用。对于某些罕见的周期性发热综合征，它甚至改变了疾病的自然进程。虽然每日注射的方式对患者存在一定负担，但其明确且快速的疗效使其成为许多重度自身炎症性疾病的一线治疗选择。临床应用中，需警惕感染风险并监测注射部位反应，对于需要长期治疗的患者，医生会评估其感染风险和获益，并根据病情调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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