阿伐曲泊帕是全球首个获得批准用于慢性肝病相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂，其核心适应症是择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。该药物是一种小分子的人血小板生成素受体激动剂，通过与巨核细胞上的TPO受体跨膜结构域结合，模拟内源性血小板生成素的效应，激活JAK-STAT和MAPK信号通路，刺激巨核细胞的增殖、分化和成熟，从而促进血小板的生成。阿伐曲泊帕为口服片剂，需与食物同服，每天一次，连续服用5天。应在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用，具体剂量（通常为每日40毫克、60毫克或80毫克）依据患者的基线血小板计数个体化确定。关键临床试验数据显示，在慢性肝病和严重血小板减少症患者中，阿伐曲泊帕组在侵入性操作当天血小板计数达到≥50,000/μL且无需在操作前进行抢救性治疗的患者比例显著高于安慰剂组，有效降低了手术出血风险和对血小板输注的依赖。
阿伐曲泊帕的优势在于其独特的作用机制和给药方式。与传统的内源性血小板生成素不同，它与TPO受体的结合位点不重叠，因此不会引发抗体产生，可重复使用。更重要的是，相较于需要住院静脉输注或皮下注射的血小板生成素类药物，阿伐曲泊帕的口服给药方式极大地方便了患者，尤其适合门诊和术前准备期的管理。与预防性血小板输注相比，它不仅避免了输血相关反应、感染风险和同种免疫的发生，还能提供更稳定、可预测的血小板计数提升，使手术安排更加从容有序。它直接作用于血小板生成的上游，促进机体自身“生产”血小板，效果更为生理和持久。
在安全性方面，阿伐曲泊帕总体耐受性良好。最常见的不良反应包括发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和周围性水肿。由于其药理作用，几乎所有患者都会出现血小板计数升高，需要警惕的是可能由此带来的血栓形成/血栓栓塞并发症风险，尤其是在有已知心血管风险因素或门静脉血栓病史的慢性肝病患者中。因此，治疗期间应监测血小板计数，避免血小板计数过度升高超出目标范围，并在整个治疗过程中评估患者的血栓形成风险。此外，孕妇应避免使用，哺乳期妇女治疗期间及末次给药后至少2周内不建议哺乳。尽管存在这些注意事项，阿伐曲泊帕的出现仍为慢性肝病合并血小板减少这一临床棘手问题提供了革命性的解决方案。
阿伐曲泊帕的临床应用，使得许多因血小板计数过低而被迫推迟手术的慢性肝病患者能够安全、及时地接受必要的诊断或治疗性操作，显著改善了这部分患者的管理流程和临床结局。它不仅解决了术前准备的难题，其口服给药的便利性也代表了慢性病管理模式的进步。随着研究的深入，其在其他原因引起的血小板减少症中的应用潜力也在被积极探索，其价值正不断得到延伸和肯定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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