罗特西普是一种重组融合蛋白，由人免疫球蛋白G1的Fc段与活化素受体IIB的胞外结构域融合而成，其作用机制旨在调节转化生长因子β超家族信号通路，以促进晚期红细胞成熟。在骨髓增生异常综合征和β地中海贫血等疾病中，无效红细胞生成是导致贫血的关键原因，部分与转化生长因子β超家族信号（特别是GDF11等配体）的过度抑制有关，这会导致红细胞成熟阻滞。罗特西普作为配体陷阱，通过高亲和力结合转化生长因子β超家族的特定配体（如GDF11），阻止这些配体与细胞表面的天然受体结合，从而解除其对晚期红细胞生成的过度抑制，促进红细胞前体细胞向成熟红细胞分化，增加健康红细胞的数量，改善贫血。

　　该药物被批准用于治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血相关贫血，以及用于治疗伴有环形铁粒幼细胞且需要定期输注红细胞的骨髓增生异常综合征相关贫血。在关键临床试验中，与安慰剂相比，罗特西普治疗显著降低了β地中海贫血和骨髓增生异常综合征患者的输血负担，并提高了不依赖输血的患者比例。常见的不良反应包括头痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。由于其作用机制涉及对转化生长因子β超家族信号的广泛调节，需关注可能的骨痛、高血压等不良反应。治疗期间需监测血压、肝功能及血栓栓塞事件。

　　在需要定期输血的β地中海贫血和骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼细胞患者的贫血管理中，长期依赖输血会导致铁过载等并发症。罗特西普作为一种针对疾病病理生理机制的新型药物，提供了一种减少输血依赖的治疗选择。与传统的支持治疗相比，其通过促进内源性红细胞生成来改善贫血，可能减少铁过载风险。与促红细胞生成素相比，其作用机制不同，且在促红细胞生成素治疗通常无效的骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼细胞患者中显示出疗效。罗特西普的出现，为这部分患者提供了重要的新治疗路径，但其最佳使用人群、长期疗效和安全性仍需在更广泛的临床应用中进一步观察。治疗通常每三周皮下注射一次，需在专科医生指导下进行，并定期评估贫血改善情况和不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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